Pharming Group N.V. (PHAR): 5 FORCES-Analyse [Aktualisiert Nov. 2025]

Als Analyst, der sich zwei Jahrzehnte lang mit der Analyse von Pharmarisiken beschäftigt hat und zehn Jahre lang Teams bei BlackRock geleitet hat, sehe ich die Pharming Group N.V. (PHAR) in einer faszinierenden Situation, wenn wir uns dem Jahr 2025 nähern. Sie sehen ein Unternehmen mit einem soliden Standbein im Bereich seltener Krankheiten, gestützt durch eine Umsatzprognose bis 2025 335 Millionen US-Dollar und 350 Millionen US-Dollar, doch diese margenstarke Nische ist alles andere als eine Festung. Während regulatorische Hürden neue Marktteilnehmer abhalten, liegt der eigentliche Kampf bei den Kostenträgern – Ihren Kunden –, die jeden Dollar dieser hochpreisigen Spezialmedikamente genau unter die Lupe nehmen, und die Uhr tickt hinsichtlich langfristiger Substitutionsrisiken. Tauchen Sie unten ein, um genau zu sehen, wo der Einfluss von Lieferanten, Kunden, Konkurrenten, Ersatzspielern und Neulingen in diesem Spiel mit hohen Einsätzen liegt.

Pharming Group N.V. (PHAR) – Porters fünf Kräfte: Verhandlungsmacht der Lieferanten

Sie analysieren die Angebotsseite der Pharming Group N.V., und ehrlich gesagt hängt die Machtdynamik hier fast ausschließlich von der Komplexität der Herstellung des Biologikums RUCONEST® ab. Für ein Unternehmen, in dem das biologische Produkt der Hauptumsatztreiber ist, haben die Lieferanten, die in der Lage sind, diese spezialisierte Fertigung abzuwickeln, einen erheblichen Einfluss.

Es besteht eine geringe bis mäßige Leistung, da die Herstellung rekombinanter Proteine, wie für RUCONEST®, hochspezialisierte Einrichtungen und Fachwissen erfordert. Dabei handelt es sich nicht um die Beschaffung standardmäßiger chemischer Komponenten; Es handelt sich um eine komplexe Bioverarbeitung. Dennoch wird die Macht unter Kontrolle gehalten, da die Pharming Group N.V. diese Beziehungen aufgebaut und den Prozess über die anfängliche, riskanteste Phase hinaus vorangetrieben hat.

Die Abhängigkeit von wichtigen Auftragsfertigungsorganisationen (Contract Manufacturing Organizations, CMOs) führt zu einer gewissen Abhängigkeit, die zwangsläufig die Macht auf den Lieferanten verlagert. Obwohl mir die Vertragsdetails für 2025 für bestimmte Partner nicht vorliegen, bedeutet die Tatsache, dass ein Biologikum wie RUCONEST® extern hergestellt wird, dass nur ein begrenzter Pool qualifizierter Partner vorhanden ist. Jede Störung bei einem kritischen CMO würde sich unmittelbar auf den Umsatz auswirken, der in den ersten neun Monaten des Jahres 2025 beträchtlich war und sich allein für RUCONEST® auf insgesamt 231,2 Millionen US-Dollar belief.

Hohe Umstellungskosten sind definitiv ein Faktor, wenn Pharming Group N.V. den komplexen, lizenzierten Produktionsprozess für RUCONEST® ändern musste. Die erneute Validierung eines lizenzierten, komplexen biologischen Herstellungsprozesses mit einem neuen Partner ist mit enormen regulatorischen Hürden, Zeit- und Kapitalaufwand verbunden. Diese Inflexibilität bindet die Pharming Group N.V. an ihre aktuelle Vereinbarung und stärkt so die Position des Lieferanten.

Das niedermolekulare Medikament des Unternehmens, Joenja® (Leniolisib), hat eine weniger komplexe Lieferkette als sein biologisches Gegenstück. Die Synthese kleiner Moleküle ist im Allgemeinen stärker standardisiert und bietet zur Abwechslung mehr potenzielle Lieferanten und geringere regulatorische Hürden. Dieser Unterschied spiegelt sich im Umsatzbeitrag wider; Obwohl Joenja® schnell wächst, betrug der Umsatz im dritten Quartal 2025 15,1 Millionen US-Dollar und lag damit weit unter dem von RUCONEST®, was darauf hindeutet, dass das unmittelbare finanzielle Risiko, das mit einem einzelnen Lieferanten kleiner Moleküle verbunden ist, geringer ist.

Hier ist ein kurzer Blick auf die Umsatzgewichtung, die zeigt, wo sich das Lieferkettenrisiko konzentriert:

Die Konzentration der Einnahmen auf das biologische Produkt bedeutet, dass die Macht der Anbieter in diesem speziellen Bereich am größten ist. Sie müssen diese Beziehungen stabil halten.

Zu den wichtigsten Überlegungen zur Stromversorgung von Lieferanten für die Pharming Group N.V. gehören:

• Spezialisierte Kapazität für die Herstellung rekombinanter Proteine.
• Mit Prozessänderungen verbundener regulatorischer Aufwand.
• Für den Technologietransfer sind hohe Kapitalinvestitionen erforderlich.
• Konzentration der Produktion für den führenden Umsatzbringer.

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Pharming Group N.V. (PHAR) – Porter's Five Forces: Verhandlungsmacht der Kunden

Sie analysieren die Pharming Group N.V. (PHAR) in einem Markt, in dem die letztendlichen Käufer – die Zahler – einen erheblichen Einfluss ausüben, insbesondere angesichts des Preises Ihrer wichtigsten Spezialprodukte. Diese Machtdynamik ist von zentraler Bedeutung für Ihre Geschäftsstrategie.

Sehr große Macht großer staatlicher und privater Kostenträger (Versicherer) in wichtigen Märkten wie den USA.

In den Vereinigten Staaten, auf die im ersten Quartal 2025 90 % der Einnahmen von Joenja® entfielen, üben große private Kostenträger und staatliche Programme wie Medicare Part D eine erhebliche Kontrolle über den Marktzugang aus. Die Kostenträger legen großen Wert auf Kostendämpfung; Tatsächlich gaben laut Umfragedaten aus dem Jahr 2025 84 % der Kostenträger an, die Kosten für Spezialmedikamente oder die Gesamtkosten der Pflege als ihr oberstes Managementziel zu verwalten. Dieser Druck führt direkt zu einem strengen Nutzungsmanagement, wie z. B. Vorabgenehmigungen und Entscheidungen über die Platzierung von Rezepturen, die bestimmen, ob ein ärztliches Rezept für ein Produkt der Pharming Group N.V. für einen Patienten abgedeckt ist.

Das Gesamtumfeld spiegelt diese Spannung wider. US-Arbeitgeber prognostizierten, dass ihre Gesundheitskosten vor Planänderungen im Jahr 2025 um 8,1 % steigen würden. Darüber hinaus suchen die Kostenträger aktiv nach Alternativen zur herkömmlichen Preisgestaltung, wobei 80 % Interesse daran bekundeten, günstigere Medikamente zu bevorzugen, auch wenn diese keinen Rabatt anbieten. Dies signalisiert die Bereitschaft, Produkte mit hohen Listenpreisen in Frage zu stellen.

Bei den Produkten handelt es sich um hochpreisige Spezialmedikamente wie Joenja®, die etwa 547.500 US-Dollar pro Jahr kosten, was die Kontrolle der Kostenträger erhöht.

Die hohen Kosten des Flaggschiff-Spezialmedikaments der Pharming Group N.V., Joenja® (Leniolisib), führen natürlich zu einer intensiven Prüfung durch die Kostenträger. Der festgelegte jährliche Listenpreis für Joenja® beträgt etwa 547.500 $ pro Patient. Wenn Sie sich die vierteljährliche Umsatzentwicklung für dieses Produkt ansehen – der Umsatz belief sich im ersten Quartal 2025 auf 10,5 Millionen US-Dollar, stieg im zweiten Quartal auf 12,8 Millionen US-Dollar und im dritten Quartal 2025 auf 15,1 Millionen US-Dollar – sehen Sie ein Produkt, das trotz starker Akzeptanz einen erheblichen Posten in den Budgets der Kostenträger darstellt und eine solide Wertbegründung erfordert.

Hier ein kurzer Blick auf den finanziellen Kontext dieser kostenintensiven Therapien für die Pharming Group N.V. ab Ende 2025:

Die überarbeitete Umsatzprognose für das Gesamtjahr 2025 liegt zwischen 365 und 375 Millionen US-Dollar. Jede Verhandlung mit einem großen Zahler wirkt sich direkt auf einen erheblichen Teil dieser erwarteten Umsatzbasis aus.

Die Macht einzelner Patienten ist gering, aber Patientenvertretungen haben Einfluss auf die Politik bei seltenen Krankheiten.

Für einen einzelnen Patienten, der eine Behandlung für seltene Krankheiten wie Joenja® erhält, ist der individuelle Einfluss auf einen großen Versicherer oder ein staatliches Programm vernachlässigbar. Allerdings verändert sich die Landschaft, wenn man organisierte Patientenstimmen berücksichtigt. Interessengruppen, die sich auf Erkrankungen wie APDS (Aktiviertes PI3K-Delta-Syndrom) konzentrieren, können durch Sensibilisierungskampagnen und Lobbyarbeit, die sich an Regulierungsbehörden und Formularausschüsse richten, Einfluss auf die Politik und die Einstellung der Kostenträger nehmen. Diese indirekte Macht ist entscheidend für die Gestaltung des Umfelds, in dem Kostenträger Entscheidungen über die Deckung treffen.

Ärzte haben als verschreibende Ärzte gewisse Befugnisse, die Behandlungsauswahl ist jedoch durch die Kostenerstattung durch den Kostenträger begrenzt.

Ärzte sind die Wächter bei der Verschreibung und geben ihnen die anfängliche Macht. Sie wählen die geeignete Therapie basierend auf dem klinischen Urteilsvermögen und den Bedürfnissen des Patienten aus. Dennoch wird diese klinische Wahl häufig durch die endgültige Entscheidung des Kostenträgers eingeschränkt, in der sich die Macht des Kunden manifestiert. Wenn das Produkt der Pharming Group N.V. nicht zur bevorzugten Stufe eines Kostenträgers gehört oder umfangreiche vorherige Genehmigungspapiere erfordert, können sich Ärzte für eine Alternative entscheiden, die für ihre Patienten leichter zugänglich ist, auch wenn sie klinisch nicht überlegen ist. Diese Dynamik zwingt die Pharming Group N.V. dazu, erhebliche Ressourcen auf die Sicherung eines günstigen Rezeptstatus zu konzentrieren.

Zu den Schlüsselfaktoren, die die Wahl des Arztes einschränken, gehören:

• Status der Formularplatzierungsstufe.
• Strenge Anforderungen an die vorherige Genehmigung.
• Stufentherapievorschriften für abgedeckte Medikamente.
• Obligatorische Nutzung von kassenpflichtigen Spezialapotheken.

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Pharming Group N.V. (PHAR) – Porters fünf Kräfte: Konkurrenzrivalität

Sie analysieren den Wettbewerbsdruck in den Schlüsselmärkten der Pharming Group N.V. und es handelt sich derzeit definitiv um zwei unterschiedliche Bereiche. Die Intensität der Rivalität ist im gesamten Portfolio des Unternehmens nicht einheitlich, was für jeden erfahrenen Analysten ein entscheidender Faktor ist, den er im Auge behalten sollte.

Hereditäres Angioödem (HAE) Marktrivalität

Die Rivalität auf dem Markt für hereditäre Angioödeme (HAE), auf dem RUCONEST® konkurriert, ist mäßig bis hoch und hat, ehrlich gesagt, Ende 2025 deutlich zugenommen. Während RUCONEST®, ein C1-INH-Produkt, weiterhin Widerstandsfähigkeit zeigt, verändern neue Marktteilnehmer die Spielregeln. Der weltweite Markt für HAE-Therapeutika wurde im Jahr 2022 auf 2,9 Milliarden US-Dollar geschätzt und wird bis 2031 voraussichtlich bis zu 5,4 Milliarden US-Dollar erreichen. RUCONEST® der Pharming Group N.V. verzeichnete weiterhin ein starkes Wachstum, wobei der Umsatz im zweiten Quartal 2025 im Vergleich zum Vorjahr um 28 % auf 80,4 Millionen US-Dollar stieg. Allerdings steigt der Wettbewerbsdruck.

Die Landschaft wurde durch eine Welle von FDA-Zulassungen im Jahr 2025 verändert, die neue Mechanismen und Modalitäten einführten. Dies bedeutet, dass RUCONEST®, das zur Stoppung akuter Anfälle eingesetzt wird, neben etablierten prophylaktischen Behandlungen in direkter Konkurrenz durch neue On-Demand-Optionen steht.

Der Wettbewerb wird sich auf jeden Fall verschärfen, da andere Unternehmen neue orale Behandlungsmethoden für akute akute HAE-Infektionen im fortgeschrittenen Entwicklungsstadium vorantreiben. Beispielsweise verfügt Pharvaris seit Oktober 2025 über einen oralen Bradykinin-B2-Rezeptor-Antagonisten in einer laufenden Phase-3-Studie zur bedarfsgerechten Anwendung.

Aktivierte PI3K-Delta-Syndrom (APDS)-Marktrivalität

Im Gegensatz dazu ist die Konkurrenz für Joenja® (Leniolisib) auf dem Markt für aktiviertes PI3K-Delta-Syndrom (APDS) derzeit gering, was einen erheblichen Wettbewerbsvorteil für die Pharming Group N.V. darstellt. Joenja® ist die erste und einzige krankheitsmodifizierende Behandlung für APDS bei Erwachsenen und Jugendlichen (12 Jahre und älter) seit seiner FDA-Zulassung im März 2023.

Das Unternehmen arbeitet aktiv daran, diesen First-Mover-Vorteil auszubauen:

• Der Umsatz von Joenja® im dritten Quartal 2025 stieg im Vergleich zum Vorjahr um 35 %.
• Der Umsatz von Joenja® im zweiten Quartal 2025 erreichte 12,8 Millionen US-Dollar.
• Ein sNDA für Kinder im Alter von 4 bis 11 Jahren unterliegt der vorrangigen Prüfung, wobei das PDUFA-Zieldatum der 31. Januar 2026 ist.
• Derzeit gibt es weltweit keine zugelassenen Behandlungen für Kinder unter 12 Jahren mit APDS.

Dieser Mangel an direkter Konkurrenz im pädiatrischen Segment bedeutet, dass Joenja® ein vorübergehendes Monopol in einem Segment mit ungedecktem Bedarf genießt, obwohl sich dies nach dem PDUFA-Datum im Januar 2026 ändern könnte.

Aktuelle Wettbewerbsstärke spiegelt sich in der Finanzprognose wider

Die Fähigkeit der Pharming Group N.V., dieses Wettbewerbsumfeld zu bewältigen, spiegelt sich deutlich in ihren Finanzaussichten wider. Die Gesamtumsatzprognose des Unternehmens für 2025 war stark und zeigt das Vertrauen in seine kommerziellen Vermögenswerte. Die ursprüngliche Prognose für 2025 lag bei 335 bis 350 Millionen US-Dollar. Nach starken Ergebnissen für das dritte Quartal 2025 erhöhte die Pharming Group N.V. diese Prognose jedoch im November 2025 erneut auf eine neue Spanne von 365 bis 375 Millionen US-Dollar. Diese überarbeitete Prognose geht von einem Umsatzwachstum für das Gesamtjahr zwischen 23 % und 26 % aus. Das ist definitiv ein Zeichen der aktuellen Wettbewerbsstärke, insbesondere angesichts neuer HAE-Marktteilnehmer.

Pharming Group N.V. (PHAR) – Porters fünf Kräfte: Bedrohung durch Ersatzkräfte

Die Bedrohung durch Ersatzstoffe für die kommerziellen Produkte der Pharming Group N.V., RUCONEST® und Joenja®, wird auf der Grundlage der Verfügbarkeit alternativer Behandlungsmodalitäten beurteilt, die auf die gleichen Patientenbedürfnisse eingehen, obwohl der Grad der Substitution je nach Indikation erheblich variiert.

Mäßige Bedrohung für RUCONEST® durch Nicht-C1-Inhibitor-HAE-Behandlungen und neue akute orale Therapien

Für RUCONEST®, das akute Anfälle des hereditären Angioödems (HAE) behandelt, besteht die Gefahr einer Substitution, vor allem durch neuere, bequemere Verabreichungswege und andere Arzneimittelklassen. Die Gesamtgröße des Marktes für Therapeutika für hereditäre Angioödeme belief sich im Jahr 2025 auf 5,86 Milliarden US-Dollar. Während C1-Esterase-Inhibitoren, die Klasse von RUCONEST®, im Jahr 2024 einen Umsatzanteil von 61,30 % hatten, verzeichnet der Markt eine starke Bewegung hin zu Alternativen. Insbesondere bei oralen Therapien wird bis 2030 eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate von 20,10 % prognostiziert. Trotz der Einführung eines oral verabreichten Konkurrenzmedikaments im Juli 2025 bewies RUCONEST® seine Widerstandsfähigkeit und erzielte im dritten Quartal 2025 einen Umsatz von 82,2 Mio. USD, was einer Steigerung von 29 % gegenüber dem Vorjahr entspricht. Dies deutet darauf hin, dass RUCONEST® trotz der Existenz von Ersatzstoffen eine starke Position behält, insbesondere bei schwer betroffenen HAE-Patienten. Das Unternehmen konzentrierte seine kommerziellen Bemühungen und zog die Vermarktung außerhalb der USA zurück, wo der Umsatzbeitrag mit 1,1 Millionen US-Dollar in diesem Quartal minimal war.

Geringe Gefahr für Joenja®, da symptomatische Behandlungen (Antibiotika, Immunglobulin) keine echten krankheitsmodifizierenden Ersatzstoffe sind

Für Joenja®, die einzige zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie (DMT) für das aktivierte PI3K-Delta-Syndrom (APDS), ist die Bedrohung durch symptomatische Behandlungen gering. Antibiotika und Immunglobuline ersetzen die Funktion eines geschwächten Immunsystems, beheben jedoch nicht die zugrunde liegende Fehlfunktion des PI3K$\delta$-Signalwegs, die APDS verursacht. Der Umsatz von Joenja® erreichte im dritten Quartal 2025 15,1 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 35 % im Vergleich zum dritten Quartal 2024 entspricht. Die Zahl der US-amerikanischen Patienten, die eine bezahlte Therapie erhielten, stieg im dritten Quartal 2025 im Jahresvergleich um 25 %. Diese starke Zunahme bestätigt seine Position als notwendige krankheitsmodifizierende Option und nicht als ersetzbare symptomatische Option. Die Gesamtzahl der in den USA identifizierten APDS-Patienten beträgt jetzt 270.

Neue genetische oder zellbasierte Therapien für seltene Krankheiten stellen langfristig ein erhebliches Substitutionsrisiko dar

Das längerfristige Substitutionsrisiko ergibt sich aus potenziell heilenden Therapien der nächsten Generation in der Pipeline der Pharming Group N.V. und dem breiteren Bereich seltener Krankheiten. Das Unternehmen entwickelt aktiv Behandlungen, die eine einmalige oder dauerhaftere Lösung bieten könnten. Beispielsweise zielt KL1333, das durch den Kauf von Abliva AB im März 2025 im Wert von 66,1 Millionen US-Dollar erworben wurde, auf mitochondriale DNA-bedingte primäre mitochondriale Erkrankungen ab. Es wird erwartet, dass die entscheidende FALCON-Studie für KL1333 im Jahr 2027 abgeschlossen wird und eine mögliche FDA-Zulassung später im Jahr 2028 möglich ist. Darüber hinaus umfasst die Pipeline der Pharming Group N.V. in der Spätphase zwei Programme mit einem Umsatzpotenzial von jeweils über 1 Milliarde US-Dollar, was naturgemäß ein zukünftiges Substitutionsrisiko für aktuelle Einnahmequellen darstellt, wenn sie zu zugelassenen Alternativen für andere Indikationen werden. Das Unternehmen bringt Joenja® außerdem in Phase-II-Studien für primäre Immundefekte (PIDs) und gemeinsame variable Immundefizienz (CVID) mit Immundysregulation voran, von denen deutlich mehr Patienten betroffen sind als APDS.

Der einzigartige Wirkmechanismus von Joenja® für APDS schafft eine starke klinische Differenzierungsbarriere

Der Wirkmechanismus von Joenja®, der den PI3K$\delta$-Signalweg moduliert, stellt eine erhebliche Barriere gegen eine Substitution innerhalb der zugelassenen Indikation APDS dar. APDS wird oft fälschlicherweise wie andere Erkrankungen diagnostiziert, was zu Verzögerungen führt. Die anfängliche Schätzung der APDS-Prävalenz lag bei etwa 1,5 Patienten pro Million, neuere Daten deuten jedoch darauf hin, dass die Prävalenz bis zu 100-mal höher sein könnte. Dies deutet darauf hin, dass eine große, derzeit unterbehandelte Bevölkerung ein DMT wie Joenja® benötigt. Das Medikament stoppt die Angriffskaskade an mehreren Stellen, was zu einer hohen Wirksamkeit führt; Daten zeigen, dass bei 97 % der Patienten der Anfall mit einer Einzeldosis gestoppt werden konnte und fast alle mindestens drei Tage lang anfallsfrei waren. Dieser spezifische, gezielte Eingriff wird nicht durch symptomatische Behandlungen wiederholt.

• Joenja® Q3 2025 Umsatz: 15,1 Millionen US-Dollar
• Wachstum der bezahlten Patienten in den USA im dritten Quartal 2025 gegenüber dem Vorjahr: 25%
• Insgesamt identifizierte APDS-Patienten in den USA (Stand 3. Quartal 2025): 270
• KL1333 Mögliches Zulassungsjahr: 2028

Pharming Group N.V. (PHAR) – Porters fünf Kräfte: Bedrohung durch neue Marktteilnehmer

Sie sehen sich die Eintrittsbarrieren für die Pharming Group N.V. (PHAR) an, und ehrlich gesagt sind die Hürden himmelhoch, insbesondere angesichts ihres Fokus auf seltene Krankheiten. Die Bedrohung durch neue Marktteilnehmer ist ausgesprochen gering, da die Branche mit regulatorischen Hürden überlastet ist. Betrachten Sie den Prozess der Orphan Drug Designation (ODD); es ist ein riesiger Wassergraben. Für einen neuen Spieler bedeutet die Sicherung von ODD, dass er einen Verzicht auf die Benutzergebühren für New Drug Application (NDA) oder Biologics License Application (BLA) beantragen kann, die im Jahr 2025 für Anträge, die klinische Daten erfordern, 4 Millionen US-Dollar überstiegen. Außerdem erhalten sie eine Steuergutschrift von 25 % auf die Kosten für klinische Tests.

Die regulatorische Komplexität selbst fungiert als Filter. Das Komitee für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur strebt beispielsweise danach, innerhalb von 90 Tagen eine Stellungnahme zu einem gültigen ODD-Antrag zu erhalten, aber die Steuerung des gesamten Prozesses, einschließlich der Gestaltung klinischer Studien speziell für extrem seltene Populationen, ist eine Spezialkompetenz. Neue Marktteilnehmer müssen sich auch mit der bestehenden Exklusivität auseinandersetzen, die Pharming Group N.V. gesperrt hat. Für RUCONEST®, das im dritten Quartal 2025 einen Umsatz von 82,2 Millionen US-Dollar erzielte, ist diese Marktposition durch behördliche Exklusivität geschützt, oft sieben Jahre nach der FDA-Zulassung für ODD-Produkte. Joenja®, ihr neueres Asset, ist ebenfalls geschützt und trug im selben Quartal 15,1 Millionen US-Dollar zum Umsatz bei.

Der Kapitalbedarf ist erheblich, nicht nur für die Arzneimittelentwicklung selbst, sondern auch für den Aufbau der erforderlichen spezialisierten kommerziellen Infrastruktur. Die Pharming Group N.V. meldete allein im dritten Quartal 2025 Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 23,4 Millionen US-Dollar, was die laufenden Investitionen zeigt, die zur Erhaltung und Erweiterung eines Portfolios an seltenen Krankheiten erforderlich sind. Ein neuer Marktteilnehmer würde vergleichbares Kapital benötigen, um Versuche zu finanzieren und eine kommerzielle Präsenz aufzubauen, die in der Lage wäre, ein Unternehmen zu unterstützen, das im Gesamtjahr 2025 voraussichtlich einen Gesamtumsatz von 365 bis 375 Millionen US-Dollar erreichen wird.

Die Komplexität der Patientenidentifizierung ist eine große Abschreckung. Bei Erkrankungen wie denen, die Joenja® behandelt, kann der diagnostische Weg undurchsichtig sein. Pharming Group N.V. stellte fest, dass neue Studienergebnisse im zweiten Quartal 2025 auf einen bis zu 100-fachen Anstieg der Prävalenz von APDS basierend auf der Neuklassifizierung von Varianten unbekannter Bedeutung (VUS) hindeuteten, was das tiefe Fachwissen verdeutlicht, das allein für die Definition des adressierbaren Patientenpools erforderlich ist. Neueinsteiger stehen vor dieser steilen Lernkurve.

Hier sind die Schlüsselzahlen, die dieser hohen Hürde zugrunde liegen:

Das regulatorische Umfeld verstärkt diese Barrieren aktiv, anstatt sie zu senken. Beispielsweise erweiterte das im Juli 2025 unterzeichnete Gesetz die Ausnahmen für Orphan Drugs von Medicare-Preisverhandlungen, was das langfristige Umsatzpotenzial eines erfolgreichen Unternehmens im Bereich der seltenen Krankheiten für etablierte Unternehmen wie Pharming Group N.V. noch sicherer macht. Das Unternehmen nutzt bereits seine etablierte Infrastruktur, indem es RUCONEST® strategisch aus Märkten außerhalb der USA zurückzieht, wo es nur 1,3 % des Quartalsumsatzes beitrug, um seine Ressourcen auf Kernwachstumsbereiche zu konzentrieren.

Die Eintrittsbarrieren lassen sich anhand der erforderlichen Spezialressourcen zusammenfassen:

• Umfangreiches regulatorisches Fachwissen für ODD-Anmeldungen.
• Erhebliches Kapital für mehrjährige klinische Programme.
• Etablierte kommerzielle Präsenz für den Zugang zu Patienten mit seltenen Krankheiten.
• Proprietäres Wissen zur Patientenidentifizierung und -diagnose.

Finanzen: Überprüfung der Barmittelposition im 4. Quartal 2025 im Vergleich zum prognostizierten Kapitalbedarf für die pädiatrische sNDA von Joenja bis Ende Januar 2026.