Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC): Business Model Canvas

In der dynamischen Landschaft der Biotechnologie erweist sich Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) als Pionier und revolutioniert die Behandlung seltener Krankheiten durch bahnbrechende Technologie zur Genexpressionsmodulation. Durch die strategische Ausrichtung seines innovativen Geschäftsmodells nutzt das Unternehmen modernste wissenschaftliche Forschung, Kooperationspartnerschaften und Ansätze der Präzisionsmedizin, um komplexe genetische Störungen zu bekämpfen, die lange Zeit unterversorgt waren. Ihr einzigartiges Wertversprechen kombiniert fortschrittliche Therapieplattformen mit der Mission, die Ergebnisse für Patienten zu verändern und positioniert Fulcrum an der Spitze personalisierter genetischer Interventionen.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit Biogen

Im Oktober 2022 ging Fulcrum Therapeutics eine strategische Zusammenarbeit mit Biogen ein, die sich auf die Erforschung von Muskeldystrophie konzentriert. Die Zusammenarbeit umfasst:

• Potenzieller Gesamtwert der Zusammenarbeit von bis zu 610 Millionen US-Dollar
• Vorauszahlung von 50 Millionen US-Dollar an Fulcrum
• Forschungsfinanzierung für die Entwicklung von FTX-6058 zur Behandlung der Sichelzellenanämie

Akademische Forschungseinrichtungen

Institution	Forschungsschwerpunkt	Einzelheiten zur Partnerschaft
Harvard Medical School	Forschung zu seltenen genetischen Krankheiten	Gemeinsames Programm zur Arzneimittelentdeckung
Universität von Pennsylvania	Entwicklung der Gentherapie	Präklinische Forschungskooperation

Pharmazeutische Auftragsforschungsorganisationen

Fulcrum arbeitet für die klinische Entwicklung mit mehreren CROs zusammen:

• IQVIA – Management klinischer Studien
• Parexel – Unterstützung klinischer Studien der Phase II/III
• Charles River Laboratories – Präklinische Forschungsdienstleistungen

Stiftungen für seltene Krankheiten

Stiftung	Krankheitsfokus	Art der Zusammenarbeit
Übergeordnetes Projekt Muskeldystrophie	Duchenne-Muskeldystrophie	Forschungsförderung und Patientenvertretung
Sichelzellenanämie-Vereinigung von Amerika	Sichelzellenanämie	Forschungsunterstützung und Aufklärung über klinische Studien

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Entwicklung von Genexpressionsmodulatoren

Fulcrum Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Genexpressionsmodulatoren, die auf seltene genetische Erkrankungen abzielen. Ab dem vierten Quartal 2023 hat das Unternehmen identifiziert 3 primäre Genziele zur Modulation in ihrer therapeutischen Pipeline.

Genziel	Krankheitsanzeige	Entwicklungsphase
FTX-6058	Sichelzellenanämie	Klinisches Stadium
Losmapimod	Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Phase 2

Durchführung klinischer Studien zur Behandlung seltener Krankheiten

Das Unternehmen hat investiert 42,3 Millionen US-Dollar für klinische Studienaktivitäten im Geschäftsjahr 2023.

• Aktive klinische Studien: 2 Primärprogramme
• Gesamtzahl der Patienten: Ungefähr 120 Patienten
• Standorte klinischer Studien: USA und Europa

Forschung und Entwicklung neuartiger Therapieplattformen

Fulcrum Therapeutics zugewiesen 68,4 Millionen US-Dollar für Forschungs- und Entwicklungskosten im Jahr 2023, was 76 % ihres gesamten operativen Budgets entspricht.

F&E-Schwerpunktbereich	Investition
Genexpressionsplattformen	32,1 Millionen US-Dollar
Entwicklung kleiner Moleküle	21,5 Millionen US-Dollar
Präklinische Forschung	14,8 Millionen US-Dollar

Präklinische und klinische Arzneimittelentwicklung

Das Unternehmen unterhält 4 aktive Arzneimittelentwicklungsprogramme über verschiedene Phasen der Forschung und klinischen Studien hinweg.

Weiterentwicklung proprietärer Therapeutika mit kleinen Molekülen

Fulcrum Therapeutics hat 2 proprietäre niedermolekulare Therapeutika in fortgeschrittenen Entwicklungsstadien, mit geschätztem potenziellen Marktwert 350-500 Millionen US-Dollar.

• Molekulare Screening-Kapazität: Über 1 Million Verbindungen jährlich
• Patentanmeldungen: 12 aktive Patentfamilien
• Therapeutischer Schwerpunkt: Seltene genetische Erkrankungen

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre Genexpressionsmodulationstechnologie

Fulcrum Therapeutics nutzt a Plattform zur Modulation der Genexpression auf spezifische genetische Mechanismen abzielen. Ab dem vierten Quartal 2023 konzentriert sich die Technologie des Unternehmens auf seltene genetische Störungen und neurodegenerative Erkrankungen.

Technologieplattform	Spezifische Schwerpunktbereiche	Entwicklungsphase
Genexpressionsmodulation	Seltene genetische Störungen	Präklinische/klinische Phasen

Erfahrenes Führungsteam für Wissenschaft und Forschung

Zusammensetzung des Führungsteams ab 2024:

• Gesamte Führungsspitze: 7 Mitglieder
• Durchschnittliche Branchenerfahrung: 18 Jahre
• Doktoranden: 5 von 7 Führungsmitgliedern

Portfolio für geistiges Eigentum

Patentkategorie	Anzahl der Patente	Geografische Abdeckung
Genmodulationstechnologie	12 erteilte Patente	Vereinigte Staaten, Europa, China

Forschungs- und Laboreinrichtungen

Details zur Forschungsinfrastruktur:

• Gesamtlaborfläche: 25.000 Quadratmeter
• Standort: Cambridge, Massachusetts
• Investitionen in Forschungsausrüstung: 4,2 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

Spezialisierte genetische Screening-Funktionen

Screening-Technologie	Screening-Kapazität	Jährliche Verarbeitung
Genetisches Hochdurchsatz-Screening	500.000 genetische Varianten	Ungefähr 1,2 Millionen Vorführungen pro Jahr

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Therapieansätze für seltene genetische Erkrankungen

Fulcrum Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für seltene genetische Störungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf. Ab dem vierten Quartal 2023 verfügt das Unternehmen über zwei primäre Programme im klinischen Stadium:

Programm	Zielanzeige	Klinisches Stadium
FTX-6058	Sichelzellenanämie	Phase 2
Losmapimod	Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Phase 2/3

Präzisionsmedizin, die auf spezifische genetische Mechanismen abzielt

Die proprietäre Forschungsplattform des Unternehmens, REroute Genexpressionstechnologieermöglicht gezielte genetische Eingriffe:

• Molekularer Mechanismus, der auf bestimmte Genexpressionswege abzielt
• Potenzial zur Modulation krankheitsverursachender genetischer Variationen
• Präziser Ansatz zur Behandlung genetischer Störungen

Potenzielle bahnbrechende Behandlungen für unterversorgte Patientengruppen

Finanzielle Investitionen in die Forschung zu seltenen Krankheiten ab 2023:

Forschungsinvestitionen	Betrag
F&E-Ausgaben	97,4 Millionen US-Dollar (Jahresbericht 2022)
Bargeld und Äquivalente	245,4 Millionen US-Dollar (3. Quartal 2023)

Fortschrittliche Technologie zur Modulation der Genexpression

Zu den wichtigsten technologischen Fähigkeiten gehören:

• Proprietäre Entdeckungsplattform zur Identifizierung genetischer Ziele
• Fähigkeit, niedermolekulare Therapeutika zu entwickeln
• Konzentrieren Sie sich auf seltene genetische Störungen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten

Personalisierte therapeutische Interventionen

Klinische Pipeline für spezifische genetische Erkrankungen:

Therapeutischer Bereich	Spezifischer Zustand	Entwicklungsstand
Hämatologie	Sichelzellenanämie	Klinische Phase-2-Studie
Neuromuskulär	Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie	Klinische Phase-2/3-Studie

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patientengemeinschaften seltener Krankheiten

Ab 2024 konzentriert sich Fulcrum Therapeutics auf seltene genetische Krankheiten und zielt insbesondere auf Folgendes ab:

Krankheitsbereich	Patientenpopulation	Engagement-Strategie
Sichelzellenanämie	Ungefähr 100.000 Patienten in den Vereinigten Staaten	Partnerschaften mit Patientenvertretungen
Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Schätzungsweise 20.000–25.000 Patienten weltweit	Direkte Patientenunterstützungsnetzwerke

Verbundforschungspartnerschaften

Fulcrum unterhält strategische Forschungskooperationen mit:

• Akademische Forschungseinrichtungen
• Grundlagen seltener Krankheiten
• Pharmazeutische Forschungszentren

Medizinische Berufsausbildung und Öffentlichkeitsarbeit

Outreach-Aktivität	Häufigkeit	Zielgruppe
Vorträge auf medizinischen Konferenzen	4-6 Konferenzen jährlich	Hämatologen, Neurologen
Webinare zur medizinischen Fortbildung	8-10 Webinare pro Jahr	Genetische Spezialisten, klinische Forscher

Patientenunterstützungs- und Rekrutierungsprogramme für klinische Studien

Rekrutierungskennzahlen für klinische Studien für 2024:

• Aktive klinische Studien: 3 laufende Studien
• Ziel der Patientenrekrutierung: 150–200 Teilnehmer
• Geografische Abdeckung: USA, Kanada, Europa

Transparente Kommunikation über Forschungsfortschritte

Kommunikationskanal	Häufigkeit	Geteilte Informationen
Investorenpräsentationen	Vierteljährlich	Aktualisierungen klinischer Studien, Meilensteine der Forschung
Aktualisierungen der Unternehmenswebsite	Monatlich	Forschungsfortschritt, wissenschaftliche Veröffentlichungen
Newsletter der Patientengemeinschaft	Zweimonatlich	Forschungserkenntnisse, Patientengeschichten

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Kommunikation

Im vierten Quartal 2023 nutzte Fulcrum Therapeutics direkte medizinische Kommunikationskanäle mit 87 spezialisierten Gesundheitsexperten in Forschungsnetzwerken für seltene genetische Krankheiten.

Kommunikationskanal	Anzahl der Interaktionen	Zielspezialisten
Direkte medizinische Versorgung	87	Forscher für genetische Krankheiten
Einzelberatungen	42	Experten für neurologische Störungen

Wissenschaftliche Konferenzen und Präsentationen

Fulcrum Therapeutics nahm im Jahr 2023 an 14 wissenschaftlichen Konferenzen teil und präsentierte Forschungsergebnisse zu Gentherapie und Behandlungen seltener Krankheiten.

• Konferenz der American Society of Human Genetics
• Internationales Forschungssymposium für seltene Krankheiten
• Neurowissenschaftlicher Innovationsgipfel

Netzwerke der Pharmaindustrie

Das Unternehmen unterhält aktive Partnerschaften mit 23 pharmazeutischen Forschungsnetzwerken, die sich auf seltene genetische Erkrankungen konzentrieren.

Netzwerktyp	Anzahl der Partnerschaften	Fokusbereich
Forschungskooperationsnetzwerke	23	Seltene genetische Störungen
Klinische Entwicklungspartnerschaften	12	Gentherapie-Plattformen

Rekrutierungsplattformen für klinische Studien

Fulcrum Therapeutics nutzte im Jahr 2023 sechs digitale Rekrutierungsplattformen für klinische Studien und erreichte 1.254 potenzielle Patiententeilnehmer.

• ClinicalTrials.gov
• ResearchMatch
• NORD-Portal für klinische Forschung zu seltenen Krankheiten

Digitale und wissenschaftliche Publikationen

Das Unternehmen veröffentlichte im Jahr 2023 9 peer-reviewte Forschungsartikel mit einer kumulierten Zitationsauswirkung von 42,6.

Publikationskategorie	Anzahl der Veröffentlichungen	Auswirkungen auf Zitate
Von Experten begutachtete Zeitschriften	9	42.6
Wissenschaftliche Konferenzbeiträge	7	28.3

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen Krankheiten

Fulcrum Therapeutics konzentriert sich auf seltene genetische Erkrankungen bei bestimmten Patientengruppen:

Seltene Krankheit	Geschätzte Patientenpopulation	Zielmarktsegment
Fragiles X-Syndrom	30.000 Patienten in den Vereinigten Staaten	Pädiatrische und junge erwachsene Patienten
Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)	Ungefähr 20.000 Patienten in den Vereinigten Staaten	Erwachsene Patienten mit Muskelerkrankungen

Forschungsgemeinschaften für genetische Störungen

Wichtige Kennzahlen zum Engagement der Forschungsgemeinschaft:

• Aktive Forschungskooperationen: 7 akademische medizinische Zentren
• Finanzierung durch NIH-Forschungsstipendien: 2,3 Millionen US-Dollar im Jahr 2023
• Veröffentlichte genetische Forschungsarbeiten: 12 von Experten begutachtete Veröffentlichungen

Spezialisten für neurologische Erkrankungen

Zielspezialistensegmente:

Spezialistentyp	Anzahl potenzieller Spezialisten	Hauptfokus
Spezialisten für Neurogenetik	425 staatlich geprüfte Fachkräfte	Seltene genetische neurologische Störungen
Pädiatrische Neurologen	3.200 praktizierende Fachkräfte	Entwicklungsgenetische Bedingungen

Behandlungszentren für pädiatrische genetische Störungen

Kennzahlen zum Engagement im Behandlungszentrum:

• Spezialisierte pädiatrische Genetikzentren im Netzwerk: 42
• Jährliche Patientenkonsultationen: ca. 8.500
• Entwickelte Protokolle zur Behandlung genetischer Störungen: 6

Pharmazeutische Forschungseinrichtungen

Details zur Zusammenarbeit mit Forschungseinrichtungen:

Institutionstyp	Anzahl der Partnerschaften	Forschungsschwerpunkt
Akademische Forschungszentren	12 aktive Partnerschaften	Entwicklung von Genexpressionstherapeutika
Private Forschungslabore	5 Kooperationsvereinbarungen	Seltene genetische Störungsmechanismen

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Fulcrum Therapeutics Gesamtaufwendungen für Forschung und Entwicklung in Höhe von 102,8 Millionen US-Dollar, verglichen mit 89,5 Millionen US-Dollar im Jahr 2022.

Jahr	F&E-Ausgaben	Veränderung im Jahresvergleich
2022	89,5 Millionen US-Dollar	-
2023	102,8 Millionen US-Dollar	Steigerung um 14,9 %

Investitionen in klinische Studien

Die Investitionen in klinische Studien für Fulcrum Therapeutics beliefen sich im Jahr 2023 auf etwa 65,3 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf Schlüsselprogramme:

• Klinische Studien zur Muskeldystrophie (FSHD).
• Programm zur Sichelzellenanämie
• Forschung zu neurologischen Störungen

Aufrechterhaltung des geistigen Eigentums

Die Kosten für geistiges Eigentum beliefen sich im Jahr 2023 auf 4,2 Millionen US-Dollar und deckten die Patentanmeldung, -verfolgung und -pflege ab.

Betriebs- und Verwaltungskosten

Kostenkategorie	Ausgaben 2023
Allgemeines und Verwaltung	38,6 Millionen US-Dollar
Vertrieb und Marketing	12,4 Millionen US-Dollar
Gesamtbetriebskosten	51,0 Millionen US-Dollar

Entwicklung von Technologieplattformen

Die Investitionen in die Entwicklung der Technologieplattform beliefen sich im Jahr 2023 auf 18,7 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf Technologien zur Genexpressionsmodulation.

Gesamtkostenstruktur für 2023: Ungefähr 242,0 Millionen US-Dollar

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Potenzielle Meilensteinzahlungen aus Pharmakooperationen

Ab 2024 hat Fulcrum Therapeutics Partnerschaftsvereinbarungen mit den folgenden potenziellen Meilensteinzahlungsstrukturen:

Partner	Mögliche Meilensteinzahlungen	Entwicklungsphase
Bristol Myers Squibb	Bis zu 540 Millionen US-Dollar	Zusammenarbeit im Frühstadium
Biogen	Bis zu 465 Millionen US-Dollar	Programm zur Muskeldystrophie

Zukünftige Arzneimittellizenzvereinbarungen

Fulcrum Therapeutics verfügt über potenzielle Lizenzvereinbarungen für die folgenden Therapieprogramme:

• FTX-6058 gegen Sichelzellenanämie
• Programm zur Behandlung von Muskeldystrophie
• Genetisch bedingte ZNS-Störungen

Voraussichtlicher Verkauf therapeutischer Produkte

Aktuelles prognostiziertes Umsatzpotenzial für wichtige therapeutische Kandidaten:

Therapeutischer Kandidat	Geschätztes jährliches Marktpotenzial	Zielanzeige
FTX-6058	350–500 Millionen US-Dollar	Sichelzellenanämie
Behandlung von Muskeldystrophie	250–400 Millionen US-Dollar	Genetische Muskelstörungen

Forschungsstipendien und Kooperationen

Aktuelle Forschungsfinanzierungsquellen:

• Zuschüsse der National Institutes of Health (NIH): 2,3 Millionen US-Dollar
• Kooperationsfinanzierung für die Erforschung seltener Krankheiten: 1,7 Millionen US-Dollar
• Akademische Forschungspartnerschaften: 1,1 Millionen US-Dollar

Mögliche Lizenzeinnahmen aus entwickelten Behandlungen

Voraussichtliche Einnahmequellen für Lizenzgebühren aus potenziellen Arzneimittelzulassungen:

Behandlung	Geschätzter Prozentsatz der Lizenzgebühren	Mögliche jährliche Lizenzeinnahmen
Behandlung der Sichelzellenanämie	8-12%	28–45 Millionen US-Dollar
Behandlung von Muskeldystrophie	6-10%	15 bis 30 Millionen US-Dollar

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at a company whose core value proposition centers on developing small molecules to treat the root cause of genetically defined rare diseases. The immediate focus is on pociredir, which is designed as an investigational oral small-molecule inhibitor of EED (embryonic ectoderm development), discovered using Fulcrum Therapeutics' proprietary technology. Inhibition of EED leads to potent downregulation of key fetal globin repressors, including BCL11A, which causes an increase in fetal hemoglobin (HbF).

The primary value proposition for pociredir in Sickle Cell Disease (SCD) is its potential to be an oral, once-daily therapeutic that could transform the standard of care. This is based on clinical proof-of-concept data showing HbF increases associated with potential overall patient benefit.

Metric	Pociredir 12 mg Cohort Result (n=16)	Context/Benchmark
Mean Increase in HbF	8.6%	HbF levels above 8-10% are generally associated with milder SCD phenotypes.
Pan-cellular Induction (F-cells)	Mean of 67%	Consistent with even distribution across red blood cells.
Total Hemoglobin Increase	0.9 g/dL	Indicates decreased red blood cell destruction and reduced anemia.
Treatment-Related Adverse Events	All were Grade 1 (mild).	No drug-related Serious Adverse Events (SAEs) or discontinuations reported through this cohort completion.

Fulcrum Therapeutics is addressing high unmet medical needs in genetically defined rare diseases. The company is also advancing a novel preclinical pipeline for inherited aplastic anemias. This pipeline includes potential treatments for conditions like Diamond-Blackfan anemia (DBA), Shwachman-Diamond syndrome, and Fanconi anemia. The company is on track to submit an Investigational New Drug (IND) application for DBA during the fourth quarter of 2025.

To support the progression of these value-creating assets, Fulcrum Therapeutics maintained a solid financial footing as of mid-2025. As of June 30, 2025, cash, cash equivalents, and marketable securities stood at $214.1 million. This financial position is intended to fund operating requirements into at least 2027.

• Oral, once-daily dosing for SCD treatment.
• Potential to replicate protective biology seen in hereditary persistence of HbF.
• IND submission planned for DBA in Q4 2025.
• Pociredir received FDA Fast Track designation and Orphan Drug Designation for SCD.
• Mean HbF induction of 8.6% in the 12mg cohort.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Fulcrum Therapeutics, Inc. connects with the people who matter most-patients, doctors, and investors-especially as they push their lead SCD program forward. This isn't about mass marketing; it's about deep, targeted engagement in the rare disease space.

High-touch engagement with rare disease patient communities

Fulcrum Therapeutics, Inc. focuses on genetically defined rare diseases, which necessitates direct, high-touch interaction with patient advocacy groups and the patient population itself. This relationship is crucial for trial recruitment and understanding the true unmet need.

• Fulcrum Therapeutics, Inc. is developing pociredir for Sickle Cell Disease (SCD).
• The company also advances programs for bone marrow failure syndromes, including Diamond-Blackfan anemia (DBA).
• Real-world data was presented at the 20th Annual Sickle Cell & Thalassemia (ASCAT) Conference correlating increased HbF levels with reduced VOC rates in SCD.

Close collaboration with clinical trial investigators and sites

The relationship with clinical investigators is the backbone of advancing the pociredir program through the PIONEER Phase 1b trial. You see the direct output of this collaboration in the data released.

Here's a look at the clinical data points that define the relationship with investigators and trial sites as of late 2025:

Trial/Cohort	Metric	Value
PIONEER Trial (6 mg cohort, prior data)	Percentage increase of HbF	9.8%
PIONEER Trial (12 mg cohort, prior data)	Percentage increase of HbF	10%
PIONEER Trial (12 mg cohort, Q2 2025 data, n=16)	Mean increase in HbF	8.6%
PIONEER Trial (12 mg cohort, Q2 2025 data, n=16)	Mean F-cells (pan-cellular induction)	67%
PIONEER Trial (12 mg cohort, Q2 2025 data, n=16)	Increase in total hemoglobin	0.9 g/dL
PIONEER Trial (20 mg cohort, Q3 2025 data, n=12 evaluable)	Mean baseline HbF level	7.1%
PIONEER Trial (20 mg cohort, Q3 2025 data, n=12 evaluable)	Median baseline HbF level	7.3%

Patient enrollment in the 20 mg dose cohort was completed, showing greater than 90% rates of adherence to study drug to date.

Investor relations and data presentations (e.g., ASH 2025)

Engaging the investment community is managed through formal presentations and dedicated events, using clinical milestones as the primary touchpoints. The 67th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in December 2025 was a key event for this relationship.

• Fulcrum Therapeutics, Inc. presented new clinical data from the PIONEER trial at ASH 2025.
• The company hosted a live and webcast investor event on Sunday, December 7, 2025, at 7:00 a.m. ET.
• The data presented included full data from the 12 mg cohort and initial data from the 20 mg cohort.
• As of September 30, 2025, cash, cash equivalents, and marketable securities stood at $200.6 million.
• Research and development expenses for the three months ended September 30, 2025, were $14.3 million.

Specialized medical affairs outreach to hematology specialists

This relationship is built by presenting data at key medical congresses and involving recognized experts in the field to validate the science to the broader specialist community. Medical experts joined management for the December 7, 2025, investor event.

• Dr. Sheinei Alan, Director of the Inova Adult Sickle Cell Program, cares for more than 250 adults with sickle cell disease.
• Dr. Martin Steinberg is a Professor of Medicine, Pediatrics, Pathology and Laboratory Medicine at Boston University Chobanian and Avedisian School of Medicine.
• Fulcrum Therapeutics, Inc. plans to submit an investigational new drug application (IND) for its bone marrow failure syndromes program during the fourth quarter of 2025.

Finance: review Q4 2025 cash burn projection against the $200.6 million cash position as of September 30, 2025, by end of next week.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Channels

Clinical trial sites serve as the initial channel for drug delivery and data collection for Fulcrum Therapeutics, Inc.'s investigational products, such as pociredir.

Region	Site Status (as of January 6, 2025)	Count
United States	Active Sites	12
United States	Onboarding Sites	3
South Africa	Active Sites	1
South Africa	Onboarding Sites	1
Nigeria	Active Sites	3

Specific active sites in the United States included UT Houston (PI: Idowu), Queens Hospital Cancer Center (PI: Ferman), and University of California Los Angeles (PI: Sehl). The active South Africa site was Wits Health Consortium (PI: Mahlangu).

Scientific publications and medical conferences are key channels for disseminating clinical and preclinical data.

• New clinical data from the PIONEER trial of pociredir in sickle cell disease (SCD) was presented at the 67th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting.
• Fulcrum Therapeutics hosted a live and webcast investor event on Sunday, December 7, 2025, at 7:00 a.m. ET in Orlando to discuss ASH data.
• The presentation included full data from the 12 mg dose cohort and initial data from the 20 mg dose cohort of the PIONEER trial.
• A poster presentation titled 'Pociredir, a novel oral once-daily fetal hemoglobin inducer: Results from the Phase 1b PIONEER study' was scheduled for Saturday, December 6, 2025, between 5:30 - 7:30 PM ET.
• Preclinical data on the calmodulin pathway modulator program for bone marrow failure syndromes was also presented at ASH.
• Two abstracts were presented at the 2025 European Hematology Association (EHA) Congress in Milan, Italy, which took place June 12-15, 2025.

Investor relations and corporate communications are channels used for capital markets engagement and financial transparency.

Communication Event/Metric	Date/Period	Value/Amount
Cash, Cash Equivalents, and Marketable Securities	As of June 30, 2025	$214.1 million
Research and Development Expenses	Three months ended June 30, 2025	$13.0 million
Collaboration Revenue	Three months ended June 30, 2025	zero
Third Quarter 2025 Earnings Call Webcast	October 29, 2025 at 8:00 AM EDT	N/A
Investor Event to Review ASH Data	December 7, 2025 at 7:00 a.m. ET	N/A
Inducement Grants Reported under Nasdaq Rule 5635(c)(4)	November 7, 2025	N/A

The company reported financial results for the Second Quarter 2025 on July 29, 2025.

Future specialty pharmacy and distribution networks are planned for post-approval commercialization, as Fulcrum Therapeutics, Inc. currently lacks the necessary infrastructure.

• As of December 27, 2020, Fulcrum Therapeutics, Inc. stated it did not have a sales or marketing infrastructure.
• The company expects to build a focused, specialty sales and marketing infrastructure in the United States following marketing approval.
• For foreign markets, commercialization success is dependent on avoiding adverse pricing limitations that could delay launch.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the specific groups Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) is targeting with its precision medicine pipeline. For a clinical-stage company, these segments are defined by the unmet medical need their investigational drugs, like pociredir, are designed to address, plus the capital providers who fund the journey.

Patients with Sickle Cell Disease (SCD) who require chronic, disease-modifying treatment

This is the primary, most immediate target for pociredir, which is an investigational oral small-molecule fetal hemoglobin (HbF) inducer being studied in the Phase 1b PIONEER trial. The goal is to offer a once-daily oral treatment option that can ameliorate symptoms like vaso-occlusive events (VOCs).

• Estimated 100,000 individuals in the USA are living with Sickle Cell Disease as of 2025.
• Over 90% of US SCD patients are non-Hispanic Black or African American.
• The global SCD treatment market is projected to grow to $9.84 billion by 2030.
• In the PIONEER trial, the 12 mg dose cohort completed enrollment with n=16 patients, showing >90% adherence and no discontinuations to date.
• The 20 mg dose cohort is ongoing, with data expected by the end of 2025.

Patients with Beta-Thalassemia (potential future indication for pociredir)

Pociredir is also being developed for beta-thalassemia, another hemoglobinopathy where increasing HbF could reduce the need for chronic transfusions. This represents a significant, though secondary, market opportunity.

• The total prevalence of $\beta$-thalassemia (BT) in the US in 2023 was estimated at 3,665 cases, with a high sensitivity analysis reaching 4,214 cases.
• Transfusion-dependent thalassemia (TDT), the most severe form, likely affects between 1,000 - 1,500 people in the US.
• Approximately 80-90 million people globally are carriers of the $\beta$-thalassemia mutation.

Patients with inherited aplastic anemias (e.g., Diamond-Blackfan Anemia, DBA)

Fulcrum Therapeutics, Inc. is advancing a preclinical program for inherited aplastic anemias, including DBA, which is a rare bone marrow failure disorder. This segment is being targeted with a separate mechanism of action.

• In 2023, approximately 7,870 diagnosed cases of Diamond-Blackfan Anemia were reported across the seven major markets (7MM), with the United States accounting for about 70% of these cases.
• The US and Canada see approximately 25-40 new cases of DBA per year.
• Fulcrum plans to submit an Investigational New Drug (IND) application for DBA during the fourth quarter of 2025.
• In 2023 US DBA cases, 46% were associated with mutations in the RPS19 gene.

Institutional investors and biotech-focused capital providers

These are the entities providing the necessary funding to advance the clinical pipeline, often making decisions based on trial data milestones and the company's financial runway.

Here's the quick math on Fulcrum Therapeutics, Inc.'s market standing as of late 2025:

Metric	Value (Late 2025)
Market Capitalization	$490.31 million
Stock Price (Approximate)	$9.06
Average Target Price	$14.56
Potential Upside to Target	60.66%
Cash & Equivalents (as of 3/31/2025)	$226.6 million
Cash Runway Guidance	Into at least 2027
Trailing 12-Month EPS (Approx.)	-$1.22

What this estimate hides is the burn rate required to get through the 20 mg cohort data readout by year-end.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core cash outflows for Fulcrum Therapeutics, Inc. as of late 2025. These are the expenses driving the development of pociredir and their other pipeline assets.

The primary cost drivers are centered on clinical development and supporting the corporate infrastructure. Here's a look at the key reported figures from the third quarter ended September 30, 2025:

Cost Category	Q3 2025 Amount (Three Months Ended Sept 30, 2025)
Research and Development (R&D) expenses	$14.3 million
General and Administrative (G&A) expenses	$7.6 million

The R&D spend is heavily influenced by the ongoing clinical work. For instance, the advancement of the Phase 1b PIONEER trial of pociredir for sickle cell disease (SCD) was a factor increasing R&D costs compared to the prior year period, even as overall R&D expenses slightly decreased to $14.3 million.

The G&A spend saw a decrease to $7.6 million, primarily due to lower professional services costs compared to the same period in 2024.

Here are the components driving these costs:

• Clinical trial costs for the Phase 1b PIONEER trial of pociredir, with enrollment complete in the 20 mg dose cohort and data expected by year-end 2025.
• Personnel costs, including employee compensation, which saw a slight reduction contributing to the decrease in Q3 2025 R&D expenses.
• A strategic workforce reduction was implemented earlier, moving from 80 to 51 full-time employees to focus resources.
• IP maintenance and legal fees for global patent protection are a necessary, ongoing cost for a company using proprietary discovery technology.

To be fair, the cost structure reflects a shift; the R&D spend in Q3 2025 was lower than the prior year, partly due to decreased costs from the discontinued losmapimod program and a reimbursement from the terminated Sanofi collaboration. Still, the company is advancing its pipeline, with an Investigational New Drug (IND) application for a treatment for inherited aplastic anemias, such as Diamond-Blackfan Anemia (DBA), planned for submission in the fourth quarter of 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC) as of late 2025. For a clinical-stage company, revenue is often lumpy, coming from non-product sources until a drug gets approved. Right now, the focus is on managing the cash burn while advancing the pipeline.

The most immediate, albeit small, revenue stream comes from the company's balance sheet strength. As of September 30, 2025, Fulcrum Therapeutics, Inc. had $200.6 million in cash, cash equivalents, and marketable securities. This cash pile generates interest income. While the specific 'Other income, net' for Q1 2025 was cited as $2.748 million, the Q3 2025 cash balance suggests ongoing, albeit modest, interest generation from these holdings.

Milestone payments from strategic collaborations are a key potential revenue source, but they are currently quiet. The major collaboration with Sanofi is now terminated. Collaboration revenue for the three months ended June 30, 2025 (Q2 2025) was zero, a significant drop from the $80.0 million upfront license payment recognized in Q2 2024 from that same Sanofi deal. Following this trend, future milestone payments from new collaborations are currently projected at $0 for Q3 2025, as the company focuses on internal development.

The biggest potential revenue driver is the future product sales of pociredir, which is still in clinical trials. You need to watch the data readouts closely, as these drive future valuation and potential partnership interest. The company shared encouraging results from the 12 mg dose cohort of the Phase 1b PIONEER trial in July 2025. Data from the 20 mg dose cohort is expected by the end of 2025.

Potential future licensing fees for pipeline assets represent another significant, though speculative, revenue stream. Fulcrum Therapeutics, Inc. is advancing its program for bone marrow failure syndromes, including Diamond-Blackfan anemia (DBA), and plans to submit an Investigational New Drug (IND) application during the fourth quarter of 2025. Securing a partner for this asset, or others, would trigger upfront payments and future milestone fees.

Here's a quick look at the recent financial context supporting this revenue structure:

Financial Metric	Value as of Q3 2025 (or latest)	Reference Period
Cash, Cash Equivalents, and Marketable Securities	$200.6 million	September 30, 2025
Collaboration Revenue	$0	Three months ended June 30, 2025
Sanofi Upfront Payment Recognition	$80.0 million	Second quarter of 2024
Cash Runway Guidance	Into at least 2028	As of September 30, 2025

The company's operating expenses reflect this focus on internal development rather than external revenue generation. Research and development expenses for Q3 2025 were $14.3 million. General and administrative expenses for that same quarter were $7.6 million. This burn rate is what the existing cash balance must cover until a major event, like a successful drug readout or a new deal, materializes.

You should also track the progress of their other pipeline activities, which are the source of future licensing fees:

• Pociredir IND submission for DBA planned for Q4 2025.
• Pociredir 20 mg dose cohort data expected by year-end 2025.
• The Sanofi collaboration for losmapimod is terminated.

Honestly, the revenue stream is currently dormant outside of interest income, which is typical for a company at this stage. The entire model hinges on the clinical data from pociredir.

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