شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS): نموذج الأعمال التجارية

تبرز شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) كقوة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية، حيث تستفيد من التكنولوجيا العلاجية المتطورة microRNA لإحداث ثورة في الطب الدقيق. ومن خلال التنقل بشكل استراتيجي في الشراكات البحثية المعقدة وعمليات اكتشاف الأدوية المتقدمة وآليات الاستهداف المبتكرة، تقف الشركة على أهبة الاستعداد لتحويل نماذج العلاج للأمراض النادرة والصعبة. يمزج نموذج أعمالهم الفريد بين الخبرة العلمية وأساليب البحث التعاونية وإمكانات التقدم، مما يعد المستثمرين والباحثين الطبيين بلمحة عن مستقبل التدخلات العلاجية الشخصية.

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون مع شركات الأدوية لتطوير علاجات microRNA

أنشأت شركة Regulus Therapeutics شراكات دوائية رئيسية لتطوير علاجات microRNA:

شركة شريكة	تفاصيل الشراكة	سنة التأسيس
أسترازينيكا	التعاون العلاجي MicroRNA للأمراض الليفية	2019
سانوفي	التعاون البحثي للعلاجات القائمة على microRNA	2017

شراكات بحثية استراتيجية مع المؤسسات الأكاديمية

تحافظ شركة Regulus Therapeutics على تعاون بحثي أكاديمي مهم:

• جامعة ستانفورد - أبحاث microRNA في أمراض الكلى
• جامعة كاليفورنيا، سان دييغو - دراسات الاضطراب العصبي microRNA
• كلية الطب بجامعة هارفارد - التطوير العلاجي للحمض النووي الريبي الميكروي للقلب والأوعية الدموية

التحالف مع منظمات البحوث التعاقدية (CROs)

شريك CRO	الخدمات المتخصصة	قيمة العقد
شركة ايكون العامة المحدودة	إدارة التجارب السريرية	3.2 مليون دولار (2023)
شركة باركسيل الدولية	دعم البحوث قبل السريرية	2.7 مليون دولار (2023)

اتفاقيات الترخيص مع شركاء أبحاث التكنولوجيا الحيوية

اتفاقيات الترخيص النشطة اعتبارًا من عام 2024:

• Biogen - ترخيص منصة microRNA للأمراض العصبية
• ميرك - الترخيص العلاجي لعلم الأورام microRNA
• روش - رخصة أبحاث microRNA للأمراض النادرة

إجمالي إيرادات التراخيص لعام 2023: 5.6 مليون دولار

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

بحث وتطوير العلاجات المعتمدة على microRNA

اعتبارًا من عام 2024، تركز شركة Regulus Therapeutics على تطوير علاجات microRNA بميزانية بحثية تبلغ 12.4 مليون دولار للسنة المالية. الشركة لديها 3 برامج بحثية نشطة استهداف مناطق مرضية محددة.

منطقة البحث	المرحلة الحالية	تخصيص التمويل
الأمراض الليفية	ما قبل السريرية	4.6 مليون دولار
الحالات الالتهابية	المرحلة 1/2	5.2 مليون دولار
الأورام	اكتشاف	2.6 مليون دولار

إدارة التجارب ما قبل السريرية والسريرية

تدير شركة Regulus Therapeutics 2 التجارب السريرية الجارية بميزانية إجمالية للتطوير السريري تبلغ 8.7 مليون دولار أمريكي في عام 2024.

• إجمالي مواقع التجارب السريرية: 12 موقعًا في أمريكا الشمالية
• هدف تسجيل المرضى: 180 مشاركًا
• متوسط مدة التجربة: 18-24 شهرًا

حماية الملكية الفكرية وتطوير براءات الاختراع

تحافظ الشركة 37 براءة اختراع نشطة باستثمار في الملكية الفكرية بقيمة 2.3 مليون دولار في عام 2024.

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع	التغطية الجغرافية
تكنولوجيا microRNA الأساسية	15	الولايات المتحدة، أوروبا، اليابان
أهداف علاجية محددة	22	التعاون الدولي بشأن براءات الاختراع

اكتشاف المخدرات وتحديد الهدف

توظف شركة Regulus Therapeutics 22 عالمًا باحثًا مخصص لاكتشاف الأدوية، بميزانية سنوية قدرها 5.6 مليون دولار أمريكي لتحديد الأهداف وعمليات التحقق من صحتها.

تطوير تكنولوجيا المنصات العلاجية

يصل الاستثمار في تطوير تكنولوجيا المنصات إلى 3.9 مليون دولار أمريكي في عام 2024، مع التركيز على توسيع القدرات العلاجية لـmicroRNA.

• منصات التكنولوجيا: 3 أساليب استهداف microRNA متميزة
• موارد البيولوجيا الحاسوبية: خوارزميات التعلم الآلي المتقدمة
• الشراكات البحثية التعاونية: 4 مؤسسات أكاديمية وصيدلانية

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

منصة التكنولوجيا العلاجية microRNA الخاصة

تحتفظ شركة Regulus Therapeutics بمنصة تقنية علاجية متخصصة قائمة على microRNA تركز على تطوير علاجات جديدة. اعتبارًا من عام 2024، تمتلك الشركة:

• 7 برامج تطوير علاجية نشطة لـ MicroRNA
• 3 مرشحين علاجيين في المرحلة السريرية

فريق البحث العلمي المتخصص

فئة الموظفين	رقم
إجمالي طاقم البحث	32 موظفا
الباحثون على مستوى الدكتوراه	18 عالما
القيادة العلمية العليا	5 باحثين تنفيذيين

محفظة الملكية الفكرية

تكوين براءة الاختراع:

• إجمالي براءات الاختراع: 42 براءة اختراع ممنوحة
• عائلات براءات الاختراع: 12 عائلة تكنولوجية متميزة
• التغطية الجغرافية: براءات الاختراع في الولايات المتحدة وأوروبا واليابان

مرافق المختبرات والأبحاث

مواصفات المنشأة	التفاصيل
إجمالي مساحة البحث	8,500 قدم مربع
الموقع	سان دييغو، كاليفورنيا
قيمة معدات البحث	3.2 مليون دولار

التمويل ورأس المال الاستثماري

الموارد المالية في الربع الرابع 2023:

• النقد والنقد المعادل: 22.6 مليون دولار
• إجمالي التمويل الذي تم جمعه: 157.3 مليون دولار منذ البداية
• القيمة السوقية: حوالي 35.4 مليون دولار

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

نهج الطب الدقيق المبتكر القائم على microRNA

تركز شركة Regulus Therapeutics على تطوير علاجات تستهدف microRNA من خلال برامج تطوير محددة:

• RG-012 لمتلازمة ألبورت
• RGLS5539 للاضطرابات العصبية
• RGLS4326 لمرض الكلى المتعدد الكيسات السائد (ADPKD)

البرنامج	مرض الهدف	مرحلة التطوير	حجم السوق المحتمل
RG-012	متلازمة ألبورت	المرحلة 2	500 مليون دولار السوق السنوية المحتملة
RGLS4326	أدبكد	ما قبل السريرية	1.2 مليار دولار السوق السنوية المحتملة

العلاجات المحتملة للأمراض النادرة والصعبة

اعتبارًا من الربع الأخير من عام 2023، تتمتع شركة Regulus Therapeutics بما يلي:

• 3 برامج تطوير سريرية نشطة
• 7 المرشحين العلاجية microRNA
• التركيز على مؤشرات الأمراض النادرة ذات الاحتياجات الطبية الكبيرة التي لم تتم تلبيتها

آليات الاستهداف العلاجية المتقدمة

خصائص منصة MicroRNA العلاجية:

• تكنولوجيا مضادة للحساسية الملكية
• إمكانية الاستهداف الدقيق لمسارات وراثية محددة
• التعاون البحثي مع المؤسسات الأكاديمية

مقياس التكنولوجيا	الأداء الحالي
محفظة براءات الاختراع	32 براءة اختراع صادرة
الاستثمار في البحث والتطوير (2023)	14.2 مليون دولار

الحلول العلاجية الشخصية

النهج العلاجي يركز على:

• استراتيجيات الطب الدقيق
• التدخلات العلاجية القائمة على الجينوم
• تعديل المرض المستهدف

إمكانية تحقيق اختراقات طبية

المقاييس المالية والبحثية:

• القيمة السوقية (يناير 2024): 38.6 مليون دولار
• النقد وما في حكمه (الربع الثالث من عام 2023): 16.3 مليون دولار
• معدل الحرق: حوالي 4-5 مليون دولار لكل ربع سنة

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - نموذج العمل: علاقات العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمع البحوث الطبية

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تحتفظ شركة Regulus Therapeutics بقنوات اتصال مباشرة مع ما يقرب من 87 مؤسسة بحثية ومركزًا طبيًا أكاديميًا.

نوع المشاركة	عدد التفاعلات
التعاون البحثي	17
الاجتماعات الاستشارية العلمية	24
الشراكات البحثية الممولة بالمنح	12

التواصل مع المستثمرين والشفافية

مقاييس علاقات المستثمرين لشركة Regulus Therapeutics في عام 2023:

• أرباح ربع سنوية: 4
• عروض المستثمرين: 6
• اجتماعات المستثمرين: 42

المؤتمر العلمي والمشاركة في فعاليات الصناعة

نوع الحدث	عدد الأحداث
المؤتمرات الدولية	8
الندوات المتخصصة	12
أحداث شبكات التكنولوجيا الحيوية	5

نهج البحث التعاوني

محفظة التعاون البحثي اعتبارًا من عام 2024:

• الشراكات البحثية النشطة: 9
• إجمالي قيمة التعاون البحثي: 14.3 مليون دولار
• برامج البحوث المشتركة بين المؤسسات: 5

التطوير العلاجي الذي يركز على المريض

مقاييس مشاركة المرضى للفترة 2023-2024:

قناة مشاركة المريض	عدد التفاعلات
المجالس الاستشارية للمرضى	3
مجموعات دعم التجارب السريرية	7
اجتماعات الدفاع عن المرضى	6

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - نموذج الأعمال: القنوات

التواصل العلمي المباشر

تستخدم شركة Regulus Therapeutics قنوات اتصال علمية مباشرة مع التركيز على التوعية المستهدفة. اعتبارًا من عام 2024، تحتفظ الشركة بما يلي:

• 3 فرق تواصل علمية متخصصة
• اتصال مباشر مع 47 مؤسسة بحثية
• بروتوكولات اتصال متخصصة مع قادة الرأي الرئيسيين في علاجات microRNA

قناة الاتصال	مقاييس المشاركة السنوية
اتصالات البحث المباشر	87 تفاعلًا علميًا فريدًا
اجتماعات المجلس الاستشاري العلمي	6 اجتماعات رسمية في السنة

مؤتمرات التكنولوجيا الحيوية والصناعة الدوائية

تمثل المشاركة في المؤتمر قناة مهمة لشركة Regulus Therapeutics:

• يتم حضور 12 مؤتمرًا رئيسيًا سنويًا
• 5 مؤتمرات حيث تقدم الشركة نتائج البحوث
• متوسط ميزانية المشاركة في المؤتمر: 425.000 دولار

المنشورات العلمية التي يراجعها النظراء

تتضمن استراتيجية النشر ما يلي:

مقياس النشر	بيانات 2024
إجمالي المنشورات التي راجعها النظراء	17 ورقة علمية
تأثير الاقتباس التراكمي	862 مجموع الاستشهادات

منصات علاقات المستثمرين

تشمل قنوات التواصل مع المستثمرين ما يلي:

• البث الشبكي للأرباح ربع السنوية
• الاجتماع السنوي للمساهمين
• موقع مخصص لعلاقات المستثمرين

قناة تواصل المستثمرين	التردد
مكالمات الأرباح	4 مرات في السنة
العروض التقديمية للمستثمرين	8-10 سنويا

الاتصالات الرقمية ونشر البحوث

مقاييس القنوات الرقمية لعام 2024:

• موقع الشركة: 42.000 زائر فريد شهريًا
• متابعو لينكد إن: 7,500
• متابعو تويتر: 3,200

منصة رقمية	مقاييس المشاركة
حركة المرور على الموقع	504.000 زائر فريد سنويًا
طلبات تنزيل الأبحاث	1236 التنزيلات السنوية

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

مؤسسات البحوث الصيدلانية

اعتبارًا من الربع الأخير من عام 2023، تستهدف شركة Regulus Therapeutics مؤسسات البحوث الصيدلانية التي تتمتع بقدرات محددة على تطوير علاجات microRNA.

خصائص القطاع	البيانات الكمية
إجمالي المؤسسات البحثية المحتملة	37 مؤسسة عالمية تركز على أبحاث microRNA
تخصيص ميزانية البحث السنوية	2.4 مليون دولار في المتوسط لكل مؤسسة
قيمة التعاون المحتملة	3.8 مليون دولار لكل شراكة بحثية

مجتمعات مرضى الأمراض النادرة

يستهدف Regulus على وجه التحديد مجموعات مرضى الأمراض النادرة ذوي الاحتياجات الطبية غير الملباة.

• عدد مرضى أمراض الكبد: 12500 مريض محتمل
• سوق الأمراض العصبية النادرة: 8700 مريض محتمل
• الإيرادات السنوية المحتملة للعلاج: 47.3 مليون دولار

مستثمرو التكنولوجيا الحيوية

تحليل شريحة المستثمر للتنمية العلاجية لـ microRNA.

فئة المستثمر	إمكانات الاستثمار
شركات رأس المال الاستثماري	12.6 مليون دولار استثمار محتمل
المستثمرون المؤسسيون	24.9 مليون دولار استثمار محتمل
الأسهم الخاصة	7.4 مليون دولار استثمار محتمل

مراكز البحوث الأكاديمية

شراكات استراتيجية مع مراكز البحوث الأكاديمية التي تركز على علاجات microRNA.

• إجمالي الشركاء الأكاديميين المحتملين: 24 مركزًا عالميًا
• ميزانية التعاون البحثي السنوية: 1.7 مليون دولار لكل مركز
• إمكانية النشر البحثي التعاوني: 18 منشورًا خاضعًا لمراجعة النظراء سنويًا

المشاركون في التجارب السريرية

توظيف المرضى ومشاركتهم في التجارب السريرية العلاجية لـ microRNA.

المرحلة التجريبية	أرقام المشاركين
تجارب المرحلة الأولى	47 مشاركا
تجارب المرحلة الثانية	89 مشاركا
إمكانات المرحلة الثالثة	156 مشاركًا متوقعًا

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

مصاريف البحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2023، أبلغت شركة Regulus Therapeutics عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 12.4 مليون دولار.

سنة	نفقات البحث والتطوير (مليون دولار)
2022	15.2
2023	12.4

استثمارات التجارب السريرية

بلغت تكاليف التجارب السريرية لـ Regulus Therapeutics في عام 2023 حوالي 8.7 مليون دولار.

• المرحلة الأولى من التجارب السريرية: 3.5 مليون دولار
• التجارب السريرية للمرحلة الثانية: 5.2 مليون دولار

صيانة الملكية الفكرية

بلغت تكاليف صيانة الملكية الفكرية السنوية 1.2 مليون دولار في عام 2023.

توظيف الموظفين والمواهب العلمية

فئة الموظفين	التكلفة السنوية ($)
علماء البحث	4,650,000
طاقم التطوير السريري	3,200,000
الموظفين الإداريين	2,100,000

تكاليف تطوير منصة التكنولوجيا

بلغ الاستثمار في تطوير منصة التكنولوجيا في عام 2023 6.3 مليون دولار.

• البنية التحتية الحاسوبية: 1.8 مليون دولار
• تطوير البرمجيات: 2.5 مليون دولار
• صيانة المنصة: 2.0 مليون دولار

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

اتفاقيات الترخيص المحتملة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، ليس لدى Regulus Therapeutics اتفاقيات ترخيص نشطة تدر إيرادات مباشرة.

المنح البحثية

مصدر التمويل	مبلغ المنحة	سنة
المعاهد الوطنية للصحة (NIH)	1.2 مليون دولار	2023

تمويل البحوث التعاونية

ذكرت ريجولوس 3.7 مليون دولار في تمويل البحوث التعاونية للسنة المالية 2023.

تسويق المنتجات العلاجية في المستقبل

• لا توجد منتجات علاجية معتمدة تجاريًا حاليًا
• ركز خط الأنابيب على علاجات microRNA
• الإيرادات المستقبلية المحتملة من البرامج السريرية RGLS4326 وRGLS5504

تسييل الملكية الفكرية

إجمالي قيمة محفظة الملكية الفكرية المقدرة بـ 12.5 مليون دولار اعتبارًا من 31 ديسمبر 2023.

فئة الملكية الفكرية	عدد براءات الاختراع	القيمة المقدرة
علاجات ميكرورنا	37	8.2 مليون دولار
تقنيات التشخيص	12	4.3 مليون دولار

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value being offered by Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) through its lead asset, farabursen (RGLS8429), especially in light of the acquisition agreement with Novartis expected to close in the second half of 2025.

The primary value proposition centers on providing a potential disease-modifying therapy for Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). This is critical because ADPKD is the most common genetic cause of renal failure worldwide.

The mechanism itself is a key differentiator. Farabursen is a novel, next generation oligonucleotide designed to inhibit miR-17, with a specific focus on preferential targeting to the kidney. This targets the underlying pathology of the disease, which involves excessive kidney cyst cell proliferation.

The need for this innovation is stark. Currently, there is only one therapy approved by the US Food and Drug Administration (FDA) for slowing ADPKD progression, which is tolvaptan. This highlights a significant unmet medical need. The market reflects this demand; the global management of ADPKD treatment was valued at approximately USD 1.85 billion in 2025.

Here's a quick look at the patient scope and the current treatment landscape:

Metric	Value/Statistic
US Diagnosed ADPKD Patients	Approximately 160,000 individuals
Estimated Global ADPKD Prevalence	4 to 7 million
ADPKD Treatment Market Size (2025)	USD 1.85 billion
FDA Approved Disease-Modifying Therapies (as of late 2025)	One (Tolvaptan)

The clinical data supports the potential for a superior offering. Positive topline data from the completed fourth cohort of the Phase 1b MAD study showed results suggesting that kidney volume growth rate was halted after only a relatively short treatment period. Furthermore, the company had an End-of-Phase 1 meeting with the FDA, and the drug development path includes the planned initiation of a Phase 3 single pivotal trial in the third quarter of 2025.

The regulatory pathway suggests high confidence in the asset's potential, as the company previously discussed a potential accelerated approval pathway with the FDA, based on the results of a single Phase 2 study. This potential is financially underscored by the acquisition terms:

• Upfront consideration: USD 0.8 billion
• Potential additional payment via CVR upon regulatory milestone: Up to USD 0.9 billion
• Total potential equity value: Up to approximately $1.7 billion

The value proposition is therefore a potential first-in-class, next-generation oligonucleotide that could offer enhanced efficacy and safety for a large, underserved patient population, leading to a significant financial realization event upon closing the Novartis transaction.

Finance: draft the CVR milestone tracking schedule by next Tuesday.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're looking at the customer relationships for Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) right at the pivot point of late 2025. Honestly, the relationship structure fundamentally shifted when Novartis completed the acquisition on June 25, 2025. Before that, Regulus was managing direct, high-touch interactions; now, that responsibility flows into Novartis's massive infrastructure.

High-touch engagement with key opinion leaders (KOLs) and nephrologists was critical while farabursen was in late-stage development. This engagement was necessary to build the clinical foundation that led to the Novartis deal. The data supporting this relationship-building came from the Phase 1b Multiple Ascending Dose (MAD) study. For instance, the fourth cohort involved 26 subjects receiving a 300 mg fixed dose every other week for three months. This clinical validation directly informed the KOLs and specialists who would ultimately prescribe the drug. The goal was clearly to secure buy-in from the nephrology community ahead of the planned Phase 3 initiation in the third quarter of 2025.

Direct communication with ADPKD patient advocacy groups was also a key focus area for Regulus Therapeutics. This wasn't just about awareness; it was about aligning on the unmet need and the potential benefit of farabursen. Evidence of the broader interest in the asset, which necessitated these relationships, is clear from the M&A process: Regulus's advisor, Evercore ISI, reached out to 22 potentially interested parties, and 17 of those engaged in further discussions about partnership or collaboration opportunities. This level of external interest validated the patient-centric value proposition.

Post-acquisition, the relationship management is now managed by Novartis's established medical affairs and commercial teams. This is a massive shift from Regulus's prior structure. Novartis's President, Development and Chief Medical Officer, Shreeram Aradhye, noted the intent to advance clinical development for a potential first-in-class medicine for ADPKD patients, who suffer from the most common genetic cause of renal failure worldwide. The upfront acquisition payment was $7.00 per share in cash, with a potential total equity value of up to $1.7 billion, reflecting the value Novartis placed on integrating this customer-facing asset into their renal disease portfolio.

Scientific publications and conference presentations served as the primary, scalable communication channel to the broader medical community and investors. The positive topline results from the completed Phase 1b study were shared in March 2025, setting the stage for the Novartis tender offer announced on April 30, 2025. Regulus management actively presented at industry events, such as the fireside chat at the Leerink Partners 2025 Global Healthcare Conference on March 11th, 2025, to disseminate this critical data.

Here are some key figures related to the company's standing and the asset that drove these customer relationships:

Metric	Value as of Late 2025 Data Point
Upfront Acquisition Price per Share (Cash)	$7.00
Maximum Potential Total Equity Value of Acquisition	$1.7 billion
Contingent Value Right (CVR) Payout per Share	$7.00
Cash, Cash Equivalents, and Short-Term Investments (March 31, 2025)	$65.4 million
Number of Subjects in Farabursen Phase 1b Study Fourth Cohort	26
Planned Phase 3 Trial Initiation Quarter	Q3 2025
Number of Interested Parties Engaged Post-Outreach	17

The relationship strategy was definitely about proving the science to the right specialists, and it worked. If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, but here the transition is to a global giant. Finance: draft the post-merger integration budget for the Novartis renal team by Friday.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Canvas Business Model: Channels

The Channels component of the Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) business model, particularly as it transitions under the anticipated Novartis acquisition in late 2025, centers on clinical execution, regulatory navigation, and leveraging a future global commercial infrastructure.

Global clinical trial sites for Phase 3 patient enrollment

The primary channel for late-stage clinical validation is the planned Phase 3 pivotal trial for farabursen (RGLS8429) in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Regulus Therapeutics Inc. confirmed alignment with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to proceed with a single pivotal study, which is set to initiate in the third quarter of 2025.

This pivotal trial is designed to enroll an estimated 336 adults to support both accelerated and full approval pathways. While specific global site counts for the Phase 3 trial are not yet public, the preceding Phase 1b study (NCT05521191) utilized multiple sites across the United States, including locations in:

• Arizona (Mesa)
• California (Los Angeles)
• Connecticut (New Haven)
• Florida (Jacksonville, Orlando)
• Georgia (Augusta)
• Idaho (Boise, Chubbuck, Idaho Falls)
• Illinois (Chicago)
• Iowa (Iowa City)
• Kansas (Kansas City, Wichita)
• Maryland (Baltimore)

The Phase 1b study structure involved cohorts with approximately 12 subjects each in the randomized portion and up to 30 subjects in the open-label fixed-dose cohort.

Regulatory bodies like the U.S. FDA and European Medicines Agency (EMA)

Regulatory engagement serves as a critical gatekeeping channel for market access. Regulus Therapeutics Inc. achieved significant alignment with the U.S. FDA following an End-of-Phase 1 meeting in December 2024. This alignment confirmed the acceptability of the Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC), non-clinical, and clinical pharmacology plans for the Phase 3 trial.

The agreed-upon Phase 3 design incorporates two primary endpoints to facilitate a streamlined review process:

Endpoint	Target Approval Pathway	Duration
Height-Adjusted Total Kidney Volume (htTKV) Change	Accelerated Approval	12-month
Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) Change	Full Approval	24-month

The company is pursuing this accelerated pathway, which is a key strategic channel for faster patient access.

Novartis's global pharmaceutical distribution and sales network (future)

The most significant channel shift is the planned acquisition by Novartis AG, expected to close in the second half of 2025. This transaction immediately integrates farabursen into Novartis's established global development and commercial capabilities, which is vital for a drug targeting a condition with an estimated global prevalence of 4 to 7 million people.

The financial structure of this channel integration is substantial:

Consideration Type	Amount Per Share	Total Potential Equity Value
Upfront Cash Payment	$7.00	Upfront cash consideration is $0.8 billion
Contingent Value Right (CVR)	Up to $7.00 (upon regulatory milestone)	Total up to $1.7 billion

This acquisition transforms the distribution channel from a pre-commercial, small-cap biotech model to a large, established global pharmaceutical network.

Scientific and medical conferences for data dissemination

Dissemination of clinical data through scientific and medical conferences is a crucial channel for establishing credibility with the medical community and investors. Regulus Therapeutics Inc. actively utilized this channel throughout late 2024 and early 2025 to communicate positive Phase 1b results.

Key conference participation events included:

• Evercore 7th Annual HealthCONx Conference (December 3, 2024)
• Piper Sandler 36th Annual Healthcare Conference (December 4, 2024)
• Leerink Partners 2025 Global Healthcare Conference (March 4, 2025)
• Oppenheimer 35th Annual Healthcare Life Sciences Conference (February 4, 2025)

These presentations served to validate the mechanism of action, including the impact on urinary polycystins PC1 and PC2, and the halting of height-adjusted total kidney volume (htTKV) growth rate.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Canvas Business Model: Customer Segments

As of late 2025, Regulus Therapeutics Inc. operates as an indirect wholly owned subsidiary of Novartis AG, following the completion of the acquisition in the second half of 2025.

Adult patients with Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)

• ADPKD is the most common genetic cause of renal failure worldwide.
• Worldwide prevalence is estimated to range from 1:400 to 1:1,000 individuals.
• Approximately 500,000 people in the United States suffer from Polycystic Kidney Disease (PKD).
• ADPKD accounts for approximately 90% of all PKD cases in the US.
• ADPKD is responsible for almost 10% of all end-stage renal disease (ESKD) cases.
• The US demand for ADPKD treatment was expected to start at USD 0.6 billion in 2025.
• The lead asset, farabursen, was on track for initiation of a Phase 3 single pivotal trial in the third quarter of 2025.

Nephrologists and kidney specialists who treat ADPKD

This segment includes the physicians responsible for diagnosing, managing, and prescribing therapies for ADPKD patients, a population that is distinct in its diagnostic criteria and prognostic markers.

• There were 5,187 businesses in the Nephrologists industry in the United States as of 2025.
• 35,818 people were employed in the Nephrologists in the US as of 2025.
• The market size for the Nephrologists industry in the United States was $9.7bn in 2025.
• An estimated 10,370 to 12,939 nephrologists currently practice in the United States.
• It is believed that each clinical nephrology practice has at least 1 family with ADTKD (Autosomal Dominant Tubulointerstitial Kidney Disease), suggesting high local need for expertise in monogenic kidney diseases.

The following table summarizes key market and workforce statistics relevant to the clinical customer base as of 2025:

Metric	Value/Amount	Context
US ADPKD Treatment Market Demand (Start of 2025)	USD 0.6 billion	US Demand for ADPKD Treatment in 2025.
US ADPKD Treatment Market Demand (Forecast 2035)	USD 1.0 billion	US Demand for ADPKD Treatment by 2035.
US Nephrology Businesses (2025)	5,187	Number of businesses in the Nephrologists industry in the US.
US Employed Nephrologists (2025)	35,818	Number of people employed in the Nephrologists in the US.
ADPKD Treatment Market CAGR (2025-2035)	5.16%	Compound Annual Growth Rate for the Global ADPKD Treatment Market.
ADPKD Kidney Failure Treatment Market Share (USA)	38%	Share of the US ADPKD treatment market held by kidney failure treatments.

Payers and government health systems covering specialty pharmaceuticals

This segment includes commercial insurers and government programs that determine coverage, pricing, and reimbursement for high-cost, specialty pharmaceuticals like farabursen, should it be approved.

• Nephrologists depend on reimbursements from private insurers more than any other revenue source.
• Commercial insurers pay higher prices to nephrologists for patient care than public insurers.
• Government initiatives, such as the Accelerating Medicines Partnership (AMP) initiative, fuel market growth with public-private partnership development.
• The ADPKD treatment market is moving towards innovation and accessibility between 2025 to 2035.

The parent company, Novartis, as the immediate internal customer

Since the acquisition, Regulus Therapeutics Inc. functions as an internal asset within the larger Novartis structure, making Novartis the primary entity driving the final development, regulatory strategy, and commercialization decisions for farabursen.

• Novartis completed the acquisition of Regulus Therapeutics on June 25, 2025.
• The upfront cash payment for the acquisition was $7.00 per share, totaling $0.8 billion.
• Total potential consideration, contingent upon a regulatory milestone, was approximately $1.7 billion.
• The contingent value right (CVR) offered an additional $7.00 per share in cash upon regulatory approval of farabursen.
• The transaction was unanimously approved by the Boards of Directors of both companies.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the expense side of the Regulus Therapeutics Inc. ledger as of late 2025, right before the Novartis acquisition was expected to close in the second half of the year. For a clinical-stage biopharma, the cost structure is dominated by one thing: getting that lead asset across the finish line.

The most significant drain on cash flow, as you'd expect, is the science itself. Research and Development (R&D) is the engine here, and it runs hot. For the first quarter ended March 31, 2025, R&D expenses hit $6.8 million. This figure covers everything from lab work to the massive undertaking of clinical studies.

Speaking of clinical studies, the costs associated with RGLS8429, which is farabursen for Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD), are front and center. The company was on track to initiate the single pivotal Phase 3 trial in the third quarter of 2025. While the specific Phase 3 expense isn't isolated in the Q1 report, this upcoming trial represents the single largest expected cost driver moving forward, dwarfing prior Phase 1b spending.

Beyond the lab and the clinic, you have the necessary corporate overhead. General and Administrative (G&A) expenses for the same three-month period in Q1 2025 totaled $3.7 million. This covers the operational costs to keep the lights on, including personnel, legal, and finance functions. Honestly, for a company of this size, that overhead is what keeps the core team functioning.

Here's a quick look at the key spending categories from the most recent reported quarter:

Cost Category	Amount (Q1 2025)	Context
Research and Development (R&D) Expenses	$6.8 million	Three months ended March 31, 2025
General and Administrative (G&A) Expenses	$3.7 million	Three months ended March 31, 2025
Net Loss	$9.63 million	Three months ended March 31, 2025
Cash, Cash Equivalents, and Short-Term Investments	$65.4 million	As of March 31, 2025

The maintenance and defense of the microRNA IP portfolio is an ongoing, though less granularly reported, cost. This is baked into the R&D and G&A figures, representing the legal and administrative expense required to secure and protect the oligonucleotide technology platform. You have to pay to play in this space, defintely.

The operational structure supporting these costs included a team of 34 employees as of a recent profile date. The burn rate implied by the Q1 2025 net loss of $9.63 million, set against the cash position of $65.4 million as of March 31, 2025, suggested a cash runway extending into early 2026, prior to the expected merger close.

The costs associated with advancing farabursen are further broken down by the clinical stage:

• Internal and external costs for advancing the pipeline.
• Costs associated with the planned pivotal Phase 3 trial initiation in Q3 2025.
• Costs from the recently completed Phase 1b Multiple-Ascending Dose (MAD) study.

Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue structure for Regulus Therapeutics Inc. after the June 2025 acquisition by Novartis AG. The primary revenue realization event has already occurred, shifting the focus from traditional product sales to transaction-based payments.

Acquisition-Related Cash Realization

The most immediate and realized revenue stream for former Regulus Therapeutics Inc. shareholders stems from the tender offer and subsequent merger with Novartis, which closed on June 25, 2025. Each existing Regulus Therapeutics Inc. Common Share was converted into the right to receive a specific cash amount plus a CVR.

• Realized upfront cash payment per share: $7.00 cash.
• Total upfront consideration value at closing: approximately $0.8 billion.
• The upfront cash represented a premium of 274 percent to the 60-day volume-weighted average stock price prior to the announcement.

Here's a quick look at the transaction economics as detailed in the merger agreement:

Component	Value Per Share	Total Potential Value	Status as of Late 2025
Upfront Cash Payment	$7.00	Approx. $0.8 billion	Realized upon closing on June 25, 2025
Contingent Value Right (CVR)	$7.00	Up to Approx. $0.9 billion additional	Potential future payment contingent on milestone
Total Potential Consideration	$14.00	Up to Approx. $1.7 billion	Contingent on CVR achievement

Contingent Value Right (CVR) Potential

The second key element of the revenue structure is the non-transferable Contingent Value Right (CVR). This represents a contingent revenue stream tied directly to the clinical and regulatory success of farabursen, Regulus Therapeutics Inc.'s lead asset for Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD).

• Potential future payment per share via CVR: $7.00 cash.
• The payment is contingent upon the achievement of a specified regulatory milestone for farabursen.
• The milestone is tied to regulatory approval, with some reports indicating a deadline of the end of 2034.

Independent Operating Revenue

As a clinical-stage subsidiary operating under Novartis following the June 2025 close, Regulus Therapeutics Inc. does not generate significant independent product sales revenue. Prior to the acquisition, the company's financial performance reflected this pre-commercial status. For the first quarter ended March 31, 2025, the company reported Research and Development (R&D) expenses of $6.8 million and a net loss of $9.6 million. Furthermore, prior financial trends indicated a consistent revenue downturn across five years at -100%.

Collaboration Milestones

While the Novartis deal dominates the current financial outlook, the historical business model included potential milestone payments from pre-existing collaborations. Any such payments remaining or realized post-acquisition would be minimal compared to the transaction consideration. The company's focus has narrowed to farabursen, which was the basis for the large Novartis deal structure.