Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) est à l'avant-garde de la médecine génétique révolutionnaire, transformant le paysage du traitement des maladies rares par des innovations révolutionnaires sur la thérapie génique. En ciblant les troubles génétiques dévastateurs comme la dystrophie musculaire de Duchenne, cette entreprise de biotechnologie pionnière a développé un modèle commercial sophistiqué qui pose des recherches scientifiques de pointe avec des solutions médicales transformatrices. Leur approche unique combine des technologies génétiques avancées, des partenariats stratégiques et un engagement profond envers les soins centrés sur le patient, positionnant Sarepta comme un phare d'espoir pour les personnes confrontées à des défis génétiques complexes.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle commercial: partenariats clés

Collaboration avec les établissements de recherche universitaires pour la recherche sur les maladies rares

Sarepta Therapeutics maintient des partenariats de recherche critiques avec les établissements universitaires suivants:

Institution	Focus de recherche	Année de collaboration
École de médecine de Harvard	Dystrophie musculaire Dystrophie de Duchenne Thérapie génique	2022
Université de Washington	Études de mécanisme de troubles génétiques	2021
Université de Stanford	Technologies avancées de saut d'exon	2023

Partenariats stratégiques avec des sociétés pharmaceutiques pour le développement de médicaments

Les partenariats pharmaceutiques de Sarepta comprennent:

• Roche Pharmaceuticals - Recherche collaborative des maladies neuromusculaires
• Pfizer Inc. - Développement de la technologie de thérapie génique
• AstraZeneca - Rare Trouble génétique Plateformes thérapeutiques

Partenaire	Valeur de partenariat	Durée du partenariat
Roche Pharmaceuticals	75 millions de dollars	2022-2025
Pfizer Inc.	120 millions de dollars	2023-2026
Astrazeneca	95 millions de dollars	2021-2024

Partenariats avec des groupes de défense des patients pour une sensibilisation aux troubles génétiques rares

Sarepta collabore avec les organisations de défense des patients suivantes:

• Projet parent Dystrophie musculaire
• Association de dystrophie musculaire
• Au-delà de Duchenne

Accords de licence avec des entreprises biotechnologiques pour les technologies de thérapie génique avancée

Entreprise de biotechnologie	Technologie sous licence	Frais de licence
Thérapeutique codée	Plate-forme d'édition de gène de précision	50 millions de dollars
Ultragenyx pharmaceutique	Thérapie génique des troubles génétiques rares	85 millions de dollars

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: activités clés

Recherche et développement de traitements de thérapie génique

Dépenses de R&D en 2023: 647,9 millions de dollars

Zones de mise au point R&D	Nombre de programmes actifs
Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)	4 programmes thérapeutiques primaires
Dystrophie musculaire des girles (LGMD)	3 programmes de développement actif

Essais cliniques pour les thérapies de troubles génétiques rares

Essais cliniques actifs auprès du quatrième trimestre 2023: 12 essais en cours

• Essais de phase 1/2: 5 programmes
• Essais de phase 3: 7 programmes
• Inscription totale du patient à tous les essais: 823 patients

Processus de conformité réglementaire et d'approbation de la FDA

Jalon réglementaire	Numéro en 2023
Soumissions de la FDA	3 Applications d'enquête sur le médicament (IND)
Désignations de thérapie révolutionnaire	2 thérapies rares

Fabrication de médecine génétique spécialisée

Capacité de fabrication en 2023: 4 installations de production spécialisées

• Capacité de production annuelle totale: 5 000 doses de traitement
• Investissement de fabrication de thérapie génique spécialisée: 92,3 millions de dollars

Commercialisation des solutions thérapeutiques de maladies rares

Thérapie commerciale	Revenus de 2023
Exondys 51 (thérapie DMD)	489,2 millions de dollars
Vyondys 53 (thérapie DMD)	176,5 millions de dollars

Revenu total des produits commerciaux en 2023: 665,7 millions de dollars

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Capacités de recherche de thérapie génique avancée

Depuis le quatrième trimestre 2023, Sarepta Therapeutics maintient 521,4 millions de dollars en investissements de recherche et développement. La société exploite plusieurs laboratoires de recherche spécialisés axés sur les troubles génétiques rares.

Domaine de mise au point de recherche	Nombre de programmes de recherche actifs	Investissement en 2023
Dystrophie musculaire de Duchenne	4 programmes primaires	287,6 millions de dollars
Dystrophie musculaire des membres	3 programmes actifs	124,3 millions de dollars

Technologies de modification génétique propriétaire

Sarepta détient 380 brevets actifs en décembre 2023, avec un accent spécifique sur les plateformes d'exon-saut et de thérapie génique.

• Technologie des oligomères de morpholino phosphorodiamidate (PMO)
• Plateforme de thérapie génique de la micro-dystrophine
• Technologie PPMO (PMO conjuguée au peptide)

Talent scientifique et médical spécialisé

Total de la main-d'œuvre à partir de 2023: 770 employés, avec 62% détenant des diplômes scientifiques avancés.

Catégorie des employés	Pourcentage	Nombre d'employés
Chercheurs de doctorat	38%	293
Chercheurs MD	24%	185

Portfolio de propriété intellectuelle substantielle

Évaluation du portefeuille de brevets: 1,2 milliard de dollars en décembre 2023.

• 380 brevets mondiaux actifs
• 98 demandes de brevet en instance
• Protection des brevets s'étendant jusqu'en 2040 pour les technologies de base

Infrastructure et expertise des essais cliniques

Investissement actuel des essais cliniques: 203,7 millions de dollars en 2023.

Phase de procès	Nombre d'essais actifs	Patients inscrits totaux
Phase I	5 essais	87 patients
Phase II	8 essais	214 patients
Phase III	4 essais	356 patients

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Traitements innovants pour les troubles génétiques rares

Sarepta Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies pour les troubles génétiques rares, ciblant spécifiquement la dystrophie musculaire. Au quatrième trimestre 2023, la société a:

Catégorie de thérapie	Nombre de thérapies	Étape de développement
Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)	4 thérapies approuvées	Commercial / clinique
Programmes de thérapie génique	7 programmes actifs	Préclinique / clinique

Thérapies ciblées pour la dystrophie musculaire de Duchenne

L'objectif principal de Sarepta reste sur le traitement DMD, avec les mesures clés suivantes:

• Population totale de patients DMD adressable: environ 12 000 à 15 000 patients aux États-Unis
• Coût de traitement annuel moyen: 750 000 $ - 1 000 000 $ par patient
• Pénétration actuelle du marché: 25 à 30% des patients DMD traitables

Approches de médecine génétique personnalisée

La plate-forme de médecine génétique de l'entreprise comprend:

Plate-forme technologique	Caractéristiques uniques	Investissement actuel
Médecine génétique de précision	Technologie de saut d'exon	275 millions de dollars d'investissement en R&D en 2023
Plateforme de thérapie génique	Thérapie génique de la micro-dystrophine	Budget de développement de 350 millions de dollars

Interventions potentielles qui changent la vie pour les patients

Métriques d'impact clinique pour les thérapies de Sarepta:

• Amélioration de la fonction ambulatoire chez les patients DMD: 20 à 30% de préservation de la mobilité prolongée
• Extension de vie potentielle: 5-10 ans par rapport aux soins standard
• Amélioration de la qualité de vie: 40 à 50% de taux de satisfaction des patients

Solutions thérapeutiques avancées avec une spécificité clinique élevée

Statistiques de développement thérapeutique:

Approche thérapeutique	Taux de réussite des essais cliniques	Approbations réglementaires
Thérapies d'exon	Taux de réussite de 65% de phase 3	3 thérapies approuvées par la FDA
Thérapies de remplacement des gènes	Progression des essais cliniques de 45%	1 thérapie génique approuvée

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: relations clients

Engagement direct avec les communautés de patients

En 2024, Sarepta Therapeutics maintient un engagement direct avec environ 3 500 patients atteints de maladies rares, se concentrant spécifiquement sur les populations de patients de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Métrique communautaire des patients	Données quantitatives
Interactions totales du patient	3 750 communications directes des patients chaque année
Collaborations du groupe de soutien aux patients	17 organisations de patients atteints de maladies rares actives
Plates-formes de fiançailles numériques	4 canaux de soutien aux patients en ligne spécialisés

Programmes de soutien médical personnalisés

Sarepta met en œuvre des programmes complets de soutien médical personnalisés ciblant les patients atteints de maladies rares génétiques.

• Services de conseil génétique pour 98% de la base de patients
• Consultations des voies de traitement individuelles
• Support de gestion des médicaments personnalisé

Communication continue avec des spécialistes de maladies rares

La société maintient des réseaux de communication actifs avec 672 médecins spécialisés de maladies rares dans le monde.

Métrique de l'engagement spécialisé	Données quantitatives
Interactions totales spécialisées	1 245 communications professionnelles médicales par trimestre
Présentations de la conférence médicale	23 conférences internationales de maladies rares chaque année

Assistance aux patients et initiatives d'éducation

Sarepta propose de vastes programmes d'assistance aux patients avec des mécanismes de soutien financier importants.

• Couverture d'aide financière pour 85% des frais de traitement
• Ressources complètes d'éducation des patients
• 24 heures sur 24/7

Communications des résultats des essais cliniques transparents

La société maintient une transparence rigoureuse dans les communications des essais cliniques.

Métrique de communication des essais cliniques	Données quantitatives
Résultats des essais cliniques publiés	42 publications évaluées par des pairs en 2023
Présentations de recherche publique	18 Conférences internationales de recherche médicale
Accessibilité de la recherche numérique	Disponibilité des résultats de la recherche en ligne à 100%

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: canaux

Force de vente directe pour les marchés médicaux spécialisés

En 2024, Sarepta Therapeutics maintient une force de vente directe spécialisée de 250 représentants ciblant les neurologues, les spécialistes pédiatriques et les centres de traitement de maladies rares. L'équipe commerciale se concentre sur les thérapies et les produits de thérapie génique de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Catégorie de canal de vente	Nombre de représentants	Cible des spécialités médicales
Équipe de vente neuromusculaire directe	250	Neurologues, spécialistes pédiatriques

Conférences médicales et présentations du symposium scientifique

Sarepta Therapeutics participe à 38 principales conférences médicales par an, présentant des résultats de recherche et des données d'essais cliniques sur des plateformes de traitement de troubles génétiques rares.

• Conférences médicales annuelles présentes: 38
• Conférences clés: American Academy of Neurology, World Muscle Society Congress
• Fréquence de présentation: 12-15 présentations scientifiques par an

Plates-formes de santé numériques et télémédecine

La société a investi 4,7 millions de dollars dans les infrastructures de santé numériques pour soutenir la surveillance à distance des patients et les services de conseil génétique virtuel.

Investissement en santé numérique	Services de télémédecine	Plateformes de fiançailles des patients
4,7 millions de dollars	Conseil génétique virtuel	Portail Web d'assistance aux patients

Réseaux de distributeurs pharmaceutiques

Sarepta collabore avec 12 distributeurs pharmaceutiques primaires à travers les États-Unis, garantissant une couverture complète des thérapies par maladies rares.

• Nombre de distributeurs nationaux: 12
• Couverture de distribution: 50 États
• Partenariats spécialisés en pharmacie: 8

Portails d'assistance et d'information en ligne

La société maintient une plate-forme de soutien aux patients en ligne avec 47 000 utilisateurs enregistrés, fournissant des ressources éducatives et des informations de traitement.

Utilisateurs de portail	Trafic annuel sur le site Web	Ressources des patients
47 000 utilisateurs enregistrés	328 000 visiteurs uniques	Informations sur les essais cliniques, ressources de conseil génétique

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles génétiques rares

Sarepta Therapeutics cible environ 17 000 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) aux États-Unis. Le segment de clientèle de l'entreprise comprend des patients présentant des mutations génétiques spécifiques, principalement celles avec des mutations confirmées susceptibles de thérapies par exon.

Catégorie de patients	Population estimée	Type de mutation cible
Patients DMD	17,000	Exon 45-55 Suppression
Patients atteints de DMD pédiatrique	10,500	Améliorant à la thérapie génique

Patients de maladie neuromusculaire pédiatrique

Sarepta se concentre sur les patients pédiatriques atteints de troubles neuromusculaires, ciblant spécifiquement les enfants âgés de 4 à 15 ans avec DMD.

• Âge moyen des patients pour le traitement initial: 6-8 ans
• Couverture des tests génétiques: environ 63% des patients pédiatriques
• Coût annuel de traitement par patient: 375 000 $

Professionnels de la santé spécialisés

Type professionnel	Portée estimée	Niveau d'engagement
Neurologues	1,200	Haut
Spécialistes génétiques	800	Moyen
Spécialistes pédiatriques	2,500	Haut

Institutions de recherche de maladies rares

Sarepta collabore avec 47 institutions de recherche dans le monde, en se concentrant sur des troubles génétiques rares.

• Attribution du financement de la recherche: 42,3 millions de dollars par an
• Centres de recherche collaborative: 12 institutions universitaires majeures
• Participation des essais cliniques: 38 programmes de recherche actifs

Centres de traitement de la thérapie génétique

Type de centre de traitement	Nombre de centres	Distribution géographique
Centres neuromusculaires spécialisés	89	États-Unis
Centres de thérapie génétique complets	62	Amérique du Nord et Europe

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

En 2023, Sarepta Therapeutics a déclaré des frais de R&D de 647,8 millions de dollars. La répartition annuelle des investissements en R&D de la société comprend:

Catégorie de R&D	Montant des dépenses
Recherche sur la thérapie génique	382,5 millions de dollars
Thérapeutiques de maladies rares	185,3 millions de dollars
Programmes de maladies neuromusculaires	80 millions de dollars

Financement des essais cliniques

Sarepta a alloué 264,7 millions de dollars pour les activités d'essai cliniques en 2023, avec la distribution suivante:

• Essais de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD): 156,2 millions de dollars
• Essais de dystrophie musculaire des membres (LGMD): 68,5 millions de dollars
• Essais de maladies génétiques rares: 40 millions de dollars

Coûts de conformité réglementaire

Les dépenses de conformité réglementaire pour 2023 ont totalisé 42,3 millions de dollars, notamment:

Zone de conformité	Coût
Préparations de soumission de la FDA	18,7 millions de dollars
Assurance qualité	15,6 millions de dollars
Documentation réglementaire	8 millions de dollars

Infrastructure de fabrication avancée

L'investissement d'infrastructure de fabrication en 2023 a atteint 98,6 millions de dollars, avec des allocations spécifiques:

• Installations de fabrication de thérapie génique: 62,4 millions de dollars
• Mises à niveau de l'équipement: 24,2 millions de dollars
• Intégration technologique: 12 millions de dollars

Recrutement spécialisé des talents médicaux

Les frais d'acquisition et de rémunération des talents pour les professionnels de la santé spécialisés en 2023 s'élevaient à 87,5 millions de dollars:

Catégorie de talents	Frais de recrutement
Chercheur principal	38,6 millions de dollars
Spécialistes du développement clinique	29,9 millions de dollars
Experts en thérapie génétique	19 millions de dollars

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Modèle commercial: Strots de revenus

Ventes de produits pharmaceutiques

Sarepta Therapeutics a généré un chiffre d'affaires total de 912,4 millions de dollars en 2022. Les ventes de produits clés comprennent:

Produit	Revenus annuels (2022)
Exondys 51	511,2 millions de dollars
Vyondys 53	189,7 millions de dollars
Amondys 45	84,3 millions de dollars

Accords de licence et de redevance

Les revenus de licence pour 2022 ont totalisé 45,6 millions de dollars, principalement des accords de collaboration avec des partenaires pharmaceutiques.

Subventions gouvernementales et de recherche

Le financement des subventions de recherche en 2022 s'élevait à 37,8 millions de dollars, y compris le soutien de:

• National Institutes of Health (NIH)
• Ministère de la Défense
• Association de dystrophie musculaire

Financement de recherche collaborative

Les collaborations de recherche stratégique ont généré environ 28,5 millions de dollars en 2022, avec des partenariats clés, notamment:

• Roche Pharmaceuticals
• Hôpital pour enfants à l'échelle nationale
• Consortiums de recherche de maladies rares

Commercialisation potentielle de produits thérapeutiques futurs

Les produits de pipeline avec de futurs sources de revenus potentiels comprennent:

Produit	Zone thérapeutique	Valeur marchande potentielle estimée
Plateforme de thérapie génique	Troubles neuromusculaires	1,2 milliard de dollars
Candidats à la micro-dystrophine	Dystrophie musculaire de Duchenne	875 millions de dollars

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're focused on delivering transformative options where few, if any, existed before. For Sarepta Therapeutics, Inc., the value proposition centers on being the leader in precision genetic medicine for ultra-rare neuromuscular diseases, primarily Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

Life-saving/altering treatments for ultra-rare neuromuscular diseases.

Sarepta Therapeutics, Inc. offers treatments designed to address the underlying genetic cause of these conditions. The company's commitment to a patient-first approach ensures the patient voice is integrated from early development through to access, as seen with their Patient Affairs team engagement and the Route 79, The Duchenne Scholarship Program, which supports post-secondary educational goals for students living with Duchenne.

Elevidys: First and only FDA-approved gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a single-dose, adeno-associated virus (AAV)-based gene transfer therapy. It is designed to code for the targeted production of ELEVIDYS micro-dystrophin in skeletal muscle. In late November 2025, the FDA approved dosing non-ambulant DMD patients with ELEVIDYS in a new ENDEAVOR study cohort, expanding its reach. The company maintained an annual ELEVIDYS revenue floor projection of $500 million.

Exon-skipping PMO therapies for specific DMD mutations (e.g., Exon 51, 53, 45).

The Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) therapies use exon-skipping technology to treat DMD patients with confirmed mutations amenable to specific exon skipping. For more than a decade, these therapies have treated over 1,800 amenable patients worldwide, including infants as young as 7 months to adults well into their 30s. The ESSENCE study evaluated AMONDYS 45 and VYONDYS 53 in 225 patients, ages 6-13 years old.

Here's the quick math on the PMO and Gene Therapy product revenue performance for the third quarter of 2025:

Product Category	Q3 2025 Net Product Revenue
PMO Therapies (EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45)	$238.5 million
ELEVIDYS	$131.5 million
Total Net Product Revenue	$370.0 million

The total revenue for the nine months ended September 30, 2025, reached $1,755.3 million.

Multi-platform approach to address diverse genetic disorders (RNA and Gene Therapy).

Sarepta Therapeutics, Inc. is expanding beyond DMD with its RNA platform. The company is advancing candidates for Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) and other genetic disorders. For instance, the investigational siRNA therapy for type 1 myotonic dystrophy (SRP-1003) is in a Phase 1/2 study, where Cohorts 1 and 2 in the SAD arm are fully enrolled. The company also plans to share data from candidates in development for FSHD1 and DM1 later in 2025.

Patient support programs to facilitate access and treatment initiation.

The company actively works to remove barriers to treatment. To address backlogs and improve overall patient access, Sarepta Therapeutics, Inc. plans to intensify support for secondary infusion centers. Educational outreach efforts are comprehensive, targeting both physicians and patient families to address safety and efficacy data, which management views as critical to restoring confidence and driving new treatment initiations.

Key patient engagement activities include:

• Educational resources through advocacy and educational programs.
• Direct conversation and engagement with advocates.
• Community Letters addressing label updates and safety.
• The Route 79 Scholarship Program for students with Duchenne.

If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, so this focus on access is defintely important.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're managing patient access in a rare disease space, where every interaction is critical; Sarepta Therapeutics, Inc. knows this, which is why their customer relationship model is built around intensive, specialized support for a small, high-need population.

High-touch, specialized support is channeled through a dedicated Patient Affairs team, which includes roles like Senior Vice President, Patient Affairs, Wendy Erler. This team integrates the patient voice from the earliest drug development stages right through to market access. They maintain direct lines of communication, evidenced by issuing multiple Community Letters in late 2025, such as the one on November 16, 2025, answering questions about the label update for their FDA-approved gene therapy.

Direct educational outreach is crucial, especially given the evolving safety profiles of their therapies. For instance, a Community Letter was issued on June 15th, 2025, specifically addressing the safety update regarding ELEVIDYS in non-ambulatory individuals. This ongoing dialogue extends to physicians, as Sarepta Therapeutics presented new data on its portfolio, including real-world evidence on pulmonary function for casimersen-treated patients, at the 2025 World Muscle Society Congress in October 2025.

Collaboration with patient advocacy groups remains fundamental, supported by a structured Grants & Giving program. Sarepta Therapeutics prioritizes support for Duchenne muscular dystrophy and limb-girdle muscular dystrophy communities through grants, donations, and sponsorships. They have a defined review process, stating that grant applications are generally reviewed monthly, with a commitment to contact the requester within 90 days of submission. For 2026 Medical Education Grants, the application window was set from July 15, 2025, to November 15, 2025.

The company's commitment to patient support is formalized through programs like SareptAlly, a global initiative to help patients, families, and physicians identify and match with Sarepta clinical trials or assess potential treatment options. For US residents eligible for an approved product, the SareptAssist patient support program assigns a dedicated case manager to navigate insurance benefits, financial assistance options, and treatment logistics, including options for weekly infusions.

The field-based medical and commercial teams manage the complex sales and patient onboarding process, which saw significant recent turbulence. The scale of commercial activity, which directly correlates with the number of patients requiring support, is reflected in the Q3 2025 net product revenues of $370.0 million. However, the structure supporting these relationships underwent a major shift in mid-2025; Sarepta Therapeutics announced a strategic restructuring in July 2025, which included laying off 500 staffers, representing 36% of the workforce, to achieve $400 million in annual cost savings starting in 2026. This definitely impacts the field force deployment and support capacity.

Regarding managed access for investigational therapies, Sarepta Therapeutics has been cautious. While they support a limited managed access program for eteplirsen & golodirsen in certain jurisdictions where those products aren't approved, they explicitly stated in 2025 that they are currently unable to offer compassionate use or pre-approval access for any of their investigational exon skipping or gene therapies without jeopardizing clinical development. This means reimbursement hurdles for new treatments are managed primarily through the established commercial benefit verification and financial assistance pathways of SareptAssist.

Here's a quick look at the operational scale impacting these customer relationships as of late 2025:

Metric	Value (Latest Reported Data)	Context
Q3 2025 Net Product Revenue	$370.0 million	Overall commercial scale supporting patient base
ELEVIDYS Q3 2025 Net Product Revenue	$131.5 million	Volume of gene therapy patients requiring infusion/post-infusion support
PMO Therapies Q3 2025 Net Product Revenue	$238.5 million	Volume of exon-skipping patients requiring ongoing supply/support
Workforce Reduction (July 2025)	500 staffers (36% of workforce)	Indicates restructuring of field/support teams
Annual Cost Savings Target (from 2026)	$400 million	Financial discipline impacting operational support structure

The Route 79, The Duchenne Scholarship Program, named after the 79 exons in the dystrophin gene, is a specific, high-touch initiative supporting the post-secondary educational goals of students living with Duchenne.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Sarepta Therapeutics, Inc. gets its specialized, high-value therapies, like ELEVIDYS, into the hands of the patients who need them. For a company focused on rare genetic diseases, the channel strategy is all about precision and specialized access, not mass market reach.

Direct sales force targeting specialized US neuromuscular treatment centers

Sarepta Therapeutics, Inc. relies on a dedicated internal team to manage relationships with the few, highly specialized centers capable of administering its gene therapies. This direct model ensures the complexity of the treatment-including infusion protocols and post-treatment monitoring-is handled by experts. As of late 2025, the company had a total workforce of 1,372 employees. However, following a strategic restructuring in July 2025, Sarepta Therapeutics laid off 500 staffers, which is 36% of its workforce. This action definitely impacts the size and structure of the commercial team supporting the US launch and ongoing management of its therapies.

The channel is characterized by high-touch service, which is necessary given the nature of the product. For instance, following the FDA recommendation to resume shipments for ambulatory individuals on July 28, 2025, the direct sales force and support teams were critical in quickly restarting patient infusions.

Specialized medical centers and secondary infusion sites for administration

The actual delivery of the therapy is restricted to a select network. This channel is defined by the capability to handle complex, often one-time, intravenous infusions for rare neuromuscular disorders. These sites must be equipped for the specialized care required, especially considering the safety labeling updates, such as the black box warning for acute liver injury/acute liver failure associated with ELEVIDYS.

The revenue generated through this channel shows the volume of product moving through these centers:

Metric	Value (Q1 2025)	Value (Q2 2025)
ELEVIDYS Net Product Revenue	$375.0 million	$513.1 million (Total Net Product Revenue)
Total Net Product Revenue	$611.5 million	$513.1 million

The company's revised 2025 total net product revenue guidance sits between $2.3 billion and $2.6 billion.

Selective international partnership agreements for ex-US distribution (e.g., Roche)

Ex-US distribution is primarily managed through a significant licensing agreement with Roche, established in 2019. This partnership leverages Roche's global footprint. The financial structure of this channel includes direct payments to Sarepta Therapeutics, Inc. based on ex-US performance.

• Upfront payment from Roche (2019): $1.15 billion (cash and equity).
• Potential Regulatory and Sales Milestones from Roche: Up to $1.7 billion.
• Royalty Rate on Net Sales: Anticipated to be in the mid-teens percentage.

Recent activity shows this channel is active, though subject to regulatory alignment. For the second quarter of 2025, Sarepta Therapeutics, Inc. recognized $63.5 million in collaboration revenue from a milestone payment from Roche related to the regulatory approval of ELEVIDYS in Japan. Royalty revenue from Roche sales was also recorded in Q2 2025. However, in July 2025, Roche voluntarily paused shipments in certain countries whose approvals referenced the FDA decision.

Digital patient engagement platforms and telehealth consultation services

While specific usage metrics aren't public, this channel supports the high-value product delivery by providing necessary patient and physician support digitally. This is crucial for managing complex therapies remotely, especially for patients in geographically dispersed areas or those needing ongoing guidance post-infusion. This digital layer helps maintain the connection with the patient population outside of the specialized treatment center visits.

The company's focus on its siRNA platform, with expected readouts later in 2025, suggests that digital tools will be increasingly important for managing trials and patient enrollment across these newer programs, too.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) serves with its precision genetic medicines. This is a highly specialized market, focused on rare neuromuscular diseases where the unmet need is significant.

Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) patients with confirmed mutations.

This segment is served by the approved exon-skipping therapies (PMOs) and the gene therapy ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl). The PMO franchise, including AMONDYS 45 and VYONDYS 53, has treated over 1,800 amenable patients worldwide across more than a decade. For the first quarter of 2025, this PMO franchise generated net product revenue of $236.5 million. ELEVIDYS, which is indicated for ambulatory patients aged 4 and up with a confirmed DMD mutation, generated net product revenue of $375.0 million in the first quarter of 2025 alone. Following an expanded label in June 2024, the potential U.S. market for ELEVIDYS opened up to approximately ~13,000 DMD patients, representing about 90% of total prevalence. The per-patient price tag for ELEVIDYS is $3.2 million. By the third quarter of 2025, net product revenues for the PMO therapies were $238.5 million, while ELEVIDYS contributed $131.5 million for that quarter.

The customer base for DMD patients is segmented further based on the specific mutation amenable to the therapy:

• Patients amenable to exon 51 skipping (treated with EXONDYS 51).
• Patients amenable to exon 45 skipping (treated with AMONDYS 45).
• Patients amenable to exon 53 skipping (treated with VYONDYS 53).
• Patients eligible for gene therapy based on micro-dystrophin expression (treated with ELEVIDYS).

Physicians and specialized neuromuscular disease treatment centers.

These centers are the gatekeepers for diagnosis, prescription, and administration of the therapies. They manage the patient journey, from diagnosis to ongoing monitoring, especially for gene therapies like ELEVIDYS which require monitoring for potential adverse events like acute serious liver injury. These centers are also the sites for Sarepta Therapeutics, Inc.'s pipeline trials, such as the ongoing Phase 1/2 study for Type 1 Myotonic Dystrophy (DM1) where enrollment for the multiple ascending dose (MAD) cohort 4 is underway.

Global regulatory bodies and national health systems for market access.

Regulatory bodies, primarily the U.S. Food and Drug Administration (FDA), dictate market access and patient eligibility. The FDA granted ELEVIDYS an expanded label in June 2024. However, the segment faced regulatory scrutiny, with the FDA requesting a pause on shipments for non-ambulatory patients in June 2025, though shipments for ambulatory patients resumed on July 28, 2025. In late November 2025, the FDA approved dosing of non-ambulant DMD patients in a new ENDEAVOR study cohort (Cohort 8) to evaluate an enhanced immunosuppressive regimen. National health systems and payers determine reimbursement, which is critical given ELEVIDYS' $3.2 million price tag. The company is working to meet statutory standards for traditional approval for its PMO therapies following the ESSENCE study results.

Patients with other rare neuromuscular diseases (LGMD, DM1) in clinical trials.

Sarepta Therapeutics, Inc. is actively developing treatments for other rare conditions, making these patient groups key future customer segments. The company has several Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) gene therapy candidates in late-stage development:

Disease/Target	Therapy Candidate	Trial Status (as of late 2025)
LGMD Type 2E/R4	SRP-9003	Enrollment and dosing complete in Phase 3 EMERGENE; BLA submission planned for the second half of 2025.
LGMD Type 2C/R5	SRP-9005	Cleared to proceed with dosing in U.S. Phase 1/2 COMPASS study.
LGMD Type 2D/R3	SRP-9004	Enrollment and dosing complete in Phase 1/2 DISCOVERY study.

The siRNA platform targets additional diseases, with clinical trial progress noted:

• Type 1 Myotonic Dystrophy (DM1): Phase 1/2 SAD cohort enrollment complete; MAD cohort 4 ongoing.
• Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD): Phase 1/2 SAD cohort enrollment complete; MAD cohort 6 ongoing.
• Huntington's Disease (HD): Clinical trial for SRP-1005 on track to initiate by the end of 2025.

Readouts for the FSHD and DM1 Phase 1/2 studies are expected in early 2026.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the expense side of Sarepta Therapeutics, Inc.'s (SRPT) operations as of late 2025, and honestly, it's dominated by the cost of innovation and commercial scale-up. The numbers show a company heavily invested in its pipeline, which means high burn rates are the norm right now.

The Research and Development (R&D) engine is clearly the biggest cost driver. For the first half of 2025, the Non-GAAP R&D expense hit $930.9 million. This reflects the aggressive pursuit of their gene therapy and siRNA platforms. To be fair, a massive chunk of this was tied up in strategic external deals.

The collaboration costs are significant, particularly the deal with Arrowhead Pharmaceuticals. Sarepta Therapeutics made a $500 million upfront payment in cash to secure worldwide licensing rights to seven siRNA programs. This single transaction heavily influenced the Q1 2025 R&D figures, even though it's a multi-year investment in future revenue streams.

Manufacturing and quality control for complex AAV gene therapies are another pressure point. You see this reflected in the cost of sales, but also in specific write-offs. For instance, the first six months of 2025 included increased write-offs of certain product batches that didn't meet quality specifications, which is a direct cost of maintaining high standards for these specialized treatments.

Commercialization efforts are reflected in the Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses. For the six months ended June 30, 2025, Non-GAAP SG&A expenses totaled $220.5 million. More recently, the adjusted SG&A for the third quarter of 2025 was reported at $77.1 million, which was lower than the prior year due to a restructuring plan initiated in July 2025.

When you put it all together, the overall spending is substantial. Sarepta Therapeutics projects its full-year 2025 operating expenses to fall between $1.78 billion and $2.18 billion. That range shows the financial commitment required to advance their pipeline while supporting the commercial launch of ELEVIDYS.

Here's a quick look at some of the key reported cost figures from the first half of 2025:

Cost Category (Non-GAAP)	Period Ending June 30, 2025 (Six Months)	Period Ending June 30, 2024 (Six Months)
R&D Expenses	$930.9 million	$332.0 million
SG&A Expenses	$220.5 million	$206.5 million

The collaboration expense is a major one-time hit, but the ongoing operational costs are also rising to support growth and quality assurance. You can see the impact of the Arrowhead deal and commercial scale-up in the year-over-year increases:

• Non-GAAP R&D expenses for H1 2025 were up approximately 180% compared to H1 2024.
• The $500 million upfront payment to Arrowhead in 2025 is a key driver of the R&D spike.
• Non-GAAP SG&A expenses for H1 2025 increased by $14.0 million year-over-year.
• The company is actively managing costs, targeting over $100 million in cost savings through the end of 2025 from its restructuring.

The projected 2025 operating expense range of $1.78 billion to $2.18 billion encapsulates these high R&D and commercialization needs. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core money-makers for Sarepta Therapeutics, Inc. as of late 2025. The revenue streams are heavily concentrated on their Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) portfolio, but they also rely on partnerships for non-product income. It's all about getting these specialized genetic medicines to patients, so the numbers reflect that focus.

The primary driver is the Net product revenue from four commercial DMD therapies. This includes the gene therapy, Elevidys, and the three Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) treatments: EXONDYS 51, VYONDYS 53, and AMONDYS 45. For the third quarter of 2025, the total net product revenue hit $370.0 million.

Here's how that Q3 2025 product revenue broke down between the gene therapy and the PMOs:

Product Category	Q3 2025 Net Product Revenue
PMO Therapies (EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45)	$238.5 million
ELEVIDYS (Gene Therapy)	$131.5 million

Despite some near-term headwinds, including a temporary suspension of shipments to non-ambulatory patients earlier in the year, the company still has significant full-year expectations. Sarepta Therapeutics, Inc. revised its 2025 total net product revenue guidance in May 2025 down to a range of $2.3 billion to $2.6 billion. This was a shift from the earlier projection of $2.9 billion to $3.1 billion.

For the flagship gene therapy, the expectation for the ambulant population remains a key target. Sarepta Therapeutics, Inc. continues to expect at least $500 million in annual revenue from Elevidys infusions in the ambulant population for the full year 2025.

Beyond direct product sales, Sarepta Therapeutics, Inc. captures revenue through external agreements, which is important for pipeline funding. This includes collaboration and royalty revenue from international partners like Roche, as well as other non-product income.

Specific figures related to these other revenue streams for the third quarter of 2025 include:

• Collaboration and other revenues were approximately $29.3 million.
• This figure reflected lower contract manufacturing revenues due to reduced ELEVIDYS shipment volumes to Roche.
• In the first quarter of 2025, royalty revenue from Roche specifically for ELEVIDYS sales totaled $4.0 million.

Finally, the pipeline progress translates directly into cash via milestone payments. For instance, the company incurred a significant milestone payment of $200 million to Arrowhead Pharmaceuticals related to the second DM1 program during 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.