Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT): نموذج الأعمال التجارية

تقف شركة Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) في طليعة الطب الجيني الثوري، حيث تعمل على تحويل مشهد علاج الأمراض النادرة من خلال ابتكارات العلاج الجيني الرائدة. من خلال استهداف الاضطرابات الوراثية المدمرة مثل الحثل العضلي الدوشيني، قامت هذه الشركة الرائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية بتطوير نموذج عمل متطور يربط بين الأبحاث العلمية المتطورة والحلول الطبية التحويلية. يجمع نهجهم الفريد بين التقنيات الجينية المتقدمة والشراكات الإستراتيجية والالتزام العميق بالرعاية التي تركز على المريض، مما يضع ساريبتا كمنارة أمل للأفراد الذين يواجهون تحديات وراثية معقدة.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون مع مؤسسات البحث الأكاديمية لأبحاث الأمراض النادرة

تحتفظ شركة Sarepta Therapeutics بشراكات بحثية مهمة مع المؤسسات الأكاديمية التالية:

مؤسسة	التركيز على البحوث	سنة التعاون
كلية الطب بجامعة هارفارد	العلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني	2022
جامعة واشنطن	دراسات آلية الاضطراب الوراثي	2021
جامعة ستانفورد	تقنيات إكسون تخطي المتقدمة	2023

شراكات استراتيجية مع شركات الأدوية لتطوير الأدوية

تشمل شراكات Sarepta الدوائية ما يلي:

• شركة روش للأدوية - أبحاث تعاونية في مجال الأمراض العصبية والعضلية
• شركة فايزر - تطوير تكنولوجيا العلاج الجيني
• AstraZeneca - منصات علاجية للاضطرابات الوراثية النادرة

شريك	قيمة الشراكة	مدة الشراكة
شركة روش للأدوية	75 مليون دولار	2022-2025
شركة فايزر	120 مليون دولار	2023-2026
أسترازينيكا	95 مليون دولار	2021-2024

شراكات مع مجموعات الدفاع عن المرضى للتوعية بالاضطرابات الوراثية النادرة

تتعاون Sarepta مع منظمات الدفاع عن المرضى التالية:

• مشروع الوالدين ضمور العضلات
• جمعية ضمور العضلات
• ما وراء دوشين

اتفاقيات الترخيص مع شركات التكنولوجيا الحيوية لتقنيات العلاج الجيني المتقدمة

شركة التكنولوجيا الحيوية	التكنولوجيا المرخصة	رسوم الترخيص
العلاجات المشفرة	منصة التحرير الجيني الدقيقة	50 مليون دولار
شركة ألتروجينيكس الدوائية	العلاج الجيني للاضطراب الوراثي النادر	85 مليون دولار

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - نموذج الأعمال: الأنشطة الرئيسية

بحث وتطوير علاجات العلاج الجيني

نفقات البحث والتطوير في عام 2023: 647.9 مليون دولار

مجالات التركيز على البحث والتطوير	عدد البرامج النشطة
الحثل العضلي الدوشيني (DMD)	4 برامج علاجية أولية
الحثل العضلي لحزام الأطراف (LGMD)	3 برامج التطوير النشطة

التجارب السريرية لعلاجات الاضطرابات الوراثية النادرة

التجارب السريرية النشطة اعتبارًا من الربع الأخير من عام 2023: 12 تجربة مستمرة

• تجارب المرحلة 1/2: 5 برامج
• تجارب المرحلة الثالثة: 7 برامج
• إجمالي تسجيل المرضى عبر التجارب: 823 مريضًا

الامتثال التنظيمي وعمليات موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA).

معلم تنظيمي	العدد في 2023
التقديمات ادارة الاغذية والعقاقير	3 تطبيقات الأدوية الجديدة التحقيقية (IND).
تسميات العلاج الاختراق	2 علاج الأمراض النادرة

تصنيع الطب الوراثي التخصصي

القدرة التصنيعية في عام 2023: 4 مرافق إنتاجية متخصصة

• إجمالي الطاقة الإنتاجية السنوية: 5000 جرعة علاجية
• الاستثمار المتخصص في تصنيع العلاج الجيني: 92.3 مليون دولار

تسويق الحلول العلاجية للأمراض النادرة

العلاج التجاري	إيرادات 2023
EXONDYS 51 (علاج DMD)	489.2 مليون دولار
فيونديس 53 (علاج DMD)	176.5 مليون دولار

إجمالي إيرادات المنتجات التجارية في عام 2023: 665.7 مليون دولار

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - نموذج الأعمال: الموارد الرئيسية

القدرات البحثية المتقدمة للعلاج الجيني

اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، تحتفظ شركة Sarepta Therapeutics بمبلغ 521.4 مليون دولار أمريكي في استثمارات البحث والتطوير. تدير الشركة العديد من مختبرات الأبحاث المتخصصة التي تركز على الاضطرابات الوراثية النادرة.

مجال التركيز البحثي	عدد البرامج البحثية النشطة	الاستثمار في عام 2023
الحثل العضلي الدوشيني	4 برامج أساسية	287.6 مليون دولار
الحثل العضلي لحزام الأطراف	3 برامج نشطة	124.3 مليون دولار

تقنيات التعديل الوراثي الخاصة

تمتلك Sarepta 380 براءة اختراع نشطة اعتبارًا من ديسمبر 2023، مع التركيز بشكل خاص على منصات تخطي الإكسون والعلاج الجيني.

• تقنية فوسفوروديميدات مورفولينو أوليجومر (PMO) الخاصة
• منصة العلاج الجيني للديستروفين الصغير
• تقنية PPMO (PMO المترافق مع الببتيد).

الكفاءات العلمية والطبية المتخصصة

إجمالي القوى العاملة حتى عام 2023: 770 موظفًا، 62% منهم يحملون شهادات علمية متقدمة.

فئة الموظف	النسبة المئوية	عدد الموظفين
باحثين دكتوراه	38%	293
الباحثين إم دي	24%	185

محفظة كبيرة للملكية الفكرية

تقييم محفظة براءات الاختراع: 1.2 مليار دولار أمريكي اعتبارًا من ديسمبر 2023.

• 380 براءة اختراع عالمية نشطة
• 98 طلبات براءات الاختراع المعلقة
• تمتد حماية براءات الاختراع حتى عام 2040 للتكنولوجيات الأساسية

البنية التحتية للتجارب السريرية والخبرة

الاستثمار الحالي في التجارب السريرية: 203.7 مليون دولار في عام 2023.

المرحلة التجريبية	عدد التجارب النشطة	إجمالي المرضى المسجلين
المرحلة الأولى	5 محاكمات	87 مريضا
المرحلة الثانية	8 محاكمات	214 مريضا
المرحلة الثالثة	4 محاكمات	356 مريضا

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – نموذج الأعمال: عروض القيمة

علاجات مبتكرة للاضطرابات الوراثية النادرة

تركز شركة Sarepta Therapeutics على تطوير علاجات للاضطرابات الوراثية النادرة، والتي تستهدف على وجه التحديد الحثل العضلي. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، قامت الشركة بما يلي:

فئة العلاج	عدد العلاجات	مرحلة التطوير
الحثل العضلي الدوشيني (DMD)	4 علاجات معتمدة	تجاري/سريري
برامج العلاج الجيني	7 برامج نشطة	ما قبل السريرية / السريرية

العلاجات المستهدفة لضمور العضلات دوشين

يظل تركيز Sarepta الأساسي على علاج DMD، باستخدام المقاييس الرئيسية التالية:

• إجمالي عدد مرضى DMD القابل للعنونة: حوالي 12000-15000 مريض في الولايات المتحدة
• متوسط تكلفة العلاج السنوية: 750,000 دولار - 1,000,000 دولار لكل مريض
• اختراق السوق الحالي: يقدر بـ 25-30% من مرضى DMD القابلين للعلاج

نهج الطب الوراثي الشخصي

تتضمن منصة الطب الجيني الخاصة بالشركة ما يلي:

منصة التكنولوجيا	خصائص فريدة	الاستثمار الحالي
الطب الوراثي الدقيق	تقنية تخطي اكسون	استثمار بقيمة 275 مليون دولار في البحث والتطوير في عام 2023
منصة العلاج الجيني	العلاج الجيني للديستروفين الدقيق	ميزانية التطوير 350 مليون دولار

التدخلات المحتملة لتغيير حياة المرضى

مقاييس التأثير السريري لعلاجات ساريبتا:

• تحسين الوظيفة المتنقلة لدى مرضى DMD: الحفاظ على الحركة بشكل ممتد بنسبة 20-30%
• تمديد الحياة المحتمل: 5-10 سنوات مقارنة بالرعاية القياسية
• تحسين نوعية الحياة: تم الإبلاغ عن معدلات رضا المرضى بنسبة 40-50%

حلول علاجية متقدمة ذات خصوصية سريرية عالية

إحصائيات التطوير العلاجي:

النهج العلاجي	معدل نجاح التجارب السريرية	الموافقات التنظيمية
علاجات تخطي إكسون	نسبة نجاح المرحلة الثالثة 65%	3 علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
العلاجات البديلة للجينات	45% من تقدم التجارب السريرية	1 العلاج الجيني المعتمد

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - نموذج الأعمال: العلاقات مع العملاء

المشاركة المباشرة مع مجتمعات المرضى

اعتبارًا من عام 2024، تحافظ شركة Sarepta Therapeutics على التعامل المباشر مع ما يقرب من 3500 مريض بأمراض نادرة، مع التركيز بشكل خاص على مجموعات مرضى الحثل العضلي الدوشيني (DMD).

مقياس مجتمع المريض	البيانات الكمية
إجمالي تفاعلات المريض	3,750 اتصال مباشر مع المرضى سنويًا
تعاون مجموعة دعم المرضى	17 منظمة نشطة لمرضى الأمراض النادرة
منصات المشاركة الرقمية	4 قنوات متخصصة لدعم المرضى عبر الإنترنت

برامج الدعم الطبي الشخصية

تنفذ Sarepta برامج دعم طبي شخصية شاملة تستهدف مرضى الأمراض الوراثية النادرة.

• خدمات الاستشارة الوراثية لـ 98% من قاعدة المرضى
• استشارات مسار العلاج الفردي
• دعم مخصص لإدارة الأدوية

التواصل المستمر مع المتخصصين في الأمراض النادرة

تحتفظ الشركة بشبكات اتصال نشطة مع 672 طبيبًا متخصصًا في الأمراض النادرة على مستوى العالم.

مقياس المشاركة المتخصصة	البيانات الكمية
إجمالي التفاعلات المتخصصة	1,245 اتصالاً طبيًا مهنيًا كل ربع سنة
عروض المؤتمر الطبي	23 مؤتمرًا دوليًا للأمراض النادرة سنويًا

مبادرات مساعدة المرضى والتعليم

توفر Sarepta برامج مساعدة واسعة النطاق للمرضى مع آليات دعم مالي كبيرة.

• تغطية المساعدة المالية لـ 85% من تكاليف العلاج
• موارد تثقيفية شاملة للمريض
• خط مساعدة مخصص لدعم المرضى على مدار 24 ساعة طوال أيام الأسبوع

اتصالات شفافة لنتائج التجارب السريرية

تحافظ الشركة على شفافية صارمة في اتصالات التجارب السريرية.

مقياس اتصالات التجارب السريرية	البيانات الكمية
نشر نتائج التجارب السريرية	42 منشورًا تمت مراجعته من قبل النظراء في عام 2023
العروض البحثية العامة	18 مؤتمر بحثي طبي دولي
إمكانية الوصول إلى البحوث الرقمية	توفر نتائج البحث عبر الإنترنت بنسبة 100%

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - نموذج الأعمال: القنوات

قوة المبيعات المباشرة للأسواق الطبية المتخصصة

اعتبارًا من عام 2024، تحتفظ Sarepta Therapeutics بفريق مبيعات مباشر متخصص يضم 250 ممثلًا يستهدفون أطباء الأعصاب وأخصائيي الأطفال ومراكز علاج الأمراض النادرة. يركز فريق المبيعات على علاجات الحثل العضلي الدوشيني (DMD) ومنتجات العلاج الجيني.

فئة قناة المبيعات	عدد الممثلين	التخصصات الطبية المستهدفة
فريق المبيعات العصبية والعضلية المباشر	250	أطباء الأعصاب، أخصائيو طب الأطفال

عروض المؤتمر الطبي والندوة العلمية

تشارك Sarepta Therapeutics في 38 مؤتمرًا طبيًا رئيسيًا سنويًا، حيث تقدم نتائج الأبحاث وبيانات التجارب السريرية عبر منصات علاج الاضطرابات الوراثية النادرة.

• المؤتمرات الطبية السنوية التي حضرها: 38
• المؤتمرات الرئيسية: الأكاديمية الأمريكية لطب الأعصاب، مؤتمر جمعية العضلات العالمية
• تكرار العرض: 12-15 عرضًا علميًا سنويًا

منصات الصحة الرقمية والتطبيب عن بعد

استثمرت الشركة 4.7 مليون دولار في البنية التحتية الصحية الرقمية لدعم مراقبة المرضى عن بعد وخدمات الاستشارة الوراثية الافتراضية.

الاستثمار في الصحة الرقمية	خدمات التطبيب عن بعد	منصات مشاركة المرضى
4.7 مليون دولار	الاستشارة الوراثية الافتراضية	البوابة الإلكترونية لدعم المرضى

شبكات توزيع الأدوية

تتعاون Sarepta مع 12 موزعًا رئيسيًا للأدوية في جميع أنحاء الولايات المتحدة، مما يضمن تغطية شاملة لعلاجات الأمراض النادرة.

• عدد الموزعين الوطنيين: 12
• تغطية التوزيع: 50 ولاية
• شراكات الصيدلة المتخصصة: 8

دعم المرضى عبر الإنترنت وبوابات المعلومات

تحتفظ الشركة بمنصة لدعم المرضى عبر الإنترنت تضم 47000 مستخدم مسجل، وتوفر الموارد التعليمية والمعلومات العلاجية.

مستخدمي البوابة	حركة المرور السنوية للموقع	موارد المرضى
47.000 مستخدم مسجل	328.000 زائر فريد	معلومات التجارب السريرية، وموارد الاستشارة الوراثية

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة

تستهدف شركة Sarepta Therapeutics حوالي 17000 مريض يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD) في الولايات المتحدة. يشمل قطاع عملاء الشركة المرضى الذين لديهم طفرات جينية محددة، وفي المقام الأول أولئك الذين لديهم طفرات مؤكدة قابلة للعلاج بتخطي الإكسون.

فئة المريض	عدد السكان المقدر	نوع الطفرة المستهدفة
مرضى DMD	17,000	إكسون 45-55 الحذف
مرضى DMD عند الأطفال	10,500	قابلة للعلاج الجيني

مرضى الأمراض العصبية العضلية لدى الأطفال

يركز ساريبتا على مرضى الأطفال الذين يعانون من اضطرابات عصبية عضلية، ويستهدف على وجه التحديد الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 15 عامًا والذين يعانون من DMD.

• متوسط ​​عمر المريض للعلاج الأولي: 6-8 سنوات
• تغطية الاختبارات الجينية: حوالي 63% من مرضى الأطفال
• تكلفة العلاج السنوية لكل مريض: 375,000 دولار

المتخصصين الطبيين المتخصصين

النوع الاحترافي	الوصول المقدر	مستوى المشاركة
أطباء الأعصاب	1,200	عالية
المتخصصين الوراثية	800	متوسط
أخصائيو طب الأطفال	2,500	عالية

مؤسسات أبحاث الأمراض النادرة

تتعاون Sarepta مع 47 مؤسسة بحثية على مستوى العالم، مع التركيز على الاضطرابات الوراثية النادرة.

• مخصصات تمويل الأبحاث: 42.3 مليون دولار سنوياً
• مراكز البحوث التعاونية: 12 مؤسسة أكاديمية كبرى
• المشاركة في التجارب السريرية: 38 برنامجًا بحثيًا نشطًا

مراكز العلاج بالعلاج الوراثي

نوع مركز العلاج	عدد المراكز	التوزيع الجغرافي
المراكز العصبية العضلية المتخصصة	89	الولايات المتحدة
مراكز العلاج الوراثي الشامل	62	أمريكا الشمالية وأوروبا

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - نموذج الأعمال: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

في عام 2023، أعلنت شركة Sarepta Therapeutics عن نفقات بحث وتطوير بقيمة 647.8 مليون دولار. يتضمن توزيع استثمارات الشركة السنوية في مجال البحث والتطوير ما يلي:

فئة البحث والتطوير	مبلغ النفقات
أبحاث العلاج الجيني	382.5 مليون دولار
علاجات الأمراض النادرة	185.3 مليون دولار
برامج الأمراض العصبية العضلية	80 مليون دولار

تمويل التجارب السريرية

خصصت Sarepta مبلغ 264.7 مليون دولار لأنشطة التجارب السريرية في عام 2023، مع التوزيع التالي:

• تجارب الحثل العضلي الدوشيني (DMD): 156.2 مليون دولار
• تجارب الحثل العضلي لحزام الأطراف (LGMD): 68.5 مليون دولار
• تجارب الأمراض الوراثية النادرة: 40 مليون دولار

تكاليف الامتثال التنظيمي

بلغ إجمالي نفقات الامتثال التنظيمي لعام 2023 42.3 مليون دولار، بما في ذلك:

منطقة الامتثال	التكلفة
الاستعدادات لتقديم إدارة الغذاء والدواء	18.7 مليون دولار
ضمان الجودة	15.6 مليون دولار
الوثائق التنظيمية	8 ملايين دولار

البنية التحتية للتصنيع المتقدمة

بلغت الاستثمارات في البنية التحتية الصناعية عام 2023 نحو 98.6 مليون دولار، بمخصصات محددة:

• مرافق تصنيع العلاج الجيني: 62.4 مليون دولار
• ترقيات المعدات: 24.2 مليون دولار
• التكامل التكنولوجي: 12 مليون دولار

توظيف المواهب الطبية المتخصصة

بلغت تكاليف اكتساب المواهب والتعويضات للمهنيين الطبيين المتخصصين في عام 2023 87.5 مليون دولار:

فئة المواهب	نفقات التوظيف
كبار العلماء الباحثين	38.6 مليون دولار
أخصائيو التطوير السريري	29.9 مليون دولار
خبراء العلاج الوراثي	19 مليون دولار

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات الصيدلانية

حققت Sarepta Therapeutics إيرادات إجمالية قدرها 912.4 مليون دولار في عام 2022. وتشمل مبيعات المنتجات الرئيسية ما يلي:

المنتج	الإيرادات السنوية (2022)
اكسونديز 51	511.2 مليون دولار
فيونديس 53	189.7 مليون دولار
مونديس 45	84.3 مليون دولار

اتفاقيات الترخيص وحقوق الملكية

وبلغ إجمالي إيرادات الترخيص لعام 2022 45.6 مليون دولار، وذلك بشكل أساسي من اتفاقيات التعاون مع الشركاء الصيدلانيين.

المنح الحكومية والبحثية

بلغ تمويل المنح البحثية في عام 2022 ما قيمته 37.8 مليون دولار أمريكي، بما في ذلك الدعم من:

• المعاهد الوطنية للصحة (NIH)
• وزارة الدفاع
• جمعية ضمور العضلات

تمويل البحوث التعاونية

حقق التعاون البحثي الاستراتيجي حوالي 28.5 مليون دولار في عام 2022، مع شراكات رئيسية تشمل:

• شركة روش للأدوية
• المستشفى الوطني للأطفال
• اتحادات أبحاث الأمراض النادرة

التسويق المحتمل للمنتجات العلاجية في المستقبل

تشمل منتجات خطوط الأنابيب ذات مصادر الإيرادات المستقبلية المحتملة ما يلي:

المنتج	المنطقة العلاجية	القيمة السوقية المحتملة المقدرة
منصة العلاج الجيني	الاضطرابات العصبية العضلية	1.2 مليار دولار
المرشحين للديستروفين الصغير	الحثل العضلي الدوشيني	875 مليون دولار

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're focused on delivering transformative options where few, if any, existed before. For Sarepta Therapeutics, Inc., the value proposition centers on being the leader in precision genetic medicine for ultra-rare neuromuscular diseases, primarily Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

Life-saving/altering treatments for ultra-rare neuromuscular diseases.

Sarepta Therapeutics, Inc. offers treatments designed to address the underlying genetic cause of these conditions. The company's commitment to a patient-first approach ensures the patient voice is integrated from early development through to access, as seen with their Patient Affairs team engagement and the Route 79, The Duchenne Scholarship Program, which supports post-secondary educational goals for students living with Duchenne.

Elevidys: First and only FDA-approved gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a single-dose, adeno-associated virus (AAV)-based gene transfer therapy. It is designed to code for the targeted production of ELEVIDYS micro-dystrophin in skeletal muscle. In late November 2025, the FDA approved dosing non-ambulant DMD patients with ELEVIDYS in a new ENDEAVOR study cohort, expanding its reach. The company maintained an annual ELEVIDYS revenue floor projection of $500 million.

Exon-skipping PMO therapies for specific DMD mutations (e.g., Exon 51, 53, 45).

The Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) therapies use exon-skipping technology to treat DMD patients with confirmed mutations amenable to specific exon skipping. For more than a decade, these therapies have treated over 1,800 amenable patients worldwide, including infants as young as 7 months to adults well into their 30s. The ESSENCE study evaluated AMONDYS 45 and VYONDYS 53 in 225 patients, ages 6-13 years old.

Here's the quick math on the PMO and Gene Therapy product revenue performance for the third quarter of 2025:

Product Category	Q3 2025 Net Product Revenue
PMO Therapies (EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45)	$238.5 million
ELEVIDYS	$131.5 million
Total Net Product Revenue	$370.0 million

The total revenue for the nine months ended September 30, 2025, reached $1,755.3 million.

Multi-platform approach to address diverse genetic disorders (RNA and Gene Therapy).

Sarepta Therapeutics, Inc. is expanding beyond DMD with its RNA platform. The company is advancing candidates for Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) and other genetic disorders. For instance, the investigational siRNA therapy for type 1 myotonic dystrophy (SRP-1003) is in a Phase 1/2 study, where Cohorts 1 and 2 in the SAD arm are fully enrolled. The company also plans to share data from candidates in development for FSHD1 and DM1 later in 2025.

Patient support programs to facilitate access and treatment initiation.

The company actively works to remove barriers to treatment. To address backlogs and improve overall patient access, Sarepta Therapeutics, Inc. plans to intensify support for secondary infusion centers. Educational outreach efforts are comprehensive, targeting both physicians and patient families to address safety and efficacy data, which management views as critical to restoring confidence and driving new treatment initiations.

Key patient engagement activities include:

• Educational resources through advocacy and educational programs.
• Direct conversation and engagement with advocates.
• Community Letters addressing label updates and safety.
• The Route 79 Scholarship Program for students with Duchenne.

If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, so this focus on access is defintely important.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're managing patient access in a rare disease space, where every interaction is critical; Sarepta Therapeutics, Inc. knows this, which is why their customer relationship model is built around intensive, specialized support for a small, high-need population.

High-touch, specialized support is channeled through a dedicated Patient Affairs team, which includes roles like Senior Vice President, Patient Affairs, Wendy Erler. This team integrates the patient voice from the earliest drug development stages right through to market access. They maintain direct lines of communication, evidenced by issuing multiple Community Letters in late 2025, such as the one on November 16, 2025, answering questions about the label update for their FDA-approved gene therapy.

Direct educational outreach is crucial, especially given the evolving safety profiles of their therapies. For instance, a Community Letter was issued on June 15th, 2025, specifically addressing the safety update regarding ELEVIDYS in non-ambulatory individuals. This ongoing dialogue extends to physicians, as Sarepta Therapeutics presented new data on its portfolio, including real-world evidence on pulmonary function for casimersen-treated patients, at the 2025 World Muscle Society Congress in October 2025.

Collaboration with patient advocacy groups remains fundamental, supported by a structured Grants & Giving program. Sarepta Therapeutics prioritizes support for Duchenne muscular dystrophy and limb-girdle muscular dystrophy communities through grants, donations, and sponsorships. They have a defined review process, stating that grant applications are generally reviewed monthly, with a commitment to contact the requester within 90 days of submission. For 2026 Medical Education Grants, the application window was set from July 15, 2025, to November 15, 2025.

The company's commitment to patient support is formalized through programs like SareptAlly, a global initiative to help patients, families, and physicians identify and match with Sarepta clinical trials or assess potential treatment options. For US residents eligible for an approved product, the SareptAssist patient support program assigns a dedicated case manager to navigate insurance benefits, financial assistance options, and treatment logistics, including options for weekly infusions.

The field-based medical and commercial teams manage the complex sales and patient onboarding process, which saw significant recent turbulence. The scale of commercial activity, which directly correlates with the number of patients requiring support, is reflected in the Q3 2025 net product revenues of $370.0 million. However, the structure supporting these relationships underwent a major shift in mid-2025; Sarepta Therapeutics announced a strategic restructuring in July 2025, which included laying off 500 staffers, representing 36% of the workforce, to achieve $400 million in annual cost savings starting in 2026. This definitely impacts the field force deployment and support capacity.

Regarding managed access for investigational therapies, Sarepta Therapeutics has been cautious. While they support a limited managed access program for eteplirsen & golodirsen in certain jurisdictions where those products aren't approved, they explicitly stated in 2025 that they are currently unable to offer compassionate use or pre-approval access for any of their investigational exon skipping or gene therapies without jeopardizing clinical development. This means reimbursement hurdles for new treatments are managed primarily through the established commercial benefit verification and financial assistance pathways of SareptAssist.

Here's a quick look at the operational scale impacting these customer relationships as of late 2025:

Metric	Value (Latest Reported Data)	Context
Q3 2025 Net Product Revenue	$370.0 million	Overall commercial scale supporting patient base
ELEVIDYS Q3 2025 Net Product Revenue	$131.5 million	Volume of gene therapy patients requiring infusion/post-infusion support
PMO Therapies Q3 2025 Net Product Revenue	$238.5 million	Volume of exon-skipping patients requiring ongoing supply/support
Workforce Reduction (July 2025)	500 staffers (36% of workforce)	Indicates restructuring of field/support teams
Annual Cost Savings Target (from 2026)	$400 million	Financial discipline impacting operational support structure

The Route 79, The Duchenne Scholarship Program, named after the 79 exons in the dystrophin gene, is a specific, high-touch initiative supporting the post-secondary educational goals of students living with Duchenne.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Sarepta Therapeutics, Inc. gets its specialized, high-value therapies, like ELEVIDYS, into the hands of the patients who need them. For a company focused on rare genetic diseases, the channel strategy is all about precision and specialized access, not mass market reach.

Direct sales force targeting specialized US neuromuscular treatment centers

Sarepta Therapeutics, Inc. relies on a dedicated internal team to manage relationships with the few, highly specialized centers capable of administering its gene therapies. This direct model ensures the complexity of the treatment-including infusion protocols and post-treatment monitoring-is handled by experts. As of late 2025, the company had a total workforce of 1,372 employees. However, following a strategic restructuring in July 2025, Sarepta Therapeutics laid off 500 staffers, which is 36% of its workforce. This action definitely impacts the size and structure of the commercial team supporting the US launch and ongoing management of its therapies.

The channel is characterized by high-touch service, which is necessary given the nature of the product. For instance, following the FDA recommendation to resume shipments for ambulatory individuals on July 28, 2025, the direct sales force and support teams were critical in quickly restarting patient infusions.

Specialized medical centers and secondary infusion sites for administration

The actual delivery of the therapy is restricted to a select network. This channel is defined by the capability to handle complex, often one-time, intravenous infusions for rare neuromuscular disorders. These sites must be equipped for the specialized care required, especially considering the safety labeling updates, such as the black box warning for acute liver injury/acute liver failure associated with ELEVIDYS.

The revenue generated through this channel shows the volume of product moving through these centers:

Metric	Value (Q1 2025)	Value (Q2 2025)
ELEVIDYS Net Product Revenue	$375.0 million	$513.1 million (Total Net Product Revenue)
Total Net Product Revenue	$611.5 million	$513.1 million

The company's revised 2025 total net product revenue guidance sits between $2.3 billion and $2.6 billion.

Selective international partnership agreements for ex-US distribution (e.g., Roche)

Ex-US distribution is primarily managed through a significant licensing agreement with Roche, established in 2019. This partnership leverages Roche's global footprint. The financial structure of this channel includes direct payments to Sarepta Therapeutics, Inc. based on ex-US performance.

• Upfront payment from Roche (2019): $1.15 billion (cash and equity).
• Potential Regulatory and Sales Milestones from Roche: Up to $1.7 billion.
• Royalty Rate on Net Sales: Anticipated to be in the mid-teens percentage.

Recent activity shows this channel is active, though subject to regulatory alignment. For the second quarter of 2025, Sarepta Therapeutics, Inc. recognized $63.5 million in collaboration revenue from a milestone payment from Roche related to the regulatory approval of ELEVIDYS in Japan. Royalty revenue from Roche sales was also recorded in Q2 2025. However, in July 2025, Roche voluntarily paused shipments in certain countries whose approvals referenced the FDA decision.

Digital patient engagement platforms and telehealth consultation services

While specific usage metrics aren't public, this channel supports the high-value product delivery by providing necessary patient and physician support digitally. This is crucial for managing complex therapies remotely, especially for patients in geographically dispersed areas or those needing ongoing guidance post-infusion. This digital layer helps maintain the connection with the patient population outside of the specialized treatment center visits.

The company's focus on its siRNA platform, with expected readouts later in 2025, suggests that digital tools will be increasingly important for managing trials and patient enrollment across these newer programs, too.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) serves with its precision genetic medicines. This is a highly specialized market, focused on rare neuromuscular diseases where the unmet need is significant.

Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) patients with confirmed mutations.

This segment is served by the approved exon-skipping therapies (PMOs) and the gene therapy ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl). The PMO franchise, including AMONDYS 45 and VYONDYS 53, has treated over 1,800 amenable patients worldwide across more than a decade. For the first quarter of 2025, this PMO franchise generated net product revenue of $236.5 million. ELEVIDYS, which is indicated for ambulatory patients aged 4 and up with a confirmed DMD mutation, generated net product revenue of $375.0 million in the first quarter of 2025 alone. Following an expanded label in June 2024, the potential U.S. market for ELEVIDYS opened up to approximately ~13,000 DMD patients, representing about 90% of total prevalence. The per-patient price tag for ELEVIDYS is $3.2 million. By the third quarter of 2025, net product revenues for the PMO therapies were $238.5 million, while ELEVIDYS contributed $131.5 million for that quarter.

The customer base for DMD patients is segmented further based on the specific mutation amenable to the therapy:

• Patients amenable to exon 51 skipping (treated with EXONDYS 51).
• Patients amenable to exon 45 skipping (treated with AMONDYS 45).
• Patients amenable to exon 53 skipping (treated with VYONDYS 53).
• Patients eligible for gene therapy based on micro-dystrophin expression (treated with ELEVIDYS).

Physicians and specialized neuromuscular disease treatment centers.

These centers are the gatekeepers for diagnosis, prescription, and administration of the therapies. They manage the patient journey, from diagnosis to ongoing monitoring, especially for gene therapies like ELEVIDYS which require monitoring for potential adverse events like acute serious liver injury. These centers are also the sites for Sarepta Therapeutics, Inc.'s pipeline trials, such as the ongoing Phase 1/2 study for Type 1 Myotonic Dystrophy (DM1) where enrollment for the multiple ascending dose (MAD) cohort 4 is underway.

Global regulatory bodies and national health systems for market access.

Regulatory bodies, primarily the U.S. Food and Drug Administration (FDA), dictate market access and patient eligibility. The FDA granted ELEVIDYS an expanded label in June 2024. However, the segment faced regulatory scrutiny, with the FDA requesting a pause on shipments for non-ambulatory patients in June 2025, though shipments for ambulatory patients resumed on July 28, 2025. In late November 2025, the FDA approved dosing of non-ambulant DMD patients in a new ENDEAVOR study cohort (Cohort 8) to evaluate an enhanced immunosuppressive regimen. National health systems and payers determine reimbursement, which is critical given ELEVIDYS' $3.2 million price tag. The company is working to meet statutory standards for traditional approval for its PMO therapies following the ESSENCE study results.

Patients with other rare neuromuscular diseases (LGMD, DM1) in clinical trials.

Sarepta Therapeutics, Inc. is actively developing treatments for other rare conditions, making these patient groups key future customer segments. The company has several Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) gene therapy candidates in late-stage development:

Disease/Target	Therapy Candidate	Trial Status (as of late 2025)
LGMD Type 2E/R4	SRP-9003	Enrollment and dosing complete in Phase 3 EMERGENE; BLA submission planned for the second half of 2025.
LGMD Type 2C/R5	SRP-9005	Cleared to proceed with dosing in U.S. Phase 1/2 COMPASS study.
LGMD Type 2D/R3	SRP-9004	Enrollment and dosing complete in Phase 1/2 DISCOVERY study.

The siRNA platform targets additional diseases, with clinical trial progress noted:

• Type 1 Myotonic Dystrophy (DM1): Phase 1/2 SAD cohort enrollment complete; MAD cohort 4 ongoing.
• Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD): Phase 1/2 SAD cohort enrollment complete; MAD cohort 6 ongoing.
• Huntington's Disease (HD): Clinical trial for SRP-1005 on track to initiate by the end of 2025.

Readouts for the FSHD and DM1 Phase 1/2 studies are expected in early 2026.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the expense side of Sarepta Therapeutics, Inc.'s (SRPT) operations as of late 2025, and honestly, it's dominated by the cost of innovation and commercial scale-up. The numbers show a company heavily invested in its pipeline, which means high burn rates are the norm right now.

The Research and Development (R&D) engine is clearly the biggest cost driver. For the first half of 2025, the Non-GAAP R&D expense hit $930.9 million. This reflects the aggressive pursuit of their gene therapy and siRNA platforms. To be fair, a massive chunk of this was tied up in strategic external deals.

The collaboration costs are significant, particularly the deal with Arrowhead Pharmaceuticals. Sarepta Therapeutics made a $500 million upfront payment in cash to secure worldwide licensing rights to seven siRNA programs. This single transaction heavily influenced the Q1 2025 R&D figures, even though it's a multi-year investment in future revenue streams.

Manufacturing and quality control for complex AAV gene therapies are another pressure point. You see this reflected in the cost of sales, but also in specific write-offs. For instance, the first six months of 2025 included increased write-offs of certain product batches that didn't meet quality specifications, which is a direct cost of maintaining high standards for these specialized treatments.

Commercialization efforts are reflected in the Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses. For the six months ended June 30, 2025, Non-GAAP SG&A expenses totaled $220.5 million. More recently, the adjusted SG&A for the third quarter of 2025 was reported at $77.1 million, which was lower than the prior year due to a restructuring plan initiated in July 2025.

When you put it all together, the overall spending is substantial. Sarepta Therapeutics projects its full-year 2025 operating expenses to fall between $1.78 billion and $2.18 billion. That range shows the financial commitment required to advance their pipeline while supporting the commercial launch of ELEVIDYS.

Here's a quick look at some of the key reported cost figures from the first half of 2025:

Cost Category (Non-GAAP)	Period Ending June 30, 2025 (Six Months)	Period Ending June 30, 2024 (Six Months)
R&D Expenses	$930.9 million	$332.0 million
SG&A Expenses	$220.5 million	$206.5 million

The collaboration expense is a major one-time hit, but the ongoing operational costs are also rising to support growth and quality assurance. You can see the impact of the Arrowhead deal and commercial scale-up in the year-over-year increases:

• Non-GAAP R&D expenses for H1 2025 were up approximately 180% compared to H1 2024.
• The $500 million upfront payment to Arrowhead in 2025 is a key driver of the R&D spike.
• Non-GAAP SG&A expenses for H1 2025 increased by $14.0 million year-over-year.
• The company is actively managing costs, targeting over $100 million in cost savings through the end of 2025 from its restructuring.

The projected 2025 operating expense range of $1.78 billion to $2.18 billion encapsulates these high R&D and commercialization needs. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core money-makers for Sarepta Therapeutics, Inc. as of late 2025. The revenue streams are heavily concentrated on their Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) portfolio, but they also rely on partnerships for non-product income. It's all about getting these specialized genetic medicines to patients, so the numbers reflect that focus.

The primary driver is the Net product revenue from four commercial DMD therapies. This includes the gene therapy, Elevidys, and the three Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) treatments: EXONDYS 51, VYONDYS 53, and AMONDYS 45. For the third quarter of 2025, the total net product revenue hit $370.0 million.

Here's how that Q3 2025 product revenue broke down between the gene therapy and the PMOs:

Product Category	Q3 2025 Net Product Revenue
PMO Therapies (EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45)	$238.5 million
ELEVIDYS (Gene Therapy)	$131.5 million

Despite some near-term headwinds, including a temporary suspension of shipments to non-ambulatory patients earlier in the year, the company still has significant full-year expectations. Sarepta Therapeutics, Inc. revised its 2025 total net product revenue guidance in May 2025 down to a range of $2.3 billion to $2.6 billion. This was a shift from the earlier projection of $2.9 billion to $3.1 billion.

For the flagship gene therapy, the expectation for the ambulant population remains a key target. Sarepta Therapeutics, Inc. continues to expect at least $500 million in annual revenue from Elevidys infusions in the ambulant population for the full year 2025.

Beyond direct product sales, Sarepta Therapeutics, Inc. captures revenue through external agreements, which is important for pipeline funding. This includes collaboration and royalty revenue from international partners like Roche, as well as other non-product income.

Specific figures related to these other revenue streams for the third quarter of 2025 include:

• Collaboration and other revenues were approximately $29.3 million.
• This figure reflected lower contract manufacturing revenues due to reduced ELEVIDYS shipment volumes to Roche.
• In the first quarter of 2025, royalty revenue from Roche specifically for ELEVIDYS sales totaled $4.0 million.

Finally, the pipeline progress translates directly into cash via milestone payments. For instance, the company incurred a significant milestone payment of $200 million to Arrowhead Pharmaceuticals related to the second DM1 program during 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.