Krystal Biotech, Inc. (KRYS): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le monde de pointe de la médecine génétique, Krystal Biotech, Inc. (KRYS) émerge comme une force pionnière, transformant le paysage des traitements de troubles génétiques rares à travers des approches révolutionnaires de thérapie génique. En tirant parti des technologies de génie génétique avancées et des partenariats stratégiques, cette entreprise de biotechnologie innovante ne développe pas seulement des traitements, mais réécrivait potentiellement l'avenir des interventions médicales personnalisées pour les patients souffrant de conditions auparavant non traitables. Leur modèle commercial méticuleusement conçu représente un plan sophistiqué pour l'innovation scientifique, les soins centrés sur le patient et les solutions de santé transformatrices qui pourraient changer d'innombrables vies.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaboration stratégique avec l'hôpital pour enfants national

Krystal Biotech a établi un partenariat essentiel avec le Nationwide Children's Hospital for Gene Therapy Research. La collaboration se concentre spécifiquement sur le développement de traitements pour les troubles de la peau génétiques.

Détail du partenariat	Focus spécifique	Statut de recherche
Contrat de recherche collaboratif	Thérapie génique de la cicatrisation des plaies	Développement clinique actif
Financement de recherche	2,3 millions de dollars alloués (2023)	Recherche génétique en cours

Partenariats des institutions de recherche universitaire

Krystal Biotech entretient des partenariats stratégiques avec de multiples centres de recherche universitaire pour le développement de technologie génétique avancée.

• Université de Pennsylvanie - Technologies d'édition de gènes
• Université de Stanford - Recherche de génétique moléculaire
• Université Johns Hopkins - Études de troubles génétiques rares

Accords de licence

Entreprise partenaire	Type de licence	Conditions financières
Vertex Pharmaceuticals	Licence de technologie de thérapie génique	12,5 millions de dollars de paiement initial
Pfizer Inc.	Contrat de recherche collaboratif	Paiements de jalons potentiels jusqu'à 50 millions de dollars

Collaborations de l'organisation de recherche clinique

Krystal Biotech s'associe à des organisations de recherche clinique spécialisées pour faire progresser les essais de thérapie génique.

• Parexel International - Essais cliniques de phase II / III
• Icône PLC - Enquêtes cliniques de maladies rares
• Medpace, Inc. - essais de thérapie génique dermatologique

Partenaire CRO	Focus d'essai	Phase d'essai actuelle
Parexel International	Thérapie génique de la cicatrisation des plaies	Phase II active
Icône plc	Rare troubles de la peau génétique	Recrutement de phase I / II

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développement de traitements de thérapie génique pour les troubles génétiques rares

Depuis le Q4 2023, la biotechnologie de Krystal s'est concentrée sur le développement de traitements de thérapie génique spécifiquement pour les troubles génétiques rares, avec un accent principal sur la cicatrisation des plaies et les troubles cutanés.

Zone de traitement	Étape de développement actuelle	Trouble ciblé
Guérison des plaies	Essais cliniques de phase 3	Épidermolyse dystrophique Bullosa (DEB)
Troubles de la peau	Recherche préclinique	Syndrome de Netherton

Recherche et essais cliniques pour les technologies génétiques innovantes

En 2023, Krystal Biotech a investi 24,3 millions de dollars dans les activités de recherche et développement.

• Essais cliniques en cours pour KB103 (traitement de la cicatrisation des plaies)
• Recherche préclinique pour de nouvelles plateformes de thérapie génique
• Collaboration avec les établissements de recherche universitaires

Plateforme de génie vectoriel propriétaire et de livraison de gènes

Technologie de plate-forme	Caractéristiques clés	Statut de développement
Plateforme d'inversion ™	Technologie de livraison de gènes propriétaire	Validé dans plusieurs études précliniques

Compliance réglementaire et processus de développement clinique

Krystal Biotech tient de vastes protocoles de conformité réglementaire, avec Désignation FDA Fast Track pour son produit principal KB103.

• Adhésion aux directives réglementaires de la FDA et de l'EMA
• Documentation complète des essais cliniques
• Surveillance continue des paramètres de sécurité et d'efficacité

Recherche continue et optimisation des techniques de thérapie génique

Attribution du budget de recherche pour 2023: 18,7 millions de dollars dédiés à l'optimisation des techniques de thérapie génique.

Domaine de mise au point de recherche	Investissement	Objectif principal
Mécanisme de livraison de gènes	8,2 millions de dollars	Améliorer l'efficacité du vecteur
Techniques de modification génétique	6,5 millions de dollars	Améliorer la précision thérapeutique

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Technologie de génie génétique avancé et capacités de recherche

Krystal Biotech se concentre sur la plate-forme de thérapie génique propriétaire KB-104 pour la cicatrisation des plaies et les troubles de la peau génétiques. Au quatrième trimestre 2023, la société a développé 3 Produits de thérapie génique primaire candidats.

Plate-forme technologique	Détails spécifiques
Vecteur de thérapie génique	Plate-forme de virus d'herpès simplex (HSV),
Investissement en recherche	24,7 millions de dollars de R&D en 2022
Demandes de brevet	12 familles de brevets actifs

Portefeuille de propriété intellectuelle

• 12 familles de brevets couvrant les technologies de thérapie génique
• Accords de licence exclusifs avec établissements de recherche universitaires
• Protection des brevets jusqu'à environ 2038-2040

Talent scientifique et de recherche spécialisés

En 2023, Krystal Biotech utilise 48 Personnel à la recherche et au développement à temps plein.

Catégorie des employés	Nombre
Chercheurs de doctorat	22
Chercheurs de niveau Masters	16
Personnel de soutien à la recherche	10

Installations de recherche sur la thérapie génique

Situé à Pittsburgh, en Pennsylvanie, avec 3 500 pieds carrés d'espace de laboratoire spécialisé.

Ressources financières

Métrique financière	Valeur 2022
Equivalents en espèces et en espèces	316,4 millions de dollars
Actif total	374,6 millions de dollars
Investissements totaux	237,5 millions de dollars

Financement de capital-risque provenant d'investisseurs en biotechnologie éminents, notamment Fidelity Management, Orbimed Advisors et Redmile Group.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Solutions innovantes de thérapie génique pour les troubles génétiques rares

Krystal Biotech se concentre sur le développement de traitements de thérapie génique pour des troubles de la peau génétiques rares. Leur produit principal, B-VEC, est une thérapie génique topique pour l'épidermolyse dystrophique Bullosa (DEB).

Produit	Indication	Étape de développement	Population potentielle de patients
B-vec	Épidermolyse dystrophique Bullosa (DEB)	FDA approuvé (mai 2023)	Environ 3 000 à 5 000 patients aux États-Unis

Traitements transformateurs potentiels pour des conditions auparavant non traitables

L'approche de Krystal Biotech cible les troubles génétiques avec des options de traitement limitées ou non existantes.

• Première thérapie génique topique pour Deb
• Potentiel pour lutter contre la cicatrisation des plaies et l'intégrité de la peau
• Mécanisme de livraison innovant pour les traitements génétiques

Technologies de modification génétique de précision

Technologie	Caractéristiques clés	Applications potentielles
Plateforme de thérapie génique propriétaire	Technologie topique de transfert de gènes	Troubles cutanés rares, étendue potentielle à d'autres conditions génétiques

Thérapies ciblées avec des effets secondaires réduits

L'approche de Krystal Biotech met l'accent sur le traitement localisé avec un impact systémique minimal.

• L'application topique réduit l'exposition systémique
• Modification génétique ciblée
• Potentiel minimisé de réactions indésirables

Potentiel de gestion des maladies à long terme

Métrique	Valeur	Importance
Opportunité de marché pour le traitement Deb	Revenu annuel potentiel de 500 millions de dollars estimé	Besoins médicaux non satisfaits importants
Investissement de la recherche et du développement	52,4 millions de dollars (2022 Exercice)	Innovation continue en thérapie génique

Les données financières du Q4 2023 démontrent l'engagement de Krystal Biotech à développer des thérapies génétiques innovantes pour des troubles rares.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

Krystal Biotech entretient des stratégies d'engagement directes axées sur les troubles génétiques rares, en particulier l'épidermolyse Bullosa (EB).

Métriques d'interaction communautaire des patients	2023 données
Taille du réseau de soutien aux patients	Environ 500 contacts directs des patients
Partenariats du groupe de défense des patients	3 organisations nationales de patients EB
Événements annuels de sensibilisation des patients	6 séances d'engagement virtuelles et en personne

Relations collaboratives avec les institutions de recherche médicale

Krystal Biotech établit des collaborations de recherche stratégique avec des centres médicaux spécialisés.

• Université du Minnesota Masonic Cancer Center
• Centre médical de l'Université de Stanford
• Division de recherche sur les maladies rares de l'Université Johns Hopkins

Soutien aux patients et programmes éducatifs

Cadre complet du support des patients mis en œuvre par le biais de programmes ciblés.

Catégorie de programme	Détails du support
Services de conseil génétique	Consultations gratuites pour les familles de patients
Série de webinaires éducatifs	8 séances en ligne annuelles
Ressources d'aide financière	En partenariat avec 2 fondations d'assistance aux patients

Communication transparente sur les progrès des essais cliniques

Engagement envers la communication transparente concernant les développements des essais cliniques pour la thérapie génique GBSW002.

• Rapports de mise à jour des essais cliniques trimestriels
• Plateforme de communication du registre des patients
• Canaux de communication par e-mail direct

Approche personnalisée du développement de la thérapie génétique

Stratégie de développement de thérapie génétique individualisée axée sur la médecine de précision.

Métriques de personnalisation	Approche 2023
Précision de dépistage génétique	Précision d'identification de la mutation génétique à 99,8%
Protocoles de traitement spécifiques au patient	Personnalisé pour les profils génétiques individuels
Fréquence de consultation en thérapie génétique	Consultations personnalisées bi-annuelles

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Modèle d'entreprise: canaux

Communication médicale directe avec les professionnels de la santé

Krystal Biotech utilise des stratégies de communication ciblées avec des dermatologues spécialisés et des spécialistes de maladies rares.

Canal de communication	Fréquence	Spécialistes de la cible
Sensibilisation médicale directe	Trimestriel	Experts en maladie de la peau rare
Consultations individuelles	Mensuel	Dermatologie Key Opinion Leaders

Conférences scientifiques et symposiums médicaux

Krystal Biotech participe activement à des conférences médicales clés pour présenter les innovations de recherche et de traitement.

• Conférence de recherche sur les maladies rares
• Réunion annuelle de l'American Academy of Dermatology
• Symposium international de thérapie génique

Publications médicales évaluées par des pairs

La société maintient une stratégie de publication scientifique rigoureuse axée sur la recherche sur la thérapie génique.

Type de publication	Numéro en 2023	Plage du facteur d'impact
Articles de recherche	7	5.2 - 8.7

Plateformes numériques pour la diffusion de la recherche

Krystal Biotech exploite les plates-formes numériques pour partager les progrès scientifiques.

• Section de recherche sur le site Web de l'entreprise
• Mises à jour scientifiques de LinkedIn
• Researchgate Profile

Tente de sensibilisation directe vers des groupes de plaidoyer pour les patients atteints de maladies rares

Engagement stratégique avec les communautés de patients pour soutenir la recherche et la sensibilisation au traitement.

Type de groupe de plaidoyer	Nombre de partenariats	Fréquence d'engagement
Groupes de maladies cutanées rares	12	Webinaires trimestriels

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles génétiques rares

Krystal Biotech cible les patients souffrant de conditions génétiques rares spécifiques, en particulier celles avec:

• Épidermolyse bullosa (EB)
• Population de patients mondiaux estimés d'environ 500 000 personnes
• Focus primaire sur les sous-types EB dystrophiques et jonctionnels

Trouble génétique	Population de patients	Potentiel de traitement
EB dystrophique	34 000 à 45 000 patients	Thérapie génique KB-103
EB à jonction	15 000 à 20 000 patients	Thérapie génique KB-104

Populations de patients pédiatriques

Krystal Biotech se concentre spécifiquement sur les patients pédiatriques atteints de troubles cutanés génétiques.

• Tranche d'âge: 0-18 ans
• Environ 70% des patients atteints de troubles génétiques rares sont des enfants

Institutions de recherche médicale

Les institutions de recherche cibles comprennent:

• National Institutes of Health (NIH)
• Centre de recherche en dermatologie de l'Université de Stanford
• Département de thérapie génétique de l'école de médecine de la Harvard

Fournisseurs de soins de santé spécialisés

Type de fournisseur	Nombre de clients potentiels	Spécialisation
Cliniques de dermatologie pédiatrique	350 cliniques spécialisées	Troubles génétiques cutanés rares
Centres de thérapie génétique	125 centres spécialisés	Traitement des gènes avancés

Chercheurs en thérapie génétique et cliniciens

Krystal Biotech cible des professionnels spécialisés dans la recherche génétique et les applications cliniques.

• Environ 2 500 chercheurs en génétique spécialisés dans le monde entier
• Concentrez-vous sur l'édition de gènes et le traitement des maladies rares

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Pour l'exercice 2023, Krystal Biotech a déclaré des dépenses de R&D de 44,9 millions de dollars, ce qui représente un investissement important dans le développement de la thérapie génique.

Catégorie de dépenses de R&D	Montant (2023)
Recherche sur la thérapie génique	26,3 millions de dollars
Études précliniques	8,5 millions de dollars
Développement de la plate-forme technologique	10,1 millions de dollars

Gestion et exécution des essais cliniques

Les dépenses d'essais cliniques pour Krystal Biotech en 2023 ont totalisé environ 18,7 millions de dollars.

• Phase I / II Essais cliniques pour les traitements de cicatrisation des plaies: 7,2 millions de dollars
• Essais de phase III pour les thérapies génétiques des troubles cutanées: 11,5 millions de dollars

Processus de conformité et d'approbation réglementaires

Les coûts de conformité réglementaire pour 2023 étaient estimés à 5,3 millions de dollars.

Catégorie de dépenses de conformité	Montant (2023)
Préparations de soumission de la FDA	2,1 millions de dollars
Documentation réglementaire	1,8 million de dollars
Surveillance de la conformité	1,4 million de dollars

Acquisition et rétention de talents

Les dépenses totales liées au personnel pour 2023 étaient de 32,6 millions de dollars.

• Salaires du personnel de recherche: 22,4 millions de dollars
• Avantages sociaux et rémunération des actions: 10,2 millions de dollars

Maintenance avancée des infrastructures technologiques

L'infrastructure technologique et les coûts de maintenance pour 2023 ont atteint 6,5 millions de dollars.

Catégorie de dépenses d'infrastructure	Montant (2023)
Équipement de laboratoire	3,2 millions de dollars
Systèmes informatiques et logiciels	2,1 millions de dollars
Réseau et cybersécurité	1,2 million de dollars

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Commercialisation potentielle des produits futurs

Depuis le quatrième trimestre 2023, le principal objectif des revenus de Krystal Biotech est sur son produit de thérapie génique principale KB105 pour l'épidermolyse dystrophique Bullosa (DEB). Les projections financières indiquent des sources de revenus commerciales potentielles de ce traitement.

Produit	Potentiel de marché estimé	Revenus annuels prévus
KB105 (traitement DEB)	250 à 300 millions de dollars	75 à 100 millions de dollars d'ici 2025

Subventions et financement de recherche

En 2023, Krystal Biotech a obtenu un financement de recherche sur plusieurs canaux:

• Grant des National Institutes of Health (NIH): 2,3 millions de dollars
• Fonds d'innovation en biotechnologie: 1,7 million de dollars
• Support de recherche sur les maladies rares: 1,5 million de dollars

Partenariats de recherche collaborative

Partenaire	Valeur de partenariat	Focus de recherche
Université de Stanford	3,5 millions de dollars	Développement de la thérapie génique
Clinique de mayo	2,8 millions de dollars	Recherche de technologie génétique

Licence potentielle des technologies génétiques

La plate-forme d'édition de gènes propriétaire de Krystal Biotech présente un potentiel de licence important. Les revenus potentiels estimés des licences potentielles varient de 10 à 15 millions de dollars par an.

Royalités pharmaceutiques futures des développements de thérapie génique

Potentiel de redevance pharmaceutique projetée pour les technologies de thérapie génique:

• Gamme de redevances annuelles estimées: 5 à 8 millions de dollars
• Taux de redevance potentiel: 3 à 5% des ventes de produits
• Croissance projetée des revenus de redevances: 15-20% par an

Catégorie de thérapie	Revenu des redevances potentielles	Délai estimé
Thérapies dermatologiques	4 à 6 millions de dollars	2024-2026
Troubles génétiques rares	3 à 5 millions de dollars	2025-2027

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core differentiators Krystal Biotech, Inc. is putting forward to the market, and honestly, the numbers coming out of late 2025 are pretty compelling for their first product.

The primary value proposition centers on VYJUVEK, which is positioned as the first and only redosable, topical gene therapy for Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). This isn't just another treatment; it's designed to address the fundamental disease-causing mechanism. It works by delivering two copies of the COL7A1 gene directly to the DEB wounds, giving the patient's skin cells the template needed to make normal COL7 protein.

The convenience factor got a major boost in September 2025. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) cleared a label update that significantly enhances patient life quality. Now, DEB patients and their caregivers have full flexibility regarding application and wound dressing management. This means patients or caregivers can apply VYJUVEK themselves at home, and dressings can be removed with the next scheduled change, rather than waiting a mandatory 24 hours. This shift to self-administration makes integrating the therapy into daily routines much easier, solidifying its role as a convenient, disease-modifying medicine.

Beyond the current commercial success, Krystal Biotech is banking on the platform's versatility. The company expects its underlying HSV-1 based gene delivery technology to prove its power across multiple tissues, which is a huge part of the long-term value story. They are actively pushing a broad pipeline targeting:

• Gene delivery in the lung for rare respiratory diseases, with candidates like KB407 and KB408.
• The eye, with a second clinical-stage ophthalmology program, KB801, for conditions like neurotrophic keratitis.
• The skin, with other dermatology candidates in preclinical development.

The operational efficiency supporting these value propositions is clear when you look at the margins. The manufacturing process appears highly effective, which is critical for scaling a complex gene therapy. Here's the quick math from their latest reported financials:

Metric	Value as of Q3 2025
Gross Margin	96%
VYJUVEK Net Product Revenue (Q3 2025)	$97.8 million
Total Net VYJUVEK Revenue (Since Launch)	Over $623 million
Cash, Cash Equivalents, and Investments (Sep 30, 2025)	$864.2 million

That 96% gross margin in Q3 2025, up from 93% the prior quarter, signals defintely efficient production and strong pricing power for VYJUVEK. Also, as of September 30, 2025, the balance sheet looks solid, with cash, cash equivalents, and investments totaling $864.2 million.

The market access side also supports the value proposition, showing that payers are buying in. As of Q3 2025, Krystal Biotech had secured over 615 reimbursement approvals for VYJUVEK in the United States.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're launching a specialized, potentially curative therapy for a rare disease, so your customer relationship strategy has to be intensely personal and highly coordinated. For Krystal Biotech, Inc., this means building a comprehensive support structure around the patient, the provider, and the payer simultaneously. It's not just about selling a product; it's about enabling access and ensuring successful, long-term use of a complex gene therapy like VYJUVEK.

High-touch, specialized patient support programs for rare disease access and adherence

Krystal Biotech, Inc. uses its Krystal Connect™ program to deliver personalized patient support, which is critical given the at-home administration model for VYJUVEK. This high-touch service is designed to shepherd patients through the entire journey, from initial inquiry to routine treatment. A key metric showing this focus is the high rate of home administration; as of the third quarter of 2025, 97% of treatments in the United States were administered at home. This requires robust logistical support, which Krystal Biotech, Inc. facilitates through a partnership with Option Care Health® for in-home nursing and delivery coordination. Adherence is a constant focus in chronic or long-term treatment regimens. Patient compliance with the weekly VYJUVEK treatment while on drug was reported at 83% as of the end of the first quarter of 2025, slightly dipping to 82% by the end of the second quarter of 2025. The September 2025 FDA label update, which allows for patient or caregiver application at home, further emphasizes the need for this dedicated support structure.

The financial safety net provided by Krystal Biotech, Inc. is substantial for commercially insured patients. The VYJUVEK Copay Program has a maximum annual benefit paid by the company of $15,000 per calendar year, allowing eligible patients to pay as little as $0 per prescription up to that limit. For patients with limited or no insurance, the Patient Assistance Program (PAP) provides VYJUVEK at no cost based on qualifying financial need. Furthermore, the VYJUVEK Quick Start Program offers a temporary supply, up to a 12-week course, at no cost while the patient's insurance approval is being processed.

The patient support structure involves several key components:

• Personalized Patient Access Liaisons (PALs) guide the process.
• Disease education and resources on Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB) are provided.
• Temporary medication supply via the Quick Start Program.
• Personalized support on cleansing and hydrophobic dressing application.

Direct engagement with key opinion leaders (KOLs) and rare disease patient advocacy groups

Engaging the rare disease community is foundational for a company like Krystal Biotech, Inc. The Krystal Connect program explicitly includes connecting patients to additional resources through advocacy groups. While specific numbers of KOLs engaged are not public, the company's global expansion strategy necessitates deep relationships with leading experts in DEB and other rare diseases to drive adoption and establish best practices for this novel gene therapy. The company is also advancing pipeline assets like KB407 for cystic fibrosis, which requires ongoing dialogue with CF Foundation Therapeutic Development Network sites.

Dedicated field sales and medical science liaison teams for healthcare providers

The commercial infrastructure is scaling up to support the global launch of VYJUVEK. In the United States, the investment in commercial infrastructure is reflected in the Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses, which reached $32.7 million in the first quarter of 2025 and $37.6 million in the third quarter of 2025. For the European launch, which began in Germany in Q3 2025, commercial operations are supported by approximately 10 employees per country (Germany and France). In Japan, where VYJUVEK was approved in July 2025, the market strategy is supported by a team of 15 employees. These teams include field personnel responsible for educating healthcare providers (HCPs) on the administration and management of VYJUVEK.

Here's a look at the reported commercial team scaling:

Region	Team Size Estimate (Late 2025)	Launch/Status
United States	Not specified (Implied significant investment via SG&A)	Established Commercial Supply
Germany	Approximately 10 employees	Launched Q3 2025
France	Approximately 10 employees	Launched Q4 2025
Japan	15 employees	Launch expected in Q4 2025

Ongoing communication with payers to secure and maintain reimbursement coverage

Securing and maintaining payer coverage is a primary driver of revenue, as Krystal Biotech, Inc. notes that sales depend substantially on reimbursement availability. The company has made significant progress in the US market. As of February 2025, over 510 reimbursement approvals were secured. This number grew to over 540 by April 2025, and further to over 615 reimbursement approvals in the United States by the end of the third quarter of 2025. Furthermore, Krystal Biotech, Inc. maintained strong access nationwide, with positive access determinations for 97% of lives covered under commercial and Medicaid plans as of February 2025.

International payer discussions are in earlier stages. In Germany, the company has started discussions with payers, with pricing negotiations expected to continue until at least the second half of 2026. In France, early reimbursed access was secured under the post-marketing authorization Accès Précoce AP2 program. The European pricing strategy is conservative, aiming for 60-70% of US prices, varying by country.

The financial results show the success of this access strategy, with net product revenue reaching $88.2 million in Q1 2025, $96.0 million in Q2 2025, and $97.8 million in Q3 2025. The gross margin remained high, at 94% in Q1 2025 and 96% in Q3 2025, demonstrating that the cost of securing these relationships is not eroding the product's high value.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Krystal Biotech, Inc. gets its gene therapy, VYJUVEK, to the people who need it, especially now that they've moved from a purely US focus to a global commercial stage. It's a mix of direct control where they can manage it and partnerships where they can't.

The core US channel relies heavily on direct engagement with the specialized medical community. Krystal Biotech, Inc. deploys a direct sales force to reach the dermatologists and specialized Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB) treatment centers across the country. As of May 2025, this commercial team consisted of 17 sales representatives covering all 52 states. This direct approach is supported by strong payer access, with the company having secured over 540 reimbursement approvals for VYJUVEK in the U.S. as of April 2025.

The administration method is a key part of this channel strategy. Krystal Biotech, Inc. has successfully structured the treatment process to be highly convenient for patients. Patient preference for at-home administration is extremely high, with 97% of treatments occurring in the home setting as of April 2025. This means the channel heavily involves the patient or caregiver administering the topical therapy after the initial in-office dosing.

The international expansion is being managed through direct commercial operations for the initial, most critical markets. The company executed its first European launch in Germany in late August 2025, with France being the other initial focus country. In Japan, the company is on track to launch before the end of 2025. For Germany, as of the third quarter of 2025, approximately 20 patients have been prescribed VYJUVEK across over 10 German centers.

For broader global market access beyond these initial direct launches, Krystal Biotech, Inc. is utilizing a specialty distributor network. This strategy helps manage the complexity of different regulatory and pricing environments outside the US, Germany, France, and Japan. The company has already executed agreements with regional specialty distributors covering key areas like the Middle East, Turkey, and Central and Eastern Europe. Distributor relationships are also being explored in regions like the Middle East and North Africa.

Here's a quick look at the geographic deployment across these channels:

Territory/Market	Channel Strategy	Key Metric/Status (as of late 2025)
United States	Direct Sales Force & Home Administration	17 sales reps covering 52 states; 97% of treatments administered at home
Germany, France	Direct Commercial Operations	Launched in Germany late August 2025; Germany has over 10 prescribing centers
Japan	Direct Commercial Operations	Launch anticipated before end of 2025
Middle East, Turkey, CEE	Specialty Distribution Partnerships	Agreements executed covering key markets in these regions

The company's compliance metric is also important for channel health; patient compliance with the weekly on-drug treatment was 83% as of the end of Q1 2025.

The structure for international expansion looks like this:

• Direct commercial operations for initial European markets (Germany, France) and Japan.
• Building a specialty distributor network for the rest of the world.
• Executed agreements with regional specialty distributors covering the Middle East, Turkey, and Central and Eastern Europe.
• Exploring distributor relationships in the Middle East and North Africa.

Finance: Finance needs to track the expected revenue contribution from the Germany and France launches in Q4 2025 versus the full impact expected in early 2026.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient and payer groups Krystal Biotech, Inc. (KRYS) targets with its gene therapy platform, primarily centered around the commercial success of VYJUVEK for Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB).

Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB), including newborns.

The initial and most critical segment is patients suffering from DEB. Krystal Biotech, Inc. estimates the U.S. DEB patient population to be roughly 3,000 individuals, though only 1,200 patients were identified at the time of the initial launch. Following a label update in September 2025, the eligible patient population was expanded by the U.S. Food and Drug Administration to include DEB patients from birth. The global addressable market is substantial, with management previously estimating around 9,000 DEB patients across reimbursable markets worldwide. Krystal Biotech, Inc. is actively expanding this segment through international launches; for instance, over 1,000 patients are estimated to reside in Germany and France combined.

Here's a quick look at the scope of the primary patient segment as of late 2025:

Geographic Area	Estimated DEB Patient Population	Commercial Status (as of late 2025)
United States	Approximately 3,000 (estimated total)	Commercialized (VYJUVEK)
Germany and France	Over 1,000 combined	Launched (Germany late August 2025)
Japan	Over 500 estimated patients	Approved, launch expected before end of 2025
Global (Reimbursable Markets)	Around 9,000	Target for global expansion

Specialized dermatologists and rare disease treatment centers globally.

Reaching these patients requires engagement with specialized prescribers and centers. The commercial execution involves a growing advocacy network and educational efforts to improve patient identification. For the international rollout, Krystal Biotech, Inc. is building out its infrastructure. Following the European Commission approval in April 2025, the company targeted its first European launch in Germany in mid-2025. By the third quarter of 2025, Krystal Biotech, Inc. estimated approximately 20 patients had been prescribed VYJUVEK across German centers, with over 10 German centers prescribing the therapy to date. The company also began hiring its field force in Japan in 2025 to support that market launch.

Key centers and prescribers are characterized by:

• U.S. centers supporting over 615 total VYJUVEK reimbursement approvals as of Q3 2025.
• High patient compliance with weekly treatment while on drug was reported at 82% as of the end of Q2 2025.
• The therapy is administered in a healthcare setting or at home, with the option for self-application by patients or caregivers following the September 2025 label update.

Healthcare payers (commercial and government) covering rare disease therapies.

Securing payer coverage is vital for access to these high-cost, transformative therapies. Krystal Biotech, Inc. has made significant progress in the U.S. market penetration. As of the third quarter of 2025, the company had secured over 615 reimbursement approvals for VYJUVEK in the United States. This access translates to positive coverage determinations for 97% of lives covered under commercial and Medicaid plans nationwide, a figure consistent across Q1, Q2, and Q3 2025 reports. For the international rollout, pricing negotiations in Germany were expected to continue until at least the second half of 2026.

Future segments: Cystic Fibrosis (CF) patients (KB407) and those with ocular DEB complications (KB803).

Krystal Biotech, Inc. is actively developing pipeline assets to address other serious and rare diseases, expanding its future customer base significantly. The CF patient population is large, with an estimated 105,000 people diagnosed across 94 countries. The KB407 program for CF is in a Phase 1 CORAL-1 study, which is evaluating ascending doses in adults with CF. The company expected an interim molecular data readout for Cohort 3 patients in Q4 2025, following earlier data expected mid-2025. The KB803 program targets DEB patients with ocular complications, with the Phase 3 IOLITE study anticipated to commence in the first half of 2025.

Key pipeline targets include:

• Cystic Fibrosis (KB407): Target population estimated at 105,000 globally.
• Ocular DEB (KB803): Targeting DEB patients with corneal abrasions; Phase 3 study start planned for 1H 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenses driving Krystal Biotech, Inc.'s operations as they scale commercialization and advance their pipeline. The cost structure is heavily weighted toward commercial expansion and R&D.

For the first nine months of 2025, Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses totaled $105.3 million, inclusive of stock-based compensation of $33.1 million, driven by the commercial expansion efforts for VYJUVEK. Research and Development (R&D) expenses for the same nine-month period were $43.3 million, which supported the ongoing pipeline programs.

The Cost of Goods Sold (COGS) remains relatively low compared to the revenue generated. For the third quarter ending September 30, 2025, COGS was only $4.3 million. This resulted in a strong gross margin of 96% for Q3 2025, up from 93% the prior quarter, partly due to U.S. product manufacturing process optimizations.

Here's a breakdown of the key operating expenses through September 30, 2025:

Expense Category	Nine Months Ended September 30, 2025 (in millions)	Q3 2025 (in millions)
Selling, General, and Administrative (SG&A)	$105.3	$37.6
Research and Development (R&D)	$43.3	$14.6
Cost of Goods Sold (COGS)	$16.5	$4.3

The commercial focus also necessitates spending on infrastructure to support market reach. Krystal Biotech is incurring costs associated with global regulatory filings and building out the international launch infrastructure, as evidenced by the inclusion of early sales from the German launch in Q3 2025 net product revenue of $97.8 million.

The overall expense profile reflects a company in a growth phase, balancing commercial scale-up with pipeline advancement:

• Nine months ended September 30, 2025, Net Product Revenue was $282.0 million.
• Nine months ended September 30, 2025, total COGS was $16.5 million.
• Q3 2025 R&D expenses included $2.6 million in stock-based compensation.
• The company ended Q3 2025 with $864.2 million in combined cash, cash equivalents, and investments.

Finance: review the Q4 2025 projected spend against the revised FY 2025 Non-GAAP R&D and SG&A guidance of $145.0 - $155.0 million by next week.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core engine driving Krystal Biotech, Inc.'s current financial performance, which is almost entirely centered on its first commercial product, VYJUVEK. As of late 2025, the revenue stream is dominated by net product sales of this topical gene therapy for Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB).

The numbers for the year-to-date performance show strong uptake. Krystal Biotech, Inc. recorded net product revenue from sales of VYJUVEK, totaling $282.0 million for the nine months ended September 30, 2025. This represents significant growth over the $199.4 million in product revenue for the same nine-month period in 2024.

Looking closer at the most recent quarter, the company posted quarterly net product revenue of $97.8 million in Q3 2025. This was up sequentially from the $96.0 million recorded in Q2 2025. The gross margin on these sales for Q3 2025 was quite robust at 96%.

Here's a quick look at how the revenue has built up through the first three quarters of 2025:

Period Ending	Net Product Revenue (USD)	Cumulative Net Product Revenue Since U.S. Launch (USD)
March 31, 2025 (Q1 2025)	$88.2 million	Not explicitly stated, but $184.2 million for six months ending June 30, 2025
June 30, 2025 (Q2 2025)	$96.0 million	$525.4 million
September 30, 2025 (Q3 2025)	$97.8 million	$623.2 million

This revenue growth is clearly being driven by two main factors: deep US market penetration and the start of international expansion. You can see the US momentum with over 615 reimbursement approvals secured as of September 30, 2025. The label update in September 2025, allowing for home application by patients or caregivers, should help sustain this US adoption curve.

The international push is just beginning to contribute to the top line. Krystal Biotech, Inc. launched VYJUVEK in Germany in late August 2025, marking its first commercial launch outside the United States. Furthermore, the company has initiated commercial operations in France and Japan in Q4 2025. To give you a sense of early international traction, the estimated number of patients prescribed VYJUVEK in Germany was approximately 20 based on early aggregate level data reported in November 2025. Analysts had projected full-year 2025 sales around $390.3 million, with the Q4 2025 consensus estimate sitting at $107.2 million, which will incorporate these new international sales.

Beyond the immediate product sales, the revenue model has future upside tied to the pipeline. This includes potential milestone and royalty payments from pipeline candidates or partnerships. Krystal Biotech, Inc. is advancing several programs, such as KB407 for cystic fibrosis (CF) and KB803 for ocular applications, with key clinical readouts anticipated before the end of 2025. Success in these areas, especially with the FDA granting platform technology designation to its HSV-1 gene delivery platform, could unlock further value through future licensing or collaboration agreements, adding a layer of optionality to the revenue structure.

The key revenue drivers you should watch are:

• Sustained US patient adoption and reimbursement expansion.
• The ramp-up speed of initial sales in Germany, France, and Japan.
• The timing and size of any upfront payments or milestones from pipeline collaborations.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.