Verve Therapeutics, Inc. (VERV): SWOT-Analyse [Aktualisierung Nov. 2025]

Sie suchen nach einer klaren Einschätzung von Verve Therapeutics, Inc., nachdem die Übernahme von Eli Lilly auf dem Tisch steht, und ehrlich gesagt hat sich die Landschaft dramatisch verändert. Die Kernaussage ist folgende: Verve hat seine In-vivo-(im Körper)-Base-Editing-Technologie mit starken klinischen Daten validiert, und die Übernahme durch einen Pharmariesen sichert bis zu 1,3 Milliarden US-Dollar Kapital und der Kommerzialisierungspfad, der für diese risikoreiche und lohnende Plattform erforderlich ist. Dieser Schritt verlagert den Fokus vom Überleben auf die Umsetzung, insbesondere nachdem VERVE-102 eine überzeugende LDL-C-Reduktion von bis zu 10 % zeigte 69% Es liegen zwar erste Daten vor, aber wir müssen auf jeden Fall die neuen Risiken – wie langfristige Sicherheit und intensiver Wettbewerb – dieser enormen Chance gegenüberstellen.

Verve Therapeutics, Inc. (VERV) – SWOT-Analyse: Stärken

Sie schauen sich Verve Therapeutics, Inc. an und versuchen herauszufinden, wo der wahre Wettbewerbsvorteil des Unternehmens liegt, insbesondere nach den großen Neuigkeiten. Die direkte Erkenntnis lautet: Die Stärke von Verve liegt in seiner bahnbrechenden Einzeldosis-Geneditierungstechnologie, die nun durch eine große pharmazeutische Übernahme und überzeugende klinische Daten im Frühstadium validiert wurde.

Die Übernahme durch Eli Lilly bietet bis zu 1,3 Milliarden US-Dollar im Kapital und auf globaler Ebene.

Die im Juni 2025 angekündigte Übernahme von Verve Therapeutics durch Eli Lilly and Company ist eine enorme Stärke und löst sofort Kapital- und Größenprobleme. Dies ist nicht nur eine Partnerschaft; Es handelt sich um eine vollständige Integration in einen Pharmariesen mit einer Marktkapitalisierung von über 725 Milliarden US-Dollar.

Der Deal hat einen Wert von bis zu 1,3 Milliarden US-Dollar, was eine erhebliche Geldspritze und Validierung für die Base-Editing-Plattform von Verve darstellt (eine Art Gen-Editierung, die eine einzelne DNA-Base präzise verändert, ohne die Doppelhelix zu durchtrennen). Eli Lilly zahlte im Voraus einen Barbetrag von etwa 1,0 Milliarden US-Dollar (10,50 US-Dollar pro Aktie). Darüber hinaus besteht das Potenzial für zusätzliche bedingte Wertrechte (CVR) in Höhe von 300 Millionen US-Dollar, wenn der Hauptkandidat VERVE-102 eine klinische Phase-3-Studie in den USA startet. Dieses Kapital sichert die langfristige, kostenintensive Entwicklung, die für eine Gentherapie-Pipeline erforderlich ist.

VERVE-102 zeigte eine überzeugende LDL-C-Reduktion von bis zu 69%, in Phase 1b-Daten.

Die klinischen Daten für VERVE-102, das Hauptprogramm, sind die zentrale wissenschaftliche Stärke. Erste Ergebnisse der klinischen Phase-1b-Studie Heart-2, die im zweiten Quartal 2025 veröffentlicht wurden, zeigten eine starke, dosisabhängige Senkung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C), das oft als schlechtes Cholesterin bezeichnet wird. Eine einzelne Infusion des In-vivo-Base-Editing-Medikaments erreichte bei einem Teilnehmer der Kohorte mit der 0,6-mg/kg-Dosis eine maximale Reduktion von 69 %. Diese Art der tiefgreifenden Senkung der Einzeldosis stellt einen potenziellen Paradigmenwechsel gegenüber der chronischen täglichen Einnahme von Pillen oder periodischen Injektionen dar.

Hier ist die kurze Berechnung der Wirksamkeit der Dosissteigerungskohorten:

Die höchste Dosisgruppe (50-<60 mg Gesamt-RNA) verzeichnete eine durchschnittliche LDL-C-Reduktion von 59 %, wobei der maximale individuelle Rückgang 69 % erreichte. Das ist ein starkes Signal.

Die Pipeline zielt auf drei genetisch validierte Treiber ab: PCSK9, ANGPTL3 und Lp(a).

Verve ist kein One-Trick-Pony; Ihre Pipeline ist strategisch breit gefächert und zielt auf drei verschiedene, genetisch validierte Auslöser atherosklerotischer Herz-Kreislauf-Erkrankungen (ASCVD) ab. Dieser Multi-Target-Ansatz ermöglicht ihnen mehrere Torschüsse und ermöglicht es ihnen, unterschiedliche Patientengruppen mit hohem ungedecktem Bedarf anzusprechen.

• PCSK9 (Proprotein-Konvertase-Subtilisin/Kexin-Typ 9): Ziel von VERVE-102 ist die umfassende LDL-C-Reduktion bei Patienten mit Erkrankungen wie heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH).
• ANGPTL3 (Angiopoietin-like 3): Das Ziel von VERVE-201 ist die Behandlung refraktärer Hypercholesterinämie, einschließlich Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).
• Lp(a) (Lipoprotein(a)): Ziel von VERVE-301 ist die Bekämpfung eines unabhängigen kardiovaskulären Risikofaktors, für den schätzungsweise 1,4 Milliarden Menschen derzeit keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten haben.

Die Fast-Track-Bezeichnung der FDA für VERVE-102 beschleunigt die behördliche Prüfung.

Die regulatorische Dynamik ist eine große Stärke für ein Unternehmen in der klinischen Phase. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat VERVE-102 im April 2025 den Fast-Track-Status verliehen. Dieser Status gilt speziell für Medikamente, die schwere Erkrankungen behandeln und das Potenzial haben, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken, was VERVE-102 bei Patienten mit Hyperlipidämie und hohem lebenslangen kardiovaskulären Risiko tut.

Die Fast-Track-Bezeichnung bedeutet, dass Verve mit häufigeren Treffen und Kommunikation mit der FDA sowie der Berechtigung zu einer „laufenden Prüfung“ ihres Marketingantrags und möglicherweise zu einem späteren Zeitpunkt einer vorrangigen Prüfung rechnen kann. Dies ist definitiv ein entscheidender Vorteil, der den Weg zur Markteinführung erheblich verkürzen kann.

Verve Therapeutics, Inc. (VERV) – SWOT-Analyse: Schwächen

Bei VERVE-102 handelt es sich noch um eine Einzeldosistherapie im Frühstadium, für die keine Langzeitsicherheitsdaten vorliegen.

Sie investieren in ein Unternehmen, dessen wichtigstes Produkt, VERVE-102, sich noch in einem sehr frühen Stadium der Tests am Menschen befindet. Es handelt sich um eine Phase-1b-Studie, Heart-2, die in erster Linie dazu dient, die Sicherheit zu testen und die richtige Dosis zu finden, und nicht, um die langfristige Wirksamkeit zu beweisen. Erste im April 2025 veröffentlichte Daten von 14 Teilnehmern in den ersten drei Kohorten (bis zu 0,6 mg/kg) zeigten eine günstige Sicherheit profile ohne behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse. Das sind gute Nachrichten.

Aber hier ist die Realität: Es handelt sich um ein Gen-Editing-Medikament in einer einzigen Behandlung, das heißt, es ist als einmalige, dauerhafte Behandlung konzipiert. Der Schlüssel zu seinem Wert ist Haltbarkeit und Langzeitsicherheit, und diese Daten liegen uns einfach noch nicht vor. Verve Therapeutics erwartet, die endgültigen Daten aus dem Dosissteigerungsteil von Heart-2, die Informationen über die Haltbarkeit der Behandlung enthalten werden, in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 zu veröffentlichen. Bis dahin bleibt das Risiko eines unerwünschten Ereignisses im Spätstadium oder eines Rückgangs der Wirksamkeit eine erhebliche Unbekannte.

Abhängigkeit von einem einzigen Abgabesystem, dem GalNAc-LNP (Lipid-Nanopartikel), für alle Hauptprogramme.

Verve Therapeutics ist stark auf seine firmeneigene GalNAc-LNP-Abgabetechnologie (N-Acetylgalactosamin-Lipid-Nanopartikel) angewiesen. Bei diesem System handelt es sich um eine präzisionsgelenkte Rakete, die die Gen-Editor-Nutzlast sicher in die Leberzellen bringt. Das Problem besteht darin, dass alle drei ihrer Leitprogramme – VERVE-102, VERVE-201 und VERVE-301 – diesen einzigen Bereitstellungsmechanismus verwenden.

Dies ist ein Single Point of Failure. Sollte ein unvorhergesehenes, langfristiges Sicherheitsproblem bei der GalNAc-LNP-Plattform selbst auftreten, würde dies nicht nur ein Medikament betreffen; es würde die gesamte Pipeline grundlegend gefährden. Wir haben hier bereits das Risiko gesehen: Das Unternehmen musste für VERVE-102 auf GalNAc-LNP umsteigen, nachdem sein Vorgänger, VERVE-101, aufgrund eines Patienten mit erhöhten Leberenzymen und niedrigen Blutplättchenwerten pausiert wurde, was vermutlich mit der vorherigen LNP-Beschichtung zusammenhängt.

• Alle drei Spitzenkandidaten setzen auf GalNAc-LNP.
• Ein Ausfall eines einzelnen Liefersystems gefährdet die gesamte Pipeline.
• Der früher für VERVE-101 verwendete LNP verursachte Sicherheitsprobleme.

Hohe Cash-Burn-Rate mit einem Nettoverlust von 31,0 Millionen US-Dollar im ersten Quartal 2025, der jedoch durch die Übernahme abgemildert wurde.

Der Betrieb des Unternehmens profile befindet sich immer noch fest in der verlustbringenden Phase mit hoher F&E-Intensität, die typisch für ein Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium ist, aber eine genaue Prüfung erfordert. Für das erste Quartal 2025 meldete Verve Therapeutics einen Nettoverlust von 31,0 Millionen US-Dollar.

Hier ist die schnelle Rechnung zur Burn-Rate: Die gesamten Betriebskosten beliefen sich im ersten Quartal 2025 auf 69,6 Millionen US-Dollar, wobei allein die Forschungs- und Entwicklungskosten auf 54,5 Millionen US-Dollar stiegen. Der gemeldete Nettoverlust von 31,0 Millionen US-Dollar wurde tatsächlich durch Kooperationserlöse in Höhe von 33,0 Millionen US-Dollar geschmeichelt, bei denen es sich größtenteils um eine einmalige Erfassung abgegrenzter Einnahmen aus dem beendeten Vertex Pharmaceuticals-Deal handelte. Dies bedeutet, dass der zugrunde liegende Betriebsverlust im Quartal tatsächlich höher war und bei 36,6 Millionen US-Dollar lag.

Dennoch ist die Bilanz vorerst stark. Die liquiden Mittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktfähigen Wertpapiere beliefen sich zum 31. März 2025 auf 497,1 Millionen US-Dollar, womit Verve Therapeutics den Betrieb voraussichtlich bis Mitte 2027 finanzieren wird. Das gibt ihnen eine Laufzeit von zwei Jahren, aber es ist definitiv ein Wettlauf gegen die Zeit, wichtige klinische Meilensteine ​​zu erreichen, bevor sie mehr Kapital beschaffen müssen.

Die vorherige Zusammenarbeit mit Vertex Pharmaceuticals wurde beendet, was auf ein Partnerschaftsrisiko hindeutet.

Die Beendigung der Forschungskooperation mit Vertex Pharmaceuticals im Februar 2025 bringt ein klares Element des Partnerschaftsrisikos mit sich. Während Verve Therapeutics erklärte, die Entscheidung sei auf die „veränderten Prioritäten“ von Vertex Pharmaceuticals zurückzuführen, sei das Ergebnis ein Verlust an externer Validierung und eine erhebliche Verringerung der potenziellen zukünftigen Einnahmen.

Im Rahmen des ursprünglichen Vertrags für ein präklinisches Lebererkrankungsprogramm im Jahr 2022 verzichtete Verve Therapeutics auf die Chance, bis zu 66 Millionen US-Dollar an Erfolgszahlungen und bis zu 340 Millionen US-Dollar an Entwicklungs- und kommerziellen Meilensteinen zu verdienen. Der Verlust eines wichtigen Partners wie Vertex Pharmaceuticals kann anderen potenziellen Kooperationspartnern Vorsicht signalisieren, auch wenn die primären kardiovaskulären Programme von Verve Therapeutics weiterhin mit Eli Lilly zusammenarbeiten. Der Markt möchte die Unterstützung großer Pharmakonzerne sehen, daher sorgt jeder vorzeitige Ausstieg für Aufsehen.

Verve Therapeutics, Inc. (VERV) – SWOT-Analyse: Chancen

Die einstufige Genbearbeitung könnte den Markt für die Behandlung chronischer Herz-Kreislauf-Erkrankungen definitiv revolutionieren.

Die größte Chance für Verve Therapeutics, jetzt Teil von Eli Lilly and Company, ist der Paradigmenwechsel von der chronischen, lebenslangen Medikation hin zu einer einstufigen, heilenden Behandlung. Stellen Sie sich vor: eine intravenöse Infusion, um ein krankheitsauslösendes Gen dauerhaft auszuschalten. Dieses Modell stellt den derzeitigen Behandlungsstandard für atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankungen (ASCVD) grundlegend auf den Kopf, einen Markt, der jahrzehntelang auf die tägliche Einnahme von Pillen und häufigen Injektionen angewiesen ist.

Der Hauptkandidat VERVE-102 zielt auf das PCSK9-Gen ab, um das Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) zu senken. Erste Daten aus der Phase-1b-Studie Heart-2 im April 2025 zeigten eine überzeugende mittlere LDL-C-Reduktion von 53% in der Kohorte mit der höchsten Dosis (0,6 mg/kg). Diese Wirksamkeit gepaart mit einer günstigen Sicherheit profile, versetzt das Unternehmen in die Lage, einen bedeutenden Anteil am Markt für PCSK9-Inhibitoren zu erobern, der bereits ein Multimilliarden-Dollar-Segment darstellt. Goldman Sachs geht davon aus, dass der bestehende PCSK9-Markt gegenüber dem aktuellen wachsen wird 4 Milliarden Dollar zu 12 Milliarden US-Dollar bis 2034, und eine einmalige Behandlung könnte dieses Wachstum beschleunigen, indem sie die Compliance der Patienten und die Behandlungsbelastung berücksichtigt.

Die Ressourcen von Eli Lilly beschleunigen Phase-2-Studien und globale Kommerzialisierungsbemühungen.

Die Übernahme von Verve Therapeutics durch Eli Lilly and Company wurde im Juni 2025 für bis zu angekündigt 1,3 Milliarden US-Dollar (einschließlich a 1 Milliarde Dollar Vorauszahlung) ist ein Game-Changer. Durch diesen Schritt wird Lillys immense globale klinische, regulatorische und kommerzielle Infrastruktur sofort in die Pipeline von Verve integriert, wodurch das Ausführungsrisiko drastisch reduziert wird. Ehrlich gesagt ist dies die ultimative Validierung der Gen-Editing-Plattform.

Der Abschluss der Übernahme wird für das dritte Quartal 2025 erwartet. Dies beschleunigt sofort den Weg für VERVE-102, dessen klinische Phase-2-Studie im Jahr beginnen soll zweite Hälfte des Jahres 2025. Lillys etablierte Fähigkeiten im Bereich kardiometabolischer Erkrankungen bedeuten, dass der Entwicklungszeitplan für alle Programme – VERVE-102, VERVE-201 und VERVE-301 – im Vergleich zu dem, was ein Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium allein bewältigen könnte, erheblich verkürzt wird.

Hier ist ein kurzer Blick auf die kurzfristige Beschleunigung der Pipeline:

Erweiterung der Plattform über die Leber hinaus, um auf andere Organe und Krankheiten abzuzielen.

Während die gesamte aktuelle klinische Pipeline von Verve – VERVE-102, VERVE-201 und VERVE-301 – die proprietäre GalNAc-LNP-Abgabetechnologie nutzt, um auf die Leber abzuzielen, liegt die Kernchance in der zugrunde liegenden Base-Editing-Technologie selbst. Die Leber ist der Stoffwechselmotor des Körpers, daher ist es bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen sinnvoll, sich auf sie zu konzentrieren. Dennoch besteht das langfristige Potenzial darin, diesen präzisen In-vivo-Ansatz (im Körper) zur Genbearbeitung auf andere Organe zu übertragen.

Der erste Erfolg des Unternehmens bei der sicheren Bearbeitung des PCSK9-Gens in der Leber von Patienten liefert eine Blaupause. Sobald die Leberabgabe validiert ist, besteht der nächste Schritt in der Entwicklung neuer Lipid-Nanopartikel (LNP)-Hüllen, um den Baseneditor an andere Gewebe wie Muskel-, Gehirn- oder Herzzellen abzugeben. Was diese Schätzung verbirgt, sind die enormen Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen, die dafür erforderlich sind, aber Lillys Unterstützung macht es weitaus machbarer.

Entwicklung von VERVE-301 für Lp(a), eine große, unterversorgte Patientenpopulation 1,4 Milliarden weltweit.

Das VERVE-301-Programm, das auf das LPA-Gen abzielt, um Lipoprotein(a) [Lp(a)] zu reduzieren, stellt einen enormen, ungedeckten medizinischen Bedarf dar. Lp(a) ist ein genetisch validierter, unabhängiger Risikofaktor für ASCVD, aber aktuelle Standardtherapien, einschließlich Ernährung und Bewegung, haben nur minimale Auswirkungen auf seine Werte. Das ist ein riesiges Problem.

Die Zielpopulation ist atemberaubend: eine Schätzung 1,4 Milliarden Menschen weltweit eine Lp(a)-Konzentration über dem Schwellenwert ($\ge$ 125 nmol/L) haben, der das kardiovaskuläre Risiko deutlich erhöht. Dies ist ein Markt, der von wirksamen, langfristigen Therapieoptionen im Wesentlichen unberührt bleibt. Verve erhielt im ersten Quartal 2025 eine Meilensteinzahlung von Eli Lilly, nachdem es VERVE-301 als Entwicklungskandidaten nominiert hatte, was die strategische Bedeutung des Programms bestätigt. Eine erfolgreiche Einzelbehandlung wäre hier nicht nur ein Kassenschlager; Es wäre eine Revolution im Bereich der öffentlichen Gesundheit.

Die Chance ist klar:

• Sprechen Sie eine Patientenpopulation an 1,4 Milliarden weltweit.
• Zielen Sie auf einen genetisch validierten Risikofaktor (Lp(a)), der gegen aktuelle Medikamente resistent ist.
• Nutzen Sie die Lilly-Partnerschaft, um die Entwicklung von VERVE-301 voranzutreiben.

Verve Therapeutics, Inc. (VERV) – SWOT-Analyse: Bedrohungen

Unvorhergesehene langfristige Sicherheitsprobleme oder Off-Target-Änderungen, die mit der Genbearbeitung einhergehen

Die größte Bedrohung für die gesamte Plattform von Verve Therapeutics ist die langfristige Sicherheit profile der In-vivo-Genbearbeitung (im Körper), einer Technologie, die die DNA eines Patienten dauerhaft verändert. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) nimmt dies ernst und verlangt von den Sponsoren, bis zu 15 Jahre nach der Verabreichung Langzeit-Follow-up-Studien durchzuführen, um verzögerte unerwünschte Ereignisse zu überwachen.

Beim früheren Hauptkandidaten VERVE-101 gab es bereits kurzfristig Sicherheitsbedenken, der im Jahr 2024 ausgesetzt wurde, nachdem bei einem Patienten erhöhte Leberenzyme Grad 3 und Thrombozytopenie (niedrige Blutplättchenzahl) auftraten, obwohl sich die Anomalien schnell besserten. Verve Therapeutics geht davon aus, dass das Problem beim Lipid-Nanopartikel-(LNP)-Abgabesystem und nicht beim Basiseditor selbst lag, was zur Umstellung auf VERVE-102 führte. Dennoch unterstreicht dies die Fragilität des Verabreichungsmechanismus und das Potenzial für Effekte außerhalb des Ziels. Die FDA hat zuvor Bedenken hinsichtlich Off-Target-Analysen bei Nicht-Hepatozyten-Zelltypen und dem Risiko einer Keimbahnbearbeitung (Übertragung der Bearbeitung an die Nachkommen), einer großen regulatorischen Hürde, geäußert.

Intensive Konkurrenz durch etablierte PCSK9-Inhibitoren und neue orale Medikamente

Verve Therapeutics betritt einen Markt, der bereits wettbewerbsintensiv ist und sich schnell weiterentwickelt, was definitiv ein Gegenwind ist. Der aktuelle Markt für PCSK9-Inhibitoren wird im Jahr 2025 schätzungsweise 2,84 Milliarden US-Dollar wert sein und wird von bewährten, zugelassenen injizierbaren Therapien dominiert.

Die Marktführer überzeugen bereits durch Wirksamkeit und Komfort und legen die Messlatte für eine einmalige Behandlung sehr hoch:

• Monoklonale Antikörper: Repatha (Evolocumab) von Amgen und Praluent (Alirocumab) von Sanofi/Regeneron sind etabliert. Es wird erwartet, dass Repatha im Jahr 2025 mit 71,8 % des PCSK9-Inhibitor-Marktes den größten Marktanteil halten wird.
• RNA-Interferenz: Leqvio (Inclisiran) von Novartis bietet ein äußerst praktisches zweimal jährliches Dosierungsschema, das bereits das Problem der Patienteneinhaltung angeht, das Verve Therapeutics lösen möchte.
• Neue orale Medikamente: Die unmittelbarste Bedrohung geht von oralen niedermolekularen PCSK9-Inhibitoren im späten Entwicklungsstadium aus. Das im April 2025 angekündigte experimentelle orale Medikament AZD0780 von AstraZeneca erzielte innerhalb von 12 Wochen eine Senkung des LDL-Cholesterins um 50,7 %, was ein signifikantes Ergebnis darstellt, ohne dass eine Injektion oder Infusion erforderlich war. Dieses Maß an Komfort könnte ein riesiges Marktsegment erobern, bevor eine Gen-Editing-Therapie überhaupt zugelassen wird.

Die regulatorischen Hürden für erstklassige In-vivo-Geneditierungstherapien bleiben hoch

Als erstklassige In-vivo-Geneditierungstherapie (die direkt dem Patienten verabreicht wird, um Zellen im Körper zu bearbeiten) unterliegt VERVE-102 der höchsten behördlichen Prüfung. Die Leitlinien der FDA sind klar: Sie erfordern belastbare Beweise für On- und Off-Target-Editing und einen langfristigen Follow-up-Plan, der bis zu 15 Jahre dauern kann, um verzögerte Nebenwirkungen wie die klonale Expansion zu erkennen.

Die frühere klinische Sperrung von VERVE-101 in den USA aufgrund von Bedenken hinsichtlich der Keimbahnbearbeitung und der Bearbeitung außerhalb des Zielbereichs ist ein konkretes Beispiel für dieses strenge Umfeld. Während VERVE-102 im März 2025 den Fast-Track-Status der FDA erhielt, beschleunigt dies nur den Prüfprozess; Der Beweisstandard für Sicherheit und Haltbarkeit wird dadurch nicht gesenkt. Der regulatorische Weg für eine dauerhafte, einmalige Behandlung ist naturgemäß komplexer als für ein reversibles Medikament.

Ein Scheitern von VERVE-102 in Phase-2-Studien würde den Wert der gesamten Plattform erheblich beeinträchtigen

VERVE-102 ist das Flaggschiffprogramm des Unternehmens und der Nachfolger des pausierten VERVE-101. Sein Erfolg ist entscheidend für die Validierung der gesamten Basisbearbeitungsplattform und des Kerngeschäftsmodells. Erste Daten aus der Heart-2-Phase-1b-Studie zeigten eine durchschnittliche LDL-C-Reduktion von 53 % in der Kohorte mit der höchsten Dosis, was vielversprechend ist, aber die entscheidende Phase-2-Dosierung wird voraussichtlich erst in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 beginnen.

Ein Ausfall in Phase 2 – sei es aufgrund eines neuen Sicherheitssignals oder unzureichender Haltbarkeit – wäre katastrophal. Hier ist die kurze Berechnung der möglichen Auswirkungen:

Das Unternehmen setzt seine kurzfristige Bewertung im Wesentlichen auf den Erfolg von VERVE-102. Wenn dieses Programm scheitert, wird der Wert der gesamten Genmedizin-Pipeline, einschließlich VERVE-201 und VERVE-301, erheblich beeinträchtigt.