Protalix BioTherapeutics, Inc. (PLX): 5 FORCES-Analyse [Aktualisiert Nov. 2025]

Sie bewerten Protalix BioTherapeutics, Inc. (PLX) Ende 2025, und die Realität ist eine klassische biotechnologische Gratwanderung: eine einzigartige, von der FDA zugelassene Produktionsplattform auf pflanzlicher Basis im Vergleich zu einer kommerziellen Struktur, die ihren Partnern einen erheblichen Einfluss verschafft. Ehrlich gesagt, nachdem ich diese Dynamik jahrelang analysiert habe, sehe ich die Verhandlungsmacht der Kunden als unmittelbaren Gegenwind, was durch den jüngsten Rückgang der Elfabrio-Verkäufe an Chiesi im dritten Quartal 2025 um 29 % im Vergleich zum Vorjahr unterstrichen wird und nur noch 29 $ beträgt8,8 Millionen. Dennoch stecken sie 58 % mehr in F&E-reiche Dollar13,9 Millionen in den ersten neun Monaten des Jahres 2025 – um den zunehmenden Bedrohungen wie oralen Therapien einen Schritt voraus zu sein, müssen wir die gesamte Wettbewerbslandschaft abbilden, insbesondere angesichts ihrer Liquiditätsposition von $29,4 Millionen im dritten Quartal 2025. Tauchen Sie weiter unten ein, um genau zu sehen, wie die fünf Kräfte Risiko und Ertrag definieren profile für PLX im Moment.

Protalix BioTherapeutics, Inc. (PLX) – Porters fünf Kräfte: Verhandlungsmacht der Lieferanten

Sie analysieren die Lieferantenlandschaft für Protalix BioTherapeutics, Inc. (PLX) und die Geschichte hier ist eine Geschichte interner Stärke, die durch kritische externe Übergaben ausgeglichen wird. Die Macht der Zulieferer wird im Allgemeinen geschwächt, wenn Protalix BioTherapeutics, Inc. den Prozess kontrolliert, in den letzten Schritten der Arzneimittelherstellung nimmt sie jedoch erheblich zu.

Das proprietäre ProCellEx®-System von Protalix BioTherapeutics, Inc. bietet interne Kontrolle über die Produktion rekombinanter Kernproteine. Diese firmeneigene Produktionskapazität bedeutet, dass die Macht der Rohstofflieferanten für den pharmazeutischen Wirkstoff (API) selbst gering ist, da die Kerntechnologie und die Produktionsplattform im eigenen Haus liegen und betrieben werden. Dies ist ein erheblicher struktureller Vorteil bei der Kontrolle der anfänglichen Lieferkettenkosten und der Qualität ihrer Produkte, einschließlich Elelyso® und Elfabrio®.

Die Abhängigkeit von einer einzigen Anlage eines Drittanbieters für die Füllung und Veredelung von Elfabrio® führt jedoch zu einer kritischen Abhängigkeit. Sie haben Ende 2024 gesehen, dass Protalix BioTherapeutics, Inc. und sein Partner, Chiesi Farmaceutici S.p.A., Vereinbarungen geändert haben, um eine erste alternative Quelle für kommerzielle Abfüll-/Finish-Dienstleistungen für PRX-102 (Elfabrio®) zu evaluieren und zu etablieren. Diese laufende Evaluierung zeigt, dass die aktuelle Single-Source-Vereinbarung für diesen entscheidenden Schritt – die Umwandlung des Massenarzneimittels in das endgültige injizierbare Produkt – dieser spezifischen Auftragsfertigungsorganisation (CMO) eine Hebelwirkung verschafft.

Spezialisierte Rohstoffe für die Pflanzenzellkultur sind Nischenprodukte und begrenzen die Zahl alternativer Anbieter. Während die API unverlierbar ist, handelt es sich bei den Inputs für das ProCellEx®-System – den Wachstumsmedien und Spezialreagenzien – nicht um Standardprodukte. Wenn nur wenige Anbieter die strengen Spezifikationen für von der FDA zugelassene Biotherapeutika erfüllen können, gewinnen diese Anbieter an Einfluss, auch wenn ihre Einzelausgaben im Vergleich zu den gesamten COGS gering sind.

Die Herstellung des pharmazeutischen Wirkstoffs (API) erfolgt in Eigenregie, was die Macht der Rohstofflieferanten verringert. Diese interne Kontrolle ist besonders angesichts des Umsatzwachstums von entscheidender Bedeutung. Für die neun Monate bis zum 30. September 2025 verzeichnete Protalix BioTherapeutics, Inc. einen Umsatz aus dem Verkauf von Waren in Höhe von 43,6 Millionen US-Dollar. Die Herstellungskosten der verkauften Waren (COGS) beliefen sich im selben Neunmonatszeitraum auf 22,4 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 10 % gegenüber dem Vorjahr entspricht. Dieser Betriebsumfang bedeutet, dass jede Störung in der zentralen Produktions-Input-Lieferkette größere Auswirkungen auf die Fähigkeit des Unternehmens hätte, die Partnernachfrage von Chiesi und Pfizer Inc. zu erfüllen.

Risiken einer Unterbrechung der Lieferkette, wie sie während der COVID-19-Ära festgestellt wurden, können sich immer noch auf Prozesse Dritter auswirken. Selbst bei einer schuldenfreien Bilanz ab September 2024 können externe geopolitische oder logistische Schocks die endgültige Produktveröffentlichung behindern. Das Unternehmen stellte fest, dass der Betrieb trotz des regionalen Konflikts in Israel Ende 2024 ununterbrochen blieb, was auf die betriebliche Widerstandsfähigkeit hindeutet, was jedoch nicht das inhärente Risiko negiert, das mit dem externen Abfüll-/Endbearbeitungsanbieter verbunden ist.

Hier ist ein kurzer Blick auf die wichtigsten Geschäftsbeziehungen, die die Macht der Lieferanten ausmachen:

Der Einfluss wichtiger externer Parteien lässt sich zusammenfassen, indem man sich ansieht, wo Protalix BioTherapeutics, Inc. auf externe Ausführung angewiesen ist:

• CMO für Abfüllung/Fertigstellung: Hohe Hebelwirkung durch Single-Source-Status für Elfabrio®.
• Anbieter von Spezialmedien: Moderate Hebelwirkung aufgrund von Nischen- und Spezialrohstoffanforderungen.
• API-/Wirkstofflieferanten: Geringe Hebelwirkung aufgrund der firmeneigenen Herstellung des ProCellEx®-Systems.
• Logistikanbieter: Standard-Hebel, aber entscheidend für die pünktliche Lieferung an Partner wie Chiesi.

Für die drei Monate bis zum 31. März 2025 betrugen die COGS 8,2 Millionen US-Dollar, ein deutlicher Anstieg von 215 % im Vergleich zu 2,6 Millionen US-Dollar im Vorjahreszeitraum, getrieben durch gestiegene Verkäufe an Pfizer und Fiocruz (Brasilien). Dieser schnelle Anstieg der Selbstkosten verdeutlicht, wie wichtig es ist, die mit der gesamten Lieferkette, einschließlich externer Dienstleistungen, verbundenen Kosten zu verwalten.

Finanzen: Entwurf einer Risikobewertungsmatrix für den CMO von Elfabrio Fill/Finish bis nächsten Dienstag.

Protalix BioTherapeutics, Inc. (PLX) – Porters fünf Kräfte: Verhandlungsmacht der Kunden

Wenn man sich Protalix BioTherapeutics, Inc. (PLX) ansieht, ist die Macht seiner kommerziellen Kunden ziemlich groß, vor allem weil das Unternehmen für seinen Produktumsatz auf eine kleine Anzahl großer Partner angewiesen ist. Diese Struktur konzentriert den Verhandlungsspielraum zwangsläufig in den Händen dieser Käufer.

Chiesi Global Rare Diseases besitzt die exklusiven weltweiten Vermarktungsrechte für Elfabrio®, was ein wichtiger Faktor ist, der ihnen einen hohen Einfluss gegenüber Protalix BioTherapeutics, Inc. verschafft. Die Vereinbarung bedeutet, dass Chiesi die kommerzielle Strategie in wichtigen globalen Gebieten vorantreibt. Für die drei Monate bis zum 30. September 2025 beliefen sich die Verkäufe von Elfabrio an Chiesi auf 8,8 Millionen US-Dollar.

Diese Abhängigkeit von einem einzigen Partner für Elfabrio-Verkäufe schafft eine direkte Verbindung zwischen den Kaufentscheidungen der Partner und dem Umsatz von Protalix BioTherapeutics, Inc. Die Umsatzvolatilität aufgrund der Lagerbestandszyklen der Partner ist definitiv offensichtlich; zum Beispiel die Elfabrio-Verkäufe im dritten Quartal 2025 an Chiesi 8,8 Millionen US-Dollar. Wie Dror Bashan, Präsident und Chief Executive Officer von Protalix BioTherapeutics, Inc., feststellte, variieren die Käufe von Chiesi, Pfizer und Fiocruz „von Quartal zu Quartal, da sie ihre eigenen Lagerbestände kontrollieren“. Diese Bestandsverwaltung durch den Kunden wirkt sich direkt auf den ausgewiesenen Quartalsumsatz von Protalix BioTherapeutics, Inc. aus.

Hier ist ein kurzer Blick auf die Aufschlüsselung der Produktverkäufe für das dritte Quartal 2025, die die Konzentration zeigt:

Über Elfabrio hinaus stellen die Kunden von Elelyso® – Pfizer und Fiocruz – auch große, konzentrierte Abnehmer des Produktangebots dar. Pfizer kümmert sich um die weltweite Vermarktung außerhalb Brasiliens, während Fiocruz das Produkt in Brasilien vermarktet. Diese beiden Unternehmen sind die einzigen Käufer der Elelyso-Lieferung von Protalix BioTherapeutics, Inc. In den neun Monaten bis zum 30. September 2025 belief sich der Gesamtumsatz an diese beiden Partner 24,5 Millionen US-Dollar (15,4 Millionen US-Dollar an Pfizer und 9,1 Millionen US-Dollar an Fiocruz). Diese Konzentration bedeutet, dass der Verlust oder die erhebliche Reduzierung von Aufträgen von einem der Partner erhebliche Auswirkungen auf die finanzielle Gesamtleistung von Protalix BioTherapeutics, Inc. hätte.

Beim Endkunden – dem Patienten oder dem Zahler – ist die Machtdynamik etwas anders, aber immer noch vorhanden. Bei Morbus Fabry stehen dem Endkunden nur wenige Optionen für Enzymersatztherapien (ERTs) der zweiten Generation zur Verfügung, er kann jedoch durchaus auf die Produkte der Konkurrenz umsteigen. Elfabrio ist in der Lage, einen ungedeckten Bedarf zu decken und im Vergleich zu bestehenden Produkten einen höheren Stellenwert zu erzielen, was darauf hindeutet, dass es ein Wettbewerbsangebot gibt, an dem es gemessen werden kann. Die Bereitschaft von Patienten, von anderen Behandlungen auf Elfabrio oder Elelyso umzusteigen, ist für Protalix BioTherapeutics, Inc. in seinen Unterlagen ein angegebener Risikofaktor. Die Existenz dieser Alternativen, auch wenn sie nicht identisch sind, stellt eine Obergrenze für die Preissetzungsmacht dar, die Protalix BioTherapeutics, Inc. und seine Partner ausüben können.

Die wichtigsten Faktoren für die Kundenmacht lassen sich wie folgt zusammenfassen:

• Chiesis exklusive weltweite Vermarktungsrechte für Elfabrio.
• Die Bestandskontrolle wirkt sich direkt auf die vierteljährliche Umsatzrealisierung aus.
• Pfizer und Fiocruz sind die einzigen Abnehmer von Elelyso.
• Konkurrenz durch andere zugelassene ERTs für Morbus Fabry.

Protalix BioTherapeutics, Inc. (PLX) – Porters fünf Kräfte: Konkurrenzrivalität

Sie haben es mit Morbus Fabry zu tun, einem Marktsegment, das sowohl wächst als auch hart umkämpft ist. Für Protalix BioTherapeutics, Inc. ist die Konkurrenzkonkurrenz definitiv ein Druckpunkt auf höchster Ebene. Der Markt selbst wächst, was gut ist, aber es gibt bereits große Player, die sich etabliert haben.

Der Markt für die Behandlung von Morbus Fabry wird voraussichtlich erheblich wachsen. Basierend auf einer aktuellen Analyse liegt die Marktgröße im Jahr 2025 bei etwa 2,63 Milliarden US-Dollar und wird bis 2030 voraussichtlich auf 3,87 Milliarden US-Dollar ansteigen, was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 7,74 % in diesem Zeitraum entspricht. Andere Prognosen deuten darauf hin, dass der Markt bis 2030 bei einer Bewertung von 2,54 Milliarden US-Dollar im Jahr 2023 ein Volumen von 4,93 Milliarden US-Dollar erreichen und von 2024 bis 2030 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 9,9 % wachsen könnte. Dieser Wachstumskurs bedeutet, dass es um Werte zu streiten gibt und die etablierten Unternehmen nicht still stehen.

Direkte Konkurrenz kommt von etablierten Enzymersatztherapien (ERTs) wie denen von Sanofi Fabrazyme und neuere Behandlungen von Takeda und Amicus. Sanofis Fabrazyme war ein Kraftpaket und erwirtschaftete im Jahr 2022 einen Umsatz von 938 Millionen Euro. Das Produkt von Protalix BioTherapeutics, Inc. Elfabrioist eine ERT, deren Wirksamkeit nachweislich nicht unterlegen ist Fabrazyme (Agalsidase Beta) bei der Kontrolle des Rückgangs der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) in einer direkten Studie. Dennoch sind die etablierten Player tief verwurzelt.

ElfabrioDas Hauptunterscheidungsmerkmal von ist sein Design, das auf eine längere Halbwertszeit abzielt und möglicherweise eine weniger häufige Dosierung im Vergleich zum Standard-Infusionsplan alle zwei Wochen für viele ERTs ermöglicht. Dies ist ein kritischer Punkt, da eine Umfrage ergab, dass sich die Symptome zwischen den Infusionen bei etwa der Hälfte der Befragten, die bestehende ERTs einnahmen, vorübergehend verschlimmerten. Allerdings kämpfen Protalix BioTherapeutics, Inc. und Chiesi derzeit mit regulatorischen Rückschlägen; Die EMA gab eine negative Stellungnahme zu dem vorgeschlagenen, bequemeren Dosierungsschema von 2 mg/kg über vier Wochen ab Elfabrio Ende 2025.

Das Wettbewerbsfeld ist breit gefächert und deckt mehrere Therapiemodalitäten ab. Sie haben die dominanten ERTs, das orale pharmakologische Chaperon Galafold von Amicus Therapeutics Inc. (einmal jeden zweiten Tag bei empfänglichen Patienten eingenommen) und die Weiterentwicklung von Gentherapien. ERT hielt im Jahr 2024 einen Marktanteil von 68,43 %. Allein das Segment der Chaperon-Therapie soll bis 2030 980 Millionen US-Dollar überschreiten.

Hier ist ein kurzer Blick darauf, wie die wichtigsten ERT-Produkte im Vergleich abschneiden:

Die Intensität des Kampfes um künftige Marktanteile spiegelt sich in den Forschungs- und Entwicklungsausgaben wider. Protalix BioTherapeutics, Inc. erhöht deutlich seine Investitionen, um die Differenzierung der Pipeline voranzutreiben. In den ersten neun Monaten des Jahres 2025 beliefen sich ihre gesamten Forschungs- und Entwicklungskosten auf etwa 13,9 Millionen US-Dollar. Das ist eine Steigerung von 58 % oder 5,1 Millionen US-Dollar mehr im Vergleich zu den 8,8 Millionen US-Dollar, die in den ersten neun Monaten des Jahres 2024 ausgegeben wurden. Diese aggressiven Ausgaben dienen in erster Linie der Vorbereitung der klinischen Phase-2-Studie mit PRX-115, ihrem Kandidaten gegen unkontrollierte Gicht, und zeigen einen klaren strategischen Schwerpunkt, um neue Wettbewerbsvorteile außerhalb der unmittelbaren Fabry-Rivalität zu schaffen.

Der Markt ist mit konkurrierenden Therapieansätzen stark gesättigt, was bedeutet, dass Protalix BioTherapeutics, Inc. nicht nur um Marktanteile innerhalb der ERT-Klasse, sondern auch gegen völlig andere Wirkmechanismen kämpfen muss. Das sieht man an der vielfältigen Behandlungslandschaft:

• Enzymersatztherapien (ERTs) dominieren derzeit die Umsatzbasis.
• Die pharmakologische Chaperontherapie bietet eine orale Alternative.
• Gentherapien sind ein fortschrittlicher, potenziell disruptiver Zukunftsansatz.
• Die Prävalenzdaten deuten auf einen wachsenden Patientenpool hin: 1 von 40.000 bis 60.000 Menschen ist von Morbus Fabry betroffen.

Finanzen: Entwurf einer 13-wöchigen Cash-Ansicht bis Freitag.

Protalix BioTherapeutics, Inc. (PLX) – Porters fünf Kräfte: Bedrohung durch Ersatzstoffe

Die Bedrohung durch Ersatzstoffe für Elfabrio von Protalix BioTherapeutics, Inc. ist erheblich und geht von etablierten Therapien und sich rasch weiterentwickelnden Modalitäten der nächsten Generation aus. Einer Schätzung zufolge wurde der weltweite Markt für die Behandlung von Morbus Fabry im Jahr 2025 auf etwa 2,63 Milliarden US-Dollar geschätzt, während eine andere den Wert für dasselbe Jahr auf 2,45 Milliarden US-Dollar bezifferte.

Bestehende, zugelassene ERTs (Enzyme Replacement Therapies) der ersten Generation dienen als direkteste Ersatzstoffe. Fabrazyme, ein wichtiger Wettbewerber, erzielte im zweiten Quartal 2025 einen Umsatz von 263 Millionen Euro für Sanofi. Als Produkt der zweiten Generation konkurriert Elfabrio mit diesen etablierten, auf Langzeitinfusionen basierenden Behandlungen, die im Jahr 2024 schätzungsweise 73,25 % des Marktanteils der intravenösen Verabreichung ausmachten.

Orale Chaperon-Therapien stellen einen wichtigen praktischen Ersatz dar und machen intravenöse Infusionen überflüssig. Migalastat ist die erste orale Chaperon-Behandlung, die für bestimmte Patientengruppen bei Morbus Fabry zugelassen ist. Darüber hinaus befindet sich Venglustat, ein in der Erprobung befindliches orales Substratreduktionsmittel, in einer Phase-3-Studie, in der die Teilnehmer anhand der Standardtherapie, zu der auch Migalastat gehört, randomisiert werden. Die Ergebnisse der Phase-3-Studie für Venglustat werden in der zweiten Jahreshälfte 2025 erwartet, ein Zulassungsantrag ist für 2026 geplant.

Forschungsgentherapien stellen den ultimativen langfristigen Ersatz dar und versprechen eine potenzielle einmalige Heilung. ST-920 (Isaralgagene Civaparvovec) von Sangamo Therapeutics hat überzeugende Daten aus seiner Phase-1/2-STAAR-Studie vorgelegt. Die Daten zeigten, dass alle 18 Patienten, die mit der ERT-Studie begonnen hatten, diese beenden konnten und dabei normale oder über dem Normalwert liegende Alpha-Gal-A-Enzymspiegel aufrechterhielten. Sangamo Therapeutics erhielt im November 2025 die Genehmigung für einen fortlaufenden BLA-Eintrag bei der FDA, wobei die eGFR-Steigung als primäre Grundlage für die beschleunigte Zulassung verwendet wurde.

Die Pipeline an Ersatzstoffen schreitet aktiv durch klinische Studien voran, was die langfristige Bedrohung erhöht profile für Protalix BioTherapeutics, Inc. Die eigenen Vertriebs-, allgemeinen und Verwaltungskosten des Unternehmens beliefen sich für die drei Monate bis zum 30. September 2025 auf 2,9 Millionen US-Dollar.

Hier ist eine Momentaufnahme der Wettbewerbslandschaft aus der Sicht der Ersatzspieler:

Die Weiterentwicklung der Pipeline signalisiert eine deutliche Verschiebung der Erwartungen an die Behandlungsmodalität:

• ST-920: Mögliche einmalige Behandlung mit anhaltenden Enzymwerten außerhalb der ERT.
• Venglustat: Phase 3 zur Bewertung der Wirkung auf neuropathische Schmerzen und Bauchschmerzen.
• 4D-310: Gentherapie-Studie als prospektiv, multizentrisch, offen aufgeführt.
• Migalastat: Wird als Vergleichspräparat in einer Phase-3-Venglustat-Studie verwendet.

Protalix BioTherapeutics, Inc. (PLX) – Porters fünf Kräfte: Bedrohung durch neue Marktteilnehmer

Wenn man sich Protalix BioTherapeutics, Inc. (PLX) ansieht, sind die Eintrittsbarrieren für einen neuen Konkurrenten, der versucht, seinen Erfolg zu wiederholen, recht hoch, insbesondere im spezialisierten Biopharma-Bereich. Es geht nicht nur darum, ein gutes Molekül zu haben; Es geht um die Plattform und die regulatorische Erfolgsbilanz.

Die proprietäre ProCellEx®-Plattform stellt definitiv eine hohe technologische Hürde dar. Protalix BioTherapeutics, Inc. ist das erste Unternehmen, das die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für ein Protein erhalten hat, das über ein auf Pflanzenzellen basierendes Suspensionsexpressionssystem hergestellt wird. Dieser First-Mover-Vorteil bei einer neuartigen Fertigungstechnologie lässt sich nur schwer schnell reproduzieren, da jahrelange Prozessentwicklung und -validierung erforderlich sind, um die Anforderungen der Regulierungsbehörden zu erfüllen.

Die regulatorischen Hürden für Medikamente gegen seltene Krankheiten sind erheblich und erfordern umfangreiche und kostspielige klinische Studien. Für Protalix BioTherapeutics, Inc. erfordert die Weiterentwicklung eines Pipeline-Produkts wie PRX-115, einer rekombinanten PEGylierten Urikase gegen unkontrollierte Gicht, erhebliche Vorabinvestitionen. Das Engagement des Unternehmens für diesen Weg wird an den jüngsten Ausgaben deutlich:

• Die Forschungs- und Entwicklungskosten für die neun Monate bis zum 30. September 2025 beliefen sich auf etwa 13,9 Millionen US-Dollar.
• Dies stellte a dar 58% Anstieg im Jahresvergleich, hauptsächlich aufgrund der Vorbereitungen für die geplante Phase-2-Studie PRX-115.
• Das Investigational New Drug (IND) für PRX-115 wurde im Oktober 2025 eingereicht und trat nach der 30-tägigen Prüfung durch die FDA in Kraft.

Ehrlich gesagt wirkt dieses Maß an nachhaltigen, gezielten Ausgaben als erhebliche Abschreckung für kleinere Akteure, die die Lebensfähigkeit ihrer eigenen Plattform noch nicht unter Beweis gestellt haben.

Der Kapitalbedarf ist erheblich und die aktuelle Liquidität von Protalix BioTherapeutics, Inc. ist hoch profile zeigt die Gratwanderung vieler Biotech-Unternehmen. Zum 30. September 2025 lag der Kassenbestand bei 29,4 Millionen US-Dollar in bar und kurzfristigen Einlagen. Das Management gab an, dass dies für mindestens ausreichend sei 12 Monate ab dem Quartalsberichtsdatum. Diese Landebahn ist eng, wenn man die aggressive F&E-Brennrate bedenkt, die erforderlich ist, um Vermögenswerte wie PRX-115 voranzutreiben. Neue Marktteilnehmer stehen vor der gleichen Herausforderung hinsichtlich der Kapitalintensität.

Neue Marktteilnehmer müssen auch die etablierte kommerzielle Infrastruktur globaler Partner wie Chiesi und Pfizer überwinden. Protalix BioTherapeutics, Inc. hat bereits den komplexen Prozess der Sicherung wichtiger Kommerzialisierungsvereinbarungen gemeistert, der seinen Produkten sofort Marktzugang verschafft, der einem Neuling fehlt. Hier ist ein kurzer Blick darauf, wie Partnerverkäufe die Umsatzbasis für die ersten neun Monate des Jahres 2025 aufgebaut haben:

Einen Partner wie Chiesi Farmaceutici S.p.A. für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von Elfabrio oder Pfizer Inc. für Elelyso zu gewinnen, bedeutet jahrelangen Beziehungsaufbau und erfolgreiche Due Diligence, die ein Neueinsteiger nicht einfach kaufen kann.

Dennoch bleibt die Verlockung des Marktes für seltene Krankheiten groß. Die hohe Preissetzungsmacht in diesem Segment zieht trotz der hohen Hürden neue Biotech-Unternehmen an. Beispielsweise wurde der von Elfabrio angesprochene Markt für Morbus Fabry auf ca. geschätzt 2,3 Milliarden US-Dollar derzeit (Stand der Daten für das zweite Quartal 2025) und wird voraussichtlich auf ansteigen 3,2 Milliarden US-Dollar bis 2030. Diese potenzielle Rendite hält definitiv die Tür für gut finanzierte, hochspezialisierte Marktteilnehmer offen, die bereit sind, sich mit der Plattform und dem regulatorischen Spießrutenlauf auseinanderzusetzen.