Krystal Biotech, Inc. (KRYS): Business Model Canvas

In der hochmodernen Welt der genetischen Medizin erweist sich Krystal Biotech, Inc. (KRYS) als Pionierkraft und verändert die Landschaft der Behandlung seltener genetischer Störungen durch revolutionäre Gentherapieansätze. Durch den Einsatz fortschrittlicher gentechnischer Technologien und strategischer Partnerschaften entwickelt dieses innovative Biotech-Unternehmen nicht nur Behandlungen, sondern gestaltet möglicherweise auch die Zukunft personalisierter medizinischer Interventionen für Patienten mit bisher unbehandelbaren Erkrankungen neu. Ihr sorgfältig ausgearbeitetes Geschäftsmodell stellt einen ausgefeilten Entwurf für wissenschaftliche Innovation, patientenzentrierte Versorgung und transformative Gesundheitslösungen dar, die unzählige Leben verändern könnten.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit dem Nationwide Children's Hospital

Krystal Biotech hat eine wichtige Partnerschaft mit dem Nationwide Children's Hospital für die Gentherapieforschung geschlossen. Die Zusammenarbeit konzentriert sich insbesondere auf die Entwicklung von Behandlungen für genetisch bedingte Hauterkrankungen.

Einzelheiten zur Partnerschaft	Spezifischer Fokus	Forschungsstatus
Forschungskooperationsvereinbarung	Gentherapie zur Wundheilung	Aktive klinische Entwicklung
Forschungsförderung	2,3 Millionen US-Dollar zugewiesen (2023)	Laufende genetische Forschung

Partnerschaften zwischen akademischen Forschungseinrichtungen

Krystal Biotech unterhält strategische Partnerschaften mit mehreren akademischen Forschungszentren für die Entwicklung fortschrittlicher Gentechnologie.

• University of Pennsylvania – Gen-Editing-Technologien
• Stanford University – Molekulargenetische Forschung
• Johns Hopkins University – Studien zu seltenen genetischen Störungen

Lizenzvereinbarungen

Partnerunternehmen	Lizenztyp	Finanzielle Bedingungen
Vertex Pharmaceuticals	Lizenz für Gentherapie-Technologie	12,5 Millionen US-Dollar Vorauszahlung
Pfizer Inc.	Forschungskooperationsvereinbarung	Mögliche Meilensteinzahlungen bis zu 50 Millionen US-Dollar

Kooperationen mit klinischen Forschungsorganisationen

Krystal Biotech arbeitet mit spezialisierten klinischen Forschungsorganisationen zusammen, um Gentherapieversuche voranzutreiben.

• PAREXEL International – Klinische Studien der Phase II/III
• ICON plc – Klinische Untersuchungen zu seltenen Krankheiten
• Medpace, Inc. – Dermatologische Gentherapieversuche

CRO-Partner	Testfokus	Aktuelle Testphase
PAREXEL International	Gentherapie zur Wundheilung	Phase II aktiv
ICON plc	Seltene genetische Hauterkrankungen	Rekrutierung für Phase I/II

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Entwicklung gentherapeutischer Behandlungen für seltene genetische Störungen

Ab dem vierten Quartal 2023 konzentrierte sich Krystal Biotech auf die Entwicklung gentherapeutischer Behandlungen speziell für seltene genetische Erkrankungen, wobei der Schwerpunkt auf Wundheilung und Hauterkrankungen lag.

Behandlungsbereich	Aktueller Entwicklungsstand	Gezielte Störung
Wundheilung	Klinische Studien der Phase 3	Dystrophische Epidermolysis bullosa (DEB)
Hauterkrankungen	Präklinische Forschung	Netherton-Syndrom

Forschung und klinische Studien für innovative Gentechnologien

Im Jahr 2023 investierte Krystal Biotech 24,3 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten.

• Laufende klinische Studien für KB103 (Wundheilungsbehandlung)
• Präklinische Forschung für neuartige Gentherapie-Plattformen
• Zusammenarbeit mit akademischen Forschungseinrichtungen

Proprietäre Vektor-Engineering- und Gen-Delivery-Plattform

Plattformtechnologie	Hauptmerkmale	Entwicklungsstand
ReVersal™-Plattform	Proprietäre Technologie zur Genabgabe	In mehreren präklinischen Studien validiert

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und klinische Entwicklungsprozesse

Krystal Biotech unterhält umfangreiche Protokolle zur Einhaltung gesetzlicher Vorschriften FDA-Fast-Track-Auszeichnung für sein Hauptprodukt KB103.

• Einhaltung der regulatorischen Richtlinien der FDA und EMA
• Umfassende Dokumentation klinischer Studien
• Kontinuierliche Überwachung der Sicherheits- und Wirksamkeitsparameter

Kontinuierliche Forschung und Optimierung gentherapeutischer Techniken

Zuweisung des Forschungsbudgets für 2023: 18,7 Millionen US-Dollar für die Optimierung von Gentherapietechniken.

Forschungsschwerpunktbereich	Investition	Hauptziel
Genabgabemechanismus	8,2 Millionen US-Dollar	Verbessern Sie die Vektoreffizienz
Genetische Modifikationstechniken	6,5 Millionen Dollar	Verbessern Sie die therapeutische Präzision

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Fortschrittliche gentechnische Technologie und Forschungskapazitäten

Krystal Biotech konzentriert sich auf die proprietäre Gentherapieplattform KB-104 zur Wundheilung und genetischen Hauterkrankungen. Ab dem vierten Quartal 2023 hat sich das Unternehmen weiterentwickelt 3 primäre Produktkandidaten für die Gentherapie.

Technologieplattform	Spezifische Details
Gentherapie-Vektor	Entwickelte Herpes-simplex-Virus-Plattform (HSV).
Forschungsinvestitionen	24,7 Millionen US-Dollar F&E-Ausgaben im Jahr 2022
Patentanmeldungen	12 aktive Patentfamilien

Portfolio für geistiges Eigentum

• 12 Patentfamilien, die Gentherapietechnologien abdecken
• Exklusive Lizenzverträge mit akademischen Forschungseinrichtungen
• Patentschutz bis ca. 2038-2040

Spezialisiertes Wissenschafts- und Forschungstalent

Ab 2023 beschäftigt Krystal Biotech 48 Vollzeitkräfte für Forschung und Entwicklung.

Mitarbeiterkategorie	Nummer
Doktoranden	22
Forscher auf Master-Niveau	16
Mitarbeiter der Forschungsunterstützung	10

Gentherapie-Forschungseinrichtungen

Befindet sich in Pittsburgh, Pennsylvania, mit 3.500 Quadratmeter spezialisierte Laborfläche.

Finanzielle Ressourcen

Finanzkennzahl	Wert 2022
Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente	316,4 Millionen US-Dollar
Gesamtvermögen	374,6 Millionen US-Dollar
Gesamtinvestitionen	237,5 Millionen US-Dollar

Risikokapitalfinanzierung durch prominente Biotechnologie-Investoren, darunter Fidelity Management, OrbiMed Advisors und Redmile Group.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Gentherapielösungen für seltene genetische Störungen

Krystal Biotech konzentriert sich auf die Entwicklung gentherapeutischer Behandlungen für seltene genetische Hauterkrankungen. Ihr Hauptprodukt, B-VEC, ist eine topische Gentherapie für dystrophische Epidermolysis bullosa (DEB).

Produkt	Hinweis	Entwicklungsphase	Potenzielle Patientenpopulation
B-VEC	Dystrophische Epidermolysis bullosa (DEB)	FDA-Zulassung (Mai 2023)	Ungefähr 3.000–5.000 Patienten in den USA

Mögliche transformative Behandlungen für bisher unbehandelbare Erkrankungen

Der Ansatz von Krystal Biotech zielt auf genetische Störungen ab, für die es nur begrenzte oder keine Behandlungsmöglichkeiten gibt.

• Erste topische Gentherapie für DEB
• Potenzial zur Verbesserung der Wundheilung und der Hautintegrität
• Innovativer Verabreichungsmechanismus für genetische Behandlungen

Präzise genetische Modifikationstechnologien

Technologie	Hauptmerkmale	Mögliche Anwendungen
Proprietäre Gentherapie-Plattform	Aktuelle Gentransfertechnologie	Seltene Hauterkrankungen, mögliche Ausweitung auf andere genetische Erkrankungen

Gezielte Therapien mit reduzierten Nebenwirkungen

Der Ansatz von Krystal Biotech legt den Schwerpunkt auf eine lokale Behandlung mit minimalen systemischen Auswirkungen.

• Die topische Anwendung reduziert die systemische Exposition
• Gezielte genetische Veränderung
• Minimiertes Potenzial für Nebenwirkungen

Potenzial für langfristiges Krankheitsmanagement

Metrisch	Wert	Bedeutung
Marktchance für DEB-Behandlung	Geschätzter potenzieller Jahresumsatz von 500 Millionen US-Dollar	Erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf
Investitionen in Forschung und Entwicklung	52,4 Millionen US-Dollar (Geschäftsjahr 2022)	Kontinuierliche Innovation in der Gentherapie

Die Finanzdaten vom vierten Quartal 2023 belegen das Engagement von Krystal Biotech bei der Entwicklung innovativer Gentherapien für seltene Erkrankungen.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patientengemeinschaften seltener Krankheiten

Krystal Biotech verfolgt direkte Engagementstrategien, die sich auf seltene genetische Erkrankungen, insbesondere Epidermolysis bullosa (EB), konzentrieren.

Metriken zur Interaktion mit der Patientengemeinschaft	Daten für 2023
Größe des Patientenunterstützungsnetzwerks	Ca. 500 direkte Patientenkontakte
Partnerschaften mit Patientenvertretungsgruppen	3 nationale EB-Patientenorganisationen
Jährliche Veranstaltungen zur Patientenaufklärung	6 virtuelle und persönliche Engagement-Sitzungen

Kooperationsbeziehungen mit medizinischen Forschungseinrichtungen

Krystal Biotech baut strategische Forschungskooperationen mit spezialisierten medizinischen Zentren auf.

• Freimaurer-Krebszentrum der Universität von Minnesota
• Medizinisches Zentrum der Stanford University
• Forschungsabteilung für seltene Krankheiten der Johns Hopkins University

Patientenunterstützungs- und Bildungsprogramme

Umfassender Patientenunterstützungsrahmen, der durch gezielte Programme umgesetzt wird.

Programmkategorie	Supportdetails
Genetische Beratungsdienste	Kostenlose Beratungsgespräche für Patientenfamilien
Bildungs-Webinar-Reihe	8 jährliche Online-Sitzungen
Ressourcen zur finanziellen Unterstützung	Partnerschaft mit zwei Stiftungen für Patientenhilfe

Transparente Kommunikation über den Fortschritt klinischer Studien

Verpflichtung zu transparenter Kommunikation bezüglich der Entwicklung klinischer Studien zur GBSW002-Gentherapie.

• Vierteljährliche Aktualisierungsberichte zu klinischen Studien
• Kommunikationsplattform für Patientenregister
• Direkte E-Mail-Kommunikationskanäle

Personalisierter Ansatz zur Entwicklung der Gentherapie

Individualisierte Entwicklungsstrategie für Gentherapie mit Schwerpunkt auf Präzisionsmedizin.

Personalisierungsmetriken	Ansatz 2023
Präzision des genetischen Screenings	99,8 % Genauigkeit bei der Identifizierung genetischer Mutationen
Patientenspezifische Behandlungsprotokolle	Angepasst an individuelle genetische Profile
Häufigkeit der Konsultationen zur Gentherapie	Alle zwei Jahre individuelle Beratungsgespräche

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Kommunikation mit medizinischem Fachpersonal

Krystal Biotech setzt gezielte Kommunikationsstrategien mit spezialisierten Dermatologen und Spezialisten für seltene Krankheiten ein.

Kommunikationskanal	Häufigkeit	Zielspezialisten
Direkte medizinische Versorgung	Vierteljährlich	Experten für seltene Hautkrankheiten
Einzelberatungen	Monatlich	Die wichtigsten Meinungsführer der Dermatologie

Wissenschaftliche Konferenzen und medizinische Symposien

Krystal Biotech nimmt aktiv an wichtigen medizinischen Konferenzen teil, um Forschungs- und Behandlungsinnovationen vorzustellen.

• Konferenz zur Forschung zu seltenen Krankheiten
• Jahrestagung der American Academy of Dermatology
• Internationales Gentherapie-Symposium

Von Experten begutachtete medizinische Veröffentlichungen

Das Unternehmen verfolgt eine strenge wissenschaftliche Publikationsstrategie mit Schwerpunkt auf der Gentherapieforschung.

Veröffentlichungstyp	Zahl im Jahr 2023	Impact-Faktor-Bereich
Forschungsartikel	7	5.2 - 8.7

Digitale Plattformen zur Forschungsverbreitung

Krystal Biotech nutzt digitale Plattformen, um wissenschaftliche Fortschritte zu teilen.

• Forschungsbereich der Unternehmenswebsite
• Wissenschaftliche Updates von LinkedIn
• ResearchGate Profile

Direkter Kontakt zu Interessengruppen für Patienten mit seltenen Krankheiten

Strategisches Engagement mit Patientengemeinschaften zur Förderung des Forschungs- und Behandlungsbewusstseins.

Art der Interessenvertretung	Anzahl der Partnerschaften	Interaktionshäufigkeit
Gruppen seltener Hauterkrankungen	12	Vierteljährliche Webinare

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Störungen

Krystal Biotech richtet sich an Patienten mit bestimmten seltenen genetischen Erkrankungen, insbesondere an solche mit:

• Epidermolysis bullosa (EB)
• Geschätzte globale Patientenpopulation von etwa 500.000 Personen
• Der Schwerpunkt liegt auf dystrophischen und junktionalen EB-Subtypen

Genetische Störung	Patientenpopulation	Behandlungspotenzial
Dystrophische EB	34.000–45.000 Patienten	KB-103-Gentherapie
Junctionales EB	15.000–20.000 Patienten	KB-104-Gentherapie

Pädiatrische Patientenpopulationen

Krystal Biotech konzentriert sich speziell auf pädiatrische Patienten mit genetisch bedingten Hauterkrankungen.

• Altersspanne: 0–18 Jahre
• Ungefähr 70 % der Patienten mit seltenen genetischen Störungen sind Kinder

Medizinische Forschungseinrichtungen

Zu den Zielforschungseinrichtungen gehören:

• National Institutes of Health (NIH)
• Dermatologisches Forschungszentrum der Stanford University
• Abteilung für Gentherapie der Harvard Medical School

Spezialisierte Gesundheitsdienstleister

Anbietertyp	Anzahl potenzieller Kunden	Spezialisierung
Kinderdermatologische Kliniken	350 Fachkliniken	Seltene genetische Hauterkrankungen
Genetische Therapiezentren	125 spezialisierte Zentren	Fortgeschrittene Genbehandlung

Gentherapie-Forscher und Kliniker

Krystal Biotech richtet sich an Fachleute, die auf Genforschung und klinische Anwendungen spezialisiert sind.

• Ungefähr 2.500 spezialisierte Genforscher weltweit
• Der Schwerpunkt liegt auf der Bearbeitung von Genen und der Behandlung seltener Krankheiten

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Krystal Biotech Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 44,9 Millionen US-Dollar, was eine erhebliche Investition in die Entwicklung von Gentherapien darstellt.

F&E-Ausgabenkategorie	Betrag (2023)
Gentherapieforschung	26,3 Millionen US-Dollar
Präklinische Studien	8,5 Millionen US-Dollar
Entwicklung von Technologieplattformen	10,1 Millionen US-Dollar

Management und Durchführung klinischer Studien

Die Ausgaben für klinische Studien beliefen sich für Krystal Biotech im Jahr 2023 auf rund 18,7 Millionen US-Dollar.

• Klinische Studien der Phasen I/II für Wundheilungsbehandlungen: 7,2 Millionen US-Dollar
• Phase-III-Studien für Therapien genetisch bedingter Hauterkrankungen: 11,5 Millionen US-Dollar

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Genehmigungsprozesse

Die Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften für 2023 wurden auf 5,3 Millionen US-Dollar geschätzt.

Compliance-Ausgabenkategorie	Betrag (2023)
Vorbereitungen für die Einreichung bei der FDA	2,1 Millionen US-Dollar
Regulatorische Dokumentation	1,8 Millionen US-Dollar
Compliance-Überwachung	1,4 Millionen US-Dollar

Talentakquise und -bindung

Die gesamten personalbezogenen Ausgaben für 2023 beliefen sich auf 32,6 Millionen US-Dollar.

• Gehälter für Forschungspersonal: 22,4 Millionen US-Dollar
• Leistungen an Arbeitnehmer und Aktienvergütung: 10,2 Millionen US-Dollar

Erweiterte Wartung der technologischen Infrastruktur

Die Kosten für Technologieinfrastruktur und Wartung beliefen sich im Jahr 2023 auf 6,5 Millionen US-Dollar.

Kategorie der Infrastrukturausgaben	Betrag (2023)
Laborausrüstung	3,2 Millionen US-Dollar
IT-Systeme und Software	2,1 Millionen US-Dollar
Netzwerk- und Cybersicherheit	1,2 Millionen US-Dollar

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Mögliche zukünftige Produktkommerzialisierung

Ab dem vierten Quartal 2023 liegt der Hauptumsatzschwerpunkt von Krystal Biotech auf seinem führenden Gentherapieprodukt KB105 gegen dystrophische Epidermolysis bullosa (DEB). Finanzprognosen deuten auf potenzielle kommerzielle Einnahmequellen aus dieser Behandlung hin.

Produkt	Geschätztes Marktpotenzial	Prognostizierter Jahresumsatz
KB105 (DEB-Behandlung)	250-300 Millionen Dollar	75–100 Millionen US-Dollar bis 2025

Forschungsstipendien und Finanzierung

Im Jahr 2023 sicherte sich Krystal Biotech Forschungsgelder über mehrere Kanäle:

• Zuschuss der National Institutes of Health (NIH): 2,3 Millionen US-Dollar
• Biotechnologischer Innovationsfonds: 1,7 Millionen US-Dollar
• Unterstützung für die Forschung zu seltenen Krankheiten: 1,5 Millionen US-Dollar

Verbundforschungspartnerschaften

Partner	Partnerschaftswert	Forschungsschwerpunkt
Stanford-Universität	3,5 Millionen Dollar	Entwicklung der Gentherapie
Mayo-Klinik	2,8 Millionen US-Dollar	Gentechnische Forschung

Mögliche Lizenzierung genetischer Technologien

Die proprietäre Gen-Editing-Plattform von Krystal Biotech bietet erhebliches Lizenzpotenzial. Die geschätzten potenziellen Lizenzeinnahmen liegen zwischen 10 und 15 Millionen US-Dollar pro Jahr.

Zukünftige pharmazeutische Lizenzgebühren aus gentherapeutischen Entwicklungen

Voraussichtliches Potenzial für pharmazeutische Lizenzgebühren für Gentherapietechnologien:

• Geschätzte jährliche Lizenzgebührenspanne: 5–8 Millionen US-Dollar
• Möglicher Lizenzsatz: 3–5 % des Produktumsatzes
• Voraussichtliches Wachstum der Lizenzeinnahmen: 15–20 % jährlich

Therapiekategorie	Potenzielle Lizenzeinnahmen	Geschätzter Zeitrahmen
Dermatologische Therapien	4-6 Millionen Dollar	2024-2026
Seltene genetische Störungen	3-5 Millionen Dollar	2025-2027

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core differentiators Krystal Biotech, Inc. is putting forward to the market, and honestly, the numbers coming out of late 2025 are pretty compelling for their first product.

The primary value proposition centers on VYJUVEK, which is positioned as the first and only redosable, topical gene therapy for Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). This isn't just another treatment; it's designed to address the fundamental disease-causing mechanism. It works by delivering two copies of the COL7A1 gene directly to the DEB wounds, giving the patient's skin cells the template needed to make normal COL7 protein.

The convenience factor got a major boost in September 2025. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) cleared a label update that significantly enhances patient life quality. Now, DEB patients and their caregivers have full flexibility regarding application and wound dressing management. This means patients or caregivers can apply VYJUVEK themselves at home, and dressings can be removed with the next scheduled change, rather than waiting a mandatory 24 hours. This shift to self-administration makes integrating the therapy into daily routines much easier, solidifying its role as a convenient, disease-modifying medicine.

Beyond the current commercial success, Krystal Biotech is banking on the platform's versatility. The company expects its underlying HSV-1 based gene delivery technology to prove its power across multiple tissues, which is a huge part of the long-term value story. They are actively pushing a broad pipeline targeting:

• Gene delivery in the lung for rare respiratory diseases, with candidates like KB407 and KB408.
• The eye, with a second clinical-stage ophthalmology program, KB801, for conditions like neurotrophic keratitis.
• The skin, with other dermatology candidates in preclinical development.

The operational efficiency supporting these value propositions is clear when you look at the margins. The manufacturing process appears highly effective, which is critical for scaling a complex gene therapy. Here's the quick math from their latest reported financials:

Metric	Value as of Q3 2025
Gross Margin	96%
VYJUVEK Net Product Revenue (Q3 2025)	$97.8 million
Total Net VYJUVEK Revenue (Since Launch)	Over $623 million
Cash, Cash Equivalents, and Investments (Sep 30, 2025)	$864.2 million

That 96% gross margin in Q3 2025, up from 93% the prior quarter, signals defintely efficient production and strong pricing power for VYJUVEK. Also, as of September 30, 2025, the balance sheet looks solid, with cash, cash equivalents, and investments totaling $864.2 million.

The market access side also supports the value proposition, showing that payers are buying in. As of Q3 2025, Krystal Biotech had secured over 615 reimbursement approvals for VYJUVEK in the United States.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're launching a specialized, potentially curative therapy for a rare disease, so your customer relationship strategy has to be intensely personal and highly coordinated. For Krystal Biotech, Inc., this means building a comprehensive support structure around the patient, the provider, and the payer simultaneously. It's not just about selling a product; it's about enabling access and ensuring successful, long-term use of a complex gene therapy like VYJUVEK.

High-touch, specialized patient support programs for rare disease access and adherence

Krystal Biotech, Inc. uses its Krystal Connect™ program to deliver personalized patient support, which is critical given the at-home administration model for VYJUVEK. This high-touch service is designed to shepherd patients through the entire journey, from initial inquiry to routine treatment. A key metric showing this focus is the high rate of home administration; as of the third quarter of 2025, 97% of treatments in the United States were administered at home. This requires robust logistical support, which Krystal Biotech, Inc. facilitates through a partnership with Option Care Health® for in-home nursing and delivery coordination. Adherence is a constant focus in chronic or long-term treatment regimens. Patient compliance with the weekly VYJUVEK treatment while on drug was reported at 83% as of the end of the first quarter of 2025, slightly dipping to 82% by the end of the second quarter of 2025. The September 2025 FDA label update, which allows for patient or caregiver application at home, further emphasizes the need for this dedicated support structure.

The financial safety net provided by Krystal Biotech, Inc. is substantial for commercially insured patients. The VYJUVEK Copay Program has a maximum annual benefit paid by the company of $15,000 per calendar year, allowing eligible patients to pay as little as $0 per prescription up to that limit. For patients with limited or no insurance, the Patient Assistance Program (PAP) provides VYJUVEK at no cost based on qualifying financial need. Furthermore, the VYJUVEK Quick Start Program offers a temporary supply, up to a 12-week course, at no cost while the patient's insurance approval is being processed.

The patient support structure involves several key components:

• Personalized Patient Access Liaisons (PALs) guide the process.
• Disease education and resources on Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB) are provided.
• Temporary medication supply via the Quick Start Program.
• Personalized support on cleansing and hydrophobic dressing application.

Direct engagement with key opinion leaders (KOLs) and rare disease patient advocacy groups

Engaging the rare disease community is foundational for a company like Krystal Biotech, Inc. The Krystal Connect program explicitly includes connecting patients to additional resources through advocacy groups. While specific numbers of KOLs engaged are not public, the company's global expansion strategy necessitates deep relationships with leading experts in DEB and other rare diseases to drive adoption and establish best practices for this novel gene therapy. The company is also advancing pipeline assets like KB407 for cystic fibrosis, which requires ongoing dialogue with CF Foundation Therapeutic Development Network sites.

Dedicated field sales and medical science liaison teams for healthcare providers

The commercial infrastructure is scaling up to support the global launch of VYJUVEK. In the United States, the investment in commercial infrastructure is reflected in the Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses, which reached $32.7 million in the first quarter of 2025 and $37.6 million in the third quarter of 2025. For the European launch, which began in Germany in Q3 2025, commercial operations are supported by approximately 10 employees per country (Germany and France). In Japan, where VYJUVEK was approved in July 2025, the market strategy is supported by a team of 15 employees. These teams include field personnel responsible for educating healthcare providers (HCPs) on the administration and management of VYJUVEK.

Here's a look at the reported commercial team scaling:

Region	Team Size Estimate (Late 2025)	Launch/Status
United States	Not specified (Implied significant investment via SG&A)	Established Commercial Supply
Germany	Approximately 10 employees	Launched Q3 2025
France	Approximately 10 employees	Launched Q4 2025
Japan	15 employees	Launch expected in Q4 2025

Ongoing communication with payers to secure and maintain reimbursement coverage

Securing and maintaining payer coverage is a primary driver of revenue, as Krystal Biotech, Inc. notes that sales depend substantially on reimbursement availability. The company has made significant progress in the US market. As of February 2025, over 510 reimbursement approvals were secured. This number grew to over 540 by April 2025, and further to over 615 reimbursement approvals in the United States by the end of the third quarter of 2025. Furthermore, Krystal Biotech, Inc. maintained strong access nationwide, with positive access determinations for 97% of lives covered under commercial and Medicaid plans as of February 2025.

International payer discussions are in earlier stages. In Germany, the company has started discussions with payers, with pricing negotiations expected to continue until at least the second half of 2026. In France, early reimbursed access was secured under the post-marketing authorization Accès Précoce AP2 program. The European pricing strategy is conservative, aiming for 60-70% of US prices, varying by country.

The financial results show the success of this access strategy, with net product revenue reaching $88.2 million in Q1 2025, $96.0 million in Q2 2025, and $97.8 million in Q3 2025. The gross margin remained high, at 94% in Q1 2025 and 96% in Q3 2025, demonstrating that the cost of securing these relationships is not eroding the product's high value.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Krystal Biotech, Inc. gets its gene therapy, VYJUVEK, to the people who need it, especially now that they've moved from a purely US focus to a global commercial stage. It's a mix of direct control where they can manage it and partnerships where they can't.

The core US channel relies heavily on direct engagement with the specialized medical community. Krystal Biotech, Inc. deploys a direct sales force to reach the dermatologists and specialized Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB) treatment centers across the country. As of May 2025, this commercial team consisted of 17 sales representatives covering all 52 states. This direct approach is supported by strong payer access, with the company having secured over 540 reimbursement approvals for VYJUVEK in the U.S. as of April 2025.

The administration method is a key part of this channel strategy. Krystal Biotech, Inc. has successfully structured the treatment process to be highly convenient for patients. Patient preference for at-home administration is extremely high, with 97% of treatments occurring in the home setting as of April 2025. This means the channel heavily involves the patient or caregiver administering the topical therapy after the initial in-office dosing.

The international expansion is being managed through direct commercial operations for the initial, most critical markets. The company executed its first European launch in Germany in late August 2025, with France being the other initial focus country. In Japan, the company is on track to launch before the end of 2025. For Germany, as of the third quarter of 2025, approximately 20 patients have been prescribed VYJUVEK across over 10 German centers.

For broader global market access beyond these initial direct launches, Krystal Biotech, Inc. is utilizing a specialty distributor network. This strategy helps manage the complexity of different regulatory and pricing environments outside the US, Germany, France, and Japan. The company has already executed agreements with regional specialty distributors covering key areas like the Middle East, Turkey, and Central and Eastern Europe. Distributor relationships are also being explored in regions like the Middle East and North Africa.

Here's a quick look at the geographic deployment across these channels:

Territory/Market	Channel Strategy	Key Metric/Status (as of late 2025)
United States	Direct Sales Force & Home Administration	17 sales reps covering 52 states; 97% of treatments administered at home
Germany, France	Direct Commercial Operations	Launched in Germany late August 2025; Germany has over 10 prescribing centers
Japan	Direct Commercial Operations	Launch anticipated before end of 2025
Middle East, Turkey, CEE	Specialty Distribution Partnerships	Agreements executed covering key markets in these regions

The company's compliance metric is also important for channel health; patient compliance with the weekly on-drug treatment was 83% as of the end of Q1 2025.

The structure for international expansion looks like this:

• Direct commercial operations for initial European markets (Germany, France) and Japan.
• Building a specialty distributor network for the rest of the world.
• Executed agreements with regional specialty distributors covering the Middle East, Turkey, and Central and Eastern Europe.
• Exploring distributor relationships in the Middle East and North Africa.

Finance: Finance needs to track the expected revenue contribution from the Germany and France launches in Q4 2025 versus the full impact expected in early 2026.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient and payer groups Krystal Biotech, Inc. (KRYS) targets with its gene therapy platform, primarily centered around the commercial success of VYJUVEK for Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB).

Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB), including newborns.

The initial and most critical segment is patients suffering from DEB. Krystal Biotech, Inc. estimates the U.S. DEB patient population to be roughly 3,000 individuals, though only 1,200 patients were identified at the time of the initial launch. Following a label update in September 2025, the eligible patient population was expanded by the U.S. Food and Drug Administration to include DEB patients from birth. The global addressable market is substantial, with management previously estimating around 9,000 DEB patients across reimbursable markets worldwide. Krystal Biotech, Inc. is actively expanding this segment through international launches; for instance, over 1,000 patients are estimated to reside in Germany and France combined.

Here's a quick look at the scope of the primary patient segment as of late 2025:

Geographic Area	Estimated DEB Patient Population	Commercial Status (as of late 2025)
United States	Approximately 3,000 (estimated total)	Commercialized (VYJUVEK)
Germany and France	Over 1,000 combined	Launched (Germany late August 2025)
Japan	Over 500 estimated patients	Approved, launch expected before end of 2025
Global (Reimbursable Markets)	Around 9,000	Target for global expansion

Specialized dermatologists and rare disease treatment centers globally.

Reaching these patients requires engagement with specialized prescribers and centers. The commercial execution involves a growing advocacy network and educational efforts to improve patient identification. For the international rollout, Krystal Biotech, Inc. is building out its infrastructure. Following the European Commission approval in April 2025, the company targeted its first European launch in Germany in mid-2025. By the third quarter of 2025, Krystal Biotech, Inc. estimated approximately 20 patients had been prescribed VYJUVEK across German centers, with over 10 German centers prescribing the therapy to date. The company also began hiring its field force in Japan in 2025 to support that market launch.

Key centers and prescribers are characterized by:

• U.S. centers supporting over 615 total VYJUVEK reimbursement approvals as of Q3 2025.
• High patient compliance with weekly treatment while on drug was reported at 82% as of the end of Q2 2025.
• The therapy is administered in a healthcare setting or at home, with the option for self-application by patients or caregivers following the September 2025 label update.

Healthcare payers (commercial and government) covering rare disease therapies.

Securing payer coverage is vital for access to these high-cost, transformative therapies. Krystal Biotech, Inc. has made significant progress in the U.S. market penetration. As of the third quarter of 2025, the company had secured over 615 reimbursement approvals for VYJUVEK in the United States. This access translates to positive coverage determinations for 97% of lives covered under commercial and Medicaid plans nationwide, a figure consistent across Q1, Q2, and Q3 2025 reports. For the international rollout, pricing negotiations in Germany were expected to continue until at least the second half of 2026.

Future segments: Cystic Fibrosis (CF) patients (KB407) and those with ocular DEB complications (KB803).

Krystal Biotech, Inc. is actively developing pipeline assets to address other serious and rare diseases, expanding its future customer base significantly. The CF patient population is large, with an estimated 105,000 people diagnosed across 94 countries. The KB407 program for CF is in a Phase 1 CORAL-1 study, which is evaluating ascending doses in adults with CF. The company expected an interim molecular data readout for Cohort 3 patients in Q4 2025, following earlier data expected mid-2025. The KB803 program targets DEB patients with ocular complications, with the Phase 3 IOLITE study anticipated to commence in the first half of 2025.

Key pipeline targets include:

• Cystic Fibrosis (KB407): Target population estimated at 105,000 globally.
• Ocular DEB (KB803): Targeting DEB patients with corneal abrasions; Phase 3 study start planned for 1H 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenses driving Krystal Biotech, Inc.'s operations as they scale commercialization and advance their pipeline. The cost structure is heavily weighted toward commercial expansion and R&D.

For the first nine months of 2025, Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses totaled $105.3 million, inclusive of stock-based compensation of $33.1 million, driven by the commercial expansion efforts for VYJUVEK. Research and Development (R&D) expenses for the same nine-month period were $43.3 million, which supported the ongoing pipeline programs.

The Cost of Goods Sold (COGS) remains relatively low compared to the revenue generated. For the third quarter ending September 30, 2025, COGS was only $4.3 million. This resulted in a strong gross margin of 96% for Q3 2025, up from 93% the prior quarter, partly due to U.S. product manufacturing process optimizations.

Here's a breakdown of the key operating expenses through September 30, 2025:

Expense Category	Nine Months Ended September 30, 2025 (in millions)	Q3 2025 (in millions)
Selling, General, and Administrative (SG&A)	$105.3	$37.6
Research and Development (R&D)	$43.3	$14.6
Cost of Goods Sold (COGS)	$16.5	$4.3

The commercial focus also necessitates spending on infrastructure to support market reach. Krystal Biotech is incurring costs associated with global regulatory filings and building out the international launch infrastructure, as evidenced by the inclusion of early sales from the German launch in Q3 2025 net product revenue of $97.8 million.

The overall expense profile reflects a company in a growth phase, balancing commercial scale-up with pipeline advancement:

• Nine months ended September 30, 2025, Net Product Revenue was $282.0 million.
• Nine months ended September 30, 2025, total COGS was $16.5 million.
• Q3 2025 R&D expenses included $2.6 million in stock-based compensation.
• The company ended Q3 2025 with $864.2 million in combined cash, cash equivalents, and investments.

Finance: review the Q4 2025 projected spend against the revised FY 2025 Non-GAAP R&D and SG&A guidance of $145.0 - $155.0 million by next week.

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core engine driving Krystal Biotech, Inc.'s current financial performance, which is almost entirely centered on its first commercial product, VYJUVEK. As of late 2025, the revenue stream is dominated by net product sales of this topical gene therapy for Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB).

The numbers for the year-to-date performance show strong uptake. Krystal Biotech, Inc. recorded net product revenue from sales of VYJUVEK, totaling $282.0 million for the nine months ended September 30, 2025. This represents significant growth over the $199.4 million in product revenue for the same nine-month period in 2024.

Looking closer at the most recent quarter, the company posted quarterly net product revenue of $97.8 million in Q3 2025. This was up sequentially from the $96.0 million recorded in Q2 2025. The gross margin on these sales for Q3 2025 was quite robust at 96%.

Here's a quick look at how the revenue has built up through the first three quarters of 2025:

Period Ending	Net Product Revenue (USD)	Cumulative Net Product Revenue Since U.S. Launch (USD)
March 31, 2025 (Q1 2025)	$88.2 million	Not explicitly stated, but $184.2 million for six months ending June 30, 2025
June 30, 2025 (Q2 2025)	$96.0 million	$525.4 million
September 30, 2025 (Q3 2025)	$97.8 million	$623.2 million

This revenue growth is clearly being driven by two main factors: deep US market penetration and the start of international expansion. You can see the US momentum with over 615 reimbursement approvals secured as of September 30, 2025. The label update in September 2025, allowing for home application by patients or caregivers, should help sustain this US adoption curve.

The international push is just beginning to contribute to the top line. Krystal Biotech, Inc. launched VYJUVEK in Germany in late August 2025, marking its first commercial launch outside the United States. Furthermore, the company has initiated commercial operations in France and Japan in Q4 2025. To give you a sense of early international traction, the estimated number of patients prescribed VYJUVEK in Germany was approximately 20 based on early aggregate level data reported in November 2025. Analysts had projected full-year 2025 sales around $390.3 million, with the Q4 2025 consensus estimate sitting at $107.2 million, which will incorporate these new international sales.

Beyond the immediate product sales, the revenue model has future upside tied to the pipeline. This includes potential milestone and royalty payments from pipeline candidates or partnerships. Krystal Biotech, Inc. is advancing several programs, such as KB407 for cystic fibrosis (CF) and KB803 for ocular applications, with key clinical readouts anticipated before the end of 2025. Success in these areas, especially with the FDA granting platform technology designation to its HSV-1 gene delivery platform, could unlock further value through future licensing or collaboration agreements, adding a layer of optionality to the revenue structure.

The key revenue drivers you should watch are:

• Sustained US patient adoption and reimbursement expansion.
• The ramp-up speed of initial sales in Germany, France, and Japan.
• The timing and size of any upfront payments or milestones from pipeline collaborations.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.