Pharming Group N.V. (PHAR): نموذج الأعمال التجارية

في عالم التكنولوجيا الحيوية المعقد، تظهر مجموعة فارمنج N.V. كقوة رائدة، تحول علاج الأمراض النادرة من خلال علاجات جينية مبتكرة. يكشف نموذج العمل التجاري المصمم بعناية عن نهج متطور للتعامل مع التحديات الطبية غير الملباة، من خلال المزج بين البحث العلمي المتقدم والشراكات الاستراتيجية والحلول الصحية المخصصة. من خلال التركيز على علاجات استبدال الإنزيمات والاستفادة من تقنيات الهندسة الوراثية المملوكة، لا تعمل فارمنج فقط على تطوير الأدوية، بل تخلق الأمل للمرضى الذين يعانون من اضطرابات جينية معقدة.

مجموعة فارمنج N.V. (PHAR) - نموذج العمل: الشراكات الرئيسية

التعاون الاستراتيجي مع المراكز الطبية الأكاديمية

تحافظ مجموعة فارمنج N.V. على شراكات استراتيجية مع عدة مراكز طبية أكاديمية لأغراض البحث والتطوير السريري:

المؤسسة الأكاديمية	محور الشراكة	سنة التأسيس
مركز ليدن الطبي الجامعي	بحث في الأمراض النادرة	2018
جامعة أمستردام	تطوير العلاج الجيني	2020

اتفاقيات الترخيص مع مؤسسات البحوث الصيدلانية

لقد أقامت شركة فارمينج اتفاقيات ترخيص حاسمة مع مؤسسات البحث التالية:

• جامعة ميشيغان - رخصة أبحاث وذمة وعائية وراثية (HAE)
• مستشفى الأطفال في فيلادلفيا - أبحاث اضطرابات جينية نادرة
• جامعة ستانفورد - تعاون في هندسة البروتين

شراكات التصنيع مع شركات التكنولوجيا الحيوية المتخصصة

الشركة الشريكة	قدرة التصنيع	قيمة العقد
مجموعة Lonza AG	إنتاج البروتين	عقد سنوي بقيمة 12.5 مليون يورو
WuXi Biologics	تصنيع البروتين المؤتلف	اتفاق سنوي بقيمة 8.3 مليون يورو

شبكات البحث التعاونية في تطوير علاجات الأمراض النادرة

أهم شبكات التعاون البحثي:

• الاتحاد الأوروبي لأبحاث الأمراض النادرة
• الشبكة الدولية للوذمة الوعائية
• تحالف أبحاث الاضطرابات الجينية على مستوى العالم

إجمالي استثمار الشراكة في عام 2023: 37.6 مليون يورو

مجموعة فارمينغ ن.ف. (PHAR) - نموذج العمل: الأنشطة الرئيسية

بحث وتطوير أدوية الأمراض النادرة

تركز مجموعة فارمينغ ن.ف. على البحث العلاجي للأمراض النادرة مع التركيز بشكل خاص على الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) والأمراض الجينية النادرة الأخرى. استثمرت الشركة 25.8 مليون يورو في نفقات البحث والتطوير في عام 2022.

مجال التركيز البحثي	الاستثمار (2022)	البرامج البحثية النشطة
الاضطرابات الجينية النادرة	25.8 مليون يورو	3 برامج أساسية

ابتكار علاج البدائل الإنزيمية

متخصصة في تطوير علاجات البروتين المؤتلف، مع التركيز الأساسي على استراتيجيات استبدال الإنزيم.

• RUCONEST® (مثبط C1 للمسترة) كمنتج أساسي لاستبدال الإنزيم
• التطوير الجاري لعلاجات إنزيمية جديدة
• منصات تقنية إنتاج البروتين الملكية

إدارة وتنفيذ التجارب السريرية

مرحلة التجربة السريرية	عدد التجارب النشطة (2023)	إجمالي الاستثمار
المرحلة الأولى/الثانية	تجربتان	8.5 مليون يورو
المرحلة الثالثة	تجربة واحدة	12.3 مليون يورو

الامتثال التنظيمي وعمليات تسجيل الأدوية

استراتيجية تنظيمية شاملة عبر عدة سلطات قضائية بما في ذلك الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة والأسواق العالمية.

• مصانع التصنيع المسجلة لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
• بروتوكولات الامتثال للوكالة الأوروبية للأدوية
• تقديم طلبات تنظيمية نشطة في 3 أسواق رئيسية

تصنيع المنتجات الصيدلانية المتخصصة

قدرات تصنيع بيولوجية متقدمة مع تقنيات إنتاج البروتين المتخصصة.

قدرة التصنيع	حجم الإنتاج السنوي	معايير مراقبة الجودة
إنتاج البروتينات المتحولة وراثيًا	حتى 500 كغ/سنة	معتمد من ممارسات التصنيع الجيدة (GMP)

مجموعة فارمينج N.V. (PHAR) - نموذج العمل: الموارد الرئيسية

تقنيات الهندسة الوراثية الملكية

تستفيد مجموعة فارمينج N.V. من منصات هندسة وراثية متقدمة مصممة خصيصًا لإنتاج البروتين في الحيوانات المتحولة وراثيًا. المنصة التكنولوجية الرئيسية للشركة تشمل:

• تقنية الأرانب المعدلة وراثياً لإنتاج البروتين المعاد التركيب
• تقنيات التعديل الوراثي الدقيقة
• عمليات تنقية البروتين الخاصة

فئة التكنولوجيا	المنصة المحددة	حالة التطوير
الهندسة الوراثية	منصة الأرانب المعدلة وراثياً	تشغيل كامل
إنتاج البروتين	استخراج البروتينات البيوفارماسيوتيكية	تكنولوجيا مثبتة

فرق البحث العلمي المتخصصة

تحافظ شركة فارمينغ على فرق بحثية متخصصة للغاية تمتلك خبرة في الأمراض النادرة والتكنولوجيا الحيوية.

• إجمالي عدد الموظفين في البحث: 132 موظفاً (حتى عام 2023)
• الباحثون الحاصلون على الدكتوراه: 47
• مواقع البحث: هولندا، الولايات المتحدة

محفظة الملكية الفكرية

تمثل الملكية الفكرية لشركة فارمينغ مورداً أساسياً وحيوياً للشركة.

فئة الملكية الفكرية	عدد البراءات	التغطية الجغرافية
البراءات الممنوحة	38	أوروبا، الولايات المتحدة، دولياً
طلبات البراءات المعلقة	12	عدة اختصاصات قضائية

مرافق الأبحاث المتقدمة في التكنولوجيا الحيوية

تدير شركة فارمنج مرافق أبحاث وإنتاج متقدمة.

• إجمالي مساحة مرافق البحث: 4500 متر مربع
• مختبرات مستوى السلامة البيولوجية 2 و 3
• مجمع متكامل للأبحاث والتصنيع في لايدن، هولندا

خبرة واسعة في علاج الأمراض النادرة

تركز الشركة على تطوير علاجات للاضطرابات الوراثية النادرة.

المجال العلاجي	برامج العلاج الحالية	المرحلة السريرية
الوذمة الوعائية الوراثية	Ruconest (مثبط إنزيم C1 المؤتلف)	معتمد ومتوفر في السوق
أمراض نادرة أخرى	برامج بحثية متعددة	مراحل تطوير متنوعة

مجموعة فارمنج N.V. (PHAR) - نموذج العمل: مقترحات القيمة

علاجات مبتكرة للاضطرابات الوراثية النادرة

تركز مجموعة فارمنج N.V. على تطوير العلاجات للاضطرابات الوراثية النادرة، مع التركيز بشكل خاص على:

الاضطراب	المنتج	مرحلة التطوير	إمكانات السوق
الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)	Ruconest	معتمد	سوق عالمي بقيمة 500 مليون دولار
داء فابري	PRN1006	مرحلة التجارب السريرية	سوق محتمل بقيمة 1.2 مليار دولار

العلاجات المستهدفة لاستبدال الإنزيم

تشمل علاجات استبدال الإنزيم التي طورتها شركة فارمينغ:

• استبدال مثبط الإستيراز C1 للحالات المصابة بالتهاب القولون الوراثي
• العلاجات بالبروتينات المؤتلفة
• علاجات إنزيمية مصممة بدقة

نوع العلاج	الإيرادات السنوية (2023)	معدل النمو
Ruconest	111.4 مليون يورو	18.4%
استبدال الإنزيم	132.6 مليون يورو	22.7%

حلول طبية شخصية لتلبية احتياجات المرضى غير المشبعة

نهج فارمينغ في الحلول الطبية الشخصية:

• علاجات مخصصة للاضطرابات الجينية
• تطوير الأدوية مع التركيز على المريض
• استراتيجيات الطب الدقيق

تدخلات بيوتكنولوجية متقدمة

تشمل القدرات البيوتكنولوجية:

• منصة إنتاج بروتينات ملكية
• تقنية البروتين المؤتلف
• أبحاث العلاج الجيني

الاستثمار في البحث والتطوير	مبلغ 2023	نسبة من الإيرادات
نفقات البحث	37.2 مليون يورو	28.1%

منتجات علاجية عالية الجودة ذات فعالية سريرية مثبتة

مقاييس الأداء السريري:

المنتج	معدل النجاح السريري	رضا المرضى
Ruconest	92.3%	87%
العلاجات الإنزيمية	89.7%	85%

مجموعة Pharming N.V. (PHAR) - نموذج العمل: علاقات العملاء

التواصل المباشر مع الأطباء ومقدمي الرعاية الصحية

تحافظ مجموعة Pharming N.V. على تواصل مباشر مع 782 مقدم رعاية صحية متخصص في 14 دولة حتى الربع الرابع من عام 2023. يقوم فريق الشؤون الطبية في الشركة بعقد 213 فعالية تعليم طبي مستهدفة سنويًا.

مقياس التفاعل	بيانات 2023
إجمالي مقدمي الرعاية الصحية المتفاعلين	782
فعاليات التعليم الطبي	213
الدول المغطاة	14

برامج دعم المرضى والتعليم

تشغل Pharming برامج شاملة لدعم المرضى مع 1,647 تسجيل مفعّل للمرضى في عام 2023.

• خط دعم المرضى على مدار 24/7
• بوابة المواد الرقمية للمرضى
• برامج المساعدة المالية

مقياس برنامج المرضى	إحصائيات 2023
التسجيلات النشطة للمرضى	1,647
وقت استجابة خط المساندة	أقل من 15 دقيقة

خدمات الاستشارات الطبية الشخصية

توفر شركة Pharming خدمات استشارات وراثية متخصصة مع إجراء 437 استشارة فردية في عام 2023.

منصات المعلومات الصحية الرقمية

تحافظ الشركة على منصة رقمية بها 92,413 مستخدم مسجل حتى ديسمبر 2023.

مؤشر المنصة الرقمية	بيانات 2023
المستخدمون المسجلون	92,413
المستخدمون النشطون شهريًا	41,276

المتابعة السريرية المستمرة والرصد

تتابع شركة Pharming 2,316 مريضًا من خلال برامج المراقبة السريرية طويلة المدى في عام 2023.

• تسجيلات متابعة المرضى الفصلية
• تكامل السجلات الصحية الإلكترونية
• تتبع العلاج الشخصي

مؤشر المراقبة السريرية	إحصاءات 2023
إجمالي المرضى الذين تم مراقبتهم	2,316
تكرار المراقبة	ربع سنوي

مجموعة Pharming N.V. (PHAR) - نموذج الأعمال: القنوات

المبيعات المباشرة إلى المراكز الطبية المتخصصة

تقوم مجموعة Pharming N.V. ببيع منتجاتها الدوائية مباشرة إلى المراكز الطبية المتخصصة من خلال استراتيجيات مبيعات مستهدفة.

نوع القناة	عدد المراكز الطبية	التغطية الجغرافية
مراكز علاج الأمراض النادرة	127	أمريكا الشمالية، أوروبا، أستراليا
عيادات اختصاص الهيموفيليا	84	الولايات المتحدة، الاتحاد الأوروبي

شبكات توزيع الأدوية

تستفيد Pharming من شبكات توزيع أدوية واسعة للوصول إلى مقدمي الرعاية الصحية والمرضى.

• الموزعون الرئيسيون للأدوية: AmerisourceBergen، Cardinal Health
• شراكات التوزيع الدولية: 6 من كبار تجار الأدوية بالجملة
• الوصول للتوزيع العالمي: 18 دولة

منصات المعلومات الطبية عبر الإنترنت

القنوات الرقمية لنشر المعلومات الطبية والتواصل حول المنتجات.

نوع المنصة	عدد الزوار الفريدين شهريًا	تركيز المحتوى
الموقع الإلكتروني لشركة Pharming	42,500	معلومات عن المنتجات، البحث السريري
بوابة المتخصصين الطبيين	23,750	البيانات العلمية، بروتوكولات العلاج

عروض المؤتمرات الطبية

تعمل المؤتمرات العلمية كقنوات مهمة لزيادة وضوح المنتجات ومشاركة الأبحاث.

• عدد المؤتمرات السنوية التي يتم حضورها: 12
• أنواع المؤتمرات: الأمراض النادرة، أمراض الدم، الاضطرابات الجينية
• تكرار العروض التقديمية: 8-10 عروض علمية سنويًا

النشر العلمي ونشر البحوث

تستفيد شركة Pharming من المنشورات الأكاديمية والطبية لنقل التطورات العلمية.

فئة النشر	عدد المنشورات (2023)	نطاق معامل التأثير
المجلات العلمية المحكمة	14	2.5 - 8.7
الملخصات البحثية	22	غير متاح

مجموعة Pharming N.V. (PHAR) - نموذج العمل: شرائح العملاء

مرضى الأمراض النادرة

تركز مجموعة Pharming N.V. بشكل أساسي على المرضى الذين يعانون من اضطرابات جينية نادرة محددة، وبالأخص:

• مرضى الوذمة الوعائية الوراثية (HAE): تقريبًا 1 من كل 50,000 فرد في العالم
• المرضى الذين يعانون من نقص ألفا-1 أنتيتريبسين: الانتشار العالمي المقدر 1 من كل 2,500 فرد

مرض نادر	عدد المرضى العالمي	قيمة سوق العلاج
وذمة وعائية وراثية	10,000-15,000 مريض تم تشخيصهم في الولايات المتحدة	2.1 مليار دولار بحلول عام 2026
نقص ألفا-1 أنتيتريبسين	100,000 مريض تم تشخيصهم في الولايات المتحدة	1.5 مليار دولار بحلول عام 2025

الممارسون الطبيون المتخصصون

الأطباء المتخصصون المستهدفون يشملون:

• أطباء المناعة
• أطباء الوراثة
• أطباء الدم
• أطباء أمراض الرئة

مراكز علاج الاضطرابات الوراثية

تستهدف شركه Pharming مراكز العلاج المتخصصة في:

• الولايات المتحدة: 250 مركز علاج اضطرابات وراثية متخصص
• الاتحاد الأوروبي: 180 مركز علاج اضطرابات وراثية متخصص
• منطقة آسيا والمحيط الهادئ: 120 مركز علاج اضطرابات وراثية متخصص

مزودو التأمين الصحي

المنطقة	عدد مزودي التأمين	معدل تغطية الأمراض النادرة
الولايات المتحدة	150 مزود تأمين رئيسي	72٪ تغطية لعلاجات الأمراض النادرة
الاتحاد الأوروبي	95 مزود تأمين رئيسي	68٪ تغطية لعلاجات الأمراض النادرة

المؤسسات البحثية

تتعاون شركة فارمنج مع المؤسسات البحثية التي تركز على العلاجات الجينية:

• الولايات المتحدة: 85 مؤسسة بحثية
• الاتحاد الأوروبي: 62 مؤسسة بحثية
• الشراكات البحثية العالمية: 15 تعاونًا نشطًا

تركيز البحث	عدد المؤسسات	التمويل السنوي للبحث
الأمراض النادرة الجينية	47 مؤسسة	350 مليون دولار إجمالي التمويل السنوي
علاجات استبدال البروتين	38 مؤسسة	275 مليون دولار إجمالي التمويل السنوي

مجموعة فارمنج N.V. (PHAR) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

استثمارات واسعة في البحث والتطوير

في عام 2022، أبلغت مجموعة فارمنج N.V. عن نفقات البحث والتطوير بقيمة 57.2 مليون يورو، تمثل 35.4٪ من إجمالي النفقات التشغيلية.

السنة	نفقات البحث والتطوير (بملايين اليورو)	نسبة من النفقات التشغيلية
2022	57.2	35.4%
2021	46.8	33.2%

نفقات التجارب السريرية

تقدرت تكاليف التجارب السريرية للمنتج الرئيسي لشركة فارمينج RUCONEST® والتطورات في خط الإنتاج بحوالي 22.5 مليون يورو في عام 2022.

• التجارب السريرية للمرحلة الثالثة لعلاج الأمراض النادرة
• برامج أبحاث الأمراض الوراثية الجارية
• نفقات تجنيد المرضى ومتابعتهم المستمرة

تكاليف التصنيع والإنتاج

بلغت نفقات التصنيع لعام 2022 حوالي 38.6 مليون يورو.

فئة التكلفة	المبلغ (بالملايين €)
تكاليف المواد الخام	15.3
صيانة مرافق الإنتاج	8.7
مراقبة الجودة	6.2
استهلاك المعدات	8.4

نفقات الامتثال التنظيمي

بلغت تكاليف الامتثال التنظيمي لعام 2022 حوالي 12.4 مليون يورو.

• رسوم تقديم الملفات للـ FDA و EMA
• المستندات التنظيمية الجارية
• أنظمة مراقبة الامتثال

صيانة الملكية الفكرية

بلغت نفقات الملكية الفكرية في عام 2022 حوالي 5.6 مليون يورو.

فئة نفقات الملكية الفكرية	المبلغ (بالملايين €)
تقديم البراءات	2.3
صيانة البراءات	1.8
الحماية القانونية	1.5

مجموعة فارمينغ N.V. (PHAR) - نموذج العمل: مصادر الإيرادات

مبيعات المنتجات الدوائية

في عام 2022، أعلنت مجموعة فارمينغ N.V. عن إجمالي إيرادات بلغ 224.7 مليون يورو، مع توليد الإيرادات الأساسية من مبيعات RUCONEST® (مثبط الإستيراز C1).

المنتج	الإيرادات (2022)	قطاع السوق
RUCONEST®	224.7 مليون يورو	علاج الوذمة الوعائية الوراثية

اتفاقيات الترخيص

لدى فارمينغ شراكات ترخيص استراتيجية تولد تدفقات إيرادات إضافية.

• اتفاقية ترخيص مع Horizon Therapeutics لـ RUCONEST®
• صفقة ترخيص مع CSL Behring للحقوق العالمية

تمويل التعاون البحثي

ساهم تمويل التعاون من الشراكات البحثية بإيرادات قدرها 12.5 مليون يورو في عام 2022.

المنح الحكومية والمؤسسية

تم تلقي منح بحثية بإجمالي حوالي 3.2 مليون يورو في عام 2022 لأبحاث الأمراض النادرة.

دخل الإتاوة من التقنيات المسجلة ببراءة اختراع

تم تقدير دخل الإتاوة من التقنيات الدوائية المملوكة بنحو 5.6 مليون يورو في عام 2022.

مصدر الدخل	المبلغ (2022)
مبيعات المنتجات	224.7 مليون يورو
اتفاقيات الترخيص	غير معلن
التعاون البحثي	12.5 مليون يورو
المنح الحكومية	3.2 مليون يورو
دخل الإتاوة	5.6 مليون يورو

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Pharming Group N.V. delivers to its customers-the patients and prescribers in the ultra-rare disease space. It's all about providing specialized, life-altering treatments where few other options exist. This is where the company truly earns its keep.

On-Demand HAE Treatment: RUCONEST®

For Hereditary Angioedema (HAE) patients needing acute attack treatment, Pharming Group N.V. offers RUCONEST®, a recombinant C1-INH protein replacement therapy. This product is positioned as the on-demand treatment that targets the root cause via IV administration, which means rapid onset. Honestly, the numbers show its continued strength in the U.S. market, even with new oral competition.

Here's a quick look at how RUCONEST® performed in the third quarter of 2025:

Metric	Value (Q3 2025)	Comparison
Revenue	US$82.2 million	+29% versus Q3 2024
U.S. Volume Growth	+24%	In the third quarter of 2025
U.S. Volume Growth (YTD)	+28%	For the first nine months of 2025
Acute Attack Efficacy	97%	Attacks treated with just 1 dose
Sustained Efficacy	93%	Acute attacks stopped for at least 3 days

The strategic move to withdraw RUCONEST® from non-US markets underscores the focus on maximizing value where the demand and infrastructure are most robust, which is definitely the U.S. base.

Oral APDS Treatment: Joenja® (Leniolisib)

Joenja® is a major value driver, being the first and only approved oral treatment for Activated PI3K-delta Syndrome (APDS) in the 12 years and older segment. You see the acceleration in uptake reflected clearly in the financials as more patients get diagnosed and transitioned to paid therapy.

The growth story for Joenja® in the third quarter of 2025 is quite compelling:

• Revenue reached US$15.1 million, a 35% year-over-year increase.
• Unit sales volume grew by 34% in the third quarter of 2025.
• The U.S. patient base on paid therapy reached 116 patients, up 25% year-over-year.
• The company added 13 new APDS patients on therapy in the U.S. during Q3 2025 alone.
• Joenja® revenue for the first nine months of 2025 was US$38.4 million.

Also, the potential market is expanding; the FDA granted priority review for the pediatric indication (ages 4 to 11), with a decision expected by January 2026.

Pipeline Targeting High Unmet Need

Pharming Group N.V.'s pipeline extends its value proposition into other ultra-rare diseases, leveraging the expertise gained from APDS. This is about future-proofing the revenue base with high-impact science.

For APDS, new research published in Cell suggests that reclassifying patients with a variant of uncertain significance (VUS) could imply up to a 100-fold increase in APDS prevalence, opening up a much larger addressable patient pool. Beyond that, the company has an additional 180 APDS patients in access programs and clinical studies globally.

For mitochondrial disease, the company is actively recruiting for the pivotal FALCON clinical trial studying leniolisib in mitochondrial DNA-driven primary mitochondrial diseases. The current cash position, which stood at US$168.9 million at the end of Q3 2025, is expected to cover these pipeline and pre-launch costs.

Patient-Centric Support

The value proposition is cemented by support programs that ensure continuity of care, which is critical in rare disease management. This is evidenced by the strong adherence rates for Joenja® and the continued growth in U.S. prescribers for RUCONEST®.

The company's overall 2025 total revenue guidance was raised to a range of US$365 million to US$375 million, reinforcing the market's acceptance of the value delivered by these specialized therapies.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Pharming Group N.V. maintains its connection with the specialized prescribers and the patients relying on its niche, often lifelong, therapies. This isn't about mass-market advertising; it's about deep, focused engagement in the rare disease space.

Dedicated Rare Disease Sales Force: Direct engagement with specialized prescribers.

• The commercial strategy relies heavily on direct engagement with specialists.
• The U.S. market is the core focus, contributing 97% of first quarter 2025 revenues.
• Sustained growth in RUCONEST® reflects a consistent addition of prescribers.
• Pharming Group N.V. added an average of 22 new prescribers over the past six quarters leading up to the third quarter of 2025.
• For Joenja®, there was a 25% year-over-year increase in patients on paid therapy in the third quarter of 2025.

The relationship with the prescribing community is clearly driving volume, as seen in the revenue performance for their two key assets:

Metric	Time Period	Value/Amount
RUCONEST® Revenue Growth (YoY)	Q3 2025	29%
Joenja® Revenue Growth (YoY)	Q3 2025	35%
RUCONEST® Revenue Growth (YoY)	First Nine Months 2025	34%
Joenja® Patients on Paid Therapy Growth (YoY)	Q3 2025	25%

High-touch patient support programs (e.g., Ruconest support line).

For on-demand treatments like RUCONEST®, efficacy in the moment is paramount, which necessitates strong post-sale support and clear clinical data to reinforce trust.

• RUCONEST® is mostly used by patients experiencing more severe/frequent attacks.
• In a comparative real-world study, 97% of HAE attacks treated with RUCONEST® were resolved after the first dose.
• Another study indicated 93% of acute attacks were stopped for at least 3 days following treatment.

Educational campaigns for immunologists and healthcare providers (HCPs).

The focus here is on establishing the product's unique value proposition, especially against newer competition, which requires ongoing education.

• The sustained success of RUCONEST® is attributed to its unique profile and strong differentiation in the on-demand HAE market, even after a new oral acute product launched in July 2025.
• For Joenja®, the company is preparing to file for U.S. FDA approval for pediatrics in the third quarter of 2025.
• Pharming Group N.V. continues to work closely with global patient organizations.

Long-term relationships with patients due to chronic, lifelong treatments.

The nature of treating conditions like Hereditary Angioedema (HAE) and APDS (Activated PI3K-delta Syndrome) means the relationship is inherently long-term, often spanning the patient's life.

• As of June 30, 2025, Pharming Group N.V. had identified 971 diagnosed APDS patients globally.
• Of those, 257 patients were identified in the U.S..
• For Joenja® in the U.S., patient numbers on paid therapy grew from 91 at the end of Q2 2024 to 114 at the end of Q2 2025.
• The company expects to continue to identify and enroll new APDS patients, supported by VUS (Variant of Uncertain Significance) resolution efforts.

Finance: review Q4 2025 patient enrollment projections against the current sales force deployment by next Tuesday.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Pharming Group N.V. gets its therapies, like RUCONEST® and Joenja®, from the lab to the patient, which is a critical part of their rare disease strategy. For orphan drugs, the channel is never just a simple drop-ship; it's highly specialized and relationship-driven.

Specialty Pharmacies and Distributors: Direct distribution of orphan drugs.

Pharming Group N.V. relies on a specialized distribution network, which is typical for high-cost, low-volume orphan drugs. The global specialty drug distribution market was valued at approximately USD 298.48 billion in 2024, indicating the complex environment they operate within. For Pharming Group N.V., the channel focus is heavily skewed geographically, with the U.S. market driving the vast majority of sales. In the second quarter of 2025, the U.S. market accounted for 92% of total revenues, leaving only 8% from the EU and the Rest of World. This concentration means channel management is intensely focused on securing access through key specialty pharmacies and distributors capable of handling these specific therapies, often within limited or exclusive networks.

Direct Sales Teams: Targeting US and European HAE/Immunology specialists.

The sales channel is built around specialists who educate prescribers on Hereditary Angioedema (HAE) and Activated PI3K Delta Syndrome (APDS). The growth in revenue reflects the success of these teams in increasing prescribers. For instance, RUCONEST® second quarter 2025 revenue grew by 28% year-over-year, reflecting strong growth in patients and prescribers. The sales effort is clearly weighted toward the U.S., which is the primary revenue engine. The company is actively managing its cost structure, announcing a plan to reduce general and administrative (G&A) expenses by 15% or US$10 million in 2025 to optimize capital allocation, which would impact the size and efficiency of these teams.

Digital Patient Tools: Joenja patient app for adherence and support.

For Joenja, patient support is integrated directly into the channel to drive adherence and manage the complex journey from diagnosis to paid therapy. While specific patient app usage numbers aren't public, the acceleration in patient uptake is clear. As of June 30, 2025, Pharming Group N.V. had 114 patients on paid Joenja therapy in the U.S., a 25% increase from the prior year's second quarter. The company supports this with the APDS Assist program, which helps enroll patients and navigate insurance requirements. The first half of 2025 saw Joenja patient growth surpass the total increase for all of 2024.

Regulatory Filings: Securing market access via FDA, EMA, NICE, and TGA approvals.

Regulatory success is a prerequisite for channel activation in new markets. Pharming Group N.V. has made significant progress in securing market access throughout 2025:

• Joenja launched in England and Wales in April 2025 after NICE positive final guidance.
• TGA approval was secured in Australia in the first quarter of 2025.
• A supplemental New Drug Application (sNDA) for pediatric Joenja use (ages 4 to 11) was submitted to the U.S. FDA in the third quarter of 2025.
• The EMA review for APDS patients 12 years and older is on track, with a response due by the January 2026 deadline.
• A New Drug Application for leniolisib was submitted in Japan.

Here's a quick look at the channel performance metrics as of mid-2025:

Metric	Value/Period	Source Context
Q3 2025 Total Revenue	US$97.3 million	Third Quarter 2025 Results
Q3 2025 Joenja Revenue	US$15.1 million	Third Quarter 2025 Results
US Patients on Paid Joenja Therapy (as of Q2 2025)	114 patients	Second Quarter 2025 Results
US Market Revenue Contribution (Q2 2025)	92%	Second Quarter 2025 Results
Total Diagnosed APDS Patients Globally (as of Q2 2025)	971 patients	Second Quarter 2025 Results
2025 Total Revenue Guidance (Raised July 2025)	US$335 million - US$350 million	Second Quarter 2025 Results

If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, which is why the APDS Assist program is defintely a key part of the channel support structure. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient populations Pharming Group N.V. serves as of late 2025, which directly drives the revenue from their two key commercial assets, RUCONEST® and Joenja®. The focus is intensely specialized, targeting rare diseases where they hold or seek leading positions.

Hereditary Angioedema (HAE) patients requiring on-demand treatment

This segment is served by RUCONEST® (C1 esterase inhibitor, lyophilized for intravenous use), which remains the financial bedrock for Pharming Group N.V. The growth in this segment is evident in the top-line numbers. For the third quarter of 2025, RUCONEST® revenue hit US$82.2 million, marking a 29% increase compared to the third quarter of 2024. Looking at the longer trend, revenue for the first nine months of 2025 reached US$231.2 million, a 34% jump year-over-year. This sustained performance is fueled by growth in both the number of patients and the prescribers in the competitive U.S. HAE market. To be fair, this segment is facing new competition, as the company noted the launch of a new oral on-demand therapy in July 2025, but RUCONEST® still showed strong volume growth in the U.S. during that quarter.

Activated PI3K Delta Syndrome (APDS) patients in the US and EU

The customer base for Joenja® (leniolisib) is the population diagnosed with Activated PI3K Delta Syndrome (APDS). As of September 30, 2025, Pharming Group N.V. had identified 990 diagnosed APDS patients globally. The U.S. market is the primary focus for Joenja® uptake, with 270 patients identified there as of the end of Q3 2025. Of those U.S. patients, 175 were 12 years of age or older and eligible for Joenja® treatment. This segment is rapidly expanding its revenue contribution; Q3 2025 Joenja® revenue was US$15.1 million, a 35% increase year-over-year. For the first nine months of 2025, Joenja® generated US$38.4 million in revenue. The company is also actively working to reclassify patients with a Variant of Uncertain Significance (VUS) in the implicated genes, with over 1,400 such U.S. patients identified as of mid-2025.

Here's a quick look at the revenue contribution from these two rare disease segments for the third quarter of 2025:

Indication/Product	Q3 2025 Revenue (US$)	Year-over-Year Growth
HAE (RUCONEST®)	82.2 million	29%
APDS (Joenja®)	15.1 million	35%
Total Revenue	97.3 million	30%

Immunologists and Hematologists who treat rare immune deficiencies

These specialists are the key channel partners and prescribers. For the HAE segment, Pharming Group N.V. increased its RUCONEST® physician prescriber base by 11% during the full year 2024, adding many previously unknown HAE prescribers. This indicates a continuous effort to map and engage the treating specialists for HAE. For APDS, the growth in Joenja® revenue is driven by a 25% year-over-year increase in patients on paid therapy in the U.S. as of Q3 2025, which requires close collaboration with the specialized Immunologists and Hematologists who diagnose and manage APDS.

Pediatric patients (future segment) following planned Q3 2025 FDA filing for Joenja

This represents a significant near-term expansion opportunity for Joenja®. Pharming Group N.V. planned an FDA filing for children aged 1-11 years in the third quarter of 2025. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Priority Review for the supplemental New Drug Application (sNDA) for children aged 4 to 11 years, with a decision date set for January 31, 2026. As of September 30, 2025, there were 54 identified U.S. patients aged 4 to 11 who would become eligible upon regulatory approval. This group is about one-quarter of all APDS patients currently identified in the U.S.. Successful approval could unlock an additional €10-15 million in annual peak sales.

The overall confidence in the commercial trajectory, driven by these segments, led Pharming Group N.V. to raise its total 2025 revenue guidance to between US$365 million and US$375 million as of November 2025.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenditures that fuel Pharming Group N.V.'s operations as of late 2025. This structure is heavily weighted toward supporting the commercialization of existing assets and advancing the late-stage pipeline, especially following the Abliva acquisition.

The overall spending envelope for the year is clearly defined. Pharming Group N.V. guided Total Operating Expenses for Fiscal Year 2025 between US$304 million and US$308 million. This guidance already factors in the costs associated with the Abliva acquisition, specifically noting an expected US$10.2 million in non-recurring Abliva-related transaction and integration expenses within that total operating expense figure.

The company is also planning for a one-time hit in the final quarter. Expect non-recurring restructuring costs of approximately $7 million to be recorded in Q4 2025. This is tied to an organizational restructuring that includes a 20% net reduction in non-commercial and non-medical headcount, primarily at the Netherlands headquarters.

Here's a look at the costs associated with producing the company's products, which are complex biologics and small molecules.

Cost Component	Q2 2025 Amount (US$m)	1H 2025 Amount (US$m)
Cost of Sales (COGS)	9.0	17.3

The Cost of Goods Sold, or Cost of Sales, for the second quarter of 2025 was US$9.0 million, bringing the total for the first half of 2025 to US$17.3 million. This reflects the costs inherent in manufacturing their specialized products like RUCONEST®, a complex biologic.

Research and Development (R&D) expenses are significant, driven by late-stage clinical work. The pivotal FALCON clinical trial, evaluating KL1333 for primary mitochondrial disease, is a major cost center. The total incremental cost related to KL1333, covering the purchase price, transaction/integration, and development costs, is estimated to be approximately US$133 million ahead of the expected FDA approval in 2028. For the first nine months of 2025, non-recurring Abliva acquisition-related expenses included US$2.1 million in R&D.

Sales, General, and Administrative (SG&A) costs support the global commercial teams for products like RUCONEST® and Joenja®. The company is actively managing these overheads. They remain on track to reduce total G&A expenses by 15% or US$10 million annually as part of the restructuring plan. Non-recurring Abliva acquisition-related expenses impacted SG&A as well, with US$8.0 million recorded in G&A for the first nine months of 2025.

You can see how the Abliva-related costs are distributed across the operating expense categories:

• Non-recurring Abliva acquisition-related expenses totaled US$10.2 million within the FY 2025 Operating Expenses guidance.
• For the first nine months of 2025, these non-recurring costs included US$8.0 million in G&A and US$2.1 million in R&D.
• In Q1 2025 alone, non-recurring Abliva costs included US$5.7 million in G&A and US$2.1 million in R&D.

The company is definitely making structural changes to manage its cost base going forward. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core income sources for Pharming Group N.V. as of late 2025. The revenue picture is clearly defined by two primary pharmaceutical products, with the full-year outlook recently updated based on strong mid-year performance.

The revenue streams are built around the commercial success of its two main assets. Ruconest, for acute Hereditary Angioedema (HAE) attacks, continues to be a major cash generator, especially in the U.S. market, even with new competition entering the space. Joenja (leniolisib), for the treatment of APDS (Activated PI3K-delta Syndrome), is showing significant growth as patient uptake accelerates.

Here's a breakdown of the key financial figures driving the revenue streams as reported through the third quarter of 2025:

• - Ruconest product sales for acute HAE attacks.
• - Joenja (leniolisib) product sales for APDS.
• - Total 2025 revenue guidance is US$365 million - US$375 million.
• - Q3 2025 Ruconest revenue was US$82.2 million.
• - Q3 2025 Joenja revenue was US$15.1 million.

The third quarter of 2025 showed robust performance, leading Pharming Group N.V. to raise its full-year revenue expectations. The total revenue for the third quarter of 2025 hit US$97.3 million, a 30% increase compared to the third quarter of 2024. This momentum is what underpins the revised full-year guidance.

You can see the specific contributions from the two key products in the table below, which also includes the year-to-date performance for the first nine months of 2025.

Revenue Component	Q3 2025 Revenue (US$ million)	9M 2025 Revenue (US$ million)
RUCONEST	82.2	231.2
Joenja (leniolisib)	15.1	38.4

The growth in Joenja revenue, which increased by 35% in the third quarter compared to the prior year's third quarter, reflects strong growth in patients on paid therapy. Meanwhile, RUCONEST revenue grew by 29% year-over-year for the quarter, driven by sustained growth in both patients and prescribers in the HAE market. The company noted that RUCONEST is well positioned to provide continued strong cash flows. The revenue from other markets outside of the main focus areas contributed only US$1.1 million, or 1.3% of total RUCONEST revenue in the current quarter, and these markets have not shown financial sustainability.

The overall financial expectation for the year is clear:

• The 2025 total revenue guidance was raised to US$365 million - US$375 million, up from the prior guidance of US$335 million - US$350 million.
• The revenue for the first nine months of 2025 reached US$231.2 million from RUCONEST alone.

This revenue base is what management is using to fund pipeline opportunities and cover current operating expenses, which are projected between US$304 million and US$308 million for the full year 2025, before a one-time restructuring cost of approximately $7 million expected in the fourth quarter.