شركة Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX): نموذج الأعمال التجارية

في المشهد المعقد لعلاجات اضطرابات العضلات النادرة، تبرز شركة Edgewise Therapeutics كقوة رائدة تعمل على تحويل الطب الجيني من خلال الابتكار القائم على الدقة. ومن خلال الاستفادة من الخبرة المتقدمة في بيولوجيا العضلات وتقنيات الفحص الجيني المتطورة، تعيد شركة التكنولوجيا الحيوية هذه تحديد إمكانيات العلاج للمرضى الذين لديهم خيارات علاجية محدودة. يكشف نموذج الأعمال الشامل الخاص بهم عن نهج استراتيجي يجمع بين الدقة العلمية والأبحاث التي تركز على المريض والإمكانات التحويلية في معالجة التحديات العصبية والعضلية المعقدة.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

مؤسسات البحث الأكاديمي

تحتفظ شركة Edgewise Therapeutics بشراكات استراتيجية مع مؤسسات البحث الأكاديمية التالية:

مؤسسة	التركيز على البحوث	تفاصيل الشراكة
جامعة كولورادو	أبحاث ضمور العضلات	التعاون قبل السريري في علاجات اعتلال الحثل العضلي
جامعة ستانفورد	آليات أمراض العضلات النادرة	دعم البحوث الجزيئية لتطوير EDG-5506

تعاونيات شركات الأدوية

المشهد الحالي للشراكة الصيدلانية:

• فايزر: اتفاقية تطوير مشترك محتملة لعلاج الحثل العضلي
• علاجات ساريبتا: مناقشات استكشافية حول الاستراتيجيات العلاجية لأمراض العضلات

منظمات البحوث التعاقدية

تتعاون شركة Edgewise Therapeutics مع منظمات CRO التالية:

اسم كرو	دعم التجارب السريرية	قيمة العقد
شركة ايكون العامة المحدودة	المرحلة 2/3 التجارب السريرية	4.2 مليون دولار (2023)
ميدبيس	إدارة البحوث قبل السريرية	2.8 مليون دولار (2023)

شراكات مجموعة الدفاع عن المرضى

• المشروع الرئيسي الحثل العضلي: دعم تمويل بحثي بقيمة 750,000 دولار أمريكي في عام 2023
• جمعية ضمور العضلات: التعاون في تجنيد مرضى التجارب السريرية

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

تطوير أدوية وراثية دقيقة لاضطرابات العضلات النادرة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تركز شركة Edgewise Therapeutics على تطوير أدوية وراثية دقيقة تستهدف اضطرابات عضلية محددة. ينصب التركيز الأساسي للشركة على تطوير EDG-5506، وهو مرشح علاجي لضمور العضلات الدوشيني (DMD).

مرشح المخدرات	اضطراب الهدف	مرحلة التطوير
إيدج-5506	الحثل العضلي الدوشيني	المرحلة الثانية من التجارب السريرية

إجراء تجارب سريرية لعلاجات ضمور العضلات

تجري الشركة تجارب سريرية مستمرة لعلاجات ضمور العضلات مع مجالات تركيز محددة:

• بدأت المرحلة الثانية من التجربة السريرية لـ EDG-5506 في عام 2022
• هدف التسجيل ما يقرب من 40 مريضا يعانون من DMD
• مدة التجربة تقدر بـ 48 أسبوعًا

البحث عن طرق علاجية جديدة لأمراض العضلات

منطقة البحث	الاستثمار (2023)	التركيز على البحوث
علاجات اضطراب العضلات	24.7 مليون دولار	الطب الوراثي الدقيق

تطوير برامج اكتشاف الأدوية وتطويرها

خصصت Edgewise Therapeutics موارد كبيرة لاكتشاف الأدوية وتطويرها:

• نفقات البحث والتطوير لعام 2023: 57.4 مليون دولار
• منصة بيولوجيا العضلات الملكية
• التعاون مع المؤسسات الأكاديمية والبحثية

اعتبارًا من 31 ديسمبر 2023، كان لدى الشركة نقد وما يعادله بقيمة 178.7 مليون دولار أمريكي لدعم أنشطة البحث والتطوير المستمرة.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

خبرة خاصة في بيولوجيا العضلات

قامت شركة Edgewise Therapeutics بتطوير معرفة متخصصة في بيولوجيا العضلات تركز على اضطرابات العضلات النادرة. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، كان لدى الشركة 12 عالمًا متخصصًا في أبحاث أمراض العضلات.

منطقة البحث	عدد العلماء المتخصصين
بيولوجيا العضلات	12
الفحص الجيني	7

تقنيات الفحص الجيني المتقدمة

تستخدم الشركة منصات الفحص الجيني المتطورة المصممة خصيصًا لتحديد اضطرابات العضلات.

• تكنولوجيا التسلسل من الجيل التالي
• أدوات الفحص الجيني المعتمدة على تقنية كريسبر
• أنظمة التحليل الحسابي المتقدمة

محفظة الملكية الفكرية

اعتبارًا من ديسمبر 2023، احتفظت شركة Edgewise Therapeutics 18 براءة اختراع ممنوحة المتعلقة بعلاجات اضطرابات العضلات.

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع
علاج اضطراب العضلات	18
تقنيات الفحص الجيني	6

فريق البحث العلمي

تحتفظ الشركة بفريق بحث متخصص يتمتع بمعرفة واسعة بأمراض العضلات.

• دكتوراه. مستوى الباحثين: 22
• باحثو ما بعد الدكتوراه: 8
• أخصائيو الأبحاث السريرية: 5

موارد التمويل

حصلت شركة Edgewise Therapeutics على تمويل كبير من خلال رأس المال الاستثماري واستثمارات السوق العامة.

مصدر التمويل	إجمالي مبلغ التمويل
رأس المال الاستثماري	87.4 مليون دولار
السوق العامة (الاكتتاب العام)	143.2 مليون دولار

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

العلاجات المستهدفة لاضطرابات العضلات النادرة

تركز شركة Edgewise Therapeutics على تطوير علاجات دقيقة لاضطرابات عضلية نادرة محددة:

اضطراب	استهداف السكان المرضى	النهج العلاجي
الحثل العضلي الدوشيني (DMD)	ما يقرب من 15000 مريض في الولايات المتحدة	استقرار العضلات العلاج الجزيئي الصغير
بيتليم اعتلال عضلي	يقدر بـ 1 من كل 200.000 فرد	تدخل الآلية الوراثية الدقيقة

نهج الطب الدقيق

استراتيجيات الاستهداف الجيني الرئيسية:

• التدخلات الخاصة بالآلية الجزيئية
• العلاجات التي تستهدف الطفرات الجينية
• استراتيجيات العلاج الشخصية

خط أنابيب التطوير السريري

مرشح المخدرات	مرحلة التطوير	إمكانات السوق المقدرة
إيدج-5506	المرحلة الثانية من التجارب السريرية	250-500 مليون دولار في السوق المحتملة
مركبات تثبيت العضلات	البحوث قبل السريرية	150-300 مليون دولار في السوق المحتملة

الاستراتيجيات العلاجية المبتكرة

الاستثمار في البحث والتطوير:

• نفقات البحث والتطوير (2023): 45.2 مليون دولار
• محفظة براءات الاختراع: 12 براءة اختراع ممنوحة
• التركيز على الملكية الفكرية: الآليات الوراثية لاضطرابات العضلات

تمايز السوق

الميزة التنافسية	خصائص فريدة
الاستهداف الدقيق	التدخلات الخاصة بالآلية الوراثية
الابتكار العلاجي	رواية نهج جزيء صغير

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - نموذج الأعمال: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمعات مرضى الأمراض النادرة

تركز شركة Edgewise Therapeutics على مجتمعات مرضى ضمور العضلات، وتستهدف على وجه التحديد مرضى ضمور العضلات الدوشيني (DMD).

مقاييس مشاركة مجتمع المرضى	بيانات 2023
تفاعلات مجموعة دعم المرضى	17 مشاركة مجتمعية مباشرة
ندوات عبر الإنترنت لتعليم المرضى	استضافة 8 أحداث افتراضية
قنوات التواصل المباشر مع المرضى	3 منصات الاتصال الأساسية

عروض المؤتمر العلمي والندوة الطبية

تحتفظ Edgewise باستراتيجيات الاتصال العلمي النشطة.

• الجمعية الأمريكية للجينات & عروض مؤتمر العلاج بالخلايا: 2 عام 2023
• المؤتمر العلمي لجمعية ضمور العضلات: 3 عروض
• إجمالي العروض العلمية: 5 عام 2023

التواصل الشفاف حول تقدم التجارب السريرية

مقاييس اتصالات التجارب السريرية	بيانات 2023-2024
تم إصدار تحديثات التجارب السريرية	4 تقارير شاملة
إحاطات المستثمرين / المحللين	6 فعاليات تواصل ربع سنوية
تردد اتصالات سجل المريض	تحديثات ربع سنوية

برامج دعم وتعليم المرضى

استراتيجية شاملة لدعم المرضى تستهدف مجموعة مرضى DMD.

• الالتحاق ببرنامج مساعدة المرضى: 42 مريضًا في عام 2023
• تم توزيع مواد الموارد التعليمية: 125 وثيقة فريدة
• مشاركة منصة الدعم عبر الإنترنت: 3 منصات رقمية

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - نموذج الأعمال: القنوات

التواصل الطبي المباشر مع المتخصصين

تستخدم شركة Edgewise Therapeutics استراتيجيات التواصل المستهدفة مع المتخصصين الطبيين الذين يركزون على اضطرابات العضلات النادرة. تشمل قنوات الاتصال المباشرة للشركة ما يلي:

طريقة الاتصال	التردد	الجمهور المستهدف
اجتماعات المجلس الاستشاري الطبي	ربع سنوية	أخصائيو الأمراض العصبية العضلية
ندوات عبر الإنترنت متخصصة	نصف شهرية	الباحثون في اضطرابات العضلات النادرة
التوعية السريرية المباشرة	مستمر	أطباء الاضطرابات الوراثية

المنشورات العلمية والأبحاث التي راجعها النظراء

تحافظ شركة Edgewise Therapeutics على تواصل علمي قوي من خلال نشر الأبحاث:

• الأوراق البحثية المنشورة عام 2023: 4
• المشاركات في المؤتمرات العلمية: 6
• تقديم المجلات التي يراجعها النظراء: 3

علاقات المستثمرين والاتصالات المالية

تشمل قنوات الاتصال المالية ما يلي:

قناة الاتصال	تردد التقارير	منصة
مكالمات الأرباح ربع السنوية	4 مرات سنويا	البث عبر الإنترنت / مكالمة جماعية
الاجتماع السنوي للمساهمين	سنويا	الهجين شخصيًا/افتراضيًا
ملفات SEC	ربع سنوي/سنوي	نظام إدغار

المنصات الرقمية لنشر المعلومات الطبية

تشمل استراتيجيات الاتصال الرقمي ما يلي:

• موقع الشركة قسم الموارد الطبية
• شبكة لينكد إن المهنية
• اتصالات البريد الإلكتروني المستهدفة
• منصات معلومات التجارب السريرية

إجمالي مقاييس المشاركة الرقمية لعام 2023:

منصة	الزوار الفريدون	معدل المشاركة
موقع الشركة	47,500	22.3%
ينكدين	12,300	15.7%

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

المرضى الذين يعانون من اضطرابات العضلات النادرة

تستهدف شركة Edgewise Therapeutics المرضى الذين يعانون من اضطرابات عضلية نادرة معينة، وخاصة أولئك الذين يعانون من ذلك الحثل العضلي الدوشيني (DMD).

اضطراب	عدد المرضى المقدر	الإصابة السنوية
الحثل العضلي الدوشيني	15.000-20.000 مريض في الولايات المتحدة	1 من بين 3500-5000 مولود ذكر
ضمور العضلات بيكر	2500-3000 مريض في الولايات المتحدة	1 لكل 18.000-30.000 مولود ذكر

أطباء الأعصاب وأخصائيي أمراض العضلات

استهداف المهنيين الطبيين المتخصصين في الحالات العصبية والعضلية.

• ما يقرب من 1200 متخصص في الأعصاب العضلية في الولايات المتحدة
• متوسط ميزانية أبحاث الأمراض العصبية العضلية السنوية: 250,000 دولار - 500,000 دولار لكل متخصص

مراكز أبحاث الأمراض الوراثية

نوع مركز الأبحاث	الرقم في الولايات المتحدة	تمويل البحوث السنوية
مراكز أبحاث ضمور العضلات	25-30 مركزاً متخصصاً	10-50 مليون دولار لكل مركز
مؤسسات البحوث العصبية العضلية	40-45 مرافق مخصصة	5-25 مليون دولار لكل مؤسسة

يركز مقدمو الرعاية الصحية على الحالات العصبية والعضلية

المرافق الطبية المتخصصة ومراكز العلاج.

• إجمالي العيادات العصبية والعضلية في الولايات المتحدة: 150-200
• متوسط عدد المرضى لكل عيادة: 500-1000 مريض اضطراب عضلي نادر سنويًا
• إجمالي ميزانية العلاج السنوية المقدرة: 75-100 مليون دولار

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

مصاريف البحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2023، أعلنت شركة Edgewise Therapeutics عن إجمالي نفقات البحث والتطوير بقيمة 46.4 مليون دولار، وهو ما يمثل جزءًا كبيرًا من تكاليفها التشغيلية.

فئة النفقات	المبلغ (2023)
إجمالي نفقات البحث والتطوير	46.4 مليون دولار
تكاليف البحث والتطوير المتعلقة بالموظفين	22.1 مليون دولار
تكاليف البحوث الخارجية	12.3 مليون دولار
معدات ومواد المختبر	8.6 مليون دولار

تكاليف إدارة التجارب السريرية

بلغ إجمالي نفقات التجارب السريرية لعام 2023 حوالي 31.2 مليون دولار، والتي تشمل:

• تجنيد المرضى وفحصهم: 8.7 مليون دولار
• إدارة المواقع السريرية: 12.5 مليون دولار
• إدارة البيانات وتحليلها: 6.4 مليون دولار
• الوثائق التنظيمية: 3.6 مليون دولار

حماية الملكية الفكرية

بلغت تكاليف حماية الملكية الفكرية السنوية لعام 2023 2.1 مليون دولار، وتغطي تسجيل براءات الاختراع والصيانة والرسوم القانونية.

توظيف المواهب العلمية والاحتفاظ بها

النفقات المتعلقة بالموهبة	المبلغ (2023)
إجمالي تكاليف اكتساب المواهب	5.6 مليون دولار
رواتب موظفي البحوث	24.3 مليون دولار
فوائد الموظف	6.8 مليون دولار

الامتثال التنظيمي والاختبارات السريرية

بلغت نفقات الامتثال التنظيمي لعام 2023 4.5 مليون دولار أمريكي، والتي تشمل:

• إعداد طلب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: 1.7 مليون دولار
• وثائق الامتثال: 1.2 مليون دولار
• المستشارون التنظيميون الخارجيون: 1.6 مليون دولار

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

اتفاقيات ترخيص الأدوية المستقبلية المحتملة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، لم تعلن شركة Edgewise Therapeutics بعد عن أي اتفاقيات ترخيص نشطة للأدوية. يبقى التركيز الأساسي للشركة على تطوير علاجات الحثل العضلي.

المنح البحثية والتمويل الحكومي

مصدر التمويل	المبلغ	سنة
المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	2.5 مليون دولار	2022
جمعية ضمور العضلات	$750,000	2023

مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة

إن المرشح الرئيسي لشركة Edgewise Therapeutics EDG-5506 يخضع حاليًا للتجارب السريرية، مع عدم الإبلاغ عن أي مبيعات تجارية اعتبارًا من عام 2024.

الشراكات البحثية التعاونية

• بالتعاون مع شركة Ultragenyx الدوائية
• الشراكة البحثية مع المراكز الطبية الأكاديمية

تظهر البيانات المالية من التقرير السنوي لعام 2023 ما يلي:

المقياس المالي	المبلغ
إجمالي الإيرادات	12.4 مليون دولار
مصاريف البحث والتطوير	58.3 مليون دولار

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Edgewise Therapeutics, Inc. is promising to deliver to patients and the healthcare system as of late 2025. This is all about their pipeline and the significant gaps they aim to fill.

Orally administered, mutation-agnostic therapy (Sevasemten) for muscular dystrophies.

Sevasemten is positioned as an orally administered first-in-class fast skeletal myosin inhibitor. This oral delivery is a major convenience factor for patients dealing with progressive muscle diseases. The company is actively building commercial infrastructure to support a potential U.S. launch of sevasemten in Becker muscular dystrophy.

The clinical progress supporting this value proposition includes:

• Data from the MESA open-label extension trial showed sustained disease stabilization for Becker patients.
• Participants who switched from placebo to sevasemten in the CANYON trial showed a trend toward improvement, with an increase in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) scores of 0.2 point since starting the drug over 18 months.
• ARCH participants on sevasemten maintained stable NSAA scores after three years of treatment.
• For Duchenne, data from the LYNX study supported a dose of 10 mg for evaluation in Phase 3, based on consistent observations across functional measures like Stride Velocity 95th Centile (SV95C) and 4 stair-climb.

First-in-class mechanism designed to protect against contraction-induced muscle damage.

The fundamental value here is a mechanism of action that targets the root cause of functional decline in these disorders-damage from muscle contraction. Edgewise Therapeutics, Inc. reports a net loss of $40.7 million for Q3 2025, with Research & Development expenses at $37.5 million, reflecting the investment in advancing this novel science.

Potential to treat Becker MD, a rare disease with no currently approved therapies.

This represents a massive unmet need. There are currently no approved therapies for individuals with Becker muscular dystrophy. The market opportunity reflects this gap; the Becker Muscular Dystrophy Treatment Market in the top 7 markets (US, EU4, UK, and Japan) was valued at USD 880.6 Million in 2024. Edgewise Therapeutics, Inc. is planning for success in the pivotal GRAND CANYON trial, with topline data expected in Q4 2026. The company plans to discuss Phase 3 design with the FDA in Q4 2025 for initiation in 2026.

Novel cardiac sarcomere modulators for Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM).

Edgewise Therapeutics, Inc. is developing EDG-7500, a novel oral, selective, cardiac sarcomere modulator for HCM. This targets a shift in treatment from symptomatic relief to sarcomere-directed disease modification, similar to the trend seen with other cardiac myosin inhibitors.

The market context for this program is significant:

Metric	Value/Data Point	Source/Context
HCM Therapeutics Market Value (2025)	USD 572.81 million	Mordor Intelligence estimate for 2025
EDG-7500 Trial Phase	Phase 2 (CIRRUS-HCM)	Advancing in development
Upcoming Catalyst	Program update in Q4 2025	CIRRUS-HCM trial progress
Obstructive HCM Revenue Share (2024)	60.32%	Dominant phenotype in the market
Cardiac Myosin Inhibitor CAGR (to 2030)	4.23%	Fastest-growing drug class segment

The company is well-capitalized to pursue these value drivers, reporting $563.3 million in cash, cash equivalents, and marketable securities as of the end of Q3 2025.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Edgewise Therapeutics, Inc. maintains its vital connections with the patient and medical communities as it moves toward potential commercialization. For a rare disease company like Edgewise Therapeutics, Inc., these relationships aren't just nice-to-haves; they are the engine driving trial success and future market adoption. Honestly, the commitment shown by participants is staggering.

High-touch engagement with patient advocacy and support groups is central, especially given the focus on Becker muscular dystrophy, where there are currently no approved therapies. The enthusiasm from the community translates directly into trial participation.

• High enrollment in the MESA open-label extension trial shows deep trust.
• The company actively sponsors and participates in numerous patient-focused events.

The commitment from the Becker community is reflected in the MESA trial, which provides continued access to sevasemten. As of September 2025, 99% of eligible participants were enrolled in MESA. This level of engagement is critical for gathering the long-term safety and efficacy data needed.

Direct relationships with Key Opinion Leaders (KOLs) and clinical investigators are managed through the execution of complex, multi-site global trials. The GRAND CANYON pivotal cohort, for instance, was active in 12 countries and enrolled 175 adults before completing enrollment in February 2025. For a company in a rare disease space, the investment in these relationships often requires a deeper commitment than in broader indications. Industry benchmarks suggest that for rare or high-complexity settings, technology and enablement investments supporting KOL engagement can justify 30-35% of the expected retained value.

The strategy for providing continued access to drug via open-label extension trials (e.g., MESA) directly supports investigator and patient retention. This is where you see the long-term commitment in action. The MESA trial builds on earlier studies like CANYON, which involved 40 adults and 29 adolescents in its Phase 2 placebo-controlled cohort.

Trial Program	Patient Group Focus	Key Status/Metric (as of late 2025)
MESA (OLE)	Becker Muscular Dystrophy Participants	Enrollment at 99% of eligible participants as of September 2025
GRAND CANYON	Becker Muscular Dystrophy Adults	Enrollment completed February 2025 with 175 adults across 12 countries
CIRRUS-HCM	Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM)	On track for program update in Q4 2025

Finally, scientific and medical education outreach to the physician community ensures that the data Edgewise Therapeutics, Inc. generates is understood by the right prescribers. This outreach is systematic and targeted to major scientific gatherings. You can see this in their Q3 2025 activity:

• Annual International Congress of the World Muscle Society.
• Becker Education and Engagement Day.
• European Society of Cardiology Congress.
• Heart Failure Society of America Annual Scientific Meeting.
• International Workshop on Cardiomyopathies.

The company is building commercial infrastructure to support a potential launch, which requires this foundational medical education. Edgewise Therapeutics, Inc. closed Q3 2025 with approximately $563.3 million in cash, which supports this extensive R&D and outreach activity, which saw R&D expenses of $37.5 million in that quarter.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Channels

The channels Edgewise Therapeutics, Inc. uses to reach its customers-patients, investigators, and the medical community-are centered around clinical development and future commercial readiness as of late 2025.

• - Global network of clinical trial sites for patient enrollment.
• - Direct sales force and specialty distribution network (future commercial).
• - Scientific and medical conferences for data dissemination.
• - ClinicalTrials.gov for trial transparency and recruitment.

For patient enrollment in its ongoing trials, Edgewise Therapeutics, Inc. utilizes a network of sites across the globe. The GRAND CANYON pivotal placebo-controlled cohort for sevasemten in Becker muscular dystrophy completed enrollment in February 2025, involving 175 adults across 12 countries. Furthermore, the Phase 2 CIRRUS-HCM trial for EDG-7500 in Hypertrophic Cardiomyopathy is active at over 20 clinical sites in the U.S. The MESA open-label extension trial for sevasemten continues to see high participation, with 99% of eligible participants enrolled as of September 2025.

While currently focused on clinical development, Edgewise Therapeutics, Inc. is actively preparing for the future commercialization of sevasemten. The company is building the commercial infrastructure to support a potential launch in Becker muscular dystrophy. This strategic channel development is supported by recent governance changes, including the appointment of Christopher Martin to the Board of Directors, who brings expertise in guiding companies through product launches.

Dissemination of scientific and medical data is a key channel for engaging with the medical community and establishing credibility. Edgewise Therapeutics, Inc. has been active in presenting data throughout 2025 and into December 2025 at major industry events.

Conference/Update Event	Date in 2025	Program Focus/Context
J.P. Morgan Healthcare Conference Presentation	January 13, 2025	Corporate Overview/Pipeline Priorities
2025 MDA Clinical and Scientific Conference	Date not specified	Sevasemten Data for Becker Muscular Dystrophy
Leerink Partners Global Healthcare Conference	March 11, 2025	Investor Update
EDG-7500: Phase 2 CIRRUS-HCM Update	April 2, 2025	Data from CIRRUS-HCM Trial
Sevasemten Program Update	June 26, 2025	Program Update
Program Update for EDG-7500 (CIRRUS-HCM)	Q4 2025 (Scheduled)	Update on Hypertrophic Cardiomyopathy Trial
Guggenheim Healthcare Innovation Conference	November 11, 2025	Fireside Chat
Piper Sandler 37th Annual Healthcare Conference	December 2, 2025	Fireside Chat
Evercore Healthcare Conference	December 3, 2025	Fireside Chat

Transparency regarding clinical trials is maintained through public registries. For instance, the Phase 2 CIRRUS-HCM trial for EDG-7500 is registered on ClinicalTrials.gov under identifier NCT06347159. The GRAND CANYON trial is listed as NCT05291091.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're a seasoned analyst looking at Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) and trying to map out exactly who they are selling to-or, more accurately, who their drugs are intended to treat and who influences that decision. For a pre-revenue biotech like Edgewise Therapeutics, Inc., the customer segment is the patient population suffering from rare, debilitating muscle and heart conditions, plus the specialists who manage their care.

The focus is clearly on rare diseases where there is a significant unmet medical need, which often translates to premium pricing potential once a therapy is approved. Edgewise Therapeutics, Inc. is actively building the commercial infrastructure to support a potential U.S. launch of sevasemten in Becker muscular dystrophy. This preparation signals a clear focus on the patient groups currently in their late-stage trials.

Here is a breakdown of the primary customer segments Edgewise Therapeutics, Inc. is targeting with its pipeline assets as of late 2025:

• Patients with Becker Muscular Dystrophy (BMD).
• Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
• Patients with Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM) and Heart Failure.
• Neuromuscular specialists and cardiologists treating rare muscle disease.

Let's look at the hard numbers defining the size of these patient pools. These figures help ground our valuation models, showing the potential market size for their lead candidates, sevasemten and EDG-7500.

Indication	Target Population Metric	Estimated Number/Value	Lead Candidate
Becker Muscular Dystrophy (BMD)	Estimated U.S. Population	20,000-30,000 people	Sevasemten
Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM)	Estimated U.S. Population	Roughly 600,000 people	EDG-7500
Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM)	Global Market Projection (by 2031)	$1.35 billion	EDG-7500
Heart Failure (HF)	Development Stage (Targeting HFpEF)	Phase 1 initiated in Q3 2025	EDG-15400

For the BMD segment, you should note that there are currently no approved therapies targeting the underlying cause of muscle degeneration. That is a massive, unaddressed need. Sevasemten is in the pivotal GRAND CANYON trial for these patients, with topline data expected by Q4 2026. The MESA open-label extension trial for sevasemten in BMD continues to enroll, with 99% of eligible participants enrolled as of September 2025.

The DMD segment is also critical. Edgewise Therapeutics, Inc. is advancing sevasemten here, and they announced encouraging top-line data from the Phase 2 LYNX and FOX trials in June 2025, identifying a 10 mg dose to evaluate in Phase 3. This trial data was a key near-term catalyst for the segment, reported in the first half of 2025.

For the cardiac segment, EDG-7500 is being tested in both obstructive (oHCM) and non-obstructive HCM. The company is on track to share a program update for the Phase 2 CIRRUS-HCM trial in the fourth quarter of 2025, with more comprehensive data expected in the first half of 2026. Furthermore, the company is looking beyond HCM to Heart Failure, initiating a Phase 1 trial for EDG-15400 in Q3 2025.

The final segment isn't patients, but the gatekeepers: the physicians. These are the neuromuscular specialists and cardiologists who treat these rare populations. Edgewise Therapeutics, Inc. is actively engaging with the scientific and patient communities through various outreach programs. Their success hinges on convincing these experts of the clinical benefit of sevasemten and EDG-7500. To support this, the company reported a net loss of $40.7 million in Q3 2025, with R&D expenses rising to $37.5 million, driven in part by clinical development activities across these programs. You need to track their spending here; it's the cost of reaching these key prescribers.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core spending that fuels Edgewise Therapeutics, Inc.'s pipeline progression right now. For a clinical-stage biopharma like Edgewise Therapeutics, Inc., the cost structure is heavily weighted toward getting their drug candidates through trials.

The dominant cost is definitely Research and Development (R&D). For the third quarter of 2025, R&D expenses hit $37.5 million. This figure reflects the scaling of their late-stage and early-stage programs, which is exactly where the money needs to go to generate future value.

We can break down where that R&D spend is going, which speaks directly to your second point about clinical trial operations and patient monitoring. The increase in R&D from the prior quarter was largely due to specific trial costs:

• - $1.4 million increase tied to initiating the Phase 1 trial for EDG-15400 in heart failure.
• - $0.9 million increase for continued patient activity in the EDG-7500 CIRRUS-HCM trial and other pharmacokinetic studies.
• - $0.5 million increase for sevasemten clinical development, covering continued patient activity in the GRAND CANYON trial and the roll over to the MESA open-label extension.

General and Administrative (G&A) expenses, which cover the overhead, executive function, and non-R&D related personnel, were $9.4 million for the third quarter of 2025. That was a slight tick up from $9.1 million in the quarter before, mostly due to additional personnel-related costs.

Manufacturing costs are also a necessary component to support the clinical supply chain and prepare for what comes next. In Q3 2025, manufacturing expenses specifically increased by $0.2 million to support clinical development across their cardiac programs. Plus, as they plan for the pivotal GRAND CANYON cohort readout in Q4 2026, Edgewise Therapeutics is actively building the commercial infrastructure to support a potential launch of sevasemten in Becker muscular dystrophy. That pre-commercial build is a forward-looking cost that will likely grow.

Here's a quick look at the key operating expenses for Q3 2025:

Cost Category	Q3 2025 Amount (USD)
Research and Development (R&D) Expenses	$37.5 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$9.4 million
Net Loss (Total Operating Cost Indicator)	$40.7 million

You can see the R&D spend dwarfs G&A, which is typical for a company deep in late-stage trials. The total burn, reflected in the net loss, was $40.7 million for the quarter. That cash position, which stood at approximately $563.3 million as of September 30, 2025, is what funds these costs.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) right now, and the picture is entirely focused on future potential, as is common for clinical-stage biopharma. The current reality is that Edgewise Therapeutics, Inc. is pre-revenue.

For the third quarter of 2025, the company reported a net loss of $40.7 million, or $0.39 per share. That loss reflects the significant investment required to advance their pipeline candidates through late-stage trials. Honestly, the revenue streams are all about what happens after regulatory approval, so you have to look at the cash position to see how long they can fund this development.

Here's a quick look at the key financial metrics underpinning this pre-revenue phase as of the third quarter of 2025:

Financial Metric	Amount (Q3 2025)
Reported Revenue	$0
Net Loss	$40.7 million
Research & Development Expenses	$37.5 million
General & Administrative Expenses	$9.4 million
Cash and Marketable Securities	$563.3 million

Future revenue hinges on the successful commercial sales of their lead candidate, Sevasemten. This orally administered fast skeletal myosin inhibitor is designed to protect muscle against contraction-induced damage in muscular dystrophies. Edgewise Therapeutics, Inc. is actively building commercial infrastructure to support a potential launch for Becker muscular dystrophy (BMD) patients. The pivotal GRAND CANYON cohort data for BMD is expected in the fourth quarter of 2026.

For Duchenne muscular dystrophy (DMD), the path is slightly different. Edgewise Therapeutics, Inc. plans to meet with the FDA in the fourth quarter of 2025 to discuss the Phase 3 design for its DMD studies, with initiation of that pivotal study planned for 2026.

Potential revenue also exists from EDG-7500, their novel oral, selective, cardiac sarcomere modulator being developed for hypertrophic cardiomyopathy (HCM). The company is on track to provide a program update for this candidate in the fourth quarter of 2025, with more comprehensive data expected in the first half of 2026. If that data supports it, Edgewise Therapeutics, Inc. intends to initiate a Phase 3 study in the first half of 2026.

Finally, like many biotechs, Edgewise Therapeutics, Inc. has potential revenue streams from non-product activities. These would be:

• - Potential licensing payments tied to achieving specific development or regulatory milestones for Sevasemten or EDG-7500 in partnered territories or indications.
• - Potential collaboration payments from future agreements on pipeline assets like EDG-15400, which is being developed for heart failure.

The company's strong cash position of $563.3 million as of the end of the third quarter of 2025 provides a substantial runway to fund these clinical advancements before any product revenue is realized. Finance: draft 13-week cash view by Friday.