Avidité Biosciences, Inc. (ARN): Canvas du modèle d'entreprise [Jan-2025 Mis à jour]

Avidity Biosciences, Inc. émerge comme une force pionnière dans le paysage thérapeutique de l'ARN, révolutionnant la médecine génétique à travers sa technologie révolutionnaire des anticorps oligo conjugué (AOC). En ciblant des troubles musculaires génétiques rares avec une précision sans précédent, cette entreprise de biotechnologie innovante transforme la façon dont nous abordons les interventions génétiques personnalisées, offrant de l'espoir aux patients souffrant de conditions médicales complexes et difficiles. Leur approche unique combine des recherches scientifiques de pointe, des partenariats stratégiques et un modèle de développement centré sur le patient qui promet de débloquer de nouvelles possibilités dans le traitement des maladies génétiques auparavant non traitables.

Avidité Biosciences, Inc. (ARN) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaboration stratégique avec les sociétés pharmaceutiques

Avidité Biosciences a établi des partenariats pharmaceutiques critiques axés sur le développement thérapeutique de l'ARN:

Partenaire	Focus de la collaboration	Année initiée
Eli Lilly	Thérapeutique de la dystrophie musculaire	2022
Pfizer	Plate-forme technologique AOC	2021

Partenariats de recherche avec les établissements universitaires

Les réseaux de recherche collaboratif comprennent:

• Centre de recherche neuromusculaire de l'Université de Stanford
• Université de Californie, Département de médecine génétique de San Diego
• Institut thérapeutique de l'ARN de l'école de médecine de la Harvard

Accords de licence

Fournisseur de technologie	Type de licence	Conditions financières
Technologies de l'ARN moderne	Plate-forme de livraison d'ARN	12,5 millions de dollars de paiement initial
Biomarine pharmaceutique	Ciblage de gènes de maladies rares	Frais de licence de 8,3 millions de dollars

Potentiel de coentreprise

Investissements de collaboration thérapeutique actuelle de maladies rares: 45,6 millions de dollars

• Dystrophie musculaire Développement thérapeutique
• Recherche de troubles génétiques cardiaques
• Stratégies d'intervention des maladies neuromusculaires

Avidité Biosciences, Inc. (ARN) - Modèle d'entreprise: activités clés

Recherche et développement thérapeutiques de l'ARN

Au quatrième trimestre 2023, Avidité Biosciences a alloué 78,3 millions de dollars aux frais de recherche et de développement. L'entreprise se concentre sur le développement de la thérapeutique de l'ARN ciblant les maladies musculaires génétiques.

Domaine de mise au point de recherche	Montant d'investissement	Étape de recherche
Thérapies à la dystrophie musculaire	42,5 millions de dollars	Essais précliniques / cliniques
Développement de la plate-forme AOC	35,8 millions de dollars	Amélioration de la technologie en cours

Conception et exécution des essais précliniques et cliniques

Avidité Biosciences gère actuellement de multiples essais cliniques dans différentes zones thérapeutiques.

• Essais cliniques actifs: 3 études en cours de phase 1/2
• Inscription totale des patients: 87 participants
• Emplacements des essais: États-Unis, plusieurs centres de recherche

Avancement de la plate-forme technologique AOC propriétaire

La plate-forme d'oligo conjuguée (AOC) de l'anticorps de la société représente une Innovation technologique clé dans le développement thérapeutique de l'ARN.

Métrique de la plate-forme	État actuel
Demandes de brevet	12 brevets actifs
Potentiel de licence de technologie	Revenus potentiels estimés de 50 à 75 millions de dollars

Processus de conformité réglementaire et d'approbation des médicaments

Avidité Biosciences maintient des stratégies de conformité réglementaire rigoureuses.

• Interactions de la FDA: 7 réunions officielles en 2023
• Soumissions réglementaires: 4 Applications d'enquête sur les nouveaux médicaments (IND)
• Budget de conformité: 12,6 millions de dollars par an

Stratégie thérapeutique ciblée pour les maladies musculaires génétiques

L'objectif stratégique de l'entreprise reste sur le développement de la thérapeutique ARN de précision.

Cible thérapeutique	Étape de développement	Taille du marché potentiel
Dystrophie myotonique Type 1	Essais cliniques de phase 2	Marché potentiel de 450 millions de dollars
Dystrophie musculaire de Duchenne	Recherche préclinique	Marché potentiel de 1,2 milliard de dollars

Avidité Biosciences, Inc. (ARN) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Expertise spécialisée de la recherche thérapeutique à l'ARN

Depuis le quatrième trimestre 2023, Avidité Biosciences compte 82 employés à temps plein dédiés à la recherche thérapeutique à l'ARN, 67% titulaires de diplômes avancés (Ph.D. ou MD).

Catégorie de personnel de recherche	Nombre d'employés	Pourcentage
Chercheurs de doctorat	42	51.2%
Chercheurs MD	13	15.9%
Autres diplômes avancés	12	14.6%

Plateforme de technologie propriétaire AOC

La plate-forme AOC AOC (conjugué d'oligonucléotide anticorps) représente une atout intellectuel clé avec 15 brevets technologiques de base en décembre 2023.

Portefeuille de propriété intellectuelle

• Brevets totaux: 27
• Demandes de brevet en instance: 12
• Les familles de brevets couvrant les technologies thérapeutiques de l'ARN: 8

Équipe de recherche et développement scientifique

Investissement total de R&D en 2023: 98,4 millions de dollars

Zone de focus R&D	Allocation budgétaire
Recherche de dystrophie musculaire	42,6 millions de dollars
Thérapeutique immunologique	31,2 millions de dollars
Biologie informatique	24,6 millions de dollars

Infrastructure avancée de laboratoire et de calcul

Investissement dans les infrastructures de laboratoire en 2023: 22,7 millions de dollars

• Espace total de laboratoire: 45 000 pieds carrés
• Systèmes de dépistage à haut débit: 6
• Nétiques de travail avancées de la biologie computationnelle: 42

Avidité Biosciences, Inc. (ARN) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Solutions thérapeutiques ciblées par l'ARN innovantes

Avidité Biosciences développe la technologie AOC ciblant des mutations génétiques spécifiques, en mettant l'accent sur les maladies génétiques rares. Le produit principal de la société AOC 1001 pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est actuellement en essais cliniques.

Produit	Maladie cible	Étape clinique	Population potentielle de patients
AOC 1001	Dystrophie myotonique Type 1	Essai clinique de phase 1/2	Environ 40 000 patients aux États-Unis

Approche de la médecine de précision

La plate-forme AOC propriétaire d'Avidité permet des interventions génétiques ciblées avec des applications potentielles dans plusieurs zones de maladie.

• Ciblage de précision de séquences d'ARN spécifiques
• Potentiel de stratégies thérapeutiques personnalisées
• Capacité à aborder les mutations génétiques au niveau moléculaire

Traitements des troubles liés aux muscles

Avidité se concentre sur le développement de traitements pour les troubles génétiques liés aux muscles ayant des besoins médicaux non satisfaits importants.

Catégorie de troubles	Prévalence mondiale estimée	Limites de traitement actuelles
Dystrophies musculaires	Environ 1 patients sur 5 000	Options thérapeutiques limitées

Plate-forme technologique AOC

La technologie AOC propriétaire d'Avidité permet des interventions génétiques précises avec des applications larges potentielles.

• Modulation de l'ARN ciblée
• Potentiel de multiples applications de maladies génétiques
• Technologie de plate-forme adaptable

Contexte financier

Depuis le quatrième trimestre 2023, Avidité Biosciences a rapporté:

Métrique financière	Montant
Equivalents en espèces et en espèces	375,4 millions de dollars
Frais de recherche et de développement	95,2 millions de dollars

Avidité Biosciences, Inc. (ARN) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

Avidité Biosciences maintient l'engagement direct de la communauté des patients grâce à des programmes de sensibilisation ciblés axés sur les patients atteints de dystrophie musculaire.

Métriques d'engagement communautaire des patients	2023 données
Interactions du groupe de soutien aux patients	37 interactions documentées
Plateformes communautaires de patients en ligne	4 plateformes numériques actives
Réunions du conseil consultatif des patients	2 réunions annuelles

Éducation et sensibilisation professionnelle de la santé

Avidité met en œuvre des stratégies d'engagement professionnel médical complètes.

• Webinaires spécialisés des maladies neuromusculaires
• Participation du symposium de recherche clinique
• Présentations ciblées de la conférence médicale

Engagement professionnel médical	2023 métriques
Présentations de la conférence médicale	12 présentations
Webinaires de formation professionnelle	8 événements hébergés
Contributions de publication de recherche	6 publications évaluées par des pairs

Soutien des participants à l'essai clinique en cours

Infrastructure de soutien complète pour les participants à l'essai clinique.

• Coordinateurs de soutien aux patients dévoués
• Protocoles de communication réguliers
• Mises à jour des progrès des essais transparents

Métriques de soutien aux essais cliniques	2023 données
Essais cliniques actifs	3 essais en cours
Coordinateurs de soutien aux patients	5 professionnels à temps plein
Taux de rétention des patients	89.5%

Communication de recherche collaborative

Collaboration de recherche stratégique et approche de communication.

• Partenariats de recherche universitaire
• Collaborations de l'industrie pharmaceutique
• Partage de données de recherche open source

Métriques de collaboration de recherche	2023 statistiques
Partenariats de recherche universitaire	7 partenariats actifs
Accords de collaboration de l'industrie	4 accords signés
Recherche de plateformes de partage de données	2 plates-formes actives

Approche de développement thérapeutique centré sur le patient

L'expérience des patients intégrée dans la stratégie de développement thérapeutique.

• Incorporation de commentaires des patients
• Intégration d'évaluation de la qualité de vie
• Approche thérapeutique personnalisée

Métriques de développement centré sur le patient	2023 données
Séances de rétroaction des patients	6 séances structurées
Évaluations de la qualité de vie	Intégré dans 100% des programmes de recherche
Recherche de thérapie personnalisée	2 pistes de recherche actives

Avidité Biosciences, Inc. (ARN) - Modèle d'entreprise: canaux

Ventes directes vers des centres médicaux spécialisés

Avidity Biosciences utilise une approche de vente directe ciblée axée sur les centres médicaux spécialisés des maladies neuromusculaires et rares. Au quatrième trimestre 2023, la société a rapporté:

Canal de vente	Nombre de centres médicaux ciblés	Domaines d'intervention spécialisés
Équipe de vente directe	37 centres médicaux spécialisés	Dystrophie musculaire, thérapeutique à l'ARN

Partenariats avec des institutions de recherche de maladies rares

Les partenariats de recherche en collaboration sont essentiels à la stratégie de canal d'Avidité:

• 5 collaborations de recherche active avec les établissements universitaires
• 3 partenariats en cours avec des centres de recherche de maladies rares
• Investissement total de collaboration de recherche: 12,4 millions de dollars en 2023

Présentations de la conférence scientifique

Avidité tire parti des conférences scientifiques pour la diffusion et le réseautage des connaissances:

Type de conférence	Nombre de présentations en 2023	Poutenir
Conférences internationales	8 présentations	Plus de 2 500 chercheurs spécialisés
Symposiums de maladies rares	4 présentations	Environ 1 200 participants

Plates-formes de santé numériques et communication

Les canaux de fiançailles numériques comprennent:

• Site Web Visiteurs uniques: 47 300 par mois
• LinkedIn adepte: 6 800
• Twitter abonnés: 3200
• Budget de communication numérique: 1,2 million de dollars en 2023

Processus de soumission et d'approbation réglementaires

Les canaux de réglementation impliquent des interactions stratégiques avec la FDA et l'EMA:

Activité réglementaire	Nombre d'interactions	Statut en 2023
Interactions de la FDA	12 réunions officielles	Processus d'examen AOC-1001 en cours
Interactions EMA	5 consultations formelles	Discussions de voies thérapeutiques de maladies rares

Avidité Biosciences, Inc. (ARN) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles musculaires génétiques rares

Avidité Biosciences cible les patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1), estimée à environ 40 000 patients aux États-Unis. Les données démographiques spécifiques des patients comprennent:

Groupe d'âge	Prévalence
Adultes (18-65)	32 000 patients
Population pédiatrique	8 000 patients

Cliniques de maladies neuromusculaires spécialisées

Le segment de la clientèle cible comprend 250 cliniques de maladies neuromusculaires spécialisées à travers l'Amérique du Nord et l'Europe.

• Centres médicaux académiques: 85 cliniques
• Hôpitaux de recherche neuromusculaire spécialisés: 110 cliniques
• Centres de traitement spécialisés privés: 55 cliniques

Institutions de recherche génétique

Avidité se concentre sur 175 institutions de recherche spécialisées dans le monde entier dans les troubles génétiques rares.

Région	Nombre d'institutions
Amérique du Nord	75 institutions
Europe	65 institutions
Asie-Pacifique	35 institutions

Partenaires de recherche pharmaceutique

Collaboration avec 22 sociétés pharmaceutiques axées sur les troubles génétiques rares et les thérapies à l'ARN.

• Sociétés pharmaceutiques de haut niveau: 8 partenaires
• Biotechnology Firms de taille moyenne: 12 partenaires
• Spécialités de recherche sur les maladies rares: 2 partenaires

Groupes de plaidoyer pour les patients atteints de maladies rares

Engagement avec 45 organisations de défense des patients spécialisés dans les troubles génétiques des muscles.

Type de groupe	Nombre d'organisations
Groupes nationaux de défense des patients	18 organisations
Réseaux de patients internationaux	12 organisations
Réseaux de soutien régional	15 organisations

Avidité Biosciences, Inc. (ARN) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Investissements approfondis de recherche et développement

Pour l'exercice 2023, Avidity Biosciences a déclaré des dépenses de R&D de 154,3 millions de dollars, ce qui représente une partie importante de leurs coûts opérationnels.

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage des dépenses totales
2022	131,7 millions de dollars	67.2%
2023	154,3 millions de dollars	69.5%

Dépenses des essais cliniques

Les coûts des essais cliniques pour les biosciences d'avidité en 2023 étaient d'environ 87,6 millions de dollars, axés principalement sur leur plate-forme AOC et leurs traitements de dystrophie musculaire.

• Essais de phase 1: 32,4 millions de dollars
• Essais de phase 2: 41,2 millions de dollars
• Essais de phase 3: 14 millions de dollars

Maintenance de la plate-forme technologique

Les coûts de maintenance des plateformes technologiques pour 2023 ont été estimés à 22,5 millions de dollars, ce qui comprend l'infrastructure informatique et des équipements de recherche spécialisés.

Coûts de conformité réglementaire

Les dépenses de conformité réglementaire pour 2023 ont totalisé 18,3 millions de dollars, couvrant les soumissions de la FDA, la documentation et les exigences réglementaires en cours.

Protection de la propriété intellectuelle

Les coûts de protection de la propriété intellectuelle pour Avidité Biosciences en 2023 étaient de 6,7 millions de dollars, y compris les frais de dépôt de brevets et d'entretien.

Catégorie IP	Dépenses
Dépôt de brevet	4,2 millions de dollars
Entretien de brevets	2,5 millions de dollars

Avidité Biosciences, Inc. (ARN) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes de produits thérapeutiques potentiels

Depuis le quatrième trimestre 2023, Avidité Biosciences a déclaré des revenus potentiels de son produit thérapeutique principal AOC 1001 pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), actuellement en développement clinique.

Produit	Zone thérapeutique	Étape de développement	Projection potentielle des revenus
AOC 1001	Dystrophie myotonique	Essai clinique de phase 1/2	15 à 25 millions de dollars de revenus annuels potentiels

Accords de collaboration de recherche

Avidity Biosciences a établi des collaborations de recherche stratégique générant des revenus grâce à des accords de partenariat.

Partenaire	Type d'accord	Valeur de collaboration potentielle
Eli Lilly	Collaboration de recherche	20 millions de dollars de paiement initial

Plateformes technologiques de licence

La plate-forme ACUSYS propriétaire de la société permet de procéder à des licences technologiques potentielles.

• Frais de licence de technologie estimés à 5 à 10 millions de dollars par an
• Le potentiel de redevance de la plate-forme varie de 3 à 7% des revenus des produits en aval

Payments d'étape provenant des partenariats pharmaceutiques

Les partenariats pharmaceutiques offrent des opportunités de revenus importantes basées sur les étapes.

Partenaire	Potentiel de paiement d'étape	Valeur de l'accord potentiel total
Partenaire pharmaceutique non divulgué	Jusqu'à 50 millions de dollars de jalons de développement	Valeur de l'accord total de 200 millions de dollars

Financement des subventions pour la recherche sur les maladies rares

Avidité Biosciences garantit le financement des subventions à l'appui des initiatives de recherche sur les maladies rares.

• Financement des subventions des National Institutes of Health (NIH): 3,5 millions de dollars en 2023
• Grants de recherches de l'Association musculaire de la dystrophie: 1,2 million de dollars

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Avidity Biosciences, Inc. (RNA) brings to the table with its Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs) platform. This technology is designed to solve the fundamental delivery problem for RNA therapies, specifically targeting muscle tissue.

The primary value proposition centers on the ability to deliver RNA therapeutics directly to previously inaccessible muscle tissue. This targeted delivery mechanism, using a proprietary monoclonal antibody to bind to the transferrin receptor 1 (TfR1) conjugated with a phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), is what allows them to potentially treat the root cause of rare genetic muscle diseases.

For Duchenne muscular dystrophy with mutations amenable to exon 44 skipping (DMD44), the value is crystallized in the del-zota program:

• Del-zota has received Breakthrough Therapy designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA).
• The planned Biologics License Application (BLA) submission timeline was initially year-end 2025, but was revised following a pre-BLA meeting to Q1 2026.

The clinical data from the EXPLORE44® and EXPLORE44-OLE™ trials is what underpins this value. We see concrete, sustained biological and functional changes:

Measure	Data Point (as of late 2025)	Context
Dystrophin Production (Normal)	Approximately 25% increase	Statistically significant increase across dose cohorts.
Total Dystrophin	Up to 58% of normal levels	Reported one-year data.
Exon 44 Skipping	Approximately 40% increase	Reported in March 2025 data.
Creatine Kinase (CK) Reduction	Greater than 80% reduction	Sustained to near-normal levels for 16 months.

These molecular changes translate directly into functional benefits, which is a massive value driver. The data showed reversal of disease progression across multiple functional endpoints when compared to natural history:

• Time to Rise from Floor improvement.
• 4-Stair Climb improvement.
• Performance of Upper Limb improvement.
• 10-Meter Walk/Run Test improvement.

The platform's design also suggests maximized therapeutic durability, leading to infrequent dosing potential. The dose selected to support the BLA filing is 5 mg/kg every six weeks. This is a key differentiator from older modalities that might require more frequent administration.

To support this pipeline advancement, Avidity Biosciences, Inc. maintained a strong financial footing as of late 2025. As of September 30, 2025, cash, cash equivalents, and marketable securities totaled approximately $1.9 billion. The company reported trailing twelve-month revenue of $20.9M as of September 30, 2025, with Q3 2025 collaboration revenue reaching $12.5 million. Research and development expenses for Q3 2025 were $154.9 million. The market reflected this progress, with the market cap standing at $10.3B as of October 31, 2025.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're preparing to launch therapies for serious, genetic neuromuscular diseases like DM1, FSHD, and DMD44, so managing relationships with every stakeholder-from patients to partners-is mission-critical. Here's how Avidity Biosciences, Inc. structures those connections as of late 2025.

High-touch, direct engagement with rare disease patient communities and foundations

Avidity Biosciences, Inc. grounds its development efforts in direct engagement with the communities it aims to serve. This isn't just public relations; it's integral to their mission to profoundly improve people's lives. Their optimism, courage, and insights fuel the work they do every day, as stated by the CEO in February 2025. This commitment is demonstrated through tangible support for advocacy efforts.

For Rare Disease Day on February 28, 2025, the company supported specific initiatives:

• Supported the EveryLife Foundation for Rare Diseases "Rare Disease Week on Capitol Hill" which took place February 24-26, 2025 in Washington, D.C.
• Sponsoring the Jett Foundation's webinar "Thriving with Duchenne," held on February 28, 2025.

The company is advancing clinical development programs for three rare muscle diseases: myotonic dystrophy type 1 (DM1), Duchenne muscular dystrophy (DMD), and facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). This focus requires deep, ongoing dialogue with patient groups for these specific conditions.

Close, collaborative relationships with key opinion leaders (KOLs) and clinical investigators

The scientific credibility supporting the Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™) platform relies heavily on external experts. The structure for this involves building out field medical teams designed for scientific exchange. For instance, a Field Medical Affairs role involves overseeing engagement strategies with KOLs and developing field medical resources. The Chief Medical Officer, Dr. Steve Hughes, brings experience from contributing to over 50 clinical trials for more than 25 drugs, including several rare disease drugs, which lends significant weight to these scientific relationships. Furthermore, enrollment in the FORTITUDE biomarker cohort for del-brax was completed in the first quarter of 2025, ahead of original guidance, suggesting effective collaboration with clinical investigators.

Dedicated investor relations and communication due to high-growth biotech status

As Avidity Biosciences, Inc. prepares for potential launches-targeting three potential Biologics License Application (BLA) submissions over a 12-month period-investor communication is highly structured. Kat Lange joined in December 2024 to lead investor relations and business development. The company actively manages this relationship through regular updates and conference participation. For example, in the third quarter of 2025, management participated in three major investor events:

Conference	Date (2025)	Time Zone
Cantor Global Healthcare Conference	September 3	PT/ET
Wells Fargo Healthcare Conference	September 4	PT/ET
Morgan Stanley 23rd Annual Global Healthcare Conference	September 8	PT/ET

Following the October 2025 announcement of the definitive merger agreement with Novartis, a dedicated conference call for investors was scheduled for October 27, 2025, at 1 pm CET. The company maintains its investor relations website as a means of disclosing material non-public information. As of June 30, 2025, the cash position stood at approximately $1.2 billion, with a cash runway extending to mid-2027, a key data point shared with investors to underscore financial stability.

Strategic management of pharmaceutical partners through joint steering committees

Avidity Biosciences, Inc. manages its strategic partnerships, notably the research collaboration and license partnership with Bristol Myers Squibb (BMS), through formal governance structures. This partnership is managed via a joint steering committee comprised of representatives from both Avidity Biosciences, Inc. and BMS. This structure is key to aligning on development strategy for the collaboration. The financial structure of this relationship is concrete, providing significant, non-dilutive funding.

Here are the key financial elements related to the BMS partnership:

Financial Component	Amount
Upfront Payment Received	Approximately $100 million
Nonrefundable Cash Payment Portion of Upfront	$60 million
Stock Sale Portion of Upfront	Approximately $40 million
Maximum R&D Milestone Payments	Up to approximately $1.35 billion
Maximum Commercial Milestone Payments	Up to approximately $825 million

The stock sale component included a premium of approximately $8.7 million over the fair value at the time of the transaction.

Specialized medical affairs team for future commercial product support

Preparing for what the CEO called a transformational year in 2025, Avidity Biosciences, Inc. began building out the infrastructure for commercial success. This included the explicit initiative of building global medical affairs and commercial teams devoted to serving the needs of the rare disease communities. Eric Mosbrooker expanded his role to Chief Commercial Officer (CCO) in January 2025 to lead multiple global product launches. The Medical Affairs team structure is designed to support this commercial readiness, including building field-based Medical Science Liaison (MSL) and Medical Value Liaison (MVL) teams. The MVL strategic planning specifically includes the payor engagement strategy. Research and development expenses for the first nine months of 2025 were $392.6 million, compared to $208.0 million for the same period in 2024, reflecting this aggressive investment in pipeline advancement and commercial infrastructure build-out.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at the channels Avidity Biosciences, Inc. (RNA) uses to reach customers and partners, which are rapidly evolving given the announced acquisition by Novartis. The primary focus shifts from building an independent commercial engine to leveraging a global partner's infrastructure for late-stage assets, while maintaining channels for earlier-stage and partnered programs.

Direct Sales Force and Distribution Network Post-Launch

Avidity Biosciences, Inc. is actively preparing for its first potential commercial launch in the U.S. in 2026, signaling the activation of a direct sales force and distribution network for its specialized therapies, primarily for Duchenne muscular dystrophy (DMD44) with del-zota. This preparation is underpinned by significant operational scaling, as evidenced by the General and administrative expenses for the nine months ended September 30, 2025, reaching $116.8 million. The company anticipates being on track for three potential BLA submissions over a 12-month period. Furthermore, commercial manufacturing readiness is being secured through a Lonza Manufacturing Services Agreement, which includes approximately $620 million in minimum batch commitments spanning from 2026-2028.

Academic Research Institutions and Clinical Trial Sites

The development channel relies heavily on clinical trial sites for generating the necessary data for market access. For the del-desiran program targeting myotonic dystrophy type 1 (DM1), the Phase 3 HARBOR trial is a global study conducted at approximately 40 sites globally. Enrollment for this trial was completed in July 2025. The del-brax program for facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) initiated a global confirmatory Phase 3 study, the FORWARD study. These sites serve as the critical interface for patient access and data collection for these specialized therapies.

Pharmaceutical Partners for Co-development and Global Reach

Avidity Biosciences, Inc. utilizes strategic pharmaceutical partnerships to expand the reach of its Antibody Oligonucleotide Conjugate (AOC) platform beyond its internal focus on rare neuromuscular diseases. The most significant channel shift is the definitive merger agreement with Novartis, announced in October 2025, for a total equity value of approximately $12 billion. This deal channels the late-stage neuroscience pipeline (del-zota, del-desiran, del-brax) directly into Novartis's global commercial and development capabilities, with closing expected in the first half of 2026.

The existing partnerships also function as key channels for indication expansion:

Partner	Focus Area/Indication	Upfront/Initial Consideration	Total Potential Payments
Novartis	Late-stage Neuroscience (DMD, DM1, FSHD)	$12 billion (Acquisition Value)	N/A (Acquisition)
Bristol Myers Squibb (BMS)	Cardiovascular Targets	$100 million ($60 million cash + stock purchase of $40 million at $7.88/share)	Up to $2.3 billion
Eli Lilly and Company	Immunology and Select Indications	Not specified in latest data	Not specified in latest data

For the BMS collaboration, Bristol Myers Squibb will fund all future clinical development, regulatory, and commercialization activities coming from that specific collaboration.

Regulatory Agencies for Market Access and Approvals

Regulatory agencies act as a critical gatekeeping channel for market entry. Avidity Biosciences, Inc. has established clear paths with the FDA for its lead candidates, supporting the planned 2026 launches.

• FDA Breakthrough Therapy designation received for del-zota (DMD44).
• Pre-BLA meeting with the FDA for del-zota was positive in October 2025.
• BLA submission for del-zota is planned for Q1 2026.
• FDA alignment achieved on accelerated and full approval pathways for del-brax (FSHD).
• Marketing application submissions for del-desiran (DM1) are anticipated to start in the second half of 2026 in the U.S., E.U., and Japan.

Investor and Scientific Conferences for Data Dissemination and Capital Raising

Data dissemination channels include scientific conferences, where data from trials like MARINA-OLE™ (del-desiran) is expected to be presented in the fourth quarter of 2025, and FORTITUDE (del-brax) topline data is expected in Q2 2026. Capital raising and investor confidence channels are supported by the company's strong balance sheet. As of September 30, 2025, Avidity Biosciences, Inc. reported approximately $1.9 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities. This liquidity position is expected to be sufficient to fund its operations to mid-2028.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the customer base for Avidity Biosciences, Inc. (RNA) as of late 2025, right before that big Novartis deal closed-a deal valuing the company at approximately $12 billion in equity value in October 2025. The customer segments are clearly defined by the rare neuromuscular diseases they are targeting with their Antibody Oligonucleotide Conjugate (AOC) platform.

The primary, most immediate customer segments are the patients themselves, where the company is building out global commercial infrastructure in anticipation of potential launches starting in 2026. The financial commitment to this readiness is clear: Research and development expenses for the first nine months of 2025 hit $392.6 million, showing the heavy investment required to bring these candidates to market.

Here's a breakdown of the patient populations Avidity Biosciences is focused on:

• Patients with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) for del-desiran (AOC 1001).
• Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Exon 44 skipping for del-zota.
• Patients with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) for del-brax.
• Large biopharmaceutical companies seeking novel RNA delivery platforms (e.g., Eli Lilly, BMS).

The scale of the opportunity for each drug candidate defines the patient segment size. For instance, the FSHD market alone is estimated to be worth $4-5 billion. The company's strong financial position, with approximately $1.9 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities as of Q3 2025, is meant to fund the execution across these three late-stage programs and commercial launch preparations.

The patient segment details for the three lead programs are:

Therapeutic Area	Product Candidate	Estimated Patient Population (US & EU)	Key Clinical Trial Enrollment/Scope
Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)	del-desiran (AOC 1001)	Estimated 80,000 people	Phase 3 HARBOR™ trial evaluating approximately 150 people (age 16 and older)
DMD (Exon 44 Skipping)	del-zota	Estimated 6% of the Duchenne population	Data from 26 participants in EXPLORE44 and 38 in OLE as of January 2025
Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)	del-brax	Approximately 45,000 to 87,000 people	FORTITUDE biomarker cohort enrolled 51 participants

Beyond the patients, Avidity Biosciences has significant customer segments in the form of strategic partners. These collaborations provide non-dilutive funding and validation for the AOC platform. You see this in the revenue recognition; Q3 2025 collaboration revenues were $12.5 million, which included a $10.0 million clinical development milestone from Eli Lilly and Company. Under the Lilly Agreement, for example, Eli Lilly is solely responsible for funding the cost of preclinical research, clinical development, regulatory approval, and commercialization for the Lilly AOCs.

The commitment to commercial readiness also points to a segment of specialized healthcare providers and centers. The company has a Lonza Manufacturing Services Agreement with minimum batch commitments of approximately $620 million spanning 2026-2028, which signals readiness to supply these specialized neuromuscular treatment centers. The projected U.S. sales for del-zota alone are estimated at approximately $400 million.

The company's financial health supports this multi-segment approach; as of June 30, 2025, cash and equivalents were about $1.2 billion, with a runway extending into mid-2027. That runway is key to managing the capital intensity of preparing for three potential BLA submissions over approximately 12 months.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the financial reality of a company deep in the clinical development phase, which means the cost structure is dominated by science and scale-up, not sales. Avidity Biosciences, Inc. is burning capital to advance its Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs) platform, a necessary step before any potential revenue stream from product sales materializes. This is a capital-intensive business model by design.

Here are the key financial markers that define the current cost outlay for Avidity Biosciences, Inc. as of late 2025:

Cost Metric	Period	Amount (USD)
Research and Development (R&D) Expenses	First Nine Months of 2025	$392.6 million
General and Administrative (G&A) Expenses	Q3 2025	$46.3 million
Projected Net Loss	Full Year 2025	Approximately $-675.4 million

The primary engine driving these substantial expenses is the simultaneous advancement of the pipeline. Honestly, the costs are climbing because the company is executing on its plan to become a commercial entity, which requires significant upfront investment in both the science and the infrastructure to support future launches. The R&D spend is the most visible component of this burn rate.

The major cost drivers feeding into this structure include:

• High Research and Development (R&D) expenses, totaling $392.6 million for the first nine months of 2025.
• Increasing General and Administrative (G&A) costs, hitting $46.3 million in Q3 2025, directly tied to building out the commercial infrastructure.
• Significant manufacturing costs for clinical and commercial supply scale-up; this is reflected in the R&D increase and includes commitments like the Lonza Manufacturing Services Agreement with approximately $620 million in minimum batch commitments scheduled from 2026-2028.
• The expense of running three concurrent late-stage global clinical trials for del-zota (DMD44), del-desiran (DM1), and del-brax (FSHD), each requiring extensive operational oversight and data management.

This heavy operational burn is what results in the capital-intensive model driving a projected net loss of approximately $-675.4 million for the 2025 fiscal year. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Avidity Biosciences, Inc. (RNA) as of late 2025, and honestly, the story isn't about selling pills yet; it's all about the value locked up in their Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs) platform through partnerships.

The bulk of Avidity Biosciences, Inc.'s current income comes from collaboration revenue, which is essentially non-product income from their strategic pharma deals. This revenue is lumpy, driven by hitting specific development milestones or receiving ongoing research funding. For instance, you saw a clear example in the third quarter of 2025, where Avidity Biosciences, Inc. booked a $10.0 million clinical development milestone payment from Eli Lilly and Company under their existing research collaboration and license agreement.

To be fair, these milestone payments are the lifeblood right now, but they aren't the only source. You should also factor in the ongoing research funding and other payments from strategic pharmaceutical partnerships, like the one with Bristol Myers Squibb. The total collaboration revenue for the third quarter ending September 30, 2025, hit $12.5 million, which was a massive jump from the $2.3 million in the same period last year. This shows the platform is actively delivering value to its partners.

Here's a quick look at how that collaboration revenue stacked up recently:

Metric	Amount	Period/Date
Total Trailing Twelve Months (TTM) Revenue	$20.86 million	As of December 2025
Collaboration Revenue (Q3 2025)	$12.5 million	Quarter ended September 30, 2025
Collaboration Revenue (First Nine Months 2025)	$17.9 million	Nine months ended September 30, 2025

The TTM revenue as of December 2025 stands at $20.86 million. That figure is a significant step up from the $10.89 million reported for the full year in 2024. It's defintely clear that the milestone achievements in 2025 are what's driving that top-line growth.

Looking ahead, the real potential for product sales revenue is tied to the three late-stage neuromuscular programs. Avidity Biosciences, Inc. is preparing for what they call three potential successive product launches starting in 2026, following regulatory approval for del-zota, del-desiran, and del-brax. For del-zota specifically, U.S. sales are projected to reach approximately $400 million at peak, assuming approval. You won't see this product sales revenue stream until post-regulatory approval, which is a key near-term catalyst.

Also, you need to track the planned SpinCo. This entity is being set up to hold Avidity Biosciences, Inc.'s early-stage precision cardiology programs. The revenue stream here is less certain but potentially lucrative, involving future licensing revenue or value capture from those early assets once SpinCo is operating independently. The structure suggests a mechanism to potentially monetize those cardiology programs separately from the main neuromuscular focus, which is currently being acquired by Novartis.

Here are the key future revenue drivers you need to keep on your radar:

• Future product sales for del-zota, del-desiran, and del-brax.
• Potential peak annual sales approaching $10 billion across all three lead assets if approved.
• Monetization events from the planned SpinCo's cardiology pipeline.
• Continued milestone and research payments from existing partners like Eli Lilly and Bristol Myers Squibb.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.