Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) est à la pointe de la médecine génétique révolutionnaire, pionnier des traitements transformateurs pour des troubles neurologiques rares qui ont longtemps remis en question la science médicale. En tirant parti des technologies de thérapie génique de pointe et d'un modèle commercial innovant, cette entreprise de biotechnologie redéfinit la médecine de précision, offrant de l'espoir aux patients souffrant de conditions génétiques qui étaient auparavant considérées comme non traitables. Leur approche unique combine l'expertise scientifique, les partenariats stratégiques et un engagement incessant à développer des thérapies curatives uniques qui pourraient fondamentalement changer le paysage du traitement des troubles génétiques.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Établissements de recherche universitaire

Taysha Gene Therapies a établi des partenariats clés avec les établissements de recherche académiques suivants:

Institution	Focus de la collaboration	Année établie
Université du Texas Southwestern Medical Center	Recherche et développement de la thérapie génique	2019
Hôpital pour enfants à l'échelle nationale	Recherche de maladies génétiques rares	2020

Partenariats des entreprises pharmaceutiques

Taysha a des collaborations stratégiques avec des sociétés pharmaceutiques pour des essais cliniques et une commercialisation potentielle:

• Takeda Pharmaceutical Company
• Biogen Inc.
• Biosciences neurocrines

Organisations de fabrication de contrats

Partenaire CMO	Capacités de fabrication	Valeur du contrat
Solutions pharmatriques catalennes	Fabrication vectorielle AAV	12,5 millions de dollars (2022)
Groupe Lonza	Production de thérapie génique	8,3 millions de dollars (2023)

Partenariats de plaidoyer avec les patients atteints de maladies rares

• Tay-Sachs nationaux & Association des maladies alliées
• Nord (Organisation nationale des troubles rares)
• Gènes mondiaux

Investisseurs stratégiques

Investisseur	Montant d'investissement	Année
Conseillers perceptifs	95 millions de dollars	2021
Investissements Franklin Templeton	45 millions de dollars	2022

Investissements totaux de partenariat à partir de 2024: 153,8 millions de dollars

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: activités clés

Développer des thérapies géniques pour les troubles neurologiques et génétiques rares

En 2024, les thérapies géniques Taysha se concentrent sur le développement des thérapies géniques pour les troubles spécifiques suivants:

Catégorie de troubles	Nombre de programmes	Étape de développement
Troubles neurologiques rares	9	Préclinique / clinique
Troubles génétiques	5	Préclinique / clinique

Effectuer des recherches précliniques et cliniques

Détails de l'investissement et des essais cliniques de la recherche:

• Dépenses annuelles de R&D: 78,4 millions de dollars (2023 Exercice)
• Essais cliniques actifs: 6 programmes en cours
• Sites d'essai cliniques: 12 centres de recherche à travers les États-Unis

Plateformes technologiques de la thérapie génique avancées

Plate-forme technologique	Caractéristiques uniques	Statut de brevet
Thérapie génique basée sur l'AAV	Ingénierie de capside propriétaire	7 familles de brevets
Plateforme de ciblage d'ARN	Modification génétique de précision	4 familles de brevets

Sécuriser les approbations réglementaires

• Interactions de la FDA: 14 réunions officielles en 2023
• Demandes d'enquête sur le médicament nouveau (IND): 3 soumis
• Des désignations de médicaments orphelins: 5 désignations actuelles

Gestion de la propriété intellectuelle et du portefeuille de brevets

Métriques de la propriété intellectuelle:

Catégorie IP	Nombre total	Couverture géographique
Brevets accordés	22	États-Unis, Europe, Japon
Demandes de brevet en instance	35	Juridictions internationales

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Plateformes de technologie de thérapie génique propriétaire

Les thérapies géniques de Taysha exploitent plusieurs plateformes de thérapie génique, notamment:

• Technologies de transfert de gènes basées sur l'AAV
• Plate-forme de régulation des gènes de traceur
• Technologies d'ingénierie de capside optimisées

Plate-forme technologique	Caractéristiques clés	Statut de développement
Transfert de gène AAV	Technologie vectorielle virale adéno-associée	Plusieurs programmes en étapes précliniques / cliniques
Plate-forme de traceur	Régulation des gènes spécifiques aux tissus	Technologie propriétaire en développement

Expertise scientifique dans les troubles génétiques rares

Taysha maintient Expertise spécialisée dans les troubles génétiques neurologiques rares.

• Concentrez-vous sur les conditions neurologiques pédiatriques
• Expertise dans les mécanismes de maladies génétiques
• Réseaux de recherche collaborative

Installations de recherche et de développement

Situé à Dallas, au Texas, avec une infrastructure de recherche dédiée.

Type d'installation	Caractéristiques
Laboratoire de recherche	Environ 35 000 pieds carrés
Investissement en R&D	48,7 millions de dollars (2022 Exercice)

Propriété intellectuelle et portefeuille de brevets

Stratégie IP complète couvrant les technologies de thérapie génique.

• 26 brevets délivrés en 2023
• Plusieurs demandes de brevet en attente
• Accords de licence exclusifs avec des établissements universitaires

Équipe de gestion expérimentée

Poste de direction	Nom	Expertise clé
PDG	Dr Sanjay Keswani	Leadership de la biotechnologie
Chef scientifique	Dr Tamas Szabo	Recherche sur la thérapie génique

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Traitements curatifs potentiels pour les maladies génétiques rares

En 2024, les thérapies géniques Taysha se concentrent sur le développement des thérapies géniques pour 15 maladies génétiques rares, avec 7 programmes actuellement en développement clinique.

Catégorie de maladie	Nombre de programmes	Étape clinique
Troubles neurologiques rares	7	Phase 1/2
Conditions génétiques pédiatriques	5	Préclinique

Approches innovantes de thérapie génique ciblant les besoins médicaux non satisfaits

La plate-forme de thérapie génique propriétaire de Taysha permet le développement de traitements transformateurs.

• Investissement total de R&D en 2023: 68,4 millions de dollars
• 15 programmes uniques de thérapie génique en développement
• Technologies de transfert de gènes avancées basées sur l'AAV

Médecine de précision ciblant des mutations génétiques spécifiques

Type de mutation	Maladies ciblées	Approche thérapeutique
Défauts génétiques	Gangliosise GM2	Thérapie de remplacement des gènes
Mutations neurologiques	Syndrome de Rett	Modification du gène

Potentiel pour améliorer la qualité de vie des patients

Programmes cliniques ciblant les troubles génétiques graves avec des besoins médicaux non satisfaits.

• Concentrez-vous sur les conditions neurologiques pédiatriques
• Potentiel de traitements transformateurs à dose unique
• Viser à prévenir la progression de la maladie

Solutions thérapeutiques transformatrices pour les troubles neurologiques

Pipeline complet traitant des conditions neurologiques complexes.

Trouble	État du programme	Impact potentiel du patient
Syndrome de Dravet	Développement clinique	Réduction potentielle des crises
Syndrome de Rett	Recherche préclinique	Amélioration potentielle de la fonction neurologique

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Engagement direct avec les communautés de patients atteints de maladies rares

Depuis le quatrième trimestre 2023, les thérapies génétiques de Taysha maintiennent un engagement direct avec environ 17 groupes de plaidoyer de patients atteints de maladies génétiques rares. La sensibilisation des patients comprend:

• Communication ciblée avec 3 200 familles de patients atteints de maladies rares
• Interactions de plate-forme numérique avec les réseaux de soutien aux maladies rares
• Forums de la communauté des patients virtuels

Partenariats de recherche collaborative

Type de partenariat	Nombre de partenariats	Focus de recherche
Institutions universitaires	8	Troubles neurologiques génétiques
Hôpitaux de recherche	5	Conditions génétiques pédiatriques rares
Centres de recherche biotechnologiques	3	Développement de la thérapie génique

Programmes de soutien aux patients et d'éducation

Taysha Gene Therapies fournit un soutien complet aux patients à travers:

• Services de conseil génétique pour 42 familles de patients
• Ressources éducatives en ligne pour 1 200 patients atteints de maladies rares
• Programmes de consultation d'aide financière

Communication régulière avec les prestataires de soins de santé

Canal de communication	Fréquence	Public cible
Symposium médical	Trimestriel	250 spécialistes de la neurogénétique
Webinaires cliniques	Mensuel	500 neurologues pédiatriques
Mises à jour de la recherche	Bimensuel	175 professionnels de la recherche génétique

Rapports d'essais cliniques transparents

Métriques de transparence des essais cliniques pour 2023:

• Publié 6 rapports complets d'essais cliniques
• Enregistré 4 essais cliniques en cours sur ClinicalTrials.gov
• Évaluation de transparence des données de 92%

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: canaux

Communications médicales directes avec des spécialistes

Depuis le quatrième trimestre 2023, les thérapies génétiques Taysha maintiennent des canaux de communication directs avec environ 127 spécialistes de la maladie génétique rares à travers les États-Unis.

Méthode de communication	Fréquence	Spécialistes de la cible
Disposition directe de la sensibilisation par e-mail	Trimestriel	Spécialistes neurogénétiques
Consultations virtuelles individuelles	Mensuel	Chercheurs à maladies rares

Conférences scientifiques et symposiums médicaux

En 2023, Taysha a participé à 14 conférences médicales internationales avec Présentation directe de la recherche sur la thérapie génique.

• Société américaine de gène & Conférence de thérapie cellulaire
• Symposium international de recherche sur les maladies rares
• Sommet de l'innovation des troubles neurologiques

Processus de soumission réglementaire

Taysha a soumis 3 demandes d'enquête sur les nouveaux médicaments (IND) à la FDA en 2023, en utilisant des canaux de communication réglementaires directs.

Agence de réglementation	Type de soumission	Nombre de soumissions
FDA	Applications IND	3
Ema	Approbations des essais cliniques	2

Partenariats avec les centres de traitement des maladies rares

En décembre 2023, Taysha a établi des partenariats avec 22 centres de traitement de maladies rares spécialisées à travers l'Amérique du Nord.

• Collaborations du réseau hospitalier pour enfants
• Centres de recherche médicale académique
• Cliniques spécialisées des troubles génétiques

Plateformes numériques pour les informations sur les patients et les médecins

Taysha maintient une plate-forme numérique complète avec 47 582 utilisateurs de médecins enregistrés au quatrième trimestre 2023.

Fonctionnalité de plate-forme numérique	Engagement des utilisateurs	Utilisateurs actifs mensuels
Base de données de recherche	Accès au médecin	12,394
Portail d'informations sur les essais cliniques	Interaction des patients / médecins	8,762

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles neurologiques génétiques rares

Taysha Gene Therapies se concentre sur Troubles neurologiques génétiques rares spécifiques affectant les populations pédiatriques.

Catégorie de troubles	Population estimée des patients	Target les conditions génétiques
Troubles génétiques neurologiques rares	Environ 7 000 patients	Gangliosidose GM2, maladie CLN1, syndrome de Rett

Spécialistes de la neurologie pédiatrique

Segment de clientèle clé pour les interventions avancées de thérapie génétique.

• Aux États-Unis, environ 3 200 neurologues pédiatriques
• Spécialisé dans les conditions neurologiques génétiques rares
• Budget de recherche annuel: 125 millions de dollars

Centres de traitement des maladies rares

Type de centre de traitement	Numéro aux États-Unis	Budget annuel de thérapie génétique
Centres de maladies rares spécialisées	87 centres	342 millions de dollars

Professionnels du conseil génétique

Segment professionnel cible pour la consultation en thérapie génétique.

• Conseillers génétiques totaux: 5 400 à l'échelle nationale
• Salaire annuel médian: 86 470 $
• Taux de croissance projeté: 18% d'ici 2030

Institutions de recherche

Type d'institution	Nombre d'institutions actives	Financement de la recherche annuelle
Centres de recherche universitaires	129	1,2 milliard de dollars
Laboratoires de recherche génétique financés par les NIH	76	780 millions de dollars

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

Pour l'exercice 2023, Taysha Gene Therapies a déclaré des dépenses de R&D de 98,5 millions de dollars. L'objectif de recherche de l'entreprise couvre de multiples troubles génétiques avec un investissement important dans le développement de la thérapie génique.

Catégorie de dépenses de R&D	Montant (2023)
Recherche préclinique	35,2 millions de dollars
Développement clinique	47,6 millions de dollars
Frais de personnel	15,7 millions de dollars

Coût des essais cliniques

Les dépenses des essais cliniques pour les thérapies géniques de Taysha en 2023 ont totalisé environ 62,3 millions de dollars, couvrant plusieurs programmes de thérapie génique en cours.

• Essais de phase 1/2: 28,5 millions de dollars
• Essais de phase 2: 33,8 millions de dollars

Maintenance de la propriété intellectuelle

La société a dépensé 4,2 millions de dollars pour la protection de la propriété intellectuelle et l'entretien des brevets en 2023.

Processus de conformité et d'approbation réglementaires

Les coûts de conformité réglementaire pour 2023 ont été estimés à 7,6 millions de dollars, y compris l'interaction de la FDA et la préparation de soumission.

Composants de conformité réglementaire	Coût
Préparation de la soumission de la FDA	3,4 millions de dollars
Conseil réglementaire	2,1 millions de dollars
Documentation de conformité	2,1 millions de dollars

Fabrication et développement technologique

Les frais de fabrication et de développement technologique pour 2023 ont atteint 42,7 millions de dollars, en se concentrant sur les capacités de production de thérapie génique.

• Infrastructure de fabrication: 22,3 millions de dollars
• Développement de la plate-forme technologique: 20,4 millions de dollars

Structure totale des coûts pour 2023: 213,3 millions de dollars

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Paiements de jalons potentiels provenant de partenariats pharmaceutiques

Depuis le quatrième trimestre 2023, les thérapies génétiques Taysha ont des paiements de jalons potentiels structurés avec des partenaires pharmaceutiques clés:

Partenaire	Paiements de jalons potentiels	Zone thérapeutique
Takeda Pharmaceutique	Jusqu'à 255 millions de dollars	Maladies génétiques rares
UT Southwestern	Jusqu'à 80 millions de dollars	Troubles neurodégénératifs

De futurs accords de licence de produit

Les mesures actuelles de l'accord de licence comprennent:

• Revenus de licence potentielle totale: 335 millions de dollars
• Taux de redevance potentiels: 8-12% sur les ventes nettes
• Droits de licence exclusifs pour plusieurs plateformes de thérapie génique

Ventes de produits prévus des thérapies géniques approuvées

Potentiel des revenus projetés pour les candidats en thérapie génique principale:

Thérapie	Potentiel du marché annuel estimé	Indication cible
TSHA-102	75 à 100 millions de dollars	Neuropathie axonale géante
TSHA-120	50-75 millions de dollars	Maladie CLN1

Subventions de recherche et financement gouvernemental

Sources de financement de la recherche en 2023:

• Concessions des National Institutes of Health (NIH): 3,2 millions de dollars
• Concessions de recherche sur les maladies rares: 1,5 million de dollars
• Financement total de la recherche gouvernementale: 4,7 millions de dollars

Collaborations stratégiques potentielles et investissements

Investissement et collaboration Mesures:

Type de collaboration	Valeur d'investissement potentielle	Focus stratégique
Capital-risque	45 millions de dollars	Extension de la plate-forme de thérapie génique
Partenariats pharmaceutiques	100 à 150 millions de dollars	Développement clinique

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Value Propositions

Taysha Gene Therapies, Inc. offers a value proposition centered on addressing the fundamental cause of a severe, life-altering neurological disorder with a potentially curative, one-time treatment.

• - One-time, disease-modifying AAV gene therapy for Rett syndrome, specifically TSHA-102, an adeno-associated virus 9 (AAV9) gene transfer therapy.
• - Addresses the genetic root cause, delivering a functional copy of the MECP2 gene to restore methyl CpG-binding protein 2 (MeCP2) levels in the central nervous system.
• - Accelerated regulatory path evidenced by multiple designations, including FDA Breakthrough Therapy Designation granted in October 2025.
• - Potential to redefine treatment for an estimated 15,000 to 20,000 patients across the U.S., EU, and U.K. suffering from MECP2 mutation-caused Rett syndrome.

The clinical data from the REVEAL Phase 1/2 trial Part A strongly supports the potential of TSHA-102 to deliver functional improvement, which is a core component of the value proposition.

Metric	Value/Status	Context
Response Rate (Part A Efficacy)	100%	Percentage of evaluated patients (n=10) gaining or regaining $\ge \mathbf{1}$ defined developmental milestone (DM).
Natural History Likelihood	<6.7%	Likelihood of spontaneous gain/regain of defined DMs without treatment.
Pivotal Trial Enrollment Target	15 females	Ages 6 to <22 years in the developmental plateau population.
Pivotal Trial Start	Q4 2025	Patient enrollment anticipated to begin in the fourth quarter of 2025.
Regulatory Designations (FDA)	4 major designations	Includes Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, and Rare Pediatric Disease.

The therapy is administered via a single intrathecal infusion, which is a minimally invasive procedure.

• - TSHA-102 was generally well-tolerated in Part A, with no treatment-related serious adverse events (SAEs) or dose-limiting toxicities (DLTs) reported in the 12 patients treated as of the October 2025 data cutoff.
• - The high-dose cohort (1.0x10¹⁵ total vector genomes [vg]) showed greater milestone gains by 6 months post-treatment compared to the low-dose cohort (5.7x10¹⁴ total vg).

Taysha Gene Therapies, Inc. regained full, unencumbered rights to TSHA-102 in October 2025, providing full strategic flexibility to drive this program toward potential registration.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Customer Relationships

High-touch, direct engagement with key opinion leaders and clinical investigators.

The engagement with clinical investigators is centered around the REVEAL clinical program for TSHA-102 in Rett syndrome. Dosing of the first patient in the REVEAL pivotal trial is scheduled for the fourth quarter of 2025. Site activation for this pivotal trial commenced following alignment with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) on the protocol and statistical analysis plan (SAP).

Data from the earlier Part A of the REVEAL Phase 1/2 trials involved 12 treated patients as of the August 2025 data cutoff. As of the October 2025 data cutoff, 12 patients were dosed, including eight patients in the high dose cohort (1x10¹⁵ total vector genomes (vg)) and four patients in the low dose cohort (5.7x10¹⁴ total vg). The pivotal trial itself is designed to enroll 15 girls and young women between the ages of 6 and under 22 years old.

Metric	Value/Count	Context/Date
REVEAL Pivotal Trial Enrollment Target	15 participants	Ages 6 to <22 years
REVEAL Part A Patients Dosed (Oct 2025 cutoff)	12 patients	Total treated across both dose cohorts
REVEAL Part A High Dose Cohort Size	8 patients	As of October 2025 data cutoff
TSHA-102 Low Dose (vg)	5.7x1014 total vg	Part A cohort dose

Close collaboration with patient and caregiver advocacy organizations.

Taysha Gene Therapies, Inc. maintains a dedicated Patient Affairs team, which includes a Chief Patient and External Affairs Officer and an Executive Director, Patient Advocacy. This team focuses on listening to and learning from the community to integrate these insights into the business approach. The company partners with patient advocacy organizations on key initiatives to raise awareness and progress research for rare diseases. Taysha has issued letters to the Rett community and advocacy groups, such as in February 2025. Taysha is also planning a separate study for younger girls, ages 2 to under 6 years.

Dedicated commercial team development for future specialty physician support.

The commercial function was strengthened with the appointment of David McNinch as Chief Commercial Officer in September 2025. Mr. McNinch brings over two decades of global commercialization experience. General and Administrative Expenses for the first quarter ended March 31, 2025, were $8.2 million. The company had $297.3 million in cash and cash equivalents as of September 30, 2025, expecting this to support operations into 2028.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Taysha Gene Therapies, Inc. plans to get its transformative gene therapy, TSHA-102, to patients with Rett syndrome. For a rare disease product, the channel strategy is intensely focused on specialized access and regulatory navigation right now, with commercial build-out starting in earnest.

Global network of specialized clinical trial sites for patient access

The immediate channel for patient access is the clinical trial network supporting the REVEAL pivotal trial. Taysha Gene Therapies has commenced site activation for this trial following alignment with the FDA and receipt of a No Objection Letter from Health Canada. Patient enrollment for this pivotal study is slated to begin in the fourth quarter of 2025.

The design of this channel is intentionally lean and specialized, targeting the specific patient population:

• - Pivotal trial protocol finalized with the FDA for TSHA-102.
• - Trial is designed to enroll a total of 15 patients aged six and older.
• - Enrollment is anticipated to be rapid, with management guiding for completion within 3 to 6 months.
• - The network involves multiple sites to support this rapid enrollment pace.

Future direct-to-physician specialty sales force for commercial launch

While the current focus is clinical execution, Taysha Gene Therapies is clearly signaling commercial readiness. This is evident in the key leadership hire made in September 2025: the appointment of David McNinch as Chief Commercial Officer. This move suggests the company is actively building out the necessary commercial infrastructure to support a future launch, leveraging the experience of a team that has commercialized gene therapies before, like Zolgensma.

The company regained full unencumbered rights to the TSHA-102 program in October 2025, giving them full strategic flexibility on the global commercialization path-whether that means going it alone or partnering regionally.

Regulatory pathways (e.g., BLA submission) for market authorization

The regulatory pathway is the most critical channel for market authorization, and Taysha has achieved significant de-risking milestones as of late 2025. The FDA granted Breakthrough Therapy designation to TSHA-102. This designation, along with finalized alignment on the pivotal trial protocol and Statistical Analysis Plan (SAP), is intended to support a planned Biologics License Application (BLA) submission.

The structure of the pivotal trial is designed to accelerate this channel. The inclusion of a six-month interim analysis is specifically intended to potentially expedite the BLA submission by at least two quarters. This aggressive timeline is supported by strong prior data, where Part A showed a 100% response rate for the primary endpoint at the 9-month mark.

Here's a quick look at the financial context supporting the investment in this channel development as of the Q3 2025 reporting period:

Financial Metric	Value (as of Late 2025)
Cash and Cash Equivalents (as of 9/30/2025)	$297.3 million
Expected Cash Runway	Into 2028
R&D Expenses (3 months ended 9/30/2025)	$25.7 million
Pivotal Trial Enrollment Target	15 patients
Potential BLA Submission Expedited By	At least two quarters

The company is using its capital to drive these channel milestones forward. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core group Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) is focused on serving right now, which is a very specific, high-need population. Honestly, for a company this specialized, the customer segment is almost entirely defined by the disease they are targeting with TSHA-102.

The primary customer segment is females with Rett syndrome, particularly those two years and older, as TSHA-102 moves through its development pathway. This is a rare disease space, so the numbers are precise, not broad estimates. Taysha regained full, unencumbered rights to TSHA-102 in October 2025, putting them in full control of this patient base.

Here's a quick look at the estimated patient pool versus the current clinical focus:

Geographic Scope for Prevalence Estimate	U.S., EU, and U.K.
Estimated Total Rett Syndrome Population	Between 15,000 and 20,000 patients
TSHA-102 Pivotal Trial Enrollment Target (Ages 6 to <22)	15 females
Planned Study Population (Younger Girls)	Ages 2 to 6 years
Total Patients Dosed in Part A (as of October 2025)	12 patients
High Dose TSHA-102 Administered	1x1015 total vector genomes (vg)

The potential commercial opportunity here is significant, with analyst projections for global peak sales of TSHA-102 reaching $3 billion, which reflects the value placed on addressing this profound unmet need.

The second segment involves the caregivers and families of patients with severe monogenic CNS diseases. While TSHA-102 is focused on Rett syndrome, the entire value proposition hinges on improving the lives of these families who currently have no approved disease-modifying therapies. Taysha Gene Therapies has actively incorporated this group into their development process; for instance, they presented caregiver research on meaningful improvements at the 2025 International Rett Syndrome Foundation (IRSF) Scientific Meeting to support their pivotal trial endpoint.

The third group you need to consider are the key prescribers and treatment centers: specialized pediatric neurologists and gene therapy centers. These are the gatekeepers for access. Taysha is actively engaging this community, having presented clinical data at the 54th Child Neurology Society (CNS) Annual Meeting in 2025. The REVEAL pivotal trial is commencing site activation across multiple locations, meaning the immediate customer base for execution includes these specialized sites. The company is building out its commercial leadership to engage this specific set of high-value prescribers.

You should keep track of the following groups:

• Females with Rett syndrome, specifically those two years and older for TSHA-102.
• Caregivers and families of patients with severe monogenic CNS diseases.
• Specialized pediatric neurologists and gene therapy centers.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the major outlays for Taysha Gene Therapies, Inc. as they push their pipeline forward, especially with the pivotal trial for TSHA-102 on the immediate horizon. For a clinical-stage biotech, the cost structure is almost entirely driven by science and regulatory progression.

The most significant component is the investment in the science itself, which is reflected in the operating expenses for the third quarter ended September 30, 2025. Here's the quick math on the key spending categories for that period:

Cost Category	Q3 2025 Amount (in millions)	Comparison to Q3 2024 (in millions)
Research and Development (R&D) Expenses	$25.7 million	Up from $14.9 million
General and Administrative (G&A) Expenses	$8.3 million	Up from $7.9 million
Net Loss for the Quarter	$32.7 million	Wider than $25.5 million

The R&D expense jump to $25.7 million in Q3 2025, up from $14.9 million in Q3 2024, shows where the capital is flowing right now. This increase isn't just one thing; it's a combination of necessary, high-cost activities to get a gene therapy ready for potential market entry.

• - High Research and Development (R&D) expenses, totaling $25.7 million in Q3 2025.
• - Significant costs for cGMP manufacturing and supply chain readiness, specifically driven by BLA-enabling process performance qualification (PPQ) manufacturing initiatives.
• - Clinical trial execution costs, including REVEAL clinical trial activities, as patient enrollment for the pivotal trial was scheduled to begin in the fourth quarter of 2025.
• - General and Administrative (G&A) expenses, which were $8.3 million in Q3 2025, partially influenced by debt issuance costs related to refinancing activities.

To be fair, the R&D spend also includes higher compensation expenses due to increased headcount, which you'd expect as Taysha Gene Therapies, Inc. strengthens its team to manage the pivotal program and regain defintely full global rights to TSHA-102 in October 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Taysha Gene Therapies, Inc. (TSHA) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at Taysha Gene Therapies, Inc.'s (TSHA) revenue profile as of late 2025, and honestly, it's a picture of pre-commercial biotech funding. Right now, the focus is entirely on clinical execution, not product sales.

The current revenue picture is starkly minimal, reflecting the clinical-stage nature of the business. For the third quarter ended September 30, 2025, Taysha Gene Therapies, Inc. reported total revenue of $0. This contrasts with the S&P Global consensus estimate of $1.38M for that period.

Here's a quick look at the key financial figures that underpin the current operations, which are essentially funded by capital raises rather than product revenue.

Metric	Value/Date	Source Context
Q3 2025 Revenue	$0	Reported for the three months ended September 30, 2025
Cash & Equivalents (as of 9/30/2025)	$297.3 million	Balance sheet as of Q3 2025 end
Gross Proceeds from Equity Offering	$230.0 million	From May 2025 follow-on financing
Projected Cash Runway	Into 2028	Expected support based on current cash resources
Projected TSHA-102 Global Peak Sales	$3 billion	Analyst projection by Salveen Richter

The most significant non-operating cash inflow recently was the equity offering. Taysha Gene Therapies secured $230.0 million in gross proceeds from a follow-on financing that closed in May 2025, which included the full exercise of the underwriters' option. This capital event definitely strengthened the balance sheet, extending the expected cash runway to support operations and capital requirements well into 2028.

Future revenue hinges almost entirely on the TSHA-102 product sales post-regulatory approval. Analyst Salveen Richter projects global peak sales of $3 billion for TSHA-102, which is the treatment for Rett syndrome. The path to that revenue is being aggressively pursued, with the company regaining full, unencumbered rights to the TSHA-102 program in October 2025 after the expiration of the 2022 Option Agreement with Astellas. This means no immediate milestone payments from that specific partnership, but full strategic flexibility for TSHA-102 moving forward.

The realization of future product sales is directly tied to clinical and regulatory success, which is progressing:

• - TSHA-102 received Breakthrough Therapy Designation from the FDA.
• - The company finalized FDA alignment on the REVEAL pivotal trial protocol and SAP.
• - Patient enrollment for the REVEAL pivotal trial was anticipated to begin in Q4 2025.
• - The potential for an accelerated Biologics License Application (BLA) filing exists based on a 6-month interim analysis of the pivotal trial data.