Pharming Group N.V. (PHAR): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le monde complexe de la biotechnologie, le groupe pharming N.V. émerge comme une force pionnière, transformant un traitement par maladie rares à travers des thérapies génétiques innovantes. Leur toile de modèle commercial méticuleusement conçu révèle une approche sophistiquée pour résoudre les défis médicaux non satisfaits, mélangeant des recherches scientifiques de pointe avec des partenariats stratégiques et des solutions de soins de santé personnalisées. En se concentrant sur les thérapies de remplacement des enzymes et en tirant parti des technologies de génie génétique propriétaires, Pharming ne développe pas seulement des médicaments, mais crée de l'espoir pour les patients souffrant de troubles génétiques complexes.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaboration stratégique avec les centres médicaux universitaires

Pharming Group N.V. maintient des partenariats stratégiques avec plusieurs centres médicaux universitaires pour la recherche et le développement clinique:

Établissement universitaire	Focus de partenariat	Année établie
Centre médical de l'Université de Leiden	Recherche de maladies rares	2018
Université d'Amsterdam	Développement de thérapie génétique	2020

Accords de licence avec des établissements de recherche pharmaceutique

Pharming a établi des accords de licence critiques avec les institutions de recherche suivantes:

• Université du Michigan - Licence de recherche héréditaire Angio-œdème (HAE)
• Hôpital pour enfants de Philadelphie - Recherche de troubles génétiques rares
• Université de Stanford - Collaboration en génie des protéines

Partnership de fabrication avec des sociétés de biotechnologie spécialisées

Entreprise partenaire	Capacité de fabrication	Valeur du contrat
Lonza Group AG	Production de protéines	12,5 millions d'euros Contrat annuel
Biologiques wuxi	Fabrication de protéines recombinantes	8,3 millions d'euros annuels

Réseaux de recherche collaborative dans le développement du traitement des maladies rares

Collaborations clés du réseau de recherche:

• Consortium européen de recherche sur les maladies rares
• Réseau international d'œdème angio
• Alliance de recherche sur les troubles génétiques mondiaux

Investissement total de partenariat en 2023: 37,6 millions d'euros

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de médicaments contre les maladies rares

Pharming Group N.V. se concentre sur la recherche thérapeutique de maladies rares avec un accent spécifique sur l'œdème de l'angio-œdème héréditaire (HAE) et d'autres troubles génétiques rares. La société a investi 25,8 millions d'euros dans les frais de recherche et de développement en 2022.

Domaine de mise au point de recherche	Investissement (2022)	Programmes de recherche actifs
Troubles génétiques rares	25,8 millions d'euros	3 programmes primaires

Innovation de thérapie de remplacement de l'enzyme

Spécialisé dans le développement de la thérapeutique des protéines recombinantes, en mettant principalement l'accent sur les stratégies de remplacement enzymatique.

• Ruconest® (inhibiteur de C1 estérase) comme produit de remplacement enzymatique primaire
• Développement continu de nouvelles thérapies enzymatiques
• Plateformes de technologie de production de protéines propriétaires

Gestion et exécution des essais cliniques

Phase d'essai clinique	Nombre d'essais actifs (2023)	Investissement total
Phase I / II	2 essais	8,5 millions d'euros
Phase III	1 essai	12,3 millions d'euros

Compliance réglementaire et processus d'enregistrement des médicaments

Stratégie réglementaire complète dans plusieurs juridictions, notamment l'UE, les États-Unis et les marchés mondiaux.

• Installations de fabrication enregistrées de la FDA
• Protocoles de conformité EMA
• Soumissions réglementaires actives sur 3 marchés majeurs

Fabrication de produits pharmaceutiques spécialisés

Capacités de fabrication biopharmaceutique avancées avec des technologies de production de protéines spécialisées.

Capacité de fabrication	Volume de production annuel	Norme de contrôle de la qualité
Production de protéines transgéniques	Jusqu'à 500 kg / an	Certifié GMP

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Technologies de génie génétique propriétaire

Pharming Group N.V. utilise des plates-formes de génie génétique avancées spécialement conçues pour la production de protéines chez les animaux transgéniques. La plate-forme technologique clé de l'entreprise implique:

• Technologie de lapin transgénique pour la production de protéines recombinantes
• Techniques de modification génétique de précision
• Processus de purification des protéines propriétaires

Catégorie de technologie	Plate-forme spécifique	Statut de développement
Génie génétique	Plate-forme de lapin transgénique	Pleinement opérationnel
Production de protéines	Extraction des protéines biopharmaceutiques	Technologie validée

Équipes de recherche scientifique spécialisées

Pharming maintient des équipes de recherche hautement spécialisées ayant une expertise dans les maladies rares et la biotechnologie.

• Personnel de recherche total: 132 employés (à partir de 2023)
• Chercheurs au niveau du doctorat: 47
• Lieu de recherche: Pays-Bas, États-Unis

Portefeuille de propriété intellectuelle

La propriété intellectuelle de Pharming représente une ressource clé critique pour l'entreprise.

Catégorie IP	Nombre de brevets	Couverture géographique
Brevets accordés	38	Europe, États-Unis, international
Demandes de brevet en instance	12	Plusieurs juridictions

Installations de recherche avancée en biotechnologie

Pharming exploite des installations de recherche et de production de pointe.

• Espace total des installations de recherche: 4 500 mètres carrés
• Laboratoires de niveau 2 et 3 de biosécurité
• Complexe de recherche et de fabrication intégrée à Leiden, Pays-Bas

Expertise approfondie du traitement des maladies rares

L'entreprise se concentre sur le développement de traitements pour des troubles génétiques rares.

Zone thérapeutique	Programmes de traitement actuels	Étape clinique
Œdème héréditaire de l'angio	RUCONEST (inhibiteur recombinant de l'estérase C1)	Approuvé et commercialisé
Autres maladies rares	Plusieurs programmes d'enquête	Diverses étapes de développement

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Traitements innovants pour les troubles génétiques rares

Pharming Group N.V. se concentre sur le développement de thérapies pour les troubles génétiques rares, ciblant spécifiquement:

Trouble	Produit	Étape de développement	Potentiel de marché
Œdème de l'angio-œuvres héréditaires (HAE)	Ruconest	Approuvé	Marché mondial de 500 millions de dollars
Maladie de Fabry	PRN1006	Phase d'essai clinique	Marché potentiel de 1,2 milliard de dollars

Thérapies de remplacement des enzymes ciblées

Les thérapies de remplacement des enzymes développées par Pharming comprennent:

• Remplacement de l'inhibiteur de l'estérase C1 pour HAE
• Thérapies protéiques recombinantes
• Traitements enzymatiques de la précision

Type de thérapie	Revenus annuels (2023)	Taux de croissance
Ruconest	111,4 millions d'euros	18.4%
Remplacement de l'enzyme	132,6 millions d'euros	22.7%

Solutions médicales personnalisées pour les besoins des patients non satisfaits

Approche de Pharming en matière de solutions médicales personnalisées:

• Traitements spécifiques aux troubles génétiques
• Développement de médicaments centrés sur le patient
• Stratégies de médecine de précision

Interventions biotechnologiques avancées

Les capacités biotechnologiques comprennent:

• Plate-forme de production de protéines propriétaires
• Technologie des protéines recombinantes
• Recherche sur la thérapie génique

Investissement en R&D	2023 Montant	Pourcentage de revenus
Dépenses de recherche	37,2 millions d'euros	28.1%

Produits thérapeutiques de haute qualité avec une efficacité clinique éprouvée

Métriques de performance clinique:

Produit	Taux de réussite clinique	Satisfaction des patients
Ruconest	92.3%	87%
Thérapies enzymatiques	89.7%	85%

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct des médecins et des prestataires de soins de santé

Pharming Group N.V. maintient un engagement direct avec 782 fournisseurs de soins de santé spécialisés dans 14 pays au quatrième trimestre 2023. L'équipe des affaires médicales de la société organise 213 événements de formation médicale ciblés par an.

Métrique de l'engagement	2023 données
Total des prestataires de soins de santé engagés	782
Événements d'éducation médicale	213
Les pays couverts	14

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Pharming propose des programmes complets de soutien aux patients avec 1 647 inscriptions actives aux patients en 2023.

• 24/7 de soutien aux patients
• Portail de ressources de patient numérique
• Programmes d'aide financière

Métrique du programme des patients	2023 statistiques
Inscriptions actives des patients	1,647
Soutenir le temps de réponse de la ligne d'assistance	<15 minutes

Services de consultation médicale personnalisés

Pharming fournit Services de conseil génétique spécialisés avec 437 consultations individuelles menées en 2023.

Plateformes d'information sur la santé numérique

La société maintient une plate-forme numérique avec 92 413 utilisateurs enregistrés en décembre 2023.

Métrique de la plate-forme numérique	2023 données
Utilisateurs enregistrés	92,413
Utilisateurs actifs mensuels	41,276

Suivi et surveillance cliniques en cours

Pharming suit 2 316 patients grâce à des programmes de surveillance clinique à long terme en 2023.

• Vérification trimestrielle des patients
• Intégration des dossiers de santé électronique
• Suivi de traitement personnalisé

Métrique de surveillance clinique	2023 statistiques
Patients totaux surveillés	2,316
Fréquence de surveillance	Trimestriel

Pharming Group N.V. (Phar) - Modèle d'entreprise: canaux

Ventes directes vers des centres médicaux spécialisés

Pharming Group N.V. vend directement ses produits pharmaceutiques à des centres médicaux spécialisés grâce à des stratégies de vente ciblées.

Type de canal	Nombre de centres médicaux	Couverture géographique
Centres de traitement des maladies rares	127	Amérique du Nord, Europe, Australie
Cliniques spécialisées de l'hémophilie	84	États-Unis, Union européenne

Réseaux de distribution pharmaceutique

Pharming utilise de vastes réseaux de distribution pharmaceutique pour atteindre les prestataires de soins de santé et les patients.

• Distributeurs pharmaceutiques primaires: Amerisourcebergen, Cardinal Health
• Partenariats de distribution internationaux: 6 grossistes pharmaceutiques majeurs
• Réalisation de la distribution mondiale: 18 pays

Plateformes d'information médicale en ligne

Canaux numériques pour la diffusion de l'information médicale et la communication des produits.

Type de plate-forme	Visiteurs uniques mensuels	Focus du contenu
Site Web de Pharming Corporate	42,500	Informations sur les produits, recherche clinique
Portail professionnel de la santé	23,750	Données scientifiques, protocoles de traitement

Présentations de la conférence médicale

Les conférences scientifiques servent de canaux critiques pour la visibilité des produits et le partage de la recherche.

• Conférences annuelles présentes: 12
• Types de conférence: maladie rare, hématologie, troubles génétiques
• Fréquence de présentation: 8 à 10 présentations scientifiques par an

Publication scientifique et diffusion de la recherche

Pharming exploite les publications académiques et médicales pour communiquer les progrès scientifiques.

Catégorie de publication	Nombre de publications (2023)	Plage du facteur d'impact
Journaux évalués par des pairs	14	2.5 - 8.7
Résumé de la recherche	22	N / A

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patiens de maladies rares

Pharming Group N.V. cible principalement les patients souffrant de troubles génétiques rares spécifiques, en particulier:

• Patients héréditaires de l'œdème angio-œdème (HAE): environ 1 personne sur 50 000 dans le monde
• Patients atteints d'alpha-1 Carence en antitrypsine: prévalence mondiale estimée de 1 sur 2 500 personnes

Maladie rare	Population mondiale de patients	Valeur marchande du traitement
Œdème héréditaire de l'angio	10 000 à 15 000 patients diagnostiqués aux États-Unis	2,1 milliards de dollars d'ici 2026
Carence en antitrypsine alpha-1	100 000 patients diagnostiqués aux États-Unis	1,5 milliard de dollars d'ici 2025

Médecins spécialisés

Les médecins spécialistes cibles comprennent:

• Immunologues
• Généticiens
• Hématologues
• Pirater

Centres de traitement des troubles génétiques

Pharming cible des centres de traitement spécialisés:

• États-Unis: 250 centres de traitement des troubles génétiques spécialisés
• Union européenne: 180 centres de traitement des troubles génétiques spécialisés
• Région Asie-Pacifique: 120 centres de traitement des troubles génétiques spécialisés

Fournisseurs d'assurance de santé

Région	Nombre de fournisseurs d'assurance	Taux de couverture des maladies rares
États-Unis	150 principaux assureurs	72% de couverture pour les traitements de maladies rares
Union européenne	95 principaux assureurs	68% de couverture pour les traitements de maladies rares

Institutions de recherche

Pharming collabore avec des institutions de recherche axées sur les thérapies génétiques:

• États-Unis: 85 institutions de recherche
• Union européenne: 62 institutions de recherche
• Partenariats de recherche mondiale: 15 collaborations actives

Focus de recherche	Nombre d'institutions	Financement de la recherche annuelle
Maladies rares génétiques	47 institutions	Financement annuel total de 350 millions de dollars
Thérapies de remplacement des protéines	38 institutions	Financement annuel total de 275 millions de dollars

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Investissements approfondis de recherche et développement

En 2022, le groupe Pharming N.V.

Année	Dépenses de R&D (millions d'euros)	Pourcentage des dépenses d'exploitation
2022	57.2	35.4%
2021	46.8	33.2%

Dépenses d'essais cliniques

Les coûts des essais cliniques pour le produit clé de Pharming Ruconest® et les développements de pipelines ont été estimés à 22,5 millions d'euros en 2022.

• Essais cliniques de phase III pour les traitements de maladies rares
• Programmes de recherche sur les maladies génétiques en cours
• Dépenses continues de recrutement et de surveillance des patients

Coûts de fabrication et de production

Les dépenses de fabrication pour 2022 ont totalisé environ 38,6 millions d'euros.

Catégorie de coûts	Montant (€ millions)
Coût des matières premières	15.3
Entretien des installations de production	8.7
Contrôle de qualité	6.2
Dépréciation de l'équipement	8.4

Frais de conformité réglementaire

Les coûts de conformité réglementaire pour 2022 étaient d'environ 12,4 millions d'euros.

• FDA et frais de soumission EMA
• Documentation réglementaire en cours
• Systèmes de surveillance de la conformité

Maintenance de la propriété intellectuelle

Les dépenses de propriété intellectuelle en 2022 ont atteint 5,6 millions d'euros.

Catégorie de dépenses IP	Montant (€ millions)
Dépôt de brevet	2.3
Entretien de brevets	1.8
Protection juridique	1.5

Pharming Group N.V. (PHAR) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes de produits pharmaceutiques

En 2022, le groupe Pharming N.V. a déclaré un chiffre d'affaires total de 224,7 millions d'euros, avec des revenus primaires générés à partir des ventes de Ruconest® (inhibiteur de C1 estérase).

Produit	Revenus (2022)	Segment de marché
Ruconest®	224,7 millions d'euros	Traitement héréditaire de l'œdème de l'angio

Accords de licence

Pharming possède des partenariats de licence stratégiques générant des sources de revenus supplémentaires.

• Contrat de licence avec Horizon Therapeutics pour Ruconest®
• Affaire des licences avec CSL Behring pour les droits mondiaux

Financement de collaboration de recherche

Le financement de la collaboration des partenariats de recherche a contribué 12,5 millions d'euros en 2022.

Subventions gouvernementales et institutionnelles

Des subventions de recherche reçues totalisant environ 3,2 millions d'euros en 2022 pour la recherche sur les maladies rares.

Revenu des redevances des technologies brevetées

Les revenus de redevances des technologies pharmaceutiques propriétaires estimées à 5,6 millions d'euros en 2022.

Flux de revenus	Montant (2022)
Ventes de produits	224,7 millions d'euros
Accords de licence	Non divulgué
Collaboration de recherche	12,5 millions d'euros
Subventions gouvernementales	3,2 millions d'euros
Revenu de redevance	5,6 millions d'euros

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Pharming Group N.V. delivers to its customers-the patients and prescribers in the ultra-rare disease space. It's all about providing specialized, life-altering treatments where few other options exist. This is where the company truly earns its keep.

On-Demand HAE Treatment: RUCONEST®

For Hereditary Angioedema (HAE) patients needing acute attack treatment, Pharming Group N.V. offers RUCONEST®, a recombinant C1-INH protein replacement therapy. This product is positioned as the on-demand treatment that targets the root cause via IV administration, which means rapid onset. Honestly, the numbers show its continued strength in the U.S. market, even with new oral competition.

Here's a quick look at how RUCONEST® performed in the third quarter of 2025:

Metric	Value (Q3 2025)	Comparison
Revenue	US$82.2 million	+29% versus Q3 2024
U.S. Volume Growth	+24%	In the third quarter of 2025
U.S. Volume Growth (YTD)	+28%	For the first nine months of 2025
Acute Attack Efficacy	97%	Attacks treated with just 1 dose
Sustained Efficacy	93%	Acute attacks stopped for at least 3 days

The strategic move to withdraw RUCONEST® from non-US markets underscores the focus on maximizing value where the demand and infrastructure are most robust, which is definitely the U.S. base.

Oral APDS Treatment: Joenja® (Leniolisib)

Joenja® is a major value driver, being the first and only approved oral treatment for Activated PI3K-delta Syndrome (APDS) in the 12 years and older segment. You see the acceleration in uptake reflected clearly in the financials as more patients get diagnosed and transitioned to paid therapy.

The growth story for Joenja® in the third quarter of 2025 is quite compelling:

• Revenue reached US$15.1 million, a 35% year-over-year increase.
• Unit sales volume grew by 34% in the third quarter of 2025.
• The U.S. patient base on paid therapy reached 116 patients, up 25% year-over-year.
• The company added 13 new APDS patients on therapy in the U.S. during Q3 2025 alone.
• Joenja® revenue for the first nine months of 2025 was US$38.4 million.

Also, the potential market is expanding; the FDA granted priority review for the pediatric indication (ages 4 to 11), with a decision expected by January 2026.

Pipeline Targeting High Unmet Need

Pharming Group N.V.'s pipeline extends its value proposition into other ultra-rare diseases, leveraging the expertise gained from APDS. This is about future-proofing the revenue base with high-impact science.

For APDS, new research published in Cell suggests that reclassifying patients with a variant of uncertain significance (VUS) could imply up to a 100-fold increase in APDS prevalence, opening up a much larger addressable patient pool. Beyond that, the company has an additional 180 APDS patients in access programs and clinical studies globally.

For mitochondrial disease, the company is actively recruiting for the pivotal FALCON clinical trial studying leniolisib in mitochondrial DNA-driven primary mitochondrial diseases. The current cash position, which stood at US$168.9 million at the end of Q3 2025, is expected to cover these pipeline and pre-launch costs.

Patient-Centric Support

The value proposition is cemented by support programs that ensure continuity of care, which is critical in rare disease management. This is evidenced by the strong adherence rates for Joenja® and the continued growth in U.S. prescribers for RUCONEST®.

The company's overall 2025 total revenue guidance was raised to a range of US$365 million to US$375 million, reinforcing the market's acceptance of the value delivered by these specialized therapies.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Pharming Group N.V. maintains its connection with the specialized prescribers and the patients relying on its niche, often lifelong, therapies. This isn't about mass-market advertising; it's about deep, focused engagement in the rare disease space.

Dedicated Rare Disease Sales Force: Direct engagement with specialized prescribers.

• The commercial strategy relies heavily on direct engagement with specialists.
• The U.S. market is the core focus, contributing 97% of first quarter 2025 revenues.
• Sustained growth in RUCONEST® reflects a consistent addition of prescribers.
• Pharming Group N.V. added an average of 22 new prescribers over the past six quarters leading up to the third quarter of 2025.
• For Joenja®, there was a 25% year-over-year increase in patients on paid therapy in the third quarter of 2025.

The relationship with the prescribing community is clearly driving volume, as seen in the revenue performance for their two key assets:

Metric	Time Period	Value/Amount
RUCONEST® Revenue Growth (YoY)	Q3 2025	29%
Joenja® Revenue Growth (YoY)	Q3 2025	35%
RUCONEST® Revenue Growth (YoY)	First Nine Months 2025	34%
Joenja® Patients on Paid Therapy Growth (YoY)	Q3 2025	25%

High-touch patient support programs (e.g., Ruconest support line).

For on-demand treatments like RUCONEST®, efficacy in the moment is paramount, which necessitates strong post-sale support and clear clinical data to reinforce trust.

• RUCONEST® is mostly used by patients experiencing more severe/frequent attacks.
• In a comparative real-world study, 97% of HAE attacks treated with RUCONEST® were resolved after the first dose.
• Another study indicated 93% of acute attacks were stopped for at least 3 days following treatment.

Educational campaigns for immunologists and healthcare providers (HCPs).

The focus here is on establishing the product's unique value proposition, especially against newer competition, which requires ongoing education.

• The sustained success of RUCONEST® is attributed to its unique profile and strong differentiation in the on-demand HAE market, even after a new oral acute product launched in July 2025.
• For Joenja®, the company is preparing to file for U.S. FDA approval for pediatrics in the third quarter of 2025.
• Pharming Group N.V. continues to work closely with global patient organizations.

Long-term relationships with patients due to chronic, lifelong treatments.

The nature of treating conditions like Hereditary Angioedema (HAE) and APDS (Activated PI3K-delta Syndrome) means the relationship is inherently long-term, often spanning the patient's life.

• As of June 30, 2025, Pharming Group N.V. had identified 971 diagnosed APDS patients globally.
• Of those, 257 patients were identified in the U.S..
• For Joenja® in the U.S., patient numbers on paid therapy grew from 91 at the end of Q2 2024 to 114 at the end of Q2 2025.
• The company expects to continue to identify and enroll new APDS patients, supported by VUS (Variant of Uncertain Significance) resolution efforts.

Finance: review Q4 2025 patient enrollment projections against the current sales force deployment by next Tuesday.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Pharming Group N.V. gets its therapies, like RUCONEST® and Joenja®, from the lab to the patient, which is a critical part of their rare disease strategy. For orphan drugs, the channel is never just a simple drop-ship; it's highly specialized and relationship-driven.

Specialty Pharmacies and Distributors: Direct distribution of orphan drugs.

Pharming Group N.V. relies on a specialized distribution network, which is typical for high-cost, low-volume orphan drugs. The global specialty drug distribution market was valued at approximately USD 298.48 billion in 2024, indicating the complex environment they operate within. For Pharming Group N.V., the channel focus is heavily skewed geographically, with the U.S. market driving the vast majority of sales. In the second quarter of 2025, the U.S. market accounted for 92% of total revenues, leaving only 8% from the EU and the Rest of World. This concentration means channel management is intensely focused on securing access through key specialty pharmacies and distributors capable of handling these specific therapies, often within limited or exclusive networks.

Direct Sales Teams: Targeting US and European HAE/Immunology specialists.

The sales channel is built around specialists who educate prescribers on Hereditary Angioedema (HAE) and Activated PI3K Delta Syndrome (APDS). The growth in revenue reflects the success of these teams in increasing prescribers. For instance, RUCONEST® second quarter 2025 revenue grew by 28% year-over-year, reflecting strong growth in patients and prescribers. The sales effort is clearly weighted toward the U.S., which is the primary revenue engine. The company is actively managing its cost structure, announcing a plan to reduce general and administrative (G&A) expenses by 15% or US$10 million in 2025 to optimize capital allocation, which would impact the size and efficiency of these teams.

Digital Patient Tools: Joenja patient app for adherence and support.

For Joenja, patient support is integrated directly into the channel to drive adherence and manage the complex journey from diagnosis to paid therapy. While specific patient app usage numbers aren't public, the acceleration in patient uptake is clear. As of June 30, 2025, Pharming Group N.V. had 114 patients on paid Joenja therapy in the U.S., a 25% increase from the prior year's second quarter. The company supports this with the APDS Assist program, which helps enroll patients and navigate insurance requirements. The first half of 2025 saw Joenja patient growth surpass the total increase for all of 2024.

Regulatory Filings: Securing market access via FDA, EMA, NICE, and TGA approvals.

Regulatory success is a prerequisite for channel activation in new markets. Pharming Group N.V. has made significant progress in securing market access throughout 2025:

• Joenja launched in England and Wales in April 2025 after NICE positive final guidance.
• TGA approval was secured in Australia in the first quarter of 2025.
• A supplemental New Drug Application (sNDA) for pediatric Joenja use (ages 4 to 11) was submitted to the U.S. FDA in the third quarter of 2025.
• The EMA review for APDS patients 12 years and older is on track, with a response due by the January 2026 deadline.
• A New Drug Application for leniolisib was submitted in Japan.

Here's a quick look at the channel performance metrics as of mid-2025:

Metric	Value/Period	Source Context
Q3 2025 Total Revenue	US$97.3 million	Third Quarter 2025 Results
Q3 2025 Joenja Revenue	US$15.1 million	Third Quarter 2025 Results
US Patients on Paid Joenja Therapy (as of Q2 2025)	114 patients	Second Quarter 2025 Results
US Market Revenue Contribution (Q2 2025)	92%	Second Quarter 2025 Results
Total Diagnosed APDS Patients Globally (as of Q2 2025)	971 patients	Second Quarter 2025 Results
2025 Total Revenue Guidance (Raised July 2025)	US$335 million - US$350 million	Second Quarter 2025 Results

If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, which is why the APDS Assist program is defintely a key part of the channel support structure. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient populations Pharming Group N.V. serves as of late 2025, which directly drives the revenue from their two key commercial assets, RUCONEST® and Joenja®. The focus is intensely specialized, targeting rare diseases where they hold or seek leading positions.

Hereditary Angioedema (HAE) patients requiring on-demand treatment

This segment is served by RUCONEST® (C1 esterase inhibitor, lyophilized for intravenous use), which remains the financial bedrock for Pharming Group N.V. The growth in this segment is evident in the top-line numbers. For the third quarter of 2025, RUCONEST® revenue hit US$82.2 million, marking a 29% increase compared to the third quarter of 2024. Looking at the longer trend, revenue for the first nine months of 2025 reached US$231.2 million, a 34% jump year-over-year. This sustained performance is fueled by growth in both the number of patients and the prescribers in the competitive U.S. HAE market. To be fair, this segment is facing new competition, as the company noted the launch of a new oral on-demand therapy in July 2025, but RUCONEST® still showed strong volume growth in the U.S. during that quarter.

Activated PI3K Delta Syndrome (APDS) patients in the US and EU

The customer base for Joenja® (leniolisib) is the population diagnosed with Activated PI3K Delta Syndrome (APDS). As of September 30, 2025, Pharming Group N.V. had identified 990 diagnosed APDS patients globally. The U.S. market is the primary focus for Joenja® uptake, with 270 patients identified there as of the end of Q3 2025. Of those U.S. patients, 175 were 12 years of age or older and eligible for Joenja® treatment. This segment is rapidly expanding its revenue contribution; Q3 2025 Joenja® revenue was US$15.1 million, a 35% increase year-over-year. For the first nine months of 2025, Joenja® generated US$38.4 million in revenue. The company is also actively working to reclassify patients with a Variant of Uncertain Significance (VUS) in the implicated genes, with over 1,400 such U.S. patients identified as of mid-2025.

Here's a quick look at the revenue contribution from these two rare disease segments for the third quarter of 2025:

Indication/Product	Q3 2025 Revenue (US$)	Year-over-Year Growth
HAE (RUCONEST®)	82.2 million	29%
APDS (Joenja®)	15.1 million	35%
Total Revenue	97.3 million	30%

Immunologists and Hematologists who treat rare immune deficiencies

These specialists are the key channel partners and prescribers. For the HAE segment, Pharming Group N.V. increased its RUCONEST® physician prescriber base by 11% during the full year 2024, adding many previously unknown HAE prescribers. This indicates a continuous effort to map and engage the treating specialists for HAE. For APDS, the growth in Joenja® revenue is driven by a 25% year-over-year increase in patients on paid therapy in the U.S. as of Q3 2025, which requires close collaboration with the specialized Immunologists and Hematologists who diagnose and manage APDS.

Pediatric patients (future segment) following planned Q3 2025 FDA filing for Joenja

This represents a significant near-term expansion opportunity for Joenja®. Pharming Group N.V. planned an FDA filing for children aged 1-11 years in the third quarter of 2025. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Priority Review for the supplemental New Drug Application (sNDA) for children aged 4 to 11 years, with a decision date set for January 31, 2026. As of September 30, 2025, there were 54 identified U.S. patients aged 4 to 11 who would become eligible upon regulatory approval. This group is about one-quarter of all APDS patients currently identified in the U.S.. Successful approval could unlock an additional €10-15 million in annual peak sales.

The overall confidence in the commercial trajectory, driven by these segments, led Pharming Group N.V. to raise its total 2025 revenue guidance to between US$365 million and US$375 million as of November 2025.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenditures that fuel Pharming Group N.V.'s operations as of late 2025. This structure is heavily weighted toward supporting the commercialization of existing assets and advancing the late-stage pipeline, especially following the Abliva acquisition.

The overall spending envelope for the year is clearly defined. Pharming Group N.V. guided Total Operating Expenses for Fiscal Year 2025 between US$304 million and US$308 million. This guidance already factors in the costs associated with the Abliva acquisition, specifically noting an expected US$10.2 million in non-recurring Abliva-related transaction and integration expenses within that total operating expense figure.

The company is also planning for a one-time hit in the final quarter. Expect non-recurring restructuring costs of approximately $7 million to be recorded in Q4 2025. This is tied to an organizational restructuring that includes a 20% net reduction in non-commercial and non-medical headcount, primarily at the Netherlands headquarters.

Here's a look at the costs associated with producing the company's products, which are complex biologics and small molecules.

Cost Component	Q2 2025 Amount (US$m)	1H 2025 Amount (US$m)
Cost of Sales (COGS)	9.0	17.3

The Cost of Goods Sold, or Cost of Sales, for the second quarter of 2025 was US$9.0 million, bringing the total for the first half of 2025 to US$17.3 million. This reflects the costs inherent in manufacturing their specialized products like RUCONEST®, a complex biologic.

Research and Development (R&D) expenses are significant, driven by late-stage clinical work. The pivotal FALCON clinical trial, evaluating KL1333 for primary mitochondrial disease, is a major cost center. The total incremental cost related to KL1333, covering the purchase price, transaction/integration, and development costs, is estimated to be approximately US$133 million ahead of the expected FDA approval in 2028. For the first nine months of 2025, non-recurring Abliva acquisition-related expenses included US$2.1 million in R&D.

Sales, General, and Administrative (SG&A) costs support the global commercial teams for products like RUCONEST® and Joenja®. The company is actively managing these overheads. They remain on track to reduce total G&A expenses by 15% or US$10 million annually as part of the restructuring plan. Non-recurring Abliva acquisition-related expenses impacted SG&A as well, with US$8.0 million recorded in G&A for the first nine months of 2025.

You can see how the Abliva-related costs are distributed across the operating expense categories:

• Non-recurring Abliva acquisition-related expenses totaled US$10.2 million within the FY 2025 Operating Expenses guidance.
• For the first nine months of 2025, these non-recurring costs included US$8.0 million in G&A and US$2.1 million in R&D.
• In Q1 2025 alone, non-recurring Abliva costs included US$5.7 million in G&A and US$2.1 million in R&D.

The company is definitely making structural changes to manage its cost base going forward. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core income sources for Pharming Group N.V. as of late 2025. The revenue picture is clearly defined by two primary pharmaceutical products, with the full-year outlook recently updated based on strong mid-year performance.

The revenue streams are built around the commercial success of its two main assets. Ruconest, for acute Hereditary Angioedema (HAE) attacks, continues to be a major cash generator, especially in the U.S. market, even with new competition entering the space. Joenja (leniolisib), for the treatment of APDS (Activated PI3K-delta Syndrome), is showing significant growth as patient uptake accelerates.

Here's a breakdown of the key financial figures driving the revenue streams as reported through the third quarter of 2025:

• - Ruconest product sales for acute HAE attacks.
• - Joenja (leniolisib) product sales for APDS.
• - Total 2025 revenue guidance is US$365 million - US$375 million.
• - Q3 2025 Ruconest revenue was US$82.2 million.
• - Q3 2025 Joenja revenue was US$15.1 million.

The third quarter of 2025 showed robust performance, leading Pharming Group N.V. to raise its full-year revenue expectations. The total revenue for the third quarter of 2025 hit US$97.3 million, a 30% increase compared to the third quarter of 2024. This momentum is what underpins the revised full-year guidance.

You can see the specific contributions from the two key products in the table below, which also includes the year-to-date performance for the first nine months of 2025.

Revenue Component	Q3 2025 Revenue (US$ million)	9M 2025 Revenue (US$ million)
RUCONEST	82.2	231.2
Joenja (leniolisib)	15.1	38.4

The growth in Joenja revenue, which increased by 35% in the third quarter compared to the prior year's third quarter, reflects strong growth in patients on paid therapy. Meanwhile, RUCONEST revenue grew by 29% year-over-year for the quarter, driven by sustained growth in both patients and prescribers in the HAE market. The company noted that RUCONEST is well positioned to provide continued strong cash flows. The revenue from other markets outside of the main focus areas contributed only US$1.1 million, or 1.3% of total RUCONEST revenue in the current quarter, and these markets have not shown financial sustainability.

The overall financial expectation for the year is clear:

• The 2025 total revenue guidance was raised to US$365 million - US$375 million, up from the prior guidance of US$335 million - US$350 million.
• The revenue for the first nine months of 2025 reached US$231.2 million from RUCONEST alone.

This revenue base is what management is using to fund pipeline opportunities and cover current operating expenses, which are projected between US$304 million and US$308 million for the full year 2025, before a one-time restructuring cost of approximately $7 million expected in the fourth quarter.