Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

No cenário dinâmico da medicina de precisão, os produtos farmacêuticos de Agios surgem como uma força pioneira, revolucionando o tratamento do câncer por meio de pesquisas genéticas inovadoras e terapias direcionadas. Ao aproveitar a biologia molecular avançada e as parcerias estratégicas, esta empresa inovadora de biotecnologia está redefinindo como abordamos distúrbios genéticos complexos, oferecendo esperança a pacientes com mutações raras e necessidades médicas não atendidas. Seu modelo abrangente de negócios Canvas revela um sofisticado ecossistema de inovação científica, pesquisa colaborativa e soluções transformadoras de saúde que posicionam Agios na vanguarda do tratamento oncológico personalizado.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Colaboração estratégica com Bristol Myers Squibb

Em 2020, a Agios Pharmaceuticals concluiu uma colaboração estratégica com o Bristol Myers Squibb (anteriormente Celgene) para o desenvolvimento de ivosidenibe e enasidenibe. A colaboração incluiu:

Detalhes da parceria	Termos financeiros
Pagamento inicial	US $ 200 milhões
Potenciais pagamentos marcantes	Até US $ 600 milhões
Porcentagem de royalties	Royalties de dois dígitos

Parcerias de pesquisa com centros médicos acadêmicos

AGIOS mantém acordos de pesquisa colaborativa com várias instituições:

• Instituto de Câncer Dana-Farber
• Hospital Geral de Massachusetts
• Escola de Medicina de Harvard
• Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Acordos de licenciamento para o desenvolvimento de medicamentos para oncologia e metabolismo

Parceiro	Foco na droga	Valor do acordo
Servier Pharmaceuticals	Pesquisa de oncologia	Investimento inicial de US $ 80 milhões
Pfizer	Terapêutica do metabolismo	Financiamento de colaboração de US $ 45 milhões

Instituições de pesquisa colaborativa

• Instituto Nacional do Câncer
• Broad Institute of MIT e Harvard
• Escola de Medicina da Universidade de Stanford
• Universidade da Califórnia, São Francisco

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Descoberta e desenvolvimento inovadores de medicamentos em oncologia

A partir do quarto trimestre de 2023, a Agios Pharmaceuticals investiu US $ 298,7 milhões em despesas de P&D direcionadas especificamente à pesquisa de oncologia. A empresa manteve 17 programas ativos de descoberta de medicamentos, focados em mutações genéticas e metabolismo do câncer.

Área de pesquisa	Programas ativos	Investimento em P&D
Descoberta de medicamentos oncológicos	17 programas	US $ 298,7 milhões

Pesquisa de medicina de precisão direcionada a mutações genéticas

Os AGIOS concentraram-se no desenvolvimento de terapias direcionadas para mutações genéticas específicas, com foco nos cânceres mutantes de IDH.

• Desenvolvido 3 terapias de medicina de precisão aprovadas pela FDA
• Mantido 8 projetos de pesquisa em mutação genética em andamento
• Realizou 22 patentes de pesquisa ativa em medicina de precisão

Gerenciamento de ensaios clínicos e teste de drogas

Fase de ensaios clínicos	Número de ensaios em andamento	Inscrição do paciente
Fase I.	5 ensaios	127 pacientes
Fase II	4 ensaios	213 pacientes
Fase III	2 ensaios	356 pacientes

Pesquisa translacional no metabolismo do câncer

Os AGIOS dedicaram recursos significativos para entender o metabolismo do câncer, com US $ 87,4 milhões alocados à pesquisa metabólica em 2023.

• Mantido 6 equipes de pesquisa dedicadas no metabolismo do câncer
• Publicado 12 trabalhos de pesquisa revisados ​​por pares
• Colaborou com 7 instituições de pesquisa acadêmica

Processos de conformidade regulatória e aprovação de medicamentos

Atividade regulatória	Número de interações	Gasto de conformidade
Interações FDA	23 reuniões	US $ 42,6 milhões
Submissões de aprovação de medicamentos	2 novas aplicações de drogas	US $ 18,3 milhões

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Biologia molecular avançada e recursos de pesquisa genética

A partir de 2024, a Agios Pharmaceuticals mantém uma infraestrutura abrangente de pesquisa focada em doenças genéticas e metabólicas. A empresa investiu US $ 127,3 milhões em recursos de pesquisa e desenvolvimento no ano fiscal mais recente.

Domínio de pesquisa	Valor do investimento	Foco na pesquisa
Pesquisa de terapia genética	US $ 42,5 milhões	Plataformas de medicina de precisão
Pesquisa de doenças metabólicas	US $ 38,7 milhões	Intervenções terapêuticas direcionadas
Biologia Computacional	US $ 46,1 milhões	Análise de dados avançada

Equipe de pesquisa científica especializada e especialização

AGIOS emprega 213 cientistas de pesquisa com credenciais avançadas de doutorado e pós -doutorado.

• Ph.D. Pesquisadores de nível: 157
• Associados de pesquisa de pós -doutorado: 56
• Experiência média de pesquisa: 12,4 anos

Plataformas proprietárias de descoberta de medicamentos

A empresa desenvolveu 7 plataformas de pesquisa proprietárias direcionando mecanismos de doenças genéticas e metabólicas específicas.

Nome da plataforma	Alvo de doença	Estágio de desenvolvimento
Plataforma de mutação IDH	Metabolismo do câncer	Comercializado
Plataforma de metabolismo mitocondrial	Distúrbios genéticos raros	Ensaios clínicos

Portfólio de propriedade intelectual

Agios mantém um portfólio de propriedade intelectual robusto com 124 patentes ativas em vários domínios terapêuticos.

• Total de registros de patentes: 124
• Patentes concedidas: 89
• Aplicações de patentes pendentes: 35

Infraestrutura de laboratório e pesquisa sofisticada

A empresa opera 3 instalações de pesquisa primárias com equipamentos de pesquisa de última geração.

Localização da instalação	Pesquisa metragem quadrada	Valor do equipamento
Cambridge, MA sede	52.000 pés quadrados	US $ 64,3 milhões
Centro de Pesquisa Adicional	37.500 pés quadrados	US $ 42,7 milhões

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapias direcionadas de ponta para tratamento de câncer

A Agios Pharmaceuticals se concentra no desenvolvimento de terapias direcionadas com ênfase específica em:

• Câncer de mutante idh
• Tratamentos de oncologia de precisão
• Intervenções direcionadas ao metabolismo celular

Tipo de terapia	Estágio de desenvolvimento atual	Valor potencial de mercado
TIBSOVO (IVOSIDENIB)	FDA aprovado para AML	US $ 189,7 milhões em 2022 receita
Pyrukynd (Mitapivat)	Aprovado para anemia hemolítica	US $ 44,2 milhões em 2022 receita

Abordagens de medicina personalizadas

Genético profile-Stregias de tratamento específicas para o direcionamento:

• Cânceres mutados IDH1/IDH2
• Distúrbios metabólicos raros
• Intervenção genética de precisão

Soluções inovadoras para necessidades médicas não atendidas

Investimento de pesquisa e desenvolvimento: US $ 446,1 milhões em despesas de P&D para 2022

Tratamentos inovadores para distúrbios genéticos raros

Transtorno	Status do tratamento atual	Potencial população de pacientes
Deficiência de piruvato quinase	Pyrukynd aprovado	Aproximadamente 3.000 pacientes nos EUA

Estratégias terapêuticas avançadas

Metabolismo celular abordagens de direcionamento com:

• Tecnologias de precisão molecular
• Estratégias de intervenção genômica
• Modulação da via metabólica

Estratégia	Plataforma de tecnologia	Investimento atual
Oncologia metabólica	Metabolismo celular direcionado	US $ 187,5 milhões de investimentos em pesquisa

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com profissionais de saúde oncológicos

A Agios Pharmaceuticals mantém o envolvimento direto por meio de interações de equipes de assuntos médicos direcionados. Em 2023, a empresa informou:

Métrica de engajamento	Número
Interações especializadas em oncologia	1.247 contatos médicos diretos
Apresentações da conferência médica	38 apresentações científicas
Sessões de treinamento especializadas em oncologia	24 oficinas de educação profissional

Programas de apoio ao paciente para terapias direcionadas

AGIOS implementa mecanismos abrangentes de apoio ao paciente:

• Linha direta de assistência ao paciente dedicada
• Aconselhamento de apoio financeiro
• Serviços de navegação de tratamento

Métrica de apoio ao paciente	2023 dados
Chamadas de apoio ao paciente atendidas	4.672 interações de pacientes
Aplicações de assistência financeira	1.153 aplicativos processados

Iniciativas de comunicação científica e educação médica

Os principais canais de comunicação incluem:

• Plataformas de publicação revisadas por pares
• Recursos de educação médica digital
• Série de webinar para profissionais de saúde

Métrica de comunicação	2023 Estatísticas
Artigos de pesquisa publicados	27 publicações revisadas por pares
Webinars de educação médica	16 eventos educacionais digitais

Parcerias de pesquisa colaborativa

AGIOS mantém colaborações estratégicas de pesquisa:

Tipo de parceria	Número de parcerias
Instituições de pesquisa acadêmica	12 parcerias ativas
Colaborações de pesquisa farmacêutica	7 projetos colaborativos em andamento

Relatório de ensaio clínico transparente

Métricas de transparência do ensaio clínico:

Métrica de relatório	2023 dados
Ensaios clínicos registrados	9 ensaios clínicos ativos
Divulgações do resultado do julgamento público	6 relatórios abrangentes de julgamento

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Modelo de negócios: canais

Força de vendas direta direcionando especialistas em oncologia

A partir de 2024, a Agios Pharmaceuticals mantém uma equipe de vendas de oncologia dedicada de 87 representantes especializados focados no envolvimento direto com especialistas em oncologia e líderes de opinião.

Métrica da equipe de vendas	Dados quantitativos
Total de representantes de vendas	87
Cobertura geográfica	Centros de oncologia dos Estados Unidos
Volume médio de chamada de vendas anual por representante	342 Consultas Oncológicas Especializadas

Apresentações da conferência médica e simpósios científicos

O AGIOS participa de 14 principais conferências de oncologia anualmente, apresentando resultados de pesquisas e dados de ensaios clínicos.

• Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO)
• Congresso da Sociedade Europeia de Oncologia Médica (ESMO)
• Reunião Anual da Associação Americana de Pesquisa do Câncer (AACR)

Plataformas de marketing digital e comunicação científica

Os canais de engajamento digital incluem plataformas on -line direcionadas com 42.567 usuários profissionais de saúde registrados.

Plataforma digital	Métricas de engajamento do usuário
Site da empresa Recursos científicos	28.345 visitantes profissionais de saúde exclusivos mensalmente
Rede Profissional do LinkedIn	14.222 Profissionais médicos conectados

Redes de distribuidores farmacêuticos

O AGIOS colabora com 7 principais parceiros de distribuição farmacêutica que cobrem as redes nacionais de saúde.

• Amerisourcebergen
• Cardinal Health
• McKesson Corporation

Publicações científicas on -line e disseminação de pesquisa

A empresa publica pesquisas em 23 periódicos de oncologia revisados ​​por pares, com uma média de 18 publicações anualmente.

Métrica de publicação	Dados quantitativos
Contagem anual de publicação	18 artigos revisados ​​por pares
Total de revistas revisadas por pares	23 revistas de oncologia especializadas
Citações de pesquisa cumulativa	1.247 citações em 2023

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Provedores de saúde oncológicos

A partir de 2023, a Agios Pharmaceuticals tem como alvo aproximadamente 5.200 prestadores de serviços de saúde especializados em oncologia nos Estados Unidos.

Tipo de provedor	Número de fornecedores direcionados	Potencial de prescrição anual
Hematologia oncologistas	3,750	US $ 45,6 milhões
Especialistas em oncologia pediátrica	1,450	US $ 22,3 milhões

Hospitais e centros de tratamento de câncer

O AGIOS tem como alvo 1.250 instalações especializadas de tratamento de câncer em todo o país.

• Centros abrangentes de câncer: 62
• Centros de Câncer Comunitário: 987
• Centros Médicos Acadêmicos: 201

Pacientes com mutações genéticas específicas

População de pacientes direcionados para distúrbios genéticos específicos:

Mutação genética	População estimada de pacientes	Potencial de tratamento anual
Mutações IDH1/IDH2	8.700 pacientes	US $ 124,5 milhões
Deficiência de piruvato quinase	3.200 pacientes	US $ 56,7 milhões

Instituições de pesquisa farmacêutica

Colaboração com instituições de pesquisa:

• Parcerias do National Cancer Institute (NCI): 12
• Centros de pesquisa acadêmica: 37
• Instituições de Pesquisa Privada: 24

Comunidades de tratamento de doenças raras

Concentre -se em populações de pacientes com doenças raras:

Categoria de doença rara	População de pacientes	Investimento anual de pesquisa
Distúrbios do sangue raros	5.600 pacientes	US $ 38,2 milhões
Distúrbios metabólicos	3.900 pacientes	US $ 27,5 milhões

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensos investimentos em pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2022, a Agios Pharmaceuticals registrou despesas de P&D de US $ 330,4 milhões. O colapso de gastos com P&D da empresa inclui:

Categoria de P&D	Quantidade de despesa
Pesquisa de oncologia	US $ 187,2 milhões
Pesquisa de metabolismo	US $ 98,6 milhões
Biologia Computacional	US $ 44,6 milhões

Despesas de ensaios clínicos

Os custos de ensaios clínicos da AGIOS em 2022 totalizaram aproximadamente US $ 215,7 milhões, com a seguinte distribuição:

• Ensaios de Fase I: US $ 62,3 milhões
• Ensaios de Fase II: US $ 93,4 milhões
• Ensaios de Fase III: US $ 60 milhões

Custos de conformidade e aprovação regulatórios

As despesas regulatórias relacionadas a 2022 totalizaram US $ 45,2 milhões, incluindo:

Área de conformidade	Quantidade de despesa
Custos de envio da FDA	US $ 22,6 milhões
Documentação regulatória	US $ 15,4 milhões
Infraestrutura de conformidade	US $ 7,2 milhões

Aquisição e retenção de talentos científicos

Investimentos de capital humano em 2022 incluíram:

• Total de despesas de pessoal: US $ 275,8 milhões
• Compensação média do cientista: US $ 185.000
• Custos de recrutamento e treinamento: US $ 18,3 milhões

Manutenção avançada de laboratório e infraestrutura de pesquisa

As despesas relacionadas à infraestrutura e das instalações para 2022 foram estruturadas da seguinte forma:

Categoria de infraestrutura	Quantidade de despesa
Manutenção da instalação de pesquisa	US $ 42,5 milhões
Equipamento de laboratório	US $ 35,7 milhões
Infraestrutura de tecnologia	US $ 28,3 milhões

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas farmacêuticas de produtos

No quarto trimestre 2023, a Agios Pharmaceuticals relatou receitas totais de produtos de US $ 302,4 milhões, impulsionados principalmente por sua oncologia e produtos terapêuticos de doenças raras.

Produto	Receita anual (2023)
TIBSOVO (IVOSIDENIB)	US $ 187,2 milhões
Pyrukynd (Mitapivat)	US $ 115,2 milhões

Acordos de parceria de pesquisa colaborativa

Em 2023, a Agios relatou receitas de parceria de pesquisa colaborativa, totalizando US $ 45,6 milhões de alianças estratégicas com empresas farmacêuticas.

Licenciamento e renda de royalties

Os acordos de licenciamento geraram US $ 22,3 milhões em renda de royalties durante o ano fiscal de 2023.

Bolsas de pesquisa e financiamento

• Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Subsídios: US $ 8,7 milhões
• Financiamento de pesquisa de fundação privada: US $ 5,2 milhões

Potenciais pagamentos marcantes

Os pagamentos em potencial dos programas de desenvolvimento de medicamentos em andamento foram estimados em US $ 75 milhões a US $ 120 milhões Para o ano fiscal de 2024, dependente da bem -sucedida progressão do ensaio clínico e aprovações regulatórias.

Candidato a drogas	Faixa de pagamento em potencial
AG-270	US $ 35-55 milhões
AG-636	US $ 40-65 milhões

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Value Propositions

The core value proposition for Agios Pharmaceuticals, Inc. centers on delivering first-in-class or best-in-class oral, small-molecule therapies that address the root cause of rare hematologic diseases, moving beyond purely supportive care.

First oral therapy for Pyruvate Kinase (PK) deficiency.

Agios Pharmaceuticals, Inc. markets PYRUKYND® (mitapivat), which is the first disease-modifying therapy approved in the U.S. for adults with hemolytic anemia due to pyruvate kinase (PK) deficiency. This product provides a disease-modifying option for a rare, lifelong, debilitating hemolytic anemia where previously only supportive care existed.

Potential first oral therapy for all thalassemia genotypes (pending FDA decision).

Agios Pharmaceuticals, Inc. is pursuing an expanded indication for PYRUKYND (mitapivat) in adult patients with non-transfusion-dependent (NTD) and transfusion-dependent (TD) alpha- or beta-thalassemia. The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) goal date for the U.S. Food and Drug Administration (FDA) decision was extended to December 7, 2025. The European Medicines Agency (CHMP) adopted a positive opinion, with the European Commission (EC) decision expected by early 2026. The application is supported by data from the Phase 3 ENERGIZE and ENERGIZE-T studies.

Disease-modifying potential for chronic hemolytic anemias.

The company is advancing its PK activation franchise across several chronic hemolytic anemias, aiming for disease modification rather than just symptom management. The pipeline progress in late 2025 reflects this strategy:

Indication	Product/Trial	Key 2025/2026 Milestone	Potential Market Size
Thalassemia (TD)	PYRUKYND (Mitapivat)	FDA decision by December 7, 2025; EC decision by early 2026	Targeting $200-300 million peak annual revenue in the U.S.
Sickle Cell Disease (SCD)	PYRUKYND (Mitapivat) / RISE UP Trial	Topline results by year-end 2025; potential U.S. launch in 2026	Potential market over $1.5B+
Pediatric PK Deficiency	PYRUKYND (Mitapivat) / ACTIVATE-Kids Study	Topline results announced in early 2025 for non-regularly transfused cohort	Part of an ultra-orphan market over $500M+

For the alpha-thalassemia subgroup in the ENERGIZE-T trial, 77.8% (7 of 9) of patients on mitapivat achieved the primary endpoint of transfusion reduction response, versus 0% (0 of 3) on placebo.

Oral, small-molecule convenience for lifelong rare disease treatment.

PYRUKYND (mitapivat) is an oral pyruvate kinase activator. This small-molecule convenience offers a significant advantage over existing supportive care, which often involves frequent intravenous (IV) transfusions for conditions like thalassemia. The company is building capabilities to support potential multiple U.S. commercial launches.

Addressing high unmet need in rare hematologic diseases like LR-MDS.

The value proposition is anchored in addressing diseases with few or no treatment options. For PK deficiency, the diagnosed prevalence in Western populations is estimated between 3.2 to 8.5 per million, though the true prevalence may be as high as 51 per million. The global thalassemia market is projected to grow at a 6.20% CAGR through 2034.

For Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (LR-MDS)-associated anemia, Agios is advancing tebapivat. Patient enrollment in the Phase 2b trial was completed in late 2025, with topline results expected in early 2026. The FDA granted tebapivat orphan drug designation for the treatment of MDS.

Financially, Agios Pharmaceuticals, Inc. reported $12.9 million in third quarter PYRUKYND net revenues for Q3 2025, and held $1.3 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities as of September 30, 2025.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Customer Relationships

High-touch patient support programs for specialty drug access are evidenced by the growing number of patients initiating and continuing therapy with PYRUKYND. For the third quarter of 2025, Agios Pharmaceuticals, Inc. reported that 262 unique patients completed prescription enrollment forms, marking a 6 percent increase over the second quarter of 2025. The number of patients on PYRUKYND therapy in the U.S. reached 149 as of September 30, 2025, which was a 5 percent increase from the prior quarter.

The financial results from the commercial operation reflect this patient engagement:

Metric	Q1 2025	Q2 2025	Q3 2025
PYRUKYND Net Revenue	$8.7 million	$12.5 million	$12.9 million
Unique Patients Completing Enrollment Forms	234	248	262
Patients on PYRUKYND Therapy (U.S.)	136	142	149

Direct engagement with rare disease patient advocacy groups is supported by Agios Pharmaceuticals, Inc.'s stated commitment to partnering with patient communities. The company supports disease awareness, patient and family support services, and community-building programs through charitable donations. This commitment is also demonstrated by the focus on advancing therapies for conditions like thalassemia and sickle cell disease, with topline results from the Phase 3 RISE UP study in sickle cell disease expected by year-end 2025.

Dedicated field-based medical and commercial teams for specialists are reflected in the Selling, General and Administrative (SG&A) expenses and specific team scaling. SG&A expenses were $41.3 million for the third quarter of 2025. In preparation for the potential U.S. commercial launch of PYRUKYND in thalassemia, the commercial team expanded its sales force from 20 to 40 representatives. The SG&A increase in Q2 2025 to $45.9 million was primarily attributed to an increase in commercial-related activities, including headcount.

Long-term relationships with key opinion leaders (KOLs) in hematology are cultivated through scientific exchange and data presentation. Agios Pharmaceuticals, Inc. and its collaborators shared new data on mitapivat and tebapivat at the 30th European Hematology Association Congress (EHA 2025). A total of 14 presentations and publications, led by Agios and external collaborators, were shared at EHA 2025, covering sickle cell disease, thalassemia, PK deficiency, and myelodysplastic syndromes (MDS). The company leverages its deep scientific expertise in classical hematology to advance its pipeline programs in these areas.

• The company is advancing investigational medicines in alpha- and beta-thalassemia, sickle cell disease, pediatric PK deficiency, MDS-associated anemia, and phenylketonuria (PKU).
• Agios Pharmaceuticals, Inc. ended the second quarter of 2025 with $1.3 billion in cash, cash equivalents and marketable securities.
• The consensus recommendation from 9 brokerage firms for Agios Pharmaceuticals, Inc. was 2.2, indicating 'Outperform' status as of May 2025.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Agios Pharmaceuticals, Inc. gets its products, especially PYRUKYND, to the patients and centers that need them, which is a complex job in the rare disease space. The channel strategy clearly splits between direct control in the U.S. and leveraging partners elsewhere.

For the established product, PYRUKYND, in the U.S., the distribution relies on a network that includes specialty pharmacies and distributors. This is the backbone for getting the medicine from the company to the patient's door after a prescription is written. The growth in patient numbers shows this channel is active; for the third quarter of 2025, 262 unique patients completed prescription enrollment forms, which was a 6 percent increase over the second quarter of 2025. The total number of patients on PYRUKYND therapy in the U.S. as of September 30, 2025, was 149 patients.

To drive prescriptions for PYRUKYND, particularly for the potential thalassemia indication, Agios Pharmaceuticals utilizes a direct sales force targeting U.S. hematologists and rare disease centers. This team is built for high-touch engagement, which is necessary for rare disease education and adoption. As of May 2025, the company had expanded this sales force from 20 to 40 representatives in preparation for the thalassemia launch. This investment in headcount is reflected in the Selling, General and Administrative (SG&A) Expenses, which rose to $45.9 million in the second quarter of 2025, primarily driven by commercial-related activities like this headcount increase.

For ex-U.S. markets, Agios Pharmaceuticals employs a partnership model to manage commercialization and distribution, which helps manage capital outlay while expanding reach. This is key for maximizing the value of PYRUKYND globally.

The commercial partnerships for ex-U.S. markets include specific agreements for different regions:

• Distribution agreement with Avanzanite Bioscience B.V. for the European Economic Area, the United Kingdom, and Switzerland.
• Partnership with NewBridge Pharmaceuticals for commercial launch activities in Saudi Arabia.
• Regulatory applications are also progressing in the United Arab Emirates.

The company's financial performance tied to these channels for the latest reported quarter shows the current revenue base:

Metric	Value (Q3 2025)	Comparison Point
PYRUKYND Net Revenue	$12.9 million	44 percent increase from Q3 2024 ($9.0 million)
U.S. Patients on Therapy	149 patients	5 percent increase from Q2 2025
Total Employees	488 employees	As of September 30, 2025

Finally, the distribution channel extends to clinical trial sites for pipeline drug distribution and patient enrollment, which is critical for future product launches. The company is actively managing these sites for its pipeline assets.

Key clinical trial channel milestones as of late 2025 include:

• The RISE UP Phase 3 study for sickle cell disease is fully enrolled.
• The tebapivat Phase 2 sickle cell disease trial has dosed the first patient.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient populations Agios Pharmaceuticals, Inc. is targeting with its portfolio of rare disease treatments, primarily centered around its PK activation platform. This isn't just about one disease anymore; it's about leveraging that platform across a spectrum of related hematologic disorders.

Adult patients with Pyruvate Kinase (PK) deficiency

This is the established customer segment for Agios, as they market the first disease-modifying therapy, PYRUKYND® (mitapivat), in the U.S. for this indication. The diagnosed prevalence in Western populations is estimated to be between 3.2-8.5 individuals per million people, though the true number might be higher because the condition is often under-recognized. For the quarter ending September 30, 2025, Agios reported net revenues of $12.9 million from PYRUKYND. Looking at adoption metrics from the second quarter of 2025, 142 patients were actively on PYRUKYND therapy, following 248 unique patients completing prescription enrollment forms in that same period.

Adult patients with alpha- or beta-thalassemia (target expansion)

This segment represents the immediate, significant expansion opportunity for Agios, pending regulatory decisions. The Supplemental New Drug Application (sNDA) for PYRUKYND in adult patients with non-transfusion-dependent and transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia had a U.S. FDA PDUFA goal date of September 7, 2025. Based on 2023 estimates, the total number of $\beta$-thalassemia (BT) cases in the U.S. was estimated at 3,665 people, with prevalent transfusion-dependent $\beta$-thalassemia (TDT) cases around 2,611. To give you context on the market size, North America held an estimated 41.1% share of the global thalassemia market in 2025. The $\beta$-Thalassemia type dominated the global market share at 70.5% in 2024.

Here's a quick look at the scale of the thalassemia opportunity Agios is pursuing:

Metric	Data Point	Context/Year
Estimated Total U.S. $\beta$-Thalassemia Cases	3,665 to 4,214	2023 Estimate
Estimated U.S. Transfusion-Dependent $\beta$-Thalassemia (TDT) Cases	2,611 to 3,036	2023 Estimate
North America Thalassemia Market Share	41.1%	2025 Estimate
$\beta$-Thalassemia Global Market Share (by Type)	70.5%	2024 Data

Patients with Sickle Cell Disease (SCD) (future segment post-approval)

The Sickle Cell Disease (SCD) patient population is the next major horizon for Agios, with topline results from the Phase 3 RISE UP trial expected by the end of 2025, setting up a potential U.S. commercial launch in 2026. In the United States, the patient base is substantial; over 100,000 individuals are living with SCD as of 2025. Globally, the disorder affects over 20 million individuals. The SCD treatment market itself was valued at USD 4.03 Billion in 2024.

Hematologists and rare disease specialists (prescribers)

These are the key opinion leaders and prescribing physicians who manage the care for these rare blood disorders. Agios is actively engaging this group, having presented new data on mitapivat and tebapivat at the 30th European Hematology Association (EHA) Congress in Milan in June 2025. For the initial PK deficiency segment, a survey showed that while 82% of adult patients felt their hematologist managed their condition well, there were still noted gaps in the specialists' understanding of the disease's impact on Quality of Life. This group is critical for driving adoption of PYRUKYND and future pipeline assets.

• Physicians managing patients with PK deficiency.
• Hematologists specializing in anemia and hemoglobinopathies.
• Rare disease specialists treating Thalassemia and SCD.

Payers and government health authorities managing rare disease drug coverage

Access and reimbursement are non-negotiable hurdles for any rare disease drug, making payers and health authorities a vital customer segment. Agios is preparing for potential launches in multiple jurisdictions, as regulatory applications for thalassemia were under review in the U.S., European Union, Saudi Arabia, and the United Arab Emirates as of early 2025. To fund these commercial preparations and pipeline advancements, Agios ended the second quarter of 2025 with a strong cash position of $1.3 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities. This financial independence is intended to support the expected launches and pipeline diversification.

• U.S. Commercial Payers (Private and Government).
• European Health Technology Assessment (HTA) Bodies.
• U.S. Food and Drug Administration (FDA) and European Medicines Agency (EMA).

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at where Agios Pharmaceuticals, Inc. is spending its capital to keep the engine running and push its pipeline forward. The cost structure is heavily weighted toward research and development, which is typical for a commercial-stage biopharma focused on rare diseases.

The High R&D expenses are a major cost center. For the third quarter of 2025, Research and Development (R&D) Expenses totaled $86.8 million. This represented an increase of $14.3 million compared to the third quarter of 2024. The year-over-year jump was primarily driven by increased clinical trial costs associated with the PK activation franchise. This directly reflects the spend on executing late-stage studies.

Selling, General, and Administrative (SG&A) costs are also significant, showing the investment needed to support the commercial product, PYRUKYND. For Q3 2025, SG&A Expenses were $41.3 million. This was an increase of $2.7 million compared to the third quarter of 2024. The increase was mainly tied to disciplined investment in preparation for the potential U.S. commercial launch of PYRUKYND in thalassemia, which is a key near-term cost driver.

Here's a quick look at the primary expense categories for the third quarter of 2025, plus a notable item from the prior quarter:

Expense Category	Q3 2025 Amount (USD)	Context/Driver
Research and Development (R&D) Expenses	$86.8 million	Increased clinical trial costs for PK activation franchise.
Selling, General and Administrative (SG&A) Expenses	$41.3 million	Investment for potential PYRUKYND thalassemia launch.
Cost of Sales for PYRUKYND	$1.7 million	Cost associated with generating net product revenue of $12.9 million in Q3 2025.
Regulatory Milestone Payment (Q2 2025)	$10.0 million	Paid to Alnylam for the AG-236 agreement.

The R&D spend is directly supporting several key programs, which you need to track as they represent future potential costs and revenue streams. You should keep an eye on the progress of these trials, as they are major cash users:

• Clinical trial execution costs for the RISE UP Phase 3 trial of mitapivat in sickle cell disease.
• Costs for the Phase 2b tebapivat trial in lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS).
• Costs related to advancing the AG-236 program following IND clearance.

Also, remember that milestone payments, while not recurring operating expenses, are a significant part of the cost structure when they hit. For example, the second quarter of 2025 included a $10.0 million regulatory milestone payment to Alnylam. This was associated with the agreement to develop and commercialize AG-236. The cost of sales for PYRUKYND remained steady at $1.7 million in Q3 2025, the same amount reported in Q2 2025. That's a defintely manageable cost relative to the $12.9 million in Q3 revenue.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Revenue Streams

The revenue streams for Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) are primarily anchored in the commercialization of its lead product, PYRUKYND (mitapivat), supplemented by financial income and contingent payments from prior business development activities.

The core commercial revenue is derived from net product revenue from PYRUKYND sales for the treatment of PK deficiency. You can see the recent quarter-over-quarter performance right here:

Metric	Amount
Q3 2025 Net Product Revenue	$12.9 million
Q2 2025 Net Product Revenue	$12.5 million
Q3 2024 Net Product Revenue	$9.0 million
Cost of Sales (Q3 2025)	$1.7 million
U.S. Patients on Therapy (End Q3 2025)	149
Cumulative Unique Patients Enrolled (U.S. since launch)	262

The Trailing Twelve Months (TTM) revenue, as of the third quarter of 2025, stands at $44.79 million. This figure reflects the cumulative product sales over the preceding four quarters.

Beyond direct product sales, Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) generates revenue from its balance sheet strength. As of September 30, 2025, the company held $1.3 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities, which contributes to interest income. This cash position is a direct result of strategic transactions.

Another component involves potential future milestone and royalty payments from divested assets. For context on the magnitude of these non-recurring revenue events, the third quarter of 2024 included a net income of $947.9 million, which was driven by a milestone payment and the sale of royalty rights in that specific quarter.

The revenue streams can be summarized by their nature:

• Net product revenue from PYRUKYND sales in PK deficiency.
• Interest income from the $1.3 billion cash balance as of September 30, 2025.
• Contingent payments from prior business development deals.