Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA): Lienzo del Modelo de Negocio [Actualizado en Ene-2025]

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) está a la vanguardia de la medicina genética revolucionaria, pioneros en tratamientos transformadores para trastornos neurológicos raros que han desafiado durante mucho tiempo la ciencia médica. Al aprovechar las tecnologías de terapia génica de vanguardia y un modelo de negocio innovador, esta compañía de biotecnología está redefiniendo la medicina de precisión, ofreciendo esperanza a pacientes con afecciones genéticas que anteriormente se consideraban impacables. Su enfoque único combina experiencia científica, asociaciones estratégicas y un compromiso implacable para desarrollar terapias curativas únicas que puedan cambiar fundamentalmente el panorama del tratamiento de trastorno genético.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negocios: asociaciones clave

Instituciones de investigación académica

Taysha Gene Therapies ha establecido asociaciones clave con las siguientes instituciones de investigación académica:

Institución	Enfoque de colaboración	Año establecido
Centro Médico Southwestern de la Universidad de Texas	Investigación y desarrollo de terapia génica	2019
Hospital Nationwide Children's	Investigación de enfermedades genéticas raras	2020

Asociaciones de la compañía farmacéutica

Taysha tiene colaboraciones estratégicas con compañías farmacéuticas para ensayos clínicos y comercialización potencial:

• Compañía farmacéutica de Takeda
• Biogen Inc.
• Biosciencias neurocrinas

Organizaciones de fabricación de contratos

Socio de CMO	Capacidades de fabricación	Valor de contrato
Soluciones farmacéuticas catalent	AAV Vector Fabricación	$ 12.5 millones (2022)
Grupo lonza	Producción de terapia génica	$ 8.3 millones (2023)

Asociaciones de defensa del paciente con enfermedades raras

• Tay-Sachs nacionales & Asociación de Enfermedades Aliadas
• NORD (Organización Nacional para Trastornos Raros)
• Genes globales

Inversores estratégicos

Inversor	Monto de la inversión	Año
Asesores perceptivos	$ 95 millones	2021
Franklin Templeton Investments	$ 45 millones	2022

Inversiones totales de asociación a partir de 2024: $ 153.8 millones

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negocios: actividades clave

Desarrollo de terapias génicas para trastornos neurológicos y genéticos raros

A partir de 2024, las terapias del gen Taysha se centran en desarrollar terapias génicas para los siguientes trastornos específicos:

Categoría de desorden	Número de programas	Etapa de desarrollo
Trastornos neurológicos raros	9	Preclínico/clínico
Trastornos genéticos	5	Preclínico/clínico

Realización de investigaciones preclínicas y clínicas

Investigación de inversión y detalles del ensayo clínico:

• Gastos anuales de I + D: $ 78.4 millones (año fiscal 2023)
• Ensayos clínicos activos: 6 programas en curso
• Sitios de ensayos clínicos: 12 centros de investigación en todo Estados Unidos

Avance de plataformas de tecnología de terapia génica

Plataforma tecnológica	Características únicas	Estado de patente
Terapia génica basada en AAV	Ingeniería de cápsid patentada	7 familias de patentes
Plataforma de orientación de ARN	Modificación genética de precisión	4 familias de patentes

Asegurar aprobaciones regulatorias

• Interacciones de la FDA: 14 reuniones formales en 2023
• Solicitudes de nueva droga de investigación (IND): 3 presentados
• Designaciones de medicamentos huérfanos: 5 designaciones actuales

Administración de propiedad intelectual y cartera de patentes

Métricas de propiedad intelectual:

Categoría de IP	Número total	Cobertura geográfica
Patentes concedidas	22	Estados Unidos, Europa, Japón
Aplicaciones de patentes pendientes	35	Jurisdicciones internacionales

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negocios: recursos clave

Plataformas de tecnología de terapia génica patentada

Taysha Therapies Gene aprovecha múltiples plataformas de terapia génica, que incluyen:

• Tecnologías de transferencia de genes basadas en AAV
• Plataforma de regulación génica de trazado
• Tecnologías de ingeniería de cápside optimizada

Plataforma tecnológica	Características clave	Estado de desarrollo
Transferencia de genes AAV	Tecnología de vectores virales asociados a adeno	Múltiples programas en etapas preclínicas/clínicas
Plataforma trazadora	Regulación génica específica de tejido	Tecnología patentada en el desarrollo

Experiencia científica en trastornos genéticos raros

Taysha mantiene experiencia especializada en trastornos genéticos raros neurológicos.

• Centrarse en las condiciones neurológicas pediátricas
• Experiencia en mecanismos de enfermedades genéticas
• Redes de investigación colaborativa

Investigaciones y instalaciones de desarrollo

Ubicado en Dallas, Texas, con infraestructura de investigación dedicada.

Tipo de instalación	Presupuesto
Laboratorio de investigación	Aproximadamente 35,000 pies cuadrados
Inversión de I + D	$ 48.7 millones (2022 año fiscal)

Propiedad intelectual y cartera de patentes

Estrategia integral de IP que cubre tecnologías de terapia génica.

• 26 Patentes emitidas a partir de 2023
• Múltiples solicitudes de patentes pendientes
• Acuerdos de licencia exclusivos con instituciones académicas

Equipo de gestión experimentado

Posición de liderazgo	Nombre	Experiencia clave
CEO	Dr. Sanjay Keswani	Liderazgo de biotecnología
Oficial científico	Dr. Tamas Szabo	Investigación de terapia génica

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negocio: propuestas de valor

Posibles tratamientos curativos únicos para enfermedades genéticas raras

A partir de 2024, las terapias del gen Taysha se centran en el desarrollo de terapias génicas para 15 enfermedades genéticas raras, con 7 programas actualmente en desarrollo clínico.

Categoría de enfermedades	Número de programas	Estadio clínico
Trastornos neurológicos raros	7	Fase 1/2
Condiciones genéticas pediátricas	5	Preclínico

Enfoques innovadores de terapia génica dirigida a las necesidades médicas no satisfechas

La plataforma de terapia génica patentada de Taysha permite el desarrollo de tratamientos transformadores.

• Inversión total de I + D en 2023: $ 68.4 millones
• 15 programas únicos de terapia génica en desarrollo
• Tecnologías avanzadas de transferencia de genes basadas en AAV

Medicina de precisión dirigida a mutaciones genéticas específicas

Tipo de mutación	Enfermedades dirigidas	Enfoque terapéutico
Defectos genéticos	Gangliosidosis GM2	Terapia de reemplazo de genes
Mutaciones neurológicas	Síndrome de Rett	Modificación génica

Potencial para mejorar la calidad de vida del paciente

Programas clínicos dirigidos a trastornos genéticos graves con altas necesidades médicas no satisfechas.

• Centrarse en las condiciones neurológicas pediátricas
• Potencial para tratamientos transformadores de dosis única
• Apunte a prevenir la progresión de la enfermedad

Soluciones terapéuticas transformadoras para trastornos neurológicos

Tubería integral que aborda las condiciones neurológicas complejas.

Trastorno	Estado del programa	Impacto potencial para el paciente
Síndrome de Dravet	Desarrollo clínico	Reducción potencial de convulsiones
Síndrome de Rett	Investigación preclínica	Mejora de la función neurológica potencial

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negocios: relaciones con los clientes

Compromiso directo con enfermedades raras comunidades de pacientes

A partir del cuarto trimestre de 2023, las terapias del gen Taysha mantienen la participación directa con aproximadamente 17 grupos de defensa del paciente de enfermedad genética rara. El alcance del paciente incluye:

• Comunicación dirigida con 3.200 familias de pacientes con enfermedades raras
• Interacciones de plataforma digital con redes de soporte de enfermedades raras
• Foros de la comunidad de pacientes virtuales

Asociaciones de investigación colaborativa

Tipo de asociación	Número de asociaciones	Enfoque de investigación
Instituciones académicas	8	Trastornos neurológicos genéticos
Investigar hospitales	5	Condiciones genéticas pediátricas raras
Centros de investigación de biotecnología	3	Desarrollo de terapia génica

Programas de apoyo y educación del paciente

Taysha Gene Therapies proporciona apoyo integral del paciente a través de:

• Servicios de asesoramiento genético para 42 familias de pacientes
• Recursos educativos en línea para 1.200 pacientes con enfermedades raras
• Programas de consulta de asistencia financiera

Comunicación regular con proveedores de atención médica

Canal de comunicación	Frecuencia	Público objetivo
Simposia médica	Trimestral	250 especialistas en neurogenética
Seminarios web clínicos	Mensual	500 neurólogos pediátricos
Actualizaciones de investigaciones	Bimensual	175 profesionales de investigación genética

Informes de ensayos clínicos transparentes

Métricas de transparencia de ensayos clínicos para 2023:

• Publicado 6 informes integrales de ensayos clínicos
• Registrado 4 ensayos clínicos en curso en clinicaltrials.gov
• Mantuvo el 92% de la calificación de transparencia de datos

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negocios: canales

Comunicaciones médicas directas con especialistas

A partir del cuarto trimestre de 2023, las terapias del gen Taysha mantienen canales de comunicación directa con aproximadamente 127 especialistas en enfermedades genéticas raras en los Estados Unidos.

Método de comunicación	Frecuencia	Especialistas en el objetivo
Alcance del correo electrónico directo	Trimestral	Especialistas neurogenéticos
Consultas virtuales individuales	Mensual	Investigadores de enfermedades raras

Conferencias científicas y simposios médicos

En 2023, Taysha participó en 14 conferencias médicas internacionales con Presentación directa de la investigación de terapia génica.

• Sociedad Americana de Gene & Conferencia de terapia celular
• Simposio internacional de investigación de enfermedades raras
• Trastornos neurológicos Cumbre de innovación

Procesos de presentación regulatoria

Taysha presentó 3 aplicaciones de investigación de nuevos medicamentos (IND) de investigación a la FDA en 2023, utilizando canales de comunicación regulatoria directa.

Agencia reguladora	Tipo de envío	Número de presentaciones
FDA	Aplicaciones de IN	3
EMA	Aprobaciones de ensayos clínicos	2

Asociaciones con centros de tratamiento de enfermedades raras

A partir de diciembre de 2023, Taysha ha establecido asociaciones con 22 centros especializados de tratamiento de enfermedades raras en América del Norte.

• Colaboraciones de la red del hospital infantil
• Centros de investigación médica académica
• Clínicas especializadas de trastorno genético

Plataformas digitales para información de pacientes y médicos

Taysha mantiene una plataforma digital integral con 47,582 usuarios de médicos registrados a partir del cuarto trimestre de 2023.

Función de plataforma digital	Compromiso de usuario	Usuarios activos mensuales
Base de datos de investigación	Acceso médico	12,394
Portal de información del ensayo clínico	Interacción paciente/médico	8,762

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negocio: segmentos de clientes

Pacientes con trastornos neurológicos genéticos raros

Taysha Gene Therapies se centra en trastornos neurológicos genéticos raros específicos afectando a las poblaciones pediátricas.

Categoría de desorden	Población de pacientes estimada	Condiciones genéticas objetivo
Trastornos genéticos neurológicos raros	Aproximadamente 7,000 pacientes	Gangliosidosis GM2, enfermedad CLN1, síndrome de Rett

Especialistas en neurología pediátrica

Segmento clave de clientes para intervenciones avanzadas de terapia genética.

• Aproximadamente 3.200 neurólogos pediátricos en los Estados Unidos
• Especializado en condiciones neurológicas genéticas raras
• Presupuesto de investigación anual: $ 125 millones

Centros de tratamiento de enfermedades raras

Tipo de centro de tratamiento	Número en Estados Unidos	Presupuesto anual de terapia genética
Centros especializados de enfermedades raras	87 centros	$ 342 millones

Profesionales de asesoramiento genético

Segmento profesional objetivo para consulta de terapia genética.

• Consejeros genéticos totales: 5.400 en todo el país
• Salario anual medio: $ 86,470
• Tasa de crecimiento proyectada: 18% para 2030

Instituciones de investigación

Tipo de institución	Número de instituciones activas	Financiación anual de investigación
Centros de investigación académicos	129	$ 1.2 mil millones
Laboratorios de investigación genética financiada por NIH	76	$ 780 millones

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negocio: Estructura de costos

Extensos gastos de investigación y desarrollo

Para el año fiscal 2023, Taysha Gene Therapies reportó gastos de I + D de $ 98.5 millones. El enfoque de investigación de la compañía abarca múltiples trastornos genéticos con una inversión significativa en el desarrollo de la terapia génica.

Categoría de gastos de I + D	Cantidad (2023)
Investigación preclínica	$ 35.2 millones
Desarrollo clínico	$ 47.6 millones
Costos de personal	$ 15.7 millones

Costos de ensayo clínico

Los gastos de ensayo clínico para las terapias genéticas de Taysha en 2023 totalizaron aproximadamente $ 62.3 millones, cubriendo múltiples programas de terapia génica en curso.

• Ensayos de fase 1/2: $ 28.5 millones
• Pruebas de fase 2: $ 33.8 millones

Mantenimiento de la propiedad intelectual

La compañía gastó $ 4.2 millones en protección de propiedad intelectual y mantenimiento de patentes en 2023.

Procesos de cumplimiento y aprobación regulatoria

Los costos de cumplimiento regulatorio para 2023 se estimaron en $ 7.6 millones, incluida la interacción de la FDA y la preparación de la presentación.

Componentes de cumplimiento regulatorio	Costo
Preparación de sumisión de la FDA	$ 3.4 millones
Consultoría regulatoria	$ 2.1 millones
Documentación de cumplimiento	$ 2.1 millones

Desarrollo de fabricación y tecnología

Los gastos de fabricación y desarrollo de tecnología para 2023 alcanzaron $ 42.7 millones, centrándose en las capacidades de producción de terapia génica.

• Infraestructura de fabricación: $ 22.3 millones
• Desarrollo de la plataforma de tecnología: $ 20.4 millones

Estructura de costos totales para 2023: $ 213.3 millones

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negocios: flujos de ingresos

Pagos potenciales de hitos de asociaciones farmacéuticas

A partir del cuarto trimestre de 2023, las terapias del gen Taysha tienen pagos potenciales de hitos estructurados con socios farmacéuticos clave:

Pareja	Pagos potenciales de hitos	Área terapéutica
Takeda Pharmaceutical	Hasta $ 255 millones	Enfermedades genéticas raras
UT suroeste	Hasta $ 80 millones	Trastornos neurodegenerativos

Acuerdos de licencia de productos futuros

Las métricas actuales del acuerdo de licencia incluyen:

• Ingresos de licencia potencial total: $ 335 millones
• Posibles tasas de regalías: 8-12% en ventas netas
• Derechos de licencia exclusivos para múltiples plataformas de terapia génica

Ventas anticipadas de productos de terapias genéticas aprobadas

Potencial de ingresos proyectados para candidatos a la terapia génica de plomo:

Terapia	Potencial de mercado anual estimado	Indicación objetivo
TSHA-102	$ 75-100 millones	Neuropatía axonal gigante
TSHA-120	$ 50-75 millones	Enfermedad de CLN1

Subvenciones de investigación y financiación del gobierno

Fuentes de financiación de investigación a partir de 2023:

• Subvenciones de los Institutos Nacionales de Salud (NIH): $ 3.2 millones
• Subvenciones de investigación de enfermedades raras: $ 1.5 millones
• Financiación total de la investigación del gobierno: $ 4.7 millones

Posibles colaboraciones e inversiones estratégicas

Métricas de inversión y colaboración:

Tipo de colaboración	Valor de inversión potencial	Enfoque estratégico
Capital de riesgo	$ 45 millones	Expansión de la plataforma de terapia génica
Asociaciones farmacéuticas	$ 100-150 millones	Desarrollo clínico

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Value Propositions

Taysha Gene Therapies, Inc. offers a value proposition centered on addressing the fundamental cause of a severe, life-altering neurological disorder with a potentially curative, one-time treatment.

• - One-time, disease-modifying AAV gene therapy for Rett syndrome, specifically TSHA-102, an adeno-associated virus 9 (AAV9) gene transfer therapy.
• - Addresses the genetic root cause, delivering a functional copy of the MECP2 gene to restore methyl CpG-binding protein 2 (MeCP2) levels in the central nervous system.
• - Accelerated regulatory path evidenced by multiple designations, including FDA Breakthrough Therapy Designation granted in October 2025.
• - Potential to redefine treatment for an estimated 15,000 to 20,000 patients across the U.S., EU, and U.K. suffering from MECP2 mutation-caused Rett syndrome.

The clinical data from the REVEAL Phase 1/2 trial Part A strongly supports the potential of TSHA-102 to deliver functional improvement, which is a core component of the value proposition.

Metric	Value/Status	Context
Response Rate (Part A Efficacy)	100%	Percentage of evaluated patients (n=10) gaining or regaining $\ge \mathbf{1}$ defined developmental milestone (DM).
Natural History Likelihood	<6.7%	Likelihood of spontaneous gain/regain of defined DMs without treatment.
Pivotal Trial Enrollment Target	15 females	Ages 6 to <22 years in the developmental plateau population.
Pivotal Trial Start	Q4 2025	Patient enrollment anticipated to begin in the fourth quarter of 2025.
Regulatory Designations (FDA)	4 major designations	Includes Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, and Rare Pediatric Disease.

The therapy is administered via a single intrathecal infusion, which is a minimally invasive procedure.

• - TSHA-102 was generally well-tolerated in Part A, with no treatment-related serious adverse events (SAEs) or dose-limiting toxicities (DLTs) reported in the 12 patients treated as of the October 2025 data cutoff.
• - The high-dose cohort (1.0x10¹⁵ total vector genomes [vg]) showed greater milestone gains by 6 months post-treatment compared to the low-dose cohort (5.7x10¹⁴ total vg).

Taysha Gene Therapies, Inc. regained full, unencumbered rights to TSHA-102 in October 2025, providing full strategic flexibility to drive this program toward potential registration.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Customer Relationships

High-touch, direct engagement with key opinion leaders and clinical investigators.

The engagement with clinical investigators is centered around the REVEAL clinical program for TSHA-102 in Rett syndrome. Dosing of the first patient in the REVEAL pivotal trial is scheduled for the fourth quarter of 2025. Site activation for this pivotal trial commenced following alignment with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) on the protocol and statistical analysis plan (SAP).

Data from the earlier Part A of the REVEAL Phase 1/2 trials involved 12 treated patients as of the August 2025 data cutoff. As of the October 2025 data cutoff, 12 patients were dosed, including eight patients in the high dose cohort (1x10¹⁵ total vector genomes (vg)) and four patients in the low dose cohort (5.7x10¹⁴ total vg). The pivotal trial itself is designed to enroll 15 girls and young women between the ages of 6 and under 22 years old.

Metric	Value/Count	Context/Date
REVEAL Pivotal Trial Enrollment Target	15 participants	Ages 6 to <22 years
REVEAL Part A Patients Dosed (Oct 2025 cutoff)	12 patients	Total treated across both dose cohorts
REVEAL Part A High Dose Cohort Size	8 patients	As of October 2025 data cutoff
TSHA-102 Low Dose (vg)	5.7x1014 total vg	Part A cohort dose

Close collaboration with patient and caregiver advocacy organizations.

Taysha Gene Therapies, Inc. maintains a dedicated Patient Affairs team, which includes a Chief Patient and External Affairs Officer and an Executive Director, Patient Advocacy. This team focuses on listening to and learning from the community to integrate these insights into the business approach. The company partners with patient advocacy organizations on key initiatives to raise awareness and progress research for rare diseases. Taysha has issued letters to the Rett community and advocacy groups, such as in February 2025. Taysha is also planning a separate study for younger girls, ages 2 to under 6 years.

Dedicated commercial team development for future specialty physician support.

The commercial function was strengthened with the appointment of David McNinch as Chief Commercial Officer in September 2025. Mr. McNinch brings over two decades of global commercialization experience. General and Administrative Expenses for the first quarter ended March 31, 2025, were $8.2 million. The company had $297.3 million in cash and cash equivalents as of September 30, 2025, expecting this to support operations into 2028.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Taysha Gene Therapies, Inc. plans to get its transformative gene therapy, TSHA-102, to patients with Rett syndrome. For a rare disease product, the channel strategy is intensely focused on specialized access and regulatory navigation right now, with commercial build-out starting in earnest.

Global network of specialized clinical trial sites for patient access

The immediate channel for patient access is the clinical trial network supporting the REVEAL pivotal trial. Taysha Gene Therapies has commenced site activation for this trial following alignment with the FDA and receipt of a No Objection Letter from Health Canada. Patient enrollment for this pivotal study is slated to begin in the fourth quarter of 2025.

The design of this channel is intentionally lean and specialized, targeting the specific patient population:

• - Pivotal trial protocol finalized with the FDA for TSHA-102.
• - Trial is designed to enroll a total of 15 patients aged six and older.
• - Enrollment is anticipated to be rapid, with management guiding for completion within 3 to 6 months.
• - The network involves multiple sites to support this rapid enrollment pace.

Future direct-to-physician specialty sales force for commercial launch

While the current focus is clinical execution, Taysha Gene Therapies is clearly signaling commercial readiness. This is evident in the key leadership hire made in September 2025: the appointment of David McNinch as Chief Commercial Officer. This move suggests the company is actively building out the necessary commercial infrastructure to support a future launch, leveraging the experience of a team that has commercialized gene therapies before, like Zolgensma.

The company regained full unencumbered rights to the TSHA-102 program in October 2025, giving them full strategic flexibility on the global commercialization path-whether that means going it alone or partnering regionally.

Regulatory pathways (e.g., BLA submission) for market authorization

The regulatory pathway is the most critical channel for market authorization, and Taysha has achieved significant de-risking milestones as of late 2025. The FDA granted Breakthrough Therapy designation to TSHA-102. This designation, along with finalized alignment on the pivotal trial protocol and Statistical Analysis Plan (SAP), is intended to support a planned Biologics License Application (BLA) submission.

The structure of the pivotal trial is designed to accelerate this channel. The inclusion of a six-month interim analysis is specifically intended to potentially expedite the BLA submission by at least two quarters. This aggressive timeline is supported by strong prior data, where Part A showed a 100% response rate for the primary endpoint at the 9-month mark.

Here's a quick look at the financial context supporting the investment in this channel development as of the Q3 2025 reporting period:

Financial Metric	Value (as of Late 2025)
Cash and Cash Equivalents (as of 9/30/2025)	$297.3 million
Expected Cash Runway	Into 2028
R&D Expenses (3 months ended 9/30/2025)	$25.7 million
Pivotal Trial Enrollment Target	15 patients
Potential BLA Submission Expedited By	At least two quarters

The company is using its capital to drive these channel milestones forward. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core group Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) is focused on serving right now, which is a very specific, high-need population. Honestly, for a company this specialized, the customer segment is almost entirely defined by the disease they are targeting with TSHA-102.

The primary customer segment is females with Rett syndrome, particularly those two years and older, as TSHA-102 moves through its development pathway. This is a rare disease space, so the numbers are precise, not broad estimates. Taysha regained full, unencumbered rights to TSHA-102 in October 2025, putting them in full control of this patient base.

Here's a quick look at the estimated patient pool versus the current clinical focus:

Geographic Scope for Prevalence Estimate	U.S., EU, and U.K.
Estimated Total Rett Syndrome Population	Between 15,000 and 20,000 patients
TSHA-102 Pivotal Trial Enrollment Target (Ages 6 to <22)	15 females
Planned Study Population (Younger Girls)	Ages 2 to 6 years
Total Patients Dosed in Part A (as of October 2025)	12 patients
High Dose TSHA-102 Administered	1x1015 total vector genomes (vg)

The potential commercial opportunity here is significant, with analyst projections for global peak sales of TSHA-102 reaching $3 billion, which reflects the value placed on addressing this profound unmet need.

The second segment involves the caregivers and families of patients with severe monogenic CNS diseases. While TSHA-102 is focused on Rett syndrome, the entire value proposition hinges on improving the lives of these families who currently have no approved disease-modifying therapies. Taysha Gene Therapies has actively incorporated this group into their development process; for instance, they presented caregiver research on meaningful improvements at the 2025 International Rett Syndrome Foundation (IRSF) Scientific Meeting to support their pivotal trial endpoint.

The third group you need to consider are the key prescribers and treatment centers: specialized pediatric neurologists and gene therapy centers. These are the gatekeepers for access. Taysha is actively engaging this community, having presented clinical data at the 54th Child Neurology Society (CNS) Annual Meeting in 2025. The REVEAL pivotal trial is commencing site activation across multiple locations, meaning the immediate customer base for execution includes these specialized sites. The company is building out its commercial leadership to engage this specific set of high-value prescribers.

You should keep track of the following groups:

• Females with Rett syndrome, specifically those two years and older for TSHA-102.
• Caregivers and families of patients with severe monogenic CNS diseases.
• Specialized pediatric neurologists and gene therapy centers.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the major outlays for Taysha Gene Therapies, Inc. as they push their pipeline forward, especially with the pivotal trial for TSHA-102 on the immediate horizon. For a clinical-stage biotech, the cost structure is almost entirely driven by science and regulatory progression.

The most significant component is the investment in the science itself, which is reflected in the operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025. Here's the quick math on the key spending categories for that period:

Cost Category	Q3 2025 Amount (in millions)	Comparison to Q3 2024 (in millions)
Research and Development (R&D) Expenses	$25.7 million	Up from $14.9 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$8.3 million	Up from $7.9 million
Net Loss for the Quarter	$32.7 million	Wider than $25.5 million

The R&D expense jump to $25.7 million in Q3 2025, up from $14.9 million in Q3 2024, shows where the capital is flowing right now. This increase isn't just one thing; it's a combination of necessary, high-cost activities to get a gene therapy ready for potential market entry.

• - High Research and Development (R&D) expenses, totaling $25.7 million in Q3 2025.
• - Significant costs for cGMP manufacturing and supply chain readiness, specifically driven by BLA-enabling process performance qualification (PPQ) manufacturing initiatives.
• - Clinical trial execution costs, including REVEAL clinical trial activities, as patient enrollment for the pivotal trial was scheduled to begin in the fourth quarter of 2025.
• - General and Administrative (G&A) expenses, which were $8.3 million in Q3 2025, partially influenced by debt issuance costs related to refinancing activities.

To be fair, the R&D spend also includes higher compensation expenses due to increased headcount, which you'd expect as Taysha Gene Therapies, Inc. strengthens its team to manage the pivotal program and regain defintely full global rights to TSHA-102 in October 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at Taysha Gene Therapies, Inc.'s (TSHA) revenue profile as of late 2025, and honestly, it's a picture of pre-commercial biotech funding. Right now, the focus is entirely on clinical execution, not product sales.

The current revenue picture is starkly minimal, reflecting the clinical-stage nature of the business. For the third quarter ended September 30, 2025, Taysha Gene Therapies, Inc. reported total revenue of $0. This contrasts with the S&P Global consensus estimate of $1.38M for that period.

Here's a quick look at the key financial figures that underpin the current operations, which are essentially funded by capital raises rather than product revenue.

Metric	Value/Date	Source Context
Q3 2025 Revenue	$0	Reported for the three months ended September 30, 2025
Cash & Equivalents (as of 9/30/2025)	$297.3 million	Balance sheet as of Q3 2025 end
Gross Proceeds from Equity Offering	$230.0 million	From May 2025 follow-on financing
Projected Cash Runway	Into 2028	Expected support based on current cash resources
Projected TSHA-102 Global Peak Sales	$3 billion	Analyst projection by Salveen Richter

The most significant non-operating cash inflow recently was the equity offering. Taysha Gene Therapies secured $230.0 million in gross proceeds from a follow-on financing that closed in May 2025, which included the full exercise of the underwriters' option. This capital event definitely strengthened the balance sheet, extending the expected cash runway to support operations and capital requirements well into 2028.

Future revenue hinges almost entirely on the TSHA-102 product sales post-regulatory approval. Analyst Salveen Richter projects global peak sales of $3 billion for TSHA-102, which is the treatment for Rett syndrome. The path to that revenue is being aggressively pursued, with the company regaining full, unencumbered rights to the TSHA-102 program in October 2025 after the expiration of the 2022 Option Agreement with Astellas. This means no immediate milestone payments from that specific partnership, but full strategic flexibility for TSHA-102 moving forward.

The realization of future product sales is directly tied to clinical and regulatory success, which is progressing:

• - TSHA-102 received Breakthrough Therapy Designation from the FDA.
• - The company finalized FDA alignment on the REVEAL pivotal trial protocol and SAP.
• - Patient enrollment for the REVEAL pivotal trial was anticipated to begin in Q4 2025.
• - The potential for an accelerated Biologics License Application (BLA) filing exists based on a 6-month interim analysis of the pivotal trial data.