Applied Therapeutics, Inc. (APLT): Business Model Canvas

In der komplexen Landschaft der Therapeutika für seltene Krankheiten erweist sich Applied Therapeutics, Inc. (APLT) als Vorreiter und verwandelt komplexe Stoffwechselstörungen in potenziell bahnbrechende Behandlungen. Durch die strategische Bewältigung des herausfordernden Terrains der Präzisionsmedizin nutzt dieses innovative Biotech-Unternehmen Spitzenforschung, strategische Partnerschaften und fortschrittliche wissenschaftliche Plattformen, um ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu erfüllen. Ihr einzigartiges Geschäftsmodell stellt einen anspruchsvollen Ansatz zur Arzneimittelentwicklung dar und verspricht Hoffnung für Patienten, die mit seltenen genetischen Erkrankungen und anspruchsvollen Stoffwechselstörungen konfrontiert sind.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Akademische medizinische Zentren für die Zusammenarbeit bei klinischen Studien

Applied Therapeutics hat Partnerschaften mit den folgenden akademischen medizinischen Zentren aufgebaut:

Medizinisches Zentrum	Fokus auf Zusammenarbeit	Aktive klinische Studien
Medizinisches Zentrum der Stanford University	Seltene Stoffwechselstörungen	3 laufende Versuche
Irving Medical Center der Columbia University	Galaktosämieforschung	2 aktive Studien

Pharmazeutische Forschungseinrichtungen

Zu den wichtigsten Partnerschaften zwischen Forschungseinrichtungen gehören:

• National Institutes of Health (NIH)
• Forschungskooperation für seltene Krankheiten
• Stiftung für genetische Krankheiten

Auftragsforschungsinstitute (CROs)

CRO-Name	Erbrachte Dienstleistungen	Vertragswert
ICON plc	Management klinischer Studien	2,3 Millionen US-Dollar
Medpace	Design klinischer Studien	1,7 Millionen US-Dollar

Strategische Investoren und Pharmaunternehmen

Aktuelle strategische Investitionspartnerschaften:

• Pfizer Ventures
• Vertex Pharmaceuticals
• Novartis Venture Fund

Staatliche Forschungsförderungsagenturen

Agentur	Förderbetrag	Forschungsschwerpunkt
NIH-Programm für seltene Krankheiten	4,5 Millionen US-Dollar	Galaktosämieforschung
FDA-Zuschuss zur Entwicklung von Orphan Drugs	2,1 Millionen US-Dollar	Therapeutika gegen Stoffwechselstörungen

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten

Seit dem vierten Quartal 2023 konzentriert sich Applied Therapeutics auf die Entwicklung von Therapien für seltene Stoffwechsel- und Zentralnervensystemstörungen.

Forschungsschwerpunkte	Anzahl aktiver Programme	Aktueller Entwicklungsstand
Seltene Stoffwechselstörungen	3	Präklinische/klinische Phasen
ZNS-Störungen	2	Klinisches Stadium

Klinisches Studienmanagement

Ab 2024 führt das Unternehmen laufende klinische Studien für mehrere Therapien für seltene Krankheiten durch.

• Gesamtzahl aktiver klinischer Studien: 5
• Geschätzte jährliche Ausgaben für klinische Studien: 15–20 Millionen US-Dollar
• Durchschnittliche Dauer der klinischen Studie: 3-4 Jahre

Regulatorische Einreichungs- und Genehmigungsprozesse

Regulierungsbehörde	Laufende Einreichungen	Genehmigungsstatus
FDA	2 neue Arzneimittelanwendungen	Wird überprüft
EMA	1 Antrag auf ein neues Arzneimittel	Vorbereitungsphase

Arzneimittelformulierung und -prüfung

Applied Therapeutics investiert erheblich in die präklinische Arzneimittelentwicklung und -prüfung.

• Jährliche F&E-Ausgaben: 25–30 Millionen US-Dollar
• Anzahl der vorklinischen Programme: 4
• Laborpersonal: Ungefähr 50 Forscher

Produktentwicklung für Präzisionsmedizin

Produktkategorie	Entwicklungsphase	Zielanzeige
Aldose-Reduktase-Inhibitor	Phase 2/3	Seltene Stoffwechselstörungen
Neurologische Therapie	Phase 1/2	ZNS-Störungen

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Spezialisiertes Forschungs- und Entwicklungsteam

Im vierten Quartal 2023 beschäftigte Applied Therapeutics 76 Vollzeitmitarbeiter für Forschung und Entwicklung. Das Team besteht aus:

• 28 Forscher auf Doktorandenniveau
• 18 Fachärzte für seltene Stoffwechselerkrankungen
• 30 wissenschaftliche Mitarbeiter und Laboranten

Proprietäre Plattformen zur Arzneimittelentwicklung

Plattformname	Fokusbereich	Anzahl aktiver Programme
Plattform zur Hemmung der Aldose-Reduktase	Stoffwechselstörungen	3 Programme im klinischen Stadium
Plattform zur Behandlung seltener Krankheiten	Genetische Stoffwechselbedingungen	2 präklinische Programme

Geistiges Eigentum und Patentportfolio

Zum 31. Dezember 2023 hielt Applied Therapeutics:

• 12 erteilte Patente
• 7 anhängige Patentanmeldungen
• Geschätzter Wert des Patentportfolios: 45,2 Millionen US-Dollar

Fortschrittliche Labor- und Forschungseinrichtungen

Einrichtungstyp	Standort	Gesamtquadratzahl	Forschungskapazität
Primäres Forschungslabor	New York, NY	22.500 Quadratfuß	Mehrere Forschungsteams

Wissenschaftliche Expertise in der Behandlung von Stoffwechselerkrankungen und seltenen Krankheiten

Zu den Forschungsschwerpunkten gehören:

• Galaktosämie
• Komplikationen bei Diabetes
• Seltene genetische Stoffwechselstörungen

Gesamte F&E-Ausgaben für 2023: 37,4 Millionen US-Dollar

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Therapien für seltene Stoffwechselstörungen

Applied Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für seltene Stoffwechselstörungen, mit besonderem Schwerpunkt auf:

Störung	Aktueller Entwicklungsstand	Potenzielle Patientenpopulation
Galaktosämie	Klinische Studien der Phase 3	Ungefähr 1 von 30.000 Neugeborenen
Aldose-Reduktase-Hemmung	Klinische Studien der Phase 2	Diabetiker mit Komplikationen

Gezielte Ansätze der Präzisionsmedizin

Das Unternehmen setzt Präzisionsmedizinstrategien mit spezifischem molekularem Targeting ein:

• Genetische mutationsspezifische therapeutische Interventionen
• Personalisierte Behandlungsprotokolle
• Techniken zur Modulation molekularer Signalwege

Potenzial zur Deckung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse

Applied Therapeutics adressiert Märkte für seltene Krankheiten mit begrenzten bestehenden Behandlungsmöglichkeiten:

Therapeutischer Bereich	Prozentsatz des nicht gedeckten Bedarfs	Marktpotenzial
Seltene Stoffwechselstörungen	85%	1,2 Milliarden US-Dollar potenzieller Markt
Komplikationen bei Diabetes	70%	Potenzieller Markt im Wert von 3,5 Milliarden US-Dollar

Fortschrittliche wissenschaftliche Lösungen für komplexe genetische Erkrankungen

Der wissenschaftliche Ansatz umfasst:

• Erweiterte Computermodellierung
• Proprietäre Arzneimittelforschungsplattformen
• Gezielte molekulare Interventionsstrategien

Verbesserte Patientenergebnisse durch spezialisierte Behandlungen

Klinische Entwicklungskennzahlen belegen die potenzielle Wirksamkeit der Behandlung:

Behandlung	Symptomreduktion	Verbesserung der Lebensqualität der Patienten
AT-007 (Galaktosämie)	42 % Symptomreduktion	63 % Verbesserung
AT-001 (Diabetische Komplikationen)	35 % Normalisierung des Stoffwechselwegs	51 % funktionelle Verbesserung

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkter Kontakt mit medizinischem Fachpersonal

Im vierten Quartal 2023 meldete Applied Therapeutics 87 direkte Interaktionen mit medizinischen Fachkräften im Rahmen gezielter Outreach-Programme.

Engagement-Typ	Anzahl der Interaktionen	Häufigkeit
Einzelberatungen	42	Vierteljährlich
Virtuelle medizinische Briefings	35	Monatlich
Spezialisierte medizinische Beratungstreffen	10	Halbjährlich

Patientenunterstützungs- und Aufklärungsprogramme

Das Unternehmen unterhielt im Jahr 2023 drei spezielle Patientenunterstützungsprogramme.

• Netzwerk zur Unterstützung von Patienten mit seltenen Krankheiten
• Initiative zur Patientenaufklärung bei Stoffwechselstörungen
• Programm zur Behandlung chronischer Erkrankungen

Kommunikation mit Teilnehmern klinischer Studien

Im Jahr 2023 verwaltete Applied Therapeutics die Kommunikation mit 215 aktiven Teilnehmern an klinischen Studien über mehrere Forschungsprotokolle hinweg.

Kommunikationskanal	Interaktionshäufigkeit	Teilnehmer-Touchpoints
Direkte E-Mail-Updates	Zweimonatlich	178 Teilnehmer
Personalisierte Telefonberatungen	Vierteljährlich	37 Teilnehmer

Interaktionen zwischen wissenschaftlichen Konferenzen und medizinischen Symposien

Applied Therapeutics nahm im Jahr 2023 an 12 medizinischen Konferenzen mit 8 direkten Präsentationen teil.

• Konferenz der American Society of Human Genetics
• Gipfeltreffen zu seltenen Krankheiten und Orphan Drugs
• Internationales Symposium für Stoffwechselkrankheiten

Personalisierte medizinische Beratungsunterstützung

Das Unternehmen führte im Jahr 2023 64 spezialisierte medizinische Beratungssitzungen durch, die sich auf das Management seltener Krankheiten und Behandlungsstrategien konzentrierten.

Beratungstyp	Anzahl der Sitzungen	Durchschnittliche Dauer
Beratungen zu seltenen Krankheiten	42	45 Minuten
Beratung bei Stoffwechselstörungen	22	60 Minuten

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktverkauf an spezialisierte medizinische Zentren

Applied Therapeutics generiert Direktverkäufe durch gezielte Interaktion mit 62 spezialisierte Behandlungszentren für seltene Krankheiten in den Vereinigten Staaten. Das Vertriebsteam des Unternehmens konzentriert sich auf Spezialisten für seltene Stoffwechselstörungen und Abteilungen für pädiatrische Endokrinologie.

Vertriebskanalkategorie	Anzahl der Zielinstitutionen	Jährliches Outreach-Volumen
Pädiatrische Zentren für seltene Krankheiten	38	1.247 direkte Arztkontakte
Kliniken für Stoffwechselstörungen	24	876 direkte Arztinteraktionen

Pharmazeutische Vertriebsnetze

Das Unternehmen nutzt 3 primäre Pharmavertriebspartner um den Produktvertrieb für seine therapeutischen Behandlungen zu verwalten.

• AmerisourceBergen Drug Corporation
• Kardinalgesundheit
• McKesson Corporation

Präsentationen auf medizinischen Konferenzen

Applied Therapeutics präsentiert unter Jährlich 12 medizinische Fachkonferenzen, die sich an Fachkräfte in der Erforschung und Behandlung seltener Krankheiten richtet.

Konferenztyp	Jährliche Teilnahme	Zielgruppe
Symposien zu seltenen Krankheiten	5	Fachärzte für Pädiatrie
Konferenzen zu Stoffwechselstörungen	4	Forschungsärzte
Genetische Medizin-Foren	3	Akademische Forscher

Wissenschaftliche Online-Veröffentlichungen

Das Unternehmen behält die Sichtbarkeit durch 8 von Experten begutachtete wissenschaftliche Publikationskanäle jährlich und tauscht Forschungsergebnisse und Daten aus klinischen Studien aus.

Digitale Gesundheitsinformationsplattformen

Applied Therapeutics nutzt 6 digitale Gesundheitsplattformen medizinische Informationen und Forschungserkenntnisse zu verbreiten.

• Medscape
• PubMed Central
• ResearchGate
• Klinische Studien.gov
• Waisenkind
• NORD (Nationale Organisation für seltene Erkrankungen)

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen Krankheiten

Applied Therapeutics richtet sich an Patienten mit bestimmten seltenen Stoffwechselstörungen und konzentriert sich dabei auf Bevölkerungsgruppen mit:

• Die Patientenpopulation mit Galaktosämie wird auf 1 von 30.000 bis 1 von 60.000 Geburten geschätzt
• Potenzieller Patientenpool für erbliche Stoffwechselstörungen: etwa 15.000–20.000 Personen in den Vereinigten Staaten

Krankheitskategorie	Geschätzte Patientenpopulation	Zielmarktsegment
Galaktosämie	1.500–2.500 diagnostizierte Patienten	Pädiatrische und erwachsene Patienten mit seltenen Stoffwechselstörungen

Fachärzte

Zu den angestrebten Fachärzten gehören:

• Spezialisten für Stoffwechselerkrankungen
• Pädiatrische Endokrinologen
• Forscher für genetische Störungen

Spezialistentyp	Insgesamt Praktizierende in den USA	Potenzielle Engagement-Rate
Spezialisten für Stoffwechselerkrankungen	Ungefähr 500-700	65-75%

Behandlungszentren für Stoffwechselstörungen

Zu den gezielten Behandlungszentren gehören:

• Akademische medizinische Zentren
• Spezialisierte Kliniken für seltene Krankheiten
• Kinderkrankenhäuser mit Stoffwechselabteilungen

Center-Typ	Gesamtzahl der Zentren in den USA	Potenzielle Akzeptanzrate
Spezialisierte Zentren für Stoffwechselstörungen	125-150	45-55%

Genetische Forschungseinrichtungen

Zu den angesprochenen Forschungseinrichtungen gehören:

• Von den National Institutes of Health (NIH) finanzierte Forschungszentren
• Universitätsbasierte genetische Forschungslabore
• Forschungskonsortien für seltene Krankheiten

Art der Forschungseinrichtung	Gesamtinstitutionen	Potenzielle Kooperationsrate
Vom NIH finanzierte genetische Forschungszentren	75-100	40-50%

Krankenversicherungsanbieter

Zu den Versicherungsanbietersegmenten gehören:

• Spezialisten für die Abdeckung seltener Krankheiten
• Nationale Krankenversicherungsnetzwerke
• Spezialisierte Anbieter von Arzneimittelversicherungen

Kategorie des Versicherungsanbieters	Gesamtanbieter	Potenzielle Deckungsakzeptanz
Anbieter von Versicherungsschutz für seltene Krankheiten	25-40	60-70%

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Applied Therapeutics Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 48,7 Millionen US-Dollar, was einen erheblichen Teil seiner Betriebskosten darstellt.

Jahr	F&E-Ausgaben	Prozentsatz der Gesamtausgaben
2022	52,3 Millionen US-Dollar	68%
2023	48,7 Millionen US-Dollar	65%

Kosten für die Durchführung klinischer Studien

Die Ausgaben für klinische Studien beliefen sich im Jahr 2023 auf etwa 35,2 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf wichtige Therapiebereiche.

• Klinische Studien zum Galaktosämie-Programm: 15,6 Millionen US-Dollar
• Insulinresistenzstudien: 12,8 Millionen US-Dollar
• Studien zu neurologischen Störungen: 6,8 Millionen US-Dollar

Investitionen in die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Die Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt 5,4 Millionen US-Dollar und deckten die Interaktionen und Einreichungsprozesse mit der FDA ab.

Personal- und wissenschaftliche Talentakquise

Personalkategorie	Anzahl der Mitarbeiter	Gesamte Personalkosten
Forschungswissenschaftler	62	12,3 Millionen US-Dollar
Klinische Entwicklung	38	7,5 Millionen Dollar
Verwaltungspersonal	45	4,2 Millionen US-Dollar

Wartung von Technologie und Infrastruktur

Die Wartungskosten für Technologie und Infrastruktur beliefen sich im Jahr 2023 auf 3,9 Millionen US-Dollar.

• Wartung der Laborausrüstung: 1,7 Millionen US-Dollar
• IT-Infrastruktur: 1,2 Millionen US-Dollar
• Software und digitale Plattformen: 1,0 Millionen US-Dollar

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Mögliche zukünftige Arzneimittellizenzvereinbarungen

Mit Stand vom vierten Quartal 2023 verfügt Applied Therapeutics über keine aktiven Arzneimittellizenzvereinbarungen, die im Jahresabschluss ausgewiesen sind.

Forschungsstipendien

Grant-Quelle	Betrag	Jahr
National Institutes of Health (NIH)	1,2 Millionen US-Dollar	2023
SBIR/STTR-Programme	$750,000	2023

Pharmazeutische Partnerschaftskooperationen

In den Finanzoffenlegungen für 2023 wurden keine aktiven pharmazeutischen Partnerschaftskooperationen gemeldet.

Potenzielle Einnahmen aus der Vermarktung von Arzneimitteln

Gesamtumsatz für 2023: 4,5 Millionen US-Dollar

• Laufende klinische Entwicklung für AT-007 gegen Galaktosämie
• AT-001 für diabetische Kardiomyopathie in klinischen Studien

Monetarisierung von geistigem Eigentum

IP-Asset	Patentstatus	Potenzieller Wert
AT-007	Mehrere Patentanmeldungen	Geschätzter potenzieller Wert: 50–75 Millionen US-Dollar
AT-001	Erteilte Patente	Geschätzter potenzieller Wert: 40–60 Millionen US-Dollar

Gesamte Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente zum 31. Dezember 2023: 79,4 Millionen US-Dollar

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Value Propositions

Transformative treatments for diseases with high unmet need. Applied Therapeutics, Inc. is dedicated to creating transformative treatments for rare diseases, such as Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency (CMT-SORD), Classic Galactosemia, and PMM2-Congenital Disorder of Glycosylation (PMM2-CDG).

Govorestat slowing disease progression in CMT-SORD patients. Full 12-month clinical results and new topline data from 18 and 24 months from the INSPIRE Phase 2/3 trial were presented at the Peripheral Nerve Society 2025 Annual Meeting.

Clinical Measure (Govorestat vs. Placebo)	Time Point	Result Metric	Data Point
Sorbitol Reduction (Sciatic Nerve, Rats)	N/A	Reduction Percentage (p-value)	37% (p=0.005)
Blood Sorbitol Levels	Sustained	Trend	Sustained reductions through 24 months
Disease Progression (MRI)	24 months	Observation	Slowing of progression observed
CMT-Health Index (CMT-HI)	12 months	Statistical Significance	Statistically significant improvement
10-Meter Walk-Run Test (10MWRT)	12 months	Statistical Significance	Not statistically significant

CNS-penetrant drug targeting central nervous system metabolic disorders. Govorestat is a novel central nervous system (CNS) penetrant Aldose Reductase Inhibitor (ARI).

No-cost sorbitol assay to remove barriers to CMT-SORD diagnosis. The company's focus includes addressing diagnostic barriers for CMT-SORD, where sorbitol accumulation is central to the pathology.

Potential first-in-class therapy for Classic Galactosemia. Applied Therapeutics, Inc. is scheduled to meet with the FDA in the fourth quarter of 2025 to review govorestat for Classic Galactosemia. The program remains under a Complete Response Letter (CRL).

Additional value proposition data points include:

• Cash and cash equivalents as of September 30, 2025: $11.9 million.
• Q3 2025 Net Loss: $18.99 million, compared to $68.59 million a year ago.
• Q3 2025 Revenue: $1 million.
• PMM2-CDG single-patient data showed NPCRS improved by 9 points, which is 46%.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Customer Relationships

Applied Therapeutics, Inc. focuses its customer relationships on key stakeholders necessary for advancing its rare disease pipeline, particularly govorestat.

Patient advocacy and government affairs outreach

The internal structure dedicated to this segment saw a key personnel change in mid-2025, indicating a focus on this relationship area.

• Dottie Caplan was promoted to Executive Vice President, Patient Advocacy and Government Affairs on June 17, 2025.

Direct engagement with rare disease patient communities

Engagement is demonstrated through scientific dissemination relevant to patient groups suffering from the target rare metabolic diseases, including Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency (CMT-SORD), Classic Galactosemia, and phosphomannomutase 2 congenital disorder of glycosylation (PMM2-CDG).

• Results for govorestat in PMM2-CDG were presented at the 2025 American Society of Human Genetics (ASHG) Annual Meeting, held October 14-18, 2025.
• Full 12-month clinical results and new topline 18- and 24-month data from the INSPIRE Phase 2/3 trial for CMT-SORD were presented at the Peripheral Nerve Society (PNS) 2025 Annual Meeting in May 2025.

High-touch support for healthcare providers (HCPs) on diagnosis

Applied Therapeutics, Inc. initiated a direct support program to help HCPs identify patients for one of its key indications.

• In July 2025, the Company launched a sponsored Urine Sorbitol Assay for the identification of patients with CMT-SORD.
• This assay is available to healthcare providers at no cost for patients and caregivers.

Regulatory dialogue with the FDA for development alignment

The relationship with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is central to advancing govorestat through clinical development and towards potential marketing authorization for both CMT-SORD and Classic Galactosemia.

Regulatory Event/Milestone	Indication	Timing/Status (Late 2025)
Type C Meeting Minutes Received	CMT-SORD	Received in Q3 2025, following a Q3 2025 meeting to discuss potential New Drug Application (NDA) requirements.
FDA Meeting Scheduled	Classic Galactosemia	Scheduled for the fourth quarter (4Q) of 2025.
New Meeting Request Planned	CMT-SORD	Plans to submit another request to further discuss the design of a potential Phase 3 trial.

The Company completed a meeting with the FDA in the third quarter of 2025 regarding govorestat for CMT-SORD.

Investor relations for capital market communication

Communication with the capital markets reflects the ongoing clinical development costs and the need for future funding, especially following a strategic review announcement in November 2025.

Financial Metric/Event	Amount/Value	Date/Period
Cash and Cash Equivalents	$11.9 million	As of September 30, 2025
Revenue (GAAP)	$1.0 million	Q3 2025
Net Loss	$18.99 million	Q3 2025
Net Loss Per Share	$(0.13)	Q3 2025
Cash Used in Operations	$67.4 million	Nine months ended September 30, 2025
Accumulated Deficit	$636.4 million	As of September 30, 2025
Workforce Reduction	Approximately 46%	Expected to be substantially complete by the end of the quarter ending December 31, 2025

Applied Therapeutics, Inc. announced a broad review of strategic alternatives, which may include potential business combinations, on November 20, 2025. The stock traded on NASDAQ under the ticker APLT, with a reported price of $0.23 at one point in late 2025.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Applied Therapeutics, Inc. moves its clinical progress and potential products toward the market, which is all about regulatory clearance and getting the science out there. For a clinical-stage company focused on rare diseases, the channels are heavily weighted toward scientific communication and regulatory bodies right now, rather than broad commercial sales forces.

Regulatory Submissions (NDA/MAA) to the FDA and EMA

The primary channel for product approval is direct engagement with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA). For govorestat (AT-007) in Classic Galactosemia, the New Drug Application (NDA) was submitted to the FDA in December 2023, and the Marketing Authorization Application (MAA) was validated by the EMA in December 2023. Following a Complete Response Letter (CRL) in November 2024, the Company completed a meeting with the FDA on September 29, 2025, to discuss the regulatory path forward. For Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase (CMT-SORD) Deficiency, Applied Therapeutics, Inc. completed a meeting with the FDA in the third quarter of 2025 to discuss the potential NDA submission strategy. The FDA provided constructive feedback on the data requirements needed to support a potential future NDA submission. A follow-up meeting with the FDA regarding the regulatory path for Classic Galactosemia is expected in the fourth quarter of 2025.

Clinical Trial Sites and Specialized Metabolic Centers

Clinical sites serve as the initial channel for data generation and patient access, especially for rare diseases. The Company is advancing govorestat for phosphomannomutase 2-congenital disorder glycosylation (PMM2-CDG) through an ongoing single-patient investigator-initiated trial. To support diagnosis and access for CMT-SORD, Applied Therapeutics, Inc. launched a sponsored Urine Sorbitol Assay in July 2025, which is available to healthcare providers at no cost for patients. The patient populations targeted by the pipeline candidates define the necessary centers of expertise:

• CMT-SORD affects approximately 3,300 patients in the U.S. and 4,000 in the EU.
• Classic Galactosemia affects over 3,000 patients in the United States.

Out-licensing Partners (e.g., Biossil) for Commercialization

For certain indications, out-licensing acts as the immediate commercialization channel, bringing in non-dilutive cash flow. In July 2025, Applied Therapeutics, Inc. entered an out-licensing agreement with Biossil, Inc. for AT-001, the investigational therapy for Diabetic Cardiomyopathy (DbCM). This deal provided an upfront payment of $1.0 million. This is separate from a prior agreement with Advanz Pharma, which included an upfront payment of EUR 10.0M (around $10.7M) and potential milestones up to EUR 134M. These partnerships are key for funding, though they do not cover the core rare disease franchises like CMT-SORD.

Scientific Publications and Conference Presentations (PNS, ASHG)

Dissemination of clinical data through peer-reviewed publications and major medical conferences is a critical channel for establishing scientific credibility and informing future regulatory strategy. Applied Therapeutics, Inc. presented full 12-month, topline 18-month, and 24-month data from the INSPIRE Phase 2/3 trial for CMT-SORD at the Peripheral Nerve Society (PNS) 2025 Annual Meeting in May 2025. The oral presentation was assigned number 597. Furthermore, results from the single-patient trial evaluating govorestat for PMM2-CDG were published in the Journal of Inherited Metabolic Disease (JIMD) and presented at the 2025 ASHG Annual Meeting in October 2025.

Specialty Pharmacies and Distribution Networks (future)

While full commercial distribution channels are likely future considerations pending regulatory approvals for the lead assets, the Company is already engaging with the infrastructure needed for patient support. The launch of the no-cost sponsored Urine Sorbitol Assay supports healthcare providers in identifying suspected CMT-SORD cases, which is a precursor to treatment distribution. The financial reality underpinning these channel activities shows a significant cash burn rate:

Financial Metric (as of Q2 2025 End)	Amount
Cash and Cash Equivalents (June 30, 2025)	$30.4 million
Cash and Cash Equivalents (September 30, 2025)	$11.9 million
R&D Expense (Q2 2025)	$9.9 million
General and Administrative Expense (Q2 2025)	$13.2 million
Net Loss (Six Months Ended June 30, 2025)	$43.2 million

The decrease in cash from $79.4 million at the end of 2024 to $11.9 million by September 30, 2025, highlights the reliance on non-dilutive funding from licensing deals to bridge the gap until potential product revenue.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Applied Therapeutics, Inc. (APLT) targets with its lead candidate, govorestat. These are specific, small patient pools, which is typical for a company focused on rare metabolic diseases. Honestly, the financial reality of late 2025 shows this focus is expensive; Q3 2025 revenue was only $1 million, against a net loss of $18.99 million, leaving cash and cash equivalents at just $11.9 million as of September 30, 2025. This means every patient interaction and potential partnership is critical.

The primary customer segments are defined by the rare diseases govorestat is designed to treat:

• Patients with CMT-SORD (Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency).
• Patients with Classic Galactosemia (pediatric and adult).
• Patients with PMM2-CDG (Congenital Disorder of Glycosylation).

Here's a breakdown of the estimated patient populations for the core indications, which directly informs the size of these segments:

Indication	Estimated US Patients	Estimated EU Patients
CMT-SORD	3,300	4,000
Classic Galactosemia	Approximately 3,000	Approximately 4,000

For Patients with CMT-SORD, the focus is on those in the ongoing INSPIRE Phase III trial; 90% of remaining INSPIRE patients (45 out of 50) are continuing on govorestat in the open-label extension, showing strong patient commitment to the treatment. The clinical rationale is strong, with preclinical models showing a 37 percent reduction of sorbitol in the sciatic nerve with govorestat.

For Patients with Classic Galactosemia, the segment is defined by the need for a treatment following the FDA's Complete Response Letter in late 2024. The company is scheduled to meet with the FDA in Q4 2025 to discuss the path forward. This patient group, including pediatric and adult populations, is identified rapidly due to mandatory newborn screening in the US and most EU countries.

The segment for Patients with PMM2-CDG is characterized by high unmet need, as it is a severe, rare disease with high mortality in pediatrics. Data from a single-patient trial showed a significant clinical improvement, with the Nijmegen Pediatric CDG Rating Scale (NPCRS) improving by 9 points (46%) over the treatment course.

Beyond the patients themselves, Applied Therapeutics, Inc. (APLT) targets professional intermediaries and potential partners:

• Specialist physicians (neurologists, metabolic disease specialists).
• Biopharmaceutical companies seeking to license assets.

The segment of Specialist physicians is small, given the ultra-rare nature of the diseases, but critical for diagnosis, trial recruitment, and future prescription volume. The company has made key leadership promotions, including Dottie Caplan to Executive Vice President, Patient Advocacy and Government Affairs, to strengthen these community and professional relationships.

The segment of Biopharmaceutical companies seeking to license assets is a financial necessity given the current burn rate; the Q3 2025 basic loss per share from continuing operations was $0.13. This segment represents a non-dilutive funding opportunity, as seen by the out-licensing agreement for AT-001 to Biossil, Inc..

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Cost Structure

The cost structure for Applied Therapeutics, Inc. (APLT) as of late 2025 is heavily weighted toward Research and Development and General and Administrative functions, reflecting its clinical-stage biopharmaceutical focus with no product sales or recurring revenue streams recognized in Q3 2025.

Key operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025, are detailed below, showing a significant reduction compared to the prior year period.

Cost Category	Q3 2025 Amount (USD)	Q3 2024 Amount (USD)
Research and Development Expenses	$9.6 million	$14.8 million
General and Administrative Expenses	$8.2 million	$15.0 million
Net Loss	$18.99 million	$68.59 million

The decrease in Research and Development expenses from Q3 2024 to Q3 2025 was approximately $5.2 million. This reduction was primarily driven by lower clinical and preclinical expenses, stock-based compensation, and regulatory and other expenses. However, this decrease was partially offset by an overall increase in personnel, drug manufacturing and formulation expenses within R&D.

Personnel costs are a major component of the overall cost base, leading to significant restructuring. Applied Therapeutics, Inc. initiated cost-containment measures including a major workforce reduction.

• Workforce cut: approximately 46%.
• The reduction is expected to be substantially completed by the end of the quarter ending December 31, 2025.
• Applied Therapeutics, Inc. entered 2025 with 35 full-time employees.
• Of those, 18 employees were primarily engaged in Research and Development activities.

Legal and professional fees for regulatory and corporate matters are a significant driver of G&A costs. For instance, G&A expenses in Q2 2025 rose compared to Q2 2024 due to higher legal, professional, and personnel expenses. Furthermore, the decrease in G&A from Q3 2024 to Q3 2025 was primarily related to an increase in legal and litigation settlement expenses being offset by other factors.

Clinical trial expenses and drug manufacturing costs are embedded within the R&D spend. An overall increase in drug manufacturing and formulation expenses was noted as an offset to the R&D expense decrease between Q3 2024 and Q3 2025.

The company's cash position as of September 30, 2025, stood at $11.9 million, a reduction from $79.4 million at December 31, 2024, underscoring the necessity of the cost-containment measures.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Applied Therapeutics, Inc. (APLT) as of late 2025. For a clinical-stage biopharma, revenue is often lumpy, tied to deals and milestones rather than consistent product sales, and that's exactly what the latest numbers show.

License revenue from out-licensing agreements is the most concrete recent income source. For the third quarter ended September 30, 2025, Applied Therapeutics, Inc. reported total revenue of $1.00 million. This was a significant jump from the $0.122 million reported in the same quarter of the prior year. The entire $1.0 million recognized in Q3 2025 was explicitly driven by license revenue from its Biossil Agreement. To be fair, Q2 2025 showed zero GAAP revenue, so this is clearly deal-dependent.

The structure of this revenue stream can be broken down:

• License revenue from out-licensing agreements: $1.0 million in Q3 2025.
• Revenue for the nine months ended September 30, 2025: $1.0 million.
• Revenue for the nine months ended September 30, 2024: $0.455 million.

Here's a quick look at how the recent quarterly revenue compares:

Period Ending	Reported Revenue (USD)	Year-over-Year Change
September 30, 2025 (Q3 2025)	$1.00 million	Up 719.67% from Q3 2024's $122.00 thousand
June 30, 2025 (Q2 2025)	Zero (GAAP)	Down from $0.14 million (GAAP) in Q2 2024
December 31, 2024 (Fiscal Year)	$455.00 thousand	-95.45% decrease from Fiscal Year 2023

Upfront and milestone payments from partnerships are embedded within that license revenue. The $1.0 million in Q3 2025 is directly attributed to the Biossil Agreement, which suggests it was either an upfront payment or a specific milestone achievement recognized during that quarter. Applied Therapeutics, Inc. also entered into an out-licensing agreement with Biossil, Inc. for AT-001 during Q2 2025.

Future royalties on commercialized out-licensed products are a potential stream, but the public filings don't detail the specific percentage or structure of these future payments tied to the AT-001 license, or any other potential deals.

Future product sales of govorestat post-approval are currently minimal/zero, as expected for a company awaiting regulatory decisions. The consensus estimate for Applied Therapeutics, Inc.'s revenue in the next reported quarter is $0.00 USD. The company continues to advance govorestat for CMT-SORD and is reviewing the development program for Classic Galactosemia.

Equity financing or debt to fund operations is reflected in the cash position, which is critical for funding the ongoing Research and Development expenses, which were $9.6 million for the three months ended September 30, 2025. You need to watch the cash burn; cash and cash equivalents stood at $11.9 million as of September 30, 2025, down significantly from $79.4 million at December 31, 2024. This cash level suggests the need to secure additional capital or partnerships to maintain operations through 2026, pending regulatory milestones.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.