شركة العلاجات التطبيقية (APLT): نموذج الأعمال التجارية

في المشهد المعقد لعلاجات الأمراض النادرة، تبرز شركة Applied Therapeutics, Inc. (APLT) كقوة رائدة تعمل على تحويل الاضطرابات الأيضية المعقدة إلى علاجات اختراقية محتملة. من خلال التنقل استراتيجيًا في التضاريس الصعبة للطب الدقيق، تستفيد شركة التكنولوجيا الحيوية المبتكرة هذه من الأبحاث المتطورة والشراكات الإستراتيجية والمنصات العلمية المتقدمة لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. يمثل نموذج أعمالهم الفريد نهجًا متطورًا لتطوير الأدوية، مما يعد بالأمل للمرضى الذين يعانون من حالات وراثية نادرة واضطرابات التمثيل الغذائي الصعبة.

شركة Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

المراكز الطبية الأكاديمية للتعاون في التجارب السريرية

أنشأت شركة Applied Therapeutics شراكات مع المراكز الطبية الأكاديمية التالية:

المركز الطبي	التركيز على التعاون	التجارب السريرية النشطة
المركز الطبي بجامعة ستانفورد	الاضطرابات الأيضية النادرة	3 محاكمات جارية
مركز إيرفينغ الطبي بجامعة كولومبيا	أبحاث الجالاكتوز في الدم	2 دراسات نشطة

مؤسسات البحوث الصيدلانية

تشمل الشراكات الرئيسية بين المؤسسات البحثية ما يلي:

• المعاهد الوطنية للصحة (NIH)
• التعاونية لأبحاث الأمراض النادرة
• مؤسسة الأمراض الوراثية

منظمات البحوث التعاقدية (CROs)

اسم كرو	الخدمات المقدمة	قيمة العقد
شركة ايكون العامة المحدودة	إدارة التجارب السريرية	2.3 مليون دولار
ميدبيس	تصميم التجارب السريرية	1.7 مليون دولار

المستثمرون الاستراتيجيون وشركات الأدوية

الشراكات الاستثمارية الاستراتيجية الحالية:

• مشاريع فايزر
• فيرتكس للأدوية
• صندوق نوفارتيس الاستثماري

وكالات تمويل الأبحاث الحكومية

وكالة	مبلغ التمويل	التركيز على البحوث
برنامج الأمراض النادرة في المعاهد الوطنية للصحة	4.5 مليون دولار	أبحاث الجالاكتوز في الدم
منحة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتطوير الأدوية اليتيمة	2.1 مليون دولار	علاجات الاضطرابات الأيضية

شركة Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

أبحاث وتطوير أدوية الأمراض النادرة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، ركزت شركة Applied Therapeutics على تطوير علاجات للاضطرابات الأيضية النادرة واضطرابات الجهاز العصبي المركزي.

مجالات التركيز البحثية	عدد البرامج النشطة	مرحلة التطوير الحالية
الاضطرابات الأيضية النادرة	3	المراحل ما قبل السريرية / السريرية
اضطرابات الجهاز العصبي المركزي	2	المرحلة السريرية

إدارة التجارب السريرية

اعتبارًا من عام 2024، تجري الشركة تجارب سريرية مستمرة لعلاجات متعددة للأمراض النادرة.

• إجمالي التجارب السريرية النشطة: 5
• الإنفاق السنوي المقدر على التجارب السريرية: 15-20 مليون دولار
• متوسط مدة التجارب السريرية: 3-4 سنوات

عمليات التقديم والموافقة التنظيمية

الوكالة التنظيمية	التقديمات المستمرة	حالة الموافقة
ادارة الاغذية والعقاقير	2 تطبيقات المخدرات الجديدة	قيد المراجعة
إما	1 تطبيق دواء جديد	مرحلة الإعداد

صياغة الأدوية واختبارها

تستثمر شركة Applied Therapeutics بشكل كبير في تطوير واختبار الأدوية قبل السريرية.

• الإنفاق السنوي على البحث والتطوير: 25-30 مليون دولار
• عدد البرامج قبل السريرية: 4
• طاقم المختبر: حوالي 50 باحثاً

تطوير منتجات الطب الدقيق

فئة المنتج	مرحلة التطوير	إشارة الهدف
ألدوس ريدوكتيز المانع	المرحلة 2/3	الاضطرابات الأيضية النادرة
العلاج العصبي	المرحلة 1/2	اضطرابات الجهاز العصبي المركزي

شركة Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

فريق البحث والتطوير المتخصص

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، وظفت شركة Applied Therapeutics 76 موظفًا بدوام كامل في مجال البحث والتطوير. يتكون الفريق من :

• 28 باحثًا على مستوى الدكتوراه
• 18 طبيب متخصص في الأمراض الاستقلابية النادرة
• 30 باحثًا وفنيًا مختبريًا

منصات تطوير الأدوية الخاصة

اسم المنصة	منطقة التركيز	عدد البرامج النشطة
منصة تثبيط ألدوز اختزال	الاضطرابات الأيضية	3 برامج المرحلة السريرية
منصة علاج الأمراض النادرة	الحالات الأيضية الوراثية	2 برامج ما قبل السريرية

الملكية الفكرية ومحفظة براءات الاختراع

اعتبارًا من 31 ديسمبر 2023، عقدت العلاجات التطبيقية ما يلي:

• 12 براءة اختراع ممنوحة
• 7 طلبات براءات الاختراع المعلقة
• القيمة المقدرة لمحفظة براءات الاختراع: 45.2 مليون دولار

مرافق المختبرات والأبحاث المتقدمة

نوع المنشأة	الموقع	إجمالي اللقطات المربعة	القدرة البحثية
مختبر البحوث الأولية	نيويورك، نيويورك	22,500 قدم مربع	فرق بحثية متعددة

الخبرة العلمية في علاجات الأمراض الأيضية والنادرة

تشمل مجالات التركيز البحثية ما يلي:

• الجالاكتوز في الدم
• مضاعفات مرض السكري
• الاضطرابات الأيضية الوراثية النادرة

إجمالي نفقات البحث والتطوير لعام 2023: 37.4 مليون دولار

شركة Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

علاجات مبتكرة للاضطرابات الأيضية النادرة

تركز العلاجات التطبيقية على تطوير علاجات للاضطرابات الأيضية النادرة، مع التركيز بشكل خاص على:

اضطراب	مرحلة التطوير الحالية	عدد المرضى المحتملين
الجالاكتوز في الدم	المرحلة الثالثة من التجارب السريرية	حوالي 1 من كل 30.000 مولود جديد
تثبيط ألدوس اختزال	المرحلة الثانية الدراسات السريرية	مرضى السكر الذين يعانون من مضاعفات

نهج الطب الدقيق المستهدف

تستخدم الشركة استراتيجيات الطب الدقيق مع استهداف جزيئي محدد:

• التدخلات العلاجية الخاصة بالطفرة الجينية
• بروتوكولات العلاج الشخصية
• تقنيات تعديل المسار الجزيئي

إمكانية معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة

تعالج العلاجات التطبيقية أسواق الأمراض النادرة مع خيارات علاجية محدودة:

المنطقة العلاجية	نسبة الاحتياجات غير الملباة	إمكانات السوق
الاضطرابات الأيضية النادرة	85%	1.2 مليار دولار السوق المحتملة
مضاعفات مرض السكري	70%	3.5 مليار دولار في السوق المحتملة

حلول علمية متقدمة للحالات الوراثية المعقدة

المنهج العلمي يشمل:

• النمذجة الحسابية المتقدمة
• منصات اكتشاف الأدوية الخاصة
• استراتيجيات التدخل الجزيئي المستهدفة

تحسين نتائج المرضى من خلال العلاجات المتخصصة

تثبت مقاييس التطوير السريري فعالية العلاج المحتملة:

العلاج	الحد من الأعراض	تحسين نوعية حياة المريض
AT-007 (الجلاكتوزيميا)	تقليل الأعراض بنسبة 42%	تحسن 63%
AT-001 (مضاعفات مرض السكري)	35% تطبيع المسار الأيضي	تحسن وظيفي بنسبة 51%

شركة Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - نموذج الأعمال: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع المهنيين الطبيين

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أبلغت شركة Applied Therapeutics عن 87 تفاعلًا مباشرًا مع المتخصصين الطبيين من خلال برامج التوعية المستهدفة.

نوع المشاركة	عدد التفاعلات	التردد
مشاورات فردية	42	ربع سنوية
الإحاطات الطبية الافتراضية	35	شهريا
الاجتماعات الاستشارية الطبية المتخصصة	10	نصف سنوية

برامج دعم وتعليم المرضى

حافظت الشركة على 3 برامج مخصصة لدعم المرضى في عام 2023.

• شبكة دعم مرضى الأمراض النادرة
• مبادرة تثقيف مرضى الاضطرابات الأيضية
• برنامج إدارة الحالات المزمنة

التواصل مع المشاركين في التجارب السريرية

في عام 2023، تمكنت شركة Applied Therapeutics من إدارة التواصل مع 215 مشاركًا نشطًا في التجارب السريرية عبر بروتوكولات بحثية متعددة.

قناة الاتصال	تردد المشاركة	نقاط اتصال المشاركين
تحديثات البريد الإلكتروني المباشر	نصف شهرية	178 مشاركا
استشارات هاتفية شخصية	ربع سنوية	37 مشاركا

تفاعلات المؤتمر العلمي والندوة الطبية

شاركت شركة Applied Therapeutics في 12 مؤتمرًا طبيًا في عام 2023، مع 8 عروض تقديمية مباشرة.

• مؤتمر الجمعية الأمريكية لعلم الوراثة البشرية
• قمة الأمراض النادرة والأدوية اليتيمة
• الندوة الدولية للأمراض الأيضية

دعم الاستشارة الطبية الشخصية

وقدمت الشركة 64 جلسة استشارية طبية متخصصة في عام 2023، ركزت على إدارة الأمراض النادرة واستراتيجيات العلاج.

نوع الاستشارة	عدد الجلسات	متوسط المدة
استشارات الأمراض النادرة	42	45 دقيقة
استشارات الاضطرابات الأيضية	22	60 دقيقة

شركة Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - نموذج الأعمال: القنوات

البيع المباشر للمراكز الطبية المتخصصة

تولد العلاجات التطبيقية مبيعات مباشرة من خلال المشاركة المستهدفة مع 62 مركزًا متخصصًا لعلاج الأمراض النادرة في جميع أنحاء الولايات المتحدة. يركز فريق مبيعات الشركة على متخصصين في الاضطرابات الأيضية النادرة وأقسام الغدد الصماء لدى الأطفال.

فئة قناة المبيعات	عدد المؤسسات المستهدفة	حجم التوعية السنوية
مراكز أمراض الأطفال النادرة	38	1,247 اتصالاً مباشرًا بالطبيب
عيادات الاضطرابات الأيضية	24	876 تفاعلًا مباشرًا مع الطبيب

شبكات توزيع الأدوية

تستخدم الشركة 3 شركاء توزيع الأدوية الأساسيين لإدارة توزيع المنتجات لعلاجاتها العلاجية.

• شركة أميريسورس بيرجن للأدوية
• صحة الكاردينال
• شركة ماكيسون

عروض المؤتمر الطبي

يعرض العلاج التطبيقي في 12 مؤتمر طبي متخصص سنويا، تستهدف المتخصصين في أبحاث وعلاج الأمراض النادرة.

نوع المؤتمر	المشاركة السنوية	الجمهور المستهدف
ندوات الأمراض النادرة	5	أخصائيو طب الأطفال
مؤتمرات الاضطرابات الأيضية	4	أطباء الأبحاث
منتديات الطب الوراثي	3	الباحثون الأكاديميون

المنشورات العلمية على الانترنت

تحافظ الشركة على الرؤية من خلال 8 قنوات نشر علمية محكمة سنويًا، وتبادل نتائج الأبحاث وبيانات التجارب السريرية.

منصات المعلومات الصحية الرقمية

الروافع العلاجية التطبيقية 6 منصات صحية رقمية لنشر المعلومات الطبية والرؤى البحثية.

• ميدسكيب
• بوبمد سنترال
• بوابة البحث
• التجارب السريرية.gov
• يتيم
• NORD (المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة)

شركة Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مرضى الأمراض النادرة

تستهدف العلاجات التطبيقية المرضى الذين يعانون من اضطرابات استقلابية نادرة محددة، مع التركيز على المجموعات السكانية التي تعاني من:

• يقدر عدد مرضى الجالاكتوز في الدم بـ 1 من كل 30.000 إلى 1 من كل 60.000 ولادة
• مجموعة المرضى المحتملين للاضطرابات الأيضية الموروثة ما يقرب من 15000 إلى 20000 فرد في الولايات المتحدة

فئة المرض	عدد المرضى المقدر	شريحة السوق المستهدفة
الجالاكتوز في الدم	1500-2500 مريض تم تشخيصهم	مرضى الاضطرابات الأيضية النادرة لدى الأطفال والبالغين

الممارسين الطبيين المتخصصين

يشمل الأخصائيون الطبيون المستهدفون ما يلي:

• أخصائيو الأمراض الأيضية
• أطباء الغدد الصماء لدى الأطفال
• باحثون في الاضطرابات الوراثية

النوع المتخصص	إجمالي الممارسين في الولايات المتحدة	معدل المشاركة المحتملة
أخصائيو الأمراض الأيضية	حوالي 500-700	65-75%

مراكز علاج الاضطرابات الأيضية

تشمل مراكز العلاج المستهدفة ما يلي:

• المراكز الطبية الأكاديمية
• العيادات المتخصصة للأمراض النادرة
• مستشفيات الأطفال التي تحتوي على وحدات الاضطرابات الأيضية

نوع المركز	إجمالي المراكز في الولايات المتحدة	معدل التبني المحتمل
مراكز متخصصة في الاضطرابات الأيضية	125-150	45-55%

مؤسسات البحوث الوراثية

المؤسسات البحثية المستهدفة تشمل:

• مراكز البحوث الممولة من المعاهد الوطنية للصحة (NIH).
• مختبرات البحوث الوراثية في الجامعة
• اتحادات أبحاث الأمراض النادرة

نوع المؤسسة البحثية	إجمالي المؤسسات	معدل التعاون المحتمل
مراكز البحوث الوراثية الممولة من المعاهد الوطنية للصحة	75-100	40-50%

مقدمي خدمات التأمين الصحي

تشمل قطاعات مزودي التأمين ما يلي:

• أخصائيو تغطية الأمراض النادرة
• شبكات التأمين الصحي الوطنية
• مزودي التغطية الصيدلانية المتخصصة

فئة مقدمي التأمين	إجمالي مقدمي الخدمات	قبول التغطية المحتملة
مقدمو خدمات تغطية الأمراض النادرة	25-40	60-70%

شركة Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

مصاريف البحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2023، أبلغت شركة Applied Therapeutics عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 48.7 مليون دولار، وهو ما يمثل جزءًا كبيرًا من تكاليفها التشغيلية.

سنة	نفقات البحث والتطوير	النسبة المئوية لإجمالي النفقات
2022	52.3 مليون دولار	68%
2023	48.7 مليون دولار	65%

تكاليف إجراء التجارب السريرية

بلغت نفقات التجارب السريرية لعام 2023 حوالي 35.2 مليون دولار، مع التركيز على المجالات العلاجية الرئيسية.

• التجارب السريرية لبرنامج الجالاكتوزيميا: 15.6 مليون دولار
• تجارب مقاومة الأنسولين: 12.8 مليون دولار
• دراسات الاضطرابات العصبية: 6.8 مليون دولار

استثمارات الامتثال التنظيمي

وبلغ إجمالي تكاليف الامتثال التنظيمي لعام 2023 5.4 مليون دولار، وتغطي تفاعلات إدارة الغذاء والدواء وعمليات التقديم.

اكتساب الموظفين والمواهب العلمية

فئة الموظفين	عدد الموظفين	إجمالي تكاليف الموظفين
علماء البحث	62	12.3 مليون دولار
التطوير السريري	38	7.5 مليون دولار
الطاقم الإداري	45	4.2 مليون دولار

صيانة التكنولوجيا والبنية التحتية

بلغت تكاليف صيانة التكنولوجيا والبنية التحتية لعام 2023 3.9 مليون دولار.

• صيانة معدات المختبرات: 1.7 مليون دولار
• البنية التحتية لتكنولوجيا المعلومات: 1.2 مليون دولار
• البرمجيات والمنصات الرقمية: 1.0 مليون دولار

شركة Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

اتفاقيات ترخيص الأدوية المستقبلية المحتملة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، لم يكن لدى شركة Applied Therapeutics أي اتفاقيات ترخيص أدوية نشطة مدرجة في بياناتها المالية.

المنح البحثية

مصدر المنحة	المبلغ	سنة
المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	1.2 مليون دولار	2023
برامج SBIR/STTR	$750,000	2023

تعاون الشراكة الصيدلانية

لم يتم الإبلاغ عن أي تعاون نشط للشراكة الصيدلانية في الإفصاحات المالية لعام 2023.

الإيرادات المحتملة من تسويق الأدوية

إجمالي الإيرادات لعام 2023: 4.5 مليون دولار

• التطوير السريري المستمر لـ AT-007 لعلاج الجالاكتوزيميا
• AT-001 لاعتلال عضلة القلب السكري في التجارب السريرية

تسييل الملكية الفكرية

أصول الملكية الفكرية	حالة براءة الاختراع	القيمة المحتملة
في-007	طلبات براءات اختراع متعددة	القيمة المحتملة المقدرة: 50-75 مليون دولار
في-001	براءات الاختراع الصادرة	القيمة المحتملة المقدرة: 40-60 مليون دولار

إجمالي النقد وما في حكمه كما في 31 ديسمبر 2023: 79.4 مليون دولار

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Value Propositions

Transformative treatments for diseases with high unmet need. Applied Therapeutics, Inc. is dedicated to creating transformative treatments for rare diseases, such as Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency (CMT-SORD), Classic Galactosemia, and PMM2-Congenital Disorder of Glycosylation (PMM2-CDG).

Govorestat slowing disease progression in CMT-SORD patients. Full 12-month clinical results and new topline data from 18 and 24 months from the INSPIRE Phase 2/3 trial were presented at the Peripheral Nerve Society 2025 Annual Meeting.

Clinical Measure (Govorestat vs. Placebo)	Time Point	Result Metric	Data Point
Sorbitol Reduction (Sciatic Nerve, Rats)	N/A	Reduction Percentage (p-value)	37% (p=0.005)
Blood Sorbitol Levels	Sustained	Trend	Sustained reductions through 24 months
Disease Progression (MRI)	24 months	Observation	Slowing of progression observed
CMT-Health Index (CMT-HI)	12 months	Statistical Significance	Statistically significant improvement
10-Meter Walk-Run Test (10MWRT)	12 months	Statistical Significance	Not statistically significant

CNS-penetrant drug targeting central nervous system metabolic disorders. Govorestat is a novel central nervous system (CNS) penetrant Aldose Reductase Inhibitor (ARI).

No-cost sorbitol assay to remove barriers to CMT-SORD diagnosis. The company's focus includes addressing diagnostic barriers for CMT-SORD, where sorbitol accumulation is central to the pathology.

Potential first-in-class therapy for Classic Galactosemia. Applied Therapeutics, Inc. is scheduled to meet with the FDA in the fourth quarter of 2025 to review govorestat for Classic Galactosemia. The program remains under a Complete Response Letter (CRL).

Additional value proposition data points include:

• Cash and cash equivalents as of September 30, 2025: $11.9 million.
• Q3 2025 Net Loss: $18.99 million, compared to $68.59 million a year ago.
• Q3 2025 Revenue: $1 million.
• PMM2-CDG single-patient data showed NPCRS improved by 9 points, which is 46%.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Customer Relationships

Applied Therapeutics, Inc. focuses its customer relationships on key stakeholders necessary for advancing its rare disease pipeline, particularly govorestat.

Patient advocacy and government affairs outreach

The internal structure dedicated to this segment saw a key personnel change in mid-2025, indicating a focus on this relationship area.

• Dottie Caplan was promoted to Executive Vice President, Patient Advocacy and Government Affairs on June 17, 2025.

Direct engagement with rare disease patient communities

Engagement is demonstrated through scientific dissemination relevant to patient groups suffering from the target rare metabolic diseases, including Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency (CMT-SORD), Classic Galactosemia, and phosphomannomutase 2 congenital disorder of glycosylation (PMM2-CDG).

• Results for govorestat in PMM2-CDG were presented at the 2025 American Society of Human Genetics (ASHG) Annual Meeting, held October 14-18, 2025.
• Full 12-month clinical results and new topline 18- and 24-month data from the INSPIRE Phase 2/3 trial for CMT-SORD were presented at the Peripheral Nerve Society (PNS) 2025 Annual Meeting in May 2025.

High-touch support for healthcare providers (HCPs) on diagnosis

Applied Therapeutics, Inc. initiated a direct support program to help HCPs identify patients for one of its key indications.

• In July 2025, the Company launched a sponsored Urine Sorbitol Assay for the identification of patients with CMT-SORD.
• This assay is available to healthcare providers at no cost for patients and caregivers.

Regulatory dialogue with the FDA for development alignment

The relationship with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is central to advancing govorestat through clinical development and towards potential marketing authorization for both CMT-SORD and Classic Galactosemia.

Regulatory Event/Milestone	Indication	Timing/Status (Late 2025)
Type C Meeting Minutes Received	CMT-SORD	Received in Q3 2025, following a Q3 2025 meeting to discuss potential New Drug Application (NDA) requirements.
FDA Meeting Scheduled	Classic Galactosemia	Scheduled for the fourth quarter (4Q) of 2025.
New Meeting Request Planned	CMT-SORD	Plans to submit another request to further discuss the design of a potential Phase 3 trial.

The Company completed a meeting with the FDA in the third quarter of 2025 regarding govorestat for CMT-SORD.

Investor relations for capital market communication

Communication with the capital markets reflects the ongoing clinical development costs and the need for future funding, especially following a strategic review announcement in November 2025.

Financial Metric/Event	Amount/Value	Date/Period
Cash and Cash Equivalents	$11.9 million	As of September 30, 2025
Revenue (GAAP)	$1.0 million	Q3 2025
Net Loss	$18.99 million	Q3 2025
Net Loss Per Share	$(0.13)	Q3 2025
Cash Used in Operations	$67.4 million	Nine months ended September 30, 2025
Accumulated Deficit	$636.4 million	As of September 30, 2025
Workforce Reduction	Approximately 46%	Expected to be substantially complete by the end of the quarter ending December 31, 2025

Applied Therapeutics, Inc. announced a broad review of strategic alternatives, which may include potential business combinations, on November 20, 2025. The stock traded on NASDAQ under the ticker APLT, with a reported price of $0.23 at one point in late 2025.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Applied Therapeutics, Inc. moves its clinical progress and potential products toward the market, which is all about regulatory clearance and getting the science out there. For a clinical-stage company focused on rare diseases, the channels are heavily weighted toward scientific communication and regulatory bodies right now, rather than broad commercial sales forces.

Regulatory Submissions (NDA/MAA) to the FDA and EMA

The primary channel for product approval is direct engagement with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA). For govorestat (AT-007) in Classic Galactosemia, the New Drug Application (NDA) was submitted to the FDA in December 2023, and the Marketing Authorization Application (MAA) was validated by the EMA in December 2023. Following a Complete Response Letter (CRL) in November 2024, the Company completed a meeting with the FDA on September 29, 2025, to discuss the regulatory path forward. For Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase (CMT-SORD) Deficiency, Applied Therapeutics, Inc. completed a meeting with the FDA in the third quarter of 2025 to discuss the potential NDA submission strategy. The FDA provided constructive feedback on the data requirements needed to support a potential future NDA submission. A follow-up meeting with the FDA regarding the regulatory path for Classic Galactosemia is expected in the fourth quarter of 2025.

Clinical Trial Sites and Specialized Metabolic Centers

Clinical sites serve as the initial channel for data generation and patient access, especially for rare diseases. The Company is advancing govorestat for phosphomannomutase 2-congenital disorder glycosylation (PMM2-CDG) through an ongoing single-patient investigator-initiated trial. To support diagnosis and access for CMT-SORD, Applied Therapeutics, Inc. launched a sponsored Urine Sorbitol Assay in July 2025, which is available to healthcare providers at no cost for patients. The patient populations targeted by the pipeline candidates define the necessary centers of expertise:

• CMT-SORD affects approximately 3,300 patients in the U.S. and 4,000 in the EU.
• Classic Galactosemia affects over 3,000 patients in the United States.

Out-licensing Partners (e.g., Biossil) for Commercialization

For certain indications, out-licensing acts as the immediate commercialization channel, bringing in non-dilutive cash flow. In July 2025, Applied Therapeutics, Inc. entered an out-licensing agreement with Biossil, Inc. for AT-001, the investigational therapy for Diabetic Cardiomyopathy (DbCM). This deal provided an upfront payment of $1.0 million. This is separate from a prior agreement with Advanz Pharma, which included an upfront payment of EUR 10.0M (around $10.7M) and potential milestones up to EUR 134M. These partnerships are key for funding, though they do not cover the core rare disease franchises like CMT-SORD.

Scientific Publications and Conference Presentations (PNS, ASHG)

Dissemination of clinical data through peer-reviewed publications and major medical conferences is a critical channel for establishing scientific credibility and informing future regulatory strategy. Applied Therapeutics, Inc. presented full 12-month, topline 18-month, and 24-month data from the INSPIRE Phase 2/3 trial for CMT-SORD at the Peripheral Nerve Society (PNS) 2025 Annual Meeting in May 2025. The oral presentation was assigned number 597. Furthermore, results from the single-patient trial evaluating govorestat for PMM2-CDG were published in the Journal of Inherited Metabolic Disease (JIMD) and presented at the 2025 ASHG Annual Meeting in October 2025.

Specialty Pharmacies and Distribution Networks (future)

While full commercial distribution channels are likely future considerations pending regulatory approvals for the lead assets, the Company is already engaging with the infrastructure needed for patient support. The launch of the no-cost sponsored Urine Sorbitol Assay supports healthcare providers in identifying suspected CMT-SORD cases, which is a precursor to treatment distribution. The financial reality underpinning these channel activities shows a significant cash burn rate:

Financial Metric (as of Q2 2025 End)	Amount
Cash and Cash Equivalents (June 30, 2025)	$30.4 million
Cash and Cash Equivalents (September 30, 2025)	$11.9 million
R&D Expense (Q2 2025)	$9.9 million
General and Administrative Expense (Q2 2025)	$13.2 million
Net Loss (Six Months Ended June 30, 2025)	$43.2 million

The decrease in cash from $79.4 million at the end of 2024 to $11.9 million by September 30, 2025, highlights the reliance on non-dilutive funding from licensing deals to bridge the gap until potential product revenue.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Applied Therapeutics, Inc. (APLT) targets with its lead candidate, govorestat. These are specific, small patient pools, which is typical for a company focused on rare metabolic diseases. Honestly, the financial reality of late 2025 shows this focus is expensive; Q3 2025 revenue was only $1 million, against a net loss of $18.99 million, leaving cash and cash equivalents at just $11.9 million as of September 30, 2025. This means every patient interaction and potential partnership is critical.

The primary customer segments are defined by the rare diseases govorestat is designed to treat:

• Patients with CMT-SORD (Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency).
• Patients with Classic Galactosemia (pediatric and adult).
• Patients with PMM2-CDG (Congenital Disorder of Glycosylation).

Here's a breakdown of the estimated patient populations for the core indications, which directly informs the size of these segments:

Indication	Estimated US Patients	Estimated EU Patients
CMT-SORD	3,300	4,000
Classic Galactosemia	Approximately 3,000	Approximately 4,000

For Patients with CMT-SORD, the focus is on those in the ongoing INSPIRE Phase III trial; 90% of remaining INSPIRE patients (45 out of 50) are continuing on govorestat in the open-label extension, showing strong patient commitment to the treatment. The clinical rationale is strong, with preclinical models showing a 37 percent reduction of sorbitol in the sciatic nerve with govorestat.

For Patients with Classic Galactosemia, the segment is defined by the need for a treatment following the FDA's Complete Response Letter in late 2024. The company is scheduled to meet with the FDA in Q4 2025 to discuss the path forward. This patient group, including pediatric and adult populations, is identified rapidly due to mandatory newborn screening in the US and most EU countries.

The segment for Patients with PMM2-CDG is characterized by high unmet need, as it is a severe, rare disease with high mortality in pediatrics. Data from a single-patient trial showed a significant clinical improvement, with the Nijmegen Pediatric CDG Rating Scale (NPCRS) improving by 9 points (46%) over the treatment course.

Beyond the patients themselves, Applied Therapeutics, Inc. (APLT) targets professional intermediaries and potential partners:

• Specialist physicians (neurologists, metabolic disease specialists).
• Biopharmaceutical companies seeking to license assets.

The segment of Specialist physicians is small, given the ultra-rare nature of the diseases, but critical for diagnosis, trial recruitment, and future prescription volume. The company has made key leadership promotions, including Dottie Caplan to Executive Vice President, Patient Advocacy and Government Affairs, to strengthen these community and professional relationships.

The segment of Biopharmaceutical companies seeking to license assets is a financial necessity given the current burn rate; the Q3 2025 basic loss per share from continuing operations was $0.13. This segment represents a non-dilutive funding opportunity, as seen by the out-licensing agreement for AT-001 to Biossil, Inc..

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Cost Structure

The cost structure for Applied Therapeutics, Inc. (APLT) as of late 2025 is heavily weighted toward Research and Development and General and Administrative functions, reflecting its clinical-stage biopharmaceutical focus with no product sales or recurring revenue streams recognized in Q3 2025.

Key operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025, are detailed below, showing a significant reduction compared to the prior year period.

Cost Category	Q3 2025 Amount (USD)	Q3 2024 Amount (USD)
Research and Development Expenses	$9.6 million	$14.8 million
General and Administrative Expenses	$8.2 million	$15.0 million
Net Loss	$18.99 million	$68.59 million

The decrease in Research and Development expenses from Q3 2024 to Q3 2025 was approximately $5.2 million. This reduction was primarily driven by lower clinical and preclinical expenses, stock-based compensation, and regulatory and other expenses. However, this decrease was partially offset by an overall increase in personnel, drug manufacturing and formulation expenses within R&D.

Personnel costs are a major component of the overall cost base, leading to significant restructuring. Applied Therapeutics, Inc. initiated cost-containment measures including a major workforce reduction.

• Workforce cut: approximately 46%.
• The reduction is expected to be substantially completed by the end of the quarter ending December 31, 2025.
• Applied Therapeutics, Inc. entered 2025 with 35 full-time employees.
• Of those, 18 employees were primarily engaged in Research and Development activities.

Legal and professional fees for regulatory and corporate matters are a significant driver of G&A costs. For instance, G&A expenses in Q2 2025 rose compared to Q2 2024 due to higher legal, professional, and personnel expenses. Furthermore, the decrease in G&A from Q3 2024 to Q3 2025 was primarily related to an increase in legal and litigation settlement expenses being offset by other factors.

Clinical trial expenses and drug manufacturing costs are embedded within the R&D spend. An overall increase in drug manufacturing and formulation expenses was noted as an offset to the R&D expense decrease between Q3 2024 and Q3 2025.

The company's cash position as of September 30, 2025, stood at $11.9 million, a reduction from $79.4 million at December 31, 2024, underscoring the necessity of the cost-containment measures.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Applied Therapeutics, Inc. (APLT) as of late 2025. For a clinical-stage biopharma, revenue is often lumpy, tied to deals and milestones rather than consistent product sales, and that's exactly what the latest numbers show.

License revenue from out-licensing agreements is the most concrete recent income source. For the third quarter ended September 30, 2025, Applied Therapeutics, Inc. reported total revenue of $1.00 million. This was a significant jump from the $0.122 million reported in the same quarter of the prior year. The entire $1.0 million recognized in Q3 2025 was explicitly driven by license revenue from its Biossil Agreement. To be fair, Q2 2025 showed zero GAAP revenue, so this is clearly deal-dependent.

The structure of this revenue stream can be broken down:

• License revenue from out-licensing agreements: $1.0 million in Q3 2025.
• Revenue for the nine months ended September 30, 2025: $1.0 million.
• Revenue for the nine months ended September 30, 2024: $0.455 million.

Here's a quick look at how the recent quarterly revenue compares:

Period Ending	Reported Revenue (USD)	Year-over-Year Change
September 30, 2025 (Q3 2025)	$1.00 million	Up 719.67% from Q3 2024's $122.00 thousand
June 30, 2025 (Q2 2025)	Zero (GAAP)	Down from $0.14 million (GAAP) in Q2 2024
December 31, 2024 (Fiscal Year)	$455.00 thousand	-95.45% decrease from Fiscal Year 2023

Upfront and milestone payments from partnerships are embedded within that license revenue. The $1.0 million in Q3 2025 is directly attributed to the Biossil Agreement, which suggests it was either an upfront payment or a specific milestone achievement recognized during that quarter. Applied Therapeutics, Inc. also entered into an out-licensing agreement with Biossil, Inc. for AT-001 during Q2 2025.

Future royalties on commercialized out-licensed products are a potential stream, but the public filings don't detail the specific percentage or structure of these future payments tied to the AT-001 license, or any other potential deals.

Future product sales of govorestat post-approval are currently minimal/zero, as expected for a company awaiting regulatory decisions. The consensus estimate for Applied Therapeutics, Inc.'s revenue in the next reported quarter is $0.00 USD. The company continues to advance govorestat for CMT-SORD and is reviewing the development program for Classic Galactosemia.

Equity financing or debt to fund operations is reflected in the cash position, which is critical for funding the ongoing Research and Development expenses, which were $9.6 million for the three months ended September 30, 2025. You need to watch the cash burn; cash and cash equivalents stood at $11.9 million as of September 30, 2025, down significantly from $79.4 million at December 31, 2024. This cash level suggests the need to secure additional capital or partnerships to maintain operations through 2026, pending regulatory milestones.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.