Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM): SWOT-Analyse [Aktualisierung Nov. 2025]

Sie sehen, wie Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM) Ende 2025 einen kritischen Wendepunkt erreicht, und die Realität mit den hohen Einsätzen ist folgende: Das Unternehmen verfügt über eine starke Liquiditätsposition von 416,1 Millionen US-Dollar, aber sie stehen vor einem erheblichen Nettoverlust von (153,1 Millionen US-Dollar) in den ersten neun Monaten des Jahres aufgrund der voraussichtlich hohen Betriebskosten 315 Millionen Dollar für das Geschäftsjahr 2025. Die gesamte kurzfristige Strategie hängt von der bevorstehenden Entscheidung der FDA zur Behandlung erworbener hypothalamischer Fettleibigkeit ab, die durch überzeugende Beweise gestützt wird -19.8% BMI-Reduktionsdaten, aber eine tatsächliche Verzögerung oder Ablehnung durch die Regulierung könnte ihre Möglichkeiten schnell erschöpfen. Nachfolgend finden Sie die vollständige SWOT-Aufschlüsselung, die die Chancen für Multi-Indikations-Wachstum im Vergleich zur finanziellen Burn-Rate darstellt.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM) – SWOT-Analyse: Stärken

Ausschließlicher Fokus auf den seltenen Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Signalweg.

Die größte Stärke von Rhythm Pharmaceuticals ist sein einzigartiger, tiefer Fokus auf den Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Signalweg, der der zentrale Regulator des Körpers für Appetit und Energieverbrauch ist. Dies ist kein weit verbreitetes Fettleibigkeitsspiel; Dabei handelt es sich um eine präzise, ​​hochwertige Strategie zur Behandlung äußerst seltener genetischer und erworbener Fettleibigkeitsstörungen. Durch die Konzentration seiner Forschungs- und Geschäftsanstrengungen hier hat das Unternehmen einen vertretbaren Schutzwall aus Fachwissen und geistigem Eigentum rund um sein Hauptprodukt IMCIVREE (Setmelanotid) und seine Pipeline aufgebaut.

Diese Spezialisierung bedeutet, dass sie nicht direkt mit dem riesigen GLP-1-Markt (Glucagon-ähnliches Peptid-1) konkurrieren, sondern vielmehr Patientenpopulationen ansprechen, für die keine anderen zugelassenen Behandlungen verfügbar sind. Dieser Fokus auf seltene Krankheiten führt oft zu einer höheren Preissetzungsmacht und weniger Reibungsverlusten für die Kostenträger, sobald ein Patient identifiziert und diagnostiziert ist. Es ist ein kluges, fokussiertes Spiel in einer Nische, in der der Bedarf von entscheidender Bedeutung ist.

Starke Barmittelposition von 416,1 Millionen US-Dollar zum 30. September 2025.

Ohne eine solide Bilanz kann man keine ehrgeizige Strategie für seltene Krankheiten umsetzen, und Rhythm Pharmaceuticals verfügt über eine. Zum 30. September 2025 verfügte das Unternehmen über liquide Mittel, Zahlungsmitteläquivalente und kurzfristige Investitionen in Höhe von ca 416,1 Millionen US-Dollar. Diese starke Liquiditätsposition stellt eine entscheidende Starthilfe dar, von der das Management erwartet, dass sie geplante Operationen für mindestens 24 Monate finanzieren wird. Das ist ein riesiger Puffer.

Dieser Bargeldbestand ist auf jeden Fall eine Stärke, denn er ermöglicht es dem Unternehmen, seine kommerzielle Expansion für IMCIVREE zu finanzieren, seine umfangreiche Pipeline-Entwicklung – einschließlich des oralen MC4R-Agonisten Bivamelagon – fortzusetzen und sich auf die mögliche Markteinführung von Setmelanotid gegen erworbene hypothalamische Fettleibigkeit vorzubereiten, ohne unmittelbare Kapitalsorgen zu haben. Der Bargeldbestand ist ein strategischer Vermögenswert, der Zeit verschafft und das Risiko einer verwässernden Finanzierung in naher Zukunft verringert.

Der Umsatz von IMCIVREE (Setmelanotid) wächst und erreichte im dritten Quartal 2025 51,3 Millionen US-Dollar.

Der kommerzielle Erfolg von IMCIVREE ist eine spürbare Stärke und beweist die Fähigkeit des Unternehmens, auf dem Markt für seltene Krankheiten erfolgreich zu sein. Der weltweite Nettoproduktumsatz erreichte im dritten Quartal 2025 51,3 Millionen US-Dollar, ein deutlicher Anstieg gegenüber dem gleichen Zeitraum im Jahr 2024. Dieses Wachstum ist in erster Linie auf die Behandlung des Bardet-Biedl-Syndroms (BBS) zurückzuführen und ist ein klarer Indikator für die Marktakzeptanz und erfolgreiche Patientenidentifizierung.

Hier ist die kurze Berechnung der Umsatzaufschlüsselung im dritten Quartal 2025:

Der US-Umsatz von 38,2 Millionen US-Dollar zeigte gegenüber dem Vorquartal einen starken Anstieg von 19 % gegenüber dem Vorquartal, was darauf hindeutet, dass das Vertriebsteam auf dem richtigen Weg ist. Diese Einnahmequelle stellt eine sofortige, nicht verwässernde Finanzierung für die anderen Initiativen des Unternehmens dar.

Die entscheidenden Phase-3-Daten für erworbene hypothalamische Adipositas zeigten eine überzeugende placebobereinigte BMI-Reduktion von -19,8 %.

Die klinischen Daten zu Setmelanotid bei erworbener hypothalamischer Adipositas (HO) sind bahnbrechend und eine große Stärke. Die entscheidende Phase-3-Studie TRANSCEND mit 120 Patienten erreichte ihren primären Endpunkt mit einer statistisch signifikanten und klinisch äußerst bedeutsamen Reduzierung des Body-Mass-Index (BMI).

Die wichtigste Erkenntnis ist die placebobereinigte BMI-Reduktion um -19,8 % nach einem Jahr. Dies ist ein schwerwiegendes Ergebnis für eine Patientenpopulation – Patienten mit einer Schädigung des Hypothalamus, häufig aufgrund eines Gehirntumors oder seiner Behandlung –, bei der aktuelle Behandlungen weitgehend wirkungslos sind.

Die Datenpunkte sind überzeugend:

• Die placebobereinigte BMI-Reduktion betrug insgesamt -19,8 %.
• Patienten unter Setmelanotid (n=81) erreichten einen durchschnittlichen BMI-Verlust von -16,5 % gegenüber dem Ausgangswert, verglichen mit einem Anstieg von +3,3 % in der Placebogruppe (n=39).
• 80 % der Patienten unter Setmelanotid erreichten nach 52 Wochen eine BMI-Reduktion von 5 % oder mehr.
• Die Ergebnisse waren in allen Altersgruppen konsistent, mit einer placebobereinigten Reduktion von -19,2 % bei Erwachsenen und -20,2 % bei Patienten unter 18 Jahren.

Diese starke Wirksamkeit ebnet den Weg für eine möglicherweise erste zugelassene Therapie für diese Erkrankung, wobei das PDUFA-Zieldatum der FDA auf den 20. Dezember 2025 festgelegt ist. Das ist eine große kurzfristige Chance, die Marke und Marktgröße von IMCIVREE zu erweitern.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM) – SWOT-Analyse: Schwächen

Hohe Abhängigkeit von einem einzigen kommerziellen Produkt, IMCIVREE, für alle Einnahmen.

Das größte kurzfristige Risiko für Rhythm Pharmaceuticals besteht darin, dass es sich bei allen Produktumsätzen vollständig auf ein einziges kommerzielles Medikament, IMCIVREE (Setmelanotid), verlässt. Dies ist die klassische Biopharma-Schwachstelle: ein Single Point of Failure. Während IMCIVREE ein erstklassiger Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Agonist für seltene genetisch bedingte Fettleibigkeitsstörungen ist, ist sein Erfolg die Lebensader des gesamten Unternehmens.

In den neun Monaten bis zum 30. September 2025 beliefen sich die Nettoproduktumsätze aus den weltweiten Verkäufen von IMCIVREE auf 137,5 Millionen US-Dollar. Das ist eine starke Zahl für ein Medikament gegen seltene Krankheiten, aber jede unerwartete regulatorische Hürde, Produktionsverzögerung oder der Eintritt eines neuen Konkurrenten in den kleinen Markt könnte definitiv einen sofortigen, katastrophalen Umsatzschock auslösen. Sie setzen im Wesentlichen das gesamte Portfolio auf eine Karte.

Erheblicher Nettoverlust von (153,1 Millionen US-Dollar) für die ersten neun Monate des Jahres 2025.

Trotz des starken Umsatzwachstums steckt das Unternehmen weiterhin tief in den roten Zahlen. Für die neun Monate bis zum 30. September 2025 meldete Rhythm Pharmaceuticals einen den Stammaktionären zuzurechnenden Nettoverlust von (153,1) Millionen US-Dollar. Hier ist die schnelle Rechnung: Obwohl dies eine Verbesserung gegenüber dem (219,9) Millionen US-Dollar Verlust im gleichen Zeitraum des Vorjahres darstellt, bedeutet dies immer noch, dass das Unternehmen in erheblichem Maße Bargeld verbrennt, um seine kommerzielle Expansion und klinische Pipeline zu finanzieren.

Positiv ist, dass sich die Cash Runway ab dem 30. September 2025 voraussichtlich über mindestens 24 Monate erstrecken wird, gestützt durch einen Saldo an Barmitteln, Barmitteläquivalenten und kurzfristigen Investitionen in Höhe von etwa 416,1 Millionen US-Dollar. Dennoch bedeutet ein Verlust dieser Größenordnung, dass die Rentabilität ein entferntes Ziel bleibt und der zukünftige Erfolg eng an Pipeline-Ergebnisse wie die Indikation erworbene hypothalamische Adipositas (HO) gebunden ist.

Für das Geschäftsjahr 2025 werden hohe Non-GAAP-Betriebskosten zwischen 295 und 315 Millionen US-Dollar prognostiziert.

Die hohe Betriebskostenstruktur ist der Hauptgrund für den Nettoverlust. Rhythm Pharmaceuticals hat seine Finanzprognose aktualisiert und erwartet für das gesamte Geschäftsjahr 2025 nicht GAAP-konforme Betriebsaufwendungen zwischen etwa 295 und 315 Millionen US-Dollar. Dieses Sortiment stellt die erhebliche Investition dar, die erforderlich ist, um IMCIVREE weltweit zu vermarkten und die klinische Pipeline voranzutreiben.

Diese Ausgaben unterteilen sich in zwei Hauptbereiche, die zeigen, wohin das Geld fließt:

• Verkauf, Allgemeines und Verwaltung (VVG-Kosten): Ungefähr 145 bis 150 Millionen US-Dollar (für kommerzielle Expansion).
• Forschung und Entwicklung (F&E): Ungefähr 150 bis 165 Millionen US-Dollar (für die Weiterentwicklung der Pipeline).

Das Unternehmen gibt etwa die Hälfte seines Betriebsbudgets für Forschung und Entwicklung aus, was für das langfristige Überleben notwendig ist, die aktuellen Umsatzkosten jedoch sehr hoch hält. Das sind die Kosten, die ein Biopharmaunternehmen in der Wachstumsphase mit sich bringt.

Der kommerzielle Erfolg ist stark konzentriert: 74 % des Umsatzes im dritten Quartal 2025 stammen aus den USA.

Die geografische Konzentration der IMCIVREE-Verkäufe führt zu einer großen Anfälligkeit für Veränderungen in der US-amerikanischen Gesundheits- und Erstattungslandschaft. Im dritten Quartal 2025 (Q3 2025) wurden 74 % des Produktumsatzes in den Vereinigten Staaten generiert. Dies bedeutet, dass die internationale Einführung zwar voranschreitet, aber noch keine sinnvolle Diversifizierung bewirkt hat.

Was diese Schätzung verbirgt, ist das Risiko, dass ein Einzahlersystem oder ein großer US-Versicherer seine Versicherungspolice für ein Medikament gegen seltene Krankheiten ändert. Die einmalige Belastung in Höhe von 3,2 Millionen US-Dollar, die im dritten Quartal 2025 im Zusammenhang mit einer Preisanpassung in Frankreich verzeichnet wurde, ist ein konkretes Beispiel für die Preisvolatilität, mit der Sie auf internationalen Märkten konfrontiert sind.

Hier ist die Aufschlüsselung des Nettoproduktumsatzes für IMCIVREE im dritten Quartal 2025:

Die Maßnahme ist klar: Die Finanzen müssen die Auswirkungen einer 10-prozentigen Kürzung der US-Erstattungen bis Freitag modellieren.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM) – SWOT-Analyse: Chancen

Bevorstehende FDA-Entscheidung zu erworbener hypothalamischer Adipositas

Die bedeutendste kurzfristige Chance für Rhythm Pharmaceuticals ist die mögliche Zulassung von Setmelanotid (IMCIVREE) für erworbene hypothalamische Adipositas (HO), eine seltene Erkrankung, die nach einer Schädigung des Hypothalamus zu einer schnellen, starken Gewichtszunahme und Hyperphagie (unstillbarem Hunger) führt. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat den ergänzenden New Drug Application (sNDA) mit vorrangiger Prüfung am 20. August 2025 angenommen.

Während das ursprüngliche Zieldatum des PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) der 20. Dezember 2025 war, verlängerte die FDA den Überprüfungszeitraum bis zum 20. März 2026, um zusätzliche Sensitivitätsanalysen der Phase-3-Wirksamkeitsdaten zu ermöglichen. Diese Verzögerung ist nicht auf neue Sicherheits- oder Herstellungsbedenken zurückzuführen, sondern verschiebt die mögliche Markteinführung in die erste Hälfte des Jahres 2026. Die entscheidenden Daten der Phase-3-Studie TRANSCEND sind überzeugend und zeigen eine statistisch signifikante, placebobereinigte Reduzierung des Body-Mass-Index (BMI) um 19,8 % über 52 Wochen bei 120 Patienten. Diese Indikation stellt einen erheblichen neuen Markt dar, mit schätzungsweise 5.000 bis 10.000 Patienten allein in den USA.

Pipeline-Erweiterung beim Prader-Willi-Syndrom (PWS)

Die Ausweitung von Setmelanotid auf das Prader-Willi-Syndrom (PWS) bietet eine weitere wichtige Gelegenheit, eine seltene Bevölkerungsgruppe mit hohem Bedarf anzusprechen. PWS ist eine komplexe genetische Störung, die durch schwere Hyperphagie und Fettleibigkeit gekennzeichnet ist. Rhythm Pharmaceuticals ist auf dem besten Weg, im vierten Quartal 2025 vorläufige Ergebnisse der Phase-2-Studie zur Bewertung von Setmelanotid bei PWS zu veröffentlichen. Ziel dieser Studie ist die Aufnahme von bis zu 20 Patienten im Alter von 6 bis 65 Jahren.

Ein klarer Einzeiler hier: Ein positiver PWS-Wert der Phase 2 im vierten Quartal 2025 ist ein wichtiger Katalysator.

Weiterentwicklung von Bivamelagon als orale Therapie der nächsten Generation

Die Entwicklung von Bivamelagon, einem oralen Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Agonisten, ist eine entscheidende langfristige Chance, den Patientenkomfort und den Marktanteil zu steigern. Setmelanotid ist eine tägliche subkutane Injektion, aber Bivamelagon ist eine tägliche orale Tablette, was definitiv eine bequemere Verabreichungsmethode für Patienten darstellt.

Die auf der ENDO 2025 vorgestellten Daten der Phase-2-Studie SIGNAL für Bivamelagon bei erworbenem HO zeigten eine vielversprechende Wirksamkeit, wobei die Kohorte mit der höchsten 600-mg-Dosis eine BMI-Reduktion von 9,3 % gegenüber dem Ausgangswert erreichte. Diese orale Therapie ist als Behandlung der nächsten Generation positioniert und ihr US-Patentschutz reicht bis weit in die 2040er Jahre hinein, was ihr eine lange kommerzielle Laufbahn sichert. Das Unternehmen plant, im Jahr 2026 eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie für Bivamelagon in erworbenem HO zu starten, die ein bedeutendes Nachfolgeprodukt zu Setmelanotid liefern könnte.

Ausbau der globalen Reichweite in wichtigen europäischen Märkten

Rhythm Pharmaceuticals festigt seine kommerzielle Präsenz in Europa, was das zukünftige Umsatzwachstum vorantreiben wird. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat den Typ-II-Änderungsantrag für Setmelanotid bei erworbener HO bereits validiert. Die Überprüfung beginnt im August 2025 und richtet sich an eine EU-Patientenpopulation von 3.500 bis 10.000 Personen.

Darüber hinaus hat das Unternehmen im Oktober 2025 in Frankreich einen erstatteten Preis für IMCIVREE für seine bestehenden Indikationen (Bardet-Biedl-Syndrom und POMC/LEPR-Mängel) festgelegt. Diese Preisfestsetzung führte zwar zu einer einmaligen nicht zahlungswirksamen Belastung von 3,2 Millionen US-Dollar im dritten Quartal 2025 für die Aufstockung früherer Rückstellungen, beseitigt jedoch Preisunsicherheiten und schafft einen klaren Weg für erstattete Verkäufe in einem wichtigen europäischen Markt. Diese kommerziellen Grundlagen sind von entscheidender Bedeutung, da der internationale Umsatz im dritten Quartal 2025 13,1 Millionen US-Dollar oder 26 % des gesamten Nettoproduktumsatzes von 51,3 Millionen US-Dollar ausmachte.

• Abschluss der Erstattung für bestehende Indikationen in anderen wichtigen EU-Ländern.
• Sichern Sie sich die Zulassung und führen Sie Setmelanotid für erworbenes HO in der gesamten EU ein.
• Nutzen Sie den etablierten französischen Preis für Verhandlungen in anderen europäischen Gebieten.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM) – SWOT-Analyse: Bedrohungen

Regulatorisches Risiko durch die sNDA für erworbene hypothalamische Adipositas

Das größte kurzfristige Risiko für Rhythm Pharmaceuticals ist das binäre Ergebnis des ergänzenden New Drug Application (sNDA) für erworbene hypothalamische Adipositas (HO). Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat diesem Antrag eine vorrangige Prüfung gewährt, mit einem Zieldatum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) von 20. Dezember 2025. Diese Entscheidung ist ein Katalysator mit hohem Einsatz und hoher Belohnung.

Wenn die FDA das sNDA ablehnt oder eine erhebliche Verzögerung für weitere klinische Daten fordert, wird der Aktienkurs definitiv einen starken Ausverkauf erleben. Analysten schätzen, dass die Genehmigung des erworbenen HO die Gesamtmarktchancen für IMCIVREE (Setmelanotid) möglicherweise verdoppeln oder verdreifachen könnte, was eine Ablehnung zu einem verheerenden Schlag für die Bewertung und den Wachstumskurs des Unternehmens machen würde. Der Markt preist eine hohe Zulassungswahrscheinlichkeit ein, so dass etwaige negative Nachrichten verstärkt werden. Es ist ein klassisches binäres Biotech-Ereignis.

Anhaltend hohe Betriebskosten und Cash-Runway-Risiko

Während Rhythm Pharmaceuticals über eine starke Liquiditätsposition verfügt, üben die anhaltend hohen Betriebskosten des Unternehmens einen ständigen Druck auf seine Liquidität aus. Zum 30. September 2025 verfügte das Unternehmen über einen robusten Bestand an liquiden Mitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und kurzfristigen Investitionen in Höhe von ca 416,1 Millionen US-Dollar.

Das Unternehmen geht davon aus, dass dieses Kapital ausreicht, um den geplanten Betrieb ab diesem Datum für mindestens 24 Monate zu finanzieren, sodass die Laufzeit bis Ende 2027 reicht. Diese Prognose basiert jedoch auf einem stetigen Umsatzwachstum und kontrollierten Ausgaben. Für das Gesamtjahr, das am 31. Dezember 2025 endet, liegen die aktualisierten Non-GAAP-Betriebskostenprognosen in einer breiten Spanne von ungefähr 295 bis 315 Millionen US-Dollar.

Hier ist die schnelle Berechnung des Burn-Rate-Risikos:

Der Nettoverlust im dritten Quartal 2025 von (54,3) Millionen US-Dollar zeigt den hohen Cash-Burn. Wenn sich der erworbene HO-Start verzögert oder wenn der kommerzielle Hochlauf für bestehende Indikationen wie das Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) langsamer wird, verkürzt sich die Laufzeit von 24 Monaten schnell. Was diese Schätzung verbirgt, ist die potenzielle Notwendigkeit einer kostspieligen Kapitalerhöhung, wenn der PDUFA-Termin scheitert und die derzeitigen Aktionäre verwässert werden.

Zunehmende Konkurrenz durch GLP-1-Rezeptoragonisten

Das explosionsartige Wachstum von GLP-1-Rezeptoragonisten (Glucagon-ähnliches Peptid-1, eine Medikamentenklasse zur Behandlung von Diabetes und Fettleibigkeit) stellt eine erhebliche, wenn auch indirekte Bedrohung dar. Während sich Rhythm Pharmaceuticals auf seltene genetische Fettleibigkeit konzentriert, die durch Defekte im Signalweg des Melanocortin-4-Rezeptors (MC4R) verursacht wird, dominiert die schiere Größe des GLP-1-Marktes die breitere Diskussion über Fettleibigkeit und die Kapitalallokation.

Das ist ein gewaltiger Gegenwind. Die GLP-1-Klasse machte im Jahr 2024 bereits rund 80 % des Marktumsatzes im therapeutischen Bereich der Adipositas-Behandlung aus 52,95 Milliarden US-Dollar bis 2025 und könnte bis zu reichen 130 Milliarden US-Dollar bis 2030.

Die Bedrohung manifestiert sich auf verschiedene Arten:

• Dominiert den Meinungsaustausch und die Verschreibungsgewohnheiten des Arztes.
• Verschlingt einen großen Teil des Kostenträgerbudgets für die Behandlung von Fettleibigkeit.
• Neue GLP-1-Analoga zeigen eine größere Wirksamkeit, wobei einige Doppelagonisten dies erreichen 15-20% oder eine stärkere Reduzierung des Körpergewichts.

Fairerweise muss man sagen, dass IMCIVREE ein differenzierter MC4R-Agonist ist, und aktuelle Daten von ObesityWeek 2025 zeigten, dass die Kombination von Setmelanotid mit der GLP-1-Therapie zu einer mittleren, placebobereinigten BMI-Reduktion von führte 27.1%, im Vergleich zu 19.0% für Setmelanotid allein. Dennoch bedeutet der enorme kommerzielle Umfang der GLP-1-Franchises von Novo Nordisk und Eli Lilly, dass Rhythm Pharmaceuticals seine Nische in einem Markt, der zunehmend von diesen Blockbustern definiert wird, ständig rechtfertigen muss.

Potenzial für neue, wirksamere Behandlungen für seltene genetisch bedingte Fettleibigkeit

Der Bereich seltener Krankheiten ist nicht immun gegen den Wettbewerb, und neue, gezielte Therapien für bestimmte genetisch bedingte Fettleibigkeiten stellen eine klare Bedrohung für die Erweiterung der Pipeline von IMCIVREE dar. IMCIVREE ist derzeit für die Behandlung des Bardet-Biedl-Syndroms (BBS) und bestimmter anderer seltener genetischer Mängel zugelassen, die Pipeline umfasst jedoch auch andere seltene Erkrankungen wie das Prader-Willi-Syndrom (PWS).

Ein großer Wettbewerbsaufschwung ereignete sich im März 2025, als Soleno Therapeutics die FDA-Zulassung für sein Medikament Vykat XR zur Behandlung des Prader-Willi-Syndroms erhielt. Dieses Medikament ist die erste zugelassene Behandlung für diese seltene genetische Störung, von der etwa 100.000 Menschen betroffen sind 50.000 Menschen in den USA Dies untergräbt direkt eine wichtige Pipeline-Indikation für eine große Population von Rhythm Pharmaceuticals und erzwingt eine Neubewertung seines PWS-Programms, das sich derzeit in einer Phase-2-Studie befindet. Der Trend zur Präzisionsmedizin ist ein zweischneidiges Schwert: Er bestätigt den Ansatz von Rhythm, ermöglicht aber auch anderen Unternehmen, spezifische genetische Defekte mit ihren eigenen neuartigen Mechanismen anzugehen.