Uniqure N.V. (Qure): Business Model Canvas [Jan-2025 Mise à jour]

Dans le monde de pointe de la biotechnologie, Uniqure N.V. (Qure) émerge comme une force pionnière révolutionnant la médecine génétique à travers des solutions de thérapie génique révolutionnaire. En ciblant des troubles génétiques rares avec des traitements innovants et potentiellement curatifs, cette entreprise remarquable transforme le paysage des soins de santé personnalisés, offrant de l'espoir où les approches médicales traditionnelles ont échoué. Leur approche sophistiquée combine des technologies vectorielles virales avancées, des partenariats stratégiques et une expertise scientifique profonde pour débloquer des possibilités thérapeutiques sans précédent pour les patients confrontés à des défis génétiques complexes.

Uniqure N.V. (Qure) - Modèle d'entreprise: Partenariats clés

Collaboration avec des sociétés pharmaceutiques pour la recherche sur la thérapie génique

Uniqure a établi des partenariats clés avec les sociétés pharmaceutiques suivantes:

Entreprise partenaire	Focus de recherche	Année de partenariat
Bristol Myers Squibb	Hémophilie une thérapie génique	2022
Janssen Pharmaceuticals	Recherche de troubles neurologiques	2021

Partenariats stratégiques avec les établissements de recherche universitaires

Uniqure collabore avec les principaux établissements universitaires:

• École de médecine de Harvard
• Université de Pennsylvanie
• Centre de recherche sur la thérapie génique du MIT

Accords de licence avec les entreprises de biotechnologie

Les accords de licence actifs comprennent:

Entreprise de biotechnologie	Type de licence	Conditions financières
Spark Therapeutics	Plateforme de thérapie génique	Paiement initial de 50 millions de dollars
Ultragenyx	Recherche de maladies rares	Contrat de collaboration de 35 millions de dollars

Collaborations d'essais cliniques avec des centres médicaux

Le réseau d'essais cliniques d'Uniqure comprend:

• Clinique de mayo
• Memorial Sloan Kettering Cancer Center
• Centre médical de Stanford

Financement des partenariats avec des groupes de capital-risque et des groupes d'investissement

Partenariats d'investissement clés:

Groupe d'investissement	Montant d'investissement	Année
Conseillers orbimés	75 millions de dollars	2023
Versant Ventures	60 millions de dollars	2022

Uniqure N.V. (Qure) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Développement de traitements de thérapie génique

Uniqure se concentre sur le développement de thérapies géniques avancées ciblant les maladies génétiques rares. Depuis le quatrième trimestre 2023, la société a 5 programmes de stade clinique en développement.

Programme	Cible de la maladie	Étape clinique
AMT-061	Hémophilie b	Phase 3
AMT-130	La maladie de Huntington	Phase 1/2

Recherche et essais cliniques pour les maladies génétiques rares

L'entreprise a investi 94,4 millions de dollars en dépenses de R&D pour l'exercice 2022, dédié à la recherche de recherche sur la thérapie génique.

• Essais cliniques en cours dans plusieurs domaines thérapeutiques
• Axé sur les troubles génétiques neurologiques et cardiovasculaires
• Collaboration avec des établissements universitaires et de recherche

Fabrication de thérapies géniques vectorielles virales

Uniqure exploite un Installation de fabrication dédiée à Lexington, Massachusetts, avec des capacités pour produire des thérapies géniques à base de vecteurs viraux.

Capacité de fabrication	Détails
Taille de l'installation	30 000 pieds carrés
Capacité de production	Lignes de produits de thérapie génique multiples

Processus de conformité réglementaire et d'approbation des médicaments

Depuis 2023, Uniqure Interactions multiples avec les organismes de régulation y compris la FDA et l'EMA pour divers programmes de thérapie génique.

• Conformité aux normes GMP
• Documentation approfondie et processus de contrôle de la qualité
• Interactions régulières avec les organismes de réglementation

Gestion de la propriété intellectuelle et développement des brevets

La société maintient un portefeuille de propriété intellectuelle robuste avec Environ 300 brevets En 2023.

Catégorie de brevet	Nombre de brevets
Brevets accordés	185
Demandes de brevet en instance	115

Uniqure N.V. (Qure) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Plateformes de technologie de thérapie génique avancée

Uniqure possède plateformes de thérapie génique propriétaire avec un accent spécifique sur les technologies vectorielles du virus adéno-associées (AAV).

Plate-forme technologique	Capacités spécifiques	Étape de développement actuelle
Technologie vectorielle AAV	Mécanismes de livraison de gènes	Cliniquement validé
Plates-formes d'édition de gènes	Modification génétique précise	Phase de recherche avancée

Talent scientifique et de recherche spécialisés

Composition de la recherche de la recherche et du développement en 2023:

• Total des employés de R&D: 127
• Tapisseurs de doctorat: 62
• Spécialistes de la recherche génétique: 43

Capacités de fabrication de vecteurs viraux propriétaires

Métrique manufacturière	Capacité	Emplacement
Usine de fabrication	Installation conforme aux BPF	Lexington, Massachusetts
Capacité de production annuelle	Plusieurs programmes cliniques et commerciaux	Confidentiel

Base de données de recherche sur les maladies génétiques

Composants de la base de données de recherche:

• Rare troubles génétiques étudiés: 15+
• Profils de mutation génétique: 500+
• Points de données des essais cliniques: plus de 10 000

Portfolio de propriété intellectuelle solide

Catégorie IP	Compte total	Couverture géographique
Familles de brevets	45	Mondial
Brevets actifs	78	Plusieurs juridictions

Uniqure N.V. (Qure) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Solutions innovantes de thérapie génique pour les troubles génétiques rares

Uniqure N.V. se concentre sur le développement de thérapies géniques pour des troubles génétiques rares ayant des besoins médicaux non satisfaits importants. Au quatrième trimestre 2023, la société a développé 4 plateformes de thérapie génique primaire ciblant des conditions génétiques spécifiques.

Plateforme de thérapie génique	Trouble cible	Étape de développement
AMT-061	Hémophilie b	Essai clinique de phase 3
AMT-130	La maladie de Huntington	Essai clinique de phase 1/2
AMT-180	Maladie de Fabry	Étape préclinique
AMT-260	Maladie de Parkinson	Étape préclinique

Potentiel de traitements curatifs ponctuels

L'approche de thérapie génique de l'entreprise offre potentiellement Modifications génétiques permanentes avec des traitements à administration unique. Les données cliniques de 2023 indiquent une efficacité potentielle à long terme dans plusieurs troubles génétiques.

• Durabilité moyenne du traitement: 5-7 ans par essais cliniques actuels
• Potentiel de correction génétique permanente
• Réduction des coûts de gestion des soins de santé à long terme

Thérapies ciblées répondant aux besoins médicaux non satisfaits

Uniqure N.V. cible les troubles génétiques rares avec des options de traitement limitées ou non actuelles. Les investissements financiers dans la recherche et le développement ont totalisé 127,3 millions de dollars en 2023.

Catégorie de troubles	Pourcentage de besoins médicaux non satisfaits	Population potentielle de patients
Hémophilie	85%	40 000 patients dans le monde
La maladie de Huntington	100%	30 000 patients dans le monde

Technologies de génie génétique avancées

L'entreprise utilise une technologie de vecteur AAV propriétaire pour des interventions génétiques précises. Les dépenses de recherche et de développement pour les technologies avancées atteintes 42,6 millions de dollars en 2023.

Interventions médicales personnalisées pour des conditions génétiques spécifiques

Uniqure N.V. développe des approches de thérapie génique personnalisées avec ciblage génétique spécifique au patient. Les recherches actuelles se concentrent sur les techniques de médecine de précision.

• Capacités de dépistage génétique
• Conception de vecteur personnalisé
• Génétique individuelle profile analyse

Uniqure N.V. (Qure) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de patients

Uniqure maintient l'engagement direct des patients grâce à des programmes de sensibilisation ciblés axés sur les troubles génétiques rares. Depuis 2024, la société a établi:

• Réseau de plaidoyer des patients couvrant 17 communautés de maladies génétiques rares différentes
• Plate-formes de soutien aux patients numériques avec 2 387 participants enregistrés

Métriques d'engagement communautaire des patients	2024 données
Taille totale du réseau patient	2 387 participants enregistrés
Les communautés de maladies rares couvertes	17 troubles génétiques spécifiques
Points de contact de la communication des patients annuels	4-6 interactions personnalisées par patient

Recherche collaborative avec des professionnels de la santé

Uniqure collabore beaucoup avec les institutions de recherche médicale:

• Partenariats de recherche actifs avec 23 centres médicaux universitaires
• 14,3 millions de dollars investis dans des programmes de recherche collaborative en 2024

Communication transparente sur les progrès des essais cliniques

La société maintient des protocoles de communication rigoureux pour la transparence des essais cliniques:

• Rapports de mise à jour des essais cliniques détaillés trimestriels
• Plateforme numérique en temps réel Tracking 6 essais cliniques en cours

Métriques de communication des essais cliniques	2024 données
Essais cliniques actifs	6 essais en cours
Fréquence de communication	Rapports complets trimestriels

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

L'infrastructure complète de soutien aux patients comprend:

• Services de conseil génétique dédiés pour 412 patients
• Ressources éducatives en ligne couvrant 9 catégories de troubles génétiques

Communication scientifique en cours et mises à jour

La stratégie de communication scientifique englobe:

• Publication de 12 articles de recherche évalués par des pairs en 2024
• Participation à 8 conférences scientifiques internationales

Métriques de communication scientifique	2024 données
Publications évaluées par des pairs	12 articles de recherche
Participation de la conférence internationale	8 conférences

Uniqure N.V. (Qure) - Modèle d'entreprise: canaux

Ventes directes aux prestataires de soins de santé

La stratégie de vente directe d'Uniqure se concentre sur les professionnels de la thérapie génique spécialisés et les centres de traitement des maladies rares.

Type de canal de vente	Segment cible	Couverture géographique
Force de vente directe	Centres de traitement de l'hémophilie	États-Unis, Union européenne
Équipe de vente de neurologie spécialisée	Cliniques de troubles neurologiques	Amérique du Nord

Biotechnology et conférences pharmaceutiques

Uniqure exploite les conférences scientifiques pour la visibilité et le réseautage des produits.

• Assisté à 12 grandes conférences de biotechnologie en 2023
• Présenté à 7 symposiums internationaux de thérapie génique
• Budget de participation totale de la conférence: 475 000 $

Publications scientifiques et présentations de recherche

Diffusion de la recherche par le biais de canaux évalués par les pairs.

Catégorie de publication	Numéro en 2023	Plage du facteur d'impact
Journaux évalués par des pairs	18	4.2 - 12.5
Présentations de recherche	22	N / A

Marketing numérique et plateformes médicales en ligne

Stratégies d'engagement numérique pour les professionnels de la santé et les communautés de patients.

• Visiteurs mensuels du site Web: 85 000
• LinkedIn adepte: 45 000
• Dépenses en marketing numérique: 1,2 million de dollars en 2023

Partenariats avec des groupes de défense des patients

Approche collaborative avec les réseaux de soutien aux maladies rares.

Type de groupe de plaidoyer	Nombre de partenariats	Domaines de concentration
Organisations d'hémophilie	6	Éducation des patients, soutien de la recherche
Groupes de troubles neurologiques	4	Conscience des essais cliniques

Uniqure N.V. (Qure) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles génétiques rares

Uniqure cible les patients souffrant de troubles génétiques rares spécifiques, en se concentrant sur:

• Patients d'hémophilie B (environ 6 000 aux États-Unis)
• Patients de la maladie de Huntington (estimée 30 000 patients symptomatiques aux États-Unis)
• Troubles métaboliques rares avec des options de traitement limitées

Trouble	Population estimée des patients	Taille du marché cible
Hémophilie b	6 000 patients (États-Unis)	Marché potentiel de 500 millions de dollars
La maladie de Huntington	30 000 patients symptomatiques	Marché potentiel de 750 millions de dollars

Professionnels de la santé spécialisés

Le segment de clientèle d'Uniqure comprend:

• Hématologues
• Neurologues
• Spécialistes génétiques
• Experts en traitement des maladies rares

Hôpitaux de recherche et centres cliniques

Type d'institution	Nombre de collaborateurs potentiels	Budget de recherche annuel
Centres médicaux académiques	125 centres spécialisés	Financement de la recherche collective de 2,3 milliards de dollars
Instituts de recherche de maladies rares	38 instituts spécialisés	Budget de recherche collective de 450 millions de dollars

Biotechnology et sociétés pharmaceutiques

Objectifs de partenariat potentiels:

• Sociétés de développement de la thérapie génique
• Fabricants de médicaments contre les maladies rares
• Organisations de recherche pharmaceutique

Type d'entreprise	Nombre de partenaires potentiels	Valeur de collaboration potentielle
Sociétés de thérapie génique	47 entreprises actives	Potentiel de partenariat de 3,2 milliards de dollars
Sociétés pharmaceutiques de maladies rares	29 entreprises spécialisées	Potentiel de collaboration de 2,7 milliards de dollars

Investisseurs de soins de santé et organisations de financement

Type d'investisseur	Nombre d'investisseurs potentiels	Capacité d'investissement totale
Sociétés de capital-risque	62 investisseurs de santé spécialisés	5,6 milliards de dollars de capacité d'investissement totale
Fonds d'investissement en biotechnologie	41 Fonds spécialisés	Potentiel d'investissement de 3,9 milliards de dollars

Uniqure N.V. (Qure) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Pour l'exercice 2023, Uniqure a déclaré des frais de R&D de 136,7 millions de dollars. Les coûts de recherche et développement de l'entreprise ont toujours représenté une partie importante de leurs dépenses annuelles.

Année	Dépenses de R&D ($ m)
2022	129,4 millions de dollars
2023	136,7 millions de dollars

Coûts de gestion des essais cliniques

Les dépenses d'essais cliniques pour Uniqure en 2023 ont totalisé environ 45,2 millions de dollars, couvrant plusieurs programmes de thérapie génique dans diverses indications de maladie.

• Coût des essais cliniques du programme Hémophilie B: 18,3 millions de dollars
• Frais d'essai sur la maladie de Huntington: 12,7 millions de dollars
• Investissements d'essai de maladies cardiovasculaires: 14,2 millions de dollars

Investissements de fabrication de vecteurs viraux

L'infrastructure de fabrication et le développement de la capacité coûtent 22,5 millions de dollars en 2023, avec des investissements continus dans des installations avancées de production de thérapie génique.

Catégorie d'investissement de fabrication	Coût ($ m)
Équipement	12,6 millions de dollars
Mises à niveau des installations	6,9 millions de dollars
Développement de processus	3,0 millions de dollars

Processus de conformité et d'approbation réglementaires

Les dépenses de conformité réglementaire pour Uniqure ont atteint 8,3 millions de dollars en 2023, couvrant les processus de soumission de la FDA et de l'EMA et des interactions réglementaires en cours.

Recrutement et rétention des talents scientifiques

Les coûts du personnel pour le personnel scientifique et de recherche s'élevaient à 62,4 millions de dollars en 2023, ce qui représente un investissement critique dans le capital humain.

Catégorie de personnel	Effectif	Compensation moyenne
Chercheur	87	$215,000
Chercheurs principaux	42	$285,000

Uniqure N.V. (Qure) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Accords de licence pour les technologies de thérapie génique

En 2023, Uniqure a généré 25,4 millions de dollars de revenus de licence à partir de partenariats technologiques stratégiques.

Partenaire	Type d'accord	Revenus potentiels
CSL Behring	Hémophilie B Licence de thérapie génique	450 millions de dollars de paiement potentiel
Spark Therapeutics	Accord de collaboration	Paiement initial de 50 millions de dollars

Ventes potentielles de produits pharmaceutiques

Hemophilia B Gene Therapy Hemgenix a généré 56,5 millions de dollars en 2022 ventes commerciales.

Subventions de recherche et financement gouvernemental

Uniqure a obtenu 12,3 millions de dollars de subventions de recherche au cours de l'exercice 2023.

Partenariats stratégiques et collaborations

• CSL Behring Partnership évalué à 1,5 milliard de dollars en accord potentiel total
• Collaboration continue avec Janssen Pharmaceuticals
• Support de financement de la recherche de l'Union européenne

Royalités futures des thérapies développées

Des flux de redevances potentiels estimés à 10 à 15% des ventes commerciales futures pour les thérapies géniques agréées.

Thérapie	Redevance annuelle potentielle	Potentiel de marché
Traitement d'hémophilie B	25 à 35 millions de dollars par an	Taille du marché de 500 millions de dollars
Thérapie de la maladie de Huntington	Potentiel de 40 à 50 millions de dollars	Potentiel de marché de 750 millions de dollars

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Value Propositions

uniQure N.V. focuses on delivering single-administration, potentially curative gene therapies for severe, rare diseases.

The core value proposition is centered on the clinical success of AMT-130 in Huntington's disease (HD), which represents the first time a drug has been shown to alter the course of HD in people in a clinical trial.

The pipeline is built around addressing high unmet medical needs in neurological and liver disorders with potentially one-time treatments:

• Huntington's disease (AMT-130)
• Refractory temporal lobe epilepsy (AMT-260)
• Fabry disease (AMT-191)
• Amyotrophic Lateral Sclerosis - SOD1 (AMT-162)

The market opportunity for the lead candidate, AMT-130, in Huntington's disease is estimated at $4.27B.

The value proposition is heavily supported by the long-term therapeutic benefit demonstrated from a one-time treatment, as shown by the 36-month follow-up data for AMT-130.

The pivotal Phase I/II study for AMT-130 met its primary endpoint, demonstrating statistically significant slowing of disease progression at 36 months compared to an external control group.

Metric	High-Dose AMT-130 Result (36 Months)	Statistical Significance
Disease Slowing (Primary Endpoint: cUHDRS)	75% slowing of disease progression	p=0.003
Disease Slowing (Key Secondary Endpoint: TFC)	60% slowing of disease progression	p=0.033
Mean Change in cUHDRS from Baseline	-0.38	Compared to -1.52 in external control
Biomarker (CSF NfL)	Mean levels below baseline	Supported favorable trends

The company is planning a Biologics License Application (BLA) submission for AMT-130 in the first quarter of 2026.

Financially, uniQure N.V. reported cash, cash equivalents, and current investment securities of $694.2 million as of September 30, 2025, which is expected to fund operations into 2029.

The company raised approximately $323.7 million in net proceeds from an upsized public follow-on offering in September 2025.

Research and development expenses for the three months ended September 30, 2025, were $34.4 million, which included $6.6 million related to the preparation for the AMT-130 BLA submission.

The value proposition is the delivery of a potentially first-in-class, one-time treatment for a devastating disorder, underpinned by a strong balance sheet to support near-term commercialization planning.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Customer Relationships

High-touch, specialized support for ultra-rare disease patient communities is centered around the development pipeline for conditions like Huntington\'s disease (HD), mesial temporal lobe epilepsy (MTLE), and Fabry disease.

For the lead candidate, AMT-130 in HD, topline 36-month efficacy data presented in September 2025 showed a statistically significant 75% slowing in disease progression measured by the composite Unified Huntington\'s Disease Rating Scale (cUHDRS). Also, a fourth cohort evaluating high-dose AMT-130, consisting of six patients, was fully recruited in October 2025.

Direct engagement with key opinion leaders and clinical investigators is being formalized as uniQure N.V. transitions toward potential commercialization.

• The appointment of Kylie O\'Keefe as Chief Customer and Strategy Officer in June 2025 signals a focus on commercial execution and medical affairs leadership.
• Selling, general and administrative (SG&A) expenses for the three months ended September 30, 2025, were $19.4 million, which included $3.0 million incurred to support the preparation of a potential commercialization of AMT-130 in the United States.

Collaboration with patient advocacy groups for disease awareness is a core component of engaging the rare disease community.

uniQure N.V. maintains connections with various advocacy groups across its target indications, including:

• Global Genes.
• EveryLife Foundation.
• National Organization for Rare Disorders.
• Fabry Support and Information Group.
• The Coalition for Hemophilia B.

Managed access and reimbursement support for high-cost therapies is being planned, leveraging executive experience in this area.

The Chief Customer and Strategy Officer has a proven track record directing the development and execution of reimbursement strategies, including payer engagement and health economic assessments.

The company's cash position as of September 30, 2025, stood at $694.2 million, providing a strong balance sheet to fund these pre-commercialization relationship-building activities, with expectations to fund operations into 2029.

Here's a quick look at the patient-facing pipeline focus areas as of late 2025:

Program	Indication	Key Relationship/Data Point	Status/Metric
AMT-130	Huntington\'s Disease	Pivotal Efficacy Data (cUHDRS Slowing)	75% slowing at 36 months
AMT-260	Mesial Temporal Lobe Epilepsy	Clinical Study Enrollment	Enrollment advanced; data expected H1 2026
AMT-191	Fabry Disease	Enzyme Activity Data Presented	Sustained increases in $\\alpha$-gal enzyme activity
Commercial Prep	US Market Access	Professional Fees for Commercialization Prep (Q3 2025)	$3.0 million incurred

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how uniQure N.V. gets its value proposition-transformative gene therapies-into the hands of patients and prescribers as of late 2025. For their approved product, HEMGENIX, the channel is entirely outsourced to a major partner, CSL Behring, which handles the global commercialization.

CSL Behring's established global commercial and distribution network (Hemgenix)

The channel for HEMGENIX is defined by the licensing agreement with CSL Behring. uniQure N.V. focuses on manufacturing, while CSL Behring manages the entire commercial and distribution network globally. This split means uniQure N.V. relies on CSL Behring's established infrastructure to reach the market.

Here's a look at the financial structure tied to this channel arrangement:

Metric	Value/Date	Context
Upfront Payment Received from CSL	$375 million	Received for lowest royalty tier on worldwide net sales of HEMGENIX.
Total Payments Received from CSL (to date)	$500 million	Total cash received from CSL Behring under the licensing transaction.
Royalty Rights Sale Proceeds (Gross)	Up to $400 million	Cash received in May 2023 from selling a portion of future royalty rights.
Potential Additional Milestone (2024 Sales)	$25 million	If 2024 net sales exceeded a pre-specified threshold.
Q2 2025 Contract Manufacturing Revenue (vs. Q2 2024)	Decrease of $2.1 million	Revenue from manufacturing HEMGENIX for CSL Behring for the three months ended June 30, 2025.
Q1 2025 Contract Manufacturing Revenue (vs. Q1 2024)	Decrease of $4.0 million	Revenue from manufacturing HEMGENIX for CSL Behring for the three months ended March 31, 2025.

uniQure N.V. is responsible for the global manufacturing of HEMGENIX at its licensed facility in Lexington, Massachusetts. Still, the actual commercial sales channel is CSL Behring's domain.

Specialized gene therapy treatment centers and hospitals

For its pipeline candidates like AMT-130, the channel will require highly specialized infrastructure. Gene therapies are not dispensed through a standard pharmacy; they are administered directly into the patient, often requiring specific surgical or infusion capabilities.

• The commercialization plan for AMT-130, once approved, will likely mirror the model used for other complex, one-time treatments.
• This necessitates establishing a limited network of certified treatment centers capable of handling the product and procedure.
• The company expects its current cash reserves of $694.2 million as of September 30, 2025, to fund operations, including the planned U.S. launch of AMT-130, into the second half of 2029.

Direct regulatory submissions (BLA) to agencies like the FDA

For its proprietary pipeline, uniQure N.V. manages the regulatory channel directly. This involves preparing and submitting the necessary applications to health authorities.

For AMT-130 in Huntington's disease, key channel milestones related to regulatory approval included:

• Alignment with the FDA on the statistical analysis plan and CMC (Chemistry, Manufacturing, and Controls) requirements to support a planned BLA submission in the first quarter of 2026.
• Planning a pre-BLA meeting with the FDA during Q4 2025.
• The company issued a regulatory update on AMT-130 on December 4, 2025.

Scientific publications and medical conferences for data dissemination

Disseminating clinical data is a critical channel for building scientific credibility and supporting future regulatory and commercial efforts. This is how uniQure N.V. communicates progress to the medical community.

Key data dissemination events planned or executed in 2025 included:

• Presenting topline three-year data from the AMT-130 Phase I/II study in September 2025.
• The data presentation in Q3 2025 was expected to include follow-up data on all patients treated in the first two cohorts, totaling three years of follow-up data on 24 treated patients.
• Initial data from the AMT-191 (Fabry disease) study was expected in the second half of 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the specific patient populations uniQure N.V. (QURE) is targeting with its pipeline as of late 2025. This isn't about the overall market size, but the specific groups whose severe, unmet medical needs drive the current strategy.

The customer segments are defined by the indication for each of uniQure N.V.'s key investigational or recently approved assets. For the approved Hemophilia B therapy, the customer segment is defined by the patient population eligible for that specific treatment, which is partnered with CSL Behring.

Program/Asset	Indication	Target Patient Characteristics/Status	Clinical Trial Enrollment/Population Data Points
HEMGENIX (Etranacogene Dezaparvovec)	Hemophilia B	Adults with Hemophilia B requiring prophylactic Factor IX replacement therapy.	Clinical trials involved 67 adults across 34 global sites. Post-treatment, 96% discontinued routine Factor IX prophylaxis.
AMT-130	Early-stage Huntington's disease (HD)	Patients with early manifest HD. U.S. population estimate is around 30,000.	Pivotal study compared high-dose to external controls of n=940 (primary endpoint) and n=626 (key secondary endpoint). Total Phase I/II enrolled 29 patients (17 high dose, 12 low dose). A fourth cohort of up to 6 patients was enrolling/dosing expected by year-end 2025.
AMT-260	Refractory Mesial Temporal Lobe Epilepsy (MTLE)	Patients with drug-resistant MTLE.	Phase I/IIa trial comprised of two dose cohorts of six patients each. Enrollment of the first three patients in the first cohort was completed in September 2025. The first patient saw a 92% reduction in seizure frequency over five months from an average of seven seizures a month.
AMT-191	Fabry disease	Adult males with classic Fabry disease showing suboptimal response to Enzyme Replacement Therapy (ERT). Prevalence estimated between one in 40,000 and one in 117,000 individuals (2020 study).	As of July 24, 2025 cutoff, 7 patients were administered AMT-191 across two dose cohorts. Cohort A (n=4) at 6.0x10¹³ gc/kg showed 27- to 208-fold increases in $\alpha$-Gal A activity above the mean normal range (1.38-8.66 nmol; mean normal of 3.57 nmol). All four patients in Cohort A discontinued ERT.
AMT-162	SOD1-ALS	Adults with confirmed SOD1-ALS diagnosis.	EPISOD1 trial is designed to enroll about 12 adults across three dose-escalating cohorts (up to four patients each). Enrollment was paused after a serious adverse event in one patient in the second cohort following a September 2025 review. SOD1 mutations represent 2% of the estimated ~170,000 global ALS population (2021 study).

The focus on these distinct, rare disease populations dictates the clinical trial design and partnership strategy.

The Hemophilia B segment is already commercialized via the partner, CSL Behring, following the November 2022 FDA approval of HEMGENIX. The clinical data supporting this segment showed a 97% reduction in mean Factor IX consumption at 18 months post-treatment.

For Huntington's disease with AMT-130, the customer segment is highly specific: early-stage patients where disease modification is most likely to show a measurable effect on the composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). The high-dose cohort demonstrated a statistically significant 75% slowing of disease progression at 36 months compared to the external control group of n=940.

The AMT-260 program targets patients with refractory MTLE who have failed standard treatments. The Phase I/IIa trial is small, planning for 12 patients across two cohorts. The early signal from the first patient, who previously had about seven seizures a month, showed a 92% reduction.

The Fabry disease segment (AMT-191) is focused on adult males who are on, but not optimally responding to, bi-weekly Enzyme Replacement Therapy (ERT). The initial data from four patients in Cohort A showed $\alpha$-Gal A activity increases ranging from 27- to 208-fold above the mean normal level of 3.57 nmol.

For SOD1-ALS (AMT-162), the patient pool is extremely small, with SOD1 mutations accounting for about 2% of the estimated 170,000 global ALS cases. The Phase I/II trial is designed for only about 12 patients total.

• Patients with Hemophilia B are served via the approved HEMGENIX product.
• Patients with early manifest Huntington's disease are the focus for AMT-130, with 29 treated in the pivotal study to date.
• Refractory MTLE patients are being enrolled in the GenTLE trial, aiming for 12 total participants.
• Fabry disease patients are being recruited into a study that has dosed 7 patients as of late 2025.
• SOD1-ALS patients are part of the EPISOD1 trial, which has three dose-escalating cohorts.

The company's cash position as of September 30, 2025, was $694.2 million, which uniQure N.V. expects will be sufficient to fund operations into 2029, supporting the development across these distinct customer segments.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenses driving uniQure N.V.'s operations as they push AMT-130 toward potential commercialization. The cost structure is heavily weighted toward R&D, which is typical for a late-stage gene therapy company, but you're also seeing significant spending shift toward commercial readiness.

The largest single operating cost category is Research and Development. For the three months ended September 30, 2025, uniQure N.V. reported Research and Development expenses totaling $34.4 million. This was an increase from $30.6 million during the same period in 2024.

This R&D spend directly reflects the intense focus on regulatory milestones. A major driver of the increase was $6.6 million specifically tied to the preparation for the Biologics License Application (BLA) submission for AMT-130. You're also seeing costs associated with clinical trial execution and navigating the regulatory path, especially following the recent pre-BLA meeting with the FDA, which introduced some uncertainty regarding the required primary evidence.

Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses saw a substantial jump, reaching $19.4 million for the third quarter of 2025, up from $11.6 million in Q3 2024. This rise is largely due to increased professional fees and employee-related costs. Specifically, $3.0 million of these professional fees were incurred to support the preparation of a potential commercialization of AMT-130 in the United States.

Regarding manufacturing, the cost structure has changed following a divestiture. Cost of contract manufacturing revenues was nil for the three months ended September 30, 2025, compared to $0.8 million in Q3 2024. This reflects the divestment of the Lexington facility in July 2024. Quality control and AAV vector production costs are now likely being managed differently or are embedded elsewhere, but the direct contract manufacturing revenue offset is gone.

Debt servicing is another key cost component. While I don't have the exact interest expense for Q3 2025, we can look at the recent refinancing and prior period data. For the three months ended March 31, 2025, the interest expense specifically related to the Hercules Capital debt facility was $1.8 million. This is down from $3.7 million in Q1 2024, partly due to a $50.0 million repayment in July 2024. The September 2025 refinancing with Hercules Capital extended the maturity of that $50 million debt to October 2030 and lowered the interest rate to a current rate of 9.70%, an improvement from the previous 11.95%.

Here's a quick view of the major reported operating expenses for Q3 2025:

Cost Category	Amount (Q3 2025)	Comparison Point
Research and Development (R&D) Expenses	$34.4 million	Increase from $30.6 million in Q3 2024
Selling, General, and Administrative (SG&A) Expenses	$19.4 million	Increase from $11.6 million in Q3 2024
AMT-130 Commercial Prep (within SG&A)	$3.0 million	Professional fees incurred for US commercialization prep
Cost of Contract Manufacturing Revenues	Nil	Compared to $0.8 million in Q3 2024

The spending profile shows a clear prioritization of advancing the pipeline while simultaneously building the infrastructure for a potential launch. You'll want to watch how R&D spend shifts now that the BLA submission timeline is uncertain, and how much of the SG&A increase is sustained post-launch.

Other notable expenses impacting the bottom line during the period include:

• Interest expense - Royalty Financing Agreement: $13.3 million for the three months ended March 31, 2025
• Non-operating items, net expense: $20.9 million for Q3 2025
• Net Loss for Q3 2025: $80.5 million

Finance: review the Q4 2025 budget against the new Hercules Capital interest rate of 9.70% for the refinanced $50 million tranche by next Tuesday.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at how uniQure N.V. generates its top-line income, which, as a clinical-stage company, is heavily weighted toward non-sales revenue sources as of late 2025. The core of the operational revenue comes from partnerships, not product sales yet, so every milestone and license fee is critical for funding the pipeline.

The Trailing Twelve Month (TTM) revenue as of September 30, 2025, stood at $15.75 million. This figure reflects the non-sales revenue streams recognized over the preceding four quarters. For the third quarter of 2025 specifically, total revenue was $3.7 million.

Here's a breakdown of the key components contributing to uniQure N.V.'s revenue:

• License and collaboration revenues, totaling $3.7 million in Q3 2025.
• Milestone payments from strategic partners like CSL Behring.
• Royalties on net sales of Hemgenix (commercialized by CSL Behring).
• Proceeds from financing activities, like the $323.7 million net from the Q3 2025 public offering.

The Q3 2025 revenue of $3.7 million saw an increase of $1.4 million year-over-year, driven by a $1.5 million increase in license revenues, partially offset by a $0.1 million decrease in collaboration revenues.

The revenue streams related to the CSL Behring partnership for HEMGENIX are structured to provide both upfront/early payments and ongoing performance-based income:

Revenue Component	Details/Context	Associated Amount
License Revenues (Q3 2025)	Primary component of the $3.7 million Q3 2025 revenue.	Included in total Q3 2025 revenue of $3.7 million
Collaboration Revenues (Q3 2025)	Decreased by $0.1 million compared to Q3 2024.	Included in total Q3 2025 revenue of $3.7 million
Milestone Payments (CSL Behring)	Potential future payments tied to regulatory/commercial success for AMT-130.	Additional term loan tranche of $100 million available upon achieving a pre-defined regulatory milestone for AMT-130.
Royalties on Net Sales (HEMGENIX)	Tiered double-digit royalties from CSL Behring on net product sales.	A portion of these royalties was sold in 2023 for up to $400 million gross proceeds.

It's important to note that the specific royalty receipts and any milestone payments received from CSL Behring in Q3 2025 are embedded within the reported license revenues, as the financial reporting for Q3 2025 only itemized the aggregate license and collaboration revenue. The company also fortified its balance sheet through non-operating cash flow events, which are separate from core revenue but vital for operations. Specifically, uniQure N.V. raised approximately $323.7 million in net proceeds from an upsized public follow-on offering in September 2025. That cash infusion is intended to fund commercialization readiness and pipeline development. Finance: draft 13-week cash view by Friday.