Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX): Business Model Canvas

In der komplizierten Landschaft der Therapeutika für seltene Muskelerkrankungen erweist sich Edgewise Therapeutics als Pionierkraft und verändert die genetische Medizin durch präzisionsgesteuerte Innovation. Durch die Nutzung fortschrittlicher muskelbiologischer Fachkenntnisse und modernster genetischer Screening-Technologien definiert dieses Biotechnologieunternehmen die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit begrenzten Therapiemöglichkeiten neu. Ihr umfassender Business Model Canvas offenbart einen strategischen Ansatz, der wissenschaftliche Genauigkeit, patientenzentrierte Forschung und transformatives Potenzial bei der Bewältigung komplexer neuromuskulärer Herausforderungen miteinander verbindet.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Akademische Forschungseinrichtungen

Edgewise Therapeutics unterhält strategische Partnerschaften mit folgenden akademischen Forschungseinrichtungen:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Einzelheiten zur Partnerschaft
Universität von Colorado	Muskeldystrophieforschung	Präklinische Zusammenarbeit bei Dystrophinopathie-Therapeutika
Stanford-Universität	Seltene Mechanismen von Muskelerkrankungen	Unterstützung der molekularen Forschung für die Entwicklung von EDG-5506

Kooperationen mit Pharmaunternehmen

Aktuelle Pharmapartnerschaftslandschaft:

• Pfizer: Mögliche gemeinsame Entwicklungsvereinbarung für Behandlungen von Muskeldystrophie
• Sarepta Therapeutics: Sondierende Diskussionen zu Therapiestrategien für Muskelerkrankungen

Auftragsforschungsorganisationen

Edgewise Therapeutics arbeitet mit den folgenden CROs zusammen:

CRO-Name	Unterstützung bei klinischen Studien	Vertragswert
ICON plc	Klinische Studien der Phasen 2/3	4,2 Millionen US-Dollar (2023)
Medpace	Präklinisches Forschungsmanagement	2,8 Millionen US-Dollar (2023)

Partnerschaften mit Patientenvertretungsgruppen

• Übergeordnetes Projekt Muskeldystrophie: Forschungsförderung in Höhe von 750.000 US-Dollar im Jahr 2023
• Muscular Dystrophy Association: Zusammenarbeit bei der Patientenrekrutierung für klinische Studien

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Entwicklung präziser genetischer Arzneimittel für seltene Muskelerkrankungen

Ab dem vierten Quartal 2023 konzentriert sich Edgewise Therapeutics auf die Entwicklung präziser genetischer Medikamente zur Behandlung spezifischer Muskelerkrankungen. Das Hauptaugenmerk des Unternehmens liegt auf der Entwicklung von EDG-5506, einem therapeutischen Kandidaten für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Arzneimittelkandidat	Zielstörung	Entwicklungsphase
EDG-5506	Duchenne-Muskeldystrophie	Klinische Phase-2-Studie

Durchführung klinischer Studien zur Behandlung von Muskeldystrophie

Das Unternehmen führt laufende klinische Studien zur Behandlung von Muskeldystrophie mit spezifischen Schwerpunkten durch:

• Klinische Phase-2-Studie für EDG-5506 im Jahr 2022 gestartet
• Aufnahmeziel von etwa 40 Patienten mit DMD
• Die Versuchsdauer wird auf 48 Wochen geschätzt

Erforschung neuer Therapieansätze für Muskelerkrankungen

Forschungsbereich	Investition (2023)	Forschungsschwerpunkt
Therapeutika für Muskelstörungen	24,7 Millionen US-Dollar	Präzisionsgenetische Medizin

Förderung von Programmen zur Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln

Edgewise Therapeutics hat erhebliche Ressourcen für die Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln bereitgestellt:

• F&E-Ausgaben für 2023: 57,4 Millionen US-Dollar
• Proprietäre Plattform für Muskelbiologie
• Zusammenarbeit mit akademischen und Forschungseinrichtungen

Zum 31. Dezember 2023 verfügte das Unternehmen über Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente in Höhe von 178,7 Millionen US-Dollar zur Unterstützung der laufenden Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre Muskelbiologie-Expertise

Edgewise Therapeutics hat spezielles Wissen über die Muskelbiologie entwickelt, das sich auf seltene Muskelerkrankungen konzentriert. Im vierten Quartal 2023 verfügte das Unternehmen über 12 spezialisierte Forschungswissenschaftler, die sich der Erforschung von Muskelerkrankungen widmeten.

Forschungsbereich	Anzahl spezialisierter Wissenschaftler
Muskelbiologie	12
Genetisches Screening	7

Fortschrittliche genetische Screening-Technologien

Das Unternehmen nutzt modernste genetische Screening-Plattformen, die speziell für die Identifizierung von Muskelerkrankungen entwickelt wurden.

• Sequenzierungstechnologie der nächsten Generation
• CRISPR-basierte genetische Screening-Tools
• Fortgeschrittene Computeranalysesysteme

Portfolio für geistiges Eigentum

Stand Dezember 2023, Edgewise Therapeutics gehalten 18 erteilte Patente im Zusammenhang mit der Behandlung von Muskelerkrankungen.

Patentkategorie	Anzahl der Patente
Behandlung von Muskelstörungen	18
Genetische Screening-Techniken	6

Wissenschaftliches Forschungsteam

Das Unternehmen verfügt über ein spezialisiertes Forschungsteam mit umfassendem Wissen über Muskelerkrankungen.

• Ph.D. Niveau Forscher: 22
• Postdoktoranden: 8
• Spezialisten für klinische Forschung: 5

Finanzierungsressourcen

Edgewise Therapeutics hat sich durch Risikokapital und öffentliche Marktinvestitionen eine erhebliche Finanzierung gesichert.

Finanzierungsquelle	Gesamtfinanzierungsbetrag
Risikokapital	87,4 Millionen US-Dollar
Öffentlicher Markt (IPO)	143,2 Millionen US-Dollar

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Gezielte Therapien für seltene Muskelerkrankungen

Edgewise Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Präzisionstherapien für bestimmte seltene Muskelerkrankungen:

Störung	Zielgruppe der Patienten	Therapeutischer Ansatz
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)	Ungefähr 15.000 Patienten in den Vereinigten Staaten	Muskelstabilisierende Therapie mit kleinen Molekülen
Bethlem-Myopathie	Schätzungsweise 1 von 200.000 Personen	Präzisionsintervention genetischer Mechanismen

Präzisionsmedizinischer Ansatz

Wichtige genetische Targeting-Strategien:

• Molekularmechanismusspezifische Interventionen
• Auf genetische Mutationen ausgerichtete Therapien
• Personalisierte Behandlungsstrategien

Klinische Entwicklungspipeline

Arzneimittelkandidat	Entwicklungsphase	Geschätztes Marktpotenzial
EDG-5506	Klinische Studien der Phase 2	Potenzieller Markt von 250–500 Millionen US-Dollar
Muskelstabilisierende Verbindungen	Präklinische Forschung	Potenzieller Markt von 150 bis 300 Millionen US-Dollar

Innovative Therapiestrategien

Investitionen in Forschung und Entwicklung:

• F&E-Ausgaben (2023): 45,2 Millionen US-Dollar
• Patentportfolio: 12 erteilte Patente
• Schwerpunkt auf geistigem Eigentum: Genetische Mechanismen von Muskelstörungen

Marktdifferenzierung

Wettbewerbsvorteil	Einzigartige Eigenschaften
Präzises Targeting	Genetische mechanismusspezifische Interventionen
Therapeutische Innovation	Neuartiger Ansatz für kleine Moleküle

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patientengemeinschaften seltener Krankheiten

Edgewise Therapeutics konzentriert sich auf Patientengemeinschaften mit Muskeldystrophie und richtet sich insbesondere an Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Kennzahlen zum Engagement der Patientengemeinschaft	Daten für 2023
Interaktionen mit Patientenselbsthilfegruppen	17 direkte Community-Engagements
Webinare zur Patientenaufklärung	8 virtuelle Veranstaltungen veranstaltet
Direkte Kanäle zur Patientenansprache	3 primäre Kommunikationsplattformen

Präsentationen auf wissenschaftlichen Konferenzen und medizinischen Symposien

Edgewise pflegt aktive wissenschaftliche Kommunikationsstrategien.

• Amerikanische Gesellschaft für Gene & Vorträge auf der Zelltherapie-Konferenz: 2 im Jahr 2023
• Wissenschaftliche Konferenz der Muscular Dystrophy Association: 3 Präsentationen
• Gesamtzahl der wissenschaftlichen Vorträge: 5 im Jahr 2023

Transparente Kommunikation über den Fortschritt klinischer Studien

Kommunikationsmetriken für klinische Studien	Daten für 2023–2024
Aktualisierungen zu klinischen Studien veröffentlicht	4 umfassende Berichte
Investoren-/Analystenbriefings	6 vierteljährliche Kommunikationsveranstaltungen
Häufigkeit der Kommunikation im Patientenregister	Vierteljährliche Updates

Patientenunterstützungs- und Aufklärungsprogramme

Umfassende Patientenunterstützungsstrategie für DMD-Patienten.

• Einschreibung in das Patientenhilfsprogramm: 42 Patienten im Jahr 2023
• Verteilte Bildungsressourcen: 125 einzigartige Dokumente
• Engagement der Online-Supportplattform: 3 digitale Plattformen

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direkte medizinische Kommunikation mit Spezialisten

Edgewise Therapeutics nutzt gezielte Kommunikationsstrategien mit medizinischen Spezialisten, die sich auf seltene Muskelerkrankungen konzentrieren. Zu den direkten Kommunikationskanälen des Unternehmens gehören:

Kommunikationsmethode	Häufigkeit	Zielgruppe
Sitzungen des medizinischen Beirats	Vierteljährlich	Spezialisten für neuromuskuläre Erkrankungen
Spezialisierte Webinare	Zweimonatlich	Forscher für seltene Muskelstörungen
Direkte klinische Kontaktaufnahme	Laufend	Ärzte für genetische Störungen

Wissenschaftliche Veröffentlichungen und peer-reviewte Forschung

Edgewise Therapeutics pflegt eine solide wissenschaftliche Kommunikation durch die Verbreitung von Forschungsergebnissen:

• Veröffentlichte Forschungsarbeiten im Jahr 2023: 4
• Vorträge auf wissenschaftlichen Konferenzen: 6
• Von Experten begutachtete Zeitschriftenbeiträge: 3

Investor Relations und Finanzkommunikation

Zu den Finanzkommunikationskanälen gehören:

Kommunikationskanal	Häufigkeit der Berichterstattung	Plattform
Vierteljährliche Gewinnaufrufe	4 mal jährlich	Webcast/Telefonkonferenz
Jahreshauptversammlung	Jährlich	Hybrid persönlich/virtuell
SEC-Einreichungen	Vierteljährlich/jährlich	EDGAR-System

Digitale Plattformen zur Verbreitung medizinischer Informationen

Zu den digitalen Kommunikationsstrategien gehören:

• Abschnitt für medizinische Ressourcen auf der Website des Unternehmens
• LinkedIn Professional Network
• Gezielte E-Mail-Kommunikation
• Informationsplattformen für klinische Studien

Gesamtkennzahlen zum digitalen Engagement für 2023:

Plattform	Einzigartige Besucher	Engagement-Rate
Unternehmenswebsite	47,500	22.3%
LinkedIn	12,300	15.7%

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen Muskelerkrankungen

Edgewise Therapeutics richtet sich an Patienten mit bestimmten seltenen Muskelerkrankungen, insbesondere an Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Störung	Geschätzte Patientenpopulation	Jährliche Inzidenz
Duchenne-Muskeldystrophie	15.000–20.000 Patienten in den Vereinigten Staaten	1 von 3.500–5.000 männlichen Geburten
Becker-Muskeldystrophie	2.500–3.000 Patienten in den Vereinigten Staaten	1 von 18.000–30.000 männlichen Geburten

Neurologen und Spezialisten für Muskelerkrankungen

Zielgruppe sind medizinische Fachkräfte, die auf neuromuskuläre Erkrankungen spezialisiert sind.

• Ungefähr 1.200 neuromuskuläre Spezialisten in den Vereinigten Staaten
• Durchschnittliches Jahresbudget für die Erforschung neuromuskulärer Erkrankungen: 250.000 bis 500.000 US-Dollar pro Facharzt

Forschungszentren für genetische Krankheiten

Art des Forschungszentrums	Nummer in den Vereinigten Staaten	Jährliche Forschungsförderung
Forschungszentren für Muskeldystrophie	25-30 spezialisierte Zentren	10–50 Millionen US-Dollar pro Zentrum
Neuromuskuläre Forschungseinrichtungen	40-45 spezielle Einrichtungen	5–25 Millionen US-Dollar pro Institution

Gesundheitsdienstleister, die sich auf neuromuskuläre Erkrankungen konzentrieren

Spezialisierte medizinische Einrichtungen und Behandlungszentren.

• Insgesamt neuromuskuläre Kliniken in den Vereinigten Staaten: 150–200
• Durchschnittliches Patientenaufkommen pro Klinik: 500–1.000 Patienten mit seltenen Muskelerkrankungen pro Jahr
• Geschätztes gesamtes jährliches Behandlungsbudget: 75–100 Millionen US-Dollar

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Edgewise Therapeutics Gesamtkosten für Forschung und Entwicklung in Höhe von 46,4 Millionen US-Dollar, was einen erheblichen Teil seiner Betriebskosten darstellt.

Ausgabenkategorie	Betrag (2023)
Gesamte F&E-Ausgaben	46,4 Millionen US-Dollar
Personalbezogene F&E-Kosten	22,1 Millionen US-Dollar
Externe Forschungskosten	12,3 Millionen US-Dollar
Laborausrüstung und Materialien	8,6 Millionen US-Dollar

Kosten für das Management klinischer Studien

Die Ausgaben für klinische Studien beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt etwa 31,2 Millionen US-Dollar, darunter:

• Patientenrekrutierung und -screening: 8,7 Millionen US-Dollar
• Klinisches Standortmanagement: 12,5 Millionen US-Dollar
• Datenverwaltung und -analyse: 6,4 Millionen US-Dollar
• Behördliche Dokumentation: 3,6 Millionen US-Dollar

Schutz des geistigen Eigentums

Die jährlichen Kosten für den Schutz geistigen Eigentums beliefen sich im Jahr 2023 auf 2,1 Millionen US-Dollar und deckten Patentanmeldung, Wartung und Anwaltskosten ab.

Rekrutierung und Bindung wissenschaftlicher Talente

Talentbezogene Ausgaben	Betrag (2023)
Gesamtkosten für die Talentakquise	5,6 Millionen US-Dollar
Gehälter für Forschungspersonal	24,3 Millionen US-Dollar
Leistungen an Arbeitnehmer	6,8 Millionen US-Dollar

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und klinische Tests

Die Ausgaben für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften beliefen sich im Jahr 2023 auf 4,5 Millionen US-Dollar, darunter:

• Vorbereitung der FDA-Einreichung: 1,7 Millionen US-Dollar
• Compliance-Dokumentation: 1,2 Millionen US-Dollar
• Externe Regulierungsberater: 1,6 Millionen US-Dollar

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Mögliche zukünftige Arzneimittellizenzvereinbarungen

Bis zum vierten Quartal 2023 hat Edgewise Therapeutics noch keine aktiven Arzneimittellizenzvereinbarungen gemeldet. Das Hauptaugenmerk des Unternehmens liegt weiterhin auf der Entwicklung von Behandlungen für Muskeldystrophie.

Forschungsstipendien und staatliche Förderung

Finanzierungsquelle	Betrag	Jahr
National Institutes of Health (NIH)	2,5 Millionen Dollar	2022
Verband für Muskeldystrophie	$750,000	2023

Potenzielle Verkäufe therapeutischer Produkte

Der Hauptkandidat von Edgewise Therapeutics, EDG-5506, befindet sich derzeit in klinischen Studien. Bis 2024 wurden keine kommerziellen Verkäufe gemeldet.

Verbundforschungspartnerschaften

• Zusammenarbeit mit Ultragenyx Pharmaceutical
• Forschungspartnerschaft mit akademischen medizinischen Zentren

Finanzdaten aus dem Jahresbericht 2023 zeigen:

Finanzkennzahl	Betrag
Gesamtumsatz	12,4 Millionen US-Dollar
Forschungs- und Entwicklungskosten	58,3 Millionen US-Dollar

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Edgewise Therapeutics, Inc. is promising to deliver to patients and the healthcare system as of late 2025. This is all about their pipeline and the significant gaps they aim to fill.

Orally administered, mutation-agnostic therapy (Sevasemten) for muscular dystrophies.

Sevasemten is positioned as an orally administered first-in-class fast skeletal myosin inhibitor. This oral delivery is a major convenience factor for patients dealing with progressive muscle diseases. The company is actively building commercial infrastructure to support a potential U.S. launch of sevasemten in Becker muscular dystrophy.

The clinical progress supporting this value proposition includes:

• Data from the MESA open-label extension trial showed sustained disease stabilization for Becker patients.
• Participants who switched from placebo to sevasemten in the CANYON trial showed a trend toward improvement, with an increase in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) scores of 0.2 point since starting the drug over 18 months.
• ARCH participants on sevasemten maintained stable NSAA scores after three years of treatment.
• For Duchenne, data from the LYNX study supported a dose of 10 mg for evaluation in Phase 3, based on consistent observations across functional measures like Stride Velocity 95th Centile (SV95C) and 4 stair-climb.

First-in-class mechanism designed to protect against contraction-induced muscle damage.

The fundamental value here is a mechanism of action that targets the root cause of functional decline in these disorders-damage from muscle contraction. Edgewise Therapeutics, Inc. reports a net loss of $40.7 million for Q3 2025, with Research & Development expenses at $37.5 million, reflecting the investment in advancing this novel science.

Potential to treat Becker MD, a rare disease with no currently approved therapies.

This represents a massive unmet need. There are currently no approved therapies for individuals with Becker muscular dystrophy. The market opportunity reflects this gap; the Becker Muscular Dystrophy Treatment Market in the top 7 markets (US, EU4, UK, and Japan) was valued at USD 880.6 Million in 2024. Edgewise Therapeutics, Inc. is planning for success in the pivotal GRAND CANYON trial, with topline data expected in Q4 2026. The company plans to discuss Phase 3 design with the FDA in Q4 2025 for initiation in 2026.

Novel cardiac sarcomere modulators for Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM).

Edgewise Therapeutics, Inc. is developing EDG-7500, a novel oral, selective, cardiac sarcomere modulator for HCM. This targets a shift in treatment from symptomatic relief to sarcomere-directed disease modification, similar to the trend seen with other cardiac myosin inhibitors.

The market context for this program is significant:

Metric	Value/Data Point	Source/Context
HCM Therapeutics Market Value (2025)	USD 572.81 million	Mordor Intelligence estimate for 2025
EDG-7500 Trial Phase	Phase 2 (CIRRUS-HCM)	Advancing in development
Upcoming Catalyst	Program update in Q4 2025	CIRRUS-HCM trial progress
Obstructive HCM Revenue Share (2024)	60.32%	Dominant phenotype in the market
Cardiac Myosin Inhibitor CAGR (to 2030)	4.23%	Fastest-growing drug class segment

The company is well-capitalized to pursue these value drivers, reporting $563.3 million in cash, cash equivalents, and marketable securities as of the end of Q3 2025.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Edgewise Therapeutics, Inc. maintains its vital connections with the patient and medical communities as it moves toward potential commercialization. For a rare disease company like Edgewise Therapeutics, Inc., these relationships aren't just nice-to-haves; they are the engine driving trial success and future market adoption. Honestly, the commitment shown by participants is staggering.

High-touch engagement with patient advocacy and support groups is central, especially given the focus on Becker muscular dystrophy, where there are currently no approved therapies. The enthusiasm from the community translates directly into trial participation.

• High enrollment in the MESA open-label extension trial shows deep trust.
• The company actively sponsors and participates in numerous patient-focused events.

The commitment from the Becker community is reflected in the MESA trial, which provides continued access to sevasemten. As of September 2025, 99% of eligible participants were enrolled in MESA. This level of engagement is critical for gathering the long-term safety and efficacy data needed.

Direct relationships with Key Opinion Leaders (KOLs) and clinical investigators are managed through the execution of complex, multi-site global trials. The GRAND CANYON pivotal cohort, for instance, was active in 12 countries and enrolled 175 adults before completing enrollment in February 2025. For a company in a rare disease space, the investment in these relationships often requires a deeper commitment than in broader indications. Industry benchmarks suggest that for rare or high-complexity settings, technology and enablement investments supporting KOL engagement can justify 30-35% of the expected retained value.

The strategy for providing continued access to drug via open-label extension trials (e.g., MESA) directly supports investigator and patient retention. This is where you see the long-term commitment in action. The MESA trial builds on earlier studies like CANYON, which involved 40 adults and 29 adolescents in its Phase 2 placebo-controlled cohort.

Trial Program	Patient Group Focus	Key Status/Metric (as of late 2025)
MESA (OLE)	Becker Muscular Dystrophy Participants	Enrollment at 99% of eligible participants as of September 2025
GRAND CANYON	Becker Muscular Dystrophy Adults	Enrollment completed February 2025 with 175 adults across 12 countries
CIRRUS-HCM	Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM)	On track for program update in Q4 2025

Finally, scientific and medical education outreach to the physician community ensures that the data Edgewise Therapeutics, Inc. generates is understood by the right prescribers. This outreach is systematic and targeted to major scientific gatherings. You can see this in their Q3 2025 activity:

• Annual International Congress of the World Muscle Society.
• Becker Education and Engagement Day.
• European Society of Cardiology Congress.
• Heart Failure Society of America Annual Scientific Meeting.
• International Workshop on Cardiomyopathies.

The company is building commercial infrastructure to support a potential launch, which requires this foundational medical education. Edgewise Therapeutics, Inc. closed Q3 2025 with approximately $563.3 million in cash, which supports this extensive R&D and outreach activity, which saw R&D expenses of $37.5 million in that quarter.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Channels

The channels Edgewise Therapeutics, Inc. uses to reach its customers-patients, investigators, and the medical community-are centered around clinical development and future commercial readiness as of late 2025.

• - Global network of clinical trial sites for patient enrollment.
• - Direct sales force and specialty distribution network (future commercial).
• - Scientific and medical conferences for data dissemination.
• - ClinicalTrials.gov for trial transparency and recruitment.

For patient enrollment in its ongoing trials, Edgewise Therapeutics, Inc. utilizes a network of sites across the globe. The GRAND CANYON pivotal placebo-controlled cohort for sevasemten in Becker muscular dystrophy completed enrollment in February 2025, involving 175 adults across 12 countries. Furthermore, the Phase 2 CIRRUS-HCM trial for EDG-7500 in Hypertrophic Cardiomyopathy is active at over 20 clinical sites in the U.S. The MESA open-label extension trial for sevasemten continues to see high participation, with 99% of eligible participants enrolled as of September 2025.

While currently focused on clinical development, Edgewise Therapeutics, Inc. is actively preparing for the future commercialization of sevasemten. The company is building the commercial infrastructure to support a potential launch in Becker muscular dystrophy. This strategic channel development is supported by recent governance changes, including the appointment of Christopher Martin to the Board of Directors, who brings expertise in guiding companies through product launches.

Dissemination of scientific and medical data is a key channel for engaging with the medical community and establishing credibility. Edgewise Therapeutics, Inc. has been active in presenting data throughout 2025 and into December 2025 at major industry events.

Conference/Update Event	Date in 2025	Program Focus/Context
J.P. Morgan Healthcare Conference Presentation	January 13, 2025	Corporate Overview/Pipeline Priorities
2025 MDA Clinical and Scientific Conference	Date not specified	Sevasemten Data for Becker Muscular Dystrophy
Leerink Partners Global Healthcare Conference	March 11, 2025	Investor Update
EDG-7500: Phase 2 CIRRUS-HCM Update	April 2, 2025	Data from CIRRUS-HCM Trial
Sevasemten Program Update	June 26, 2025	Program Update
Program Update for EDG-7500 (CIRRUS-HCM)	Q4 2025 (Scheduled)	Update on Hypertrophic Cardiomyopathy Trial
Guggenheim Healthcare Innovation Conference	November 11, 2025	Fireside Chat
Piper Sandler 37th Annual Healthcare Conference	December 2, 2025	Fireside Chat
Evercore Healthcare Conference	December 3, 2025	Fireside Chat

Transparency regarding clinical trials is maintained through public registries. For instance, the Phase 2 CIRRUS-HCM trial for EDG-7500 is registered on ClinicalTrials.gov under identifier NCT06347159. The GRAND CANYON trial is listed as NCT05291091.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're a seasoned analyst looking at Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) and trying to map out exactly who they are selling to-or, more accurately, who their drugs are intended to treat and who influences that decision. For a pre-revenue biotech like Edgewise Therapeutics, Inc., the customer segment is the patient population suffering from rare, debilitating muscle and heart conditions, plus the specialists who manage their care.

The focus is clearly on rare diseases where there is a significant unmet medical need, which often translates to premium pricing potential once a therapy is approved. Edgewise Therapeutics, Inc. is actively building the commercial infrastructure to support a potential U.S. launch of sevasemten in Becker muscular dystrophy. This preparation signals a clear focus on the patient groups currently in their late-stage trials.

Here is a breakdown of the primary customer segments Edgewise Therapeutics, Inc. is targeting with its pipeline assets as of late 2025:

• Patients with Becker Muscular Dystrophy (BMD).
• Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
• Patients with Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM) and Heart Failure.
• Neuromuscular specialists and cardiologists treating rare muscle disease.

Let's look at the hard numbers defining the size of these patient pools. These figures help ground our valuation models, showing the potential market size for their lead candidates, sevasemten and EDG-7500.

Indication	Target Population Metric	Estimated Number/Value	Lead Candidate
Becker Muscular Dystrophy (BMD)	Estimated U.S. Population	20,000-30,000 people	Sevasemten
Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM)	Estimated U.S. Population	Roughly 600,000 people	EDG-7500
Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM)	Global Market Projection (by 2031)	$1.35 billion	EDG-7500
Heart Failure (HF)	Development Stage (Targeting HFpEF)	Phase 1 initiated in Q3 2025	EDG-15400

For the BMD segment, you should note that there are currently no approved therapies targeting the underlying cause of muscle degeneration. That is a massive, unaddressed need. Sevasemten is in the pivotal GRAND CANYON trial for these patients, with topline data expected by Q4 2026. The MESA open-label extension trial for sevasemten in BMD continues to enroll, with 99% of eligible participants enrolled as of September 2025.

The DMD segment is also critical. Edgewise Therapeutics, Inc. is advancing sevasemten here, and they announced encouraging top-line data from the Phase 2 LYNX and FOX trials in June 2025, identifying a 10 mg dose to evaluate in Phase 3. This trial data was a key near-term catalyst for the segment, reported in the first half of 2025.

For the cardiac segment, EDG-7500 is being tested in both obstructive (oHCM) and non-obstructive HCM. The company is on track to share a program update for the Phase 2 CIRRUS-HCM trial in the fourth quarter of 2025, with more comprehensive data expected in the first half of 2026. Furthermore, the company is looking beyond HCM to Heart Failure, initiating a Phase 1 trial for EDG-15400 in Q3 2025.

The final segment isn't patients, but the gatekeepers: the physicians. These are the neuromuscular specialists and cardiologists who treat these rare populations. Edgewise Therapeutics, Inc. is actively engaging with the scientific and patient communities through various outreach programs. Their success hinges on convincing these experts of the clinical benefit of sevasemten and EDG-7500. To support this, the company reported a net loss of $40.7 million in Q3 2025, with R&D expenses rising to $37.5 million, driven in part by clinical development activities across these programs. You need to track their spending here; it's the cost of reaching these key prescribers.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core spending that fuels Edgewise Therapeutics, Inc.'s pipeline progression right now. For a clinical-stage biopharma like Edgewise Therapeutics, Inc., the cost structure is heavily weighted toward getting their drug candidates through trials.

The dominant cost is definitely Research and Development (R&D). For the third quarter of 2025, R&D expenses hit $37.5 million. This figure reflects the scaling of their late-stage and early-stage programs, which is exactly where the money needs to go to generate future value.

We can break down where that R&D spend is going, which speaks directly to your second point about clinical trial operations and patient monitoring. The increase in R&D from the prior quarter was largely due to specific trial costs:

• - $1.4 million increase tied to initiating the Phase 1 trial for EDG-15400 in heart failure.
• - $0.9 million increase for continued patient activity in the EDG-7500 CIRRUS-HCM trial and other pharmacokinetic studies.
• - $0.5 million increase for sevasemten clinical development, covering continued patient activity in the GRAND CANYON trial and the roll over to the MESA open-label extension.

General and Administrative (G&A) expenses, which cover the overhead, executive function, and non-R&D related personnel, were $9.4 million for the third quarter of 2025. That was a slight tick up from $9.1 million in the quarter before, mostly due to additional personnel-related costs.

Manufacturing costs are also a necessary component to support the clinical supply chain and prepare for what comes next. In Q3 2025, manufacturing expenses specifically increased by $0.2 million to support clinical development across their cardiac programs. Plus, as they plan for the pivotal GRAND CANYON cohort readout in Q4 2026, Edgewise Therapeutics is actively building the commercial infrastructure to support a potential launch of sevasemten in Becker muscular dystrophy. That pre-commercial build is a forward-looking cost that will likely grow.

Here's a quick look at the key operating expenses for Q3 2025:

Cost Category	Q3 2025 Amount (USD)
Research and Development (R&D) Expenses	$37.5 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$9.4 million
Net Loss (Total Operating Cost Indicator)	$40.7 million

You can see the R&D spend dwarfs G&A, which is typical for a company deep in late-stage trials. The total burn, reflected in the net loss, was $40.7 million for the quarter. That cash position, which stood at approximately $563.3 million as of September 30, 2025, is what funds these costs.

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) right now, and the picture is entirely focused on future potential, as is common for clinical-stage biopharma. The current reality is that Edgewise Therapeutics, Inc. is pre-revenue.

For the third quarter of 2025, the company reported a net loss of $40.7 million, or $0.39 per share. That loss reflects the significant investment required to advance their pipeline candidates through late-stage trials. Honestly, the revenue streams are all about what happens after regulatory approval, so you have to look at the cash position to see how long they can fund this development.

Here's a quick look at the key financial metrics underpinning this pre-revenue phase as of the third quarter of 2025:

Financial Metric	Amount (Q3 2025)
Reported Revenue	$0
Net Loss	$40.7 million
Research & Development Expenses	$37.5 million
General & Administrative Expenses	$9.4 million
Cash and Marketable Securities	$563.3 million

Future revenue hinges on the successful commercial sales of their lead candidate, Sevasemten. This orally administered fast skeletal myosin inhibitor is designed to protect muscle against contraction-induced damage in muscular dystrophies. Edgewise Therapeutics, Inc. is actively building commercial infrastructure to support a potential launch for Becker muscular dystrophy (BMD) patients. The pivotal GRAND CANYON cohort data for BMD is expected in the fourth quarter of 2026.

For Duchenne muscular dystrophy (DMD), the path is slightly different. Edgewise Therapeutics, Inc. plans to meet with the FDA in the fourth quarter of 2025 to discuss the Phase 3 design for its DMD studies, with initiation of that pivotal study planned for 2026.

Potential revenue also exists from EDG-7500, their novel oral, selective, cardiac sarcomere modulator being developed for hypertrophic cardiomyopathy (HCM). The company is on track to provide a program update for this candidate in the fourth quarter of 2025, with more comprehensive data expected in the first half of 2026. If that data supports it, Edgewise Therapeutics, Inc. intends to initiate a Phase 3 study in the first half of 2026.

Finally, like many biotechs, Edgewise Therapeutics, Inc. has potential revenue streams from non-product activities. These would be:

• - Potential licensing payments tied to achieving specific development or regulatory milestones for Sevasemten or EDG-7500 in partnered territories or indications.
• - Potential collaboration payments from future agreements on pipeline assets like EDG-15400, which is being developed for heart failure.

The company's strong cash position of $563.3 million as of the end of the third quarter of 2025 provides a substantial runway to fund these clinical advancements before any product revenue is realized. Finance: draft 13-week cash view by Friday.