شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS): تحليل القوى الخمس [تم تحديث نوفمبر 2025]

أنت تنظر إلى شركة غيرت لعبتها بشكل جذري. بصراحة، فإن استحواذ شركة Novartis في يونيو 2025 يعني أن قواعد اللعبة التنافسية القديمة لشركة Regulus Therapeutics Inc. قد أصبحت خارج النافذة، خاصة وأنهم يدفعون Farabursen للحصول على ADPKD. نحن بحاجة إلى أن نرى كيف يؤثر هذا التحول على القوى الخمس، بدءًا من نفوذ الموردين - الذي ينخفض ​​بالتأكيد الآن بعد أن اشترت شركة نوفارتس المواد الخام - إلى العقبات الكبيرة التي يواجهها اللاعبون الجدد في محاولة اختراق مساحة microRNA، والتي لا تزال تتطلب رأس مال كبير، مثل إنفاق 6.8 مليون دولار على البحث والتطوير الذي شهدوه في الربع الأول من عام 2025. ومع ذلك، فإن دافعي سوق الأمراض النادرة هذا يحتفظون ببطاقات جدية. دعونا نحلل بالضبط أين توجد نقاط الضغط الآن بعد أن أصبحت هذه المنصة جزءًا من قوة عالمية.

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - القوى الخمس لبورتر: القدرة التفاوضية للموردين

أنت تقوم بتحليل قوة موردي شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) مباشرةً بعد استحواذ شركة Novartis عليها في يونيو 2025. لقد انقلبت الديناميكية، لكن هيكل الصناعة الأساسي يظل نقطة سياق رئيسية لأي تبعيات خارجية متبقية.

جوهر العمليات السابقة لشركة Regulus Therapeutics Inc.، والتي تركزت على أصولها الرئيسية Farabursen، اعتمدت على العالم المتخصص لتصنيع قليل النوكليوتيد. يعد تخليق قليل النوكليوتيد عملية متخصصة للغاية وتتطلب رأس مال مكثف. قُدر حجم سوق تصنيع قليل النوكليوتيد العالمي بنحو 5.3 مليار دولار أمريكي في عام 2025، ومن المتوقع أن يصل إلى 13.5 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032. ويدعم هذا السوق أكثر من 160 دواءً يعتمد على قليل النوكليوتيد قيد التجارب السريرية حاليًا، مع تجاوز الإنفاق السنوي على البحث والتطوير في هذا القطاع 2.5 مليار دولار.

قبل عملية الاستحواذ، كانت شركة Regulus Therapeutics Inc. تعمل كشركة تكنولوجيا حيوية افتراضية، مما يعني أنها اعتمدت على عدد محدود من منظمات التصنيع التعاقدية (CMOs) في الإنتاج المعقد والمكثف لرأس المال لمادة الدواء الخاصة بها. يمنح هذا الهيكل بطبيعته بعض النفوذ لمنظمات الإدارة الجماعية المتخصصة القادرة على إنتاج أليغنوكليوتيدات بدرجة GMP (ممارسات التصنيع الجيدة)، خاصة بالنسبة للكيمياء الجديدة مثل الجيل التالي من أليغنوكليوتيد فارابرسن.

من المؤكد أن عملية الاستحواذ التي قامت بها شركة نوفارتس، والتي تم الانتهاء منها في 25 يونيو 2025، تقلل من قوة الموردين بسبب حجم المشتريات العالمي الضخم لشركة نوفارتيس. دفعت شركة Novartis مبلغًا نقديًا مقدمًا قدره 7.00 دولارات أمريكية للسهم الواحد، بإجمالي 0.8 مليار دولار أمريكي على أساس الأسهم المطروحة، لشركة Regulus Therapeutics Inc.. وتضع هذه الخطوة على الفور سلسلة توريد Regulus تحت مظلة شركة أدوية عالمية عملاقة، والتي يمكنها التفاوض على الشروط بناءً على حجمها الإجمالي عبر جميع احتياجاتها التصنيعية، وليس فقط احتياجات شركة Regulus Therapeutics Inc. السابقة.

ويظل الاعتماد على البائعين الخارجيين لخدمات ومواد التجارب السريرية أحد العوامل، على الرغم من أن شركة نوفارتيس تتولى إدارتها الآن. على سبيل المثال، كان المقابل النقدي مقدمًا 7.00 دولارًا أمريكيًا للسهم الواحد، مع إمكانية إضافة 7.00 دولارًا أمريكيًا للسهم الواحد مشروطًا بمعلم تنظيمي لشركة Farabursen، مما يشير إلى أن القيمة الأولية الموضوعة على الأصل كانت 0.8 مليار دولار أمريكي من إجمالي محتمل قدره 1.7 مليار دولار أمريكي.

فيما يلي نظرة سريعة على سياق السوق الذي حدد مشهد الموردين لشركة مثل Regulus Therapeutics Inc. قبل الاستحواذ:

ما يخفيه هذا التقدير هو قوة التسعير المحددة التي تتمتع بها نوفارتيس الآن على كبار مسؤولي التسويق الذين كانوا يتفاوضون سابقًا مع كيان أصغر. ومع ذلك، بالنسبة لعلاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) المتخصصة للغاية من الدرجة السريرية، لا يزال مجموعة الموردين المؤهلين مركزين، مما يعني أن موردي الكواشف المتخصصة أو خطوات التخليق الفريدة لا يزال لديهم بعض القوة الكامنة، على الرغم من تضاؤلها.

• يتطلب قطاع التطبيقات العلاجية أسعارًا متميزة.
• حققت شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية أعلى قيمة في عام 2024.
• قادت أمريكا الشمالية السوق بحصة تزيد عن 40٪ في عام 2025.
• خفضت المنصات الآلية تكاليف التصنيع بنسبة 40% تقريبًا مقارنة بالطرق القديمة.

الشؤون المالية: احسب الإنفاق المتوقع على التصنيع الخارجي لبرنامج المرحلة الثالثة من Farabursen بموجب شروط الشراء الخاصة بشركة Novartis بحلول نهاية الربع الأول من عام 2026.

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - القوى الخمس لبورتر: القدرة التفاوضية للعملاء

أنت تنظر إلى القوة التي يتمتع بها دافعو الأدوية على عقار microRNA المتخصص التابع لشركة Regulus Therapeutics Inc.، وهو Farabursen، والذي يستهدف مرض الكلى المتعدد الكيسات المسيطر (ADPKD). بصراحة، القوة هنا تميل نحو جانب العميل - شركات التأمين والدافعين الحكوميين - لأن هذه العلاجات المستهدفة الجديدة تأتي بأسعار باهظة.

من المؤكد أن بيئة تكلفة الأدوية المتخصصة في عام 2025 ستمنح الدافعين نفوذًا. على الرغم من عدم تحديد أسعار محددة لعقار فارابرسن بعد، إلا أن المشهد بالنسبة للمستحضرات البيولوجية المماثلة عالية التكلفة للأمراض النادرة لا يزال شديد الانحدار. في عام 2025، حملت عدة علاجات علاجية لمرة واحدة أسعارًا تتجاوز 2 مليون دولار. وحتى بالنسبة للإدارة الدوائية المزمنة في الأمراض النادرة، بلغ متوسط ​​التكلفة السنوية في الولايات المتحدة 32 ألف دولار لكل مريض، حيث تكلف ثلث هذه الحالات أكثر من 100 ألف دولار سنويا. هذا الإنفاق المرتفع يجبر شركات التأمين على فحص الأدلة وتنفيذ معايير وصول صارمة، مثل التراخيص المسبقة الأكثر صرامة، للتحكم في ميزانياتها.

حجم سوق ADPKD نفسه صغير نسبيًا، مما يركز تأثير الدافع. اعتبارًا من أوائل عام 2025، تم تشخيص ما يقرب من 160.000 فرد في الولايات المتحدة بـ ADPKD. ويعني هذا العدد المحدود من المرضى، مقارنة بالأدوية المتوفرة في الأسواق الكبيرة، أن تأمين الوصول إلى الوصفات الطبية على نطاق واسع يتطلب إظهار قيمة استثنائية لعدد صغير من صناع القرار الأقوياء. ويقدر حجم سوق علاج ADPKD العالمي بنحو 1.85 مليار دولار أمريكي في عام 2025.

فيما يلي نظرة سريعة على كيفية ارتباط حجم السوق وضغوط التكلفة بقوة الدافع:

ومع ذلك، تتمتع شركة Regulus Therapeutics Inc. بنفوذ مضاد، وذلك في المقام الأول من خلال قوة بياناتها السريرية ودعم مجتمعات المرضى. تعد مجموعات الدفاع عن المرضى من أصحاب المصلحة الأساسيين في الأمراض النادرة؛ فهي تساعد في توليد الوعي ورعاية الأساس المنطقي لتمويل العلاجات المتقدمة. بالنسبة لفارابورسن، فإن بيانات المرحلة 1 ب الإيجابية، التي تظهر استجابة ميكانيكية متسقة ومتوسط ​​توقف لنمو إجمالي حجم الكلى المعدل الارتفاع (htTKV) على مدى أربعة أشهر في المجموعة الرابعة المكونة من 26 مريضًا، تقدم اقتراحًا عالي القيمة. وتهدف الشركة إلى تحقيق "فعالية شبيهة بفعالية التولفابتان" في دراستها المحورية للمرحلة الثالثة المخطط لها، والتي من المقرر أن تشمل 336 شخصًا بالغًا. إذا تمكن عقار فارابورسن من إثبات تباطؤ كبير ودائم في تطور المرض - خاصة بالنظر إلى خطر الإصابة بمرض الكلى في المرحلة النهائية لحوالي 50٪ من مرضى ADPKD بحلول عمر 60 عامًا - فإنه يوفر حجة قوية لتعويض قوة الدافع من خلال الوعد بخفض تكاليف الرعاية الصحية على المدى الطويل.

• تؤكد مجموعات الدفاع عن المرضى مدى الاحتياجات غير الملباة.
• يستهدف Farabursen miR-17، وهي آلية جديدة لـ ADPKD.
• أظهرت بيانات المرحلة 1 ب استجابة ميكانيكية للجرعة.
• ومن المتوقع أن يدعم الدواء الموافقة الكاملة بناءً على نقطة نهاية eGFR.
• دخلت شركة Regulus Therapeutics Inc. في اتفاقية تستحوذ عليها شركة Novartis في النصف الثاني من عام 2025.

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - القوى الخمس لبورتر: التنافس التنافسي

التنافس مرتفع مع مستوى الرعاية الحالي، Tolvaptan (Jynarque)، على الرغم من مشكلات التحمل الخاصة به. قُدر حجم سوق تولفابتان العالمي بـ 2,510 مليون دولار في عام 2024 ومن المتوقع أن ينمو من 2,690 مليون دولار في عام 2025 إلى 5.2 مليار دولار بحلول عام 2035، مما يعكس معدل نمو سنوي مركب (CAGR) بنسبة 6.9٪ من عام 2025 إلى عام 2035. تمت الموافقة على تولفابتان، الذي يتم تسويقه باسم JYNARQUE، في الولايات المتحدة في مايو 2018، بتكلفة شراء بالجملة تبلغ 13,041.10 دولارًا أمريكيًا لكل حزمة مدتها 28 يومًا عند الإطلاق. أشارت الشركة المصنعة للدواء إلى خطط لتغطية التأثير السلبي الناجم عن الانخفاض الحاد في مبيعات JYNARQUE مع فقدان التفرد (LOE).

إن المشهد التنافسي لمرض الكلى المتعدد الكيسات المسيطر (ADPKD)، والذي يؤثر على ما يقرب من 140.000 أمريكي، آخذ في التزايد. يشير استحواذ شركة Novartis على شركة Regulus Therapeutics مقابل ما يصل إلى 1.7 مليار دولار أمريكي (دفعة مقدمة قدرها 800 مليون دولار أمريكي بالإضافة إلى دفعة محتملة بقيمة 900 مليون دولار أمريكي) إلى التزام كبير من لاعب كبير في هذا المجال، مما يؤثر بشكل مباشر على تخصيص الموارد والتركيز على المضي قدمًا لشركة RGLS8429 (farabursen). وتتوقع نوفارتس بدء المرحلة الثالثة من عقار فارابرسن في عام 2026.

تأتي التهديدات المستقبلية من علاجات ADPKD الأخرى في المرحلة السريرية باستخدام آليات مختلفة. يتضمن خط الأنابيب عوامل مثل منشطات AMPK (على سبيل المثال، الميتفورمين)، ومثبطات SGLT2، ومنبهات مستقبلات GLP-1، وحمض البيمبيدويك. علاوة على ذلك، فإن عوامل تصحيح PC1 مثل VX-407 وغيرها من العلاجات المعتمدة على الحمض النووي الريبي (RNA) والتي تستهدف miR-17 قيد التطوير.

يتم وضع RGLS8429، أو Farabursen، باعتباره قليل النوكليوتيد المحتمل الأول في فئته المضاد لـ miR-17، مما يميزه عن منافسيه من الجزيئات الصغيرة مثل Tolvaptan. قدمت المرحلة 1 ب من تجربة الجرعة التصاعدية المتعددة (MAD) في مارس 2025 بيانات مقارنة قوية. خططت الشركة لبدء تجربة محورية واحدة للمرحلة الثالثة في الربع الثالث من عام 2025.

فيما يلي نظرة على بيانات الفعالية المقارنة من مجموعات الجرعات العالية من RGLS8429 مقابل بيانات الدواء الوهمي التاريخية لتغيير حجم الكلى الإجمالي المعدل (htTKV):

أظهرت المجموعة الرابعة، التي تلقت جرعة ثابتة قدرها 300 ملغ كل أسبوعين لمدة ثلاثة أشهر، توقفًا متوسطًا لنمو htTKV. أدت هذه الآلية أيضًا إلى زيادات كبيرة في مستويات PC1 ($\text{p}=0.026$) وPC2 ($\text{p}=0.014$) مقارنةً بالعلاج الوهمي. أشارت نوفارتس إلى أن دواء فارابرسن قد يوفر فعالية معززة وقدرة على التحمل والسلامة مقارنة بمعايير الرعاية.

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - القوى الخمس لبورتر: تهديد البدائل

أنت تنظر إلى المشهد التنافسي لشركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS)، ومن المؤكد أن التهديد بالبدائل هو عامل رئيسي، خاصة وأن مرشحهم الرئيسي، Farabursen (RGLS8429)، لا يزال يتنقل في التطوير السريري. نحن بحاجة إلى إلقاء نظرة على ما يمكن أن يستخدمه المرضى الآن وما الذي سيتم طرحه في المستقبل.

البديل الأساسي هو الدواء الحالي المعتمد من إدارة الغذاء والدواء، Tolvaptan، الذي يدير تطور المرض.

تولفابتان هو المعيار المعتمد هنا؛ إنه العلاج الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والذي يستهدف على وجه التحديد تطور المرض في مرض الكلى المتعدد الكيسات السائد (ADPKD) اعتبارًا من أواخر عام 2025. ويدرك السوق قيمته، حيث تقدر قيمة سوق أقراص تولفابتان العالمية بحوالي 2.19 مليار دولار أمريكي في عام 2024، ومن المتوقع أن تنمو إلى 3.2 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2031 بمعدل نمو سنوي مركب قدره 5.7%. يُظهر هذا تدفقًا كبيرًا وراسخًا للإيرادات يجب على أي مشارك جديد، بما في ذلك شركة Regulus Therapeutics Inc.، أن يتعامل معه. تجمع المرضى كبير. يؤثر ADPKD على ما يقرب من 1 من كل 400 إلى 1000 فرد في جميع أنحاء العالم، وهو يمثل ما يقرب من 5٪ من جميع حالات مرض الكلى في المرحلة النهائية (ESRD). سريريًا، في مقارنة واقعية، أبطأ تولفابتان انخفاض معدل الترشيح الكبيبي المقدر (eGFR) بمقدار 1.40 مل / دقيقة / 1.73 متر مربع سنويًا على مدى 4 سنوات من المتابعة مقابل الضوابط التاريخية المتطابقة. ومع ذلك، يأتي هذا الاستبدال مع الأمتعة؛ تشمل الآثار الجانبية الشائعة العطش والتبول المتكرر، وقد لوحظ معدل توقف ملحوظ بنسبة 15.4% بسبب الأحداث الضائرة في مجموعة دراسة واحدة.

فيما يلي مقارنة سريعة للمعيار الحالي مقابل مرشح شركة Regulus Therapeutics Inc.‎ استنادًا إلى بيانات التجارب في المرحلة الأخيرة:

يمثل زرع الكلى وغسيل الكلى البديل غير الدوائي النهائي لمرض الكلى في المرحلة النهائية.

عندما يفشل العلاج الدوائي أو يتقدم المرض إلى مرحلته النهائية، فإن الخيارات الوحيدة المتبقية هي العلاجات التي تحافظ على الحياة. يعد ADPKD السبب الرئيسي الرابع للداء الكلوي بمراحله الأخيرة في الولايات المتحدة، مما يعني أن جزءًا كبيرًا من المرضى سيحتاجون في النهاية إلى هذه البدائل النهائية. في حين أن عملية زرع الأعضاء توفر أفضل النتائج على المدى الطويل، إلا أنها تنطوي على عقبات كبيرة، بما في ذلك أوقات الانتظار وكبت المناعة. غسيل الكلى، سواء كان غسيل الكلى الدموي أو غسيل الكلى البريتوني، هو نظام يتطلب وقتا طويلا ويؤثر بشكل كبير على نوعية الحياة. إن وجود هذه البدائل النهائية، وإن كانت جذرية، يضع سقفًا للمخاطر/المنافع المقبولة profile لأي علاج دوائي جديد مثل تلك التي تقدمها شركة Regulus Therapeutics Inc.

أدوية خط أنابيب من شركات أخرى تستهدف ADPKD عبر مسارات مختلفة (على سبيل المثال، مضادات مستقبل V2، والمستحضرات البيولوجية الأخرى).

التهديد لا يأتي فقط من الدواء المعتمد حاليًا؛ إنه من خط الأنابيب بأكمله الذي يهدف إلى تقديم فعالية أو أمان أفضل. تتنافس شركة Regulus Therapeutics Inc. مع العديد من الآليات الأخرى التي تتقدم من خلال التجارب اعتبارًا من أواخر عام 2025. على سبيل المثال، تاميباروتين، وهو ناهض لمستقبلات حمض الريتينويك (RAR)، هو في المرحلة الثانية من التطوير. علاوة على ذلك، أعلنت شركة Biogen في يونيو 2025 أن باردوكسولون ميثيل دخل في المرحلة الثانية من تجربة ADPKD. وتشمل طرق التحقيق الأخرى ما يلي:

• منشطات AMPK، مثل الميتفورمين.
• مثبطات SGLT2، والتي تظهر نتائج واعدة في علاج مرض الكلى المزمن الأوسع نطاقًا (CKD) ولكنها تحتاج إلى التحقق من صحة ADPKD الخاص.
• منبهات مستقبلات GLP-1 وحمض البيمبيدويك.
• تطوير الجيل التالي من مضادات V2R، مع ببتيد واحد قبل السريرية يُظهر وقت بقاء يبلغ ضعف زمن التولفابتان.

ويعني هذا المجال المزدحم أن شركة Regulus Therapeutics Inc. يجب أن تثبت تفوقًا واضحًا لتبرير التحول من Tolvaptan أو للقبض على المرضى الذين لا يستطيعون تحمله.

يظل أسلوب الحياة وإدارة النظام الغذائي، على الرغم من كونه أقل فعالية، بديلاً أساسيًا للعلاج الدوائي.

قبل تناول أي حبوب، يعتمد المرضى والأطباء على استراتيجيات الإدارة الأساسية. هذه العناصر موجودة دائمًا وتكلفتها صفر، مما يجعلها بديلاً ثابتًا ومنخفض المستوى. يُنصح مرضى ADPKD عمومًا بالحفاظ على كمية كافية من الماء لقمع الفاسوبريسين، ويعتبر اتباع نظام غذائي منخفض الصوديوم عنصرًا حاسمًا في الرعاية الداعمة، إلى جانب إدارة ضغط الدم. في حين أن هذه التدابير وحدها لا يمكنها إيقاف تطور نمو الكيس - وهذا هو سبب الموافقة على دواء تولفابتان - إلا أنها تشكل المعيار الأساسي للرعاية الذي سيتم على أساسه قياس عقار شركة Regulus Therapeutics Inc. لتحقيق الفائدة الشاملة للمريض. إذا استغرق الإعداد أكثر من 14 يومًا، فقد يتراجع الالتزام بهذه التدابير الأساسية، وهو ما يمثل خطرًا على أي علاج جديد.

شركة Regulus Therapeutics Inc. (RGLS) - قوى بورتر الخمس: تهديد الوافدين الجدد

أنت تنظر إلى مساحة microRNA، وبصراحة، الباب أمام المنافسين الجدد للدخول وتحدي ما كانت شركة Regulus Therapeutics Inc. تبنيه - قبل تدخل شركة Novartis AG - كان مغلقًا عمليًا. إن تهديد الوافدين الجدد هنا لا يتعلق بإطلاق منافس لمنتج مماثل في الربع القادم؛ يتعلق الأمر بالتحدي الهائل الذي يستغرق عدة سنوات والذي تبلغ قيمته مليارات الدولارات للوصول إلى خط البداية.

الحاجز مرتفع للغاية بسبب التعقيد والملكية الفكرية المتخصصة (IP) لعلاجات microRNA. لكي نكون منصفين، في حين أن علاجات الحمض النووي الأخرى مثل سيرنا قد شهدت نجاحًا - حصل باتيسيران على موافقة إدارة الغذاء والدواء في عام 2018 وجيفوسيران في عام 2019 - فإن الفئة المحددة من مثبطات miRNA التي تحاكي أو مثبطات لم تسفر بعد عن منتج معتمد من إدارة الغذاء والدواء للعلاج السريري اعتبارًا من أواخر عام 2025. يشير عدم وجود سابقة لعقار miRNA معتمد بالكامل إلى وجود تحدي تقني وتنظيمي عميق لم يتم حله والذي يردع الجميع باستثناء الأكثر تمويلًا. واللاعبين المتخصصين .

مطلوب استثمار كبير في البحث والتطوير؛ أبلغت شركة Regulus Therapeutics عن نفقات بحث وتطوير (R&D) بقيمة 6.8 مليون دولار أمريكي للأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2025. ويعد معدل الحرق هذا، الذي ساهم في خسارة صافية قدرها 9.6 مليون دولار أمريكي في نفس الربع، مجرد جزء بسيط من إجمالي رأس المال اللازم لرعاية أحد الأدوية المرشحة خلال دورة حياة التطوير بأكملها. بلغ الوضع النقدي للشركة اعتبارًا من 31 مارس 2025، 65.4 مليون دولار أمريكي، وهو ما يؤكد الحاجة المستمرة لضخ رأس مال ضخم في هذا القطاع، على الرغم من توفير مدرج حتى أوائل عام 2026 قبل الاستحواذ.

تخلق عملية الموافقة التنظيمية الطويلة والمتعددة المراحل من إدارة الغذاء والدواء (FDA) عقبة كبيرة في الوقت ورأس المال. خذ بعين الاعتبار رحلة فارابورسن، الأصل الرئيسي لشركة Regulus Therapeutics: لقد أكملت بنجاح المرحلة الأولى من التجربة السريرية متعددة الجرعات التصاعدية في مارس 2025، ومع ذلك كانت الخطة تتمثل فقط في بدء المرحلة الثالثة من التجربة المحورية في الربع الثالث من عام 2025. يُظهر هذا الجدول الزمني وحده التزامًا يمتد لسنوات، مع نفقات رأسمالية ضخمة في كل مرحلة، مما يجعله احتمالًا محظورًا للكيانات الصغيرة التي ليس لديها جيوب عميقة أو شراكات راسخة.

فيما يلي نظرة سريعة على الالتزام المالي والمراحل الرئيسية التي سبقت عملية الدمج:

يؤدي استحواذ نوفارتيس على شركة Regulus Therapeutics Inc. في عام 2025 إلى تعزيز منصة microRNA الرئيسية بشكل فعال، مما يزيد من الحاجز أمام الآخرين. أكملت شركة Novartis عملية الشراء في 25 يونيو 2025، حيث حولت شركة Regulus إلى شركة خاصة واستوعبت فريقها المتخصص والملكية الفكرية، بما في ذلك شركة Farabursen. ويبلغ إجمالي قيمة الأسهم المحتملة للصفقة حوالي 1.7 مليار دولار أمريكي، وهو رقم يمثل تقييم السوق للمعرفة المتخصصة وخطوط الأنابيب التي سيحتاج الوافد الجديد إلى تكرارها أو اكتسابها. تؤدي هذه الخطوة من قبل شركة صيدلانية كبرى إلى رفع المستوى التنافسي على الفور، حيث يجب على أي وافد جديد الآن التنافس ضد القوة المشتركة للمنصة المكتسبة والموارد العميقة لشركة نوفارتيس.

وبالتالي يتم تعزيز الحواجز أمام الدخول من خلال عدة عناصر هيكلية:

• تعد حصرية IP في مساحة قليل النوكليوتيد أمرًا معقدًا.
• لم يحصل أي علاج miRNA على موافقة إدارة الغذاء والدواء حتى الآن.
• وكان رأس المال المطلوب يتضاءل أمام التمويل النموذجي في المراحل المبكرة.
• يتم الآن دمج الأصول الرئيسية، مثل فارابرسن، تحت مظلة شركات الأدوية الكبرى.
• المسارات التنظيمية لطرائق الحمض النووي الريبي (RNA) الجديدة غير مثبتة على نطاق واسع.

إنها قلعة مبنية على العلم والتنظيم ورأس المال.

المالية: مسودة عرض نقدي لمدة 13 أسبوعًا بحلول يوم الجمعة