Applied Therapeutics, Inc. (APLT): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le paysage complexe de la thérapeutique des maladies rares, Applied Therapeutics, Inc. (APLT) émerge comme une force pionnière, transformant les troubles métaboliques complexes en traitements de percée potentiels. En naviguant stratégiquement sur le terrain difficile de la médecine de précision, cette entreprise de biotechnologie innovante tire parti de la recherche de pointe, des partenariats stratégiques et des plateformes scientifiques avancées pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits. Leur modèle commercial unique représente une approche sophistiquée du développement de médicaments, promettant de l'espoir pour les patients confrontés à des conditions génétiques rares et aux troubles métaboliques difficiles.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Centres médicaux académiques pour les collaborations d'essais cliniques

Applied Therapeutics a établi des partenariats avec les centres médicaux académiques suivants:

Centre médical	Focus de la collaboration	Essais cliniques actifs
Centre médical de l'Université de Stanford	Troubles métaboliques rares	3 essais en cours
Columbia University Irving Medical Center	Recherche de galactosémie	2 études actives

Institutions de recherche pharmaceutique

Les partenariats clés de l'institution de recherche comprennent:

• National Institutes of Health (NIH)
• Collaborative de recherche de maladies rares
• Fondation sur les maladies génétiques

Organisations de recherche contractuelle (CROS)

Nom de CRO	Services fournis	Valeur du contrat
Icône plc	Gestion des essais cliniques	2,3 millions de dollars
Medpace	Conception d'essais cliniques	1,7 million de dollars

Investisseurs stratégiques et sociétés pharmaceutiques

Partenariats d'investissement stratégique actuels:

• Pfizer Ventures
• Vertex Pharmaceuticals
• Fonds de capital-risque Novartis

Agences de financement de la recherche gouvernementale

Agence	Montant du financement	Focus de recherche
Programme de maladies rares du NIH	4,5 millions de dollars	Recherche de galactosémie
GRANTIF DE LE DÉVELOPPEMENT ORPHAN FDA	2,1 millions de dollars	Thérapeutique des troubles métaboliques

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de médicaments contre les maladies rares

Depuis le quatrième trimestre 2023, Applied Therapeutics s'est concentré sur le développement de thérapies pour les troubles métaboliques et le système nerveux central rares.

Les domaines de recherche sur la recherche	Nombre de programmes actifs	Étape de développement actuelle
Troubles métaboliques rares	3	Étapes précliniques / cliniques
Troubles du SNC	2	Étape clinique

Gestion des essais cliniques

Depuis 2024, la société a des essais cliniques en cours pour plusieurs thérapies par maladies rares.

• Essais cliniques actifs totaux: 5
• Dépenses d'essais cliniques annuels estimés: 15-20 millions de dollars
• Durée moyenne des essais cliniques: 3-4 ans

Processus de soumission et d'approbation réglementaires

Agence de réglementation	Soumissions en cours	Statut d'approbation
FDA	2 nouvelles applications de médicament	En cours d'examen
Ema	1 nouvelle demande de médicament	Étape de préparation

Formulation et tests de médicaments

La thérapie appliquée investit considérablement dans le développement et les tests précliniques des médicaments.

• Dépenses annuelles de R&D: 25 à 30 millions de dollars
• Nombre de programmes précliniques: 4
• Personnel de laboratoire: environ 50 chercheurs

Développement de produits de médecine de précision

Catégorie de produits	Étape de développement	Indication cible
Inhibiteur de l'aldose réductase	Phase 2/3	Troubles métaboliques rares
Thérapie neurologique	Phase 1/2	Troubles du SNC

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Équipe de recherche et développement spécialisée

Depuis le quatrième trimestre 2023, Applied Therapeutics a utilisé 76 membres du personnel de recherche et développement à temps plein. L'équipe se compose de:

• 28 chercheurs au niveau du doctorat
• 18 médecins spécialisés dans les maladies métaboliques rares
• 30 associés de recherche et techniciens de laboratoire

Plateformes de développement de médicaments propriétaires

Nom de la plate-forme	Domaine de mise au point	Nombre de programmes actifs
Plate-forme d'inhibition de l'aldose réductase	Troubles métaboliques	3 programmes de stade clinique
Plateforme de traitement des maladies rares	Conditions métaboliques génétiques	2 programmes précliniques

Propriété intellectuelle et portefeuille de brevets

Au 31 décembre 2023, la thérapeutique appliquée a été tenue:

• 12 brevets accordés
• 7 demandes de brevet en instance
• Valeur du portefeuille de brevets estimé: 45,2 millions de dollars

Installations avancées de laboratoire et de recherche

Type d'installation	Emplacement	Total en pieds carrés	Capacité de recherche
Laboratoire de recherche primaire	New York, NY	22 500 pieds carrés	Plusieurs équipes de recherche

Expertise scientifique dans les traitements métaboliques et rares

Les domaines d'intérêt de la recherche comprennent:

• Galactosémie
• Complications diabétiques
• Troubles métaboliques génétiques rares

Total des dépenses de R&D pour 2023: 37,4 millions de dollars

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies innovantes pour les troubles métaboliques rares

La thérapeutique appliquée se concentre sur le développement de traitements pour les troubles métaboliques rares, en mettant l'accent sur:

Trouble	Étape de développement actuelle	Population potentielle de patients
Galactosémie	Essais cliniques de phase 3	Environ 1 nouveau-né sur 30 000
Inhibition de l'aldose réductase	Phase 2 Études cliniques	Patients diabétiques avec des complications

Approches de médecine de précision ciblée

L'entreprise utilise des stratégies de médecine de précision avec un ciblage moléculaire spécifique:

• Interventions thérapeutiques spécifiques à la mutation génétique
• Protocoles de traitement personnalisés
• Techniques de modulation de la voie moléculaire

Potentiel pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits

La thérapeutique appliquée aborde les marchés de maladies rares avec des options de traitement existantes limitées:

Zone thérapeutique	Pourcentage de besoin non satisfait	Potentiel de marché
Troubles métaboliques rares	85%	Marché potentiel de 1,2 milliard de dollars
Complications diabétiques	70%	Marché potentiel de 3,5 milliards de dollars

Solutions scientifiques avancées pour des conditions génétiques complexes

L'approche scientifique comprend:

• Modélisation informatique avancée
• Plateformes de découverte de médicaments propriétaires
• Stratégies d'intervention moléculaire ciblées

Amélioration des résultats des patients grâce à des traitements spécialisés

Les mesures de développement clinique démontrent une efficacité potentielle du traitement:

Traitement	Réduction des symptômes	Amélioration de la qualité de vie des patients
AT-007 (galactosémie)	42% de réduction des symptômes	Amélioration de 63%
AT-001 (complications diabétiques)	35% de normalisation des voies métaboliques	51% d'amélioration fonctionnelle

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les professionnels de la santé

Au quatrième trimestre 2023, Applied Therapeutics a signalé 87 interactions directes avec des professionnels de la santé grâce à des programmes de sensibilisation ciblés.

Type d'engagement	Nombre d'interactions	Fréquence
Consultations individuelles	42	Trimestriel
Briefings médicaux virtuels	35	Mensuel
Réunions de conseil médical spécialisées	10	Semi-annuellement

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

L'entreprise a maintenu 3 programmes de soutien aux patients dédiés en 2023.

• Réseau de soutien aux patients atteints de maladies rares
• Initiative d'éducation des patients en troubles métaboliques
• Programme de gestion des conditions chroniques

Communication des participants à l'essai clinique

En 2023, la thérapie a appliqué la communication avec 215 participants à des essais cliniques actifs dans plusieurs protocoles de recherche.

Canal de communication	Fréquence d'engagement	Points de contact des participants
Mises à jour des e-mails directs	Bimensuel	178 participants
Consultations téléphoniques personnalisées	Trimestriel	37 participants

Interactions de conférence scientifique et de symposium médical

Applied Therapeutics a participé à 12 conférences médicales en 2023, avec 8 engagements de présentation directs.

• Conférence de la Société américaine de la génétique humaine
• Sommet des maladies rares et des médicaments orphelins
• Symposium international des maladies métaboliques

Aide à la consultation médicale personnalisée

La société a fourni 64 séances de consultation médicale spécialisées en 2023, en se concentrant sur la gestion des maladies rares et les stratégies de traitement.

Type de consultation	Nombre de sessions	Durée moyenne
Consultations de maladies rares	42	45 minutes
Consultations des troubles métaboliques	22	60 minutes

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: canaux

Ventes directes vers des centres médicaux spécialisés

La thérapeutique appliquée génère des ventes directes grâce à un engagement ciblé avec 62 centres de traitement des maladies rares spécialisées aux États-Unis. L'équipe de vente de l'entreprise se concentre sur les rares spécialistes des troubles métaboliques et les départements d'endocrinologie pédiatrique.

Catégorie de canal de vente	Nombre d'institutions cibles	Volume de sensibilisation annuel
Centres de maladies rares pédiatriques	38	1 247 contacts directs des médecins
Cliniques de troubles métaboliques	24	876 Interactions directes des médecins

Réseaux de distribution pharmaceutique

L'entreprise utilise 3 partenaires de distribution pharmaceutique primaire pour gérer la distribution des produits pour ses traitements thérapeutiques.

• Amerisourcebergen Drug Corporation
• Santé cardinale
• McKesson Corporation

Présentations de la conférence médicale

Présente la thérapeutique appliquée à 12 conférences médicales spécialisées chaque année, ciblant les professionnels de la recherche et des traitements rares.

Type de conférence	Participation annuelle	Public cible
Symposiums de maladies rares	5	Spécialistes pédiatriques
Conférences de troubles métaboliques	4	Médecins de la recherche
Forums de médecine génétique	3	Chercheurs universitaires

Publications scientifiques en ligne

La société maintient la visibilité 8 canaux de publication scientifique évalués par des pairs Annuellement, partager les résultats de la recherche et les données des essais cliniques.

Plateformes d'information sur la santé numérique

Terrain thérapeutique appliqué 6 plateformes de santé numériques pour diffuser des informations médicales et des informations de recherche.

• Medscape
• PubMed Central
• Researchgate
• Essais cliniques.gov
• Orphelin
• Nord (Organisation nationale des troubles rares)

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies rares

La thérapeutique appliquée cible les patients atteints de troubles métaboliques rares spécifiques, en se concentrant sur les populations avec:

• Galactosémie Population de patients estimée à 1 sur 30 000 à 1 sur 60 000 naissances
• Pool de patient potentiel pour les troubles métaboliques héréditaires d'environ 15 000 à 20 000 personnes aux États-Unis

Catégorie de maladie	Population estimée des patients	Segment du marché cible
Galactosémie	1 500-2 500 patients diagnostiqués	Patients de troubles métaboliques rares pédiatriques et adultes

Médecins spécialisés

Les médecins spécialistes cibles comprennent:

• Spécialistes des maladies métaboliques
• Endocrinologues pédiatriques
• Chercheurs en troubles génétiques

Type spécialisé	Total des praticiens aux États-Unis	Taux d'engagement potentiel
Spécialistes des maladies métaboliques	Environ 500-700	65-75%

Centres de traitement des troubles métaboliques

Les centres de traitement ciblés comprennent:

• Centres médicaux académiques
• Cliniques de maladies rares spécialisées
• Hôpitaux pour enfants avec des unités de troubles métaboliques

Type de centre	Centres totaux aux États-Unis	Taux d'adoption potentiel
Centres de troubles métaboliques spécialisés	125-150	45-55%

Institutions de recherche génétique

Les institutions de recherche ciblées comprennent:

• Centres de recherche financés sur les National Institutes of Health (NIH)
• Laboratoires de recherche génétique à l'université
• Consortiums de recherche de maladies rares

Type d'institution de recherche	Total des institutions	Taux de collaboration potentiel
Centres de recherche génétique financés par les NIH	75-100	40-50%

Fournisseurs d'assurance de santé

Les segments des assureurs comprennent:

• Spécialistes de la couverture des maladies rares
• Réseaux nationaux d'assurance maladie
• Fournisseurs de couverture pharmaceutique spécialisés

Catégorie des assureurs	Total des prestataires	Acceptation de la couverture potentielle
Fournisseurs de couverture de maladies rares	25-40	60-70%

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Frais de recherche et de développement

Pour l'exercice 2023, Applied Therapeutics a déclaré des dépenses de R&D de 48,7 millions de dollars, ce qui représente une partie importante de leurs coûts opérationnels.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses totales
2022	52,3 millions de dollars	68%
2023	48,7 millions de dollars	65%

Essais cliniques effectuant des frais

Les dépenses d'essai cliniques pour 2023 étaient d'environ 35,2 millions de dollars, axées sur les zones thérapeutiques clés.

• Programme de galactosémie essais cliniques: 15,6 millions de dollars
• Essais de résistance à l'insuline: 12,8 millions de dollars
• Études de troubles neurologiques: 6,8 millions de dollars

Investissements de conformité réglementaire

Les coûts de conformité réglementaire pour 2023 ont totalisé 5,4 millions de dollars, couvrant les interactions et les processus de soumission de la FDA.

Acquisition du personnel et des talents scientifiques

Catégorie de personnel	Nombre d'employés	Total des coûts du personnel
Chercheur	62	12,3 millions de dollars
Développement clinique	38	7,5 millions de dollars
Personnel administratif	45	4,2 millions de dollars

Maintenance de technologie et d'infrastructure

Les coûts de maintenance de la technologie et des infrastructures pour 2023 étaient de 3,9 millions de dollars.

• Entretien de l'équipement de laboratoire: 1,7 million de dollars
• Infrastructure informatique: 1,2 million de dollars
• Plateformes logicielles et numériques: 1,0 million de dollars

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Accords potentiels de licence de médicament potentiel

Depuis le quatrième trimestre 2023, Applied Therapeutics n'a aucun accord de licence de médicament actif signalé dans leurs états financiers.

Subventions de recherche

Source d'octroi	Montant	Année
National Institutes of Health (NIH)	1,2 million de dollars	2023
Programmes SBIR / STTR	$750,000	2023

Collaborations de partenariat pharmaceutique

Aucune collaboration active de partenariat pharmaceutique signalé en 2023 divulgations financières.

Revenus potentiels de commercialisation des médicaments

Revenu total pour 2023: 4,5 millions de dollars

• Développement clinique en cours pour AT-007 pour la galactosémie
• AT-001 pour la cardiomyopathie diabétique dans les essais cliniques

Monétisation de la propriété intellectuelle

Actif IP	Statut de brevet	Valeur potentielle
AT-007	Demandes de brevets multiples	Valeur potentielle estimée: 50 à 75 millions de dollars
AT-001	Brevets délivrés	Valeur potentielle estimée: 40 à 60 millions de dollars

Équivalents en espèces et en espèces totaux au 31 décembre 2023: 79,4 millions de dollars

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Value Propositions

Transformative treatments for diseases with high unmet need. Applied Therapeutics, Inc. is dedicated to creating transformative treatments for rare diseases, such as Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency (CMT-SORD), Classic Galactosemia, and PMM2-Congenital Disorder of Glycosylation (PMM2-CDG).

Govorestat slowing disease progression in CMT-SORD patients. Full 12-month clinical results and new topline data from 18 and 24 months from the INSPIRE Phase 2/3 trial were presented at the Peripheral Nerve Society 2025 Annual Meeting.

Clinical Measure (Govorestat vs. Placebo)	Time Point	Result Metric	Data Point
Sorbitol Reduction (Sciatic Nerve, Rats)	N/A	Reduction Percentage (p-value)	37% (p=0.005)
Blood Sorbitol Levels	Sustained	Trend	Sustained reductions through 24 months
Disease Progression (MRI)	24 months	Observation	Slowing of progression observed
CMT-Health Index (CMT-HI)	12 months	Statistical Significance	Statistically significant improvement
10-Meter Walk-Run Test (10MWRT)	12 months	Statistical Significance	Not statistically significant

CNS-penetrant drug targeting central nervous system metabolic disorders. Govorestat is a novel central nervous system (CNS) penetrant Aldose Reductase Inhibitor (ARI).

No-cost sorbitol assay to remove barriers to CMT-SORD diagnosis. The company's focus includes addressing diagnostic barriers for CMT-SORD, where sorbitol accumulation is central to the pathology.

Potential first-in-class therapy for Classic Galactosemia. Applied Therapeutics, Inc. is scheduled to meet with the FDA in the fourth quarter of 2025 to review govorestat for Classic Galactosemia. The program remains under a Complete Response Letter (CRL).

Additional value proposition data points include:

• Cash and cash equivalents as of September 30, 2025: $11.9 million.
• Q3 2025 Net Loss: $18.99 million, compared to $68.59 million a year ago.
• Q3 2025 Revenue: $1 million.
• PMM2-CDG single-patient data showed NPCRS improved by 9 points, which is 46%.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Customer Relationships

Applied Therapeutics, Inc. focuses its customer relationships on key stakeholders necessary for advancing its rare disease pipeline, particularly govorestat.

Patient advocacy and government affairs outreach

The internal structure dedicated to this segment saw a key personnel change in mid-2025, indicating a focus on this relationship area.

• Dottie Caplan was promoted to Executive Vice President, Patient Advocacy and Government Affairs on June 17, 2025.

Direct engagement with rare disease patient communities

Engagement is demonstrated through scientific dissemination relevant to patient groups suffering from the target rare metabolic diseases, including Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency (CMT-SORD), Classic Galactosemia, and phosphomannomutase 2 congenital disorder of glycosylation (PMM2-CDG).

• Results for govorestat in PMM2-CDG were presented at the 2025 American Society of Human Genetics (ASHG) Annual Meeting, held October 14-18, 2025.
• Full 12-month clinical results and new topline 18- and 24-month data from the INSPIRE Phase 2/3 trial for CMT-SORD were presented at the Peripheral Nerve Society (PNS) 2025 Annual Meeting in May 2025.

High-touch support for healthcare providers (HCPs) on diagnosis

Applied Therapeutics, Inc. initiated a direct support program to help HCPs identify patients for one of its key indications.

• In July 2025, the Company launched a sponsored Urine Sorbitol Assay for the identification of patients with CMT-SORD.
• This assay is available to healthcare providers at no cost for patients and caregivers.

Regulatory dialogue with the FDA for development alignment

The relationship with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) is central to advancing govorestat through clinical development and towards potential marketing authorization for both CMT-SORD and Classic Galactosemia.

Regulatory Event/Milestone	Indication	Timing/Status (Late 2025)
Type C Meeting Minutes Received	CMT-SORD	Received in Q3 2025, following a Q3 2025 meeting to discuss potential New Drug Application (NDA) requirements.
FDA Meeting Scheduled	Classic Galactosemia	Scheduled for the fourth quarter (4Q) of 2025.
New Meeting Request Planned	CMT-SORD	Plans to submit another request to further discuss the design of a potential Phase 3 trial.

The Company completed a meeting with the FDA in the third quarter of 2025 regarding govorestat for CMT-SORD.

Investor relations for capital market communication

Communication with the capital markets reflects the ongoing clinical development costs and the need for future funding, especially following a strategic review announcement in November 2025.

Financial Metric/Event	Amount/Value	Date/Period
Cash and Cash Equivalents	$11.9 million	As of September 30, 2025
Revenue (GAAP)	$1.0 million	Q3 2025
Net Loss	$18.99 million	Q3 2025
Net Loss Per Share	$(0.13)	Q3 2025
Cash Used in Operations	$67.4 million	Nine months ended September 30, 2025
Accumulated Deficit	$636.4 million	As of September 30, 2025
Workforce Reduction	Approximately 46%	Expected to be substantially complete by the end of the quarter ending December 31, 2025

Applied Therapeutics, Inc. announced a broad review of strategic alternatives, which may include potential business combinations, on November 20, 2025. The stock traded on NASDAQ under the ticker APLT, with a reported price of $0.23 at one point in late 2025.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Applied Therapeutics, Inc. moves its clinical progress and potential products toward the market, which is all about regulatory clearance and getting the science out there. For a clinical-stage company focused on rare diseases, the channels are heavily weighted toward scientific communication and regulatory bodies right now, rather than broad commercial sales forces.

Regulatory Submissions (NDA/MAA) to the FDA and EMA

The primary channel for product approval is direct engagement with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA). For govorestat (AT-007) in Classic Galactosemia, the New Drug Application (NDA) was submitted to the FDA in December 2023, and the Marketing Authorization Application (MAA) was validated by the EMA in December 2023. Following a Complete Response Letter (CRL) in November 2024, the Company completed a meeting with the FDA on September 29, 2025, to discuss the regulatory path forward. For Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase (CMT-SORD) Deficiency, Applied Therapeutics, Inc. completed a meeting with the FDA in the third quarter of 2025 to discuss the potential NDA submission strategy. The FDA provided constructive feedback on the data requirements needed to support a potential future NDA submission. A follow-up meeting with the FDA regarding the regulatory path for Classic Galactosemia is expected in the fourth quarter of 2025.

Clinical Trial Sites and Specialized Metabolic Centers

Clinical sites serve as the initial channel for data generation and patient access, especially for rare diseases. The Company is advancing govorestat for phosphomannomutase 2-congenital disorder glycosylation (PMM2-CDG) through an ongoing single-patient investigator-initiated trial. To support diagnosis and access for CMT-SORD, Applied Therapeutics, Inc. launched a sponsored Urine Sorbitol Assay in July 2025, which is available to healthcare providers at no cost for patients. The patient populations targeted by the pipeline candidates define the necessary centers of expertise:

• CMT-SORD affects approximately 3,300 patients in the U.S. and 4,000 in the EU.
• Classic Galactosemia affects over 3,000 patients in the United States.

Out-licensing Partners (e.g., Biossil) for Commercialization

For certain indications, out-licensing acts as the immediate commercialization channel, bringing in non-dilutive cash flow. In July 2025, Applied Therapeutics, Inc. entered an out-licensing agreement with Biossil, Inc. for AT-001, the investigational therapy for Diabetic Cardiomyopathy (DbCM). This deal provided an upfront payment of $1.0 million. This is separate from a prior agreement with Advanz Pharma, which included an upfront payment of EUR 10.0M (around $10.7M) and potential milestones up to EUR 134M. These partnerships are key for funding, though they do not cover the core rare disease franchises like CMT-SORD.

Scientific Publications and Conference Presentations (PNS, ASHG)

Dissemination of clinical data through peer-reviewed publications and major medical conferences is a critical channel for establishing scientific credibility and informing future regulatory strategy. Applied Therapeutics, Inc. presented full 12-month, topline 18-month, and 24-month data from the INSPIRE Phase 2/3 trial for CMT-SORD at the Peripheral Nerve Society (PNS) 2025 Annual Meeting in May 2025. The oral presentation was assigned number 597. Furthermore, results from the single-patient trial evaluating govorestat for PMM2-CDG were published in the Journal of Inherited Metabolic Disease (JIMD) and presented at the 2025 ASHG Annual Meeting in October 2025.

Specialty Pharmacies and Distribution Networks (future)

While full commercial distribution channels are likely future considerations pending regulatory approvals for the lead assets, the Company is already engaging with the infrastructure needed for patient support. The launch of the no-cost sponsored Urine Sorbitol Assay supports healthcare providers in identifying suspected CMT-SORD cases, which is a precursor to treatment distribution. The financial reality underpinning these channel activities shows a significant cash burn rate:

Financial Metric (as of Q2 2025 End)	Amount
Cash and Cash Equivalents (June 30, 2025)	$30.4 million
Cash and Cash Equivalents (September 30, 2025)	$11.9 million
R&D Expense (Q2 2025)	$9.9 million
General and Administrative Expense (Q2 2025)	$13.2 million
Net Loss (Six Months Ended June 30, 2025)	$43.2 million

The decrease in cash from $79.4 million at the end of 2024 to $11.9 million by September 30, 2025, highlights the reliance on non-dilutive funding from licensing deals to bridge the gap until potential product revenue.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Applied Therapeutics, Inc. (APLT) targets with its lead candidate, govorestat. These are specific, small patient pools, which is typical for a company focused on rare metabolic diseases. Honestly, the financial reality of late 2025 shows this focus is expensive; Q3 2025 revenue was only $1 million, against a net loss of $18.99 million, leaving cash and cash equivalents at just $11.9 million as of September 30, 2025. This means every patient interaction and potential partnership is critical.

The primary customer segments are defined by the rare diseases govorestat is designed to treat:

• Patients with CMT-SORD (Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency).
• Patients with Classic Galactosemia (pediatric and adult).
• Patients with PMM2-CDG (Congenital Disorder of Glycosylation).

Here's a breakdown of the estimated patient populations for the core indications, which directly informs the size of these segments:

Indication	Estimated US Patients	Estimated EU Patients
CMT-SORD	3,300	4,000
Classic Galactosemia	Approximately 3,000	Approximately 4,000

For Patients with CMT-SORD, the focus is on those in the ongoing INSPIRE Phase III trial; 90% of remaining INSPIRE patients (45 out of 50) are continuing on govorestat in the open-label extension, showing strong patient commitment to the treatment. The clinical rationale is strong, with preclinical models showing a 37 percent reduction of sorbitol in the sciatic nerve with govorestat.

For Patients with Classic Galactosemia, the segment is defined by the need for a treatment following the FDA's Complete Response Letter in late 2024. The company is scheduled to meet with the FDA in Q4 2025 to discuss the path forward. This patient group, including pediatric and adult populations, is identified rapidly due to mandatory newborn screening in the US and most EU countries.

The segment for Patients with PMM2-CDG is characterized by high unmet need, as it is a severe, rare disease with high mortality in pediatrics. Data from a single-patient trial showed a significant clinical improvement, with the Nijmegen Pediatric CDG Rating Scale (NPCRS) improving by 9 points (46%) over the treatment course.

Beyond the patients themselves, Applied Therapeutics, Inc. (APLT) targets professional intermediaries and potential partners:

• Specialist physicians (neurologists, metabolic disease specialists).
• Biopharmaceutical companies seeking to license assets.

The segment of Specialist physicians is small, given the ultra-rare nature of the diseases, but critical for diagnosis, trial recruitment, and future prescription volume. The company has made key leadership promotions, including Dottie Caplan to Executive Vice President, Patient Advocacy and Government Affairs, to strengthen these community and professional relationships.

The segment of Biopharmaceutical companies seeking to license assets is a financial necessity given the current burn rate; the Q3 2025 basic loss per share from continuing operations was $0.13. This segment represents a non-dilutive funding opportunity, as seen by the out-licensing agreement for AT-001 to Biossil, Inc..

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Cost Structure

The cost structure for Applied Therapeutics, Inc. (APLT) as of late 2025 is heavily weighted toward Research and Development and General and Administrative functions, reflecting its clinical-stage biopharmaceutical focus with no product sales or recurring revenue streams recognized in Q3 2025.

Key operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025, are detailed below, showing a significant reduction compared to the prior year period.

Cost Category	Q3 2025 Amount (USD)	Q3 2024 Amount (USD)
Research and Development Expenses	$9.6 million	$14.8 million
General and Administrative Expenses	$8.2 million	$15.0 million
Net Loss	$18.99 million	$68.59 million

The decrease in Research and Development expenses from Q3 2024 to Q3 2025 was approximately $5.2 million. This reduction was primarily driven by lower clinical and preclinical expenses, stock-based compensation, and regulatory and other expenses. However, this decrease was partially offset by an overall increase in personnel, drug manufacturing and formulation expenses within R&D.

Personnel costs are a major component of the overall cost base, leading to significant restructuring. Applied Therapeutics, Inc. initiated cost-containment measures including a major workforce reduction.

• Workforce cut: approximately 46%.
• The reduction is expected to be substantially completed by the end of the quarter ending December 31, 2025.
• Applied Therapeutics, Inc. entered 2025 with 35 full-time employees.
• Of those, 18 employees were primarily engaged in Research and Development activities.

Legal and professional fees for regulatory and corporate matters are a significant driver of G&A costs. For instance, G&A expenses in Q2 2025 rose compared to Q2 2024 due to higher legal, professional, and personnel expenses. Furthermore, the decrease in G&A from Q3 2024 to Q3 2025 was primarily related to an increase in legal and litigation settlement expenses being offset by other factors.

Clinical trial expenses and drug manufacturing costs are embedded within the R&D spend. An overall increase in drug manufacturing and formulation expenses was noted as an offset to the R&D expense decrease between Q3 2024 and Q3 2025.

The company's cash position as of September 30, 2025, stood at $11.9 million, a reduction from $79.4 million at December 31, 2024, underscoring the necessity of the cost-containment measures.

Applied Therapeutics, Inc. (APLT) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Applied Therapeutics, Inc. (APLT) as of late 2025. For a clinical-stage biopharma, revenue is often lumpy, tied to deals and milestones rather than consistent product sales, and that's exactly what the latest numbers show.

License revenue from out-licensing agreements is the most concrete recent income source. For the third quarter ended September 30, 2025, Applied Therapeutics, Inc. reported total revenue of $1.00 million. This was a significant jump from the $0.122 million reported in the same quarter of the prior year. The entire $1.0 million recognized in Q3 2025 was explicitly driven by license revenue from its Biossil Agreement. To be fair, Q2 2025 showed zero GAAP revenue, so this is clearly deal-dependent.

The structure of this revenue stream can be broken down:

• License revenue from out-licensing agreements: $1.0 million in Q3 2025.
• Revenue for the nine months ended September 30, 2025: $1.0 million.
• Revenue for the nine months ended September 30, 2024: $0.455 million.

Here's a quick look at how the recent quarterly revenue compares:

Period Ending	Reported Revenue (USD)	Year-over-Year Change
September 30, 2025 (Q3 2025)	$1.00 million	Up 719.67% from Q3 2024's $122.00 thousand
June 30, 2025 (Q2 2025)	Zero (GAAP)	Down from $0.14 million (GAAP) in Q2 2024
December 31, 2024 (Fiscal Year)	$455.00 thousand	-95.45% decrease from Fiscal Year 2023

Upfront and milestone payments from partnerships are embedded within that license revenue. The $1.0 million in Q3 2025 is directly attributed to the Biossil Agreement, which suggests it was either an upfront payment or a specific milestone achievement recognized during that quarter. Applied Therapeutics, Inc. also entered into an out-licensing agreement with Biossil, Inc. for AT-001 during Q2 2025.

Future royalties on commercialized out-licensed products are a potential stream, but the public filings don't detail the specific percentage or structure of these future payments tied to the AT-001 license, or any other potential deals.

Future product sales of govorestat post-approval are currently minimal/zero, as expected for a company awaiting regulatory decisions. The consensus estimate for Applied Therapeutics, Inc.'s revenue in the next reported quarter is $0.00 USD. The company continues to advance govorestat for CMT-SORD and is reviewing the development program for Classic Galactosemia.

Equity financing or debt to fund operations is reflected in the cash position, which is critical for funding the ongoing Research and Development expenses, which were $9.6 million for the three months ended September 30, 2025. You need to watch the cash burn; cash and cash equivalents stood at $11.9 million as of September 30, 2025, down significantly from $79.4 million at December 31, 2024. This cash level suggests the need to secure additional capital or partnerships to maintain operations through 2026, pending regulatory milestones.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.