بيان المهمة، الرؤية، & القيم الأساسية لشركة Passage Bio, Inc. (PASG)

غالبًا ما يتم تجاهل مهمة الشركة وقيمها الأساسية باعتبارها زغبًا مؤسسيًا، ولكن بالنسبة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية مثل Passage Bio، فهي المحرك الحرفي الذي يقود معدل الحرق الذي يتطلب التدقيق - خاصة عندما يبلغ صافي الخسارة لمدة تسعة أشهر لعام 2025 ما يقرب من 32.5 مليون دولار.

إن مهمتهم المتمثلة في تحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض التنكس العصبي من خلال تقديم الأدوية الجينية تعد وعدًا جريئًا، ولكن كيف يمكن ترجمة ذلك إلى الإنفاق على البحث والتطوير الذي بلغ ذروته؟ 5.8 مليون دولار في الربع الثاني من عام 2025 وحده؟ نظرا للنقد، والنقد المعادل، والأوراق المالية القابلة للتسويق 52.8 مليون دولار اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، مع اقتراب الربع الأول من عام 2027، هل يتماشى التركيز التشغيلي للشركة حقًا مع قيمها المعلنة المتمثلة في وضع "المرضى في مركز كل قرار"؟ دعونا نلقي نظرة على المبادئ الأساسية التي توجه قراراتهم الحاسمة في تخصيص رأس المال.

شركة باساج بيو (PASG) Overview

شركة Passage Bio, Inc. هي شركة أدوية وراثية في المرحلة السريرية تركز على تطوير علاجات تحويلية لمرة واحدة لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي أحادية المنشأ النادرة، حيث تكون خيارات العلاج محدودة للغاية. عليك أن تعلم أنه اعتبارًا من أواخر عام 2025، لا تزال الشركة في مرحلة ما قبل التسويق التجاري، مما يعني أن قيمتها مرتبطة بالكامل بتقدم خط الأنابيب، وليس مبيعات المنتجات.

تأسست شركة Passage Bio في يوليو 2017 في فيلادلفيا، بنسلفانيا، وقد قامت ببناء محفظة عميقة من خلال التعاون البحثي الاستراتيجي مع برنامج العلاج الجيني بجامعة بنسلفانيا (GTP). تتيح لهم هذه الشراكة الوصول إلى أحدث الأبحاث في العلاجات الجينية المستندة إلى الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV)، والتي تم تصميمها لتقديم نسخة وظيفية من الجين المعيب لاستهداف السبب الجذري لهذه الحالات المدمرة.

المنتج الرئيسي المرشح للشركة هو PBFT02، والذي يتم تقييمه في تجربة upliFT-D السريرية للخرف الجبهي الصدغي (FTD) مع طفرات الجرانولين (GRN). ومن بين المرشحين الرئيسيين الآخرين في خط الأنابيب PBGM01 لعلاج داء العقدية GM1 وPBKR03 لمرض كرابي. إنها شركة تكنولوجية حيوية خالصة، لذا فإن أرقام مبيعاتها الحالية صفر.

الأداء المالي لعام 2025: التركيز على كفاءة رأس المال

نظرًا لأن شركة Passage Bio هي شركة في المرحلة السريرية، يتم قياس أدائها المالي من خلال حرق النقد والتقدم في خط الأنابيب، وليس الإيرادات. بصراحة، يُظهر تقريرهم الأخير للربع الثالث المنتهي في 30 سبتمبر 2025، تركيزًا قويًا على كفاءة رأس المال، وهو بالتأكيد الخطوة الصحيحة للتكنولوجيا الحيوية.

وسجلت الشركة خسارة صافية قدرها 7.7 مليون دولار للربع الثالث من عام 2025، تحسن هائل من 19.3 مليون دولار صافي الخسارة في نفس الربع من عام 2024. هذا التخفيض ليس من مبيعات المنتجات - لا يوجد شيء - ولكن من التحكم المنضبط في التكاليف. فيما يلي الحسابات السريعة لتخفيضات النفقات من الربع الثالث من عام 2024 إلى الربع الثالث من عام 2025:

• انخفضت نفقات البحث والتطوير (R&D) من 8.7 مليون دولار إلى 8.7 مليون دولار 4.3 مليون دولار.
• وانخفضت المصاريف العمومية والإدارية من 7.3 مليون دولار إلى 4.3 مليون دولار.

وقد أدى هذا الحذر المالي إلى توسيع مدرجهم النقدي. اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، تم عقد Passage Bio 52.8 مليون دولار نقدًا ومعادلات نقدية وأوراق مالية قابلة للتسويق، والتي تتوقع الإدارة أنها ستمول العمليات حتى الربع الأول من عام 2027. ويعد هذا احتياطيًا قويًا حيث يدفعون PBFT02 خلال تجربة upliFT-D ويطلبون تعليقات إدارة الغذاء والدواء بشأن تصميم تجربة التسجيل في النصف الأول من عام 2026.

رائدة في تطوير العلاج الجيني للجهاز العصبي المركزي

يتم وضع Passage Bio كلاعب رئيسي في مجال العلاج الجيني عالي المخاطر والمكافأة العالية للجهاز العصبي المركزي. إنهم ليسوا قادة تجاريين بعد، لكنهم قادة تطوير، وهذا هو ما يهم الآن. يدرك محللو وول ستريت هذه الإمكانية، مما يمنح السهم تصنيفًا إجماعيًا للشراء المعتدل وينظرون إلى الشركة بشكل أكثر إيجابية من العديد من الشركات "الطبية" الأخرى.

يراهن السوق على نجاح مرشحهم الرئيسي، PBFT02، الذي أظهر بيانات مؤقتة واعدة، مما يدل على ارتفاع قوي ودائم لمستويات البروجرانولين (PGRN) في السائل النخاعي (CSF) للمرضى. هذا هو نوع البيانات التي يمكن أن تغير مسار السهم بين عشية وضحاها. تم تحديد متوسط ​​السعر المستهدف للمحلل حاليًا عند 42.67 دولارًا، مما يشير إلى ارتفاع متوقع يزيد عن 400٪ من مستويات التداول الأخيرة.

ويتوقف نجاح الشركة على قدرتها على ترجمة هذا الوعد السريري إلى علاج معتمد. لفهم القناعة المؤسسية وراء هذه الأرقام، يجب عليك أن تنظر بشكل أعمق إلى من يشتري ولماذا: استكشاف مستثمر Passage Bio, Inc. (PASG). Profile: من يشتري ولماذا؟

بيان مهمة شركة Passage Bio, Inc. (PASG).

أنت تبحث عن إشارة واضحة حول الاتجاه الفعلي لشركة Passage Bio, Inc. (PASG)، خاصة مع التقلب الشديد في مشهد التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية. إن بيان مهمة الشركة يتخطى الضجيج: إنه نجم الشمال التشغيلي، الذي يحدد تركيزها على البحث والتطوير على المدى القريب واستراتيجيتها المالية طويلة المدى. تتمثل مهمة Passage Bio في تحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض التنكس العصبي من خلال تقديم الأدوية الجينية التي ستعيد تحديد مسار حالتهم بشكل دائم. هذه ليست مجرد زغب تسويقي؛ إنه التزام يوجه كل دولار من نفقات البحث والتطوير ربع السنوية البالغة 4.3 مليون دولار اعتبارًا من الربع الثالث من عام 2025. وتفرض مهمة مثل هذه اتباع نهج واضح ومنضبط لتخصيص رأس المال، وهو ما تريد رؤيته بالتأكيد.

والأهمية هنا بسيطة: فالمهمة المركزة تعني خطًا مركزًا، وهو ما يترجم إلى احتمالية أكبر للنجاح السريري والتنظيمي. بل إن رؤيتهم أكثر جرأة: الوفاء بالوعد المتمثل في العلاج الجيني من خلال تقديم الأدوية القادرة على تحويل الحياة وتوفير العلاج لأمراض لم يكن من الممكن علاجها في السابق. هذا هو الهدف النهائي، والمكونات الأساسية الثلاثة لمهمتهم توضح لك كيف يخططون للوصول إلى هناك.

المكون 1: تحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض التنكس العصبي

يركز المكون الأساسي الأول على التركيز على المريض، وهو أمر غير قابل للتفاوض بالنسبة لشركة العلاج الجيني. يركز Passage Bio على اضطرابات الجهاز العصبي المركزي أحادية المنشأ النادرة، وهي الحالات التي غالبًا ما تكون خيارات العلاج محدودة أو معدومة. يعد برنامجهم السريري، دراسة upliFT-D، مثالًا ملموسًا ومثاليًا لهذا التركيز، حيث يستهدف الخرف الجبهي الصدغي (FTD) الناجم عن طفرات GRN وC9orf72.

يمكنك رؤية هذا الالتزام في استراتيجية التسجيل في التجارب السريرية الخاصة بهم. إنهم يسجلون بنشاط مرضى الفوج 3 (FTD-GRN) والفوج 4 (FTD-C9orf72) في دراسة upliFT-D، والتي تعد خطوة حاسمة في تطوير مرشح المنتج الرئيسي، PBFT02. بالإضافة إلى ذلك، فهم لا يقومون فقط بإجراء التجارب؛ إنهم أيضًا يبنون دعمًا مجتمعيًا، مثل توسيع التعاون لتقديم استشارات واختبارات وراثية مجانية للبالغين الذين تم تشخيص إصابتهم بالخرف الجبهي الصدغي. يعد نهج المريض أولاً أحد قيمهم الأساسية أيضًا: وضع المرضى في قلب كل قرار.

• يركز على FTD واضطرابات الجهاز العصبي المركزي الأخرى.
• تسجيل المرضى بشكل نشط في دراسة upliFT-D.
• يقدم استشارات وراثية مجانية لمرض الخرف الجبهي الصدغي.

المكون 2: تقديم الأدوية الوراثية

أما العنصر الثاني فيدور حول العلم، أي "كيفية" مهمتهم. Passage Bio هي شركة أدوية وراثية للمرحلة السريرية، مما يعني أن قيمتها مرتبطة مباشرة بجودة علاجاتها وقابلية تصنيعها. إنهم يستخدمون العلوم الرائدة، والتي تعد إحدى قيمهم الأساسية الأخرى، ويتجلى ذلك بشكل أفضل من خلال اختراقاتهم التصنيعية لـ PBFT02.

الصدق، التصنيع هو المكان الذي تتعثر فيه العديد من شركات العلاج الجيني. انتقلت Passage Bio مؤخرًا إلى عملية تصنيع عالية الإنتاجية تعتمد على التعليق لـ PBFT02. يعد هذا فوزًا تقنيًا كبيرًا لأن دفعة واحدة من العملية التي تبلغ سعتها 200 لتر من المتوقع أن تنتج أكثر من 1000 جرعة من PBFT02. ليس هذا فحسب، بل توفر العملية جودة عالية، بنقاء يزيد عن 90% وأكثر من 70% من الكبسولات الكاملة. هذا النوع من الدقة والحجم هو ما يزيل المخاطر عن برنامج التطوير والتسويق في مرحلة متأخرة. إنها عبارة بسيطة: التصنيع الأفضل يعني طريقًا أكثر وضوحًا إلى السوق.

المكون 3: إعادة تحديد مسار ظروفهم بشكل دائم

وهذا العنصر الأخير هو الرؤية طويلة المدى، أي "التأثير" الذي يريدون إحداثه. إن إعادة تحديد مسار مرض التنكس العصبي بشكل دائم يعني تطوير علاج لمرة واحدة يوفر تأثيرًا علاجيًا دائمًا، وليس مجرد إدارة الأعراض. وهذا يتطلب قوة البقاء المالي، وتظهر البيانات المالية لعام 2025 أنهم يديرون مدرجهم لدعم هذه اللعبة الطويلة.

إليك الحساب السريع: أعلنت شركة Passage Bio عن خسارة صافية قدرها 7.7 مليون دولار أمريكي للربع الثالث من عام 2025، وهو تحسن كبير عن خسارة صافية قدرها 19.3 مليون دولار أمريكي في الربع من العام السابق. هذا الانخفاض في الحرق، إلى جانب الإدارة الصارمة للتكاليف، يعني أن أموالهم النقدية ومعادلاتها وأوراقهم المالية القابلة للتسويق البالغة 52.8 مليون دولار اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، من المتوقع أن تمول العمليات حتى أوائل عام 2027. وهذه المرونة المالية هي ما يسمح لهم بالتركيز على الهدف طويل المدى المتمثل في تصميم تجربة تسجيل لـ FTD-GRN، والذي يخططون لمناقشته مع إدارة الغذاء والدواء في النصف الأول من عام 2026. هذا هو الإجراء الذي يحرك الأمور بالنسبة للمستثمرين و المرضى على حد سواء. إذا كنت تريد التعمق أكثر في ميزانيتهم العمومية، يمكنك التحقق من ذلك تحليل Passage Bio, Inc. (PASG) للصحة المالية: رؤى أساسية للمستثمرين.

بيان رؤية شركة Passage Bio, Inc. (PASG).

أنت تبحث عن حجر الأساس لاستراتيجية شركة Passage Bio, Inc.، وبصراحة، رؤيتهم جريئة، وهو بالضبط ما تريده في شركة أدوية وراثية في المرحلة السريرية. رؤيتهم الأساسية لا تتعلق فقط بإدارة الأعراض؛ يتعلق الأمر بتحول أساسي. والنتيجة المباشرة هي أن Passage Bio يهدف إلى الوفاء بوعد العلاج الجيني من خلال تقديم الأدوية التي تغير الحياة والتي توفر علاجًا للأمراض التي لم يكن من الممكن علاجها سابقًا.

هذا ليس زغب الشركات. إنه رهان عالي المخاطر على علاجات علاجية لمرة واحدة لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي (CNS). هذا التركيز يقود كل قرار لتخصيص رأس المال، لذلك دعونا نحلل ما يعنيه ذلك بالنسبة للمستثمرين وأصحاب المصلحة في الوقت الحالي.

الوفاء بالوعد: رؤية جريئة للعلاج

تمثل رؤية Passage Bio هدفًا واضحًا وطويل المدى: تحويل أمراض الجهاز العصبي المركزي التي كانت غير قابلة للشفاء سابقًا إلى أمراض قابلة للشفاء من خلال العلاج الجيني. إنها عملية ضخمة وتتطلب رأس مال كثيف، لكن المردود المحتمل - علاج لمرة واحدة يغير الحياة - هو السبب وراء اهتمام السوق بهذا الأمر. ويعد مرشحهم الرئيسي، PBFT02، أوضح تعبير عن هذه الرؤية، حيث يستهدف الخرف الجبهي الصدغي (FTD) الناجم عن طفرات GRN.

تقوم الشركة بنقل PBFT02 من خلال دراسة upliFT-D، مع التسجيل النشط في المجموعة 3 (FTD-GRN) والفوج 4 (FTD-C9orf72) اعتبارًا من نوفمبر 2025. ويعد هذا إجراء بالغ الأهمية على المدى القريب. بالإضافة إلى ذلك، فقد اتفقوا بالفعل مع إدارة الغذاء والدواء بشأن النهج التحليلي لعملية تصنيع عالية الإنتاجية تعتمد على التعليق. وإليك الحساب السريع لذلك: من المتوقع أن تنتج دفعة واحدة من هذه العملية الجديدة أكثر من 1000 جرعة من PBFT02. يعد حجم التصنيع هذا بالتأكيد خطوة ضرورية لجعل الرؤية العلاجية حقيقة تجارية.

المهمة: إعادة تحديد مسار الأمراض التنكسية العصبية

المهمة هي المحرك التشغيلي للرؤية: "تحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض التنكس العصبي من خلال تقديم الأدوية الجينية التي ستعيد تحديد مسار حالاتهم بشكل دائم". وهذا يعني أن خط أنابيبهم يجب أن يكون صارمًا ومركزًا وفعالًا. إنهم يركزون على اضطرابات الجهاز العصبي المركزي النادرة أحادية المنشأ، مثل الداء العقدي GM1 (PBGM01) وFTD (PBFT02)، حيث يمكن استهداف خلل جيني واحد.

تُظهر النتائج المالية للربع الثالث من عام 2025 تشديدًا استراتيجيًا لدعم هذه المهمة. بلغت نفقات البحث والتطوير (R&D) 4.3 مليون دولار أمريكي لهذا الربع، وهو انخفاض كبير من 8.7 مليون دولار أمريكي في الربع الثالث من عام 2024. ويعكس هذا التخفيض محورًا استراتيجيًا يركز على الموارد على البرامج السريرية الواعدة وتقليص العمل في المراحل المبكرة أو الأعمال الأقل أهمية. إنه نهج واقعي لمهمة ذات رؤية. لكي نكون منصفين، فإن هذا النوع من التركيز هو ما يوسع مدرجهم النقدي، والذي من المتوقع حاليًا أن يستمر حتى الربع الأول من عام 2027.

القيم الأساسية في العمل: العلم الذي يعطي الأولوية للمريض والانضباط المالي

ترشد القيم الأساسية الخمس لـ Passage Bio كيفية تنفيذ مهمتهم، وتحدد بشكل مباشر المخاطر والفرص التشغيلية. يمكنك رؤية قيمة "وضع المرضى في المركز" تنعكس في التزامهم تجاه المجتمع وتسهيل تحديد هوية المريض بشكل أفضل. يتم دعم قيمة "تطبيق العلوم الرائدة" من خلال تعاونهم الاستراتيجي مع برنامج العلاج الجيني بجامعة بنسلفانيا.

يتجلى الانضباط المالي، المدفوع بالقيمة الضمنية لـ "التصرف بنزاهة" (بمعنى كونك مشرفًا جيدًا لرأس المال)، في صافي خسائر الربع الثالث من عام 2025 البالغة 7.7 مليون دولار. يعد هذا تحسنًا كبيرًا مقارنة بخسارة صافية قدرها 19.3 مليون دولار في نفس الربع من العام الماضي.

تخلق قيمهم الأساسية إطارًا للعمل:

• ضع المرضى في المقام الأول: شجع التسجيل في التجارب الحرجة مثل upliFT-D.
• تطبيق العلوم الرائدة: تأمين محاذاة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن إمكانية المقارنة بين التصنيع.
• إحداث تأثير: التركيز على العلاجات العلاجية لمرة واحدة.
• التصرف بنزاهة: خفض النفقات العامة والإدارية إلى 4.3 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2025.
• ننجح معًا: الحفاظ على الشراكات الرئيسية للاكتشاف والتصنيع.

يعد التشديد المالي إشارة واضحة إلى أن الشركة تعطي الأولوية لبرامجها الأكثر تقدمًا للوصول إلى المعالم السريرية الحاسمة. للتعمق أكثر في معرفة من يراهن على هذه الإستراتيجية، يجب عليك استكشاف مستثمر Passage Bio, Inc. (PASG) Profile: من يشتري ولماذا؟ استكشاف مستثمر Passage Bio, Inc. (PASG). Profile: من يشتري ولماذا؟. تتمثل الخطوة الملموسة التالية لفريق الإدارة في الحصول على تعليقات تنظيمية حول تصميم تجربة التسجيل لـ FTD-GRN في النصف الأول من عام 2026.

القيم الأساسية لشركة Passage Bio, Inc. (PASG).

أنت بحاجة إلى معرفة أين يكمن الجانب الحقيقي للشركة، خاصة في عالم الأدوية الجينية الذي يتسم بالمخاطر العالية والمكافآت العالية. لا تقتصر استراتيجية شركة Passage Bio, Inc. على مرشحها الرئيسي PBFT02 فحسب؛ إنها ترتكز على ثلاث قيم واضحة وقابلة للتنفيذ والتي تقود قراراتهم التشغيلية والمالية لعام 2025. إنهم يركزون بشدة على تأثير المريض، والدقة العلمية، والحفاظ على الانضباط التشغيلي الصارم لتوسيع مدرجهم المالي.

إليك الحساب السريع: ساعد التزام Passage Bio بهذه القيم على الإبلاغ عن خسارة صافية في الربع الثالث من عام 2025 قدرها فقط 7.7 مليون دولار، وهو انخفاض كبير يدعم بشكل مباشر مدرجهم النقدي المعلن حتى الربع الأول من عام 2027. يعد هذا الانضباط المالي قيمة أساسية في العمل، وليس مجرد بند في الميزانية العمومية. إذا كنت تريد التعمق أكثر في معرفة من يدعم هذه الإستراتيجية، يمكنك التحقق من ذلك استكشاف مستثمر Passage Bio, Inc. (PASG). Profile: من يشتري ولماذا؟

التركيز على المريض والإلحاح

في العلاج الجيني، يعني نهج المريض أولاً التحرك بسرعة دون التضحية بالسلامة، لأن الوقت بالنسبة للأمراض التنكسية العصبية، مورد غير متجدد. وقد أكد الرئيس التنفيذي ويل تشو مرارًا وتكرارًا على "الحاجة الملحة لتطوير علاجات معدلة للمرض لمجتمع مرضى FTD"، وهو ما يترجم إلى إجراءات ملموسة تزيل الحواجز أمام أولئك الذين يبحثون عن العلاج.

ويتجلى هذا الالتزام بشكل أفضل في تجربتهم السريرية upliFT-D لـ PBFT02، والتي تستهدف الخرف الجبهي الصدغي (FTD). إنهم لا يجرون تجربة فحسب؛ إنهم يعملون بنشاط لجعله في متناول الجميع. أحد الأمثلة الواضحة هو شراكتهم التعاونية مع InformedDNA، التي تقدم استشارات واختبارات وراثية مجانية للبالغين الذين تم تشخيص إصابتهم بالخرف الجبهي الصدغي. تعالج هذه المبادرة بشكل مباشر عنق الزجاجة الرئيسي في تسجيل الأمراض النادرة.

• التسجيل النشط لمرضى الفوج 3 (FTD-GRN) والفوج 4 (FTD-C9orf72).
• تم تعديل بروتوكول التجربة ليشمل المرضى الذين يعانون من ضعف إدراكي بادري أو خفيف.
• تمت إضافة مضادات تخثر الدم الوقائية قصيرة الأمد بجرعة منخفضة لدعم سلامة المرضى.

إنهم يحركون الإبرة بشكل واضح عند وصول المريض وتصميم التجربة.

الدقة العلمية والدقة

إن تطوير دواء وراثي لمرة واحدة يتطلب دقة علمية لا هوادة فيها؛ خطأ بسيط في التصنيع أو الجرعات يمكن أن يكون له عواقب وخيمة. توضح Passage Bio هذه القيمة من خلال سعيها الحثيث لتحقيق المشاركة المستهدفة والتميز في التصنيع لعلاجاتها القائمة على AAV.

في دراستهم upliFT-D، أبلغوا عن بيانات مؤقتة محدثة تظهر أن PBFT02 حقق "ارتفاعًا قويًا ودائمًا في مستويات البروجرانولين في السائل النخاعي (CSF)" وتحسنًا في NfL في البلازما، وهو مؤشر حيوي لتطور المرض. يوضح هذا المستوى من التفاصيل أنهم يركزون على نقاط نهائية بيولوجية واضحة، وليس فقط تحسينات سريرية غامضة. بالإضافة إلى ذلك، فإن التقدم في التصنيع الخاص بهم هو شهادة رئيسية على هذه القيمة:

• تم التوافق مع إدارة الغذاء والدواء (FDA) بشأن خطة المقارنة لعملية التصنيع الجديدة القائمة على التعليق.
• العملية الجديدة تنتج أكثر من 1000 جرعة PBFT02 من دفعة واحدة.
• يحقق جودة عالية مع نقاء أكثر من 90% و أكثر من 70% كبسولات كاملة.

وهذا النوع من جودة التصنيع هو ما يفصل بين الدواء الواعد والمنتج التجاري القابل للتطوير.

الانضباط التشغيلي والتركيز

إن واقع التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية هو أن النقد هو الملك، والانضباط التشغيلي هو الخندق الذي يحمي تقدمك السريري. تظهر النتائج المالية لشركة Passage Bio لعام 2025 التزامًا قويًا بتوسيع مدرجها من خلال تركيز الموارد على برنامجها الرئيسي، PBFT02، وخفض الإنفاق غير الضروري.

في الربع الثالث من عام 2025، تمت مراقبة نفقات البحث والتطوير (R&D) الخاصة بالشركة بشكل صارم 4.3 مليون دولار، وهو انخفاض حاد عن الفترات السابقة، كما كانت النفقات العامة والإدارية أيضًا 4.3 مليون دولار. إن هذه الجهود المتضافرة لتقليل معدل الحرق، بما في ذلك تخفيضات القوى العاملة التي تم الإعلان عنها في وقت سابق من العام، هي السبب في أن أموالهم النقدية وما يعادلها والأوراق المالية القابلة للتسويق تبلغ 52.8 مليون دولار اعتبارًا من 30 سبتمبر 2025، من المتوقع أن يمولوا العمليات حتى الربع الأول من عام 2027. إنهم يتخذون قرارات صعبة لإبقاء الأضواء مضاءة لتحقيق الهدف السريري طويل المدى.

• كان صافي الخسارة في الربع الثالث من عام 2025 7.7 مليون دولار، تحسن كبير على أساس سنوي.
• امتد المدرج النقدي إلى الربع الأول من عام 2027.
• التركيز الاستراتيجي على تجربة upliFT-D لـ PBFT02، وتبسيط خط الأنابيب.

إنهم يجرون عملية بسيطة، وهي الطريقة الوحيدة للبقاء على قيد الحياة في وادي الموت للعلاج الجيني.