Design Therapeutics, Inc. (DSGN) Bundle
Das Leitbild, die Vision und die Grundwerte eines Unternehmens sagen Ihnen, wohin sein Kapital fließt, und für ein Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium wie Design Therapeutics, Inc. ist das eine entscheidende Kennzahl.
Ihre Vision, die Gesundheit von Patienten mit genetischen Störungen wiederherzustellen, ist ehrgeizig, wird jedoch durch einen Nettoverlust von fast 30 % im dritten Quartal 2025 gestützt 17,0 Millionen US-Dollar und F&E-Aufwendungen von 14,6 Millionen US-Dollar, ein klares Zeichen ihres Engagements für die Weiterentwicklung ihrer GeneTAC-Plattform. Wie funktioniert ein Unternehmen mit einer Schätzung $0 Im Jahr 2025 wird der Umsatz eine Pipeline dieser Größenordnung aufrechterhalten, und was bedeutet das? 206,0 Millionen US-Dollar Cash-Position zum 30. September 2025, kaufen Sie sie wirklich im Hinblick auf die Start- und Landebahn? Sind ihre Grundprinzipien – die ungeschriebenen Regeln ihrer Strategie – definitiv auf die finanziellen Realitäten eines Unternehmens vor dem Umsatz ausgerichtet?
Design Therapeutics, Inc. (DSGN) Overview
Sie suchen ein klares Bild von Design Therapeutics, Inc. (DSGN), einem Unternehmen, bei dem es um zukünftiges Potenzial und nicht um aktuelle Umsätze geht. Die direkte Erkenntnis lautet: Design Therapeutics ist ein Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium, das Pionierarbeit für eine neue Klasse niedermolekularer Medikamente zur Behandlung schwerer genetischer Krankheiten leistet. Auch wenn das Unternehmen Ende 2025 keine kommerziellen Einnahmen erzielt, wird seine Finanzkraft an der Liquidität und dem Fortschritt der Pipeline gemessen, nicht am Gewinn.
Design Therapeutics wurde 2017 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Carlsbad, Kalifornien. Das Unternehmen leistet Pionierarbeit auf dem Gebiet der genomischen Medizin mit kleinen Molekülen. Ihre Kernvision ist unkompliziert: die Wiederherstellung der Gesundheit von Patienten mit genetischen Störungen durch Nutzung der körpereigenen Biologie, um funktionelle Heilungen zu ermöglichen. Sie verwenden kein auffälliges Leitbild; Sie konzentrieren sich lediglich auf die Lösung langjähriger ungedeckter medizinischer Bedürfnisse.
Die gesamte Strategie des Unternehmens dreht sich um seine proprietäre GeneTAC-Plattform (Gene Targeted Chimera). Bei dieser Technologie werden kleine Moleküle verwendet, um die Expression eines bestimmten krankheitsverursachenden Gens entweder zu erhöhen oder zu verringern und so direkt die zugrunde liegende genetische Ursache anzugehen. Ihre Pipeline, die ihr Produkt ist, konzentriert sich auf monogene wiederholte Expansionsstörungen, darunter:
- Friedreich-Ataxie (Spitzenkandidat ist DT-216P2)
- Fuchs endotheliale Hornhautdystrophie (DT-168)
- Myotone Dystrophie Typ 1 (DT-818)
- Huntington-Krankheit
Als Unternehmen im klinischen Stadium hat Design Therapeutics für das Geschäftsjahr 2025 keine aktuellen Umsatzerlöse, was für Investoren ein wichtiger Punkt ist, den es zu verstehen gilt.
Finanzielle Leistung 2025: Fokus auf Investitionen, nicht auf Einnahmen
Da sich Design Therapeutics noch vor der kommerziellen Nutzung befindet, werden Sie keine Umsatzzahlen sehen, aber Sie müssen sich auf die Burn-Rate und die Liquiditätsposition konzentrieren – das ist hier die eigentliche Messgröße für die finanzielle Gesundheit. Für das dritte Quartal (Q3), das am 30. September 2025 endete, meldete das Unternehmen einen Nettoverlust von 17 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg gegenüber einem Nettoverlust von 13,04 Millionen US-Dollar im gleichen Zeitraum des Vorjahres entspricht. Das ist ein notwendiger Kostenfaktor für die Geschäftstätigkeit in der Biotechnologie.
Hier ist die schnelle Berechnung ihrer Ausgaben für das laufende Jahr: Der Nettoverlust für die ersten neun Monate des Jahres 2025 belief sich auf insgesamt 53,8 Millionen US-Dollar, verglichen mit 35,94 Millionen US-Dollar für die neun Monate des Jahres 2024. Dieser Anstieg ist hauptsächlich auf steigende Kosten für Forschung und Entwicklung (F&E) zurückzuführen, wobei die Betriebskosten allein im dritten Quartal 2025 19,311 Millionen US-Dollar erreichten. Sie geben Geld aus, um ihre Pipeline voranzutreiben, und das ist genau das, was sie tun sollten.
Die gute Nachricht ist die Bilanz. Design Therapeutics verfügt über eine starke Liquiditätsposition und meldete zum Ende des dritten Quartals 2025 einen Gesamtbestand an Barmitteln, Barmitteläquivalenten und Anlagepapieren in Höhe von 206 Millionen US-Dollar. Diese robuste Liquidität, die sich in einer beeindruckenden aktuellen Kennzahl und einer schnellen Kennzahl von 18,71 widerspiegelt, gibt ihnen einen langen Weg, um wichtige klinische Meilensteine zu erreichen. Das Unternehmen verfügt auf jeden Fall über eine gute Kapitalausstattung für seine kurzfristigen Ziele.
Biotech-Führung in genetischen Arzneimitteln
In der hart umkämpften Biotechnologiebranche positioniert sich Design Therapeutics als Marktführer, nicht aufgrund des heutigen Marktanteils, sondern aufgrund des transformativen Potenzials seiner Plattform. Ihre Marktkapitalisierung liegt am 20. November 2025 bei etwa 419,25 Millionen US-Dollar, und die Aktie wird nahe ihrem 52-Wochen-Hoch gehandelt, was den erheblichen Optimismus der Anleger hinsichtlich ihrer GeneTAC-Technologie widerspiegelt.
Der Fokus des Unternehmens auf vererbte Nukleotid-Repeat-Expansionsmutationen – die zugrunde liegende Ursache – ist es, was es im Bereich genetischer Krankheiten auszeichnet. Analystenfirmen nehmen dies zur Kenntnis; Beispielsweise hat RBC Capital Design Therapeutics kürzlich auf „Outperform“ hochgestuft und das Kursziel auf der Grundlage erwarteter klinischer Durchbrüche im Jahr 2026 auf 13 US-Dollar angehoben. Diese Art von institutionellem Vertrauen deutet darauf hin, dass sie auf dem richtigen Weg sind.
Ihr Erfolg hängt davon ab, dass das Versprechen ihrer GeneTAC-Plattform in klinische Ergebnisse für Krankheiten wie Friedreich-Ataxie umgesetzt wird. Sie möchten das vollständige Bild ihrer Finanzstrategie und ihres Risikos sehen profile? Du solltest lesen Breaking Down Design Therapeutics, Inc. (DSGN) Finanzielle Gesundheit: Wichtige Erkenntnisse für Investoren um ihre nächsten Schritte zu verstehen.
Leitbild von Design Therapeutics, Inc. (DSGN).
Die Mission von Design Therapeutics, Inc. besteht im Wesentlichen darin, eine neue Klasse genomischer Arzneimittel zu entwickeln, um die Grundursache schwerwiegender degenerativer genetischer Erkrankungen zu bekämpfen. Sie behandeln nicht nur Symptome; die sie anstreben funktionelle Heilmittel durch Nutzung ihrer proprietären GeneTAC®-Plattform.
Diese Mission ist bedeutsam, weil sie ihre langfristige Kapitalallokation und ihren Forschungsschwerpunkt lenkt, insbesondere auf monogene wiederholte Expansionsstörungen wie Friedreich-Ataxie (FA) und Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1). Für Sie als Anleger bedeutet diese Klarheit ihre 15,7 Millionen US-Dollar Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E) für das zweite Quartal 2025 konzentrieren sich auf einen hochspezifischen Bereich der Medizin mit hohem Potenzial und sind nicht auf unterschiedliche Programme verteilt.
Sie sehen ein Unternehmen mit einem klaren, einzigartigen Fokus, was definitiv eine Stärke im volatilen Biotech-Bereich ist. Ihre Strategie ist einfach: Sie zielen auf das Gen ab, nicht nur auf die Krankheit. Um ihr Engagement zu verstehen, müssen wir die drei Kernkomponenten ihrer Mission aufschlüsseln.
Komponente 1: Pionierarbeit für eine neue Klasse genomischer Arzneimittel
Diese Komponente ist das technologische Rückgrat von Design Therapeutics. Das Hauptanliegen des Unternehmens ist die Entwicklung seiner kleinen GeneTAC®-Moleküle (Gene Targeted Chimera). Hierbei handelt es sich nicht um herkömmliche Biologika oder Gentherapien; Dabei handelt es sich um kleine Moleküle, die direkt mit dem krankheitsverursachenden Gen interagieren sollen.
Die GeneTAC®-Moleküle wirken, indem sie die Expression eines bestimmten, problematischen Gens entweder „erhöhen“ oder „verringern“ und so die zugrunde liegende genetische Ursache der Störung angehen. Dies ist eine entscheidende Unterscheidung. Das bedeutet, dass sie eine Plattformtechnologie aufbauen und nicht nur ein einzelnes Medikament, das auf mehrere Krankheiten angewendet werden kann. Ihr aktueller Barmittel- und Wertpapierbestand beträgt 216,3 Millionen US-Dollar Stand: 30. Juni 2025, bietet die Grundlage für die weitere Weiterentwicklung dieser Plattform in ihrer gesamten Pipeline.
- Entwickeln Sie kleine GeneTAC®-Moleküle.
- Ziel ist die zugrunde liegende Krankheitsursache.
- Erstellen Sie einen wiederholbaren, plattformbasierten Ansatz.
Komponente 2: Behandlung schwerwiegender degenerativer genetischer Erkrankungen
Die zweite Kernkomponente definiert den Umfang ihrer Wirkung: Sie konzentriert sich auf schwerwiegende degenerative genetische Erkrankungen mit einem „seit langem ungedeckten Bedarf“. Dies ist keine umfassende Strategie mit geringen Auswirkungen. Es handelt sich um einen risikoreichen und lohnenden Ansatz, der darauf abzielt, das Leben von Patienten mit schwächenden Erkrankungen zu verändern.
Die Pipeline des Unternehmens verdeutlicht dieses Engagement mit Programmen, die auf schwere Erkrankungen abzielen, für die derzeit keine krankheitsmodifizierenden Therapien zugelassen sind. Ihr Hauptkandidat, DT-216P2, befindet sich beispielsweise in einer Phase-1/2-Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (FA), einer fortschreitenden, lebensverkürzenden neuromuskulären Erkrankung. Im zweiten Quartal 2025 berichteten sie über frühe humane Pharmakokinetikdaten (PK) für DT-216P2, die eine günstige Translation von nichtmenschlichen Primaten zeigten, einem wichtigen Qualitätsindikator für die Arzneimittelentwicklung.
Hier ist die kurze Rechnung zu ihrem Fokus: Der Nettoverlust für das zweite Quartal 2025 betrug 19,1 Millionen US-DollarDies zeigt, dass sie diese dringend benötigten Programme aggressiv finanzieren, was typisch für ein Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium ist. Diese Investition bestätigt ihr Engagement für die schwierigsten Krankheiten. Wenn Sie tiefer in ihre finanzielle Lage eintauchen möchten, können Sie hier vorbeischauen Breaking Down Design Therapeutics, Inc. (DSGN) Finanzielle Gesundheit: Wichtige Erkenntnisse für Investoren.
Komponente 3: Funktionelle Heilung durch Präzision liefern
Die letzte Komponente ist das ultimative Ziel: den Patienten „funktionale Heilmittel“ zu bieten. Dies führt zu einem Bekenntnis zu Präzision und qualitativ hochwertiger Forschung, was durch die rasche Weiterentwicklung der Pipeline im Jahr 2025 belegt wird. Sie suchen nicht nur nach geringfügigen Verbesserungen; Sie wollen die Gesundheit wiederherstellen, indem sie die körpereigene Biologie nutzen.
Ihre Präzision wird im Fortschritt von DT-168 zur Behandlung der Fuchs-endothelialen Hornhautdystrophie (FECD) sichtbar. Nachdem in der ersten Hälfte des Jahres 2025 positive Phase-1-Daten gemeldet wurden, startete Design Therapeutics in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 eine Phase-2-Biomarker-Studie. Dieser Übergang zu einer Phase-2-Studie – insbesondere zu einer Studie mit Schwerpunkt auf Biomarkern – zeigt das Engagement für einen strengen, datengesteuerten Proof-of-Concept, bevor zu größeren, teureren Studien übergegangen wird. Darüber hinaus treiben sie ihr Programm zur Myotonen Dystrophie Typ 1 (DM1) voran. Eine Auswahl von Entwicklungskandidaten wird später im Jahr 2025 erwartet, sodass sie in der ersten Hälfte des Jahres 2026 mit der Patientendosierung von DT-818 beginnen können.
Dieser schnelle, meilensteingesteuerte Fortschritt in mehreren Programmen – FA, FECD und DM1 – zeigt, dass die Plattform funktioniert und dass das Unternehmen seine Mission schnell und wissenschaftlich fundiert umsetzt. Sie bewegen sich von der präklinischen zur Patientendosierung, dem einzigen wirklichen Qualitätsmaßstab in dieser Branche.
Vision Statement von Design Therapeutics, Inc. (DSGN).
Sie benötigen ein klares Bild davon, was Design Therapeutics, Inc. (DSGN) aufbaut, und nicht nur, was sie ausgeben. Die Vision des Unternehmens ist einfach, aber ehrgeizig: Wiederherstellung der Gesundheit von Patienten mit genetischen Störungen durch Nutzung der körpereigenen Biologie. Hier geht es nicht um die Behandlung von Symptomen; Es geht darum, die Grundursache von Erbkrankheiten mithilfe eines neuartigen Ansatzes zu ermitteln, den sie als kleine Moleküle GeneTAC® (Gene Targeted Chimera) bezeichnen.
Für ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium unterstützt ihr finanzielles Engagement diese Vision. Zum 31. März 2025 verfügte das Unternehmen über eine starke Liquiditätsposition von 229,7 Millionen US-Dollar in Barmitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und Anlagepapieren. Diese Start- und Landebahn soll zur Finanzierung des Betriebs dienen 2029, was ihnen das nötige Kapital gibt, um diese funktionellen Heilmittel ohne unmittelbaren Finanzierungsdruck zu verfolgen. Dies ist auf jeden Fall eine langfristige Investition, und der Markt spiegelt dieses zukünftige Potenzial mit einer Marktkapitalisierung von etwa 50 % wider 382 Millionen Dollar Stand: Ende Oktober 2025.
Wiederherstellung der Gesundheit von Patienten: Das Ziel der „funktionellen Heilung“.
Der Kern der Mission von Design Therapeutics besteht darin, neuartige, niedermolekulare Therapeutikakandidaten voranzutreiben funktionelle Heilmittel zu schweren genetischen Erkrankungen, bei denen der ungedeckte Bedarf seit langem besteht. Betrachten Sie es als eine komplette Neufassung der Bedienungsanleitung der Krankheit, nicht nur als einen Patch. Sie konzentrieren sich auf monogene Wiederholungsexpansionsstörungen, die durch ein einzelnes fehlerhaftes Gen verursacht werden, das einen DNA-Abschnitt zu oft wiederholt.
Hier ist die kurze Zusammenfassung ihres aktuellen Engagements für dieses Ziel:
- Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E) betrugen 15,4 Millionen US-Dollar für das erste Quartal 2025.
- Diese Forschungs- und Entwicklungsausgaben sind der Motor für ihre Pipeline, zu der das Friedreich-Ataxie-Programm (FA), DT-216P2, und das Fuchs-Programm für endotheliale Hornhautdystrophie (FECD), DT-168, gehören.
- Das Unternehmen strebt den Beginn der Phase-1/2-Patientenstudie DT-216P2 für Mitte 2025 an, ein entscheidender Schritt zur Erprobung dieses Konzepts am Menschen.
Ihr Fokus liegt auf dem Patienten, und das bedeutet, dass sie sich mit Krankheiten befassen, mit denen andere zu kämpfen hatten. Mehr über ihre Programme und Gründung können Sie hier lesen: Design Therapeutics, Inc. (DSGN): Geschichte, Eigentümerschaft, Mission, wie es funktioniert und Geld verdient.
Bekämpfung schwerwiegender genetischer Störungen: Eine gezielte Pipeline
Ein Schlüsselelement ihrer Vision ist die disziplinierte Fokussierung auf eine bestimmte Gruppe von Krankheiten mit großer Wirkung. Sie sprühen und beten nicht; Sie zielen auf Erkrankungen wie Friedreich-Ataxie, Fuchs-endotheliale Hornhautdystrophie, myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) und die Huntington-Krankheit ab.
Dieser Schwerpunkt liegt auf einer strategischen Risikominderung. Durch die Konzentration auf wiederholte Expansionsstörungen können sie die Kerntechnologie der GeneTAC®-Plattform in mehreren Programmen wiederverwenden und so ihre Forschungs- und Entwicklungsausgaben noch weiter ausschöpfen. Beispielsweise unterstützen die positiven Phase-1-Daten, die im ersten Halbjahr 2025 für DT-168 im FECD gemeldet wurden, die Weiterführung dieses Kandidaten in eine Phase-2-Studie später im Jahr 2025. Dieser schnelle Fortschritt ist ein direktes Ergebnis ihres gezielten Ansatzes.
Nutzung der GeneTAC®-Technologie: Präzision und Innovation
Das „Wie“ hinter ihrer Vision ist die GeneTAC®-Plattform (Gene Targeted Chimera). Das ist die Innovation, die sie auszeichnet. Hierbei handelt es sich um kleine Moleküle, die die Expression eines bestimmten krankheitsverursachenden Gens entweder „erhöhen“ oder „verringern“ sollen. Dieses Maß an Präzision macht die Idee einer „funktionalen Heilung“ realisierbar.
Fairerweise muss man sagen, dass dies ein Bereich mit hohem Risiko und hohem Ertrag ist. Der Nettoverlust für das erste Quartal 2025 betrug 17,7 Millionen US-Dollar, was typisch für ein Biotech-Unternehmen im klinischen Stadium ist, das noch keine Produktumsätze erzielt. Aber die Investition liegt in der Plattform, nicht nur in den einzelnen Medikamenten. Der Erfolg der Plattform treibt das Potenzial für einen transformativen Wert in der Genommedizin voran.
Das Unternehmen treibt sein DM1-Programm bereits voran. Im November 2025 wurden Pläne bekannt gegeben, mit der Patientendosierung von DT-818 in der ersten Hälfte des Jahres 2026 zu beginnen. Dieser stetige Aufstieg der Kandidaten von der präklinischen bis zur klinischen Phase zeigt, dass das Versprechen der GeneTAC®-Plattform klar umgesetzt wird.
Grundwerte von Design Therapeutics, Inc. (DSGN).
Sie suchen nach einer klaren Übersicht darüber, was Design Therapeutics, Inc. (DSGN) über den bloßen Börsenticker hinaus antreibt. Die Grundwerte des Unternehmens sind nicht nur Poster an der Wand; Sie sind die Betriebsprinzipien, die ihre GeneTAC®-Plattform regeln – einen auf Gen-Ziele ausgerichteten Chimären-Kleinmolekül-Ansatz – und bestimmen, wie sie ihren Barbestand in Höhe von 229,7 Millionen US-Dollar zum 31. März 2025 verwalten.
Der Kern ihrer Mission ist unkompliziert: die Weiterentwicklung neuartiger, niedermolekularer therapeutischer Kandidaten, die funktionelle Heilmittel für schwere genetische Krankheiten bieten sollen, bei denen seit langem ein ungedeckter Bedarf besteht. Dies führt zu drei kritischen, umsetzbaren Werten, die ihre kurzfristige Strategie und finanzielle Umsetzung definieren.
Patientenzentrierte Innovation
Dieser Wert ist der Motor für Design Therapeutics. Es bedeutet, die zugrunde liegende Ursache verheerender Krankheiten zu bekämpfen und nicht nur die Symptome zu bekämpfen. Das Unternehmen wurde mit der klaren Vision gegründet, die Gesundheit von Patienten mit genetischen Störungen durch die Nutzung der körpereigenen Biologie wiederherzustellen – ein wichtiges Ziel.
Ihre gesamte GeneTAC®-Plattform – ein niedermolekularer Ansatz, um die Expression eines bestimmten krankheitsverursachenden Gens entweder zu erhöhen oder zu verringern – ist ein direkter Ausdruck dieses Wertes. Sie sehen dieses Engagement in ihrer Pipeline, die sich auf monogene wiederholte Expansionsstörungen mit dringendem medizinischem Bedarf konzentriert. Es handelt sich um eine Strategie mit hohem Risiko und hohem Ertrag, bei der aber definitiv der Patient an erster Stelle steht.
- Bekämpfung der Friedreich-Ataxie (FA) mit DT-216P2.
- Behandlung der Fuchs-endothelialen Hornhautdystrophie (FECD) mit DT-168.
- Förderung von Programmen für Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) und Huntington-Krankheit.
Wissenschaftliche Strenge und Ausführung
In der Biotech-Welt ist eine großartige Idee nichts ohne eine einwandfreie Umsetzung. Design Therapeutics demonstriert diesen Wert durch seinen disziplinierten klinischen Fortschritt und sein Engagement für klare, messbare Daten. Sie machen keine Abstriche bei der Wissenschaft; Sie drängen auf einen klinischen Wirksamkeitsnachweis. Für einen tieferen Einblick in ihre Geschichte und ihr Geschäftsmodell können Sie hier vorbeischauen Design Therapeutics, Inc. (DSGN): Geschichte, Eigentümerschaft, Mission, wie es funktioniert und Geld verdient.
Hier ist die kurze Berechnung ihres Schwerpunkts: Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E) beliefen sich im ersten Quartal 2025 auf 15,4 Millionen US-Dollar. Diese Ausgaben stehen in direktem Zusammenhang mit wichtigen Meilensteinen, etwa der Weiterentwicklung von DT-168 in eine Phase-2-Biomarker-Studie in der zweiten Hälfte des Jahres 2025, nachdem positive Phase-1-Daten vorliegen. Sie begannen auch mit der Patientendosierung für die Phase-1-Studie von DT-216P2 für FA bei gesunden Freiwilligen und richteten Mitte 2025 eine Phase-1/2-Patientenstudie ein. Das ist ein klarer, aggressiver klinischer Zeitplan.
Finanzdisziplin und Verwaltung
Für ein Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase ohne Produkterlöse ist Bargeld Sauerstoff. Dieser Wert stellt sicher, dass das Unternehmen seine risikoreichen, langfristigen wissenschaftlichen Ziele finanzieren kann. Das Team konzentriert sich auf die Maximierung seiner Cash Runway, was ein entscheidendes Signal für Investoren und Partner ist.
Zum 31. März 2025 meldete Design Therapeutics Bargeld, Zahlungsmitteläquivalente und Wertpapiere in Höhe von 229,7 Millionen US-Dollar. Was diese Schätzung verbirgt, ist die Prognose: Das Unternehmen geht davon aus, dass dieses Kapital seine geplanten Betriebsausgaben bis 2029 finanzieren wird. Diese lange Prognose ist das Ergebnis eines straffen Finanzmanagements, bei dem die allgemeinen und administrativen Ausgaben (G&A) im ersten Quartal 2025 mit 5,0 Millionen US-Dollar niedrig gehalten wurden. Der gemeldete Gewinn pro Aktie (EPS) für das dritte Quartal 2025 von (0,30 US-Dollar) übertraf sogar den Konsens von (0,34 US-Dollar), was auf kontrollierte Ausgaben und gezielte Ausführung hinweist. Sie betreiben einen schlanken Betrieb, um die Finanzierung der Wissenschaft aufrechtzuerhalten.

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