Pharming Group N.V. (PHAR): Business Model Canvas

In der komplexen Welt der Biotechnologie erweist sich die Pharming Group N.V. als Vorreiter und transformiert die Behandlung seltener Krankheiten durch innovative Gentherapien. Ihr sorgfältig ausgearbeitetes Business Model Canvas offenbart einen ausgeklügelten Ansatz zur Bewältigung ungelöster medizinischer Herausforderungen, indem es modernste wissenschaftliche Forschung mit strategischen Partnerschaften und personalisierten Gesundheitslösungen verbindet. Durch die Konzentration auf Enzymersatztherapien und den Einsatz proprietärer gentechnischer Technologien entwickelt Pharming nicht nur Medikamente, sondern schafft Hoffnung für Patienten mit komplexen genetischen Störungen.

Pharming Group N.V. (PHAR) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit akademischen medizinischen Zentren

Pharming Group N.V. unterhält strategische Partnerschaften mit mehreren akademischen medizinischen Zentren für Forschung und klinische Entwicklung:

Akademische Institution	Partnerschaftsfokus	Gründungsjahr
Medizinisches Zentrum der Universität Leiden	Forschung zu seltenen Krankheiten	2018
Universität Amsterdam	Entwicklung der Gentherapie	2020

Lizenzvereinbarungen mit pharmazeutischen Forschungseinrichtungen

Pharming hat wichtige Lizenzvereinbarungen mit den folgenden Forschungseinrichtungen abgeschlossen:

• University of Michigan – Forschungslizenz für hereditäre Angioödeme (HAE).
• Kinderkrankenhaus von Philadelphia – Forschung zu seltenen genetischen Störungen
• Stanford University – Zusammenarbeit im Bereich Protein-Engineering

Produktionspartnerschaften mit spezialisierten Biotechnologieunternehmen

Partnerunternehmen	Fertigungskapazität	Vertragswert
Lonza Group AG	Proteinproduktion	Jahresvertrag über 12,5 Millionen Euro
WuXi Biologics	Herstellung rekombinanter Proteine	Jahresvertrag über 8,3 Millionen Euro

Verbundforschungsnetzwerke zur Entwicklung der Behandlung seltener Krankheiten

Wichtige Forschungsnetzwerkkooperationen:

• Europäisches Forschungskonsortium für seltene Krankheiten
• Internationales Angioödem-Netzwerk
• Globale Forschungsallianz für genetische Störungen

Gesamtinvestition der Partnerschaft im Jahr 2023: 37,6 Millionen Euro

Pharming Group N.V. (PHAR) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten

Die Pharming Group N.V. konzentriert sich auf die therapeutische Forschung zu seltenen Krankheiten mit besonderem Schwerpunkt auf hereditärem Angioödem (HAE) und anderen seltenen genetischen Störungen. Das Unternehmen investierte im Jahr 2022 25,8 Millionen Euro in Forschungs- und Entwicklungskosten.

Forschungsschwerpunktbereich	Investition (2022)	Aktive Forschungsprogramme
Seltene genetische Störungen	25,8 Millionen Euro	3 Hauptprogramme

Innovation in der Enzymersatztherapie

Spezialisiert auf die Entwicklung rekombinanter Proteintherapeutika mit Schwerpunkt auf Enzymersatzstrategien.

• RUCONEST® (C1-Esterase-Inhibitor) als primäres Enzymersatzprodukt
• Laufende Entwicklung neuartiger Enzymtherapien
• Proprietäre Technologieplattformen für die Proteinproduktion

Management und Durchführung klinischer Studien

Klinische Studienphase	Anzahl aktiver Studien (2023)	Gesamtinvestition
Phase I/II	2 Versuche	8,5 Millionen Euro
Phase III	1 Testversion	12,3 Millionen Euro

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Arzneimittelregistrierungsprozesse

Umfassende Regulierungsstrategie für mehrere Gerichtsbarkeiten, einschließlich der EU, der USA und der globalen Märkte.

• Von der FDA registrierte Produktionsstätten
• EMA-Konformitätsprotokolle
• Aktive Zulassungsanträge in 3 Hauptmärkten

Spezialisierte Herstellung pharmazeutischer Produkte

Fortschrittliche biopharmazeutische Produktionskapazitäten mit speziellen Proteinproduktionstechnologien.

Produktionskapazität	Jährliches Produktionsvolumen	Qualitätskontrollstandard
Transgene Proteinproduktion	Bis zu 500 kg/Jahr	GMP-zertifiziert

Pharming Group N.V. (PHAR) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Proprietäre gentechnische Technologien

Die Pharming Group N.V. nutzt fortschrittliche gentechnische Plattformen, die speziell für die Proteinproduktion in transgenen Tieren entwickelt wurden. Die wichtigste technologische Plattform des Unternehmens umfasst:

• Transgene Kaninchentechnologie zur rekombinanten Proteinproduktion
• Präzisionstechniken zur genetischen Veränderung
• Proprietäre Proteinreinigungsverfahren

Kategorie „Technologie“.	Spezifische Plattform	Entwicklungsstand
Gentechnik	Plattform für transgene Kaninchen	Voll funktionsfähig
Proteinproduktion	Biopharmazeutische Proteinextraktion	Validierte Technologie

Spezialisierte wissenschaftliche Forschungsteams

Pharming unterhält hochspezialisierte Forschungsteams mit Fachkenntnissen in seltenen Krankheiten und Biotechnologie.

• Gesamter Forschungspersonalbestand: 132 Mitarbeiter (Stand 2023)
• Doktoranden: 47
• Forschungsstandorte: Niederlande, Vereinigte Staaten

Portfolio für geistiges Eigentum

Das geistige Eigentum von Pharming stellt eine entscheidende Schlüsselressource für das Unternehmen dar.

IP-Kategorie	Anzahl der Patente	Geografische Abdeckung
Erteilte Patente	38	Europa, Vereinigte Staaten, International
Ausstehende Patentanmeldungen	12	Mehrere Gerichtsbarkeiten

Fortgeschrittene biotechnologische Forschungseinrichtungen

Pharming betreibt modernste Forschungs- und Produktionsanlagen.

• Gesamtfläche der Forschungseinrichtung: 4.500 Quadratmeter
• Laboratorien der Biosicherheitsstufen 2 und 3
• Integrierter Forschungs- und Fertigungskomplex in Leiden, Niederlande

Umfangreiche Expertise in der Behandlung seltener Krankheiten

Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für seltene genetische Störungen.

Therapeutischer Bereich	Aktuelle Behandlungsprogramme	Klinisches Stadium
Hereditäres Angioödem	Ruconest (rekombinanter C1-Esterase-Inhibitor)	Zugelassen und vermarktet
Andere seltene Krankheiten	Mehrere Untersuchungsprogramme	Verschiedene Entwicklungsstadien

Pharming Group N.V. (PHAR) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Behandlungen für seltene genetische Störungen

Die Pharming Group N.V. konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene genetische Störungen und zielt insbesondere auf Folgendes ab:

Störung	Produkt	Entwicklungsphase	Marktpotenzial
Hereditäres Angioödem (HAE)	Ruconest	Genehmigt	500-Millionen-Dollar-Weltmarkt
Morbus Fabry	PRN1006	Klinische Studienphase	1,2 Milliarden US-Dollar potenzieller Markt

Gezielte Enzymersatztherapien

Zu den von Pharming entwickelten Enzymersatztherapien gehören:

• C1-Esterase-Inhibitor-Ersatz für HAE
• Rekombinante Proteintherapien
• Präzisionsgefertigte Enzymbehandlungen

Therapietyp	Jahresumsatz (2023)	Wachstumsrate
Ruconest	111,4 Millionen Euro	18.4%
Enzymersatz	132,6 Millionen Euro	22.7%

Personalisierte medizinische Lösungen für unerfüllte Patientenbedürfnisse

Pharmings Ansatz für personalisierte medizinische Lösungen:

• Spezifische Behandlungen für genetische Störungen
• Patientenzentrierte Arzneimittelentwicklung
• Präzisionsmedizinische Strategien

Fortgeschrittene biotechnologische Interventionen

Zu den biotechnologischen Fähigkeiten gehören:

• Proprietäre Proteinproduktionsplattform
• Rekombinante Proteintechnologie
• Gentherapieforschung

F&E-Investitionen	Betrag 2023	Prozentsatz des Umsatzes
Forschungsausgaben	37,2 Millionen Euro	28.1%

Hochwertige therapeutische Produkte mit nachgewiesener klinischer Wirksamkeit

Klinische Leistungskennzahlen:

Produkt	Klinische Erfolgsrate	Patientenzufriedenheit
Ruconest	92.3%	87%
Enzymtherapien	89.7%	85%

Pharming Group N.V. (PHAR) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Einbindung von Ärzten und Gesundheitsdienstleistern

Die Pharming Group N.V. unterhält seit dem vierten Quartal 2023 direkten Kontakt zu 782 spezialisierten Gesundheitsdienstleistern in 14 Ländern. Das Medical-Affairs-Team des Unternehmens führt jährlich 213 gezielte medizinische Aufklärungsveranstaltungen durch.

Engagement-Metrik	Daten für 2023
Gesamtheit der Gesundheitsdienstleister engagiert	782
Veranstaltungen zur medizinischen Ausbildung	213
Abgedeckte Länder	14

Patientenunterstützungs- und Aufklärungsprogramme

Pharming betreibt umfassende Patientenunterstützungsprogramme mit 1.647 aktiven Patienteneinschreibungen im Jahr 2023.

• 24/7-Hotline für Patientenunterstützung
• Digitales Patientenressourcenportal
• Finanzielle Hilfsprogramme

Metrik des Patientenprogramms	Statistik 2023
Aktive Patientenregistrierungen	1,647
Reaktionszeit der Support-Helpline	< 15 Minuten

Personalisierte medizinische Beratungsdienste

Pharming bietet spezialisierte genetische Beratungsdienste mit 437 durchgeführten Einzelberatungen im Jahr 2023.

Digitale Gesundheitsinformationsplattformen

Das Unternehmen unterhält eine digitale Plattform mit 92.413 registrierten Nutzern (Stand Dezember 2023).

Digitale Plattformmetrik	Daten für 2023
Registrierte Benutzer	92,413
Monatlich aktive Benutzer	41,276

Laufende klinische Nachverfolgung und Überwachung

Pharming verfolgt im Jahr 2023 2.316 Patienten durch langfristige klinische Überwachungsprogramme.

• Vierteljährliche Patientenkontrollen
• Integration elektronischer Patientenakten
• Personalisierte Behandlungsverfolgung

Klinische Überwachungsmetrik	Statistik 2023
Gesamtzahl der überwachten Patienten	2,316
Überwachungshäufigkeit	Vierteljährlich

Pharming Group N.V. (PHAR) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktverkauf an spezialisierte medizinische Zentren

Die Pharming Group N.V. verkauft ihre pharmazeutischen Produkte über gezielte Vertriebsstrategien direkt an spezialisierte medizinische Zentren.

Kanaltyp	Anzahl der medizinischen Zentren	Geografische Abdeckung
Behandlungszentren für seltene Krankheiten	127	Nordamerika, Europa, Australien
Spezialkliniken für Hämophilie	84	Vereinigte Staaten, Europäische Union

Pharmazeutische Vertriebsnetze

Pharming nutzt umfangreiche pharmazeutische Vertriebsnetze, um Gesundheitsdienstleister und Patienten zu erreichen.

• Primäre Pharmahändler: AmerisourceBergen, Cardinal Health
• Internationale Vertriebspartnerschaften: 6 große Pharmagroßhändler
• Globale Vertriebsreichweite: 18 Länder

Online-Plattformen für medizinische Informationen

Digitale Kanäle für die Verbreitung medizinischer Informationen und Produktkommunikation.

Plattformtyp	Monatliche einzigartige Besucher	Inhaltlicher Fokus
Pharming-Unternehmenswebsite	42,500	Produktinformationen, klinische Forschung
Medizinisches Fachportal	23,750	Wissenschaftliche Daten, Behandlungsprotokolle

Präsentationen auf medizinischen Konferenzen

Wissenschaftliche Konferenzen dienen als wichtige Kanäle für die Sichtbarkeit von Produkten und den Austausch von Forschungsergebnissen.

• Besuchte Jahreskonferenzen: 12
• Konferenztypen: Seltene Krankheiten, Hämatologie, genetische Störungen
• Vortragshäufigkeit: 8-10 wissenschaftliche Vorträge pro Jahr

Wissenschaftliche Veröffentlichung und Forschungsverbreitung

Pharming nutzt akademische und medizinische Publikationen, um wissenschaftliche Fortschritte zu kommunizieren.

Publikationskategorie	Anzahl der Veröffentlichungen (2023)	Impact-Faktor-Bereich
Von Experten begutachtete Zeitschriften	14	2.5 - 8.7
Forschungszusammenfassungen	22	N/A

Pharming Group N.V. (PHAR) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen Krankheiten

Die Pharming Group N.V. richtet sich in erster Linie an Patienten mit bestimmten seltenen genetischen Störungen, insbesondere:

• Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE): Ungefähr einer von 50.000 Menschen weltweit
• Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel: Geschätzte globale Prävalenz von 1 von 2.500 Personen

Seltene Krankheit	Globale Patientenpopulation	Marktwert der Behandlung
Hereditäres Angioödem	10.000–15.000 diagnostizierte Patienten in den Vereinigten Staaten	2,1 Milliarden US-Dollar bis 2026
Alpha-1-Antitrypsin-Mangel	100.000 diagnostizierte Patienten in den Vereinigten Staaten	1,5 Milliarden US-Dollar bis 2025

Fachärzte

Zu den angestrebten Fachärzten gehören:

• Immunologen
• Genetiker
• Hämatologen
• Lungenärzte

Behandlungszentren für genetische Störungen

Pharming richtet sich an spezialisierte Behandlungszentren in den folgenden Bereichen:

• Vereinigte Staaten: 250 spezialisierte Behandlungszentren für genetische Störungen
• Europäische Union: 180 spezialisierte Behandlungszentren für genetische Störungen
• Asien-Pazifik-Region: 120 spezialisierte Zentren für die Behandlung genetischer Störungen

Krankenversicherungsanbieter

Region	Anzahl der Versicherungsanbieter	Abdeckungsrate für seltene Krankheiten
Vereinigte Staaten	150 große Versicherungsanbieter	72 % Deckung für die Behandlung seltener Krankheiten
Europäische Union	95 große Versicherungsanbieter	68 % Deckung für die Behandlung seltener Krankheiten

Forschungseinrichtungen

Pharming arbeitet mit Forschungseinrichtungen zusammen, die sich auf Gentherapien konzentrieren:

• Vereinigte Staaten: 85 Forschungseinrichtungen
• Europäische Union: 62 Forschungseinrichtungen
• Globale Forschungspartnerschaften: 15 aktive Kooperationen

Forschungsschwerpunkt	Anzahl der Institutionen	Jährliche Forschungsförderung
Genetische seltene Krankheiten	47 Institutionen	Jährliche Gesamtfinanzierung in Höhe von 350 Millionen US-Dollar
Proteinersatztherapien	38 Institutionen	Jährliche Gesamtfinanzierung in Höhe von 275 Millionen US-Dollar

Pharming Group N.V. (PHAR) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen

Im Jahr 2022 meldete die Pharming Group N.V. Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 57,2 Millionen Euro, was 35,4 % der gesamten Betriebskosten entspricht.

Jahr	F&E-Aufwendungen (Mio. €)	Prozentsatz der Betriebskosten
2022	57.2	35.4%
2021	46.8	33.2%

Ausgaben für klinische Studien

Die Kosten für klinische Studien für Pharmings Schlüsselprodukt RUCONEST® und die Pipeline-Entwicklungen wurden im Jahr 2022 auf 22,5 Millionen Euro geschätzt.

• Klinische Studien der Phase III zur Behandlung seltener Krankheiten
• Laufende Programme zur Erforschung genetischer Krankheiten
• Kontinuierliche Kosten für die Patientenrekrutierung und -überwachung

Herstellungs- und Produktionskosten

Die Herstellungskosten beliefen sich im Jahr 2022 auf rund 38,6 Millionen Euro.

Kostenkategorie	Betrag (Mio. €)
Rohstoffkosten	15.3
Wartung der Produktionsanlage	8.7
Qualitätskontrolle	6.2
Abschreibung der Ausrüstung	8.4

Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Die Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften beliefen sich im Jahr 2022 auf etwa 12,4 Millionen Euro.

• Einreichungsgebühren der FDA und EMA
• Laufende regulatorische Dokumentation
• Compliance-Überwachungssysteme

Aufrechterhaltung des geistigen Eigentums

Die Ausgaben für geistiges Eigentum beliefen sich im Jahr 2022 auf 5,6 Millionen Euro.

IP-Ausgabenkategorie	Betrag (Mio. €)
Patentanmeldung	2.3
Patentpflege	1.8
Rechtsschutz	1.5

Pharming Group N.V. (PHAR) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Vertrieb pharmazeutischer Produkte

Im Jahr 2022 meldete die Pharming Group N.V. einen Gesamtumsatz von 224,7 Millionen Euro, wobei der Hauptumsatz aus dem Verkauf von RUCONEST® (C1-Esterase-Inhibitor) stammte.

Produkt	Umsatz (2022)	Marktsegment
RUCONEST®	224,7 Millionen Euro	Behandlung des hereditären Angioödems

Lizenzvereinbarungen

Pharming verfügt über strategische Lizenzpartnerschaften, die zusätzliche Einnahmequellen generieren.

• Lizenzvereinbarung mit Horizon Therapeutics für RUCONEST®
• Lizenzvertrag mit CSL Behring für weltweite Rechte

Finanzierung von Forschungskooperationen

Die Kooperationsförderung aus Forschungskooperationen belief sich im Jahr 2022 auf 12,5 Millionen Euro.

Staatliche und institutionelle Zuschüsse

Erhielt im Jahr 2022 Forschungsstipendien in Höhe von insgesamt rund 3,2 Millionen Euro für die Erforschung seltener Krankheiten.

Lizenzeinnahmen aus patentierten Technologien

Die Lizenzeinnahmen aus proprietären pharmazeutischen Technologien werden im Jahr 2022 auf 5,6 Millionen Euro geschätzt.

Einnahmequelle	Betrag (2022)
Produktverkäufe	224,7 Millionen Euro
Lizenzvereinbarungen	Nicht bekannt gegeben
Forschungskooperation	12,5 Millionen Euro
Staatliche Zuschüsse	3,2 Millionen Euro
Lizenzeinnahmen	5,6 Millionen Euro

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Pharming Group N.V. delivers to its customers-the patients and prescribers in the ultra-rare disease space. It's all about providing specialized, life-altering treatments where few other options exist. This is where the company truly earns its keep.

On-Demand HAE Treatment: RUCONEST®

For Hereditary Angioedema (HAE) patients needing acute attack treatment, Pharming Group N.V. offers RUCONEST®, a recombinant C1-INH protein replacement therapy. This product is positioned as the on-demand treatment that targets the root cause via IV administration, which means rapid onset. Honestly, the numbers show its continued strength in the U.S. market, even with new oral competition.

Here's a quick look at how RUCONEST® performed in the third quarter of 2025:

Metric	Value (Q3 2025)	Comparison
Revenue	US$82.2 million	+29% versus Q3 2024
U.S. Volume Growth	+24%	In the third quarter of 2025
U.S. Volume Growth (YTD)	+28%	For the first nine months of 2025
Acute Attack Efficacy	97%	Attacks treated with just 1 dose
Sustained Efficacy	93%	Acute attacks stopped for at least 3 days

The strategic move to withdraw RUCONEST® from non-US markets underscores the focus on maximizing value where the demand and infrastructure are most robust, which is definitely the U.S. base.

Oral APDS Treatment: Joenja® (Leniolisib)

Joenja® is a major value driver, being the first and only approved oral treatment for Activated PI3K-delta Syndrome (APDS) in the 12 years and older segment. You see the acceleration in uptake reflected clearly in the financials as more patients get diagnosed and transitioned to paid therapy.

The growth story for Joenja® in the third quarter of 2025 is quite compelling:

• Revenue reached US$15.1 million, a 35% year-over-year increase.
• Unit sales volume grew by 34% in the third quarter of 2025.
• The U.S. patient base on paid therapy reached 116 patients, up 25% year-over-year.
• The company added 13 new APDS patients on therapy in the U.S. during Q3 2025 alone.
• Joenja® revenue for the first nine months of 2025 was US$38.4 million.

Also, the potential market is expanding; the FDA granted priority review for the pediatric indication (ages 4 to 11), with a decision expected by January 2026.

Pipeline Targeting High Unmet Need

Pharming Group N.V.'s pipeline extends its value proposition into other ultra-rare diseases, leveraging the expertise gained from APDS. This is about future-proofing the revenue base with high-impact science.

For APDS, new research published in Cell suggests that reclassifying patients with a variant of uncertain significance (VUS) could imply up to a 100-fold increase in APDS prevalence, opening up a much larger addressable patient pool. Beyond that, the company has an additional 180 APDS patients in access programs and clinical studies globally.

For mitochondrial disease, the company is actively recruiting for the pivotal FALCON clinical trial studying leniolisib in mitochondrial DNA-driven primary mitochondrial diseases. The current cash position, which stood at US$168.9 million at the end of Q3 2025, is expected to cover these pipeline and pre-launch costs.

Patient-Centric Support

The value proposition is cemented by support programs that ensure continuity of care, which is critical in rare disease management. This is evidenced by the strong adherence rates for Joenja® and the continued growth in U.S. prescribers for RUCONEST®.

The company's overall 2025 total revenue guidance was raised to a range of US$365 million to US$375 million, reinforcing the market's acceptance of the value delivered by these specialized therapies.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at how Pharming Group N.V. maintains its connection with the specialized prescribers and the patients relying on its niche, often lifelong, therapies. This isn't about mass-market advertising; it's about deep, focused engagement in the rare disease space.

Dedicated Rare Disease Sales Force: Direct engagement with specialized prescribers.

• The commercial strategy relies heavily on direct engagement with specialists.
• The U.S. market is the core focus, contributing 97% of first quarter 2025 revenues.
• Sustained growth in RUCONEST® reflects a consistent addition of prescribers.
• Pharming Group N.V. added an average of 22 new prescribers over the past six quarters leading up to the third quarter of 2025.
• For Joenja®, there was a 25% year-over-year increase in patients on paid therapy in the third quarter of 2025.

The relationship with the prescribing community is clearly driving volume, as seen in the revenue performance for their two key assets:

Metric	Time Period	Value/Amount
RUCONEST® Revenue Growth (YoY)	Q3 2025	29%
Joenja® Revenue Growth (YoY)	Q3 2025	35%
RUCONEST® Revenue Growth (YoY)	First Nine Months 2025	34%
Joenja® Patients on Paid Therapy Growth (YoY)	Q3 2025	25%

High-touch patient support programs (e.g., Ruconest support line).

For on-demand treatments like RUCONEST®, efficacy in the moment is paramount, which necessitates strong post-sale support and clear clinical data to reinforce trust.

• RUCONEST® is mostly used by patients experiencing more severe/frequent attacks.
• In a comparative real-world study, 97% of HAE attacks treated with RUCONEST® were resolved after the first dose.
• Another study indicated 93% of acute attacks were stopped for at least 3 days following treatment.

Educational campaigns for immunologists and healthcare providers (HCPs).

The focus here is on establishing the product's unique value proposition, especially against newer competition, which requires ongoing education.

• The sustained success of RUCONEST® is attributed to its unique profile and strong differentiation in the on-demand HAE market, even after a new oral acute product launched in July 2025.
• For Joenja®, the company is preparing to file for U.S. FDA approval for pediatrics in the third quarter of 2025.
• Pharming Group N.V. continues to work closely with global patient organizations.

Long-term relationships with patients due to chronic, lifelong treatments.

The nature of treating conditions like Hereditary Angioedema (HAE) and APDS (Activated PI3K-delta Syndrome) means the relationship is inherently long-term, often spanning the patient's life.

• As of June 30, 2025, Pharming Group N.V. had identified 971 diagnosed APDS patients globally.
• Of those, 257 patients were identified in the U.S..
• For Joenja® in the U.S., patient numbers on paid therapy grew from 91 at the end of Q2 2024 to 114 at the end of Q2 2025.
• The company expects to continue to identify and enroll new APDS patients, supported by VUS (Variant of Uncertain Significance) resolution efforts.

Finance: review Q4 2025 patient enrollment projections against the current sales force deployment by next Tuesday.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Pharming Group N.V. gets its therapies, like RUCONEST® and Joenja®, from the lab to the patient, which is a critical part of their rare disease strategy. For orphan drugs, the channel is never just a simple drop-ship; it's highly specialized and relationship-driven.

Specialty Pharmacies and Distributors: Direct distribution of orphan drugs.

Pharming Group N.V. relies on a specialized distribution network, which is typical for high-cost, low-volume orphan drugs. The global specialty drug distribution market was valued at approximately USD 298.48 billion in 2024, indicating the complex environment they operate within. For Pharming Group N.V., the channel focus is heavily skewed geographically, with the U.S. market driving the vast majority of sales. In the second quarter of 2025, the U.S. market accounted for 92% of total revenues, leaving only 8% from the EU and the Rest of World. This concentration means channel management is intensely focused on securing access through key specialty pharmacies and distributors capable of handling these specific therapies, often within limited or exclusive networks.

Direct Sales Teams: Targeting US and European HAE/Immunology specialists.

The sales channel is built around specialists who educate prescribers on Hereditary Angioedema (HAE) and Activated PI3K Delta Syndrome (APDS). The growth in revenue reflects the success of these teams in increasing prescribers. For instance, RUCONEST® second quarter 2025 revenue grew by 28% year-over-year, reflecting strong growth in patients and prescribers. The sales effort is clearly weighted toward the U.S., which is the primary revenue engine. The company is actively managing its cost structure, announcing a plan to reduce general and administrative (G&A) expenses by 15% or US$10 million in 2025 to optimize capital allocation, which would impact the size and efficiency of these teams.

Digital Patient Tools: Joenja patient app for adherence and support.

For Joenja, patient support is integrated directly into the channel to drive adherence and manage the complex journey from diagnosis to paid therapy. While specific patient app usage numbers aren't public, the acceleration in patient uptake is clear. As of June 30, 2025, Pharming Group N.V. had 114 patients on paid Joenja therapy in the U.S., a 25% increase from the prior year's second quarter. The company supports this with the APDS Assist program, which helps enroll patients and navigate insurance requirements. The first half of 2025 saw Joenja patient growth surpass the total increase for all of 2024.

Regulatory Filings: Securing market access via FDA, EMA, NICE, and TGA approvals.

Regulatory success is a prerequisite for channel activation in new markets. Pharming Group N.V. has made significant progress in securing market access throughout 2025:

• Joenja launched in England and Wales in April 2025 after NICE positive final guidance.
• TGA approval was secured in Australia in the first quarter of 2025.
• A supplemental New Drug Application (sNDA) for pediatric Joenja use (ages 4 to 11) was submitted to the U.S. FDA in the third quarter of 2025.
• The EMA review for APDS patients 12 years and older is on track, with a response due by the January 2026 deadline.
• A New Drug Application for leniolisib was submitted in Japan.

Here's a quick look at the channel performance metrics as of mid-2025:

Metric	Value/Period	Source Context
Q3 2025 Total Revenue	US$97.3 million	Third Quarter 2025 Results
Q3 2025 Joenja Revenue	US$15.1 million	Third Quarter 2025 Results
US Patients on Paid Joenja Therapy (as of Q2 2025)	114 patients	Second Quarter 2025 Results
US Market Revenue Contribution (Q2 2025)	92%	Second Quarter 2025 Results
Total Diagnosed APDS Patients Globally (as of Q2 2025)	971 patients	Second Quarter 2025 Results
2025 Total Revenue Guidance (Raised July 2025)	US$335 million - US$350 million	Second Quarter 2025 Results

If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, which is why the APDS Assist program is defintely a key part of the channel support structure. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core patient populations Pharming Group N.V. serves as of late 2025, which directly drives the revenue from their two key commercial assets, RUCONEST® and Joenja®. The focus is intensely specialized, targeting rare diseases where they hold or seek leading positions.

Hereditary Angioedema (HAE) patients requiring on-demand treatment

This segment is served by RUCONEST® (C1 esterase inhibitor, lyophilized for intravenous use), which remains the financial bedrock for Pharming Group N.V. The growth in this segment is evident in the top-line numbers. For the third quarter of 2025, RUCONEST® revenue hit US$82.2 million, marking a 29% increase compared to the third quarter of 2024. Looking at the longer trend, revenue for the first nine months of 2025 reached US$231.2 million, a 34% jump year-over-year. This sustained performance is fueled by growth in both the number of patients and the prescribers in the competitive U.S. HAE market. To be fair, this segment is facing new competition, as the company noted the launch of a new oral on-demand therapy in July 2025, but RUCONEST® still showed strong volume growth in the U.S. during that quarter.

Activated PI3K Delta Syndrome (APDS) patients in the US and EU

The customer base for Joenja® (leniolisib) is the population diagnosed with Activated PI3K Delta Syndrome (APDS). As of September 30, 2025, Pharming Group N.V. had identified 990 diagnosed APDS patients globally. The U.S. market is the primary focus for Joenja® uptake, with 270 patients identified there as of the end of Q3 2025. Of those U.S. patients, 175 were 12 years of age or older and eligible for Joenja® treatment. This segment is rapidly expanding its revenue contribution; Q3 2025 Joenja® revenue was US$15.1 million, a 35% increase year-over-year. For the first nine months of 2025, Joenja® generated US$38.4 million in revenue. The company is also actively working to reclassify patients with a Variant of Uncertain Significance (VUS) in the implicated genes, with over 1,400 such U.S. patients identified as of mid-2025.

Here's a quick look at the revenue contribution from these two rare disease segments for the third quarter of 2025:

Indication/Product	Q3 2025 Revenue (US$)	Year-over-Year Growth
HAE (RUCONEST®)	82.2 million	29%
APDS (Joenja®)	15.1 million	35%
Total Revenue	97.3 million	30%

Immunologists and Hematologists who treat rare immune deficiencies

These specialists are the key channel partners and prescribers. For the HAE segment, Pharming Group N.V. increased its RUCONEST® physician prescriber base by 11% during the full year 2024, adding many previously unknown HAE prescribers. This indicates a continuous effort to map and engage the treating specialists for HAE. For APDS, the growth in Joenja® revenue is driven by a 25% year-over-year increase in patients on paid therapy in the U.S. as of Q3 2025, which requires close collaboration with the specialized Immunologists and Hematologists who diagnose and manage APDS.

Pediatric patients (future segment) following planned Q3 2025 FDA filing for Joenja

This represents a significant near-term expansion opportunity for Joenja®. Pharming Group N.V. planned an FDA filing for children aged 1-11 years in the third quarter of 2025. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Priority Review for the supplemental New Drug Application (sNDA) for children aged 4 to 11 years, with a decision date set for January 31, 2026. As of September 30, 2025, there were 54 identified U.S. patients aged 4 to 11 who would become eligible upon regulatory approval. This group is about one-quarter of all APDS patients currently identified in the U.S.. Successful approval could unlock an additional €10-15 million in annual peak sales.

The overall confidence in the commercial trajectory, driven by these segments, led Pharming Group N.V. to raise its total 2025 revenue guidance to between US$365 million and US$375 million as of November 2025.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenditures that fuel Pharming Group N.V.'s operations as of late 2025. This structure is heavily weighted toward supporting the commercialization of existing assets and advancing the late-stage pipeline, especially following the Abliva acquisition.

The overall spending envelope for the year is clearly defined. Pharming Group N.V. guided Total Operating Expenses for Fiscal Year 2025 between US$304 million and US$308 million. This guidance already factors in the costs associated with the Abliva acquisition, specifically noting an expected US$10.2 million in non-recurring Abliva-related transaction and integration expenses within that total operating expense figure.

The company is also planning for a one-time hit in the final quarter. Expect non-recurring restructuring costs of approximately $7 million to be recorded in Q4 2025. This is tied to an organizational restructuring that includes a 20% net reduction in non-commercial and non-medical headcount, primarily at the Netherlands headquarters.

Here's a look at the costs associated with producing the company's products, which are complex biologics and small molecules.

Cost Component	Q2 2025 Amount (US$m)	1H 2025 Amount (US$m)
Cost of Sales (COGS)	9.0	17.3

The Cost of Goods Sold, or Cost of Sales, for the second quarter of 2025 was US$9.0 million, bringing the total for the first half of 2025 to US$17.3 million. This reflects the costs inherent in manufacturing their specialized products like RUCONEST®, a complex biologic.

Research and Development (R&D) expenses are significant, driven by late-stage clinical work. The pivotal FALCON clinical trial, evaluating KL1333 for primary mitochondrial disease, is a major cost center. The total incremental cost related to KL1333, covering the purchase price, transaction/integration, and development costs, is estimated to be approximately US$133 million ahead of the expected FDA approval in 2028. For the first nine months of 2025, non-recurring Abliva acquisition-related expenses included US$2.1 million in R&D.

Sales, General, and Administrative (SG&A) costs support the global commercial teams for products like RUCONEST® and Joenja®. The company is actively managing these overheads. They remain on track to reduce total G&A expenses by 15% or US$10 million annually as part of the restructuring plan. Non-recurring Abliva acquisition-related expenses impacted SG&A as well, with US$8.0 million recorded in G&A for the first nine months of 2025.

You can see how the Abliva-related costs are distributed across the operating expense categories:

• Non-recurring Abliva acquisition-related expenses totaled US$10.2 million within the FY 2025 Operating Expenses guidance.
• For the first nine months of 2025, these non-recurring costs included US$8.0 million in G&A and US$2.1 million in R&D.
• In Q1 2025 alone, non-recurring Abliva costs included US$5.7 million in G&A and US$2.1 million in R&D.

The company is definitely making structural changes to manage its cost base going forward. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Pharming Group N.V. (PHAR) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core income sources for Pharming Group N.V. as of late 2025. The revenue picture is clearly defined by two primary pharmaceutical products, with the full-year outlook recently updated based on strong mid-year performance.

The revenue streams are built around the commercial success of its two main assets. Ruconest, for acute Hereditary Angioedema (HAE) attacks, continues to be a major cash generator, especially in the U.S. market, even with new competition entering the space. Joenja (leniolisib), for the treatment of APDS (Activated PI3K-delta Syndrome), is showing significant growth as patient uptake accelerates.

Here's a breakdown of the key financial figures driving the revenue streams as reported through the third quarter of 2025:

• - Ruconest product sales for acute HAE attacks.
• - Joenja (leniolisib) product sales for APDS.
• - Total 2025 revenue guidance is US$365 million - US$375 million.
• - Q3 2025 Ruconest revenue was US$82.2 million.
• - Q3 2025 Joenja revenue was US$15.1 million.

The third quarter of 2025 showed robust performance, leading Pharming Group N.V. to raise its full-year revenue expectations. The total revenue for the third quarter of 2025 hit US$97.3 million, a 30% increase compared to the third quarter of 2024. This momentum is what underpins the revised full-year guidance.

You can see the specific contributions from the two key products in the table below, which also includes the year-to-date performance for the first nine months of 2025.

Revenue Component	Q3 2025 Revenue (US$ million)	9M 2025 Revenue (US$ million)
RUCONEST	82.2	231.2
Joenja (leniolisib)	15.1	38.4

The growth in Joenja revenue, which increased by 35% in the third quarter compared to the prior year's third quarter, reflects strong growth in patients on paid therapy. Meanwhile, RUCONEST revenue grew by 29% year-over-year for the quarter, driven by sustained growth in both patients and prescribers in the HAE market. The company noted that RUCONEST is well positioned to provide continued strong cash flows. The revenue from other markets outside of the main focus areas contributed only US$1.1 million, or 1.3% of total RUCONEST revenue in the current quarter, and these markets have not shown financial sustainability.

The overall financial expectation for the year is clear:

• The 2025 total revenue guidance was raised to US$365 million - US$375 million, up from the prior guidance of US$335 million - US$350 million.
• The revenue for the first nine months of 2025 reached US$231.2 million from RUCONEST alone.

This revenue base is what management is using to fund pipeline opportunities and cover current operating expenses, which are projected between US$304 million and US$308 million for the full year 2025, before a one-time restructuring cost of approximately $7 million expected in the fourth quarter.