Verve Therapeutics, Inc. (VERV): تحليل SWOT [تم تحديثه في نوفمبر 2025]

أنت تبحث عن تقييم واضح لشركة Verve Therapeutics, Inc. الآن بعد أن أصبحت عملية الاستحواذ على Eli Lilly مطروحة على الطاولة، وبصراحة، تغير المشهد بشكل كبير. الفكرة الأساسية هي أن شركة Verve أثبتت صحة تقنية تحرير القاعدة في الجسم الحي (في الجسم) من خلال بيانات سريرية قوية، ويؤمن الاستحواذ عليها من قبل شركة الأدوية العملاقة ما يصل إلى 1.3 مليار دولار في رأس المال ومسار التسويق اللازم لهذه المنصة عالية المخاطر والمكافأة العالية. تحول هذه الخطوة التركيز من البقاء إلى التنفيذ، خاصة بعد أن أظهر VERVE-102 انخفاضًا مقنعًا في LDL-C بنسبة تصل إلى 69% في البيانات المبكرة، لكننا نحتاج بالتأكيد إلى رسم خريطة للمخاطر الجديدة - مثل السلامة على المدى الطويل والمنافسة الشديدة - في مواجهة هذه الفرصة الهائلة.

Verve Therapeutics, Inc. (VERV) – تحليل SWOT: نقاط القوة

أنت تنظر إلى شركة Verve Therapeutics, Inc. وتحاول معرفة الميزة التنافسية الحقيقية التي تتمتع بها، خاصة بعد الأخبار الكبيرة. والخلاصة المباشرة هي أن قوة Verve تكمن في تقنية تحرير الجينات ذات الجرعة الواحدة التي غيرت قواعد اللعبة، والتي تم التحقق من صحتها الآن من خلال عملية استحواذ دوائية كبرى وبيانات سريرية مقنعة في المرحلة المبكرة.

الاستحواذ من قبل Eli Lilly يوفر ما يصل إلى 1.3 مليار دولار في رأس المال وعلى المستوى العالمي.

يعد الاستحواذ على Verve Therapeutics من قبل Eli Lilly and Company، والذي تم الإعلان عنه في يونيو 2025، بمثابة قوة هائلة، حيث يعمل على حل مشكلات رأس المال والحجم على الفور. هذه ليست مجرد شراكة. إنه اندماج كامل في شركة أدوية عملاقة تبلغ قيمتها السوقية أكثر من 725 مليار دولار.

تبلغ قيمة الصفقة ما يصل إلى 1.3 مليار دولار، مما يوفر ضخًا نقديًا كبيرًا والتحقق من صحة منصة تحرير قاعدة Verve (نوع من تحرير الجينات الذي يغير بدقة قاعدة DNA واحدة دون قطع الحلزون المزدوج). دفعت شركة Eli Lilly مبلغًا نقديًا مقدمًا يبلغ حوالي 1.0 مليار دولار (10.50 دولارًا للسهم الواحد). بالإضافة إلى ذلك، هناك احتمال للحصول على 300 مليون دولار إضافية في حقوق القيمة الطارئة (CVR) إذا بدأ المرشح الرئيسي، VERVE-102، تجربة سريرية للمرحلة الثالثة في الولايات المتحدة. يؤمن رأس المال هذا التطوير طويل الأجل عالي التكلفة اللازم لخط أنابيب العلاج الجيني.

أظهر VERVE-102 انخفاضًا مقنعًا في LDL-C، يصل إلى 69%، في بيانات المرحلة 1 ب.

البيانات السريرية لبرنامج VERVE-102، البرنامج الرئيسي، هي القوة العلمية الأساسية. أظهرت النتائج الأولية من تجربة Heart-2 المرحلة 1b السريرية، والتي تم الإبلاغ عنها في الربع الثاني من عام 2025، انخفاضًا قويًا يعتمد على الجرعة في كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C)، والذي يُطلق عليه غالبًا الكوليسترول السيئ. حقق حقنة واحدة من دواء تحرير القاعدة في الجسم الحي الحد الأقصى من التخفيض بنسبة 69% لدى أحد المشاركين في مجموعة الجرعة البالغة 0.6 ملغم/كغم. يعد هذا النوع من التخفيض العميق بجرعة واحدة بمثابة نقلة نوعية محتملة من الحبوب اليومية المزمنة أو الحقن الدورية.

إليك الرياضيات السريعة حول الفعالية من مجموعات تصعيد الجرعة:

المجموعة ذات الجرعة الأعلى (50-شهد <60 ملغ من إجمالي الحمض النووي الريبي (RNA) انخفاضًا متوسطًا في LDL-C بنسبة 59٪، مع وصول الحد الأقصى للانخفاض الفردي إلى 69٪. هذه إشارة قوية.

يستهدف خط الأنابيب ثلاثة برامج تشغيل تم التحقق من صحتها وراثيًا: PCSK9 وANGPTL3 وLp(a).

Verve ليس مهرًا ذا خدعة واحدة؛ إن خط أنابيبهم واسع استراتيجيًا، ويستهدف ثلاثة محركات متميزة ومثبتة وراثيًا لمرض القلب والأوعية الدموية تصلب الشرايين (ASCVD). يمنحهم هذا النهج متعدد الأهداف تسديدات متعددة على المرمى ويسمح لهم بمعالجة مجموعات مختلفة من المرضى ذوي الاحتياجات العالية التي لم تتم تلبيتها.

• PCSK9 (Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 9): يستهدفه VERVE-102، وهو يهدف إلى تقليل LDL-C على نطاق واسع لدى المرضى الذين يعانون من حالات مثل فرط كوليستيرول الدم العائلي المتغاير (HeFH).
• ANGPTL3 (يشبه الأنجيوبويتين 3): مستهدف بواسطة VERVE-201، ويركز هذا على فرط كوليستيرول الدم المقاوم للعلاج، بما في ذلك المرضى الذين يعانون من فرط كوليسترول الدم العائلي المتماثل (HoFH).
• Lp(a) (البروتين الدهني (a)): مستهدف بواسطة VERVE-301، وهو يعالج عامل خطر القلب والأوعية الدموية المستقل الذي لا يوجد لديه حاليًا ما يقدر بنحو 1.4 مليار شخص خيارات علاج فعالة له.

يعمل تعيين المسار السريع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ VERVE-102 على تسريع المراجعة التنظيمية.

يمثل الزخم التنظيمي قوة هائلة لشركة في المرحلة السريرية. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف المسار السريع VERVE-102 في أبريل 2025. هذا التصنيف مخصص خصيصًا للأدوية التي تعالج الحالات الخطيرة ولديها القدرة على معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة، وهو ما يفعله VERVE-102 للمرضى الذين يعانون من ارتفاع نسبة الدهون في الدم وارتفاع مخاطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية على مدى الحياة.

يعني تعيين المسار السريع أن شركة Verve يمكن أن تتوقع المزيد من الاجتماعات والتواصل المتكرر مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، بالإضافة إلى الأهلية لإجراء "مراجعة متجددة" لتطبيقها التسويقي وربما مراجعة الأولوية لاحقًا. هذه بالتأكيد ميزة رئيسية يمكن أن توفر وقتًا طويلاً بعيدًا عن الطريق إلى السوق.

Verve Therapeutics, Inc. (VERV) – تحليل SWOT: نقاط الضعف

لا يزال VERVE-102 علاجًا في مرحلة مبكرة بجرعة واحدة دون وجود بيانات أمان طويلة المدى.

أنت تستثمر في شركة لا يزال أصلها الرئيسي، VERVE-102، في المراحل الأولى من الاختبار البشري. إنها تجربة المرحلة 1 ب، Heart-2، والتي تم تصميمها في المقام الأول لاختبار السلامة والعثور على الجرعة المناسبة، وليس لإثبات الفعالية على المدى الطويل. أظهرت البيانات الأولية الصادرة في أبريل 2025 من 14 مشاركًا عبر المجموعات الثلاث الأولى (ما يصل إلى 0.6 ملغم / كغم) سلامة مواتية. profile مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة ذات الصلة بالعلاج. هذه أخبار جيدة.

ولكن هذه هي الحقيقة: هذا دواء لتحرير الجينات أحادي الدورة، مما يعني أنه مصمم ليكون علاجًا دائمًا لمرة واحدة. إن مفتاح قيمته هو المتانة والسلامة على المدى الطويل، ونحن ببساطة لا نملك هذه البيانات بعد. وتتوقع Verve Therapeutics إصدار البيانات النهائية من جزء تصعيد الجرعة من Heart-2، والذي سيتضمن معلومات حول متانة العلاج، في النصف الثاني من عام 2025. وحتى ذلك الحين، يظل خطر حدوث حدث ضار في مرحلة متأخرة أو انخفاض في الفعالية غير معروف إلى حد كبير.

الاعتماد على نظام توصيل واحد، وهو GalNAc-LNP (الجسيمات الدهنية النانوية)، لجميع البرامج الرائدة.

تعتمد شركة Verve Therapeutics بشكل كبير على تقنية توصيل الجسيمات النانوية GalNAc-LNP (N-acetylgalactosamine-lipid nanoparticle). هذا النظام هو الصاروخ الموجه بدقة والذي ينقل حمولة محرر الجينات بأمان إلى خلايا الكبد. المشكلة هي أن برامجهم الثلاثة الرئيسية – VERVE-102، وVERVE-201، وVERVE-301 – تستخدم آلية التسليم الفردية هذه.

وهذه نقطة فشل واحدة. إذا ظهرت مشكلة تتعلق بالسلامة على المدى الطويل وغير متوقعة في منصة GalNAc-LNP نفسها، فلن يؤثر ذلك على دواء واحد فقط؛ فإنه من شأنه أن يعرض للخطر خط الأنابيب بأكمله. لقد رأينا بالفعل المخاطر هنا: اضطرت الشركة إلى التحول إلى GalNAc-LNP لـ VERVE-102 بعد إيقاف سابقتها، VERVE-101، مؤقتًا بسبب معاناة مريض من ارتفاع إنزيمات الكبد وانخفاض مستويات الصفائح الدموية، والذي كان يُعتقد أنه مرتبط بطبقة LNP السابقة.

• يعتمد جميع المرشحين الرئيسيين الثلاثة على GalNAc-LNP.
• يهدد فشل نظام التسليم الفردي خط الأنابيب بأكمله.
• تسبب LNP السابق المستخدم في VERVE-101 في حدوث مشكلات تتعلق بالسلامة.

معدل حرق نقدي مرتفع، مع خسارة صافية قدرها 31.0 مليون دولار في الربع الأول من عام 2025، على الرغم من تخفيفه من خلال عملية الاستحواذ.

التشغيل للشركة profile لا تزال الشركة في مرحلة الخسارة والكثافة العالية في البحث والتطوير، وهو أمر نموذجي بالنسبة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، ولكنها تتطلب تدقيقًا دقيقًا. بالنسبة للربع الأول من عام 2025، سجلت Verve Therapeutics خسارة صافية قدرها 31.0 مليون دولار.

إليك الحساب السريع لمعدل الحرق: بلغ إجمالي نفقات التشغيل للربع الأول من عام 2025 69.6 مليون دولار، مع ارتفاع نفقات البحث والتطوير وحدها إلى 54.5 مليون دولار. إن الخسارة الصافية التي تم الإبلاغ عنها والتي بلغت 31.0 مليون دولار أمريكي كانت في الواقع سعيدة بإيرادات التعاون البالغة 33.0 مليون دولار أمريكي، والتي كان معظمها عبارة عن اعتراف غير متكرر بالإيرادات المؤجلة من صفقة Vertex Pharmaceuticals التي تم إنهاؤها. وهذا يعني أن الخسارة التشغيلية الأساسية كانت أعلى بالفعل عند (36.6) مليون دولار لهذا الربع.

ومع ذلك، فإن الميزانية العمومية قوية في الوقت الحالي. بلغ النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتسويق 497.1 مليون دولار أمريكي اعتبارًا من 31 مارس 2025، والتي تتوقع Verve Therapeutics أن تمول العمليات حتى منتصف عام 2027. وهذا يمنحهم فرصة لمدة عامين، لكنه بالتأكيد سباق مع الزمن لتحقيق المعالم السريرية الرئيسية قبل الحاجة إلى جمع المزيد من رأس المال.

تم إنهاء التعاون السابق مع شركة Vertex Pharmaceuticals، مما يشير إلى مخاطر الشراكة.

يقدم إنهاء التعاون البحثي مع Vertex Pharmaceuticals في فبراير 2025 عنصرًا واضحًا لمخاطر الشراكة. في حين ذكرت Verve Therapeutics أن القرار يرجع إلى "الأولويات المتغيرة" لشركة Vertex Pharmaceuticals، فإن النتيجة هي فقدان التحقق الخارجي وانخفاض كبير في الإيرادات المستقبلية المحتملة.

بموجب صفقة 2022 الأصلية لبرنامج أمراض الكبد قبل السريرية، تخلت شركة Verve Therapeutics عن فرصة كسب ما يصل إلى 66 مليون دولار أمريكي من مدفوعات النجاح وما يصل إلى 340 مليون دولار أمريكي من الإنجازات التطويرية والتجارية. إن خسارة شريك رئيسي مثل Vertex Pharmaceuticals يمكن أن يشير إلى الحذر للمتعاونين المحتملين الآخرين، على الرغم من أن برامج القلب والأوعية الدموية الأساسية لشركة Verve Therapeutics تظل شريكة مع Eli Lilly. يريد السوق أن يرى دعمًا كبيرًا من شركات الأدوية، لذا فإن أي خروج مبكر يثير الدهشة.

Verve Therapeutics, Inc. (VERV) – تحليل SWOT: الفرص

يمكن لتحرير الجينات أحادي الدورة أن يُحدث ثورة في سوق رعاية القلب والأوعية الدموية المزمنة.

إن أكبر فرصة لشركة Verve Therapeutics، التي أصبحت الآن جزءًا من Eli Lilly and Company، هي التحول النموذجي من العلاج المزمن مدى الحياة إلى العلاج العلاجي أحادي الدورة. فكر في الأمر: حقنة واحدة في الوريد لإيقاف الجين المسبب للمرض بشكل دائم. يعمل هذا النموذج بشكل أساسي على تعطيل المعيار الحالي لرعاية أمراض القلب والأوعية الدموية الناجمة عن تصلب الشرايين (ASCVD)، وهو السوق الذي يعتمد على عقود من الحبوب اليومية والحقن المتكررة.

يستهدف المرشح الرئيسي، VERVE-102، جين PCSK9 لتقليل كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C). أظهرت البيانات الأولية من تجربة Heart-2 المرحلة 1b في أبريل 2025 انخفاضًا مقنعًا في LDL-C 53% في المجموعة ذات الجرعة الأعلى (0.6 ملغم/كغم). هذه الفعالية، إلى جانب سلامة مواتية profile, يؤهل الشركة للاستحواذ على حصة كبيرة من سوق مثبطات PCSK9، والتي تعد بالفعل قطاعًا بمليارات الدولارات. يتوقع Goldman Sachs أن ينمو سوق PCSK9 الحالي من وضعه الحالي 4 مليار دولار ل 12 مليار دولار بحلول عام 2034، ويمكن للعلاج لمرة واحدة أن يسرع هذا النمو من خلال معالجة امتثال المريض وعبء العلاج.

تعمل موارد Eli Lilly على تسريع تجارب المرحلة الثانية وجهود التسويق العالمي.

تم الإعلان عن استحواذ شركة Eli Lilly and Company على Verve Therapeutics في يونيو 2025 مقابل ما يصل إلى 1.3 مليار دولار (بما في ذلك أ 1 مليار دولار الدفع مقدمًا)، هو تغيير قواعد اللعبة. تعمل هذه الخطوة على إدخال البنية التحتية السريرية والتنظيمية والتجارية العالمية الهائلة لشركة Lilly على الفور في خط أنابيب Verve، مما يقلل بشكل كبير من مخاطر التنفيذ. بصراحة، هذا هو التحقق النهائي من منصة تحرير الجينات.

ومن المتوقع أن يتم إغلاق عملية الاستحواذ في الربع الثالث من عام 2025. وهذا يسرع على الفور مسار VERVE-102، الذي من المقرر أن يبدأ تجربته السريرية في المرحلة الثانية في النصف الثاني من عام 2025. إن قدرات "ليلي" الراسخة في أمراض القلب والأوعية الدموية تعني أن الجدول الزمني للتطوير لجميع البرامج - VERVE-102، وVERVE-201، وVERVE-301 - سيتم ضغطه بشكل كبير مقارنة بما يمكن أن تديره التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية بمفردها.

فيما يلي نظرة سريعة على تسارع خط الأنابيب على المدى القريب:

توسيع المنصة خارج الكبد لاستهداف الأعضاء والأمراض الأخرى.

في حين أن خط الإنتاج السريري الحالي بالكامل لشركة Verve - VERVE-102 وVERVE-201 وVERVE-301 - يستخدم تقنية التوصيل GalNAc-LNP الخاصة لاستهداف الكبد، فإن الفرصة الأساسية هي تقنية تحرير القاعدة الأساسية نفسها. الكبد هو المحرك الأيضي للجسم، لذا فإن التركيز عليه أمر منطقي بالنسبة لأمراض القلب والأوعية الدموية. ومع ذلك، فإن الإمكانية على المدى الطويل تكمن في تكييف هذا النهج الدقيق لتحرير الجينات في الجسم الحي (في الجسم) لأعضاء أخرى.

إن النجاح الأولي الذي حققته الشركة في تحرير جين PCSK9 بأمان في كبد المرضى يوفر مخططًا أوليًا. الخطوة التالية، بمجرد التحقق من صحة توصيل الكبد، هي هندسة أغلفة جديدة من الجسيمات الدهنية النانوية (LNP) لتوصيل المحرر الأساسي إلى الأنسجة الأخرى مثل خلايا العضلات أو الدماغ أو القلب. وما يخفيه هذا التقدير هو الاستثمار الضخم في البحث والتطوير اللازم لتحقيق هذه الغاية، ولكن دعم شركة ليلي يجعل الأمر أكثر جدوى بكثير.

تطوير VERVE-301 لـ Lp(a)، وهو عدد كبير من المرضى الذين يعانون من نقص الخدمات 1.4 مليار على مستوى العالم.

يمثل برنامج VERVE-301، الذي يستهدف جين LPA لتقليل البروتين الدهني (أ) [Lp(a)]، حاجة طبية هائلة لم تتم تلبيتها. يعتبر Lp(a) عامل خطر مستقل ومثبت وراثيًا لـ ASCVD، لكن العلاجات القياسية الحالية للرعاية، بما في ذلك النظام الغذائي وممارسة الرياضة، لها تأثير ضئيل على مستوياته. هذه مشكلة كبيرة.

عدد السكان المستهدف مذهل: تقديري 1.4 مليار شخص حول العالم يكون تركيز Lp(a) أعلى من العتبة ($\ge$ 125 نانومول/لتر) مما يزيد بشكل كبير من خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية. هذا سوق لم تمسه بشكل أساسي الخيارات العلاجية الفعالة وطويلة الأجل. تلقت Verve دفعة هامة من Eli Lilly في الربع الأول من عام 2025 عند ترشيح VERVE-301 كمرشح تطوير، مما يؤكد الأهمية الإستراتيجية للبرنامج. إن العلاج الناجح بدورة واحدة هنا لن يكون مجرد نجاح كبير؛ ستكون ثورة في الصحة العامة.

الفرصة واضحة:

• معالجة مجموعة من المرضى 1.4 مليار على مستوى العالم.
• استهدف عامل الخطر المثبت وراثيًا (Lp(a)) والمقاوم للأدوية الحالية.
• استفد من شراكة Lilly لتسريع عملية تطوير VERVE-301.

Verve Therapeutics, Inc. (VERV) – تحليل SWOT: التهديدات

مشكلات السلامة طويلة المدى غير المتوقعة أو التعديلات غير المستهدفة المتأصلة في تحرير الجينات

أكبر تهديد لمنصة Verve Therapeutics بأكملها هو السلامة على المدى الطويل profile تحرير الجينات في الجسم الحي (داخل الجسم)، وهي تقنية تعمل على تغيير الحمض النووي للمريض بشكل دائم. إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) جادة بشأن هذا الأمر، حيث تطلب من الجهات الراعية إجراء دراسات متابعة طويلة الأمد لمدة تصل إلى 15 عامًا بعد تناول الدواء لرصد الأحداث الضائرة المتأخرة.

لقد شهدنا بالفعل مخاوف تتعلق بالسلامة على المدى القريب مع المرشح الرئيسي السابق، VERVE-101، والذي تم إيقافه مؤقتًا في عام 2024 بعد أن أصيب أحد المرضى بارتفاع إنزيمات الكبد من الدرجة الثالثة ونقص الصفيحات (انخفاض عدد الصفائح الدموية)، على الرغم من حل التشوهات بسرعة. تعتقد شركة Verve Therapeutics أن المشكلة كانت تتعلق بنظام توصيل الجسيمات الدهنية النانوية (LNP)، وليس محرر القاعدة نفسه، مما أدى إلى التحول إلى VERVE-102. ومع ذلك، فإن هذا يسلط الضوء على هشاشة آلية التنفيذ واحتمال حدوث تأثيرات خارج الهدف. سبق أن أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى مخاوف بشأن التحليلات غير المستهدفة في أنواع الخلايا غير الكبدية وخطر تحرير السلالة الجرثومية (تمرير التعديل إلى النسل)، وهو ما يمثل عقبة تنظيمية كبرى.

منافسة شديدة من مثبطات PCSK9 والأدوية الناشئة عن طريق الفم

تدخل Verve Therapeutics سوقًا تنافسيًا بالفعل وسريع التطور، وهو ما يعد بمثابة رياح معاكسة بالتأكيد. وتقدر قيمة سوق مثبطات PCSK9 الحالية بنحو 2.84 مليار دولار في عام 2025، وتهيمن عليها علاجات قابلة للحقن مجربة ومعتمدة.

يقدم رواد السوق بالفعل فعالية وراحة مقنعة، مما يجعل مستوى العلاج لمرة واحدة مرتفعًا للغاية:

• الأجسام المضادة وحيدة النسيلة: تم إنشاء دواء Amgen's Repatha (evolocumab) وSanofi/Regeneron's Praluent (alirocumab). من المتوقع أن تمتلك Repatha أكبر حصة سوقية في عام 2025 بنسبة 71.8% من سوق مثبطات PCSK9.
• تدخل الحمض النووي الريبي: تقدم شركة Novartis Leqvio (inclisiran) نظام جرعات مناسب للغاية مرتين سنويًا، والذي يعالج بالفعل مشكلة التزام المريض التي تهدف Verve Therapeutics إلى حلها.
• الأدوية الفموية الناشئة: التهديد الأكثر إلحاحا يأتي من مثبطات PCSK9 ذات الجزيئات الصغيرة عن طريق الفم في مرحلة التطور المتأخرة. حقق عقار AstraZeneca التجريبي عن طريق الفم، AZD0780، والذي تم الإعلان عنه في أبريل 2025، انخفاضًا بنسبة 50.7% في نسبة الكوليسترول الضار LDL على مدار 12 أسبوعًا، وهي نتيجة مهمة دون الحاجة إلى حقن أو تسريب. يمكن لهذا المستوى من الراحة أن يستحوذ على شريحة كبيرة من السوق قبل أن تتم الموافقة على علاج تحرير الجينات.

لا تزال العقبات التنظيمية مرتفعة أمام علاجات تحرير الجينات من الدرجة الأولى في الجسم الحي

باعتباره علاج تحرير الجينات الأول من نوعه في الجسم الحي (يتم إعطاؤه مباشرة للمريض لتحرير الخلايا داخل الجسم)، يواجه VERVE-102 أعلى مستوى من التدقيق التنظيمي. إن توجيهات إدارة الغذاء والدواء واضحة: فهي تتطلب أدلة قوية بشأن التحرير المستهدف وغير المستهدف، وخطة متابعة طويلة الأجل يمكن أن تستمر لمدة تصل إلى 15 عامًا للكشف عن أي آثار جانبية متأخرة مثل التوسع النسيلي.

إن التعليق السريري السابق على VERVE-101 في الولايات المتحدة بسبب المخاوف بشأن تحرير السلالة الجرثومية والتحرير خارج الهدف هو مثال ملموس على هذه البيئة الصارمة. في حين أن VERVE-102 حصل على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) في مارس 2025، فإن هذا لا يؤدي إلا إلى تسريع عملية المراجعة؛ ولا يقلل من معيار الأدلة للسلامة والمتانة. يعد المسار التنظيمي للعلاج الدائم لمرة واحدة أكثر تعقيدًا بطبيعته من الدواء القابل للعكس.

إن فشل VERVE-102 في تجارب المرحلة الثانية من شأنه أن يقوض بشدة قيمة النظام الأساسي بأكمله

VERVE-102 هو البرنامج الرئيسي للشركة وخليفة لبرنامج VERVE-101 المتوقف مؤقتًا. يعد نجاحها أمرًا بالغ الأهمية للتحقق من صحة نظام التحرير الأساسي بأكمله ونموذج العمل الأساسي. أظهرت البيانات الأولية من تجربة Heart-2 المرحلة 1b انخفاضًا متوسطًا في LDL-C بنسبة 53% في مجموعة الجرعة الأعلى، وهو أمر واعد، ولكن من المتوقع أن تبدأ جرعات المرحلة الثانية الحاسمة فقط في النصف الثاني من عام 2025.

إن الفشل في المرحلة الثانية - إما بسبب إشارة أمان جديدة أو عدم كفاية المتانة - سيكون كارثيًا. إليك الرياضيات السريعة حول التأثير المحتمل:

تراهن الشركة بشكل أساسي على تقييمها على المدى القريب على نجاح VERVE-102. وإذا تعثر هذا البرنامج، فإن قيمة خط الطب الجيني بأكمله، بما في ذلك VERVE-201 وVERVE-301، تتقوض بشدة.