uniQure N.V. (QURE): نموذج الأعمال التجارية

في عالم التكنولوجيا الحيوية المتطور، تبرز شركة uniQure N.V. (QURE) كقوة رائدة تُحدث ثورة في الطب الجيني من خلال حلول العلاج الجيني الرائدة. من خلال استهداف الاضطرابات الوراثية النادرة بعلاجات مبتكرة يمكن علاجها، تعمل هذه الشركة الرائعة على تحويل مشهد الرعاية الصحية الشخصية، مما يوفر الأمل حيث فشلت الأساليب الطبية التقليدية. يجمع نهجهم المتطور بين تقنيات النواقل الفيروسية المتقدمة والشراكات الإستراتيجية والخبرة العلمية العميقة لفتح إمكانيات علاجية غير مسبوقة للمرضى الذين يواجهون تحديات وراثية معقدة.

uniQure N.V. (QURE) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون مع شركات الأدوية لأبحاث العلاج الجيني

أنشأت يونيكيور شراكات رئيسية مع شركات الأدوية التالية:

شركة شريكة	التركيز على البحوث	سنة الشراكة
بريستول مايرز سكويب	الهيموفيليا علاج جيني	2022
يانسن للأدوية	أبحاث الاضطرابات العصبية	2021

الشراكات الإستراتيجية مع المؤسسات البحثية الأكاديمية

تتعاون uniQure مع المؤسسات الأكاديمية الرائدة:

• كلية الطب بجامعة هارفارد
• جامعة بنسلفانيا
• مركز أبحاث العلاج الجيني بمعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا

اتفاقيات الترخيص مع شركات التكنولوجيا الحيوية

تتضمن اتفاقيات الترخيص النشطة ما يلي:

شركة التكنولوجيا الحيوية	نوع الترخيص	الشروط المالية
سبارك العلاجية	منصة العلاج الجيني	50 مليون دولار دفعة مقدمة
ألتروجينيكس	أبحاث الأمراض النادرة	اتفاقية تعاون بقيمة 35 مليون دولار

التعاون في التجارب السريرية مع المراكز الطبية

تتضمن شبكة التجارب السريرية الخاصة بـ uniQure ما يلي:

• مايو كلينيك
• مركز ميموريال سلون كيترينج للسرطان
• مركز ستانفورد الطبي

شراكات التمويل مع رأس المال الاستثماري ومجموعات الاستثمار

الشراكات الاستثمارية الرئيسية:

مجموعة الاستثمار	مبلغ الاستثمار	سنة
مستشارو أوربيميد	75 مليون دولار	2023
مشاريع فيرسانت	60 مليون دولار	2022

uniQure N.V. (QURE) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

تطوير علاجات العلاج الجيني

تركز يونيكيور على تطوير علاجات جينية متقدمة تستهدف الأمراض الوراثية النادرة. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، قامت الشركة 5 برامج المرحلة السريرية في التنمية.

البرنامج	هدف المرض	المرحلة السريرية
أمت-061	الهيموفيليا ب	المرحلة 3
أمت-130	مرض هنتنغتون	المرحلة 1/2

الأبحاث والتجارب السريرية للأمراض الوراثية النادرة

استثمرت الشركة 94.4 مليون دولار نفقات البحث والتطوير للعام المالي 2022، مخصص لتطوير أبحاث العلاج الجيني.

• تجارب سريرية مستمرة عبر مجالات علاجية متعددة
• يركز على الاضطرابات الوراثية العصبية والقلبية الوعائية
• التعاون مع المؤسسات الأكاديمية والبحثية

تصنيع العلاجات الجينية للناقلات الفيروسية

تعمل uniQure على منشأة تصنيع مخصصة في ليكسينغتون، ماساتشوستس، مع القدرة على إنتاج علاجات جينية تعتمد على ناقلات الفيروس.

القدرة التصنيعية	التفاصيل
حجم المنشأة	30.000 قدم مربع
القدرة على الإنتاج	خطوط إنتاج متعددة للعلاج الجيني

عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة على الأدوية

اعتبارًا من عام 2023، أصبحت uniQure تمتلك تفاعلات متعددة مع الهيئات التنظيمية بما في ذلك إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لمختلف برامج العلاج الجيني.

• الامتثال لمعايير GMP
• عمليات التوثيق ومراقبة الجودة واسعة النطاق
• التفاعلات المنتظمة مع الهيئات التنظيمية

إدارة الملكية الفكرية وتطوير براءات الاختراع

تحتفظ الشركة بمحفظة قوية للملكية الفكرية ما يقرب من 300 براءة اختراع اعتبارًا من عام 2023.

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع
براءات الاختراع الممنوحة	185
طلبات براءات الاختراع المعلقة	115

uniQure N.V. (QURE) - نموذج العمل: الموارد الرئيسية

منصات تكنولوجيا العلاج الجيني المتقدمة

تمتلك يونيكيور منصات العلاج الجيني الملكية مع التركيز بشكل خاص على تقنيات ناقلات الفيروسات المرتبطة بالعدوى (AAV).

منصة التكنولوجيا	قدرات محددة	مرحلة التطوير الحالية
تقنية مكافحة ناقلات AAV	آليات تسليم الجينات	التحقق من صحتها سريريا
منصات تحرير الجينات	التعديل الوراثي الدقيق	مرحلة البحث المتقدمة

الكفاءات العلمية والبحثية المتخصصة

تكوين القوى العاملة في مجال البحث والتطوير اعتبارًا من عام 2023:

• إجمالي موظفي البحث والتطوير: 127
• حاملي الدكتوراه: 62
• أخصائيو الأبحاث الوراثية: 43

قدرات تصنيع المتجهات الفيروسية الخاصة

متري التصنيع	القدرة	الموقع
منشأة التصنيع	منشأة متوافقة مع GMP	(ليكسينغتون، ماساتشوستس).
القدرة الإنتاجية السنوية	برامج سريرية وتجارية متعددة	سري

قاعدة بيانات واسعة النطاق لأبحاث الأمراض الوراثية

مكونات قاعدة البيانات البحثية:

• دراسة الاضطرابات الوراثية النادرة: 15+
• ملامح الطفرة الجينية: 500+
• نقاط بيانات التجارب السريرية: أكثر من 10000

محفظة قوية للملكية الفكرية

فئة الملكية الفكرية	العدد الإجمالي	التغطية الجغرافية
عائلات براءات الاختراع	45	عالمي
براءات الاختراع النشطة	78	ولايات قضائية متعددة

uniQure N.V. (QURE) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

حلول العلاج الجيني المبتكرة للاضطرابات الوراثية النادرة

تركز uniQure N.V. على تطوير علاجات جينية للاضطرابات الوراثية النادرة ذات الاحتياجات الطبية الكبيرة التي لم تتم تلبيتها. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تطورت الشركة 4 منصات العلاج الجيني الأولية استهداف حالات وراثية محددة.

منصة العلاج الجيني	اضطراب الهدف	مرحلة التطوير
أمت-061	الهيموفيليا ب	المرحلة الثالثة من التجربة السريرية
أمت-130	مرض هنتنغتون	المرحلة 1/2 التجربة السريرية
أمت-180	مرض فابري	مرحلة ما قبل السريرية
أمت-260	مرض باركنسون	مرحلة ما قبل السريرية

إمكانية العلاج العلاجي لمرة واحدة

يقدم نهج العلاج الجيني للشركة إمكانات التعديلات الجينية الدائمة مع العلاجات إدارة واحدة. تشير البيانات السريرية من عام 2023 إلى فعالية محتملة طويلة المدى في علاج الاضطرابات الوراثية المتعددة.

• متوسط مدة العلاج: 5-7 سنوات لكل التجارب السريرية الحالية
• إمكانية التصحيح الوراثي الدائم
• تقليل تكاليف إدارة الرعاية الصحية على المدى الطويل

العلاجات المستهدفة التي تعالج الاحتياجات الطبية غير الملباة

يستهدف uniQure N.V. الاضطرابات الوراثية النادرة مع خيارات علاجية محدودة أو معدومة حاليًا. إجمالي الاستثمارات المالية في البحث والتطوير 127.3 مليون دولار في عام 2023.

فئة الاضطراب	نسبة الاحتياجات الطبية غير الملباة	عدد المرضى المحتملين
الهيموفيليا	85%	40.000 مريض على مستوى العالم
مرض هنتنغتون	100%	30 ألف مريض على مستوى العالم

تقنيات الهندسة الوراثية المتقدمة

تستخدم الشركة تقنية ناقلات AAV الخاصة لإجراء تدخلات وراثية دقيقة. تم الوصول إلى نفقات البحث والتطوير للتكنولوجيات المتقدمة 42.6 مليون دولار في عام 2023.

التدخلات الطبية الشخصية لحالات وراثية محددة

تقوم شركة uniQure N.V. بتطوير أساليب العلاج الجيني الشخصية باستخدام الاستهداف الجيني الخاص بالمريض. تركز الأبحاث الحالية على تقنيات الطب الدقيق.

• قدرات الفحص الجيني
• تصميم ناقلات مخصصة
• الوراثية الفردية profile التحليل

uniQure N.V. (QURE) - نموذج العمل: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمعات المرضى

تحافظ يونيكيور على المشاركة المباشرة للمرضى من خلال برامج التوعية المستهدفة التي تركز على الاضطرابات الوراثية النادرة. اعتبارًا من عام 2024، أنشأت الشركة:

• شبكة مناصرة المرضى تغطي 17 مجتمعًا مختلفًا للأمراض الوراثية النادرة
• منصات دعم المرضى الرقمية مع 2,387 مشاركًا مسجلاً

مقاييس مشاركة مجتمع المرضى	بيانات 2024
إجمالي حجم شبكة المرضى	2,387 مشارك مسجل
مجتمعات الأمراض النادرة المغطاة	17 اضطرابات وراثية محددة
نقاط التواصل السنوية مع المرضى	4-6 تفاعلات شخصية لكل مريض

البحث التعاوني مع المهنيين الطبيين

تتعاون يونيكيور على نطاق واسع مع مؤسسات البحوث الطبية:

• شراكات بحثية نشطة مع 23 مركزًا طبيًا أكاديميًا
• تم استثمار 14.3 مليون دولار في برامج البحث التعاوني في عام 2024

التواصل الشفاف حول تقدم التجارب السريرية

تحتفظ الشركة ببروتوكولات اتصال صارمة لتحقيق شفافية التجارب السريرية:

• تقارير تحديث التجارب السريرية المفصلة ربع السنوية
• منصة رقمية في الوقت الحقيقي لتتبع 6 تجارب سريرية جارية

مقاييس اتصالات التجارب السريرية	بيانات 2024
التجارب السريرية النشطة	6 محاكمات جارية
تردد الاتصالات	تقارير ربع سنوية شاملة

برامج دعم وتعليم المرضى

تتضمن البنية التحتية الشاملة لدعم المرضى ما يلي:

• خدمات الاستشارة الوراثية المخصصة لـ 412 مريضًا
• موارد تعليمية عبر الإنترنت تغطي 9 فئات من الاضطرابات الوراثية

التواصل العلمي المستمر والتحديثات

تشمل استراتيجية الاتصال العلمي ما يلي:

• نشر 12 ورقة بحثية محكمة في عام 2024
• المشاركة في 8 مؤتمرات علمية دولية

مقاييس الاتصال العلمي	بيانات 2024
المنشورات التي راجعها النظراء	12 ورقة بحثية
المشاركة في المؤتمرات الدولية	8 مؤتمرات

uniQure N.V. (QURE) - نموذج الأعمال: القنوات

البيع المباشر لمقدمي الرعاية الصحية

تركز استراتيجية المبيعات المباشرة لشركة uniQure على المتخصصين الطبيين المتخصصين في العلاج الجيني ومراكز علاج الأمراض النادرة.

نوع قناة المبيعات	الشريحة المستهدفة	التغطية الجغرافية
قوة البيع المباشر	مراكز علاج الهيموفيليا	الولايات المتحدة، الاتحاد الأوروبي
فريق مبيعات متخصص في طب الأعصاب	عيادات الاضطرابات العصبية	أمريكا الشمالية

مؤتمرات التكنولوجيا الحيوية والصيدلانية

تستفيد uniQure من المؤتمرات العلمية لرؤية المنتج والتواصل.

• حضر 12 مؤتمرًا رئيسيًا للتكنولوجيا الحيوية في عام 2023
• تم تقديمه في 7 ندوات دولية حول العلاج الجيني
• إجمالي ميزانية المشاركة في المؤتمر: 475.000 دولار

المنشورات العلمية والعروض البحثية

نشر البحوث من خلال القنوات التي يراجعها النظراء.

فئة النشر	العدد في 2023	نطاق عامل التأثير
المجلات التي يراجعها النظراء	18	4.2 - 12.5
العروض البحثية	22	لا يوجد

التسويق الرقمي والمنصات الطبية عبر الإنترنت

استراتيجيات المشاركة الرقمية للمهنيين الطبيين ومجتمعات المرضى.

• عدد زوار الموقع شهريًا: 85.000
• متابعو لينكد إن: 45,000
• الإنفاق على التسويق الرقمي: 1.2 مليون دولار في عام 2023

الشراكات مع مجموعات الدفاع عن المرضى

نهج تعاوني مع شبكات دعم الأمراض النادرة.

نوع مجموعة المناصرة	عدد الشراكات	مجالات التركيز
منظمات الهيموفيليا	6	تثقيف المرضى ودعم الأبحاث
مجموعات الاضطرابات العصبية	4	التوعية بالتجارب السريرية

uniQure N.V. (QURE) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة

تستهدف يونيكيور المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة معينة، مع التركيز على:

• مرضى الهيموفيليا B (حوالي 6000 في الولايات المتحدة)
• مرضى مرض هنتنغتون (يقدر عددهم بـ 30.000 مريض تظهر عليهم الأعراض في الولايات المتحدة)
• الاضطرابات الأيضية النادرة مع خيارات علاجية محدودة

اضطراب	عدد المرضى المقدر	حجم السوق المستهدف
الهيموفيليا ب	6000 مريض (الولايات المتحدة)	500 مليون دولار السوق المحتملة
مرض هنتنغتون	30.000 مريض تظهر عليهم الأعراض	750 مليون دولار السوق المحتملة

المتخصصين الطبيين المتخصصين

تتضمن شريحة عملاء uniQure ما يلي:

• أطباء أمراض الدم
• أطباء الأعصاب
• متخصصون في الجينات
• خبراء علاج الأمراض النادرة

المستشفيات البحثية والمراكز السريرية

نوع المؤسسة	عدد المتعاونين المحتملين	ميزانية البحث السنوية
المراكز الطبية الأكاديمية	125 مركزًا متخصصًا	تمويل بحثي جماعي بقيمة 2.3 مليار دولار
معاهد أبحاث الأمراض النادرة	38 معهدًا متخصصًا	450 مليون دولار ميزانية البحوث الجماعية

شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية

أهداف الشراكة المحتملة:

• شركات تطوير العلاج الجيني
• مصنعي أدوية الأمراض النادرة
• منظمات البحوث الصيدلانية

نوع الشركة	عدد الشركاء المحتملين	قيمة التعاون المحتملة
شركات العلاج الجيني	47 شركة نشطة	إمكانية الشراكة بقيمة 3.2 مليار دولار
شركات أدوية الأمراض النادرة	29 شركة متخصصة	إمكانية التعاون بقيمة 2.7 مليار دولار

مستثمرو الرعاية الصحية ومنظمات التمويل

نوع المستثمر	عدد المستثمرين المحتملين	إجمالي القدرة الاستثمارية
شركات رأس المال الاستثماري	62 مستثمرًا متخصصًا في الرعاية الصحية	5.6 مليار دولار إجمالي القدرة الاستثمارية
صناديق الاستثمار في التكنولوجيا الحيوية	41 صندوقا متخصصا	إمكانات استثمارية بقيمة 3.9 مليار دولار

uniQure N.V. (QURE) - نموذج العمل: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2023، أعلنت يونيكيور عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 136.7 مليون دولار. تمثل تكاليف البحث والتطوير للشركة باستمرار جزءًا كبيرًا من نفقاتها السنوية.

سنة	نفقات البحث والتطوير (مليون دولار)
2022	129.4 مليون دولار
2023	136.7 مليون دولار

تكاليف إدارة التجارب السريرية

بلغ إجمالي نفقات التجارب السريرية لـ uniQure في عام 2023 حوالي 45.2 مليون دولار أمريكي، وتغطي برامج العلاج الجيني المتعددة عبر مؤشرات المرض المختلفة.

• تكاليف التجارب السريرية لبرنامج الهيموفيليا ب: 18.3 مليون دولار
• نفقات تجربة مرض هنتنغتون: 12.7 مليون دولار
• الاستثمارات في تجارب أمراض القلب والأوعية الدموية: 14.2 مليون دولار

استثمارات تصنيع المتجهات الفيروسية

بلغت تكلفة البنية التحتية للتصنيع وتنمية القدرات 22.5 مليون دولار أمريكي في عام 2023، مع الاستثمارات المستمرة في مرافق إنتاج العلاج الجيني المتقدمة.

فئة الاستثمار الصناعي	التكلفة (مليون دولار)
المعدات	12.6 مليون دولار
ترقيات المرافق	6.9 مليون دولار
تطوير العملية	3.0 مليون دولار

عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة

وصلت نفقات الامتثال التنظيمي لشركة يونيكيور إلى 8.3 مليون دولار أمريكي في عام 2023، وتغطي عمليات التقديم لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية والتفاعلات التنظيمية المستمرة.

توظيف المواهب العلمية والاحتفاظ بها

وبلغت تكاليف الموظفين العاملين في المجال العلمي والبحثي 62.4 مليون دولار في عام 2023، وهو ما يمثل استثمارًا بالغ الأهمية في رأس المال البشري.

فئة الموظفين	عدد الموظفين	متوسط التعويض
علماء البحث	87	$215,000
كبار الباحثين	42	$285,000

uniQure N.V. (QURE) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

اتفاقيات الترخيص لتقنيات العلاج الجيني

اعتبارًا من التقارير المالية لعام 2023، حققت uniQure 25.4 مليون دولار أمريكي من إيرادات الترخيص من شراكات التكنولوجيا الإستراتيجية.

شريك	نوع الاتفاقية	الإيرادات المحتملة
سي إس إل بهرينغ	ترخيص العلاج الجيني للهيموفيليا ب	450 مليون دولار مدفوعات بارزة محتملة
سبارك العلاجية	اتفاقية التعاون	50 مليون دولار دفعة مقدمة

مبيعات المنتجات الصيدلانية المحتملة

حقق العلاج الجيني للهيموفيليا بي Hemgenix 56.5 مليون دولار في المبيعات التجارية لعام 2022.

المنح البحثية والتمويل الحكومي

تلقت يونيكيور 12.3 مليون دولار أمريكي على شكل منح بحثية خلال السنة المالية 2023.

الشراكات والتعاون الاستراتيجي

• تقدر قيمة شراكة CSL Behring بمبلغ إجمالي قدره 1.5 مليار دولار أمريكي
• التعاون المستمر مع شركة جانسن للأدوية
• دعم تمويل البحوث في الاتحاد الأوروبي

الإتاوات المستقبلية من العلاجات المتقدمة

وتقدر مصادر حقوق الملكية المحتملة بنسبة 10-15% من المبيعات التجارية المستقبلية للعلاجات الجينية المرخصة.

العلاج	الإتاوات السنوية المحتملة	إمكانات السوق
علاج الهيموفيليا ب	25-35 مليون دولار سنويا	حجم السوق 500 مليون دولار
علاج مرض هنتنغتون	إمكانات 40-50 مليون دولار	إمكانات السوق 750 مليون دولار

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Value Propositions

uniQure N.V. focuses on delivering single-administration, potentially curative gene therapies for severe, rare diseases.

The core value proposition is centered on the clinical success of AMT-130 in Huntington's disease (HD), which represents the first time a drug has been shown to alter the course of HD in people in a clinical trial.

The pipeline is built around addressing high unmet medical needs in neurological and liver disorders with potentially one-time treatments:

• Huntington's disease (AMT-130)
• Refractory temporal lobe epilepsy (AMT-260)
• Fabry disease (AMT-191)
• Amyotrophic Lateral Sclerosis - SOD1 (AMT-162)

The market opportunity for the lead candidate, AMT-130, in Huntington's disease is estimated at $4.27B.

The value proposition is heavily supported by the long-term therapeutic benefit demonstrated from a one-time treatment, as shown by the 36-month follow-up data for AMT-130.

The pivotal Phase I/II study for AMT-130 met its primary endpoint, demonstrating statistically significant slowing of disease progression at 36 months compared to an external control group.

Metric	High-Dose AMT-130 Result (36 Months)	Statistical Significance
Disease Slowing (Primary Endpoint: cUHDRS)	75% slowing of disease progression	p=0.003
Disease Slowing (Key Secondary Endpoint: TFC)	60% slowing of disease progression	p=0.033
Mean Change in cUHDRS from Baseline	-0.38	Compared to -1.52 in external control
Biomarker (CSF NfL)	Mean levels below baseline	Supported favorable trends

The company is planning a Biologics License Application (BLA) submission for AMT-130 in the first quarter of 2026.

Financially, uniQure N.V. reported cash, cash equivalents, and current investment securities of $694.2 million as of September 30, 2025, which is expected to fund operations into 2029.

The company raised approximately $323.7 million in net proceeds from an upsized public follow-on offering in September 2025.

Research and development expenses for the three months ended September 30, 2025, were $34.4 million, which included $6.6 million related to the preparation for the AMT-130 BLA submission.

The value proposition is the delivery of a potentially first-in-class, one-time treatment for a devastating disorder, underpinned by a strong balance sheet to support near-term commercialization planning.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Customer Relationships

High-touch, specialized support for ultra-rare disease patient communities is centered around the development pipeline for conditions like Huntington\'s disease (HD), mesial temporal lobe epilepsy (MTLE), and Fabry disease.

For the lead candidate, AMT-130 in HD, topline 36-month efficacy data presented in September 2025 showed a statistically significant 75% slowing in disease progression measured by the composite Unified Huntington\'s Disease Rating Scale (cUHDRS). Also, a fourth cohort evaluating high-dose AMT-130, consisting of six patients, was fully recruited in October 2025.

Direct engagement with key opinion leaders and clinical investigators is being formalized as uniQure N.V. transitions toward potential commercialization.

• The appointment of Kylie O\'Keefe as Chief Customer and Strategy Officer in June 2025 signals a focus on commercial execution and medical affairs leadership.
• Selling, general and administrative (SG&A) expenses for the three months ended September 30, 2025, were $19.4 million, which included $3.0 million incurred to support the preparation of a potential commercialization of AMT-130 in the United States.

Collaboration with patient advocacy groups for disease awareness is a core component of engaging the rare disease community.

uniQure N.V. maintains connections with various advocacy groups across its target indications, including:

• Global Genes.
• EveryLife Foundation.
• National Organization for Rare Disorders.
• Fabry Support and Information Group.
• The Coalition for Hemophilia B.

Managed access and reimbursement support for high-cost therapies is being planned, leveraging executive experience in this area.

The Chief Customer and Strategy Officer has a proven track record directing the development and execution of reimbursement strategies, including payer engagement and health economic assessments.

The company's cash position as of September 30, 2025, stood at $694.2 million, providing a strong balance sheet to fund these pre-commercialization relationship-building activities, with expectations to fund operations into 2029.

Here's a quick look at the patient-facing pipeline focus areas as of late 2025:

Program	Indication	Key Relationship/Data Point	Status/Metric
AMT-130	Huntington\'s Disease	Pivotal Efficacy Data (cUHDRS Slowing)	75% slowing at 36 months
AMT-260	Mesial Temporal Lobe Epilepsy	Clinical Study Enrollment	Enrollment advanced; data expected H1 2026
AMT-191	Fabry Disease	Enzyme Activity Data Presented	Sustained increases in $\\alpha$-gal enzyme activity
Commercial Prep	US Market Access	Professional Fees for Commercialization Prep (Q3 2025)	$3.0 million incurred

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how uniQure N.V. gets its value proposition-transformative gene therapies-into the hands of patients and prescribers as of late 2025. For their approved product, HEMGENIX, the channel is entirely outsourced to a major partner, CSL Behring, which handles the global commercialization.

CSL Behring's established global commercial and distribution network (Hemgenix)

The channel for HEMGENIX is defined by the licensing agreement with CSL Behring. uniQure N.V. focuses on manufacturing, while CSL Behring manages the entire commercial and distribution network globally. This split means uniQure N.V. relies on CSL Behring's established infrastructure to reach the market.

Here's a look at the financial structure tied to this channel arrangement:

Metric	Value/Date	Context
Upfront Payment Received from CSL	$375 million	Received for lowest royalty tier on worldwide net sales of HEMGENIX.
Total Payments Received from CSL (to date)	$500 million	Total cash received from CSL Behring under the licensing transaction.
Royalty Rights Sale Proceeds (Gross)	Up to $400 million	Cash received in May 2023 from selling a portion of future royalty rights.
Potential Additional Milestone (2024 Sales)	$25 million	If 2024 net sales exceeded a pre-specified threshold.
Q2 2025 Contract Manufacturing Revenue (vs. Q2 2024)	Decrease of $2.1 million	Revenue from manufacturing HEMGENIX for CSL Behring for the three months ended June 30, 2025.
Q1 2025 Contract Manufacturing Revenue (vs. Q1 2024)	Decrease of $4.0 million	Revenue from manufacturing HEMGENIX for CSL Behring for the three months ended March 31, 2025.

uniQure N.V. is responsible for the global manufacturing of HEMGENIX at its licensed facility in Lexington, Massachusetts. Still, the actual commercial sales channel is CSL Behring's domain.

Specialized gene therapy treatment centers and hospitals

For its pipeline candidates like AMT-130, the channel will require highly specialized infrastructure. Gene therapies are not dispensed through a standard pharmacy; they are administered directly into the patient, often requiring specific surgical or infusion capabilities.

• The commercialization plan for AMT-130, once approved, will likely mirror the model used for other complex, one-time treatments.
• This necessitates establishing a limited network of certified treatment centers capable of handling the product and procedure.
• The company expects its current cash reserves of $694.2 million as of September 30, 2025, to fund operations, including the planned U.S. launch of AMT-130, into the second half of 2029.

Direct regulatory submissions (BLA) to agencies like the FDA

For its proprietary pipeline, uniQure N.V. manages the regulatory channel directly. This involves preparing and submitting the necessary applications to health authorities.

For AMT-130 in Huntington's disease, key channel milestones related to regulatory approval included:

• Alignment with the FDA on the statistical analysis plan and CMC (Chemistry, Manufacturing, and Controls) requirements to support a planned BLA submission in the first quarter of 2026.
• Planning a pre-BLA meeting with the FDA during Q4 2025.
• The company issued a regulatory update on AMT-130 on December 4, 2025.

Scientific publications and medical conferences for data dissemination

Disseminating clinical data is a critical channel for building scientific credibility and supporting future regulatory and commercial efforts. This is how uniQure N.V. communicates progress to the medical community.

Key data dissemination events planned or executed in 2025 included:

• Presenting topline three-year data from the AMT-130 Phase I/II study in September 2025.
• The data presentation in Q3 2025 was expected to include follow-up data on all patients treated in the first two cohorts, totaling three years of follow-up data on 24 treated patients.
• Initial data from the AMT-191 (Fabry disease) study was expected in the second half of 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the specific patient populations uniQure N.V. (QURE) is targeting with its pipeline as of late 2025. This isn't about the overall market size, but the specific groups whose severe, unmet medical needs drive the current strategy.

The customer segments are defined by the indication for each of uniQure N.V.'s key investigational or recently approved assets. For the approved Hemophilia B therapy, the customer segment is defined by the patient population eligible for that specific treatment, which is partnered with CSL Behring.

Program/Asset	Indication	Target Patient Characteristics/Status	Clinical Trial Enrollment/Population Data Points
HEMGENIX (Etranacogene Dezaparvovec)	Hemophilia B	Adults with Hemophilia B requiring prophylactic Factor IX replacement therapy.	Clinical trials involved 67 adults across 34 global sites. Post-treatment, 96% discontinued routine Factor IX prophylaxis.
AMT-130	Early-stage Huntington's disease (HD)	Patients with early manifest HD. U.S. population estimate is around 30,000.	Pivotal study compared high-dose to external controls of n=940 (primary endpoint) and n=626 (key secondary endpoint). Total Phase I/II enrolled 29 patients (17 high dose, 12 low dose). A fourth cohort of up to 6 patients was enrolling/dosing expected by year-end 2025.
AMT-260	Refractory Mesial Temporal Lobe Epilepsy (MTLE)	Patients with drug-resistant MTLE.	Phase I/IIa trial comprised of two dose cohorts of six patients each. Enrollment of the first three patients in the first cohort was completed in September 2025. The first patient saw a 92% reduction in seizure frequency over five months from an average of seven seizures a month.
AMT-191	Fabry disease	Adult males with classic Fabry disease showing suboptimal response to Enzyme Replacement Therapy (ERT). Prevalence estimated between one in 40,000 and one in 117,000 individuals (2020 study).	As of July 24, 2025 cutoff, 7 patients were administered AMT-191 across two dose cohorts. Cohort A (n=4) at 6.0x10¹³ gc/kg showed 27- to 208-fold increases in $\alpha$-Gal A activity above the mean normal range (1.38-8.66 nmol; mean normal of 3.57 nmol). All four patients in Cohort A discontinued ERT.
AMT-162	SOD1-ALS	Adults with confirmed SOD1-ALS diagnosis.	EPISOD1 trial is designed to enroll about 12 adults across three dose-escalating cohorts (up to four patients each). Enrollment was paused after a serious adverse event in one patient in the second cohort following a September 2025 review. SOD1 mutations represent 2% of the estimated ~170,000 global ALS population (2021 study).

The focus on these distinct, rare disease populations dictates the clinical trial design and partnership strategy.

The Hemophilia B segment is already commercialized via the partner, CSL Behring, following the November 2022 FDA approval of HEMGENIX. The clinical data supporting this segment showed a 97% reduction in mean Factor IX consumption at 18 months post-treatment.

For Huntington's disease with AMT-130, the customer segment is highly specific: early-stage patients where disease modification is most likely to show a measurable effect on the composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). The high-dose cohort demonstrated a statistically significant 75% slowing of disease progression at 36 months compared to the external control group of n=940.

The AMT-260 program targets patients with refractory MTLE who have failed standard treatments. The Phase I/IIa trial is small, planning for 12 patients across two cohorts. The early signal from the first patient, who previously had about seven seizures a month, showed a 92% reduction.

The Fabry disease segment (AMT-191) is focused on adult males who are on, but not optimally responding to, bi-weekly Enzyme Replacement Therapy (ERT). The initial data from four patients in Cohort A showed $\alpha$-Gal A activity increases ranging from 27- to 208-fold above the mean normal level of 3.57 nmol.

For SOD1-ALS (AMT-162), the patient pool is extremely small, with SOD1 mutations accounting for about 2% of the estimated 170,000 global ALS cases. The Phase I/II trial is designed for only about 12 patients total.

• Patients with Hemophilia B are served via the approved HEMGENIX product.
• Patients with early manifest Huntington's disease are the focus for AMT-130, with 29 treated in the pivotal study to date.
• Refractory MTLE patients are being enrolled in the GenTLE trial, aiming for 12 total participants.
• Fabry disease patients are being recruited into a study that has dosed 7 patients as of late 2025.
• SOD1-ALS patients are part of the EPISOD1 trial, which has three dose-escalating cohorts.

The company's cash position as of September 30, 2025, was $694.2 million, which uniQure N.V. expects will be sufficient to fund operations into 2029, supporting the development across these distinct customer segments.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenses driving uniQure N.V.'s operations as they push AMT-130 toward potential commercialization. The cost structure is heavily weighted toward R&D, which is typical for a late-stage gene therapy company, but you're also seeing significant spending shift toward commercial readiness.

The largest single operating cost category is Research and Development. For the three months ended September 30, 2025, uniQure N.V. reported Research and Development expenses totaling $34.4 million. This was an increase from $30.6 million during the same period in 2024.

This R&D spend directly reflects the intense focus on regulatory milestones. A major driver of the increase was $6.6 million specifically tied to the preparation for the Biologics License Application (BLA) submission for AMT-130. You're also seeing costs associated with clinical trial execution and navigating the regulatory path, especially following the recent pre-BLA meeting with the FDA, which introduced some uncertainty regarding the required primary evidence.

Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses saw a substantial jump, reaching $19.4 million for the third quarter of 2025, up from $11.6 million in Q3 2024. This rise is largely due to increased professional fees and employee-related costs. Specifically, $3.0 million of these professional fees were incurred to support the preparation of a potential commercialization of AMT-130 in the United States.

Regarding manufacturing, the cost structure has changed following a divestiture. Cost of contract manufacturing revenues was nil for the three months ended September 30, 2025, compared to $0.8 million in Q3 2024. This reflects the divestment of the Lexington facility in July 2024. Quality control and AAV vector production costs are now likely being managed differently or are embedded elsewhere, but the direct contract manufacturing revenue offset is gone.

Debt servicing is another key cost component. While I don't have the exact interest expense for Q3 2025, we can look at the recent refinancing and prior period data. For the three months ended March 31, 2025, the interest expense specifically related to the Hercules Capital debt facility was $1.8 million. This is down from $3.7 million in Q1 2024, partly due to a $50.0 million repayment in July 2024. The September 2025 refinancing with Hercules Capital extended the maturity of that $50 million debt to October 2030 and lowered the interest rate to a current rate of 9.70%, an improvement from the previous 11.95%.

Here's a quick view of the major reported operating expenses for Q3 2025:

Cost Category	Amount (Q3 2025)	Comparison Point
Research and Development (R&D) Expenses	$34.4 million	Increase from $30.6 million in Q3 2024
Selling, General, and Administrative (SG&A) Expenses	$19.4 million	Increase from $11.6 million in Q3 2024
AMT-130 Commercial Prep (within SG&A)	$3.0 million	Professional fees incurred for US commercialization prep
Cost of Contract Manufacturing Revenues	Nil	Compared to $0.8 million in Q3 2024

The spending profile shows a clear prioritization of advancing the pipeline while simultaneously building the infrastructure for a potential launch. You'll want to watch how R&D spend shifts now that the BLA submission timeline is uncertain, and how much of the SG&A increase is sustained post-launch.

Other notable expenses impacting the bottom line during the period include:

• Interest expense - Royalty Financing Agreement: $13.3 million for the three months ended March 31, 2025
• Non-operating items, net expense: $20.9 million for Q3 2025
• Net Loss for Q3 2025: $80.5 million

Finance: review the Q4 2025 budget against the new Hercules Capital interest rate of 9.70% for the refinanced $50 million tranche by next Tuesday.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at how uniQure N.V. generates its top-line income, which, as a clinical-stage company, is heavily weighted toward non-sales revenue sources as of late 2025. The core of the operational revenue comes from partnerships, not product sales yet, so every milestone and license fee is critical for funding the pipeline.

The Trailing Twelve Month (TTM) revenue as of September 30, 2025, stood at $15.75 million. This figure reflects the non-sales revenue streams recognized over the preceding four quarters. For the third quarter of 2025 specifically, total revenue was $3.7 million.

Here's a breakdown of the key components contributing to uniQure N.V.'s revenue:

• License and collaboration revenues, totaling $3.7 million in Q3 2025.
• Milestone payments from strategic partners like CSL Behring.
• Royalties on net sales of Hemgenix (commercialized by CSL Behring).
• Proceeds from financing activities, like the $323.7 million net from the Q3 2025 public offering.

The Q3 2025 revenue of $3.7 million saw an increase of $1.4 million year-over-year, driven by a $1.5 million increase in license revenues, partially offset by a $0.1 million decrease in collaboration revenues.

The revenue streams related to the CSL Behring partnership for HEMGENIX are structured to provide both upfront/early payments and ongoing performance-based income:

Revenue Component	Details/Context	Associated Amount
License Revenues (Q3 2025)	Primary component of the $3.7 million Q3 2025 revenue.	Included in total Q3 2025 revenue of $3.7 million
Collaboration Revenues (Q3 2025)	Decreased by $0.1 million compared to Q3 2024.	Included in total Q3 2025 revenue of $3.7 million
Milestone Payments (CSL Behring)	Potential future payments tied to regulatory/commercial success for AMT-130.	Additional term loan tranche of $100 million available upon achieving a pre-defined regulatory milestone for AMT-130.
Royalties on Net Sales (HEMGENIX)	Tiered double-digit royalties from CSL Behring on net product sales.	A portion of these royalties was sold in 2023 for up to $400 million gross proceeds.

It's important to note that the specific royalty receipts and any milestone payments received from CSL Behring in Q3 2025 are embedded within the reported license revenues, as the financial reporting for Q3 2025 only itemized the aggregate license and collaboration revenue. The company also fortified its balance sheet through non-operating cash flow events, which are separate from core revenue but vital for operations. Specifically, uniQure N.V. raised approximately $323.7 million in net proceeds from an upsized public follow-on offering in September 2025. That cash infusion is intended to fund commercialization readiness and pipeline development. Finance: draft 13-week cash view by Friday.