uniQure N.V. (QURE): Business Model Canvas

In der hochmodernen Welt der Biotechnologie entwickelt sich uniQure N.V. (QURE) zu einer Pionierkraft, die die genetische Medizin durch bahnbrechende Gentherapielösungen revolutioniert. Indem dieses bemerkenswerte Unternehmen seltene genetische Störungen mit innovativen, potenziell heilenden Behandlungen angeht, verändert es die Landschaft der personalisierten Gesundheitsversorgung und bietet Hoffnung, wo traditionelle medizinische Ansätze versagen. Ihr anspruchsvoller Ansatz kombiniert fortschrittliche virale Vektortechnologien, strategische Partnerschaften und umfassende wissenschaftliche Expertise, um beispiellose therapeutische Möglichkeiten für Patienten zu erschließen, die mit komplexen genetischen Herausforderungen konfrontiert sind.

uniQure N.V. (QURE) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Zusammenarbeit mit Pharmaunternehmen für die Gentherapieforschung

uniQure hat wichtige Partnerschaften mit den folgenden Pharmaunternehmen aufgebaut:

Partnerunternehmen	Forschungsschwerpunkt	Partnerschaftsjahr
Bristol Myers Squibb	Hämophilie Eine Gentherapie	2022
Janssen Pharmaceuticals	Forschung zu neurologischen Störungen	2021

Strategische Partnerschaften mit akademischen Forschungseinrichtungen

uniQure arbeitet mit führenden akademischen Institutionen zusammen:

• Harvard Medical School
• Universität von Pennsylvania
• MIT Gentherapie-Forschungszentrum

Lizenzvereinbarungen mit Biotechnologieunternehmen

Zu den aktiven Lizenzvereinbarungen gehören:

Biotechnologieunternehmen	Lizenztyp	Finanzielle Bedingungen
Spark Therapeutics	Plattform für Gentherapie	50 Millionen US-Dollar Vorauszahlung
Ultragenyx	Forschung zu seltenen Krankheiten	Kooperationsvereinbarung über 35 Millionen US-Dollar

Zusammenarbeit bei klinischen Studien mit medizinischen Zentren

Das Netzwerk für klinische Studien von uniQure umfasst:

• Mayo-Klinik
• Memorial Sloan Kettering Krebszentrum
• Stanford Medical Center

Finanzierungspartnerschaften mit Risikokapital- und Investmentgruppen

Wichtige Investitionspartnerschaften:

Investmentgruppe	Investitionsbetrag	Jahr
Orbimed-Berater	75 Millionen Dollar	2023
Versant Ventures	60 Millionen Dollar	2022

uniQure N.V. (QURE) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Entwicklung gentherapeutischer Behandlungen

uniQure konzentriert sich auf die Entwicklung fortschrittlicher Gentherapien gegen seltene genetische Krankheiten. Ab dem vierten Quartal 2023 hat das Unternehmen 5 Programme im klinischen Stadium in der Entwicklung.

Programm	Krankheitsziel	Klinisches Stadium
AMT-061	Hämophilie B	Phase 3
AMT-130	Huntington-Krankheit	Phase 1/2

Forschung und klinische Studien für seltene genetische Krankheiten

Das Unternehmen investierte 94,4 Millionen US-Dollar an F&E-Ausgaben für das Geschäftsjahr 2022, das der Weiterentwicklung der Gentherapieforschung gewidmet ist.

• Laufende klinische Studien in mehreren Therapiebereichen
• Der Schwerpunkt liegt auf neurologischen und kardiovaskulären genetischen Störungen
• Zusammenarbeit mit akademischen und Forschungseinrichtungen

Herstellung viraler Vektor-Gentherapien

uniQure betreibt a spezielle Produktionsstätte in Lexington, Massachusetts, mit Fähigkeiten zur Herstellung viraler vektorbasierter Gentherapien.

Produktionskapazität	Details
Größe der Einrichtung	30.000 Quadratmeter
Produktionsfähigkeit	Mehrere Gentherapie-Produktlinien

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Arzneimittelzulassungsprozesse

Ab 2023 hat uniQure Vielfältige Interaktionen mit Regulierungsbehörden einschließlich FDA und EMA für verschiedene Gentherapieprogramme.

• Einhaltung von GMP-Standards
• Umfangreiche Dokumentations- und Qualitätskontrollprozesse
• Regelmäßige Interaktionen mit Aufsichtsbehörden

Geistiges Eigentumsmanagement und Patententwicklung

Das Unternehmen verfügt über ein robustes Portfolio an geistigem Eigentum rund 300 Patente ab 2023.

Patentkategorie	Anzahl der Patente
Erteilte Patente	185
Ausstehende Patentanmeldungen	115

uniQure N.V. (QURE) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Fortschrittliche Gentherapie-Technologieplattformen

uniQure besitzt proprietäre Gentherapieplattformen mit besonderem Fokus auf Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Vektortechnologien.

Technologieplattform	Spezifische Fähigkeiten	Aktueller Entwicklungsstand
AAV-Vektortechnologie	Mechanismen der Genabgabe	Klinisch validiert
Plattformen zur Genbearbeitung	Präzise genetische Veränderung	Fortgeschrittene Forschungsphase

Spezialisiertes Wissenschafts- und Forschungstalent

Zusammensetzung der Forschungs- und Entwicklungsmitarbeiter ab 2023:

• Gesamtzahl der F&E-Mitarbeiter: 127
• Doktoranden: 62
• Genetische Forschungsspezialisten: 43

Proprietäre Möglichkeiten zur Herstellung viraler Vektoren

Fertigungsmetrik	Kapazität	Standort
Produktionsstätte	GMP-gerechte Anlage	Lexington, Massachusetts
Jährliche Produktionskapazität	Mehrere klinische und kommerzielle Programme	Vertraulich

Umfangreiche Forschungsdatenbank zu genetischen Krankheiten

Komponenten der Forschungsdatenbank:

• Untersuchte seltene genetische Störungen: 15+
• Genetische Mutationsprofile: 500+
• Datenpunkte aus klinischen Studien: Über 10.000

Starkes Portfolio an geistigem Eigentum

IP-Kategorie	Gesamtzahl	Geografische Abdeckung
Patentfamilien	45	Global
Aktive Patente	78	Mehrere Gerichtsbarkeiten

uniQure N.V. (QURE) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Gentherapielösungen für seltene genetische Störungen

uniQure N.V. konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene genetische Störungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf. Ab dem vierten Quartal 2023 hat sich das Unternehmen weiterentwickelt 4 primäre Gentherapieplattformen gezielte Behandlung spezifischer genetischer Erkrankungen.

Gentherapie-Plattform	Zielstörung	Entwicklungsphase
AMT-061	Hämophilie B	Klinische Phase-3-Studie
AMT-130	Huntington-Krankheit	Klinische Phase-1/2-Studie
AMT-180	Morbus Fabry	Präklinisches Stadium
AMT-260	Parkinson-Krankheit	Präklinisches Stadium

Potenzial für einmalige Heilbehandlungen

Der Gentherapie-Ansatz des Unternehmens bietet Potenzial dauerhafte genetische Veränderungen mit Einzelverabreichungsbehandlungen. Klinische Daten aus dem Jahr 2023 weisen auf eine potenzielle langfristige Wirksamkeit bei mehreren genetischen Erkrankungen hin.

• Durchschnittliche Behandlungsdauer: 5–7 Jahre gemäß aktuellen klinischen Studien
• Potenzial für dauerhafte genetische Korrektur
• Reduzierte langfristige Kosten für das Gesundheitsmanagement

Gezielte Therapien für ungedeckte medizinische Bedürfnisse

uniQure N.V. zielt auf seltene genetische Störungen mit begrenzten oder keinen aktuellen Behandlungsmöglichkeiten ab. Die finanziellen Investitionen in Forschung und Entwicklung summierten sich 127,3 Millionen US-Dollar im Jahr 2023.

Störungskategorie	Prozentsatz des ungedeckten medizinischen Bedarfs	Potenzielle Patientenpopulation
Hämophilie	85%	40.000 Patienten weltweit
Huntington-Krankheit	100%	30.000 Patienten weltweit

Fortschrittliche gentechnische Technologien

Das Unternehmen nutzt die proprietäre AAV-Vektortechnologie für präzise genetische Eingriffe. Forschungs- und Entwicklungsausgaben für Spitzentechnologien erreicht 42,6 Millionen US-Dollar im Jahr 2023.

Personalisierte medizinische Interventionen für spezifische genetische Erkrankungen

uniQure N.V. entwickelt personalisierte Gentherapieansätze mit patientenspezifisches genetisches Targeting. Die aktuelle Forschung konzentriert sich auf Techniken der Präzisionsmedizin.

• Genetische Screening-Funktionen
• Individuelles Vektordesign
• Individuelle Genetik profile Analyse

uniQure N.V. (QURE) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Interaktion mit Patientengemeinschaften

uniQure pflegt eine direkte Einbindung der Patienten durch gezielte Outreach-Programme, die sich auf seltene genetische Störungen konzentrieren. Ab 2024 hat das Unternehmen Folgendes gegründet:

• Patientenvertretungsnetzwerk, das 17 verschiedene Gemeinschaften seltener genetischer Krankheiten abdeckt
• Digitale Patientenunterstützungsplattformen mit 2.387 registrierten Teilnehmern

Kennzahlen zum Engagement der Patientengemeinschaft	Daten für 2024
Gesamtgröße des Patientennetzwerks	2.387 angemeldete Teilnehmer
Abgedeckte Gemeinschaften mit seltenen Krankheiten	17 spezifische genetische Störungen
Jährliche Kontaktpunkte zur Patientenkommunikation	4–6 personalisierte Interaktionen pro Patient

Kollaborative Forschung mit Medizinern

uniQure arbeitet intensiv mit medizinischen Forschungseinrichtungen zusammen:

• Aktive Forschungskooperationen mit 23 akademischen medizinischen Zentren
• Im Jahr 2024 wurden 14,3 Millionen US-Dollar in gemeinsame Forschungsprogramme investiert

Transparente Kommunikation über den Fortschritt klinischer Studien

Das Unternehmen unterhält strenge Kommunikationsprotokolle für die Transparenz klinischer Studien:

• Vierteljährliche detaillierte Aktualisierungsberichte zu klinischen Studien
• Digitale Echtzeitplattform zur Verfolgung von 6 laufenden klinischen Studien

Kommunikationsmetriken für klinische Studien	Daten für 2024
Aktive klinische Studien	6 laufende Versuche
Kommunikationshäufigkeit	Vierteljährliche umfassende Berichte

Patientenunterstützungs- und Aufklärungsprogramme

Die umfassende Infrastruktur zur Patientenunterstützung umfasst:

• Spezielle genetische Beratungsdienste für 412 Patienten
• Online-Bildungsressourcen zu 9 Kategorien genetischer Störungen

Laufende wissenschaftliche Kommunikation und Updates

Die wissenschaftliche Kommunikationsstrategie umfasst:

• Veröffentlichung von 12 peer-reviewten Forschungsarbeiten im Jahr 2024
• Teilnahme an 8 internationalen wissenschaftlichen Konferenzen

Kennzahlen der wissenschaftlichen Kommunikation	Daten für 2024
Von Experten begutachtete Veröffentlichungen	12 Forschungsarbeiten
Teilnahme an internationalen Konferenzen	8 Konferenzen

uniQure N.V. (QURE) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktverkauf an Gesundheitsdienstleister

Die Direktvertriebsstrategie von uniQure konzentriert sich auf spezialisierte Gentherapeuten und Behandlungszentren für seltene Krankheiten.

Vertriebskanaltyp	Zielsegment	Geografische Abdeckung
Direktvertrieb	Hämophilie-Behandlungszentren	Vereinigte Staaten, Europäische Union
Spezialisiertes Vertriebsteam für Neurologie	Kliniken für neurologische Störungen	Nordamerika

Biotechnologie- und Pharmakonferenzen

uniQure nutzt wissenschaftliche Konferenzen für Produktsichtbarkeit und Networking.

• Teilnahme an 12 großen Biotechnologie-Konferenzen im Jahr 2023
• Präsentiert auf 7 internationalen Gentherapie-Symposien
• Gesamtbudget für die Teilnahme an der Konferenz: 475.000 US-Dollar

Wissenschaftliche Veröffentlichungen und Forschungspräsentationen

Verbreitung der Forschungsergebnisse über peer-reviewte Kanäle.

Publikationskategorie	Zahl im Jahr 2023	Impact-Faktor-Bereich
Von Experten begutachtete Zeitschriften	18	4.2 - 12.5
Forschungspräsentationen	22	N/A

Digitales Marketing und medizinische Online-Plattformen

Digitale Engagement-Strategien für medizinisches Fachpersonal und Patientengemeinschaften.

• Monatliche Besucher der Website: 85.000
• LinkedIn-Follower: 45.000
• Ausgaben für digitales Marketing: 1,2 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

Partnerschaften mit Patientenvertretungen

Kollaborativer Ansatz mit Netzwerken zur Unterstützung seltener Krankheiten.

Art der Interessenvertretung	Anzahl der Partnerschaften	Schwerpunktbereiche
Hämophilie-Organisationen	6	Patientenaufklärung, Forschungsunterstützung
Gruppen für neurologische Störungen	4	Bewusstsein für klinische Studien

uniQure N.V. (QURE) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Störungen

uniQure richtet sich an Patienten mit bestimmten seltenen genetischen Störungen und konzentriert sich auf:

• Hämophilie-B-Patienten (ungefähr 6.000 in den Vereinigten Staaten)
• Patienten mit Huntington-Krankheit (schätzungsweise 30.000 symptomatische Patienten in den Vereinigten Staaten)
• Seltene Stoffwechselstörungen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten

Störung	Geschätzte Patientenpopulation	Zielmarktgröße
Hämophilie B	6.000 Patienten (USA)	500 Millionen US-Dollar potenzieller Markt
Huntington-Krankheit	30.000 symptomatische Patienten	750 Millionen US-Dollar potenzieller Markt

Spezialisierte medizinische Fachkräfte

Das Kundensegment von uniQure umfasst:

• Hämatologen
• Neurologen
• Genetische Spezialisten
• Experten für die Behandlung seltener Krankheiten

Forschungskrankenhäuser und klinische Zentren

Institutionstyp	Anzahl potenzieller Mitarbeiter	Jährliches Forschungsbudget
Akademische medizinische Zentren	125 spezialisierte Zentren	Kollektive Forschungsfinanzierung in Höhe von 2,3 Milliarden US-Dollar
Forschungsinstitute für seltene Krankheiten	38 spezialisierte Institute	Kollektives Forschungsbudget von 450 Millionen US-Dollar

Biotechnologie- und Pharmaunternehmen

Mögliche Partnerschaftsziele:

• Unternehmen, die Gentherapie entwickeln
• Hersteller von Arzneimitteln für seltene Krankheiten
• Pharmazeutische Forschungsorganisationen

Unternehmenstyp	Anzahl potenzieller Partner	Potenzieller Wert der Zusammenarbeit
Gentherapie-Unternehmen	47 aktive Unternehmen	3,2 Milliarden US-Dollar Partnerschaftspotenzial
Pharmaunternehmen für seltene Krankheiten	29 spezialisierte Firmen	2,7 Milliarden US-Dollar Kooperationspotenzial

Investoren und Finanzierungsorganisationen im Gesundheitswesen

Anlegertyp	Anzahl potenzieller Investoren	Gesamtinvestitionskapazität
Risikokapitalfirmen	62 spezialisierte Gesundheitsinvestoren	Gesamtinvestitionskapazität von 5,6 Milliarden US-Dollar
Biotechnologie-Investmentfonds	41 Spezialfonds	Investitionspotenzial von 3,9 Milliarden US-Dollar

uniQure N.V. (QURE) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete uniQure Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 136,7 Millionen US-Dollar. Die Forschungs- und Entwicklungskosten des Unternehmens machen seit jeher einen erheblichen Teil seiner jährlichen Ausgaben aus.

Jahr	F&E-Ausgaben (Mio. USD)
2022	129,4 Millionen US-Dollar
2023	136,7 Millionen US-Dollar

Kosten für das Management klinischer Studien

Die Ausgaben für klinische Studien für uniQure beliefen sich im Jahr 2023 auf rund 45,2 Millionen US-Dollar und deckten mehrere Gentherapieprogramme für verschiedene Krankheitsindikationen ab.

• Kosten für die klinische Studie zum Hämophilie-B-Programm: 18,3 Millionen US-Dollar
• Kosten für die Huntington-Studie: 12,7 Millionen US-Dollar
• Investitionen in Studien zu Herz-Kreislauf-Erkrankungen: 14,2 Millionen US-Dollar

Investitionen in die Herstellung viraler Vektoren

Die Produktionsinfrastruktur und der Kapazitätsaufbau kosteten uniQure im Jahr 2023 22,5 Millionen US-Dollar, wobei fortlaufend in Produktionsanlagen für fortschrittliche Gentherapie investiert wird.

Kategorie „Fertigungsinvestitionen“.	Kosten (Mio. USD)
Ausrüstung	12,6 Millionen US-Dollar
Anlagen-Upgrades	6,9 Millionen US-Dollar
Prozessentwicklung	3,0 Millionen US-Dollar

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Genehmigungsprozesse

Die Ausgaben für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften für uniQure beliefen sich im Jahr 2023 auf 8,3 Millionen US-Dollar und deckten die Einreichungsprozesse bei der FDA und der EMA sowie laufende behördliche Interaktionen ab.

Rekrutierung und Bindung wissenschaftlicher Talente

Die Personalkosten für wissenschaftliches und Forschungspersonal beliefen sich im Jahr 2023 auf 62,4 Millionen US-Dollar, was eine entscheidende Investition in das Humankapital darstellt.

Personalkategorie	Mitarbeiterzahl	Durchschnittliche Vergütung
Forschungswissenschaftler	87	$215,000
Leitende Forscher	42	$285,000

uniQure N.V. (QURE) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Lizenzvereinbarungen für Gentherapietechnologien

Laut Finanzbericht 2023 erzielte uniQure Lizenzeinnahmen in Höhe von 25,4 Millionen US-Dollar aus strategischen Technologiepartnerschaften.

Partner	Vereinbarungstyp	Potenzielle Einnahmen
CSL Behring	Lizenzierung der Hämophilie-B-Gentherapie	Mögliche Meilensteinzahlungen in Höhe von 450 Millionen US-Dollar
Spark Therapeutics	Kooperationsvereinbarung	50 Millionen US-Dollar Vorauszahlung

Potenzielle Verkäufe pharmazeutischer Produkte

Die Hämophilie-B-Gentherapie Hemgenix erzielte im Jahr 2022 einen kommerziellen Umsatz von 56,5 Millionen US-Dollar.

Forschungsstipendien und staatliche Förderung

uniQure erhielt im Geschäftsjahr 2023 Forschungsstipendien in Höhe von 12,3 Millionen US-Dollar.

Strategische Partnerschaften und Kooperationen

• Die Partnerschaft mit CSL Behring hat einen potenziellen Gesamtwert von 1,5 Milliarden US-Dollar
• Laufende Zusammenarbeit mit Janssen Pharmaceuticals
• Unterstützung der Forschungsförderung durch die Europäische Union

Zukünftige Lizenzeinnahmen aus entwickelten Therapien

Potenzielle Lizenzgebührenströme werden auf 10–15 % des künftigen kommerziellen Umsatzes für lizenzierte Gentherapien geschätzt.

Therapie	Mögliche jährliche Lizenzgebühr	Marktpotenzial
Behandlung von Hämophilie B	25–35 Millionen US-Dollar pro Jahr	Marktgröße 500 Millionen US-Dollar
Therapie der Huntington-Krankheit	40–50 Millionen US-Dollar Potenzial	Marktpotenzial von 750 Millionen US-Dollar

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Value Propositions

uniQure N.V. focuses on delivering single-administration, potentially curative gene therapies for severe, rare diseases.

The core value proposition is centered on the clinical success of AMT-130 in Huntington's disease (HD), which represents the first time a drug has been shown to alter the course of HD in people in a clinical trial.

The pipeline is built around addressing high unmet medical needs in neurological and liver disorders with potentially one-time treatments:

• Huntington's disease (AMT-130)
• Refractory temporal lobe epilepsy (AMT-260)
• Fabry disease (AMT-191)
• Amyotrophic Lateral Sclerosis - SOD1 (AMT-162)

The market opportunity for the lead candidate, AMT-130, in Huntington's disease is estimated at $4.27B.

The value proposition is heavily supported by the long-term therapeutic benefit demonstrated from a one-time treatment, as shown by the 36-month follow-up data for AMT-130.

The pivotal Phase I/II study for AMT-130 met its primary endpoint, demonstrating statistically significant slowing of disease progression at 36 months compared to an external control group.

Metric	High-Dose AMT-130 Result (36 Months)	Statistical Significance
Disease Slowing (Primary Endpoint: cUHDRS)	75% slowing of disease progression	p=0.003
Disease Slowing (Key Secondary Endpoint: TFC)	60% slowing of disease progression	p=0.033
Mean Change in cUHDRS from Baseline	-0.38	Compared to -1.52 in external control
Biomarker (CSF NfL)	Mean levels below baseline	Supported favorable trends

The company is planning a Biologics License Application (BLA) submission for AMT-130 in the first quarter of 2026.

Financially, uniQure N.V. reported cash, cash equivalents, and current investment securities of $694.2 million as of September 30, 2025, which is expected to fund operations into 2029.

The company raised approximately $323.7 million in net proceeds from an upsized public follow-on offering in September 2025.

Research and development expenses for the three months ended September 30, 2025, were $34.4 million, which included $6.6 million related to the preparation for the AMT-130 BLA submission.

The value proposition is the delivery of a potentially first-in-class, one-time treatment for a devastating disorder, underpinned by a strong balance sheet to support near-term commercialization planning.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Customer Relationships

High-touch, specialized support for ultra-rare disease patient communities is centered around the development pipeline for conditions like Huntington\'s disease (HD), mesial temporal lobe epilepsy (MTLE), and Fabry disease.

For the lead candidate, AMT-130 in HD, topline 36-month efficacy data presented in September 2025 showed a statistically significant 75% slowing in disease progression measured by the composite Unified Huntington\'s Disease Rating Scale (cUHDRS). Also, a fourth cohort evaluating high-dose AMT-130, consisting of six patients, was fully recruited in October 2025.

Direct engagement with key opinion leaders and clinical investigators is being formalized as uniQure N.V. transitions toward potential commercialization.

• The appointment of Kylie O\'Keefe as Chief Customer and Strategy Officer in June 2025 signals a focus on commercial execution and medical affairs leadership.
• Selling, general and administrative (SG&A) expenses for the three months ended September 30, 2025, were $19.4 million, which included $3.0 million incurred to support the preparation of a potential commercialization of AMT-130 in the United States.

Collaboration with patient advocacy groups for disease awareness is a core component of engaging the rare disease community.

uniQure N.V. maintains connections with various advocacy groups across its target indications, including:

• Global Genes.
• EveryLife Foundation.
• National Organization for Rare Disorders.
• Fabry Support and Information Group.
• The Coalition for Hemophilia B.

Managed access and reimbursement support for high-cost therapies is being planned, leveraging executive experience in this area.

The Chief Customer and Strategy Officer has a proven track record directing the development and execution of reimbursement strategies, including payer engagement and health economic assessments.

The company's cash position as of September 30, 2025, stood at $694.2 million, providing a strong balance sheet to fund these pre-commercialization relationship-building activities, with expectations to fund operations into 2029.

Here's a quick look at the patient-facing pipeline focus areas as of late 2025:

Program	Indication	Key Relationship/Data Point	Status/Metric
AMT-130	Huntington\'s Disease	Pivotal Efficacy Data (cUHDRS Slowing)	75% slowing at 36 months
AMT-260	Mesial Temporal Lobe Epilepsy	Clinical Study Enrollment	Enrollment advanced; data expected H1 2026
AMT-191	Fabry Disease	Enzyme Activity Data Presented	Sustained increases in $\\alpha$-gal enzyme activity
Commercial Prep	US Market Access	Professional Fees for Commercialization Prep (Q3 2025)	$3.0 million incurred

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how uniQure N.V. gets its value proposition-transformative gene therapies-into the hands of patients and prescribers as of late 2025. For their approved product, HEMGENIX, the channel is entirely outsourced to a major partner, CSL Behring, which handles the global commercialization.

CSL Behring's established global commercial and distribution network (Hemgenix)

The channel for HEMGENIX is defined by the licensing agreement with CSL Behring. uniQure N.V. focuses on manufacturing, while CSL Behring manages the entire commercial and distribution network globally. This split means uniQure N.V. relies on CSL Behring's established infrastructure to reach the market.

Here's a look at the financial structure tied to this channel arrangement:

Metric	Value/Date	Context
Upfront Payment Received from CSL	$375 million	Received for lowest royalty tier on worldwide net sales of HEMGENIX.
Total Payments Received from CSL (to date)	$500 million	Total cash received from CSL Behring under the licensing transaction.
Royalty Rights Sale Proceeds (Gross)	Up to $400 million	Cash received in May 2023 from selling a portion of future royalty rights.
Potential Additional Milestone (2024 Sales)	$25 million	If 2024 net sales exceeded a pre-specified threshold.
Q2 2025 Contract Manufacturing Revenue (vs. Q2 2024)	Decrease of $2.1 million	Revenue from manufacturing HEMGENIX for CSL Behring for the three months ended June 30, 2025.
Q1 2025 Contract Manufacturing Revenue (vs. Q1 2024)	Decrease of $4.0 million	Revenue from manufacturing HEMGENIX for CSL Behring for the three months ended March 31, 2025.

uniQure N.V. is responsible for the global manufacturing of HEMGENIX at its licensed facility in Lexington, Massachusetts. Still, the actual commercial sales channel is CSL Behring's domain.

Specialized gene therapy treatment centers and hospitals

For its pipeline candidates like AMT-130, the channel will require highly specialized infrastructure. Gene therapies are not dispensed through a standard pharmacy; they are administered directly into the patient, often requiring specific surgical or infusion capabilities.

• The commercialization plan for AMT-130, once approved, will likely mirror the model used for other complex, one-time treatments.
• This necessitates establishing a limited network of certified treatment centers capable of handling the product and procedure.
• The company expects its current cash reserves of $694.2 million as of September 30, 2025, to fund operations, including the planned U.S. launch of AMT-130, into the second half of 2029.

Direct regulatory submissions (BLA) to agencies like the FDA

For its proprietary pipeline, uniQure N.V. manages the regulatory channel directly. This involves preparing and submitting the necessary applications to health authorities.

For AMT-130 in Huntington's disease, key channel milestones related to regulatory approval included:

• Alignment with the FDA on the statistical analysis plan and CMC (Chemistry, Manufacturing, and Controls) requirements to support a planned BLA submission in the first quarter of 2026.
• Planning a pre-BLA meeting with the FDA during Q4 2025.
• The company issued a regulatory update on AMT-130 on December 4, 2025.

Scientific publications and medical conferences for data dissemination

Disseminating clinical data is a critical channel for building scientific credibility and supporting future regulatory and commercial efforts. This is how uniQure N.V. communicates progress to the medical community.

Key data dissemination events planned or executed in 2025 included:

• Presenting topline three-year data from the AMT-130 Phase I/II study in September 2025.
• The data presentation in Q3 2025 was expected to include follow-up data on all patients treated in the first two cohorts, totaling three years of follow-up data on 24 treated patients.
• Initial data from the AMT-191 (Fabry disease) study was expected in the second half of 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the specific patient populations uniQure N.V. (QURE) is targeting with its pipeline as of late 2025. This isn't about the overall market size, but the specific groups whose severe, unmet medical needs drive the current strategy.

The customer segments are defined by the indication for each of uniQure N.V.'s key investigational or recently approved assets. For the approved Hemophilia B therapy, the customer segment is defined by the patient population eligible for that specific treatment, which is partnered with CSL Behring.

Program/Asset	Indication	Target Patient Characteristics/Status	Clinical Trial Enrollment/Population Data Points
HEMGENIX (Etranacogene Dezaparvovec)	Hemophilia B	Adults with Hemophilia B requiring prophylactic Factor IX replacement therapy.	Clinical trials involved 67 adults across 34 global sites. Post-treatment, 96% discontinued routine Factor IX prophylaxis.
AMT-130	Early-stage Huntington's disease (HD)	Patients with early manifest HD. U.S. population estimate is around 30,000.	Pivotal study compared high-dose to external controls of n=940 (primary endpoint) and n=626 (key secondary endpoint). Total Phase I/II enrolled 29 patients (17 high dose, 12 low dose). A fourth cohort of up to 6 patients was enrolling/dosing expected by year-end 2025.
AMT-260	Refractory Mesial Temporal Lobe Epilepsy (MTLE)	Patients with drug-resistant MTLE.	Phase I/IIa trial comprised of two dose cohorts of six patients each. Enrollment of the first three patients in the first cohort was completed in September 2025. The first patient saw a 92% reduction in seizure frequency over five months from an average of seven seizures a month.
AMT-191	Fabry disease	Adult males with classic Fabry disease showing suboptimal response to Enzyme Replacement Therapy (ERT). Prevalence estimated between one in 40,000 and one in 117,000 individuals (2020 study).	As of July 24, 2025 cutoff, 7 patients were administered AMT-191 across two dose cohorts. Cohort A (n=4) at 6.0x10¹³ gc/kg showed 27- to 208-fold increases in $\alpha$-Gal A activity above the mean normal range (1.38-8.66 nmol; mean normal of 3.57 nmol). All four patients in Cohort A discontinued ERT.
AMT-162	SOD1-ALS	Adults with confirmed SOD1-ALS diagnosis.	EPISOD1 trial is designed to enroll about 12 adults across three dose-escalating cohorts (up to four patients each). Enrollment was paused after a serious adverse event in one patient in the second cohort following a September 2025 review. SOD1 mutations represent 2% of the estimated ~170,000 global ALS population (2021 study).

The focus on these distinct, rare disease populations dictates the clinical trial design and partnership strategy.

The Hemophilia B segment is already commercialized via the partner, CSL Behring, following the November 2022 FDA approval of HEMGENIX. The clinical data supporting this segment showed a 97% reduction in mean Factor IX consumption at 18 months post-treatment.

For Huntington's disease with AMT-130, the customer segment is highly specific: early-stage patients where disease modification is most likely to show a measurable effect on the composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). The high-dose cohort demonstrated a statistically significant 75% slowing of disease progression at 36 months compared to the external control group of n=940.

The AMT-260 program targets patients with refractory MTLE who have failed standard treatments. The Phase I/IIa trial is small, planning for 12 patients across two cohorts. The early signal from the first patient, who previously had about seven seizures a month, showed a 92% reduction.

The Fabry disease segment (AMT-191) is focused on adult males who are on, but not optimally responding to, bi-weekly Enzyme Replacement Therapy (ERT). The initial data from four patients in Cohort A showed $\alpha$-Gal A activity increases ranging from 27- to 208-fold above the mean normal level of 3.57 nmol.

For SOD1-ALS (AMT-162), the patient pool is extremely small, with SOD1 mutations accounting for about 2% of the estimated 170,000 global ALS cases. The Phase I/II trial is designed for only about 12 patients total.

• Patients with Hemophilia B are served via the approved HEMGENIX product.
• Patients with early manifest Huntington's disease are the focus for AMT-130, with 29 treated in the pivotal study to date.
• Refractory MTLE patients are being enrolled in the GenTLE trial, aiming for 12 total participants.
• Fabry disease patients are being recruited into a study that has dosed 7 patients as of late 2025.
• SOD1-ALS patients are part of the EPISOD1 trial, which has three dose-escalating cohorts.

The company's cash position as of September 30, 2025, was $694.2 million, which uniQure N.V. expects will be sufficient to fund operations into 2029, supporting the development across these distinct customer segments.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core expenses driving uniQure N.V.'s operations as they push AMT-130 toward potential commercialization. The cost structure is heavily weighted toward R&D, which is typical for a late-stage gene therapy company, but you're also seeing significant spending shift toward commercial readiness.

The largest single operating cost category is Research and Development. For the three months ended September 30, 2025, uniQure N.V. reported Research and Development expenses totaling $34.4 million. This was an increase from $30.6 million during the same period in 2024.

This R&D spend directly reflects the intense focus on regulatory milestones. A major driver of the increase was $6.6 million specifically tied to the preparation for the Biologics License Application (BLA) submission for AMT-130. You're also seeing costs associated with clinical trial execution and navigating the regulatory path, especially following the recent pre-BLA meeting with the FDA, which introduced some uncertainty regarding the required primary evidence.

Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses saw a substantial jump, reaching $19.4 million for the third quarter of 2025, up from $11.6 million in Q3 2024. This rise is largely due to increased professional fees and employee-related costs. Specifically, $3.0 million of these professional fees were incurred to support the preparation of a potential commercialization of AMT-130 in the United States.

Regarding manufacturing, the cost structure has changed following a divestiture. Cost of contract manufacturing revenues was nil for the three months ended September 30, 2025, compared to $0.8 million in Q3 2024. This reflects the divestment of the Lexington facility in July 2024. Quality control and AAV vector production costs are now likely being managed differently or are embedded elsewhere, but the direct contract manufacturing revenue offset is gone.

Debt servicing is another key cost component. While I don't have the exact interest expense for Q3 2025, we can look at the recent refinancing and prior period data. For the three months ended March 31, 2025, the interest expense specifically related to the Hercules Capital debt facility was $1.8 million. This is down from $3.7 million in Q1 2024, partly due to a $50.0 million repayment in July 2024. The September 2025 refinancing with Hercules Capital extended the maturity of that $50 million debt to October 2030 and lowered the interest rate to a current rate of 9.70%, an improvement from the previous 11.95%.

Here's a quick view of the major reported operating expenses for Q3 2025:

Cost Category	Amount (Q3 2025)	Comparison Point
Research and Development (R&D) Expenses	$34.4 million	Increase from $30.6 million in Q3 2024
Selling, General, and Administrative (SG&A) Expenses	$19.4 million	Increase from $11.6 million in Q3 2024
AMT-130 Commercial Prep (within SG&A)	$3.0 million	Professional fees incurred for US commercialization prep
Cost of Contract Manufacturing Revenues	Nil	Compared to $0.8 million in Q3 2024

The spending profile shows a clear prioritization of advancing the pipeline while simultaneously building the infrastructure for a potential launch. You'll want to watch how R&D spend shifts now that the BLA submission timeline is uncertain, and how much of the SG&A increase is sustained post-launch.

Other notable expenses impacting the bottom line during the period include:

• Interest expense - Royalty Financing Agreement: $13.3 million for the three months ended March 31, 2025
• Non-operating items, net expense: $20.9 million for Q3 2025
• Net Loss for Q3 2025: $80.5 million

Finance: review the Q4 2025 budget against the new Hercules Capital interest rate of 9.70% for the refinanced $50 million tranche by next Tuesday.

uniQure N.V. (QURE) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at how uniQure N.V. generates its top-line income, which, as a clinical-stage company, is heavily weighted toward non-sales revenue sources as of late 2025. The core of the operational revenue comes from partnerships, not product sales yet, so every milestone and license fee is critical for funding the pipeline.

The Trailing Twelve Month (TTM) revenue as of September 30, 2025, stood at $15.75 million. This figure reflects the non-sales revenue streams recognized over the preceding four quarters. For the third quarter of 2025 specifically, total revenue was $3.7 million.

Here's a breakdown of the key components contributing to uniQure N.V.'s revenue:

• License and collaboration revenues, totaling $3.7 million in Q3 2025.
• Milestone payments from strategic partners like CSL Behring.
• Royalties on net sales of Hemgenix (commercialized by CSL Behring).
• Proceeds from financing activities, like the $323.7 million net from the Q3 2025 public offering.

The Q3 2025 revenue of $3.7 million saw an increase of $1.4 million year-over-year, driven by a $1.5 million increase in license revenues, partially offset by a $0.1 million decrease in collaboration revenues.

The revenue streams related to the CSL Behring partnership for HEMGENIX are structured to provide both upfront/early payments and ongoing performance-based income:

Revenue Component	Details/Context	Associated Amount
License Revenues (Q3 2025)	Primary component of the $3.7 million Q3 2025 revenue.	Included in total Q3 2025 revenue of $3.7 million
Collaboration Revenues (Q3 2025)	Decreased by $0.1 million compared to Q3 2024.	Included in total Q3 2025 revenue of $3.7 million
Milestone Payments (CSL Behring)	Potential future payments tied to regulatory/commercial success for AMT-130.	Additional term loan tranche of $100 million available upon achieving a pre-defined regulatory milestone for AMT-130.
Royalties on Net Sales (HEMGENIX)	Tiered double-digit royalties from CSL Behring on net product sales.	A portion of these royalties was sold in 2023 for up to $400 million gross proceeds.

It's important to note that the specific royalty receipts and any milestone payments received from CSL Behring in Q3 2025 are embedded within the reported license revenues, as the financial reporting for Q3 2025 only itemized the aggregate license and collaboration revenue. The company also fortified its balance sheet through non-operating cash flow events, which are separate from core revenue but vital for operations. Specifically, uniQure N.V. raised approximately $323.7 million in net proceeds from an upsized public follow-on offering in September 2025. That cash infusion is intended to fund commercialization readiness and pipeline development. Finance: draft 13-week cash view by Friday.