Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT): SWOT-Analyse [Aktualisierung Nov. 2025]

Sie verfolgen Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT), weil es sich bei der Geschichte von Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) um eine definitiv riskante Biotech-Wette handelt: Sie haben sich mit Elevidys, der ersten von der FDA zugelassenen Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einen entscheidenden First-Mover-Vorteil gesichert, der für das Geschäftsjahr 2025 einen Nettoproduktumsatz von voraussichtlich 1,15 bis 1,25 Milliarden US-Dollar generiert. Aber ehrlich gesagt ist diese Stärke auch eine Schwäche. Die Abhängigkeit von diesem einzelnen, extrem teuren Medikament mit einem Preis von rund 3,2 Millionen US-Dollar pro Patient führt zu einer massiven Kontrolle der Kostenträger und zu direkter, drohender Konkurrenz durch Konkurrenten wie Pfizer. Wir müssen über die Haupteinnahmen hinausblicken und die tatsächlichen Risiken erkennen: Können sie das Label ausweiten und Konkurrenten abwehren, bevor die erforderlichen bestätigenden Studienergebnisse vorliegen? Lassen Sie uns die vier entscheidenden Faktoren aufschlüsseln, die Sareptas nächsten Schritt bestimmen.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – SWOT-Analyse: Stärken

Elevidys (Delandisttrogene moxeparvovec) ist die erste von der FDA zugelassene Gentherapie für DMD.

Der bedeutendste Aktivposten des Unternehmens ist Elevidys, das als erste von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) gilt. Dieser First-Mover-Vorteil verschafft dem Unternehmen ein entscheidendes Standbein auf dem hochspezialisierten und lukrativen Markt für genetische Medizin. Fairerweise muss man sagen, dass die Kennzeichnung seit November 2025 erheblich aktualisiert wurde und ihre Verwendung auf ambulante Patienten ab vier Jahren mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen beschränkt ist.

Trotz der jüngsten sicherheitsbedingten Einschränkungen bleibt die traditionelle Zulassung für die ambulante Bevölkerung – die einen großen Teil des behandelbaren Patientenpools ausmacht – eine starke kommerzielle Stärke. Der auf dem Adeno-assoziierten Virus (AAV) basierende Einzeldosis-Mechanismus der Therapie zielt darauf ab, die zugrunde liegende genetische Ursache von DMD, einer tödlichen, fortschreitenden Krankheit, anzugehen.

Etablierte kommerzielle Infrastruktur mit drei weiteren zugelassenen DMD-Exon-Skipping-Behandlungen: Exondys 51, Vyondys 53 und Amondys 45.

Sarepta Therapeutics arbeitet mit einem ausgereiften und etablierten kommerziellen Motor, der über Jahre auf seiner Phosphordiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO)-Plattform aufgebaut ist, die drei Exon-Skipping-Therapien umfasst. Diese Infrastruktur, die Vertrieb, Patientenunterstützung und Ärzteschulung umfasst, ist bereits vorhanden und wird nun für die Einführung von Elevidys genutzt. Das bedeutet, dass sie nicht bei Null anfangen müssen.

Das Exon-Skipping-Franchise bietet eine stabile Umsatzbasis in Höhe von mehreren Milliarden Dollar, die dazu beiträgt, die kostspielige Entwicklung neuer Gentherapien zu finanzieren und die Kommerzialisierung von Elevidys zu verwalten. Seit mehr als einem Jahrzehnt werden diese PMO-Therapien weltweit zur Behandlung von über 1.800 empfänglichen Patienten eingesetzt.

• Exondys 51 (Eteplirsen): Zielgruppe sind DMD-Patienten, die für das Exon-51-Skipping anfällig sind.
• Vyondys 53 (Golodirsen): Zielgruppe sind DMD-Patienten, die für das Exon-53-Skipping anfällig sind.
• Amondys 45 (Casimersen): Zielgruppe sind DMD-Patienten, die für das Exon-45-Skipping anfällig sind.

Starkes Portfolio an geistigem Eigentum (IP), das den Kernansatz der DMD-Therapie schützt.

Das Unternehmen verfügt über ein starkes Portfolio an geistigem Eigentum, das seine proprietären Technologieplattformen schützt, was definitiv eine Kernstärke der Biotechnologie darstellt. Dieses geistige Eigentum umfasst sowohl die grundlegende PMO-Chemie, die in den Exon-Skipping-Behandlungen verwendet wird, als auch die AAVrh74-Vektorplattform, die für seine Gentherapien wie Elevidys verwendet wird.

Jüngste Patenterteilungen, beispielsweise im Jahr 2023, beziehen sich auf Antisense-Oligomerverbindungen und Peptid-Oligonukleotid-Konjugate, die für die Verabreichung und den Mechanismus ihrer DMD-Behandlungen von entscheidender Bedeutung sind. Dieser tiefe IP-Graben stellt eine erhebliche Markteintrittsbarriere für Wettbewerber dar, insbesondere im hochspezifischen Bereich der genetischen Medizin für seltene Krankheiten.

Aktuelle Finanzberichte zeigen eine solide Umsatzbasis, wobei der gesamte Nettoproduktumsatz für das gesamte Geschäftsjahr 2025 voraussichtlich zwischen 2,3 und 2,6 Milliarden US-Dollar liegen wird.

Die finanzielle Leistung von Sarepta im Jahr 2025 zeigt eine solide und wachsende Umsatzbasis, angetrieben durch den kombinierten Verkauf seiner vier zugelassenen DMD-Therapien. Die Gesamtnettoproduktumsatzprognose des Unternehmens für das gesamte Geschäftsjahr 2025 wurde auf „zwischen“ revidiert 2,3 Milliarden US-Dollar und 2,6 Milliarden US-Dollar. Hier ist die kurze Berechnung der tatsächlichen Leistung in den ersten drei Quartalen des Jahres 2025:

Der gesamte Nettoproduktumsatz für die ersten neun Monate des Jahres 2025 erreichte ca 1,49 Milliarden US-Dollar. Diese starke Umsatzgenerierung sowie der im dritten Quartal 2025 gemeldete positive Cashflow bieten die erforderliche finanzielle Stabilität, um regulatorische Herausforderungen zu meistern und weiterhin in seine umfangreiche Pipeline zu investieren, einschließlich seiner siRNA-Plattform für andere Muskeldystrophien.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – SWOT-Analyse: Schwächen

Die starke Abhängigkeit vom DMD-Markt birgt ein hohes Geschäftsrisiko

Sarepta Therapeutics, Inc. arbeitet mit einer grundlegenden Schwäche: Sein Umsatz konzentriert sich fast ausschließlich auf den Markt für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Dieser Fokus auf eine einzige Krankheit führt zu einem Geschäftsmodell mit hohem Risiko, das das Unternehmen äußerst anfällig für regulatorische Rückschläge, Sicherheitsprobleme oder neue Konkurrenten im DMD-Bereich macht. Für das dritte Quartal 2025 meldete das Unternehmen einen gesamten Nettoproduktumsatz von 370,0 Millionen US-Dollar. Diese Einnahmen wurden zwischen ihrer Gentherapie, Elevidys, aufgeteilt, die Einnahmen einbrachte 131,5 Millionen US-Dollar, und ihr PMO-Franchise (Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer), auf das sie entfielen 238,5 Millionen US-Dollar. Das bedeutet, dass fast 100 % der Produktverkäufe mit einer Krankheit verknüpft sind. Die Diversifizierung beginnt, ist aber teuer und belastet die Bilanz. Im ersten Quartal 2025 stiegen die Ausgaben für Forschung und Entwicklung sprunghaft an 773,4 Millionen US-Dollar, hauptsächlich aufgrund einer Vorauszahlung für eine Zusammenarbeit mit Arrowhead Pharmaceuticals zur Entwicklung von Therapien für andere Muskeldystrophien, wodurch sich die Betriebsverluste verdreifachten 447,5 Millionen US-Dollar im Viertel. Das ist ein enormer Geldverbrauch für zukünftiges Wachstum.

Hoher Preis für Elevidys lädt zu intensiver Prüfung ein

Die Preisstrategie für Elevidys, eine einmalige Gentherapie, stellt eine erhebliche Schwäche dar, da sie eine intensive Prüfung durch Kostenträger, politische Entscheidungsträger und die Öffentlichkeit erfordert. Die Großhandelskosten (WAC) für eine Einzeldosis Elevidys betragen 3,2 Millionen US-Dollar pro Patient. Obwohl das Unternehmen argumentiert, dass dies unter seinem geschätzten Kosten-Nutzen-Verhältnis von 5 bis 13 Millionen US-Dollar liegt, ist es aufgrund dieses Preises eines der teuersten Medikamente der Welt. Diese hohen Kosten setzen das Unternehmen unter enormen Druck, stets einen klaren, langfristigen klinischen Nutzen nachzuweisen, um die Kosten zu rechtfertigen, was eine große Hürde für ein Produkt darstellt, das zunächst eine beschleunigte Zulassung erhielt.

Exon-Skipping-Medikamente sind auf kleine Patientengruppen beschränkt

Das grundlegende PMO-Franchise des Unternehmens wird durch die zugrunde liegende Genetik von DMD eingeschränkt. Jedes Medikament behandelt nur eine kleine, spezifische Untergruppe der gesamten Patientenpopulation. Diese Fragmentierung schränkt den gesamten adressierbaren Markt für jedes einzelne Produkt ein und macht die Kommerzialisierung komplexer. Fairerweise muss man sagen, dass dies in der Natur der Präzisionsmedizin liegt, aber es ist definitiv eine kommerzielle Schwäche.

• Exondys 51 (Eteplirsen) ist nur ungefähr zugänglich 13% von DMD-Patienten.
• Vyondys 53 (Golodirsen) und Amondys 45 (Casimersen) zielen auf andere kleine genetische Untergruppen ab.
• Zusammengenommen decken die drei PMO-Exon-Skipping-Medikamente nur etwa ab 30% der Duchenne-Patientenpopulation in den USA.

Dies bedeutet, dass eine erhebliche Mehrheit der DMD-Patienten keinen Anspruch auf die Kernbehandlungen des Unternehmens gegen chronische Erkrankungen hat, was eine ständige, kostspielige Suche nach neuen, umfassenderen Therapien wie Elevidys erfordert, um den Rest des Marktes zu erobern.

Regulatorische Hürden und fehlgeschlagene Bestätigungsversuche

Sarepta kann auf eine lange Geschichte anspruchsvoller regulatorischer Wege zurückblicken, und dies bleibt eine kritische Schwäche, insbesondere im Hinblick auf die Bestätigungsstudien, die für die vollständige Zulassung seiner beschleunigt zugelassenen Medikamente erforderlich sind. Seit November 2025 läuft die neunjährige Bestätigungsstudie von Essence für zwei seiner PMO-Medikamente, Vyondys 53 und Amondys 45, hat seinen primären Endpunkt verfehlt. Die Studie zeigte keinen statistisch signifikanten Unterschied im Vergleich zu Placebo bei der wichtigsten Mobilitätsmessung, dem 4-stufigen Aufstiegsgeschwindigkeitstest. Dieses Scheitern gefährdet die weitere Zulassung einer wichtigen Einnahmequelle, auch wenn das Unternehmen plant, ein Treffen mit der FDA zu beantragen, um auf der Grundlage der Gesamtheit der Daten einen Weg zur herkömmlichen Zulassung zu besprechen. Darüber hinaus arbeitet das Unternehmen nach einer vorübergehenden Pause und Todesfällen bei Patienten aufgrund von akutem Leberversagen immer noch mit der FDA an der Sicherheitskennzeichnung für Elevidys, was zu einem Rückgang der Elevidys-Lieferungen geführt und zur überarbeiteten Umsatzprognose für das Gesamtjahr 2025 beigetragen hat 2,3 bis 2,6 Milliarden US-Dollar. Das regulatorische Risiko ist derzeit sehr real. Finanzen: Erstellen Sie bis zum 15. Dezember eine Szenarioanalyse zu den Auswirkungen eines teilweisen oder vollständigen Rückzugs aus dem PMO-Franchise.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – SWOT-Analyse: Chancen

Rückgewinnung der nicht ambulanten Patientenpopulation durch eine verbesserte Therapie

Die größte kurzfristige kommerzielle Chance ist die Wiederherstellung der nicht gehfähigen Patientenpopulation mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) für Elevidys (Delandisttrogene moxeparvovec-rokl). Die Etikettenaktualisierung der FDA vom November 2025, mit der die nicht ambulante Indikation nach akutem Leberversagen gestrichen wurde, schränkte den unmittelbaren Markt erheblich ein.

Die Chance liegt jedoch in Sareptas Plan, schnell eine neue klinische Studie zu starten. In dieser Studie wird ein verstärktes immunsuppressives Regime mit Sirolimus getestet, um das Risiko einer akuten Leberschädigung und eines akuten Leberversagens (ALI/ALF) zu verringern. Erfolgreich demonstrieren, dass es sicherer ist profile könnte dazu führen, dass die FDA die nicht ambulante Indikation wiederherstellt, was einen großen, derzeit unerschlossenen Markt darstellt. Es wird prognostiziert, dass allein die ambulante Patientenpopulation den Umsatz von Elevidy stützen wird 1,2–1,5 Milliarden US-Dollar Daher ist die Rückgewinnung der nicht ambulanten Kohorte für die Maximierung des Spitzenumsatzpotenzials der Therapie von entscheidender Bedeutung.

Internationale Expansion und behördliche Genehmigungen in wichtigen Märkten

Die weltweite Einführung von Elevidys, die durch die Partnerschaft mit Roche gesteuert wird, ist ein wesentlicher Wachstumstreiber für 2025 und darüber hinaus. Das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) hat Elevidys im Mai 2025 im Rahmen eines bedingten und zeitlich begrenzten Verfahrens zugelassen. Dies war die erste weltweite Zulassung für Personen unter vier Jahren.

Diese japanische Genehmigung führte sofort zu finanziellen Gewinnen für Sarepta und löste eine Aktion aus 63,5 Millionen US-Dollar Meilensteinzahlung für den Kooperationsumsatz von Roche im zweiten Quartal 2025. Das Unternehmen hat Anspruch auf bis zu 103,5 Millionen US-Dollar in kurzfristigen regulatorischen und kommerziellen Meilensteinzahlungen, während die internationale Markteinführung voranschreitet. Während der regulatorische Status Europas eine wichtige Unbekannte bleibt, würde eine erfolgreiche Bewältigung des Prozesses der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) einen zweiten großen Markt außerhalb der USA erschließen und die Einnahmequelle aus der Zusammenarbeit erheblich steigern.

Pipeline-Diversifizierung über DMD hinaus

Die Pipeline von Sarepta bietet eine Diversifizierung abseits des DMD-Kerngeschäfts, insbesondere durch die LGMD-Programme (Limb-Girdle Muscular Dystrophy) und die neue Small Interfering RNA (siRNA)-Plattform. Dieser strategische Dreh- und Angelpunkt ist definitiv eine Quelle für zukünftiges Wachstum, insbesondere nach der Umstrukturierung im Juli 2025, die den Fokus auf hochwirksame Programme schärfte.

Die am weitesten fortgeschrittene Möglichkeit ist SRP-9003 (Bidridistrogene xeboparvovec) für LGMD Typ 2E/R4 (Beta-Sarkoglykanopathie). Die Rekrutierung für die Phase-3-Studie EMERGENE ist abgeschlossen und Sarepta war auf dem besten Weg, in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 einen Biologics License Application (BLA) über den beschleunigten Zulassungsweg einzureichen. Damit könnte SRP-9003 die erste krankheitsmodifizierende Behandlung für diesen schweren Subtyp der LGMD sein. Die folgende Tabelle gibt einen Überblick über den Status der LGMD-Pipeline und weist darauf hin, dass die klinische Zurückhaltung aller LGMD-Gentherapieversuche durch die FDA (Stand Juli 2025) das primäre kurzfristige Risiko für diesen Zeitplan darstellt.

Potenzial für neue Produktionseffizienzen zur Verbesserung der Bruttomargen

Während die Bruttomarge von Sarepta gesund war 94.1% Im Mai 2025 besteht die Chance hier nicht nur in der Margenerweiterung, sondern vielmehr in der Verbesserung der Zuverlässigkeit und Kostenkontrolle bei der Herstellung komplexer Gentherapien. Die strategische Umstrukturierung des Unternehmens, die darauf abzielt, die Kosten um ca. zu senken 400 Millionen US-Dollar pro Jahr Ab 2026 liegt der Schwerpunkt auf der betrieblichen Effizienz und der Anpassung der Fertigungsverpflichtungen.

Wichtige Maßnahmen, die bereits im Jahr 2025 ergriffen wurden, verdeutlichen diese Chance:

• Reduzierung der Herstellungskosten um 74,9 Millionen US-Dollar für die neun Monate bis zum 30. September 2025, hauptsächlich aufgrund der Beendigung der Thermo-Vereinbarung.
• Bewertung von Möglichkeiten zur Verbesserung der betrieblichen Effizienz und Anpassung von Fertigungsverpflichtungen zur Stärkung der Liquidität.

Die kurzfristige Herausforderung besteht darin, dass die Umsatzkosten im dritten Quartal 2025 durch die Wertminderung vorausbezahlter Herstellungskautionen und Abschreibungen von Produktchargen, die den Qualitätsspezifikationen nicht entsprachen, negativ beeinflusst wurden, was auf die Notwendigkeit einer stärkeren Kontrolle hindeutet. Die erfolgreiche Umsetzung der Effizienzziele der Umstrukturierung wird die Kosten der verkauften Waren (COGS) stabilisieren, die Robustheit der Lieferkette gewährleisten und die hohe Bruttomarge in höhere absolute Betriebserträge umwandeln. Finanzen: Verfolgen Sie die jährliche Run-Rate des 400 Millionen Dollar Kosteneinsparungen ab dem ersten Quartal 2026.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – SWOT-Analyse: Bedrohungen

Sie betrachten das Risiko von Sarepta Therapeutics profile, und bei den kurzfristigen Bedrohungen geht es weniger darum, dass ein direkter Konkurrent sie vernichtet, als vielmehr darum, dass Regulierungs- und Zahlerkonflikte die Umsatzbasis von Elevidys (delandisttrogene moxeparvovec-rokl) untergraben. Das Scheitern der Phase-3-Bestätigungsstudie und die daraus resultierenden Sicherheitsprobleme haben das Unternehmen bereits zu einer wichtigen strategischen Neuausrichtung gezwungen, und das stellt eine klare Bedrohung für das zukünftige Wachstum dar. Der Markt hat bereits reagiert und die Umsatzprognose für das Gesamtjahr 2025 deutlich gesenkt.

Finanzen: Verfolgen Sie die vierteljährliche Akzeptanzrate von Elevidys in den USA im Vergleich zum Analystenkonsens bis zum Ende dieses Quartals. Das ist die entscheidende Kennzahl.

Direkte Konkurrenz durch andere Gentherapie-Entwickler, insbesondere Pfizer, dessen DMD-Gentherapieprogramm Fortschritte macht.

Die Wettbewerbslandschaft für die Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist tatsächlich weniger überfüllt, was ein gemischter Segen ist. Pfizer, der bedeutendste direkte Konkurrent, hat sein Microdystrophin-Gentherapieprogramm (Fordadistrogene Movaparvovec) im Juli 2024 offiziell eingestellt, nachdem seine Phase-3-CIFFREO-Studie ihren primären Endpunkt nicht erreicht hatte. Die unmittelbare Gefahr, dass ein großer Pharmakonkurrent mit einem ähnlichen Produkt auf den Markt eintritt, ist also verflogen, aber dieser Misserfolg unterstreicht definitiv, wie hochriskant der gesamte Bereich ist.

Dennoch bleibt die Gefahr des Wettbewerbs der nächsten Generation bestehen. Unternehmen konzentrieren sich nun auf verschiedene Modalitäten, wie beispielsweise Avidity Biosciences, das im November 2025 ein Managed-Access-Programm für seine Exon-Skipping-Therapie del-Zota für eine bestimmte DMD-Subpopulation ankündigte. Die eigentliche Bedrohung ist hier ein Konkurrent mit einer robusteren Klinik profile oder eine wieder dosierbare Therapie, die die Einzeldosisbeschränkung von AAV-Gentherapien wie Elevidys überwindet.

Zurückhaltung der Zahler und restriktive Versicherungspolicen wegen der extrem hohen Kosten von Elevidys.

Die extrem hohen Kosten von Elevidys – einer einmaligen Gentherapie – stellen eine massive Bedrohung dar und führen zu erheblichen Rückschlägen bei den Kostenträgern und restriktiven Versicherungspolicen. Diese Reibung wirkt sich direkt auf den Patientenzugang und damit auf den Umsatz von Sarepta aus. Beispielsweise haben einige Kostenträger ihre Skepsis angesichts der Daten aus klinischen Studien deutlich zum Ausdruck gebracht.

Mit Stand vom 15. Juli 2025 wurde Elevidys in der Ambetter-Richtlinie von Superior HealthPlan unter Berufung auf das Scheitern des primären Endpunkts der Phase-3-Studie EMBARK als experimentell und in der Forschung befindliches Produkt sowie als „medizinisch nicht notwendig“ sowohl für ambulante als auch nicht ambulante DMD-Patienten eingestuft. Die am 1. April 2025 in Kraft tretende Richtlinie von UnitedHealthcare zu kommerziellen medizinischen Vorteilen beinhaltet auch strenge Anforderungen an die vorherige Genehmigung. Dieses restriktive Umfeld zwingt Sarepta dazu, hohe Ausgaben für Patientenzugangsprogramme und -einsprüche zu tätigen, was die Vertriebs-, allgemeinen und Verwaltungskosten (VVG-Kosten) in die Höhe treibt.

Negative Ergebnisse der erforderlichen bestätigenden klinischen Studie für Elevidys könnten zum Verlust des beschleunigten Zulassungsstatus führen.

Das Risiko ist hier vielschichtig. Während die FDA im Juni 2024 die beschleunigte Zulassung für die ambulante Patientenpopulation in eine vollständige Zulassung umwandelte, unterliegt die Zulassung für die nicht ambulante Indikation weiterhin der beschleunigten Zulassung. Die weitere Zulassung für diese nicht ambulante Gruppe hängt von der Überprüfung des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie ab.

Die unmittelbarere und schwerwiegendere Bedrohung ist die Sicherheit profile, was den Markt bereits eingeschränkt hat. Im Juni 2025 stellte Sarepta den kommerziellen Versand von Elevidys für nicht ambulante Patienten in den USA ein, nachdem zwei behandlungsbedingte Todesfälle aufgrund von akutem Leberversagen aufgetreten waren. Anschließend forderte die FDA die Aufnahme einer Black-Box-Warnung in das Elevidys-Etikett im Juli 2025, und Sarepta stimmte dieser zu, um dem Risiko einer akuten Leberschädigung/akuten Leberversagens (ALI/ALF) zu begegnen. Dieses Sicherheitsproblem hat direkte, quantifizierbare Auswirkungen auf den Umsatz und trägt zu einem erheblichen Rückgang des Nettoproduktumsatzes von Elevidys von 375 Millionen US-Dollar im ersten Quartal 2025 auf 131,5 Millionen US-Dollar im dritten Quartal 2025 bei.

Größeres regulatorisches Risiko im Bereich der Gentherapie, das sich definitiv auf die zukünftige Entwicklung der Pipeline auswirkt.

Die behördliche Prüfung von Elevidys ist ein entscheidender Faktor für die gesamte Gentherapie-Pipeline von Sarepta. Die Anforderung einer Black-Box-Warnung und der vorübergehende Stopp klinischer Studien in der EU im April 2025 aufgrund von Sicherheitsbedenken (akutes Leberversagen) signalisieren ein verschärftes regulatorisches Umfeld für alle AAV-basierten Gentherapien.

Dieses Risiko hat bereits eine strategische Neuausrichtung erzwungen. Im Juli 2025 kündigte das Unternehmen einen umfassenden Plan an, seinen wirkungsvollen Programmen, insbesondere seiner siRNA-Plattform, Vorrang vor anderen Gentherapie-Assets einzuräumen. Diese Umstrukturierung umfasst einen Personalabbau um 36 %, der etwa 500 Mitarbeiter betrifft, und soll ab 2026 zu jährlichen Kosteneinsparungen von etwa 400 Millionen US-Dollar führen. Dies ist ein defensiver Schritt zur Gewährleistung der langfristigen finanziellen Rentabilität und ein klarer Indikator dafür, dass die hohe Kosten- und Risikobeschaffenheit des Gentherapiebereichs zu einem Rückgang und einer Abkehr von weniger sicheren Pipeline-Assets führt.

Die finanziellen Auswirkungen der Elevidys-Herausforderungen sind gravierend, was Sarepta dazu veranlasst, seine Umsatzprognose für das Gesamtjahr 2025 deutlich von der bisherigen Spanne von 2,9 bis 3,1 Milliarden US-Dollar auf 2,3 bis 2,6 Milliarden US-Dollar zu revidieren.

• Von der FDA vorgeschriebene Black-Box-Warnung für Elevidys.
• Vorübergehender Stopp klinischer Studien in der EU im zweiten Quartal 2025.
• Strategische Umstrukturierung und Personalabbau um 36 % (500 Mitarbeiter).
• Angestrebte jährliche Kosteneinsparungen von etwa 400 Millionen US-Dollar ab 2026.