Avidity Biosciences, Inc. (RNA): Business Model Canvas

Avidity Biosciences, Inc. erweist sich als Pionier in der RNA-Therapielandschaft und revolutioniert die genetische Medizin durch seine bahnbrechende Antibody Oligo Conjugate (AOC)-Technologie. Durch die gezielte Behandlung seltener genetischer Muskelerkrankungen mit beispielloser Präzision verändert dieses innovative Biotech-Unternehmen die Art und Weise, wie wir personalisierte genetische Eingriffe angehen, und bietet Patienten mit komplexen und herausfordernden Erkrankungen Hoffnung. Ihr einzigartiger Ansatz kombiniert modernste wissenschaftliche Forschung, strategische Partnerschaften und ein patientenzentriertes Entwicklungsmodell, das verspricht, neue Möglichkeiten bei der Behandlung bisher unbehandelbarer genetischer Krankheiten zu eröffnen.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Strategische Zusammenarbeit mit Pharmaunternehmen

Avidity Biosciences hat wichtige pharmazeutische Partnerschaften mit Schwerpunkt auf der Entwicklung von RNA-Therapeutika aufgebaut:

Partner	Fokus auf Zusammenarbeit	Jahr eingeleitet
Eli Lilly	Therapeutika für Muskeldystrophie	2022
Pfizer	AOC-Technologieplattform	2021

Forschungskooperationen mit akademischen Institutionen

Zu den Verbundforschungsnetzwerken gehören:

• Neuromuskuläres Forschungszentrum der Stanford University
• Abteilung für Genetische Medizin der University of California, San Diego
• RNA-Therapeutics-Institut der Harvard Medical School

Lizenzvereinbarungen

Technologieanbieter	Lizenztyp	Finanzielle Bedingungen
Moderna RNA Technologies	RNA-Lieferplattform	12,5 Millionen US-Dollar Vorauszahlung
BioMarin Pharmaceutical	Gen-Targeting für seltene Krankheiten	8,3 Millionen US-Dollar Lizenzgebühr

Joint-Venture-Potenzial

Aktuelle Investitionen in die therapeutische Zusammenarbeit bei seltenen Krankheiten: 45,6 Millionen US-Dollar

• Therapeutische Entwicklung bei Muskeldystrophie
• Forschung zu genetischen Herzerkrankungen
• Interventionsstrategien bei neuromuskulären Erkrankungen

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

RNA-therapeutische Forschung und Entwicklung

Im vierten Quartal 2023 stellte Avidity Biosciences 78,3 Millionen US-Dollar für Forschungs- und Entwicklungskosten bereit. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von RNA-Therapeutika gegen genetisch bedingte Muskelerkrankungen.

Forschungsschwerpunktbereich	Investitionsbetrag	Forschungsphase
Therapien bei Muskeldystrophie	42,5 Millionen US-Dollar	Präklinische/klinische Studien
AOC-Plattformentwicklung	35,8 Millionen US-Dollar	Kontinuierliche technologische Weiterentwicklung

Design und Durchführung präklinischer und klinischer Studien

Avidity Biosciences verwaltet derzeit mehrere klinische Studien in verschiedenen Therapiebereichen.

• Aktive klinische Studien: 3 laufende Phase-1/2-Studien
• Gesamtzahl der Patienten: 87 Teilnehmer
• Versuchsorte: USA, mehrere Forschungszentren

Weiterentwicklung der proprietären AOC-Technologieplattform

Die Antibody Oligo Conjugate (AOC)-Plattform des Unternehmens stellt eine dar wichtige technologische Innovation in der RNA-Therapieentwicklung.

Plattformmetrik	Aktueller Status
Patentanmeldungen	12 aktive Patente
Technologielizenzierungspotenzial	Geschätzter potenzieller Umsatz von 50–75 Millionen US-Dollar

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Arzneimittelzulassungsprozesse

Avidity Biosciences verfolgt strenge Strategien zur Einhaltung gesetzlicher Vorschriften.

• Interaktionen mit der FDA: 7 formelle Treffen im Jahr 2023
• Zulassungsanträge: 4 Investigational New Drug (IND)-Anträge
• Compliance-Budget: 12,6 Millionen US-Dollar pro Jahr

Gezielte Therapiestrategie für genetisch bedingte Muskelerkrankungen

Der strategische Fokus des Unternehmens liegt weiterhin auf der Entwicklung präziser RNA-Therapeutika.

Therapeutisches Ziel	Entwicklungsphase	Potenzielle Marktgröße
Myotone Dystrophie Typ 1	Klinische Studien der Phase 2	450 Millionen US-Dollar potenzieller Markt
Duchenne-Muskeldystrophie	Präklinische Forschung	1,2 Milliarden US-Dollar potenzieller Markt

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Spezialisierte RNA-Therapeutika-Forschungsexpertise

Im vierten Quartal 2023 beschäftigt Avidity Biosciences 82 Vollzeitmitarbeiter, die sich der RNA-Therapieforschung widmen, von denen 67 % über einen höheren Abschluss (Ph.D. oder MD) verfügen.

Kategorie Forschungspersonal	Anzahl der Mitarbeiter	Prozentsatz
Doktoranden	42	51.2%
MD-Forscher	13	15.9%
Andere fortgeschrittene Abschlüsse	12	14.6%

Proprietäre AOC-Technologieplattform

Die AOC-Plattform (Antibody Oligonucleotid Conjugate) von Avidity stellt eine dar wichtigstes intellektuelles Gut mit 15 Kerntechnologiepatenten (Stand Dezember 2023).

Portfolio für geistiges Eigentum

• Gesamtzahl der Patente: 27
• Ausstehende Patentanmeldungen: 12
• Patentfamilien für RNA-Therapietechnologien: 8

Wissenschaftliches Forschungs- und Entwicklungsteam

Gesamtinvestitionen in Forschung und Entwicklung im Jahr 2023: 98,4 Millionen US-Dollar

F&E-Schwerpunktbereich	Budgetzuweisung
Muskeldystrophieforschung	42,6 Millionen US-Dollar
Immunologische Therapeutika	31,2 Millionen US-Dollar
Computerbiologie	24,6 Millionen US-Dollar

Erweiterte Labor- und Computerinfrastruktur

Investitionen in die Laborinfrastruktur im Jahr 2023: 22,7 Millionen US-Dollar

• Gesamtlaborfläche: 45.000 Quadratmeter
• Hochdurchsatz-Screeningsysteme: 6
• Fortgeschrittene Computerbiologie-Workstations: 42

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative RNA-zielgerichtete therapeutische Lösungen

Avidity Biosciences entwickelt eine AOC-Technologie, die auf spezifische genetische Mutationen abzielt, mit Schwerpunkt auf seltenen genetischen Erkrankungen. Das Hauptprodukt des Unternehmens, AOC 1001 zur Behandlung der Myotonen Dystrophie Typ 1 (DM1), befindet sich derzeit in klinischen Studien.

Produkt	Zielkrankheit	Klinisches Stadium	Potenzielle Patientenpopulation
AOC 1001	Myotone Dystrophie Typ 1	Klinische Phase-1/2-Studie	Ungefähr 40.000 Patienten in den USA

Präzisionsmedizinischer Ansatz

Die proprietäre AOC-Plattform von Avidity ermöglicht gezielte genetische Eingriffe mit potenziellen Anwendungen in mehreren Krankheitsbereichen.

• Präzises Targeting spezifischer RNA-Sequenzen
• Potenzial für personalisierte Therapiestrategien
• Fähigkeit, genetische Mutationen auf molekularer Ebene anzugehen

Behandlungen muskelbedingter Störungen

Avidity konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für muskelbedingte genetische Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf.

Störungskategorie	Geschätzte globale Prävalenz	Aktuelle Behandlungseinschränkungen
Muskeldystrophien	Ungefähr 1 von 5.000 Patienten	Begrenzte therapeutische Möglichkeiten

AOC-Technologieplattform

Die proprietäre AOC-Technologie von Avidity ermöglicht präzise genetische Eingriffe mit potenziell breiten Anwendungsmöglichkeiten.

• Gezielte RNA-Modulation
• Potenzial für mehrere Anwendungen bei genetischen Krankheiten
• Anpassbare Plattformtechnologie

Finanzieller Kontext

Zum 4. Quartal 2023 berichtete Avidity Biosciences:

Finanzkennzahl	Betrag
Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente	375,4 Millionen US-Dollar
Forschungs- und Entwicklungskosten	95,2 Millionen US-Dollar

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Zusammenarbeit mit Patientengemeinschaften seltener Krankheiten

Avidity Biosciences pflegt eine direkte Einbindung der Patientengemeinschaft durch gezielte Outreach-Programme, die sich auf Patienten mit Muskeldystrophie konzentrieren.

Kennzahlen zum Engagement der Patientengemeinschaft	Daten für 2023
Interaktionen mit Patientenselbsthilfegruppen	37 dokumentierte Interaktionen
Online-Community-Plattformen für Patienten	4 aktive digitale Plattformen
Sitzungen des Patientenbeirats	2 jährliche Treffen

Medizinische Berufsausbildung und Öffentlichkeitsarbeit

Avidity implementiert umfassende Strategien zur Einbindung medizinischer Fachkräfte.

• Webinare für Spezialisten für neuromuskuläre Erkrankungen
• Teilnahme an einem Symposium für klinische Forschung
• Gezielte Vorträge auf medizinischen Konferenzen

Medizinisches professionelles Engagement	Kennzahlen für 2023
Präsentationen auf medizinischen Konferenzen	12 Vorträge
Webinare zur beruflichen Bildung	8 veranstaltete Veranstaltungen
Beiträge zu Forschungspublikationen	6 peer-reviewte Veröffentlichungen

Laufende Unterstützung der Teilnehmer an klinischen Studien

Umfassende Support-Infrastruktur für Teilnehmer an klinischen Studien.

• Engagierte Koordinatoren für die Patientenbetreuung
• Regelmäßige Kommunikationsprotokolle
• Transparente Aktualisierungen des Testfortschritts

Kennzahlen zur Unterstützung klinischer Studien	Daten für 2023
Aktive klinische Studien	3 laufende Versuche
Koordinatoren der Patientenunterstützung	5 Vollzeitprofis
Patientenbindungsrate	89.5%

Kollaborative Forschungskommunikation

Strategische Forschungszusammenarbeit und Kommunikationsansatz.

• Akademische Forschungspartnerschaften
• Kooperationen in der Pharmaindustrie
• Austausch von Open-Source-Forschungsdaten

Kennzahlen zur Forschungszusammenarbeit	Statistik 2023
Akademische Forschungspartnerschaften	7 aktive Partnerschaften
Vereinbarungen zur Branchenkooperation	4 unterzeichnete Vereinbarungen
Forschungsdaten-Sharing-Plattformen	2 aktive Plattformen

Patientenzentrierter therapeutischer Entwicklungsansatz

Patientenerfahrung integriert in die therapeutische Entwicklungsstrategie.

• Einbindung von Patientenfeedback
• Integration der Lebensqualitätsbewertung
• Personalisierter Therapieansatz

Patientenzentrierte Entwicklungsmetriken	Daten für 2023
Patienten-Feedback-Sitzungen	6 strukturierte Sitzungen
Beurteilungen der Lebensqualität	Integriert in 100 % der Forschungsprogramme
Personalisierte Therapieforschung	2 aktive Forschungsstrecken

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktverkauf an spezialisierte medizinische Zentren

Avidity Biosciences nutzt einen gezielten Direktvertriebsansatz, der sich auf spezialisierte medizinische Zentren für neuromuskuläre und seltene Krankheiten konzentriert. Zum vierten Quartal 2023 berichtete das Unternehmen:

Vertriebskanal	Anzahl der gezielten medizinischen Zentren	Spezialisierte Schwerpunktbereiche
Direktvertriebsteam	37 spezialisierte medizinische Zentren	Muskeldystrophie, RNA-Therapeutika

Partnerschaften mit Forschungseinrichtungen für seltene Krankheiten

Forschungskooperationen sind für die Kanalstrategie von Avidity von entscheidender Bedeutung:

• 5 aktive Forschungskooperationen mit akademischen Institutionen
• 3 laufende Partnerschaften mit Forschungszentren für seltene Krankheiten
• Gesamtinvestition in die Forschungskooperation: 12,4 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

Wissenschaftliche Konferenzpräsentationen

Avidity nutzt wissenschaftliche Konferenzen zur Wissensverbreitung und Vernetzung:

Konferenztyp	Anzahl der Vorträge im Jahr 2023	Zielgruppenreichweite
Internationale Konferenzen	8 Vorträge	Über 2.500 spezialisierte Forscher
Symposien zu seltenen Krankheiten	4 Vorträge	Etwa 1.200 Teilnehmer

Digitale Gesundheitsplattformen und Kommunikation

Zu den digitalen Engagement-Kanälen gehören:

• Einmalige Besucher der Website: 47.300 pro Monat
• LinkedIn-Follower: 6.800
• Twitter-Follower: 3.200
• Budget für digitale Kommunikation: 1,2 Millionen US-Dollar im Jahr 2023

Regulatorische Einreichungs- und Genehmigungsprozesse

Zu den Regulierungskanälen gehören strategische Interaktionen mit der FDA und der EMA:

Regulierungstätigkeit	Anzahl der Interaktionen	Stand im Jahr 2023
FDA-Interaktionen	12 formelle Treffen	Laufender AOC-1001-Überprüfungsprozess
EMA-Interaktionen	5 formelle Konsultationen	Diskussionen über therapeutische Wege bei seltenen Krankheiten

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Muskelerkrankungen

Avidity Biosciences richtet sich an Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1), schätzungsweise etwa 40.000 Patienten in den Vereinigten Staaten. Zu den spezifischen Patientendemografien gehören:

Altersgruppe	Prävalenz
Erwachsene (18–65)	32.000 Patienten
Pädiatrische Bevölkerung	8.000 Patienten

Spezialisierte Kliniken für neuromuskuläre Erkrankungen

Das Zielkundensegment umfasst 250 spezialisierte Kliniken für neuromuskuläre Erkrankungen in Nordamerika und Europa.

• Akademische medizinische Zentren: 85 Kliniken
• Spezialisierte neuromuskuläre Forschungskrankenhäuser: 110 Kliniken
• Private spezialisierte Behandlungszentren: 55 Kliniken

Genetische Forschungseinrichtungen

Avidity konzentriert sich auf 175 Forschungseinrichtungen weltweit, die sich auf seltene genetische Erkrankungen spezialisiert haben.

Region	Anzahl der Institutionen
Nordamerika	75 Institutionen
Europa	65 Institutionen
Asien-Pazifik	35 Institutionen

Pharmazeutische Forschungspartner

Die Zusammenarbeit mit 22 Pharmaunternehmen konzentrierte sich auf seltene genetische Erkrankungen und RNA-Therapeutika.

• Erstklassige Pharmaunternehmen: 8 Partner
• Mittelständische Biotechnologieunternehmen: 12 Partner
• Spezialisierte Forschungsunternehmen für seltene Krankheiten: 2 Partner

Interessengruppen für Patienten mit seltenen Krankheiten

Zusammenarbeit mit 45 Patientenorganisationen, die auf genetische Muskelerkrankungen spezialisiert sind.

Gruppentyp	Anzahl der Organisationen
Nationale Patientenvertretungen	18 Organisationen
Internationale Patientennetzwerke	12 Organisationen
Regionale Unterstützungsnetzwerke	15 Organisationen

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen

Für das Geschäftsjahr 2023 meldete Avidity Biosciences Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 154,3 Millionen US-Dollar, was einen erheblichen Teil seiner Betriebskosten darstellt.

Jahr	F&E-Ausgaben	Prozentsatz der Gesamtausgaben
2022	131,7 Millionen US-Dollar	67.2%
2023	154,3 Millionen US-Dollar	69.5%

Kosten für klinische Studien

Die Kosten für klinische Studien für Avidity Biosciences beliefen sich im Jahr 2023 auf etwa 87,6 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich hauptsächlich auf die AOC-Plattform und die Behandlung von Muskeldystrophie.

• Phase-1-Studien: 32,4 Millionen US-Dollar
• Phase-2-Studien: 41,2 Millionen US-Dollar
• Phase-3-Studien: 14 Millionen US-Dollar

Wartung der Technologieplattform

Die Wartungskosten für die Technologieplattform für 2023 wurden auf 22,5 Millionen US-Dollar geschätzt, einschließlich Computerinfrastruktur und spezieller Forschungsausrüstung.

Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Die Ausgaben für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt 18,3 Millionen US-Dollar und deckten FDA-Anträge, Dokumentation und laufende behördliche Anforderungen ab.

Schutz des geistigen Eigentums

Die Kosten für den Schutz des geistigen Eigentums beliefen sich für Avidity Biosciences im Jahr 2023 auf 6,7 Millionen US-Dollar, einschließlich Patentanmeldungs- und Wartungsgebühren.

IP-Kategorie	Ausgaben
Patentanmeldung	4,2 Millionen US-Dollar
Patentpflege	2,5 Millionen Dollar

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Potenzielle Verkäufe therapeutischer Produkte

Ab dem 4. Quartal 2023 meldete Avidity Biosciences potenzielle Umsätze mit seinem führenden therapeutischen Produkt AOC 1001 gegen Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1), das sich derzeit in der klinischen Entwicklung befindet.

Produkt	Therapeutischer Bereich	Entwicklungsphase	Potenzielle Umsatzprognose
AOC 1001	Myotone Dystrophie	Klinische Phase-1/2-Studie	15–25 Millionen US-Dollar potenzieller Jahresumsatz

Vereinbarungen zur Forschungskooperation

Avidity Biosciences hat strategische Forschungskooperationen etabliert, die durch Partnerschaftsvereinbarungen Einnahmen generieren.

Partner	Vereinbarungstyp	Potenzieller Wert der Zusammenarbeit
Eli Lilly	Forschungskooperation	20 Millionen US-Dollar Vorauszahlung

Lizenzierung von Technologieplattformen

Die proprietäre AcuSYS-Plattform des Unternehmens ermöglicht potenzielle Einnahmequellen für Technologielizenzen.

• Die Lizenzgebühren für Technologie werden auf 5 bis 10 Millionen US-Dollar pro Jahr geschätzt
• Das Potenzial für Plattform-Lizenzgebühren liegt zwischen 3 und 7 % der nachgelagerten Produktumsätze

Meilensteinzahlungen aus Pharmakooperationen

Pharmazeutische Partnerschaften bieten bedeutende Meilenstein-basierte Umsatzmöglichkeiten.

Partner	Potenzial für Meilensteinzahlungen	Gesamter potenzieller Vereinbarungswert
Unbekannter pharmazeutischer Partner	Bis zu 50 Millionen US-Dollar an Entwicklungsmeilensteinen	Potenzieller Gesamtvertragswert von 200 Millionen US-Dollar

Zuschussfinanzierung für die Erforschung seltener Krankheiten

Avidity Biosciences sichert sich Zuschüsse zur Unterstützung von Forschungsinitiativen zu seltenen Krankheiten.

• Zuschussfinanzierung der National Institutes of Health (NIH): 3,5 Millionen US-Dollar im Jahr 2023
• Forschungsstipendien der Muscular Dystrophy Association: 1,2 Millionen US-Dollar

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core value Avidity Biosciences, Inc. (RNA) brings to the table with its Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs) platform. This technology is designed to solve the fundamental delivery problem for RNA therapies, specifically targeting muscle tissue.

The primary value proposition centers on the ability to deliver RNA therapeutics directly to previously inaccessible muscle tissue. This targeted delivery mechanism, using a proprietary monoclonal antibody to bind to the transferrin receptor 1 (TfR1) conjugated with a phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), is what allows them to potentially treat the root cause of rare genetic muscle diseases.

For Duchenne muscular dystrophy with mutations amenable to exon 44 skipping (DMD44), the value is crystallized in the del-zota program:

• Del-zota has received Breakthrough Therapy designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA).
• The planned Biologics License Application (BLA) submission timeline was initially year-end 2025, but was revised following a pre-BLA meeting to Q1 2026.

The clinical data from the EXPLORE44® and EXPLORE44-OLE™ trials is what underpins this value. We see concrete, sustained biological and functional changes:

Measure	Data Point (as of late 2025)	Context
Dystrophin Production (Normal)	Approximately 25% increase	Statistically significant increase across dose cohorts.
Total Dystrophin	Up to 58% of normal levels	Reported one-year data.
Exon 44 Skipping	Approximately 40% increase	Reported in March 2025 data.
Creatine Kinase (CK) Reduction	Greater than 80% reduction	Sustained to near-normal levels for 16 months.

These molecular changes translate directly into functional benefits, which is a massive value driver. The data showed reversal of disease progression across multiple functional endpoints when compared to natural history:

• Time to Rise from Floor improvement.
• 4-Stair Climb improvement.
• Performance of Upper Limb improvement.
• 10-Meter Walk/Run Test improvement.

The platform's design also suggests maximized therapeutic durability, leading to infrequent dosing potential. The dose selected to support the BLA filing is 5 mg/kg every six weeks. This is a key differentiator from older modalities that might require more frequent administration.

To support this pipeline advancement, Avidity Biosciences, Inc. maintained a strong financial footing as of late 2025. As of September 30, 2025, cash, cash equivalents, and marketable securities totaled approximately $1.9 billion. The company reported trailing twelve-month revenue of $20.9M as of September 30, 2025, with Q3 2025 collaboration revenue reaching $12.5 million. Research and development expenses for Q3 2025 were $154.9 million. The market reflected this progress, with the market cap standing at $10.3B as of October 31, 2025.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're preparing to launch therapies for serious, genetic neuromuscular diseases like DM1, FSHD, and DMD44, so managing relationships with every stakeholder-from patients to partners-is mission-critical. Here's how Avidity Biosciences, Inc. structures those connections as of late 2025.

High-touch, direct engagement with rare disease patient communities and foundations

Avidity Biosciences, Inc. grounds its development efforts in direct engagement with the communities it aims to serve. This isn't just public relations; it's integral to their mission to profoundly improve people's lives. Their optimism, courage, and insights fuel the work they do every day, as stated by the CEO in February 2025. This commitment is demonstrated through tangible support for advocacy efforts.

For Rare Disease Day on February 28, 2025, the company supported specific initiatives:

• Supported the EveryLife Foundation for Rare Diseases "Rare Disease Week on Capitol Hill" which took place February 24-26, 2025 in Washington, D.C.
• Sponsoring the Jett Foundation's webinar "Thriving with Duchenne," held on February 28, 2025.

The company is advancing clinical development programs for three rare muscle diseases: myotonic dystrophy type 1 (DM1), Duchenne muscular dystrophy (DMD), and facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). This focus requires deep, ongoing dialogue with patient groups for these specific conditions.

Close, collaborative relationships with key opinion leaders (KOLs) and clinical investigators

The scientific credibility supporting the Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™) platform relies heavily on external experts. The structure for this involves building out field medical teams designed for scientific exchange. For instance, a Field Medical Affairs role involves overseeing engagement strategies with KOLs and developing field medical resources. The Chief Medical Officer, Dr. Steve Hughes, brings experience from contributing to over 50 clinical trials for more than 25 drugs, including several rare disease drugs, which lends significant weight to these scientific relationships. Furthermore, enrollment in the FORTITUDE biomarker cohort for del-brax was completed in the first quarter of 2025, ahead of original guidance, suggesting effective collaboration with clinical investigators.

Dedicated investor relations and communication due to high-growth biotech status

As Avidity Biosciences, Inc. prepares for potential launches-targeting three potential Biologics License Application (BLA) submissions over a 12-month period-investor communication is highly structured. Kat Lange joined in December 2024 to lead investor relations and business development. The company actively manages this relationship through regular updates and conference participation. For example, in the third quarter of 2025, management participated in three major investor events:

Conference	Date (2025)	Time Zone
Cantor Global Healthcare Conference	September 3	PT/ET
Wells Fargo Healthcare Conference	September 4	PT/ET
Morgan Stanley 23rd Annual Global Healthcare Conference	September 8	PT/ET

Following the October 2025 announcement of the definitive merger agreement with Novartis, a dedicated conference call for investors was scheduled for October 27, 2025, at 1 pm CET. The company maintains its investor relations website as a means of disclosing material non-public information. As of June 30, 2025, the cash position stood at approximately $1.2 billion, with a cash runway extending to mid-2027, a key data point shared with investors to underscore financial stability.

Strategic management of pharmaceutical partners through joint steering committees

Avidity Biosciences, Inc. manages its strategic partnerships, notably the research collaboration and license partnership with Bristol Myers Squibb (BMS), through formal governance structures. This partnership is managed via a joint steering committee comprised of representatives from both Avidity Biosciences, Inc. and BMS. This structure is key to aligning on development strategy for the collaboration. The financial structure of this relationship is concrete, providing significant, non-dilutive funding.

Here are the key financial elements related to the BMS partnership:

Financial Component	Amount
Upfront Payment Received	Approximately $100 million
Nonrefundable Cash Payment Portion of Upfront	$60 million
Stock Sale Portion of Upfront	Approximately $40 million
Maximum R&D Milestone Payments	Up to approximately $1.35 billion
Maximum Commercial Milestone Payments	Up to approximately $825 million

The stock sale component included a premium of approximately $8.7 million over the fair value at the time of the transaction.

Specialized medical affairs team for future commercial product support

Preparing for what the CEO called a transformational year in 2025, Avidity Biosciences, Inc. began building out the infrastructure for commercial success. This included the explicit initiative of building global medical affairs and commercial teams devoted to serving the needs of the rare disease communities. Eric Mosbrooker expanded his role to Chief Commercial Officer (CCO) in January 2025 to lead multiple global product launches. The Medical Affairs team structure is designed to support this commercial readiness, including building field-based Medical Science Liaison (MSL) and Medical Value Liaison (MVL) teams. The MVL strategic planning specifically includes the payor engagement strategy. Research and development expenses for the first nine months of 2025 were $392.6 million, compared to $208.0 million for the same period in 2024, reflecting this aggressive investment in pipeline advancement and commercial infrastructure build-out.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at the channels Avidity Biosciences, Inc. (RNA) uses to reach customers and partners, which are rapidly evolving given the announced acquisition by Novartis. The primary focus shifts from building an independent commercial engine to leveraging a global partner's infrastructure for late-stage assets, while maintaining channels for earlier-stage and partnered programs.

Direct Sales Force and Distribution Network Post-Launch

Avidity Biosciences, Inc. is actively preparing for its first potential commercial launch in the U.S. in 2026, signaling the activation of a direct sales force and distribution network for its specialized therapies, primarily for Duchenne muscular dystrophy (DMD44) with del-zota. This preparation is underpinned by significant operational scaling, as evidenced by the General and administrative expenses for the nine months ended September 30, 2025, reaching $116.8 million. The company anticipates being on track for three potential BLA submissions over a 12-month period. Furthermore, commercial manufacturing readiness is being secured through a Lonza Manufacturing Services Agreement, which includes approximately $620 million in minimum batch commitments spanning from 2026-2028.

Academic Research Institutions and Clinical Trial Sites

The development channel relies heavily on clinical trial sites for generating the necessary data for market access. For the del-desiran program targeting myotonic dystrophy type 1 (DM1), the Phase 3 HARBOR trial is a global study conducted at approximately 40 sites globally. Enrollment for this trial was completed in July 2025. The del-brax program for facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) initiated a global confirmatory Phase 3 study, the FORWARD study. These sites serve as the critical interface for patient access and data collection for these specialized therapies.

Pharmaceutical Partners for Co-development and Global Reach

Avidity Biosciences, Inc. utilizes strategic pharmaceutical partnerships to expand the reach of its Antibody Oligonucleotide Conjugate (AOC) platform beyond its internal focus on rare neuromuscular diseases. The most significant channel shift is the definitive merger agreement with Novartis, announced in October 2025, for a total equity value of approximately $12 billion. This deal channels the late-stage neuroscience pipeline (del-zota, del-desiran, del-brax) directly into Novartis's global commercial and development capabilities, with closing expected in the first half of 2026.

The existing partnerships also function as key channels for indication expansion:

Partner	Focus Area/Indication	Upfront/Initial Consideration	Total Potential Payments
Novartis	Late-stage Neuroscience (DMD, DM1, FSHD)	$12 billion (Acquisition Value)	N/A (Acquisition)
Bristol Myers Squibb (BMS)	Cardiovascular Targets	$100 million ($60 million cash + stock purchase of $40 million at $7.88/share)	Up to $2.3 billion
Eli Lilly and Company	Immunology and Select Indications	Not specified in latest data	Not specified in latest data

For the BMS collaboration, Bristol Myers Squibb will fund all future clinical development, regulatory, and commercialization activities coming from that specific collaboration.

Regulatory Agencies for Market Access and Approvals

Regulatory agencies act as a critical gatekeeping channel for market entry. Avidity Biosciences, Inc. has established clear paths with the FDA for its lead candidates, supporting the planned 2026 launches.

• FDA Breakthrough Therapy designation received for del-zota (DMD44).
• Pre-BLA meeting with the FDA for del-zota was positive in October 2025.
• BLA submission for del-zota is planned for Q1 2026.
• FDA alignment achieved on accelerated and full approval pathways for del-brax (FSHD).
• Marketing application submissions for del-desiran (DM1) are anticipated to start in the second half of 2026 in the U.S., E.U., and Japan.

Investor and Scientific Conferences for Data Dissemination and Capital Raising

Data dissemination channels include scientific conferences, where data from trials like MARINA-OLE™ (del-desiran) is expected to be presented in the fourth quarter of 2025, and FORTITUDE (del-brax) topline data is expected in Q2 2026. Capital raising and investor confidence channels are supported by the company's strong balance sheet. As of September 30, 2025, Avidity Biosciences, Inc. reported approximately $1.9 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities. This liquidity position is expected to be sufficient to fund its operations to mid-2028.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the customer base for Avidity Biosciences, Inc. (RNA) as of late 2025, right before that big Novartis deal closed-a deal valuing the company at approximately $12 billion in equity value in October 2025. The customer segments are clearly defined by the rare neuromuscular diseases they are targeting with their Antibody Oligonucleotide Conjugate (AOC) platform.

The primary, most immediate customer segments are the patients themselves, where the company is building out global commercial infrastructure in anticipation of potential launches starting in 2026. The financial commitment to this readiness is clear: Research and development expenses for the first nine months of 2025 hit $392.6 million, showing the heavy investment required to bring these candidates to market.

Here's a breakdown of the patient populations Avidity Biosciences is focused on:

• Patients with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) for del-desiran (AOC 1001).
• Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Exon 44 skipping for del-zota.
• Patients with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) for del-brax.
• Large biopharmaceutical companies seeking novel RNA delivery platforms (e.g., Eli Lilly, BMS).

The scale of the opportunity for each drug candidate defines the patient segment size. For instance, the FSHD market alone is estimated to be worth $4-5 billion. The company's strong financial position, with approximately $1.9 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities as of Q3 2025, is meant to fund the execution across these three late-stage programs and commercial launch preparations.

The patient segment details for the three lead programs are:

Therapeutic Area	Product Candidate	Estimated Patient Population (US & EU)	Key Clinical Trial Enrollment/Scope
Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)	del-desiran (AOC 1001)	Estimated 80,000 people	Phase 3 HARBOR™ trial evaluating approximately 150 people (age 16 and older)
DMD (Exon 44 Skipping)	del-zota	Estimated 6% of the Duchenne population	Data from 26 participants in EXPLORE44 and 38 in OLE as of January 2025
Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)	del-brax	Approximately 45,000 to 87,000 people	FORTITUDE biomarker cohort enrolled 51 participants

Beyond the patients, Avidity Biosciences has significant customer segments in the form of strategic partners. These collaborations provide non-dilutive funding and validation for the AOC platform. You see this in the revenue recognition; Q3 2025 collaboration revenues were $12.5 million, which included a $10.0 million clinical development milestone from Eli Lilly and Company. Under the Lilly Agreement, for example, Eli Lilly is solely responsible for funding the cost of preclinical research, clinical development, regulatory approval, and commercialization for the Lilly AOCs.

The commitment to commercial readiness also points to a segment of specialized healthcare providers and centers. The company has a Lonza Manufacturing Services Agreement with minimum batch commitments of approximately $620 million spanning 2026-2028, which signals readiness to supply these specialized neuromuscular treatment centers. The projected U.S. sales for del-zota alone are estimated at approximately $400 million.

The company's financial health supports this multi-segment approach; as of June 30, 2025, cash and equivalents were about $1.2 billion, with a runway extending into mid-2027. That runway is key to managing the capital intensity of preparing for three potential BLA submissions over approximately 12 months.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the financial reality of a company deep in the clinical development phase, which means the cost structure is dominated by science and scale-up, not sales. Avidity Biosciences, Inc. is burning capital to advance its Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs) platform, a necessary step before any potential revenue stream from product sales materializes. This is a capital-intensive business model by design.

Here are the key financial markers that define the current cost outlay for Avidity Biosciences, Inc. as of late 2025:

Cost Metric	Period	Amount (USD)
Research and Development (R&D) Expenses	First Nine Months of 2025	$392.6 million
General and Administrative (G&A) Expenses	Q3 2025	$46.3 million
Projected Net Loss	Full Year 2025	Approximately $-675.4 million

The primary engine driving these substantial expenses is the simultaneous advancement of the pipeline. Honestly, the costs are climbing because the company is executing on its plan to become a commercial entity, which requires significant upfront investment in both the science and the infrastructure to support future launches. The R&D spend is the most visible component of this burn rate.

The major cost drivers feeding into this structure include:

• High Research and Development (R&D) expenses, totaling $392.6 million for the first nine months of 2025.
• Increasing General and Administrative (G&A) costs, hitting $46.3 million in Q3 2025, directly tied to building out the commercial infrastructure.
• Significant manufacturing costs for clinical and commercial supply scale-up; this is reflected in the R&D increase and includes commitments like the Lonza Manufacturing Services Agreement with approximately $620 million in minimum batch commitments scheduled from 2026-2028.
• The expense of running three concurrent late-stage global clinical trials for del-zota (DMD44), del-desiran (DM1), and del-brax (FSHD), each requiring extensive operational oversight and data management.

This heavy operational burn is what results in the capital-intensive model driving a projected net loss of approximately $-675.4 million for the 2025 fiscal year. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Avidity Biosciences, Inc. (RNA) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the revenue side of Avidity Biosciences, Inc. (RNA) as of late 2025, and honestly, the story isn't about selling pills yet; it's all about the value locked up in their Antibody Oligonucleotide Conjugates (AOCs) platform through partnerships.

The bulk of Avidity Biosciences, Inc.'s current income comes from collaboration revenue, which is essentially non-product income from their strategic pharma deals. This revenue is lumpy, driven by hitting specific development milestones or receiving ongoing research funding. For instance, you saw a clear example in the third quarter of 2025, where Avidity Biosciences, Inc. booked a $10.0 million clinical development milestone payment from Eli Lilly and Company under their existing research collaboration and license agreement.

To be fair, these milestone payments are the lifeblood right now, but they aren't the only source. You should also factor in the ongoing research funding and other payments from strategic pharmaceutical partnerships, like the one with Bristol Myers Squibb. The total collaboration revenue for the third quarter ending September 30, 2025, hit $12.5 million, which was a massive jump from the $2.3 million in the same period last year. This shows the platform is actively delivering value to its partners.

Here's a quick look at how that collaboration revenue stacked up recently:

Metric	Amount	Period/Date
Total Trailing Twelve Months (TTM) Revenue	$20.86 million	As of December 2025
Collaboration Revenue (Q3 2025)	$12.5 million	Quarter ended September 30, 2025
Collaboration Revenue (First Nine Months 2025)	$17.9 million	Nine months ended September 30, 2025

The TTM revenue as of December 2025 stands at $20.86 million. That figure is a significant step up from the $10.89 million reported for the full year in 2024. It's defintely clear that the milestone achievements in 2025 are what's driving that top-line growth.

Looking ahead, the real potential for product sales revenue is tied to the three late-stage neuromuscular programs. Avidity Biosciences, Inc. is preparing for what they call three potential successive product launches starting in 2026, following regulatory approval for del-zota, del-desiran, and del-brax. For del-zota specifically, U.S. sales are projected to reach approximately $400 million at peak, assuming approval. You won't see this product sales revenue stream until post-regulatory approval, which is a key near-term catalyst.

Also, you need to track the planned SpinCo. This entity is being set up to hold Avidity Biosciences, Inc.'s early-stage precision cardiology programs. The revenue stream here is less certain but potentially lucrative, involving future licensing revenue or value capture from those early assets once SpinCo is operating independently. The structure suggests a mechanism to potentially monetize those cardiology programs separately from the main neuromuscular focus, which is currently being acquired by Novartis.

Here are the key future revenue drivers you need to keep on your radar:

• Future product sales for del-zota, del-desiran, and del-brax.
• Potential peak annual sales approaching $10 billion across all three lead assets if approved.
• Monetization events from the planned SpinCo's cardiology pipeline.
• Continued milestone and research payments from existing partners like Eli Lilly and Bristol Myers Squibb.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.