Avidity Biosciences, Inc. (RNA): نموذج الأعمال التجارية

تبرز شركة Avidity Biosciences, Inc. كقوة رائدة في المشهد العلاجي للحمض النووي الريبوزي (RNA)، مما أحدث ثورة في الطب الجيني من خلال تقنية الأجسام المضادة Oligo Conjugate (AOC) الرائدة. من خلال استهداف اضطرابات العضلات الوراثية النادرة بدقة غير مسبوقة، تعمل شركة التكنولوجيا الحيوية المبتكرة هذه على تغيير الطريقة التي نتعامل بها مع التدخلات الجينية الشخصية، مما يوفر الأمل للمرضى الذين يعانون من حالات طبية معقدة وصعبة. يجمع نهجهم الفريد بين أحدث الأبحاث العلمية والشراكات الإستراتيجية ونموذج التطوير الذي يركز على المريض والذي يعد بفتح إمكانيات جديدة في علاج الأمراض الوراثية التي لم يكن من الممكن علاجها سابقًا.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون الاستراتيجي مع شركات الأدوية

أنشأت شركة Avidity Biosciences شراكات دوائية مهمة تركز على التطوير العلاجي للحمض النووي الريبوزي:

شريك	التركيز على التعاون	سنة البدء
ايلي ليلي	علاجات ضمور العضلات	2022
فايزر	منصة التكنولوجيا AOC	2021

الشراكات البحثية مع المؤسسات الأكاديمية

تشمل شبكات البحث التعاونية ما يلي:

• مركز البحوث العصبية العضلية بجامعة ستانفورد
• جامعة كاليفورنيا، سان دييغو قسم الطب الوراثي
• معهد علاجات الحمض النووي الريبي (RNA) بكلية الطب بجامعة هارفارد

اتفاقيات الترخيص

مزود التكنولوجيا	نوع الترخيص	الشروط المالية
تقنيات موديرنا RNA	منصة تسليم الحمض النووي الريبي	12.5 مليون دولار دفعة مقدمة
شركة بيومارين الدوائية	استهداف جينات الأمراض النادرة	8.3 مليون دولار رسوم الترخيص

إمكانات المشروع المشترك

استثمارات التعاون العلاجي للأمراض النادرة الحالية: 45.6 مليون دولار

• التطوير العلاجي لضمور العضلات
• أبحاث الاضطرابات الوراثية في القلب
• استراتيجيات التدخل للأمراض العصبية والعضلية

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

البحث والتطوير العلاجي للحمض النووي الريبي (RNA).

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، خصصت Avidity Biosciences 78.3 مليون دولار أمريكي لتغطية نفقات البحث والتطوير. تركز الشركة على تطوير علاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA) التي تستهدف أمراض العضلات الوراثية.

مجال التركيز البحثي	مبلغ الاستثمار	مرحلة البحث
علاجات ضمور العضلات	42.5 مليون دولار	التجارب ما قبل السريرية/السريرية
تطوير منصة AOC	35.8 مليون دولار	تعزيز التكنولوجيا المستمر

تصميم وتنفيذ التجارب قبل السريرية والسريرية

تدير Avidity Biosciences حاليًا تجارب سريرية متعددة في مجالات علاجية مختلفة.

• التجارب السريرية النشطة: 3 دراسات مستمرة للمرحلة 1/2
• إجمالي تسجيل المرضى: 87 مشاركا
• مواقع التجارب: الولايات المتحدة، مراكز أبحاث متعددة

تطوير منصة تكنولوجيا AOC الخاصة

تمثل منصة Antibody Oligo Conjugate (AOC) الخاصة بالشركة أ الابتكار التكنولوجي الرئيسي في التطوير العلاجي للـ RNA.

متري المنصة	الوضع الحالي
طلبات براءات الاختراع	12 براءة اختراع نشطة
إمكانية ترخيص التكنولوجيا	تقدر الإيرادات المحتملة بمبلغ 50-75 مليون دولار

عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة على الأدوية

تحافظ Avidity Biosciences على إستراتيجيات امتثال تنظيمية صارمة.

• تفاعلات إدارة الغذاء والدواء: 7 اجتماعات رسمية في عام 2023
• التقديمات التنظيمية: 4 طلبات بحثية عن أدوية جديدة (IND).
• ميزانية الامتثال: 12.6 مليون دولار سنويًا

الإستراتيجية العلاجية المستهدفة لأمراض العضلات الوراثية

يبقى التركيز الاستراتيجي للشركة على تطوير علاجات الحمض النووي الريبي الدقيقة.

الهدف العلاجي	مرحلة التطوير	حجم السوق المحتمل
الحثل العضلي من النوع 1	المرحلة الثانية من التجارب السريرية	450 مليون دولار السوق المحتملة
الحثل العضلي الدوشيني	البحوث قبل السريرية	1.2 مليار دولار السوق المحتملة

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

الخبرة البحثية المتخصصة في مجال الحمض النووي الريبوزي (RNA).

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أصبح لدى Avidity Biosciences 82 موظفًا بدوام كامل مخصصين للأبحاث العلاجية للحمض النووي الريبي (RNA)، 67% منهم يحملون درجات علمية متقدمة (دكتوراه أو دكتوراه في الطب).

فئة العاملين في مجال البحث	عدد الموظفين	النسبة المئوية
باحثين دكتوراه	42	51.2%
الباحثين إم دي	13	15.9%
درجات متقدمة أخرى	12	14.6%

منصة تكنولوجيا AOC الخاصة

تمثل منصة Avidity's AOC (الأجسام المضادة قليلة النوكليوتيد المترافقة) أ الأصول الفكرية الرئيسية مع 15 براءة اختراع تكنولوجية أساسية اعتبارًا من ديسمبر 2023.

محفظة الملكية الفكرية

• إجمالي براءات الاختراع: 27
• طلبات براءات الاختراع المعلقة: 12
• عائلات براءات الاختراع التي تغطي التقنيات العلاجية للحمض النووي الريبوزي: 8

فريق البحث العلمي والتطوير

إجمالي الاستثمار في البحث والتطوير في عام 2023: 98.4 مليون دولار

مجال التركيز على البحث والتطوير	تخصيص الميزانية
أبحاث ضمور العضلات	42.6 مليون دولار
علاجات المناعة	31.2 مليون دولار
علم الأحياء الحسابي	24.6 مليون دولار

المختبرات المتقدمة والبنية التحتية الحاسوبية

الاستثمار في البنية التحتية للمختبرات في عام 2023: 22.7 مليون دولار

• المساحة الإجمالية للمختبر: 45.000 قدم مربع
• أنظمة الفحص عالية الإنتاجية: 6
• محطات عمل البيولوجيا الحسابية المتقدمة: 42

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) – نموذج الأعمال: عروض القيمة

الحلول العلاجية المبتكرة التي تستهدف الحمض النووي الريبي (RNA).

تقوم Avidity Biosciences بتطوير تقنية AOC التي تستهدف طفرات جينية محددة، مع التركيز على الأمراض الوراثية النادرة. المنتج الرئيسي للشركة AOC 1001 لعلاج الحثل العضلي من النوع 1 (DM1) يخضع حاليًا للتجارب السريرية.

المنتج	مرض الهدف	المرحلة السريرية	عدد المرضى المحتملين
ايه او سي 1001	الحثل العضلي من النوع 1	المرحلة 1/2 التجربة السريرية	ما يقرب من 40.000 مريض في الولايات المتحدة

نهج الطب الدقيق

تتيح منصة AOC الخاصة بشركة Avidity التدخلات الجينية المستهدفة مع التطبيقات المحتملة عبر مجالات مرضية متعددة.

• الاستهداف الدقيق لتسلسلات RNA محددة
• إمكانية الاستراتيجيات العلاجية الشخصية
• القدرة على معالجة الطفرات الجينية على المستوى الجزيئي

علاجات الاضطرابات المتعلقة بالعضلات

يركز Avidity على تطوير علاجات للاضطرابات الوراثية المرتبطة بالعضلات والتي لها احتياجات طبية كبيرة لم تتم تلبيتها.

فئة الاضطراب	الانتشار العالمي المقدر	قيود العلاج الحالية
الحثل العضلي	ما يقرب من 1 من كل 5000 مريض	محدودية الخيارات العلاجية

منصة التكنولوجيا AOC

تتيح تقنية AOC الخاصة بشركة Avidity التدخلات الجينية الدقيقة مع التطبيقات الواسعة المحتملة.

• تعديل الحمض النووي الريبي المستهدف
• إمكانية لتطبيقات الأمراض الوراثية المتعددة
• تكنولوجيا منصة قابلة للتكيف

السياق المالي

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، ذكرت شركة Avidity Biosciences ما يلي:

المقياس المالي	المبلغ
النقد والنقد المعادل	375.4 مليون دولار
مصاريف البحث والتطوير	95.2 مليون دولار

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - نموذج الأعمال: العلاقات مع العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمعات مرضى الأمراض النادرة

تحافظ شركة Avidity Biosciences على المشاركة المباشرة لمجتمع المرضى من خلال برامج التوعية المستهدفة التي تركز على مرضى ضمور العضلات.

مقاييس مشاركة مجتمع المرضى	بيانات 2023
تفاعلات مجموعة دعم المرضى	37 تفاعلات موثقة
منصات مجتمع المرضى عبر الإنترنت	4 منصات رقمية نشطة
اجتماعات المجلس الاستشاري للمرضى	2 اجتماعات سنوية

التعليم المهني الطبي والتوعية

تطبق Avidity استراتيجيات المشاركة المهنية الطبية الشاملة.

• ندوات عبر الإنترنت متخصصة في الأمراض العصبية العضلية
• المشاركة في ندوة البحوث السريرية
• عروض المؤتمرات الطبية المستهدفة

المشاركة المهنية الطبية	مقاييس 2023
عروض المؤتمر الطبي	12 عرضا
ندوات التعليم المهني عبر الإنترنت	8 أحداث مستضافة
مساهمات النشر البحثي	6 منشورات تمت مراجعتها من قبل النظراء

الدعم المستمر للمشاركين في التجارب السريرية

بنية تحتية للدعم الشامل للمشاركين في التجارب السريرية.

• منسقون متخصصون لدعم المرضى
• بروتوكولات الاتصال العادية
• تحديثات شفافة لتقدم التجربة

مقاييس دعم التجارب السريرية	بيانات 2023
التجارب السريرية النشطة	3 محاكمات جارية
منسقو دعم المرضى	5 محترفين بدوام كامل
معدل الاحتفاظ بالمريض	89.5%

الاتصالات البحثية التعاونية

التعاون البحثي الاستراتيجي ونهج الاتصال.

• الشراكات البحثية الأكاديمية
• التعاون في مجال صناعة الأدوية
• تبادل البيانات البحثية مفتوحة المصدر

مقاييس التعاون البحثي	إحصائيات 2023
شراكات البحث الأكاديمي	7 شراكات نشطة
اتفاقيات التعاون الصناعي	4 اتفاقيات موقعة
منصات مشاركة البيانات البحثية	2 منصات نشطة

نهج التطوير العلاجي المتمحور حول المريض

تجربة المريض مدمجة في استراتيجية التطوير العلاجي.

• دمج ردود فعل المرضى
• تكامل تقييم جودة الحياة
• النهج العلاجي الشخصي

مقاييس التنمية التي تركز على المريض	بيانات 2023
جلسات التغذية الراجعة للمرضى	6 جلسات منظمة
تقييمات جودة الحياة	مدمج في 100% من البرامج البحثية
أبحاث العلاج الشخصي	2 مسارات بحثية نشطة

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - نموذج الأعمال: القنوات

البيع المباشر للمراكز الطبية المتخصصة

تستخدم Avidity Biosciences نهج مبيعات مباشر مستهدف يركز على المراكز الطبية المتخصصة في الأمراض العصبية والعضلية والأمراض النادرة. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أفادت الشركة بما يلي:

قناة المبيعات	عدد المراكز الطبية المستهدفة	مجالات التركيز المتخصصة
فريق المبيعات المباشرة	37 مركزًا طبيًا متخصصًا	ضمور العضلات، علاجات الحمض النووي الريبوزي

الشراكات مع مؤسسات أبحاث الأمراض النادرة

تعد الشراكات البحثية التعاونية أمرًا بالغ الأهمية لاستراتيجية قناة Avidity:

• 5 تعاون بحثي نشط مع المؤسسات الأكاديمية
• 3 شراكات مستمرة مع مراكز أبحاث الأمراض النادرة
• إجمالي الاستثمار في التعاون البحثي: 12.4 مليون دولار في عام 2023

عروض المؤتمر العلمي

تستفيد Avidity من المؤتمرات العلمية لنشر المعرفة والتواصل:

نوع المؤتمر	عدد العروض في عام 2023	الوصول إلى الجمهور
المؤتمرات الدولية	8 عروض تقديمية	أكثر من 2500 باحث متخصص
ندوات الأمراض النادرة	4 عروض تقديمية	ما يقرب من 1200 الحضور

منصات الصحة الرقمية والاتصالات

تشمل قنوات المشاركة الرقمية ما يلي:

• عدد الزوار الفريدين للموقع: 47,300 شهريًا
• متابعو لينكد إن: 6,800
• متابعو تويتر: 3,200
• ميزانية الاتصالات الرقمية: 1.2 مليون دولار في عام 2023

عمليات التقديم والموافقة التنظيمية

تتضمن القنوات التنظيمية تفاعلات استراتيجية مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA):

النشاط التنظيمي	عدد التفاعلات	الوضع في عام 2023
تفاعلات إدارة الغذاء والدواء	12 اجتماعًا رسميًا	عملية مراجعة AOC-1001 مستمرة
تفاعلات EMA	5 مشاورات رسمية	مناقشات المسار العلاجي للأمراض النادرة

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

المرضى الذين يعانون من اضطرابات العضلات الوراثية النادرة

تستهدف شركة Avidity Biosciences المرضى الذين يعانون من الحثل العضلي من النوع 1 (DM1)، والذين يقدر عددهم بحوالي 40.000 مريض في الولايات المتحدة. تشمل التركيبة السكانية المحددة للمرضى ما يلي:

الفئة العمرية	انتشار
البالغون (18-65)	32.000 مريض
السكان الأطفال	8000 مريض

العيادات المتخصصة للأمراض العصبية العضلية

تشمل شريحة العملاء المستهدفة 250 عيادة متخصصة في الأمراض العصبية والعضلية في جميع أنحاء أمريكا الشمالية وأوروبا.

• المراكز الطبية الأكاديمية: 85 عيادة
• مستشفيات الأبحاث العصبية والعضلية التخصصية: 110 عيادة
• المراكز العلاجية المتخصصة الخاصة: 55 عيادة

مؤسسات البحوث الوراثية

تركز Avidity على 175 مؤسسة بحثية متخصصة على مستوى العالم في الاضطرابات الوراثية النادرة.

المنطقة	عدد المؤسسات
أمريكا الشمالية	75 مؤسسة
أوروبا	65 مؤسسة
آسيا والمحيط الهادئ	35 مؤسسة

شركاء البحوث الصيدلانية

يركز التعاون مع 22 شركة أدوية على الاضطرابات الوراثية النادرة وعلاجات الحمض النووي الريبوزي (RNA).

• شركات الأدوية من الدرجة الأولى: 8 شركاء
• شركات التكنولوجيا الحيوية متوسطة الحجم: 12 شريكًا
• الشركات المتخصصة في أبحاث الأمراض النادرة: شريكان

مجموعات الدفاع عن مرضى الأمراض النادرة

المشاركة مع 45 منظمة مناصرة للمرضى متخصصة في اضطرابات العضلات الوراثية.

نوع المجموعة	عدد المنظمات
المجموعات الوطنية للدفاع عن المرضى	18 منظمة
شبكات المرضى الدولية	12 منظمة
شبكات الدعم الإقليمية	15 منظمة

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

استثمارات واسعة النطاق في البحث والتطوير

بالنسبة للسنة المالية 2023، أعلنت شركة Avidity Biosciences عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 154.3 مليون دولار، وهو ما يمثل جزءًا كبيرًا من تكاليفها التشغيلية.

سنة	نفقات البحث والتطوير	النسبة المئوية لإجمالي النفقات
2022	131.7 مليون دولار	67.2%
2023	154.3 مليون دولار	69.5%

نفقات التجارب السريرية

بلغت تكاليف التجارب السريرية لشركة Avidity Biosciences في عام 2023 حوالي 87.6 مليون دولار أمريكي، مع التركيز بشكل أساسي على منصة AOC وعلاجات الحثل العضلي.

• تجارب المرحلة الأولى: 32.4 مليون دولار
• تجارب المرحلة الثانية: 41.2 مليون دولار
• تجارب المرحلة الثالثة: 14 مليون دولار

صيانة منصة التكنولوجيا

وقدرت تكاليف صيانة منصة التكنولوجيا لعام 2023 بمبلغ 22.5 مليون دولار، والتي تشمل البنية التحتية الحاسوبية ومعدات البحث المتخصصة.

تكاليف الامتثال التنظيمي

بلغ إجمالي نفقات الامتثال التنظيمي لعام 2023 18.3 مليون دولار أمريكي، تغطي طلبات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوثائق والمتطلبات التنظيمية المستمرة.

حماية الملكية الفكرية

بلغت تكاليف حماية الملكية الفكرية لشركة Avidity Biosciences في عام 2023 6.7 مليون دولار، بما في ذلك رسوم تسجيل براءات الاختراع والصيانة.

فئة الملكية الفكرية	النفقات
إيداع براءات الاختراع	4.2 مليون دولار
صيانة براءات الاختراع	2.5 مليون دولار

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات العلاجية المحتملة

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، أعلنت شركة Avidity Biosciences عن إيرادات محتملة من منتجها العلاجي الرئيسي AOC 1001 لعلاج الحثل العضلي من النوع 1 (DM1)، والذي يخضع حاليًا للتطوير السريري.

المنتج	المنطقة العلاجية	مرحلة التطوير	توقعات الإيرادات المحتملة
ايه او سي 1001	الحثل العضلي	المرحلة 1/2 التجربة السريرية	15-25 مليون دولار الإيرادات السنوية المحتملة

اتفاقيات التعاون البحثي

أنشأت Avidity Biosciences تعاونًا بحثيًا استراتيجيًا يدر إيرادات من خلال اتفاقيات الشراكة.

شريك	نوع الاتفاقية	قيمة التعاون المحتملة
ايلي ليلي	التعاون البحثي	20 مليون دولار دفعة مقدمة

ترخيص منصات التكنولوجيا

تتيح منصة AcuSYS المملوكة للشركة تدفقات إيرادات ترخيص التكنولوجيا المحتملة.

• وتقدر رسوم تراخيص التكنولوجيا بما يتراوح بين 5 إلى 10 ملايين دولار سنوياً
• تتراوح إمكانات حقوق الملكية للمنصة بين 3-7% من إيرادات المنتجات النهائية

المدفوعات الهامة من الشراكات الدوائية

توفر الشراكات الصيدلانية فرصًا كبيرة لتحقيق الإيرادات على أساس المعالم.

شريك	إمكانية الدفع معلما	إجمالي قيمة الاتفاقية المحتملة
شريك صيدلاني غير معلن	ما يصل إلى 50 مليون دولار في معالم التطوير	200 مليون دولار قيمة الاتفاقية الإجمالية المحتملة

منحة تمويل أبحاث الأمراض النادرة

تقوم Avidity Biosciences بتأمين تمويل المنح لدعم مبادرات أبحاث الأمراض النادرة.

• تمويل منحة المعاهد الوطنية للصحة (NIH): 3.5 مليون دولار في عام 2023
• المنح البحثية لجمعية ضمور العضلات: 1.2 مليون دولار

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Avidity Biosciences, Inc. (RNA) brings to the table with its Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs) platform. This technology is designed to solve the fundamental delivery problem for RNA therapies, specifically targeting muscle tissue.

The primary value proposition centers on the ability to deliver RNA therapeutics directly to previously inaccessible muscle tissue. This targeted delivery mechanism, using a proprietary monoclonal antibody to bind to the transferrin receptor 1 (TfR1) conjugated with a phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), is what allows them to potentially treat the root cause of rare genetic muscle diseases.

For Duchenne muscular dystrophy with mutations amenable to exon 44 skipping (DMD44), the value is crystallized in the del-zota program:

• Del-zota has received Breakthrough Therapy designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA).
• The planned Biologics License Application (BLA) submission timeline was initially year-end 2025, but was revised following a pre-BLA meeting to Q1 2026.

The clinical data from the EXPLORE44® and EXPLORE44-OLE™ trials is what underpins this value. We see concrete, sustained biological and functional changes:

Measure	Data Point (as of late 2025)	Context
Dystrophin Production (Normal)	Approximately 25% increase	Statistically significant increase across dose cohorts.
Total Dystrophin	Up to 58% of normal levels	Reported one-year data.
Exon 44 Skipping	Approximately 40% increase	Reported in March 2025 data.
Creatine Kinase (CK) Reduction	Greater than 80% reduction	Sustained to near-normal levels for 16 months.

These molecular changes translate directly into functional benefits, which is a massive value driver. The data showed reversal of disease progression across multiple functional endpoints when compared to natural history:

• Time to Rise from Floor improvement.
• 4-Stair Climb improvement.
• Performance of Upper Limb improvement.
• 10-Meter Walk/Run Test improvement.

The platform's design also suggests maximized therapeutic durability, leading to infrequent dosing potential. The dose selected to support the BLA filing is 5 mg/kg every six weeks. This is a key differentiator from older modalities that might require more frequent administration.

To support this pipeline advancement, Avidity Biosciences, Inc. maintained a strong financial footing as of late 2025. As of September 30, 2025, cash, cash equivalents, and marketable securities totaled approximately $1.9 billion. The company reported trailing twelve-month revenue of $20.9M as of September 30, 2025, with Q3 2025 collaboration revenue reaching $12.5 million. Research and development expenses for Q3 2025 were $154.9 million. The market reflected this progress, with the market cap standing at $10.3B as of October 31, 2025.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're preparing to launch therapies for serious, genetic neuromuscular diseases like DM1, FSHD, and DMD44, so managing relationships with every stakeholder-from patients to partners-is mission-critical. Here's how Avidity Biosciences, Inc. structures those connections as of late 2025.

High-touch, direct engagement with rare disease patient communities and foundations

Avidity Biosciences, Inc. grounds its development efforts in direct engagement with the communities it aims to serve. This isn't just public relations; it's integral to their mission to profoundly improve people's lives. Their optimism, courage, and insights fuel the work they do every day, as stated by the CEO in February 2025. This commitment is demonstrated through tangible support for advocacy efforts.

For Rare Disease Day on February 28, 2025, the company supported specific initiatives:

• Supported the EveryLife Foundation for Rare Diseases "Rare Disease Week on Capitol Hill" which took place February 24-26, 2025 in Washington, D.C.
• Sponsoring the Jett Foundation's webinar "Thriving with Duchenne," held on February 28, 2025.

The company is advancing clinical development programs for three rare muscle diseases: myotonic dystrophy type 1 (DM1), Duchenne muscular dystrophy (DMD), and facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). This focus requires deep, ongoing dialogue with patient groups for these specific conditions.

Close, collaborative relationships with key opinion leaders (KOLs) and clinical investigators

The scientific credibility supporting the Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™) platform relies heavily on external experts. The structure for this involves building out field medical teams designed for scientific exchange. For instance, a Field Medical Affairs role involves overseeing engagement strategies with KOLs and developing field medical resources. The Chief Medical Officer, Dr. Steve Hughes, brings experience from contributing to over 50 clinical trials for more than 25 drugs, including several rare disease drugs, which lends significant weight to these scientific relationships. Furthermore, enrollment in the FORTITUDE biomarker cohort for del-brax was completed in the first quarter of 2025, ahead of original guidance, suggesting effective collaboration with clinical investigators.

Dedicated investor relations and communication due to high-growth biotech status

As Avidity Biosciences, Inc. prepares for potential launches-targeting three potential Biologics License Application (BLA) submissions over a 12-month period-investor communication is highly structured. Kat Lange joined in December 2024 to lead investor relations and business development. The company actively manages this relationship through regular updates and conference participation. For example, in the third quarter of 2025, management participated in three major investor events:

Conference	Date (2025)	Time Zone
Cantor Global Healthcare Conference	September 3	PT/ET
Wells Fargo Healthcare Conference	September 4	PT/ET
Morgan Stanley 23rd Annual Global Healthcare Conference	September 8	PT/ET

Following the October 2025 announcement of the definitive merger agreement with Novartis, a dedicated conference call for investors was scheduled for October 27, 2025, at 1 pm CET. The company maintains its investor relations website as a means of disclosing material non-public information. As of June 30, 2025, the cash position stood at approximately $1.2 billion, with a cash runway extending to mid-2027, a key data point shared with investors to underscore financial stability.

Strategic management of pharmaceutical partners through joint steering committees

Avidity Biosciences, Inc. manages its strategic partnerships, notably the research collaboration and license partnership with Bristol Myers Squibb (BMS), through formal governance structures. This partnership is managed via a joint steering committee comprised of representatives from both Avidity Biosciences, Inc. and BMS. This structure is key to aligning on development strategy for the collaboration. The financial structure of this relationship is concrete, providing significant, non-dilutive funding.

Here are the key financial elements related to the BMS partnership:

Financial Component	Amount
Upfront Payment Received	Approximately $100 million
Nonrefundable Cash Payment Portion of Upfront	$60 million
Stock Sale Portion of Upfront	Approximately $40 million
Maximum R&D Milestone Payments	Up to approximately $1.35 billion
Maximum Commercial Milestone Payments	Up to approximately $825 million

The stock sale component included a premium of approximately $8.7 million over the fair value at the time of the transaction.

Specialized medical affairs team for future commercial product support

Preparing for what the CEO called a transformational year in 2025, Avidity Biosciences, Inc. began building out the infrastructure for commercial success. This included the explicit initiative of building global medical affairs and commercial teams devoted to serving the needs of the rare disease communities. Eric Mosbrooker expanded his role to Chief Commercial Officer (CCO) in January 2025 to lead multiple global product launches. The Medical Affairs team structure is designed to support this commercial readiness, including building field-based Medical Science Liaison (MSL) and Medical Value Liaison (MVL) teams. The MVL strategic planning specifically includes the payor engagement strategy. Research and development expenses for the first nine months of 2025 were $392.6 million, compared to $208.0 million for the same period in 2024, reflecting this aggressive investment in pipeline advancement and commercial infrastructure build-out.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at the channels Avidity Biosciences, Inc. (RNA) uses to reach customers and partners, which are rapidly evolving given the announced acquisition by Novartis. The primary focus shifts from building an independent commercial engine to leveraging a global partner's infrastructure for late-stage assets, while maintaining channels for earlier-stage and partnered programs.

Direct Sales Force and Distribution Network Post-Launch

Avidity Biosciences, Inc. is actively preparing for its first potential commercial launch in the U.S. in 2026, signaling the activation of a direct sales force and distribution network for its specialized therapies, primarily for Duchenne muscular dystrophy (DMD44) with del-zota. This preparation is underpinned by significant operational scaling, as evidenced by the General and administrative expenses for the nine months ended September 30, 2025, reaching $116.8 million. The company anticipates being on track for three potential BLA submissions over a 12-month period. Furthermore, commercial manufacturing readiness is being secured through a Lonza Manufacturing Services Agreement, which includes approximately $620 million in minimum batch commitments spanning from 2026-2028.

Academic Research Institutions and Clinical Trial Sites

The development channel relies heavily on clinical trial sites for generating the necessary data for market access. For the del-desiran program targeting myotonic dystrophy type 1 (DM1), the Phase 3 HARBOR trial is a global study conducted at approximately 40 sites globally. Enrollment for this trial was completed in July 2025. The del-brax program for facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) initiated a global confirmatory Phase 3 study, the FORWARD study. These sites serve as the critical interface for patient access and data collection for these specialized therapies.

Pharmaceutical Partners for Co-development and Global Reach

Avidity Biosciences, Inc. utilizes strategic pharmaceutical partnerships to expand the reach of its Antibody Oligonucleotide Conjugate (AOC) platform beyond its internal focus on rare neuromuscular diseases. The most significant channel shift is the definitive merger agreement with Novartis, announced in October 2025, for a total equity value of approximately $12 billion. This deal channels the late-stage neuroscience pipeline (del-zota, del-desiran, del-brax) directly into Novartis's global commercial and development capabilities, with closing expected in the first half of 2026.

The existing partnerships also function as key channels for indication expansion:

Partner	Focus Area/Indication	Upfront/Initial Consideration	Total Potential Payments
Novartis	Late-stage Neuroscience (DMD, DM1, FSHD)	$12 billion (Acquisition Value)	N/A (Acquisition)
Bristol Myers Squibb (BMS)	Cardiovascular Targets	$100 million ($60 million cash + stock purchase of $40 million at $7.88/share)	Up to $2.3 billion
Eli Lilly and Company	Immunology and Select Indications	Not specified in latest data	Not specified in latest data

For the BMS collaboration, Bristol Myers Squibb will fund all future clinical development, regulatory, and commercialization activities coming from that specific collaboration.

Regulatory Agencies for Market Access and Approvals

Regulatory agencies act as a critical gatekeeping channel for market entry. Avidity Biosciences, Inc. has established clear paths with the FDA for its lead candidates, supporting the planned 2026 launches.

• FDA Breakthrough Therapy designation received for del-zota (DMD44).
• Pre-BLA meeting with the FDA for del-zota was positive in October 2025.
• BLA submission for del-zota is planned for Q1 2026.
• FDA alignment achieved on accelerated and full approval pathways for del-brax (FSHD).
• Marketing application submissions for del-desiran (DM1) are anticipated to start in the second half of 2026 in the U.S., E.U., and Japan.

Investor and Scientific Conferences for Data Dissemination and Capital Raising

Data dissemination channels include scientific conferences, where data from trials like MARINA-OLE™ (del-desiran) is expected to be presented in the fourth quarter of 2025, and FORTITUDE (del-brax) topline data is expected in Q2 2026. Capital raising and investor confidence channels are supported by the company's strong balance sheet. As of September 30, 2025, Avidity Biosciences, Inc. reported approximately $1.9 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities. This liquidity position is expected to be sufficient to fund its operations to mid-2028.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the customer base for Avidity Biosciences, Inc. (RNA) as of late 2025, right before that big Novartis deal closed-a deal valuing the company at approximately $12 billion in equity value in October 2025. The customer segments are clearly defined by the rare neuromuscular diseases they are targeting with their Antibody Oligonucleotide Conjugate (AOC) platform.

The primary, most immediate customer segments are the patients themselves, where the company is building out global commercial infrastructure in anticipation of potential launches starting in 2026. The financial commitment to this readiness is clear: Research and development expenses for the first nine months of 2025 hit $392.6 million, showing the heavy investment required to bring these candidates to market.

Here's a breakdown of the patient populations Avidity Biosciences is focused on:

• Patients with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) for del-desiran (AOC 1001).
• Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Exon 44 skipping for del-zota.
• Patients with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) for del-brax.
• Large biopharmaceutical companies seeking novel RNA delivery platforms (e.g., Eli Lilly, BMS).

The scale of the opportunity for each drug candidate defines the patient segment size. For instance, the FSHD market alone is estimated to be worth $4-5 billion. The company's strong financial position, with approximately $1.9 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities as of Q3 2025, is meant to fund the execution across these three late-stage programs and commercial launch preparations.

The patient segment details for the three lead programs are:

Therapeutic Area	Product Candidate	Estimated Patient Population (US & EU)	Key Clinical Trial Enrollment/Scope
Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)	del-desiran (AOC 1001)	Estimated 80,000 people	Phase 3 HARBOR™ trial evaluating approximately 150 people (age 16 and older)
DMD (Exon 44 Skipping)	del-zota	Estimated 6% of the Duchenne population	Data from 26 participants in EXPLORE44 and 38 in OLE as of January 2025
Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)	del-brax	Approximately 45,000 to 87,000 people	FORTITUDE biomarker cohort enrolled 51 participants

Beyond the patients, Avidity Biosciences has significant customer segments in the form of strategic partners. These collaborations provide non-dilutive funding and validation for the AOC platform. You see this in the revenue recognition; Q3 2025 collaboration revenues were $12.5 million, which included a $10.0 million clinical development milestone from Eli Lilly and Company. Under the Lilly Agreement, for example, Eli Lilly is solely responsible for funding the cost of preclinical research, clinical development, regulatory approval, and commercialization for the Lilly AOCs.

The commitment to commercial readiness also points to a segment of specialized healthcare providers and centers. The company has a Lonza Manufacturing Services Agreement with minimum batch commitments of approximately $620 million spanning 2026-2028, which signals readiness to supply these specialized neuromuscular treatment centers. The projected U.S. sales for del-zota alone are estimated at approximately $400 million.

The company's financial health supports this multi-segment approach; as of June 30, 2025, cash and equivalents were about $1.2 billion, with a runway extending into mid-2027. That runway is key to managing the capital intensity of preparing for three potential BLA submissions over approximately 12 months.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the financial reality of a company deep in the clinical development phase, which means the cost structure is dominated by science and scale-up, not sales. Avidity Biosciences, Inc. is burning capital to advance its Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs) platform, a necessary step before any potential revenue stream from product sales materializes. This is a capital-intensive business model by design.

Here are the key financial markers that define the current cost outlay for Avidity Biosciences, Inc. as of late 2025:

Cost Metric	Period	Amount (USD)
Research and Development (R&D) Expenses	First Nine Months of 2025	$392.6 million
General and Administrative (G&A) Expenses	Q3 2025	$46.3 million
Projected Net Loss	Full Year 2025	Approximately $-675.4 million

The primary engine driving these substantial expenses is the simultaneous advancement of the pipeline. Honestly, the costs are climbing because the company is executing on its plan to become a commercial entity, which requires significant upfront investment in both the science and the infrastructure to support future launches. The R&D spend is the most visible component of this burn rate.

The major cost drivers feeding into this structure include:

• High Research and Development (R&D) expenses, totaling $392.6 million for the first nine months of 2025.
• Increasing General and Administrative (G&A) costs, hitting $46.3 million in Q3 2025, directly tied to building out the commercial infrastructure.
• Significant manufacturing costs for clinical and commercial supply scale-up; this is reflected in the R&D increase and includes commitments like the Lonza Manufacturing Services Agreement with approximately $620 million in minimum batch commitments scheduled from 2026-2028.
• The expense of running three concurrent late-stage global clinical trials for del-zota (DMD44), del-desiran (DM1), and del-brax (FSHD), each requiring extensive operational oversight and data management.

This heavy operational burn is what results in the capital-intensive model driving a projected net loss of approximately $-675.4 million for the 2025 fiscal year. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Avidity Biosciences, Inc. (RNA) as of late 2025, and honestly, the story isn't about selling pills yet; it's all about the value locked up in their Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs) platform through partnerships.

The bulk of Avidity Biosciences, Inc.'s current income comes from collaboration revenue, which is essentially non-product income from their strategic pharma deals. This revenue is lumpy, driven by hitting specific development milestones or receiving ongoing research funding. For instance, you saw a clear example in the third quarter of 2025, where Avidity Biosciences, Inc. booked a $10.0 million clinical development milestone payment from Eli Lilly and Company under their existing research collaboration and license agreement.

To be fair, these milestone payments are the lifeblood right now, but they aren't the only source. You should also factor in the ongoing research funding and other payments from strategic pharmaceutical partnerships, like the one with Bristol Myers Squibb. The total collaboration revenue for the third quarter ending September 30, 2025, hit $12.5 million, which was a massive jump from the $2.3 million in the same period last year. This shows the platform is actively delivering value to its partners.

Here's a quick look at how that collaboration revenue stacked up recently:

Metric	Amount	Period/Date
Total Trailing Twelve Months (TTM) Revenue	$20.86 million	As of December 2025
Collaboration Revenue (Q3 2025)	$12.5 million	Quarter ended September 30, 2025
Collaboration Revenue (First Nine Months 2025)	$17.9 million	Nine months ended September 30, 2025

The TTM revenue as of December 2025 stands at $20.86 million. That figure is a significant step up from the $10.89 million reported for the full year in 2024. It's defintely clear that the milestone achievements in 2025 are what's driving that top-line growth.

Looking ahead, the real potential for product sales revenue is tied to the three late-stage neuromuscular programs. Avidity Biosciences, Inc. is preparing for what they call three potential successive product launches starting in 2026, following regulatory approval for del-zota, del-desiran, and del-brax. For del-zota specifically, U.S. sales are projected to reach approximately $400 million at peak, assuming approval. You won't see this product sales revenue stream until post-regulatory approval, which is a key near-term catalyst.

Also, you need to track the planned SpinCo. This entity is being set up to hold Avidity Biosciences, Inc.'s early-stage precision cardiology programs. The revenue stream here is less certain but potentially lucrative, involving future licensing revenue or value capture from those early assets once SpinCo is operating independently. The structure suggests a mechanism to potentially monetize those cardiology programs separately from the main neuromuscular focus, which is currently being acquired by Novartis.

Here are the key future revenue drivers you need to keep on your radar:

• Future product sales for del-zota, del-desiran, and del-brax.
• Potential peak annual sales approaching $10 billion across all three lead assets if approved.
• Monetization events from the planned SpinCo's cardiology pipeline.
• Continued milestone and research payments from existing partners like Eli Lilly and Bristol Myers Squibb.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.