Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) fica na vanguarda da medicina genética revolucionária, tratamentos transformadores pioneiros para distúrbios neurológicos raros que há muito desafiaram a ciência médica. Ao alavancar as tecnologias de terapia genética de ponta e um modelo de negócios inovador, esta empresa de biotecnologia está redefinindo a medicina de precisão, oferecendo esperança a pacientes com condições genéticas anteriormente consideradas intratáveis. Sua abordagem única combina experiência científica, parcerias estratégicas e um compromisso implacável com o desenvolvimento de terapias curativas únicas que poderiam mudar fundamentalmente o cenário do tratamento de transtorno genético.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: Parcerias -chave

Instituições de pesquisa acadêmica

A Taysha Gene Therapies estabeleceu as principais parcerias com as seguintes instituições de pesquisa acadêmica:

Instituição	Foco de colaboração	Ano estabelecido
Centro Médico do Sudoeste da Universidade do Texas	Pesquisa e desenvolvimento de terapia genética	2019
Hospital Infantil em todo o país	Pesquisa de doenças genéticas raras	2020

Parcerias da empresa farmacêutica

A Taysha possui colaborações estratégicas com empresas farmacêuticas para ensaios clínicos e potencial comercialização:

• Takeda Pharmaceutical Company
• Biogen Inc.
• Biosciências neurócrinas

Organizações de fabricação contratadas

Parceiro da CMO	Capacidades de fabricação	Valor do contrato
Soluções farmacêuticas catalentas	Fabricação de vetores AAV	US $ 12,5 milhões (2022)
Grupo Lonza	Produção de terapia genética	US $ 8,3 milhões (2023)

Parcerias de advocacia de doenças raras

• TAY-SACHS NACIONAL & Associação de Doenças Aliadas
• Nord (Organização Nacional para Distúrbios Raros)
• Genes globais

Investidores estratégicos

Investidor	Valor do investimento	Ano
Consultores perceptivos	US $ 95 milhões	2021
Franklin Templeton Investments	US $ 45 milhões	2022

Total Partnership Investments em 2024: US $ 153,8 milhões

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Desenvolvimento de terapias genéticas para distúrbios neurológicos e genéticos raros

A partir de 2024, as terapias do gene Taysha se concentram no desenvolvimento de terapias genéticas para os seguintes distúrbios específicos:

Categoria de distúrbio	Número de programas	Estágio de desenvolvimento
Distúrbios neurológicos raros	9	Pré -clínico/clínico
Distúrbios genéticos	5	Pré -clínico/clínico

Condução de pesquisa pré -clínica e clínica

Detalhes de investimento em pesquisa e ensaios clínicos:

• Despesas anuais de P&D: US $ 78,4 milhões (ano fiscal de 2023)
• Ensaios clínicos ativos: 6 programas em andamento
• Sites de ensaios clínicos: 12 centros de pesquisa nos Estados Unidos

Avançar plataformas de tecnologia de terapia genética

Plataforma de tecnologia	Características únicas	Status de patente
Terapia genética à base de AAV	Engenharia do capsídeo proprietário	7 famílias de patentes
Plataforma de direcionamento de RNA	Modificação genética de precisão	4 famílias de patentes

Garantir aprovações regulatórias

• Interações da FDA: 14 reuniões formais em 2023
• Aplicações de novos medicamentos para investigação (IND): 3 enviados
• Designações de medicamentos órfãos: 5 designações atuais

Gerenciando propriedade intelectual e portfólio de patentes

Métricas de propriedade intelectual:

Categoria IP	Número total	Cobertura geográfica
Patentes concedidas	22	Estados Unidos, Europa, Japão
Aplicações de patentes pendentes	35	Jurisdições internacionais

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Plataformas proprietárias de tecnologia de terapia genética

As terapias de genes Taysha aproveitam várias plataformas de terapia genética, incluindo:

• Tecnologias de transferência de genes baseadas em AAV
• Plataforma de regulamentação de genes traçadores
• Tecnologias otimizadas de engenharia do capsídeo

Plataforma de tecnologia	Principais características	Status de desenvolvimento
Transferência de genes AAV	Tecnologia vetor viral adeno-associada	Vários programas em estágios pré -clínicos/clínicos
Plataforma Tracer	Regulação de genes específicos para tecidos	Tecnologia proprietária em desenvolvimento

Experiência científica em distúrbios genéticos raros

Taysha mantém experiência especializada em distúrbios genéticos raros neurológicos.

• Concentre -se em condições neurológicas pediátricas
• Experiência em mecanismos de doenças genéticas
• Redes de pesquisa colaborativa

Instalações de pesquisa e desenvolvimento

Localizado em Dallas, Texas, com infraestrutura de pesquisa dedicada.

Tipo de instalação	Especificações
Laboratório de Pesquisa	Aproximadamente 35.000 pés quadrados
Investimento em P&D	US $ 48,7 milhões (2022 ano fiscal)

Propriedade intelectual e portfólio de patentes

A estratégia de IP abrangente que cobre tecnologias de terapia genética.

• 26 patentes emitidas a partir de 2023
• Múltiplos pedidos de patente pendentes
• Acordos de licenciamento exclusivos com instituições acadêmicas

Equipe de gerenciamento experiente

Posição de liderança	Nome	Especialização importante
CEO	Dr. Sanjay Keswani	Liderança de biotecnologia
Diretor científico	Dr. Tamas Szabo	Pesquisa de terapia genética

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: proposições de valor

Potenciais tratamentos curativos únicos para doenças genéticas raras

A partir de 2024, as terapias do gene Taysha se concentram no desenvolvimento de terapias genéticas para 15 doenças genéticas raras, com 7 programas atualmente em desenvolvimento clínico.

Categoria de doença	Número de programas	Estágio clínico
Distúrbios neurológicos raros	7	Fase 1/2
Condições genéticas pediátricas	5	Pré -clínico

Abordagens inovadoras de terapia genética visando necessidades médicas não atendidas

A plataforma de terapia genética proprietária da Taysha permite o desenvolvimento de tratamentos transformadores.

• Investimento total de P&D em 2023: US $ 68,4 milhões
• 15 Programas exclusivos de terapia genética em desenvolvimento
• Tecnologias avançadas de transferência de genes baseadas em AAV

Medicina de precisão direcionada a mutações genéticas específicas

Tipo de mutação	Doenças direcionadas	Abordagem terapêutica
Defeitos genéticos	GM2 Gangliosidose	Terapia de reposição de genes
Mutações neurológicas	Síndrome de Rett	Modificação de genes

Potencial para melhorar a qualidade de vida do paciente

Programas clínicos direcionados a distúrbios genéticos graves com altas necessidades médicas não atendidas.

• Concentre -se em condições neurológicas pediátricas
• Potencial para tratamentos transformadores de dose única
• Busca prevenir a progressão da doença

Soluções terapêuticas transformadoras para distúrbios neurológicos

Oleoduto abrangente abordando condições neurológicas complexas.

Transtorno	Status do programa	Impacto potencial do paciente
Síndrome de Dravet	Desenvolvimento Clínico	Redução potencial de crises
Síndrome de Rett	Pesquisa pré -clínica	Melhoria da função neurológica potencial

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: Relacionamentos do cliente

Engajamento direto com comunidades de pacientes com doenças raras

A partir do quarto trimestre 2023, as terapias do gene Taysha mantêm o envolvimento direto com aproximadamente 17 grupos de defesa de pacientes com doenças genéticas raras. A divulgação do paciente inclui:

• Comunicação direcionada com 3.200 famílias de pacientes com doenças raras
• Interações da plataforma digital com redes de suporte a doenças raras
• Fóruns da Comunidade de Pacientes Virtuais

Parcerias de pesquisa colaborativa

Tipo de parceria	Número de parcerias	Foco na pesquisa
Instituições acadêmicas	8	Distúrbios neurológicos genéticos
Hospitais de pesquisa	5	Condições genéticas pediátricas raras
Centros de pesquisa de biotecnologia	3	Desenvolvimento da terapia genética

Programas de apoio ao paciente e educação

Taysha Gene Therapies fornece suporte abrangente ao paciente por meio de:

• Serviços de aconselhamento genético Para 42 famílias de pacientes
• Recursos educacionais on -line para 1.200 pacientes com doenças raras
• Programas de consulta de assistência financeira

Comunicação regular com prestadores de serviços de saúde

Canal de comunicação	Freqüência	Público -alvo
Simpósios médicos	Trimestral	250 especialistas em neurogenética
Webinars clínicos	Mensal	500 neurologistas pediátricos
Atualizações de pesquisa	Bimensal	175 Profissionais de Pesquisa Genética

Relatório de ensaio clínico transparente

Métricas de transparência do ensaio clínico para 2023:

• Publicou 6 relatórios abrangentes de ensaios clínicos
• Registrado 4 ensaios clínicos em andamento em clínicos.
• Manteve 92% de classificação de transparência de dados

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: Canais

Comunicações médicas diretas com especialistas

No quarto trimestre 2023, as terapias do gene Taysha mantêm canais de comunicação direta com aproximadamente 127 especialistas em doenças genéticas raras nos Estados Unidos.

Método de comunicação	Freqüência	Especialistas -alvo
Extenção direta por e -mail	Trimestral	Especialistas neurogenéticos
Consultas virtuais individuais	Mensal	Pesquisadores de doenças raras

Conferências científicas e simpósios médicos

Em 2023, Taysha participou de 14 conferências médicas internacionais com Apresentação direta da pesquisa de terapia genética.

• Sociedade Americana de Gene & Conferência de terapia celular
• Simpósio Internacional de Pesquisa de Doenças Raras
• Cúpula de Inovação de Distúrbios Neurológicos

Processos de submissão regulatória

A Taysha enviou 3 solicitações de novos medicamentos para investigação (IND) ao FDA em 2023, utilizando canais de comunicação regulatória direta.

Agência regulatória	Tipo de envio	Número de envios
FDA	Aplicações IND	3
Ema	Aprovações de ensaios clínicos	2

Parcerias com centros de tratamento de doenças raras

Em dezembro de 2023, a Taysha estabeleceu parcerias com 22 centros especializados de tratamento de doenças raras na América do Norte.

• Colaborações de rede de hospitais infantis
• Centros de Pesquisa Médica Acadêmica
• Clínicas de Transtorno Genético Especializado

Plataformas digitais para informações de pacientes e médicos

A Taysha mantém uma plataforma digital abrangente com 47.582 usuários médicos registrados a partir do quarto trimestre 2023.

Recurso da plataforma digital	Engajamento do usuário	Usuários ativos mensais
Banco de dados de pesquisa	Acesso ao médico	12,394
Portal de informações de ensaios clínicos	Interação do paciente/médico	8,762

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com distúrbios neurológicos genéticos raros

Terapias do gene Taysha se concentra em distúrbios neurológicos genéticos raros específicos afetando populações pediátricas.

Categoria de distúrbio	População estimada de pacientes	Condições genéticas alvo
Distúrbios genéticos neurológicos raros	Aproximadamente 7.000 pacientes	GM2 Gangliosidose, Doença CLN1, Síndrome de Rett

Especialistas em neurologia pediátrica

Principais segmentos de clientes para intervenções avançadas de terapia genética.

• Aproximadamente 3.200 neurologistas pediátricos nos Estados Unidos
• Especializado em condições neurológicas genéticas raras
• Orçamento de pesquisa anual: US $ 125 milhões

Centros de tratamento de doenças raras

Tipo de centro de tratamento	Número nos Estados Unidos	Orçamento anual de terapia genética
Centros de doenças raras especializadas	87 centros	US $ 342 milhões

Profissionais de aconselhamento genético

Segmento profissional alvo para consulta de terapia genética.

• Conselheiros genéticos totais: 5.400 em todo o país
• Salário médio anual: US $ 86.470
• Taxa de crescimento projetada: 18% até 2030

Instituições de pesquisa

Tipo de instituição	Número de instituições ativas	Financiamento anual de pesquisa
Centros de pesquisa acadêmica	129	US $ 1,2 bilhão
Laboratórios de pesquisa genética financiados pelo NIH	76	US $ 780 milhões

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Para o ano fiscal de 2023, as terapias do Gene Taysha reportaram despesas de P&D de US $ 98,5 milhões. O foco de pesquisa da empresa abrange múltiplos distúrbios genéticos com um investimento significativo no desenvolvimento da terapia genética.

Categoria de despesa de P&D	Valor (2023)
Pesquisa pré -clínica	US $ 35,2 milhões
Desenvolvimento Clínico	US $ 47,6 milhões
Custos de pessoal	US $ 15,7 milhões

Custos de ensaios clínicos

As despesas de ensaios clínicos para terapias de genes Taysha em 2023 totalizaram aproximadamente US $ 62,3 milhões, cobrindo vários programas de terapia genética em andamento.

• Fase 1/2 ensaios: US $ 28,5 milhões
• Ensaios de fase 2: US $ 33,8 milhões

Manutenção da propriedade intelectual

A empresa gastou US $ 4,2 milhões em proteção de propriedade intelectual e manutenção de patentes em 2023.

Processos de conformidade e aprovação regulatórios

Os custos de conformidade regulatórios para 2023 foram estimados em US $ 7,6 milhões, incluindo interação da FDA e preparação de submissão.

Componentes de conformidade regulatória	Custo
Preparação de envio da FDA	US $ 3,4 milhões
Consultoria regulatória	US $ 2,1 milhões
Documentação de conformidade	US $ 2,1 milhões

Desenvolvimento de fabricação e tecnologia

As despesas de desenvolvimento de fabricação e tecnologia em 2023 atingiram US $ 42,7 milhões, concentrando -se nas capacidades de produção de terapia genética.

• Infraestrutura de fabricação: US $ 22,3 milhões
• Desenvolvimento da plataforma de tecnologia: US $ 20,4 milhões

Estrutura de custo total para 2023: US $ 213,3 milhões

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Potenciais pagamentos marcantes de parcerias farmacêuticas

A partir do quarto trimestre 2023, as terapias do gene Taysha têm possíveis pagamentos marcantes estruturados com os principais parceiros farmacêuticos:

Parceiro	Potenciais pagamentos marcantes	Área terapêutica
Takeda Pharmaceutical	Até US $ 255 milhões	Doenças genéticas raras
Ut Southwestern	Até US $ 80 milhões	Distúrbios neurodegenerativos

Contratos futuros de licenciamento de produtos

As métricas atuais do contrato de licenciamento incluem:

• Receita potencial de licenciamento total: US $ 335 milhões
• Taxas de royalties potenciais: 8-12% nas vendas líquidas
• Direitos de licenciamento exclusivos para várias plataformas de terapia genética

Vendas previstas de produtos de terapias genéticas aprovadas

Potencial de receita projetado para candidatos a terapia genética principal:

Terapia	Potencial de mercado anual estimado	Indicação alvo
TSHA-102	US $ 75-100 milhões	Neuropatia axonal gigante
TSHA-120	US $ 50-75 milhões	Doença de Cln1

Bolsas de pesquisa e financiamento do governo

Pesquise fontes de financiamento a partir de 2023:

• Subsídios dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH): US $ 3,2 milhões
• Subsídios de pesquisa de doenças raras: US $ 1,5 milhão
• Financiamento total da pesquisa do governo: US $ 4,7 milhões

Possíveis colaborações e investimentos estratégicos

Métricas de investimento e colaboração:

Tipo de colaboração	Valor potencial de investimento	Foco estratégico
Capital de risco	US $ 45 milhões	Expansão da plataforma de terapia genética
Parcerias farmacêuticas	US $ 100-150 milhões	Desenvolvimento Clínico

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Value Propositions

Taysha Gene Therapies, Inc. offers a value proposition centered on addressing the fundamental cause of a severe, life-altering neurological disorder with a potentially curative, one-time treatment.

• - One-time, disease-modifying AAV gene therapy for Rett syndrome, specifically TSHA-102, an adeno-associated virus 9 (AAV9) gene transfer therapy.
• - Addresses the genetic root cause, delivering a functional copy of the MECP2 gene to restore methyl CpG-binding protein 2 (MeCP2) levels in the central nervous system.
• - Accelerated regulatory path evidenced by multiple designations, including FDA Breakthrough Therapy Designation granted in October 2025.
• - Potential to redefine treatment for an estimated 15,000 to 20,000 patients across the U.S., EU, and U.K. suffering from MECP2 mutation-caused Rett syndrome.

The clinical data from the REVEAL Phase 1/2 trial Part A strongly supports the potential of TSHA-102 to deliver functional improvement, which is a core component of the value proposition.

Metric	Value/Status	Context
Response Rate (Part A Efficacy)	100%	Percentage of evaluated patients (n=10) gaining or regaining $\ge \mathbf{1}$ defined developmental milestone (DM).
Natural History Likelihood	<6.7%	Likelihood of spontaneous gain/regain of defined DMs without treatment.
Pivotal Trial Enrollment Target	15 females	Ages 6 to <22 years in the developmental plateau population.
Pivotal Trial Start	Q4 2025	Patient enrollment anticipated to begin in the fourth quarter of 2025.
Regulatory Designations (FDA)	4 major designations	Includes Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, and Rare Pediatric Disease.

The therapy is administered via a single intrathecal infusion, which is a minimally invasive procedure.

• - TSHA-102 was generally well-tolerated in Part A, with no treatment-related serious adverse events (SAEs) or dose-limiting toxicities (DLTs) reported in the 12 patients treated as of the October 2025 data cutoff.
• - The high-dose cohort (1.0x10¹⁵ total vector genomes [vg]) showed greater milestone gains by 6 months post-treatment compared to the low-dose cohort (5.7x10¹⁴ total vg).

Taysha Gene Therapies, Inc. regained full, unencumbered rights to TSHA-102 in October 2025, providing full strategic flexibility to drive this program toward potential registration.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Customer Relationships

High-touch, direct engagement with key opinion leaders and clinical investigators.

The engagement with clinical investigators is centered around the REVEAL clinical program for TSHA-102 in Rett syndrome. Dosing of the first patient in the REVEAL pivotal trial is scheduled for the fourth quarter of 2025. Site activation for this pivotal trial commenced following alignment with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) on the protocol and statistical analysis plan (SAP).

Data from the earlier Part A of the REVEAL Phase 1/2 trials involved 12 treated patients as of the August 2025 data cutoff. As of the October 2025 data cutoff, 12 patients were dosed, including eight patients in the high dose cohort (1x10¹⁵ total vector genomes (vg)) and four patients in the low dose cohort (5.7x10¹⁴ total vg). The pivotal trial itself is designed to enroll 15 girls and young women between the ages of 6 and under 22 years old.

Metric	Value/Count	Context/Date
REVEAL Pivotal Trial Enrollment Target	15 participants	Ages 6 to <22 years
REVEAL Part A Patients Dosed (Oct 2025 cutoff)	12 patients	Total treated across both dose cohorts
REVEAL Part A High Dose Cohort Size	8 patients	As of October 2025 data cutoff
TSHA-102 Low Dose (vg)	5.7x1014 total vg	Part A cohort dose

Close collaboration with patient and caregiver advocacy organizations.

Taysha Gene Therapies, Inc. maintains a dedicated Patient Affairs team, which includes a Chief Patient and External Affairs Officer and an Executive Director, Patient Advocacy. This team focuses on listening to and learning from the community to integrate these insights into the business approach. The company partners with patient advocacy organizations on key initiatives to raise awareness and progress research for rare diseases. Taysha has issued letters to the Rett community and advocacy groups, such as in February 2025. Taysha is also planning a separate study for younger girls, ages 2 to under 6 years.

Dedicated commercial team development for future specialty physician support.

The commercial function was strengthened with the appointment of David McNinch as Chief Commercial Officer in September 2025. Mr. McNinch brings over two decades of global commercialization experience. General and Administrative Expenses for the first quarter ended March 31, 2025, were $8.2 million. The company had $297.3 million in cash and cash equivalents as of September 30, 2025, expecting this to support operations into 2028.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Taysha Gene Therapies, Inc. plans to get its transformative gene therapy, TSHA-102, to patients with Rett syndrome. For a rare disease product, the channel strategy is intensely focused on specialized access and regulatory navigation right now, with commercial build-out starting in earnest.

Global network of specialized clinical trial sites for patient access

The immediate channel for patient access is the clinical trial network supporting the REVEAL pivotal trial. Taysha Gene Therapies has commenced site activation for this trial following alignment with the FDA and receipt of a No Objection Letter from Health Canada. Patient enrollment for this pivotal study is slated to begin in the fourth quarter of 2025.

The design of this channel is intentionally lean and specialized, targeting the specific patient population:

• - Pivotal trial protocol finalized with the FDA for TSHA-102.
• - Trial is designed to enroll a total of 15 patients aged six and older.
• - Enrollment is anticipated to be rapid, with management guiding for completion within 3 to 6 months.
• - The network involves multiple sites to support this rapid enrollment pace.

Future direct-to-physician specialty sales force for commercial launch

While the current focus is clinical execution, Taysha Gene Therapies is clearly signaling commercial readiness. This is evident in the key leadership hire made in September 2025: the appointment of David McNinch as Chief Commercial Officer. This move suggests the company is actively building out the necessary commercial infrastructure to support a future launch, leveraging the experience of a team that has commercialized gene therapies before, like Zolgensma.

The company regained full unencumbered rights to the TSHA-102 program in October 2025, giving them full strategic flexibility on the global commercialization path-whether that means going it alone or partnering regionally.

Regulatory pathways (e.g., BLA submission) for market authorization

The regulatory pathway is the most critical channel for market authorization, and Taysha has achieved significant de-risking milestones as of late 2025. The FDA granted Breakthrough Therapy designation to TSHA-102. This designation, along with finalized alignment on the pivotal trial protocol and Statistical Analysis Plan (SAP), is intended to support a planned Biologics License Application (BLA) submission.

The structure of the pivotal trial is designed to accelerate this channel. The inclusion of a six-month interim analysis is specifically intended to potentially expedite the BLA submission by at least two quarters. This aggressive timeline is supported by strong prior data, where Part A showed a 100% response rate for the primary endpoint at the 9-month mark.

Here's a quick look at the financial context supporting the investment in this channel development as of the Q3 2025 reporting period:

Financial Metric	Value (as of Late 2025)
Cash and Cash Equivalents (as of 9/30/2025)	$297.3 million
Expected Cash Runway	Into 2028
R&D Expenses (3 months ended 9/30/2025)	$25.7 million
Pivotal Trial Enrollment Target	15 patients
Potential BLA Submission Expedited By	At least two quarters

The company is using its capital to drive these channel milestones forward. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core group Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) is focused on serving right now, which is a very specific, high-need population. Honestly, for a company this specialized, the customer segment is almost entirely defined by the disease they are targeting with TSHA-102.

The primary customer segment is females with Rett syndrome, particularly those two years and older, as TSHA-102 moves through its development pathway. This is a rare disease space, so the numbers are precise, not broad estimates. Taysha regained full, unencumbered rights to TSHA-102 in October 2025, putting them in full control of this patient base.

Here's a quick look at the estimated patient pool versus the current clinical focus:

Geographic Scope for Prevalence Estimate	U.S., EU, and U.K.
Estimated Total Rett Syndrome Population	Between 15,000 and 20,000 patients
TSHA-102 Pivotal Trial Enrollment Target (Ages 6 to <22)	15 females
Planned Study Population (Younger Girls)	Ages 2 to 6 years
Total Patients Dosed in Part A (as of October 2025)	12 patients
High Dose TSHA-102 Administered	1x1015 total vector genomes (vg)

The potential commercial opportunity here is significant, with analyst projections for global peak sales of TSHA-102 reaching $3 billion, which reflects the value placed on addressing this profound unmet need.

The second segment involves the caregivers and families of patients with severe monogenic CNS diseases. While TSHA-102 is focused on Rett syndrome, the entire value proposition hinges on improving the lives of these families who currently have no approved disease-modifying therapies. Taysha Gene Therapies has actively incorporated this group into their development process; for instance, they presented caregiver research on meaningful improvements at the 2025 International Rett Syndrome Foundation (IRSF) Scientific Meeting to support their pivotal trial endpoint.

The third group you need to consider are the key prescribers and treatment centers: specialized pediatric neurologists and gene therapy centers. These are the gatekeepers for access. Taysha is actively engaging this community, having presented clinical data at the 54th Child Neurology Society (CNS) Annual Meeting in 2025. The REVEAL pivotal trial is commencing site activation across multiple locations, meaning the immediate customer base for execution includes these specialized sites. The company is building out its commercial leadership to engage this specific set of high-value prescribers.

You should keep track of the following groups:

• Females with Rett syndrome, specifically those two years and older for TSHA-102.
• Caregivers and families of patients with severe monogenic CNS diseases.
• Specialized pediatric neurologists and gene therapy centers.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the major outlays for Taysha Gene Therapies, Inc. as they push their pipeline forward, especially with the pivotal trial for TSHA-102 on the immediate horizon. For a clinical-stage biotech, the cost structure is almost entirely driven by science and regulatory progression.

The most significant component is the investment in the science itself, which is reflected in the operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025. Here's the quick math on the key spending categories for that period:

Cost Category	Q3 2025 Amount (in millions)	Comparison to Q3 2024 (in millions)
Research and Development (R&D) Expenses	$25.7 million	Up from $14.9 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$8.3 million	Up from $7.9 million
Net Loss for the Quarter	$32.7 million	Wider than $25.5 million

The R&D expense jump to $25.7 million in Q3 2025, up from $14.9 million in Q3 2024, shows where the capital is flowing right now. This increase isn't just one thing; it's a combination of necessary, high-cost activities to get a gene therapy ready for potential market entry.

• - High Research and Development (R&D) expenses, totaling $25.7 million in Q3 2025.
• - Significant costs for cGMP manufacturing and supply chain readiness, specifically driven by BLA-enabling process performance qualification (PPQ) manufacturing initiatives.
• - Clinical trial execution costs, including REVEAL clinical trial activities, as patient enrollment for the pivotal trial was scheduled to begin in the fourth quarter of 2025.
• - General and Administrative (G&A) expenses, which were $8.3 million in Q3 2025, partially influenced by debt issuance costs related to refinancing activities.

To be fair, the R&D spend also includes higher compensation expenses due to increased headcount, which you'd expect as Taysha Gene Therapies, Inc. strengthens its team to manage the pivotal program and regain defintely full global rights to TSHA-102 in October 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at Taysha Gene Therapies, Inc.'s (TSHA) revenue profile as of late 2025, and honestly, it's a picture of pre-commercial biotech funding. Right now, the focus is entirely on clinical execution, not product sales.

The current revenue picture is starkly minimal, reflecting the clinical-stage nature of the business. For the third quarter ended September 30, 2025, Taysha Gene Therapies, Inc. reported total revenue of $0. This contrasts with the S&P Global consensus estimate of $1.38M for that period.

Here's a quick look at the key financial figures that underpin the current operations, which are essentially funded by capital raises rather than product revenue.

Metric	Value/Date	Source Context
Q3 2025 Revenue	$0	Reported for the three months ended September 30, 2025
Cash & Equivalents (as of 9/30/2025)	$297.3 million	Balance sheet as of Q3 2025 end
Gross Proceeds from Equity Offering	$230.0 million	From May 2025 follow-on financing
Projected Cash Runway	Into 2028	Expected support based on current cash resources
Projected TSHA-102 Global Peak Sales	$3 billion	Analyst projection by Salveen Richter

The most significant non-operating cash inflow recently was the equity offering. Taysha Gene Therapies secured $230.0 million in gross proceeds from a follow-on financing that closed in May 2025, which included the full exercise of the underwriters' option. This capital event definitely strengthened the balance sheet, extending the expected cash runway to support operations and capital requirements well into 2028.

Future revenue hinges almost entirely on the TSHA-102 product sales post-regulatory approval. Analyst Salveen Richter projects global peak sales of $3 billion for TSHA-102, which is the treatment for Rett syndrome. The path to that revenue is being aggressively pursued, with the company regaining full, unencumbered rights to the TSHA-102 program in October 2025 after the expiration of the 2022 Option Agreement with Astellas. This means no immediate milestone payments from that specific partnership, but full strategic flexibility for TSHA-102 moving forward.

The realization of future product sales is directly tied to clinical and regulatory success, which is progressing:

• - TSHA-102 received Breakthrough Therapy Designation from the FDA.
• - The company finalized FDA alignment on the REVEAL pivotal trial protocol and SAP.
• - Patient enrollment for the REVEAL pivotal trial was anticipated to begin in Q4 2025.
• - The potential for an accelerated Biologics License Application (BLA) filing exists based on a 6-month interim analysis of the pivotal trial data.