Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT): Business Model Canvas

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) steht an der Spitze der revolutionären genetischen Medizin und verändert die Landschaft der Behandlung seltener Krankheiten durch bahnbrechende Innovationen in der Gentherapie. Durch die Bekämpfung verheerender genetischer Erkrankungen wie der Duchenne-Muskeldystrophie hat dieses bahnbrechende Biotech-Unternehmen ein ausgeklügeltes Geschäftsmodell entwickelt, das modernste wissenschaftliche Forschung mit transformativen medizinischen Lösungen verbindet. Ihr einzigartiger Ansatz kombiniert fortschrittliche Gentechnologien, strategische Partnerschaften und ein starkes Engagement für eine patientenzentrierte Versorgung und positioniert Sarepta als Hoffnungsträger für Menschen, die mit komplexen genetischen Herausforderungen konfrontiert sind.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Zusammenarbeit mit akademischen Forschungseinrichtungen für die Erforschung seltener Krankheiten

Sarepta Therapeutics unterhält wichtige Forschungspartnerschaften mit den folgenden akademischen Institutionen:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Jahr der Zusammenarbeit
Harvard Medical School	Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie	2022
Universität Washington	Studien zu genetischen Störungsmechanismen	2021
Stanford-Universität	Fortschrittliche Exon-Skipping-Technologien	2023

Strategische Partnerschaften mit Pharmaunternehmen zur Arzneimittelentwicklung

Zu den pharmazeutischen Partnerschaften von Sarepta gehören:

• Roche Pharmaceuticals – Gemeinsame Forschung zu neuromuskulären Erkrankungen
• Pfizer Inc. – Entwicklung der Gentherapie-Technologie
• AstraZeneca – Therapieplattformen für seltene genetische Störungen

Partner	Partnerschaftswert	Dauer der Partnerschaft
Roche Pharmaceuticals	75 Millionen Dollar	2022-2025
Pfizer Inc.	120 Millionen Dollar	2023-2026
AstraZeneca	95 Millionen Dollar	2021-2024

Partnerschaften mit Patientenvertretungen zur Sensibilisierung für seltene genetische Störungen

Sarepta arbeitet mit den folgenden Patientenvertretungsorganisationen zusammen:

• Übergeordnetes Projekt Muskeldystrophie
• Verband für Muskeldystrophie
• Jenseits von Duchenne

Lizenzvereinbarungen mit Biotech-Firmen für fortschrittliche Gentherapie-Technologien

Biotech-Unternehmen	Technologie lizenziert	Lizenzgebühr
Verschlüsselte Therapeutika	Plattform zur präzisen Genbearbeitung	50 Millionen Dollar
Ultragenyx Pharmaceutical	Gentherapie bei seltenen genetischen Störungen	85 Millionen Dollar

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Forschung und Entwicklung gentherapeutischer Behandlungen

F&E-Ausgaben im Jahr 2023: 647,9 Millionen US-Dollar

F&E-Schwerpunktbereiche	Anzahl aktiver Programme
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)	4 primäre Therapieprogramme
Extremitätengürtel-Muskeldystrophie (LGMD)	3 aktive Entwicklungsprogramme

Klinische Studien für Therapien seltener genetischer Störungen

Aktive klinische Studien ab Q4 2023: 12 laufende Studien

• Phase-1/2-Studien: 5 Programme
• Phase-3-Studien: 7 Programme
• Gesamte Patientenrekrutierung über alle Studien hinweg: 823 Patienten

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und FDA-Zulassungsprozesse

Regulatorischer Meilenstein	Zahl im Jahr 2023
FDA-Einreichungen	3 Investigational New Drug (IND)-Anträge
Bezeichnungen für bahnbrechende Therapien	2 Therapien für seltene Krankheiten

Herstellung spezialisierter genetischer Medizin

Produktionskapazität im Jahr 2023: 4 spezialisierte Produktionsstätten

• Gesamte jährliche Produktionskapazität: 5.000 Behandlungsdosen
• Investition in die Herstellung spezialisierter Gentherapien: 92,3 Millionen US-Dollar

Kommerzialisierung therapeutischer Lösungen für seltene Krankheiten

Kommerzialisierung der Therapie	Umsatz 2023
EXONDYS 51 (DMD-Therapie)	489,2 Millionen US-Dollar
VYONDYS 53 (DMD-Therapie)	176,5 Millionen US-Dollar

Gesamtumsatz mit kommerziellen Produkten im Jahr 2023: 665,7 Millionen US-Dollar

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Fortgeschrittene Gentherapie-Forschungskapazitäten

Im vierten Quartal 2023 investiert Sarepta Therapeutics in Forschung und Entwicklung in Höhe von 521,4 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen betreibt mehrere spezialisierte Forschungslabore, die sich auf seltene genetische Erkrankungen konzentrieren.

Forschungsschwerpunktbereich	Anzahl aktiver Forschungsprogramme	Investition im Jahr 2023
Duchenne-Muskeldystrophie	4 Hauptprogramme	287,6 Millionen US-Dollar
Extremitätengürtel-Muskeldystrophie	3 aktive Programme	124,3 Millionen US-Dollar

Proprietäre genetische Modifikationstechnologien

Sarepta besitzt (Stand Dezember 2023) 380 aktive Patente, mit besonderem Schwerpunkt auf Exon-Skipping- und Gentherapie-Plattformen.

• Proprietäre Phosphordiamidat-Morpholino-Oligomer-Technologie (PMO).
• Mikro-Dystrophin-Gentherapie-Plattform
• PPMO-Technologie (Peptid-konjugiertes PMO).

Spezialisiertes wissenschaftliches und medizinisches Talent

Gesamtbelegschaft im Jahr 2023: 770 Mitarbeiter, davon 62 % mit einem höheren wissenschaftlichen Abschluss.

Mitarbeiterkategorie	Prozentsatz	Anzahl der Mitarbeiter
Doktoranden	38%	293
MD-Forscher	24%	185

Umfangreiches Portfolio an geistigem Eigentum

Bewertung des Patentportfolios: 1,2 Milliarden US-Dollar, Stand Dezember 2023.

• 380 aktive globale Patente
• 98 anhängige Patentanmeldungen
• Patentschutz bis 2040 für Kerntechnologien

Infrastruktur und Fachwissen für klinische Studien

Aktuelle Investition in klinische Studien: 203,7 Millionen US-Dollar im Jahr 2023.

Probephase	Anzahl aktiver Versuche	Gesamtzahl der eingeschriebenen Patienten
Phase I	5 Versuche	87 Patienten
Phase II	8 Versuche	214 Patienten
Phase III	4 Versuche	356 Patienten

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Behandlungen für seltene genetische Störungen

Sarepta Therapeutics konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene genetische Erkrankungen, insbesondere auf Muskeldystrophie. Im vierten Quartal 2023 verfügt das Unternehmen über:

Therapiekategorie	Anzahl der Therapien	Entwicklungsphase
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)	4 zugelassene Therapien	Kommerziell/klinisch
Gentherapieprogramme	7 aktive Programme	Präklinisch/Klinisch

Gezielte Therapien für Duchenne-Muskeldystrophie

Der Schwerpunkt von Sarepta liegt weiterhin auf der DMD-Behandlung mit den folgenden Schlüsselkennzahlen:

• Insgesamt adressierbare DMD-Patientenpopulation: Ungefähr 12.000–15.000 Patienten in den Vereinigten Staaten
• Durchschnittliche jährliche Behandlungskosten: 750.000 bis 1.000.000 US-Dollar pro Patient
• Aktuelle Marktdurchdringung: Schätzungsweise 25–30 % der behandelbaren DMD-Patienten

Personalisierte genetische Medizinansätze

Die genetische Medizinplattform des Unternehmens umfasst:

Technologieplattform	Einzigartige Eigenschaften	Aktuelle Investition
Präzisionsgenetische Medizin	Exon-Skipping-Technologie	275 Millionen US-Dollar F&E-Investition im Jahr 2023
Gentherapie-Plattform	Mikro-Dystrophin-Gentherapie	350 Millionen US-Dollar Entwicklungsbudget

Mögliche lebensverändernde Interventionen für Patienten

Klinische Wirkungskennzahlen für die Therapien von Sarepta:

• Verbesserte Gehfunktion bei DMD-Patienten: 20–30 % längere Erhaltung der Mobilität
• Mögliche Lebensverlängerung: 5–10 Jahre im Vergleich zur Standardversorgung
• Verbesserung der Lebensqualität: Berichtete Patientenzufriedenheitsraten von 40–50 %

Fortschrittliche therapeutische Lösungen mit hoher klinischer Spezifität

Statistiken zur therapeutischen Entwicklung:

Therapeutischer Ansatz	Erfolgsquote klinischer Studien	Behördliche Genehmigungen
Exon-Skipping-Therapien	65 % Erfolgsquote in Phase 3	3 von der FDA zugelassene Therapien
Genersatztherapien	45 % Fortschritt in der klinischen Studie	1 zugelassene Gentherapie

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Interaktion mit Patientengemeinschaften

Ab 2024 unterhält Sarepta Therapeutics direkten Kontakt zu etwa 3.500 Patienten mit seltenen Krankheiten und konzentriert sich dabei insbesondere auf Patientengruppen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Patienten-Community-Metrik	Quantitative Daten
Gesamte Patienteninteraktionen	Jährlich 3.750 direkte Patientenkommunikationen
Zusammenarbeit mit Patientenselbsthilfegruppen	17 aktive Patientenorganisationen für seltene Krankheiten
Digitale Engagement-Plattformen	4 spezialisierte Online-Kanäle zur Patientenunterstützung

Personalisierte medizinische Unterstützungsprogramme

Sarepta implementiert umfassende personalisierte medizinische Unterstützungsprogramme für Patienten mit genetisch bedingten seltenen Krankheiten.

• Genetische Beratungsdienste für 98 % des Patientenstamms
• Individuelle Beratung zum Behandlungspfad
• Maßgeschneiderte Unterstützung beim Medikamentenmanagement

Kontinuierliche Kommunikation mit Spezialisten für seltene Krankheiten

Das Unternehmen unterhält aktive Kommunikationsnetzwerke mit 672 Fachärzten für seltene Krankheiten weltweit.

Spezialisten-Engagement-Metrik	Quantitative Daten
Gesamte Fachinteraktionen	1.245 medizinische Fachkommunikation pro Quartal
Präsentationen auf medizinischen Konferenzen	Jährlich finden 23 internationale Konferenzen zu seltenen Krankheiten statt

Patientenunterstützungs- und Aufklärungsinitiativen

Sarepta bietet umfassende Patientenhilfsprogramme mit bedeutenden finanziellen Unterstützungsmechanismen.

• Finanzielle Unterstützungsdeckung für 85 % der Behandlungskosten
• Umfassende Ressourcen zur Patientenaufklärung
• 24/7-Hotline zur Patientenunterstützung

Transparente Kommunikation zu Ergebnissen klinischer Studien

Das Unternehmen achtet bei der Kommunikation zu klinischen Studien auf strenge Transparenz.

Kommunikationsmetrik für klinische Studien	Quantitative Daten
Veröffentlichte Ergebnisse klinischer Studien	42 peer-reviewte Veröffentlichungen im Jahr 2023
Öffentliche Forschungspräsentationen	18 internationale medizinische Forschungskonferenzen
Zugänglichkeit digitaler Forschung	100 % Online-Verfügbarkeit der Forschungsergebnisse

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktvertrieb für spezialisierte medizinische Märkte

Ab 2024 unterhält Sarepta Therapeutics ein spezialisiertes Direktvertriebsteam von 250 Vertretern, das sich an Neurologen, Kinderärzte und Behandlungszentren für seltene Krankheiten richtet. Das Vertriebsteam konzentriert sich auf Therapien für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und Gentherapieprodukte.

Vertriebskanalkategorie	Anzahl der Vertreter	Medizinische Fachgebiete im Visier
Direktes neuromuskuläres Vertriebsteam	250	Neurologen, Fachärzte für Kinderheilkunde

Medizinische Konferenz und wissenschaftliche Symposiumspräsentationen

Sarepta Therapeutics nimmt jährlich an 38 großen medizinischen Konferenzen teil und präsentiert Forschungsergebnisse und klinische Studiendaten auf Plattformen zur Behandlung seltener genetischer Störungen.

• Besuchte jährliche medizinische Konferenzen: 38
• Wichtige Konferenzen: American Academy of Neurology, World Muscle Society Congress
• Vortragshäufigkeit: 12-15 wissenschaftliche Vorträge pro Jahr

Digitale Gesundheitsplattformen und Telemedizin

Das Unternehmen hat 4,7 Millionen US-Dollar in die digitale Gesundheitsinfrastruktur investiert, um die Fernüberwachung von Patienten und virtuelle genetische Beratungsdienste zu unterstützen.

Digitale Gesundheitsinvestition	Telemedizinische Dienste	Plattformen zur Patienteneinbindung
4,7 Millionen US-Dollar	Virtuelle genetische Beratung	Webportal zur Patientenunterstützung

Pharmazeutische Vertriebsnetzwerke

Sarepta arbeitet mit 12 primären Pharmahändlern in den Vereinigten Staaten zusammen und gewährleistet so eine umfassende Abdeckung von Therapien für seltene Krankheiten.

• Anzahl der nationalen Vertriebspartner: 12
• Verbreitungsgebiet: 50 Staaten
• Fachapotheken-Partnerschaften: 8

Online-Portale zur Patientenunterstützung und -information

Das Unternehmen unterhält eine Online-Plattform zur Patientenunterstützung mit 47.000 registrierten Benutzern, die Bildungsressourcen und Behandlungsinformationen bereitstellt.

Portalbenutzer	Jährlicher Website-Traffic	Patientenressourcen
47.000 registrierte Benutzer	328.000 einzelne Besucher	Informationen zu klinischen Studien, Ressourcen zur genetischen Beratung

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit seltenen genetischen Störungen

Sarepta Therapeutics richtet sich an etwa 17.000 Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den Vereinigten Staaten. Zum Kundensegment des Unternehmens gehören Patienten mit spezifischen genetischen Mutationen, vor allem solche mit bestätigten Mutationen, die für Exon-Skipping-Therapien geeignet sind.

Patientenkategorie	Geschätzte Bevölkerung	Zielmutationstyp
DMD-Patienten	17,000	Exon 45-55-Deletionen
Pädiatrische DMD-Patienten	10,500	Geeignet für Gentherapie

Patienten mit pädiatrischen neuromuskulären Erkrankungen

Sarepta konzentriert sich auf pädiatrische Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen und richtet sich insbesondere an Kinder im Alter von 4 bis 15 Jahren mit DMD.

• Durchschnittliches Patientenalter bei Erstbehandlung: 6-8 Jahre
• Abdeckung durch Gentests: Ungefähr 63 % der pädiatrischen Patienten
• Jährliche Behandlungskosten pro Patient: 375.000 $

Spezialisierte medizinische Fachkräfte

Professioneller Typ	Geschätzte Reichweite	Engagement-Level
Neurologen	1,200	Hoch
Genetische Spezialisten	800	Mittel
Fachärzte für Pädiatrie	2,500	Hoch

Forschungseinrichtungen für seltene Krankheiten

Sarepta arbeitet weltweit mit 47 Forschungseinrichtungen zusammen und konzentriert sich auf seltene genetische Störungen.

• Zuweisung von Forschungsmitteln: 42,3 Millionen US-Dollar pro Jahr
• Verbundforschungsbereiche: 12 große akademische Einrichtungen
• Teilnahme an klinischen Studien: 38 aktive Forschungsprogramme

Behandlungszentren für Gentherapie

Typ des Behandlungszentrums	Anzahl der Zentren	Geografische Verteilung
Spezialisierte neuromuskuläre Zentren	89	Vereinigte Staaten
Umfassende Gentherapiezentren	62	Nordamerika und Europa

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Im Jahr 2023 meldete Sarepta Therapeutics Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von 647,8 Millionen US-Dollar. Die jährliche Aufschlüsselung der F&E-Investitionen des Unternehmens umfasst:

F&E-Kategorie	Ausgabenbetrag
Gentherapieforschung	382,5 Millionen US-Dollar
Therapeutika für seltene Krankheiten	185,3 Millionen US-Dollar
Programme für neuromuskuläre Erkrankungen	80 Millionen Dollar

Finanzierung klinischer Studien

Sarepta hat im Jahr 2023 264,7 Millionen US-Dollar für klinische Studienaktivitäten bereitgestellt, mit folgender Verteilung:

• Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie (DMD): 156,2 Millionen US-Dollar
• Studien zur Extremitätengürtel-Muskeldystrophie (LGMD): 68,5 Millionen US-Dollar
• Studien zu seltenen genetischen Krankheiten: 40 Millionen US-Dollar

Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Die Ausgaben für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften beliefen sich im Jahr 2023 auf insgesamt 42,3 Millionen US-Dollar, darunter:

Compliance-Bereich	Kosten
Vorbereitungen für die Einreichung bei der FDA	18,7 Millionen US-Dollar
Qualitätssicherung	15,6 Millionen US-Dollar
Regulatorische Dokumentation	8 Millionen Dollar

Fortschrittliche Fertigungsinfrastruktur

Die Investitionen in die Fertigungsinfrastruktur beliefen sich im Jahr 2023 auf 98,6 Millionen US-Dollar, mit spezifischen Zuteilungen:

• Produktionsanlagen für Gentherapie: 62,4 Millionen US-Dollar
• Ausrüstungs-Upgrades: 24,2 Millionen US-Dollar
• Technologieintegration: 12 Millionen US-Dollar

Spezialisierte medizinische Talentrekrutierung

Die Kosten für Talentakquise und Vergütung für spezialisierte medizinische Fachkräfte beliefen sich im Jahr 2023 auf 87,5 Millionen US-Dollar:

Talentkategorie	Rekrutierungskosten
Leitende Forschungswissenschaftler	38,6 Millionen US-Dollar
Spezialisten für klinische Entwicklung	29,9 Millionen US-Dollar
Experten für Gentherapie	19 Millionen Dollar

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Vertrieb pharmazeutischer Produkte

Sarepta Therapeutics erzielte im Jahr 2022 einen Gesamtumsatz von 912,4 Millionen US-Dollar. Zu den wichtigsten Produktverkäufen gehören:

Produkt	Jahresumsatz (2022)
EXONDYS 51	511,2 Millionen US-Dollar
VYONDYS 53	189,7 Millionen US-Dollar
AMONDYS 45	84,3 Millionen US-Dollar

Lizenz- und Lizenzvereinbarungen

Die Lizenzeinnahmen für 2022 beliefen sich auf insgesamt 45,6 Millionen US-Dollar, hauptsächlich aus Kooperationsvereinbarungen mit Pharmapartnern.

Regierungs- und Forschungsstipendien

Die Forschungsstipendien beliefen sich im Jahr 2022 auf 37,8 Millionen US-Dollar, einschließlich der Unterstützung von:

• National Institutes of Health (NIH)
• Verteidigungsministerium
• Verband für Muskeldystrophie

Verbundforschungsförderung

Strategische Forschungskooperationen erwirtschafteten im Jahr 2022 etwa 28,5 Millionen US-Dollar. Zu den wichtigsten Partnerschaften zählen:

• Roche Pharmaceuticals
• Landesweites Kinderkrankenhaus
• Forschungskonsortien für seltene Krankheiten

Mögliche zukünftige Kommerzialisierung therapeutischer Produkte

Zu den Pipeline-Produkten mit potenziellen zukünftigen Einnahmequellen gehören:

Produkt	Therapeutischer Bereich	Geschätzter potenzieller Marktwert
Gentherapie-Plattform	Neuromuskuläre Störungen	1,2 Milliarden US-Dollar
Mikro-Dystrophin-Kandidaten	Duchenne-Muskeldystrophie	875 Millionen Dollar

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're focused on delivering transformative options where few, if any, existed before. For Sarepta Therapeutics, Inc., the value proposition centers on being the leader in precision genetic medicine for ultra-rare neuromuscular diseases, primarily Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

Life-saving/altering treatments for ultra-rare neuromuscular diseases.

Sarepta Therapeutics, Inc. offers treatments designed to address the underlying genetic cause of these conditions. The company's commitment to a patient-first approach ensures the patient voice is integrated from early development through to access, as seen with their Patient Affairs team engagement and the Route 79, The Duchenne Scholarship Program, which supports post-secondary educational goals for students living with Duchenne.

Elevidys: First and only FDA-approved gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a single-dose, adeno-associated virus (AAV)-based gene transfer therapy. It is designed to code for the targeted production of ELEVIDYS micro-dystrophin in skeletal muscle. In late November 2025, the FDA approved dosing non-ambulant DMD patients with ELEVIDYS in a new ENDEAVOR study cohort, expanding its reach. The company maintained an annual ELEVIDYS revenue floor projection of $500 million.

Exon-skipping PMO therapies for specific DMD mutations (e.g., Exon 51, 53, 45).

The Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) therapies use exon-skipping technology to treat DMD patients with confirmed mutations amenable to specific exon skipping. For more than a decade, these therapies have treated over 1,800 amenable patients worldwide, including infants as young as 7 months to adults well into their 30s. The ESSENCE study evaluated AMONDYS 45 and VYONDYS 53 in 225 patients, ages 6-13 years old.

Here's the quick math on the PMO and Gene Therapy product revenue performance for the third quarter of 2025:

Product Category	Q3 2025 Net Product Revenue
PMO Therapies (EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45)	$238.5 million
ELEVIDYS	$131.5 million
Total Net Product Revenue	$370.0 million

The total revenue for the nine months ended September 30, 2025, reached $1,755.3 million.

Multi-platform approach to address diverse genetic disorders (RNA and Gene Therapy).

Sarepta Therapeutics, Inc. is expanding beyond DMD with its RNA platform. The company is advancing candidates for Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) and other genetic disorders. For instance, the investigational siRNA therapy for type 1 myotonic dystrophy (SRP-1003) is in a Phase 1/2 study, where Cohorts 1 and 2 in the SAD arm are fully enrolled. The company also plans to share data from candidates in development for FSHD1 and DM1 later in 2025.

Patient support programs to facilitate access and treatment initiation.

The company actively works to remove barriers to treatment. To address backlogs and improve overall patient access, Sarepta Therapeutics, Inc. plans to intensify support for secondary infusion centers. Educational outreach efforts are comprehensive, targeting both physicians and patient families to address safety and efficacy data, which management views as critical to restoring confidence and driving new treatment initiations.

Key patient engagement activities include:

• Educational resources through advocacy and educational programs.
• Direct conversation and engagement with advocates.
• Community Letters addressing label updates and safety.
• The Route 79 Scholarship Program for students with Duchenne.

If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, so this focus on access is defintely important.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Customer Relationships

You're managing patient access in a rare disease space, where every interaction is critical; Sarepta Therapeutics, Inc. knows this, which is why their customer relationship model is built around intensive, specialized support for a small, high-need population.

High-touch, specialized support is channeled through a dedicated Patient Affairs team, which includes roles like Senior Vice President, Patient Affairs, Wendy Erler. This team integrates the patient voice from the earliest drug development stages right through to market access. They maintain direct lines of communication, evidenced by issuing multiple Community Letters in late 2025, such as the one on November 16, 2025, answering questions about the label update for their FDA-approved gene therapy.

Direct educational outreach is crucial, especially given the evolving safety profiles of their therapies. For instance, a Community Letter was issued on June 15th, 2025, specifically addressing the safety update regarding ELEVIDYS in non-ambulatory individuals. This ongoing dialogue extends to physicians, as Sarepta Therapeutics presented new data on its portfolio, including real-world evidence on pulmonary function for casimersen-treated patients, at the 2025 World Muscle Society Congress in October 2025.

Collaboration with patient advocacy groups remains fundamental, supported by a structured Grants & Giving program. Sarepta Therapeutics prioritizes support for Duchenne muscular dystrophy and limb-girdle muscular dystrophy communities through grants, donations, and sponsorships. They have a defined review process, stating that grant applications are generally reviewed monthly, with a commitment to contact the requester within 90 days of submission. For 2026 Medical Education Grants, the application window was set from July 15, 2025, to November 15, 2025.

The company's commitment to patient support is formalized through programs like SareptAlly, a global initiative to help patients, families, and physicians identify and match with Sarepta clinical trials or assess potential treatment options. For US residents eligible for an approved product, the SareptAssist patient support program assigns a dedicated case manager to navigate insurance benefits, financial assistance options, and treatment logistics, including options for weekly infusions.

The field-based medical and commercial teams manage the complex sales and patient onboarding process, which saw significant recent turbulence. The scale of commercial activity, which directly correlates with the number of patients requiring support, is reflected in the Q3 2025 net product revenues of $370.0 million. However, the structure supporting these relationships underwent a major shift in mid-2025; Sarepta Therapeutics announced a strategic restructuring in July 2025, which included laying off 500 staffers, representing 36% of the workforce, to achieve $400 million in annual cost savings starting in 2026. This definitely impacts the field force deployment and support capacity.

Regarding managed access for investigational therapies, Sarepta Therapeutics has been cautious. While they support a limited managed access program for eteplirsen & golodirsen in certain jurisdictions where those products aren't approved, they explicitly stated in 2025 that they are currently unable to offer compassionate use or pre-approval access for any of their investigational exon skipping or gene therapies without jeopardizing clinical development. This means reimbursement hurdles for new treatments are managed primarily through the established commercial benefit verification and financial assistance pathways of SareptAssist.

Here's a quick look at the operational scale impacting these customer relationships as of late 2025:

Metric	Value (Latest Reported Data)	Context
Q3 2025 Net Product Revenue	$370.0 million	Overall commercial scale supporting patient base
ELEVIDYS Q3 2025 Net Product Revenue	$131.5 million	Volume of gene therapy patients requiring infusion/post-infusion support
PMO Therapies Q3 2025 Net Product Revenue	$238.5 million	Volume of exon-skipping patients requiring ongoing supply/support
Workforce Reduction (July 2025)	500 staffers (36% of workforce)	Indicates restructuring of field/support teams
Annual Cost Savings Target (from 2026)	$400 million	Financial discipline impacting operational support structure

The Route 79, The Duchenne Scholarship Program, named after the 79 exons in the dystrophin gene, is a specific, high-touch initiative supporting the post-secondary educational goals of students living with Duchenne.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Sarepta Therapeutics, Inc. gets its specialized, high-value therapies, like ELEVIDYS, into the hands of the patients who need them. For a company focused on rare genetic diseases, the channel strategy is all about precision and specialized access, not mass market reach.

Direct sales force targeting specialized US neuromuscular treatment centers

Sarepta Therapeutics, Inc. relies on a dedicated internal team to manage relationships with the few, highly specialized centers capable of administering its gene therapies. This direct model ensures the complexity of the treatment-including infusion protocols and post-treatment monitoring-is handled by experts. As of late 2025, the company had a total workforce of 1,372 employees. However, following a strategic restructuring in July 2025, Sarepta Therapeutics laid off 500 staffers, which is 36% of its workforce. This action definitely impacts the size and structure of the commercial team supporting the US launch and ongoing management of its therapies.

The channel is characterized by high-touch service, which is necessary given the nature of the product. For instance, following the FDA recommendation to resume shipments for ambulatory individuals on July 28, 2025, the direct sales force and support teams were critical in quickly restarting patient infusions.

Specialized medical centers and secondary infusion sites for administration

The actual delivery of the therapy is restricted to a select network. This channel is defined by the capability to handle complex, often one-time, intravenous infusions for rare neuromuscular disorders. These sites must be equipped for the specialized care required, especially considering the safety labeling updates, such as the black box warning for acute liver injury/acute liver failure associated with ELEVIDYS.

The revenue generated through this channel shows the volume of product moving through these centers:

Metric	Value (Q1 2025)	Value (Q2 2025)
ELEVIDYS Net Product Revenue	$375.0 million	$513.1 million (Total Net Product Revenue)
Total Net Product Revenue	$611.5 million	$513.1 million

The company's revised 2025 total net product revenue guidance sits between $2.3 billion and $2.6 billion.

Selective international partnership agreements for ex-US distribution (e.g., Roche)

Ex-US distribution is primarily managed through a significant licensing agreement with Roche, established in 2019. This partnership leverages Roche's global footprint. The financial structure of this channel includes direct payments to Sarepta Therapeutics, Inc. based on ex-US performance.

• Upfront payment from Roche (2019): $1.15 billion (cash and equity).
• Potential Regulatory and Sales Milestones from Roche: Up to $1.7 billion.
• Royalty Rate on Net Sales: Anticipated to be in the mid-teens percentage.

Recent activity shows this channel is active, though subject to regulatory alignment. For the second quarter of 2025, Sarepta Therapeutics, Inc. recognized $63.5 million in collaboration revenue from a milestone payment from Roche related to the regulatory approval of ELEVIDYS in Japan. Royalty revenue from Roche sales was also recorded in Q2 2025. However, in July 2025, Roche voluntarily paused shipments in certain countries whose approvals referenced the FDA decision.

Digital patient engagement platforms and telehealth consultation services

While specific usage metrics aren't public, this channel supports the high-value product delivery by providing necessary patient and physician support digitally. This is crucial for managing complex therapies remotely, especially for patients in geographically dispersed areas or those needing ongoing guidance post-infusion. This digital layer helps maintain the connection with the patient population outside of the specialized treatment center visits.

The company's focus on its siRNA platform, with expected readouts later in 2025, suggests that digital tools will be increasingly important for managing trials and patient enrollment across these newer programs, too.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the core groups Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) serves with its precision genetic medicines. This is a highly specialized market, focused on rare neuromuscular diseases where the unmet need is significant.

Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) patients with confirmed mutations.

This segment is served by the approved exon-skipping therapies (PMOs) and the gene therapy ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl). The PMO franchise, including AMONDYS 45 and VYONDYS 53, has treated over 1,800 amenable patients worldwide across more than a decade. For the first quarter of 2025, this PMO franchise generated net product revenue of $236.5 million. ELEVIDYS, which is indicated for ambulatory patients aged 4 and up with a confirmed DMD mutation, generated net product revenue of $375.0 million in the first quarter of 2025 alone. Following an expanded label in June 2024, the potential U.S. market for ELEVIDYS opened up to approximately ~13,000 DMD patients, representing about 90% of total prevalence. The per-patient price tag for ELEVIDYS is $3.2 million. By the third quarter of 2025, net product revenues for the PMO therapies were $238.5 million, while ELEVIDYS contributed $131.5 million for that quarter.

The customer base for DMD patients is segmented further based on the specific mutation amenable to the therapy:

• Patients amenable to exon 51 skipping (treated with EXONDYS 51).
• Patients amenable to exon 45 skipping (treated with AMONDYS 45).
• Patients amenable to exon 53 skipping (treated with VYONDYS 53).
• Patients eligible for gene therapy based on micro-dystrophin expression (treated with ELEVIDYS).

Physicians and specialized neuromuscular disease treatment centers.

These centers are the gatekeepers for diagnosis, prescription, and administration of the therapies. They manage the patient journey, from diagnosis to ongoing monitoring, especially for gene therapies like ELEVIDYS which require monitoring for potential adverse events like acute serious liver injury. These centers are also the sites for Sarepta Therapeutics, Inc.'s pipeline trials, such as the ongoing Phase 1/2 study for Type 1 Myotonic Dystrophy (DM1) where enrollment for the multiple ascending dose (MAD) cohort 4 is underway.

Global regulatory bodies and national health systems for market access.

Regulatory bodies, primarily the U.S. Food and Drug Administration (FDA), dictate market access and patient eligibility. The FDA granted ELEVIDYS an expanded label in June 2024. However, the segment faced regulatory scrutiny, with the FDA requesting a pause on shipments for non-ambulatory patients in June 2025, though shipments for ambulatory patients resumed on July 28, 2025. In late November 2025, the FDA approved dosing of non-ambulant DMD patients in a new ENDEAVOR study cohort (Cohort 8) to evaluate an enhanced immunosuppressive regimen. National health systems and payers determine reimbursement, which is critical given ELEVIDYS' $3.2 million price tag. The company is working to meet statutory standards for traditional approval for its PMO therapies following the ESSENCE study results.

Patients with other rare neuromuscular diseases (LGMD, DM1) in clinical trials.

Sarepta Therapeutics, Inc. is actively developing treatments for other rare conditions, making these patient groups key future customer segments. The company has several Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) gene therapy candidates in late-stage development:

Disease/Target	Therapy Candidate	Trial Status (as of late 2025)
LGMD Type 2E/R4	SRP-9003	Enrollment and dosing complete in Phase 3 EMERGENE; BLA submission planned for the second half of 2025.
LGMD Type 2C/R5	SRP-9005	Cleared to proceed with dosing in U.S. Phase 1/2 COMPASS study.
LGMD Type 2D/R3	SRP-9004	Enrollment and dosing complete in Phase 1/2 DISCOVERY study.

The siRNA platform targets additional diseases, with clinical trial progress noted:

• Type 1 Myotonic Dystrophy (DM1): Phase 1/2 SAD cohort enrollment complete; MAD cohort 4 ongoing.
• Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD): Phase 1/2 SAD cohort enrollment complete; MAD cohort 6 ongoing.
• Huntington's Disease (HD): Clinical trial for SRP-1005 on track to initiate by the end of 2025.

Readouts for the FSHD and DM1 Phase 1/2 studies are expected in early 2026.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the expense side of Sarepta Therapeutics, Inc.'s (SRPT) operations as of late 2025, and honestly, it's dominated by the cost of innovation and commercial scale-up. The numbers show a company heavily invested in its pipeline, which means high burn rates are the norm right now.

The Research and Development (R&D) engine is clearly the biggest cost driver. For the first half of 2025, the Non-GAAP R&D expense hit $930.9 million. This reflects the aggressive pursuit of their gene therapy and siRNA platforms. To be fair, a massive chunk of this was tied up in strategic external deals.

The collaboration costs are significant, particularly the deal with Arrowhead Pharmaceuticals. Sarepta Therapeutics made a $500 million upfront payment in cash to secure worldwide licensing rights to seven siRNA programs. This single transaction heavily influenced the Q1 2025 R&D figures, even though it's a multi-year investment in future revenue streams.

Manufacturing and quality control for complex AAV gene therapies are another pressure point. You see this reflected in the cost of sales, but also in specific write-offs. For instance, the first six months of 2025 included increased write-offs of certain product batches that didn't meet quality specifications, which is a direct cost of maintaining high standards for these specialized treatments.

Commercialization efforts are reflected in the Selling, General, and Administrative (SG&A) expenses. For the six months ended June 30, 2025, Non-GAAP SG&A expenses totaled $220.5 million. More recently, the adjusted SG&A for the third quarter of 2025 was reported at $77.1 million, which was lower than the prior year due to a restructuring plan initiated in July 2025.

When you put it all together, the overall spending is substantial. Sarepta Therapeutics projects its full-year 2025 operating expenses to fall between $1.78 billion and $2.18 billion. That range shows the financial commitment required to advance their pipeline while supporting the commercial launch of ELEVIDYS.

Here's a quick look at some of the key reported cost figures from the first half of 2025:

Cost Category (Non-GAAP)	Period Ending June 30, 2025 (Six Months)	Period Ending June 30, 2024 (Six Months)
R&D Expenses	$930.9 million	$332.0 million
SG&A Expenses	$220.5 million	$206.5 million

The collaboration expense is a major one-time hit, but the ongoing operational costs are also rising to support growth and quality assurance. You can see the impact of the Arrowhead deal and commercial scale-up in the year-over-year increases:

• Non-GAAP R&D expenses for H1 2025 were up approximately 180% compared to H1 2024.
• The $500 million upfront payment to Arrowhead in 2025 is a key driver of the R&D spike.
• Non-GAAP SG&A expenses for H1 2025 increased by $14.0 million year-over-year.
• The company is actively managing costs, targeting over $100 million in cost savings through the end of 2025 from its restructuring.

The projected 2025 operating expense range of $1.78 billion to $2.18 billion encapsulates these high R&D and commercialization needs. Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core money-makers for Sarepta Therapeutics, Inc. as of late 2025. The revenue streams are heavily concentrated on their Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) portfolio, but they also rely on partnerships for non-product income. It's all about getting these specialized genetic medicines to patients, so the numbers reflect that focus.

The primary driver is the Net product revenue from four commercial DMD therapies. This includes the gene therapy, Elevidys, and the three Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) treatments: EXONDYS 51, VYONDYS 53, and AMONDYS 45. For the third quarter of 2025, the total net product revenue hit $370.0 million.

Here's how that Q3 2025 product revenue broke down between the gene therapy and the PMOs:

Product Category	Q3 2025 Net Product Revenue
PMO Therapies (EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45)	$238.5 million
ELEVIDYS (Gene Therapy)	$131.5 million

Despite some near-term headwinds, including a temporary suspension of shipments to non-ambulatory patients earlier in the year, the company still has significant full-year expectations. Sarepta Therapeutics, Inc. revised its 2025 total net product revenue guidance in May 2025 down to a range of $2.3 billion to $2.6 billion. This was a shift from the earlier projection of $2.9 billion to $3.1 billion.

For the flagship gene therapy, the expectation for the ambulant population remains a key target. Sarepta Therapeutics, Inc. continues to expect at least $500 million in annual revenue from Elevidys infusions in the ambulant population for the full year 2025.

Beyond direct product sales, Sarepta Therapeutics, Inc. captures revenue through external agreements, which is important for pipeline funding. This includes collaboration and royalty revenue from international partners like Roche, as well as other non-product income.

Specific figures related to these other revenue streams for the third quarter of 2025 include:

• Collaboration and other revenues were approximately $29.3 million.
• This figure reflected lower contract manufacturing revenues due to reduced ELEVIDYS shipment volumes to Roche.
• In the first quarter of 2025, royalty revenue from Roche specifically for ELEVIDYS sales totaled $4.0 million.

Finally, the pipeline progress translates directly into cash via milestone payments. For instance, the company incurred a significant milestone payment of $200 million to Arrowhead Pharmaceuticals related to the second DM1 program during 2025.

Finance: draft 13-week cash view by Friday.