Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO): Business Model Canvas

In der dynamischen Landschaft der Präzisionsmedizin erweist sich Agios Pharmaceuticals als Pionier und revolutioniert die Krebsbehandlung durch bahnbrechende Genforschung und gezielte Therapien. Durch die Nutzung fortschrittlicher Molekularbiologie und strategischer Partnerschaften definiert dieses innovative Biotech-Unternehmen die Art und Weise, wie wir komplexe genetische Störungen angehen, neu und bietet Patienten mit seltenen Mutationen und ungedecktem medizinischem Bedarf Hoffnung. Ihr umfassender Business Model Canvas offenbart ein hochentwickeltes Ökosystem aus wissenschaftlicher Innovation, gemeinsamer Forschung und transformativen Gesundheitslösungen, das Agios an der Spitze der personalisierten onkologischen Behandlung positioniert.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit Bristol Myers Squibb

Im Jahr 2020 schloss Agios Pharmaceuticals eine strategische Zusammenarbeit mit Bristol Myers Squibb (ehemals Celgene) zur Entwicklung von Ivosidenib und Enasidenib ab. Die Zusammenarbeit umfasste:

Einzelheiten zur Partnerschaft	Finanzielle Bedingungen
Vorauszahlung	200 Millionen Dollar
Mögliche Meilensteinzahlungen	Bis zu 600 Millionen US-Dollar
Prozentsatz der Lizenzgebühren	Lizenzgebühren im zweistelligen Bereich

Forschungskooperationen mit akademischen medizinischen Zentren

Agios unterhält Forschungskooperationsvereinbarungen mit mehreren Institutionen:

• Dana-Farber-Krebsinstitut
• Massachusetts General Hospital
• Harvard Medical School
• Memorial Sloan Kettering Krebszentrum

Lizenzvereinbarungen für die Entwicklung von Arzneimitteln für die Onkologie und den Stoffwechsel

Partner	Drogenfokus	Vereinbarungswert
Servier Pharmaceuticals	Onkologische Forschung	80 Millionen US-Dollar Anfangsinvestition
Pfizer	Stoffwechseltherapeutika	Finanzierung der Zusammenarbeit in Höhe von 45 Millionen US-Dollar

Verbundforschungseinrichtungen

• Nationales Krebsinstitut
• Broad Institute of MIT und Harvard
• Medizinische Fakultät der Stanford University
• Universität von Kalifornien, San Francisco

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Innovative Arzneimittelentdeckung und -entwicklung in der Onkologie

Im vierten Quartal 2023 investierte Agios Pharmaceuticals 298,7 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten, die speziell auf die Onkologieforschung ausgerichtet waren. Das Unternehmen unterhielt 17 aktive Wirkstoffforschungsprogramme mit Schwerpunkt auf genetischen Mutationen und Krebsstoffwechsel.

Forschungsbereich	Aktive Programme	F&E-Investitionen
Entdeckung onkologischer Arzneimittel	17 Programme	298,7 Millionen US-Dollar

Präzisionsmedizinische Forschung, die auf genetische Mutationen abzielt

Agios konzentrierte sich auf die Entwicklung gezielter Therapien für bestimmte genetische Mutationen, mit Schwerpunkt auf IDH-mutierten Krebsarten.

• Entwicklung von drei von der FDA zugelassenen Präzisionsmedizintherapien
• Betreuung von 8 laufenden Forschungsprojekten zu genetischen Mutationen
• Besitz von 22 aktiven Forschungspatenten in der Präzisionsmedizin

Klinisches Studienmanagement und Arzneimitteltests

Klinische Studienphase	Anzahl laufender Versuche	Patientenregistrierung
Phase I	5 Versuche	127 Patienten
Phase II	4 Versuche	213 Patienten
Phase III	2 Versuche	356 Patienten

Translationale Forschung im Krebsstoffwechsel

Agios hat erhebliche Ressourcen für das Verständnis des Krebsstoffwechsels bereitgestellt und im Jahr 2023 87,4 Millionen US-Dollar für die Stoffwechselforschung bereitgestellt.

• Unterhielt 6 engagierte Forschungsteams im Bereich Krebsstoffwechsel
• Veröffentlichte 12 von Experten begutachtete Forschungsarbeiten
• Zusammenarbeit mit 7 akademischen Forschungseinrichtungen

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Arzneimittelzulassungsprozesse

Regulierungstätigkeit	Anzahl der Interaktionen	Compliance-Ausgaben
FDA-Interaktionen	23 Treffen	42,6 Millionen US-Dollar
Einreichungen zur Arzneimittelzulassung	2 neue Arzneimittelanwendungen	18,3 Millionen US-Dollar

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Fortgeschrittene molekularbiologische und genetische Forschungskapazitäten

Ab 2024 unterhält Agios Pharmaceuticals eine umfassende Forschungsinfrastruktur mit Schwerpunkt auf genetischen und metabolischen Erkrankungen. Das Unternehmen hat im letzten Geschäftsjahr 127,3 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskapazitäten investiert.

Forschungsbereich	Investitionsbetrag	Forschungsschwerpunkt
Gentherapieforschung	42,5 Millionen US-Dollar	Präzisionsmedizinplattformen
Forschung zu Stoffwechselkrankheiten	38,7 Millionen US-Dollar	Gezielte therapeutische Interventionen
Computerbiologie	46,1 Millionen US-Dollar	Erweiterte Datenanalyse

Spezialisiertes wissenschaftliches Forschungsteam und Fachwissen

Agios beschäftigt 213 forschende Wissenschaftler mit fortgeschrittenen Doktor- und Postdoktorandenqualifikationen.

• Ph.D. Level Forscher: 157
• Postdoktoranden: 56
• Durchschnittliche Forschungserfahrung: 12,4 Jahre

Proprietäre Arzneimittelforschungsplattformen

Das Unternehmen hat sich weiterentwickelt 7 proprietäre Forschungsplattformen gezielt auf spezifische genetische und metabolische Krankheitsmechanismen abzielen.

Plattformname	Krankheitsziel	Entwicklungsphase
IDH-Mutationsplattform	Krebsstoffwechsel	Kommerzialisierung
Plattform für mitochondrialen Stoffwechsel	Seltene genetische Störungen	Klinische Studien

Portfolio für geistiges Eigentum

Agios unterhält ein robustes Portfolio an geistigem Eigentum mit 124 aktive Patente über mehrere therapeutische Bereiche hinweg.

• Gesamtzahl der Patentanmeldungen: 124
• Erteilte Patente: 89
• Ausstehende Patentanmeldungen: 35

Anspruchsvolle Labor- und Forschungsinfrastruktur

Das Unternehmen ist tätig 3 primäre Forschungseinrichtungen mit modernster Forschungsausrüstung.

Standort der Einrichtung	Recherchieren Sie Quadratmeterzahl	Ausrüstungswert
Hauptsitz in Cambridge, MA	52.000 Quadratfuß	64,3 Millionen US-Dollar
Zusätzliches Forschungszentrum	37.500 Quadratfuß	42,7 Millionen US-Dollar

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Modernste zielgerichtete Therapien zur Krebsbehandlung

Agios Pharmaceuticals konzentriert sich auf die Entwicklung gezielter Therapien mit besonderem Schwerpunkt auf:

• IDH-mutierte Krebsarten
• Präzise onkologische Behandlungen
• Auf den Zellstoffwechsel ausgerichtete Interventionen

Therapietyp	Aktueller Entwicklungsstand	Potenzieller Marktwert
TIBSOVO (Ivosidenib)	FDA-Zulassung für AML	189,7 Millionen US-Dollar Umsatz im Jahr 2022
PYRUKYND (mitapivat)	Zugelassen für hämolytische Anämie	44,2 Millionen US-Dollar Umsatz im Jahr 2022

Personalisierte Medizinansätze

Genetisch profile-Spezifische Behandlungsstrategien mit den folgenden Zielen:

• IDH1/IDH2-mutierte Krebsarten
• Seltene Stoffwechselstörungen
• Präzise genetische Intervention

Innovative Lösungen für ungedeckte medizinische Bedürfnisse

Investitionen in Forschung und Entwicklung: 446,1 Millionen US-Dollar an F&E-Ausgaben für 2022

Bahnbrechende Behandlungen für seltene genetische Störungen

Störung	Aktueller Behandlungsstatus	Potenzielle Patientenpopulation
Pyruvatkinase-Mangel	PYRUKYND-zugelassen	Ungefähr 3.000 Patienten in den USA

Fortgeschrittene therapeutische Strategien

Zellstoffwechsel-Targeting-Ansätze mit:

• Molekulare Präzisionstechnologien
• Genomische Interventionsstrategien
• Modulation des Stoffwechselwegs

Strategie	Technologieplattform	Aktuelle Investition
Metabolische Onkologie	Targeting des Zellstoffwechsels	187,5 Millionen US-Dollar Forschungsinvestition

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit onkologischen Fachkräften im Gesundheitswesen

Agios Pharmaceuticals pflegt eine direkte Interaktion durch gezielte Interaktionen mit dem Medical-Affairs-Team. Im Jahr 2023 berichtete das Unternehmen:

Engagement-Metrik	Nummer
Interaktionen mit Onkologiespezialisten	1.247 direkte Arztkontakte
Präsentationen auf medizinischen Konferenzen	38 wissenschaftliche Vorträge
Spezialisierte Onkologie-Schulungen	24 Berufsbildungsworkshops

Patientenunterstützungsprogramme für gezielte Therapien

Agios implementiert umfassende Mechanismen zur Patientenunterstützung:

• Spezielle Hotline für Patientenunterstützung
• Beratung zur finanziellen Unterstützung
• Behandlungsnavigationsdienste

Patientenunterstützungsmetrik	Daten für 2023
Bearbeitete Patientenunterstützungsanrufe	4.672 Patienteninteraktionen
Anträge auf finanzielle Unterstützung	1.153 bearbeitete Anträge

Initiativen für wissenschaftliche Kommunikation und medizinische Ausbildung

Zu den wichtigsten Kommunikationskanälen gehören:

• Peer-reviewte Publikationsplattformen
• Digitale Ressourcen für die medizinische Ausbildung
• Webinar-Reihe für medizinisches Fachpersonal

Kommunikationsmetrik	Statistik 2023
Veröffentlichte Forschungsarbeiten	27 peer-reviewte Veröffentlichungen
Webinare zur medizinischen Ausbildung	16 digitale Bildungsveranstaltungen

Verbundforschungspartnerschaften

Agios unterhält strategische Forschungskooperationen:

Partnerschaftstyp	Anzahl der Partnerschaften
Akademische Forschungseinrichtungen	12 aktive Partnerschaften
Pharmazeutische Forschungskooperationen	7 laufende Kooperationsprojekte

Transparente Berichterstattung über klinische Studien

Transparenzkennzahlen für klinische Studien:

Berichtsmetrik	Daten für 2023
Klinische Studien registriert	9 aktive klinische Studien
Offenlegung öffentlicher Prozessergebnisse	6 umfassende Testberichte

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktvertriebsmitarbeiter, die auf Onkologiespezialisten abzielen

Ab 2024 unterhält Agios Pharmaceuticals ein engagiertes Onkologie-Vertriebsteam von 87 spezialisierten Vertretern, die sich auf die direkte Zusammenarbeit mit Onkologiespezialisten und wichtigen Meinungsführern konzentrieren.

Vertriebsteam-Metrik	Quantitative Daten
Gesamtzahl der Vertriebsmitarbeiter	87
Geografische Abdeckung	Onkologische Zentren der Vereinigten Staaten
Durchschnittliches jährliches Verkaufsgesprächsvolumen pro Vertreter	342 spezialisierte onkologische Sprechstunden

Vorträge auf medizinischen Konferenzen und wissenschaftliche Symposien

Agios nimmt jährlich an 14 großen Onkologiekonferenzen teil und präsentiert Forschungsergebnisse und Daten aus klinischen Studien.

• Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO).
• Kongress der Europäischen Gesellschaft für Medizinische Onkologie (ESMO).
• Jahrestagung der American Association for Cancer Research (AACR).

Plattformen für digitales Marketing und wissenschaftliche Kommunikation

Zu den digitalen Engagement-Kanälen gehören zielgerichtete Online-Plattformen mit 42.567 registrierten Nutzern von medizinischen Fachkräften.

Digitale Plattform	Kennzahlen zum Benutzerengagement
Wissenschaftliche Ressourcen der Unternehmenswebsite	28.345 einzigartige Besucher aus dem Gesundheitswesen monatlich
LinkedIn Professional Network	14.222 vernetzte medizinische Fachkräfte

Pharmazeutische Vertriebsnetzwerke

Agios arbeitet mit sieben großen pharmazeutischen Vertriebspartnern zusammen, die landesweite Gesundheitsnetzwerke abdecken.

• AmerisourceBergen
• Kardinalgesundheit
• McKesson Corporation

Wissenschaftliche Online-Veröffentlichungen und Forschungsverbreitung

Das Unternehmen veröffentlicht Forschungsergebnisse in 23 von Experten begutachteten onkologischen Fachzeitschriften mit durchschnittlich 18 Veröffentlichungen pro Jahr.

Veröffentlichungsmetrik	Quantitative Daten
Anzahl der jährlichen Veröffentlichungen	18 peer-reviewte Artikel
Gesamtzahl der peer-reviewten Zeitschriften	23 Fachzeitschriften für Onkologie
Kumulative Forschungszitate	1.247 Zitate im Jahr 2023

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Onkologische Gesundheitsdienstleister

Ab 2023 zielt Agios Pharmaceuticals auf etwa 5.200 spezialisierte onkologische Gesundheitsdienstleister in den Vereinigten Staaten ab.

Anbietertyp	Anzahl der Zielanbieter	Jährliches Verschreibungspotenzial
Hämatologische Onkologen	3,750	45,6 Millionen US-Dollar
Spezialisten für pädiatrische Onkologie	1,450	22,3 Millionen US-Dollar

Krankenhäuser und Krebsbehandlungszentren

Agios zielt landesweit auf 1.250 spezialisierte Krebsbehandlungseinrichtungen ab.

• Umfassende Krebszentren: 62
• Gemeindekrebszentren: 987
• Akademische medizinische Zentren: 201

Patienten mit spezifischen genetischen Mutationen

Zielgruppe für spezifische genetische Störungen:

Genetische Mutation	Geschätzte Patientenpopulation	Jährliches Behandlungspotenzial
IDH1/IDH2-Mutationen	8.700 Patienten	124,5 Millionen US-Dollar
Pyruvatkinase-Mangel	3.200 Patienten	56,7 Millionen US-Dollar

Pharmazeutische Forschungseinrichtungen

Zusammenarbeit mit Forschungseinrichtungen:

• Partnerschaften des National Cancer Institute (NCI): 12
• Akademische Forschungszentren: 37
• Private Forschungseinrichtungen: 24

Gemeinschaften zur Behandlung seltener Krankheiten

Konzentrieren Sie sich auf Patientenpopulationen mit seltenen Krankheiten:

Kategorie „Seltene Krankheit“.	Patientenpopulation	Jährliche Forschungsinvestition
Seltene Bluterkrankungen	5.600 Patienten	38,2 Millionen US-Dollar
Stoffwechselstörungen	3.900 Patienten	27,5 Millionen US-Dollar

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen

Für das Geschäftsjahr 2022 meldete Agios Pharmaceuticals Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 330,4 Millionen US-Dollar. Die Aufschlüsselung der F&E-Ausgaben des Unternehmens umfasst:

F&E-Kategorie	Ausgabenbetrag
Onkologische Forschung	187,2 Millionen US-Dollar
Stoffwechselforschung	98,6 Millionen US-Dollar
Computerbiologie	44,6 Millionen US-Dollar

Kosten für klinische Studien

Die Kosten für klinische Studien für Agios beliefen sich im Jahr 2022 auf rund 215,7 Millionen US-Dollar, mit folgender Verteilung:

• Phase-I-Studien: 62,3 Millionen US-Dollar
• Phase-II-Studien: 93,4 Millionen US-Dollar
• Phase-III-Studien: 60 Millionen US-Dollar

Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Genehmigungen

Die regulatorischen Aufwendungen für 2022 beliefen sich auf 45,2 Millionen US-Dollar, darunter:

Compliance-Bereich	Ausgabenbetrag
Kosten für die Einreichung bei der FDA	22,6 Millionen US-Dollar
Regulatorische Dokumentation	15,4 Millionen US-Dollar
Compliance-Infrastruktur	7,2 Millionen US-Dollar

Akquise und Bindung wissenschaftlicher Talente

Zu den Humankapitalinvestitionen im Jahr 2022 gehörten:

• Gesamter Personalaufwand: 275,8 Millionen US-Dollar
• Durchschnittliche Wissenschaftlervergütung: 185.000 US-Dollar
• Rekrutierungs- und Schulungskosten: 18,3 Millionen US-Dollar

Erweiterte Wartung der Labor- und Forschungsinfrastruktur

Die Infrastruktur- und anlagenbezogenen Aufwendungen für 2022 gliederten sich wie folgt:

Kategorie „Infrastruktur“.	Ausgabenbetrag
Wartung von Forschungseinrichtungen	42,5 Millionen US-Dollar
Laborausrüstung	35,7 Millionen US-Dollar
Technologieinfrastruktur	28,3 Millionen US-Dollar

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Vertrieb pharmazeutischer Produkte

Im vierten Quartal 2023 meldete Agios Pharmaceuticals einen Gesamtproduktumsatz von 302,4 Millionen US-Dollar, der hauptsächlich auf seine Onkologie- und Therapieprodukte für seltene Krankheiten zurückzuführen ist.

Produkt	Jahresumsatz (2023)
TIBSOVO (Ivosidenib)	187,2 Millionen US-Dollar
PYRUKYND (mitapivat)	115,2 Millionen US-Dollar

Kooperationsvereinbarungen für Forschungspartnerschaften

Im Jahr 2023 meldete Agios Einnahmen aus kollaborativen Forschungspartnerschaften in Höhe von insgesamt 45,6 Millionen US-Dollar aus strategischen Allianzen mit Pharmaunternehmen.

Lizenz- und Lizenzeinnahmen

Durch Lizenzvereinbarungen wurden im Geschäftsjahr 2023 Lizenzeinnahmen in Höhe von 22,3 Millionen US-Dollar generiert.

Forschungsstipendien und Finanzierung

• Zuschüsse der National Institutes of Health (NIH): 8,7 Millionen US-Dollar
• Forschungsförderung durch private Stiftung: 5,2 Millionen US-Dollar

Mögliche Meilensteinzahlungen

Potenzielle Meilensteinzahlungen aus laufenden Medikamentenentwicklungsprogrammen wurden auf geschätzt 75 bis 120 Millionen US-Dollar für das Geschäftsjahr 2024, abhängig vom erfolgreichen Verlauf klinischer Studien und behördlichen Genehmigungen.

Arzneimittelkandidat	Möglicher Meilensteinzahlungsbereich
AG-270	35-55 Millionen Dollar
AG-636	40-65 Millionen Dollar

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Value Propositions

The core value proposition for Agios Pharmaceuticals, Inc. centers on delivering first-in-class or best-in-class oral, small-molecule therapies that address the root cause of rare hematologic diseases, moving beyond purely supportive care.

First oral therapy for Pyruvate Kinase (PK) deficiency.

Agios Pharmaceuticals, Inc. markets PYRUKYND® (mitapivat), which is the first disease-modifying therapy approved in the U.S. for adults with hemolytic anemia due to pyruvate kinase (PK) deficiency. This product provides a disease-modifying option for a rare, lifelong, debilitating hemolytic anemia where previously only supportive care existed.

Potential first oral therapy for all thalassemia genotypes (pending FDA decision).

Agios Pharmaceuticals, Inc. is pursuing an expanded indication for PYRUKYND (mitapivat) in adult patients with non-transfusion-dependent (NTD) and transfusion-dependent (TD) alpha- or beta-thalassemia. The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) goal date for the U.S. Food and Drug Administration (FDA) decision was extended to December 7, 2025. The European Medicines Agency (CHMP) adopted a positive opinion, with the European Commission (EC) decision expected by early 2026. The application is supported by data from the Phase 3 ENERGIZE and ENERGIZE-T studies.

Disease-modifying potential for chronic hemolytic anemias.

The company is advancing its PK activation franchise across several chronic hemolytic anemias, aiming for disease modification rather than just symptom management. The pipeline progress in late 2025 reflects this strategy:

Indication	Product/Trial	Key 2025/2026 Milestone	Potential Market Size
Thalassemia (TD)	PYRUKYND (Mitapivat)	FDA decision by December 7, 2025; EC decision by early 2026	Targeting $200-300 million peak annual revenue in the U.S.
Sickle Cell Disease (SCD)	PYRUKYND (Mitapivat) / RISE UP Trial	Topline results by year-end 2025; potential U.S. launch in 2026	Potential market over $1.5B+
Pediatric PK Deficiency	PYRUKYND (Mitapivat) / ACTIVATE-Kids Study	Topline results announced in early 2025 for non-regularly transfused cohort	Part of an ultra-orphan market over $500M+

For the alpha-thalassemia subgroup in the ENERGIZE-T trial, 77.8% (7 of 9) of patients on mitapivat achieved the primary endpoint of transfusion reduction response, versus 0% (0 of 3) on placebo.

Oral, small-molecule convenience for lifelong rare disease treatment.

PYRUKYND (mitapivat) is an oral pyruvate kinase activator. This small-molecule convenience offers a significant advantage over existing supportive care, which often involves frequent intravenous (IV) transfusions for conditions like thalassemia. The company is building capabilities to support potential multiple U.S. commercial launches.

Addressing high unmet need in rare hematologic diseases like LR-MDS.

The value proposition is anchored in addressing diseases with few or no treatment options. For PK deficiency, the diagnosed prevalence in Western populations is estimated between 3.2 to 8.5 per million, though the true prevalence may be as high as 51 per million. The global thalassemia market is projected to grow at a 6.20% CAGR through 2034.

For Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (LR-MDS)-associated anemia, Agios is advancing tebapivat. Patient enrollment in the Phase 2b trial was completed in late 2025, with topline results expected in early 2026. The FDA granted tebapivat orphan drug designation for the treatment of MDS.

Financially, Agios Pharmaceuticals, Inc. reported $12.9 million in third quarter PYRUKYND net revenues for Q3 2025, and held $1.3 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities as of September 30, 2025.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Customer Relationships

High-touch patient support programs for specialty drug access are evidenced by the growing number of patients initiating and continuing therapy with PYRUKYND. For the third quarter of 2025, Agios Pharmaceuticals, Inc. reported that 262 unique patients completed prescription enrollment forms, marking a 6 percent increase over the second quarter of 2025. The number of patients on PYRUKYND therapy in the U.S. reached 149 as of September 30, 2025, which was a 5 percent increase from the prior quarter.

The financial results from the commercial operation reflect this patient engagement:

Metric	Q1 2025	Q2 2025	Q3 2025
PYRUKYND Net Revenue	$8.7 million	$12.5 million	$12.9 million
Unique Patients Completing Enrollment Forms	234	248	262
Patients on PYRUKYND Therapy (U.S.)	136	142	149

Direct engagement with rare disease patient advocacy groups is supported by Agios Pharmaceuticals, Inc.'s stated commitment to partnering with patient communities. The company supports disease awareness, patient and family support services, and community-building programs through charitable donations. This commitment is also demonstrated by the focus on advancing therapies for conditions like thalassemia and sickle cell disease, with topline results from the Phase 3 RISE UP study in sickle cell disease expected by year-end 2025.

Dedicated field-based medical and commercial teams for specialists are reflected in the Selling, General and Administrative (SG&A) expenses and specific team scaling. SG&A expenses were $41.3 million for the third quarter of 2025. In preparation for the potential U.S. commercial launch of PYRUKYND in thalassemia, the commercial team expanded its sales force from 20 to 40 representatives. The SG&A increase in Q2 2025 to $45.9 million was primarily attributed to an increase in commercial-related activities, including headcount.

Long-term relationships with key opinion leaders (KOLs) in hematology are cultivated through scientific exchange and data presentation. Agios Pharmaceuticals, Inc. and its collaborators shared new data on mitapivat and tebapivat at the 30th European Hematology Association Congress (EHA 2025). A total of 14 presentations and publications, led by Agios and external collaborators, were shared at EHA 2025, covering sickle cell disease, thalassemia, PK deficiency, and myelodysplastic syndromes (MDS). The company leverages its deep scientific expertise in classical hematology to advance its pipeline programs in these areas.

• The company is advancing investigational medicines in alpha- and beta-thalassemia, sickle cell disease, pediatric PK deficiency, MDS-associated anemia, and phenylketonuria (PKU).
• Agios Pharmaceuticals, Inc. ended the second quarter of 2025 with $1.3 billion in cash, cash equivalents and marketable securities.
• The consensus recommendation from 9 brokerage firms for Agios Pharmaceuticals, Inc. was 2.2, indicating 'Outperform' status as of May 2025.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Agios Pharmaceuticals, Inc. gets its products, especially PYRUKYND, to the patients and centers that need them, which is a complex job in the rare disease space. The channel strategy clearly splits between direct control in the U.S. and leveraging partners elsewhere.

For the established product, PYRUKYND, in the U.S., the distribution relies on a network that includes specialty pharmacies and distributors. This is the backbone for getting the medicine from the company to the patient's door after a prescription is written. The growth in patient numbers shows this channel is active; for the third quarter of 2025, 262 unique patients completed prescription enrollment forms, which was a 6 percent increase over the second quarter of 2025. The total number of patients on PYRUKYND therapy in the U.S. as of September 30, 2025, was 149 patients.

To drive prescriptions for PYRUKYND, particularly for the potential thalassemia indication, Agios Pharmaceuticals utilizes a direct sales force targeting U.S. hematologists and rare disease centers. This team is built for high-touch engagement, which is necessary for rare disease education and adoption. As of May 2025, the company had expanded this sales force from 20 to 40 representatives in preparation for the thalassemia launch. This investment in headcount is reflected in the Selling, General and Administrative (SG&A) Expenses, which rose to $45.9 million in the second quarter of 2025, primarily driven by commercial-related activities like this headcount increase.

For ex-U.S. markets, Agios Pharmaceuticals employs a partnership model to manage commercialization and distribution, which helps manage capital outlay while expanding reach. This is key for maximizing the value of PYRUKYND globally.

The commercial partnerships for ex-U.S. markets include specific agreements for different regions:

• Distribution agreement with Avanzanite Bioscience B.V. for the European Economic Area, the United Kingdom, and Switzerland.
• Partnership with NewBridge Pharmaceuticals for commercial launch activities in Saudi Arabia.
• Regulatory applications are also progressing in the United Arab Emirates.

The company's financial performance tied to these channels for the latest reported quarter shows the current revenue base:

Metric	Value (Q3 2025)	Comparison Point
PYRUKYND Net Revenue	$12.9 million	44 percent increase from Q3 2024 ($9.0 million)
U.S. Patients on Therapy	149 patients	5 percent increase from Q2 2025
Total Employees	488 employees	As of September 30, 2025

Finally, the distribution channel extends to clinical trial sites for pipeline drug distribution and patient enrollment, which is critical for future product launches. The company is actively managing these sites for its pipeline assets.

Key clinical trial channel milestones as of late 2025 include:

• The RISE UP Phase 3 study for sickle cell disease is fully enrolled.
• The tebapivat Phase 2 sickle cell disease trial has dosed the first patient.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient populations Agios Pharmaceuticals, Inc. is targeting with its portfolio of rare disease treatments, primarily centered around its PK activation platform. This isn't just about one disease anymore; it's about leveraging that platform across a spectrum of related hematologic disorders.

Adult patients with Pyruvate Kinase (PK) deficiency

This is the established customer segment for Agios, as they market the first disease-modifying therapy, PYRUKYND® (mitapivat), in the U.S. for this indication. The diagnosed prevalence in Western populations is estimated to be between 3.2-8.5 individuals per million people, though the true number might be higher because the condition is often under-recognized. For the quarter ending September 30, 2025, Agios reported net revenues of $12.9 million from PYRUKYND. Looking at adoption metrics from the second quarter of 2025, 142 patients were actively on PYRUKYND therapy, following 248 unique patients completing prescription enrollment forms in that same period.

Adult patients with alpha- or beta-thalassemia (target expansion)

This segment represents the immediate, significant expansion opportunity for Agios, pending regulatory decisions. The Supplemental New Drug Application (sNDA) for PYRUKYND in adult patients with non-transfusion-dependent and transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia had a U.S. FDA PDUFA goal date of September 7, 2025. Based on 2023 estimates, the total number of $\beta$-thalassemia (BT) cases in the U.S. was estimated at 3,665 people, with prevalent transfusion-dependent $\beta$-thalassemia (TDT) cases around 2,611. To give you context on the market size, North America held an estimated 41.1% share of the global thalassemia market in 2025. The $\beta$-Thalassemia type dominated the global market share at 70.5% in 2024.

Here's a quick look at the scale of the thalassemia opportunity Agios is pursuing:

Metric	Data Point	Context/Year
Estimated Total U.S. $\beta$-Thalassemia Cases	3,665 to 4,214	2023 Estimate
Estimated U.S. Transfusion-Dependent $\beta$-Thalassemia (TDT) Cases	2,611 to 3,036	2023 Estimate
North America Thalassemia Market Share	41.1%	2025 Estimate
$\beta$-Thalassemia Global Market Share (by Type)	70.5%	2024 Data

Patients with Sickle Cell Disease (SCD) (future segment post-approval)

The Sickle Cell Disease (SCD) patient population is the next major horizon for Agios, with topline results from the Phase 3 RISE UP trial expected by the end of 2025, setting up a potential U.S. commercial launch in 2026. In the United States, the patient base is substantial; over 100,000 individuals are living with SCD as of 2025. Globally, the disorder affects over 20 million individuals. The SCD treatment market itself was valued at USD 4.03 Billion in 2024.

Hematologists and rare disease specialists (prescribers)

These are the key opinion leaders and prescribing physicians who manage the care for these rare blood disorders. Agios is actively engaging this group, having presented new data on mitapivat and tebapivat at the 30th European Hematology Association (EHA) Congress in Milan in June 2025. For the initial PK deficiency segment, a survey showed that while 82% of adult patients felt their hematologist managed their condition well, there were still noted gaps in the specialists' understanding of the disease's impact on Quality of Life. This group is critical for driving adoption of PYRUKYND and future pipeline assets.

• Physicians managing patients with PK deficiency.
• Hematologists specializing in anemia and hemoglobinopathies.
• Rare disease specialists treating Thalassemia and SCD.

Payers and government health authorities managing rare disease drug coverage

Access and reimbursement are non-negotiable hurdles for any rare disease drug, making payers and health authorities a vital customer segment. Agios is preparing for potential launches in multiple jurisdictions, as regulatory applications for thalassemia were under review in the U.S., European Union, Saudi Arabia, and the United Arab Emirates as of early 2025. To fund these commercial preparations and pipeline advancements, Agios ended the second quarter of 2025 with a strong cash position of $1.3 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities. This financial independence is intended to support the expected launches and pipeline diversification.

• U.S. Commercial Payers (Private and Government).
• European Health Technology Assessment (HTA) Bodies.
• U.S. Food and Drug Administration (FDA) and European Medicines Agency (EMA).

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at where Agios Pharmaceuticals, Inc. is spending its capital to keep the engine running and push its pipeline forward. The cost structure is heavily weighted toward research and development, which is typical for a commercial-stage biopharma focused on rare diseases.

The High R&D expenses are a major cost center. For the third quarter of 2025, Research and Development (R&D) Expenses totaled $86.8 million. This represented an increase of $14.3 million compared to the third quarter of 2024. The year-over-year jump was primarily driven by increased clinical trial costs associated with the PK activation franchise. This directly reflects the spend on executing late-stage studies.

Selling, General, and Administrative (SG&A) costs are also significant, showing the investment needed to support the commercial product, PYRUKYND. For Q3 2025, SG&A Expenses were $41.3 million. This was an increase of $2.7 million compared to the third quarter of 2024. The increase was mainly tied to disciplined investment in preparation for the potential U.S. commercial launch of PYRUKYND in thalassemia, which is a key near-term cost driver.

Here's a quick look at the primary expense categories for the third quarter of 2025, plus a notable item from the prior quarter:

Expense Category	Q3 2025 Amount (USD)	Context/Driver
Research and Development (R&D) Expenses	$86.8 million	Increased clinical trial costs for PK activation franchise.
Selling, General and Administrative (SG&A) Expenses	$41.3 million	Investment for potential PYRUKYND thalassemia launch.
Cost of Sales for PYRUKYND	$1.7 million	Cost associated with generating net product revenue of $12.9 million in Q3 2025.
Regulatory Milestone Payment (Q2 2025)	$10.0 million	Paid to Alnylam for the AG-236 agreement.

The R&D spend is directly supporting several key programs, which you need to track as they represent future potential costs and revenue streams. You should keep an eye on the progress of these trials, as they are major cash users:

• Clinical trial execution costs for the RISE UP Phase 3 trial of mitapivat in sickle cell disease.
• Costs for the Phase 2b tebapivat trial in lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS).
• Costs related to advancing the AG-236 program following IND clearance.

Also, remember that milestone payments, while not recurring operating expenses, are a significant part of the cost structure when they hit. For example, the second quarter of 2025 included a $10.0 million regulatory milestone payment to Alnylam. This was associated with the agreement to develop and commercialize AG-236. The cost of sales for PYRUKYND remained steady at $1.7 million in Q3 2025, the same amount reported in Q2 2025. That's a defintely manageable cost relative to the $12.9 million in Q3 revenue.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) - Canvas Business Model: Revenue Streams

The revenue streams for Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) are primarily anchored in the commercialization of its lead product, PYRUKYND (mitapivat), supplemented by financial income and contingent payments from prior business development activities.

The core commercial revenue is derived from net product revenue from PYRUKYND sales for the treatment of PK deficiency. You can see the recent quarter-over-quarter performance right here:

Metric	Amount
Q3 2025 Net Product Revenue	$12.9 million
Q2 2025 Net Product Revenue	$12.5 million
Q3 2024 Net Product Revenue	$9.0 million
Cost of Sales (Q3 2025)	$1.7 million
U.S. Patients on Therapy (End Q3 2025)	149
Cumulative Unique Patients Enrolled (U.S. since launch)	262

The Trailing Twelve Months (TTM) revenue, as of the third quarter of 2025, stands at $44.79 million. This figure reflects the cumulative product sales over the preceding four quarters.

Beyond direct product sales, Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) generates revenue from its balance sheet strength. As of September 30, 2025, the company held $1.3 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities, which contributes to interest income. This cash position is a direct result of strategic transactions.

Another component involves potential future milestone and royalty payments from divested assets. For context on the magnitude of these non-recurring revenue events, the third quarter of 2024 included a net income of $947.9 million, which was driven by a milestone payment and the sale of royalty rights in that specific quarter.

The revenue streams can be summarized by their nature:

• Net product revenue from PYRUKYND sales in PK deficiency.
• Interest income from the $1.3 billion cash balance as of September 30, 2025.
• Contingent payments from prior business development deals.