Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT): تحليل SWOT [تم تحديثه في نوفمبر 2025]

أنت تتتبع شركة Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) لأن قصتها عبارة عن رهان عالي المخاطر في مجال التكنولوجيا الحيوية: لقد حصلوا على ميزة الريادة الحاسمة مع Elevidys، وهو أول علاج جيني معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD)، والذي يقود إلى 1.15 مليار دولار إلى 1.25 مليار دولار من صافي إيرادات المنتجات للسنة المالية 2025. لكن بصراحة، هذه القوة هي أيضًا نقطة ضعف. إن الاعتماد على هذا الدواء الوحيد عالي التكلفة والذي يبلغ سعره حوالي 3.2 مليون دولار لكل مريض، يستدعي تدقيقًا هائلاً من جانب دافعيه ومنافسة مباشرة تلوح في الأفق من منافسين مثل شركة فايزر. ويتعين علينا أن ننظر إلى ما هو أبعد من الإيرادات الرئيسية وأن نحدد المخاطر الحقيقية: هل يمكنهم توسيع نطاق التسمية وصد المنافسين قبل وصول نتائج التجارب التأكيدية المطلوبة؟ دعونا نحلل العوامل الأربعة الحاسمة التي تحدد خطوة ساريبتا التالية.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - تحليل SWOT: نقاط القوة

يعد Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) أول علاج جيني معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض DMD.

أهم أصول الشركة هو Elevidys، الذي يتميز بكونه أول علاج جيني معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD). تؤسس ميزة المحرك الأول هذه موطئ قدم حاسم في سوق الطب الجيني عالي التخصص والمربح. لكي نكون منصفين، تم تحديث الملصق بشكل كبير اعتبارًا من نوفمبر 2025، مما أدى إلى قصر استخدامه على المرضى المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين أربع سنوات فما فوق والذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD.

وعلى الرغم من القيود التي فرضتها السلامة مؤخرًا، فإن الموافقة التقليدية على السكان المتنقلين - الذين يمثلون شريحة كبيرة من مجموعة المرضى الذين يمكن علاجهم - تظل قوة تجارية قوية. تم تصميم آلية العلاج المعتمدة على الفيروس المرتبط بالجرعة الواحدة (AAV) لمعالجة السبب الوراثي الكامن وراء مرض DMD، وهو مرض مميت ومتقدم.

إنشاء بنية تحتية تجارية مع ثلاث معالجات أخرى معتمدة لتخطي إكسون DMD: Exondys 51، وVyondys 53، وAmondys 45.

تعمل شركة Sarepta Therapeutics بمحرك تجاري ناضج وراسخ، تم بناؤه على مدار سنوات على منصة فوسفوروديميدات مورفولينو أوليجومر (PMO)، والتي تتضمن ثلاثة علاجات لتخطي الإكسون. إن هذا التوزيع الذي يغطي البنية التحتية، ودعم المرضى، وتعليم الأطباء، موجود بالفعل ويتم الاستفادة منه الآن لإطلاق Elevodys. وهذا يعني أنه ليس عليهم البدء من الصفر.

يوفر امتياز تخطي exon قاعدة إيرادات مستقرة بمليارات الدولارات تساعد في تمويل التطوير عالي التكلفة للعلاجات الجينية الجديدة وإدارة تسويق Elevidys. لأكثر من عقد من الزمان، تم استخدام علاجات PMO هذه لعلاج أكثر من 1800 مريض في جميع أنحاء العالم.

• اكسوندي 51 (eteplirsen): يستهدف مرضى DMD القابلين لتخطي exon 51.
• فيونديس 53 (golodirsen): يستهدف مرضى DMD القابلين لتخطي exon 53.
• أمونديز 45 (casimersen): يستهدف مرضى DMD القابلين لتخطي exon 45.

محفظة قوية للملكية الفكرية (IP) تحمي النهج العلاجي الأساسي لـ DMD.

تحتفظ الشركة بمحفظة قوية للملكية الفكرية تحمي منصات التكنولوجيا الخاصة بها، والتي تعد بالتأكيد قوة أساسية في مجال التكنولوجيا الحيوية. يغطي عنوان IP هذا كلاً من كيمياء PMO الأساسية المستخدمة في علاجات تخطي الإكسون ومنصة ناقلات AAVrh74 المستخدمة في علاجاتها الجينية مثل Elevidys.

تتعلق منح براءات الاختراع الأخيرة، مثل تلك المقدمة في عام 2023، بمركبات قليلة القسيم المضادة للحساسية وتقارنات أليغنوكليوتيد الببتيد، والتي تعتبر حيوية لتوصيل وآلية علاجات DMD الخاصة بها. ويعمل هذا الخندق العميق للملكية الفكرية كحاجز كبير أمام دخول المنافسين، خاصة في مجال محدد للغاية وهو الطب الوراثي للأمراض النادرة.

تظهر التقارير المالية الأخيرة قاعدة إيرادات قوية، حيث من المتوقع أن يتراوح إجمالي صافي إيرادات المنتجات في حدود 2.3 مليار دولار إلى 2.6 مليار دولار للسنة المالية 2025 بأكملها.

يُظهر الأداء المالي لشركة Sarepta في عام 2025 قاعدة إيرادات قوية ومتنامية، مدفوعة بالمبيعات المجمعة لعلاجات DMD الأربعة المعتمدة. تمت مراجعة إجمالي توجيهات صافي إيرادات المنتجات للشركة للسنة المالية 2025 الكاملة إلى ما بين 2.3 مليار دولار و 2.6 مليار دولار. إليك الحساب السريع للأداء الفعلي خلال الأرباع الثلاثة الأولى من عام 2025:

بلغ إجمالي صافي إيرادات المنتجات للأشهر التسعة الأولى من عام 2025 حوالي 1.49 مليار دولار. يوفر هذا توليد الإيرادات القوي، بالإضافة إلى التدفق النقدي الإيجابي الذي تم الإبلاغ عنه في الربع الثالث من عام 2025، الاستقرار المالي اللازم للتغلب على التحديات التنظيمية ومواصلة الاستثمار في خط أنابيبها العميق، بما في ذلك منصة siRNA الخاصة بها لعلاج ضمور العضلات الأخرى.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – تحليل SWOT: نقاط الضعف

الاعتماد الكبير على سوق DMD يخلق مخاطر تجارية عالية

تعمل شركة Sarepta Therapeutics, Inc. مع وجود نقطة ضعف أساسية: حيث تتركز إيراداتها بالكامل تقريبًا في سوق الحثل العضلي الدوشيني (DMD). يؤدي هذا التركيز على مرض واحد إلى إنشاء نموذج أعمال عالي المخاطر، مما يجعل الشركة معرضة بشدة لأي انتكاسة تنظيمية، أو مشكلة تتعلق بالسلامة، أو منافس جديد في مجال DMD. أعلنت الشركة عن إجمالي صافي إيرادات المنتجات للربع الثالث من عام 2025 370.0 مليون دولار. تم تقسيم هذه الإيرادات بين علاجهم الجيني، Elevidys، الذي جلبه 131.5 مليون دولار، وامتياز PMO (Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer) الخاص بهم، والذي يمثل 238.5 مليون دولار. وهذا يعني أن ما يقرب من 100% من مبيعات المنتجات مرتبطة بمرض واحد. وقد بدأ التنويع، ولكنه مكلف ويشكل ضغطاً على الميزانية العمومية. وفي الربع الأول من عام 2025، ارتفع الإنفاق على البحث والتطوير بشكل كبير إلى 773.4 مليون دولار، ويرجع ذلك إلى حد كبير إلى الدفعة المقدمة للتعاون مع شركة Arrowhead Pharmaceuticals لمتابعة علاجات ضمور العضلات الأخرى، مما أدى إلى مضاعفة خسائر التشغيل ثلاث مرات إلى 447.5 مليون دولار في الربع. هذا حرق نقدي ضخم للنمو المستقبلي.

نقطة السعر المرتفعة لـ Elevidys تدعو إلى التدقيق المكثف

تمثل استراتيجية التسعير الخاصة بـ Elevidys، وهو علاج جيني يتم استخدامه لمرة واحدة، نقطة ضعف كبيرة لأنها تتطلب تدقيقًا مكثفًا من جانب الدافعين وصانعي السياسات والجمهور. تم تحديد تكلفة الاستحواذ بالجملة (WAC) لجرعة واحدة من Elevidys على 3.2 مليون دولار لكل مريض. وبينما تقول الشركة إن هذا أقل من نطاق فعالية التكلفة المقدر بـ 5 ملايين دولار إلى 13 مليون دولار، فإن هذا السعر يجعله واحدًا من أغلى الأدوية في العالم. تضع هذه التكلفة المرتفعة ضغوطًا هائلة على الشركة لإظهار فائدة سريرية واضحة وطويلة الأجل باستمرار لتبرير النفقات، وهو ما يمثل عقبة رئيسية أمام المنتج الذي حصل في البداية على موافقة سريعة.

تقتصر أدوية تخطي إكسون على مجموعات فرعية صغيرة من المرضى

يقتصر امتياز PMO التأسيسي للشركة على علم الوراثة الأساسي لـ DMD. يعالج كل دواء مجموعة فرعية صغيرة ومحددة فقط من إجمالي عدد المرضى. يحد هذا التجزئة من إجمالي السوق القابلة للتوجيه لكل منتج على حدة ويجعل التسويق أكثر تعقيدًا. لكي نكون منصفين، هذه هي طبيعة الطب الدقيق، لكنها بالتأكيد نقطة ضعف تجارية.

• Exondys 51 (eteplirsen) قابل للتقريب فقط 13% من مرضى DMD.
• يستهدف Vyondys 53 (golodirsen) وAmondys 45 (casimersen) مجموعات فرعية وراثية صغيرة أخرى.
• مجتمعة، تغطي أدوية PMO الثلاثة التي تتخطى الإكسون حوالي 30% من عدد مرضى دوشين في الولايات المتحدة.

وهذا يعني أن الغالبية العظمى من مرضى DMD غير مؤهلين للحصول على العلاجات المزمنة الأساسية للشركة، مما يفرض بحثًا مستمرًا ومكلفًا عن علاجات جديدة أوسع نطاقًا مثل Elevidys للاستيلاء على بقية السوق.

العقبات التنظيمية وفشل المحاكمة التأكيدية

تتمتع ساريبتا بتاريخ طويل في اجتياز المسارات التنظيمية الصعبة، ويظل هذا يمثل نقطة ضعف خطيرة، خاصة فيما يتعلق بالتجارب التأكيدية المطلوبة للحصول على الموافقة الكاملة على أدويتها المعتمدة بشكل سريع. اعتبارًا من نوفمبر 2025، بدأت تجربة Essence التأكيدية لمدة تسع سنوات لاثنين من أدوية PMO، Vyondys 53 وAmondys 45، غاب عن نقطة النهاية الأساسية. ولم تظهر الدراسة فرقًا ذا دلالة إحصائية مقارنة بالعلاج الوهمي في قياس الحركة الرئيسي، وهو اختبار سرعة الصعود المكون من 4 خطوات. ويعرض هذا الفشل استمرار الموافقة على مصدر رئيسي للإيرادات للخطر، على الرغم من أن الشركة تخطط لطلب اجتماع مع إدارة الغذاء والدواء لمناقشة المسار إلى الموافقة التقليدية بناءً على مجمل البيانات. أيضًا، لا تزال الشركة تعمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على وضع علامات السلامة لـ Elevidys، بعد توقف مؤقت ووفيات المرضى المنسوبة إلى فشل الكبد الحاد، مما أدى إلى انخفاض شحنات Elevidys وساهم في توجيه إيرادات العام الكامل المنقح لعام 2025 2.3 مليار دولار إلى 2.6 مليار دولار. المخاطر التنظيمية حقيقية للغاية في الوقت الحالي. المالية: صياغة تحليل السيناريو حول تأثير الانسحاب الجزئي أو الكامل لامتياز مكتب إدارة المشاريع بحلول 15 ديسمبر.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) - تحليل SWOT: الفرص

استعادة مجموعة المرضى غير المتنقلين من خلال النظام المعزز

تتمثل أكبر فرصة تجارية على المدى القريب في استعادة المرضى غير المتنقلين لضمور العضلات الدوشيني (DMD) لعلاج Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl). أدى تحديث ملصق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نوفمبر 2025، والذي أزال الإشارة غير المتنقلة في أعقاب أحداث فشل الكبد الحاد، إلى تضييق السوق المباشرة بشكل كبير.

ومع ذلك، فإن الفرصة تكمن في خطة Sarepta لبدء دراسة سريرية جديدة بسرعة. ستختبر هذه التجربة نظامًا معززًا لتثبيط المناعة يشتمل على عقار سيروليموس للتخفيف من مخاطر إصابة الكبد الحادة وفشل الكبد الحاد (ALI/ALF). إظهار أكثر أمانا بنجاح profile يمكن أن يؤدي إلى استعادة إدارة الغذاء والدواء للمؤشر غير المتنقل، والذي يمثل سوقًا كبيرًا غير مستغل حاليًا. من المتوقع أن يدعم عدد المرضى المتنقلين وحدهم مبيعات Elevidys 1.2-1.5 مليار دولار سنويًا، لذا فإن استعادة المجموعة غير المتنقلة أمر ضروري لتعظيم إمكانات إيرادات العلاج القصوى.

التوسع الدولي والموافقات التنظيمية في الأسواق الرئيسية

يعد النشر العالمي لـ Elevidys، والذي تتم إدارته من خلال الشراكة مع Roche، محركًا جوهريًا للنمو لعام 2025 وما بعده. وافقت وزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية اليابانية (MHLW) على عقار "Elevidys" في مايو 2025 بموجب مسار مشروط ومحدود زمنيًا، مما يمثل أول موافقة عالمية تشمل الأفراد الذين تقل أعمارهم عن أربع سنوات.

تُرجمت هذه الموافقة اليابانية على الفور إلى مكاسب مالية لساريبتا، مما أدى إلى حدوث أزمة 63.5 مليون دولار دفعة بارزة لإيرادات التعاون من شركة Roche في الربع الثاني من عام 2025. والشركة مؤهلة للحصول على ما يصل إلى 103.5 مليون دولار في المدفوعات التنظيمية والتجارية المهمة على المدى القريب مع تقدم الإطلاق الدولي. وفي حين أن الوضع التنظيمي لأوروبا لا يزال مجهولا بشكل رئيسي، فإن النجاح في عملية وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) من شأنه أن يفتح سوقا رئيسية ثانية خارج الولايات المتحدة، مما يعزز بشكل كبير تدفق إيرادات التعاون.

تنويع خطوط الأنابيب بعد DMD

يقدم خط أنابيب Sarepta تنويعًا بعيدًا عن امتياز DMD الأساسي الخاص بها، لا سيما من خلال برامج الحثل العضلي للأطراف (LGMD) ومنصة RNA الصغيرة المسببة للتداخل (siRNA). يعد هذا المحور الاستراتيجي بلا شك مصدرًا للنمو المستقبلي، خاصة بعد إعادة الهيكلة في يوليو 2025 والتي عززت التركيز على البرامج عالية التأثير.

الفرصة الأكثر تقدمًا هي SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) لعلاج LGMD من النوع 2E/R4 (اعتلال بيتا-ساركوجليكان). اكتمل التسجيل في المرحلة الثالثة من تجربة EMERGENE، وكان Sarepta في طريقه لتقديم طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) في النصف الثاني من عام 2025 عبر مسار الموافقة المتسارعة. وهذا يمكن أن يجعل SRP-9003 أول علاج معدّل للمرض على الإطلاق لهذا النوع الفرعي الشديد من LGMD. يوضح الجدول أدناه حالة خط أنابيب LGMD، مع الإشارة إلى أن الحجز السريري لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية على جميع تجارب العلاج الجيني LGMD (اعتبارًا من يوليو 2025) هو الخطر الأساسي على المدى القريب لهذا الجدول الزمني.

إمكانات كفاءات التصنيع الجديدة لتحسين الهوامش الإجمالية

بينما كان الهامش الإجمالي لـ Sarepta صحيًا 94.1% في مايو 2025، لن تقتصر الفرصة هنا على توسيع الهامش فحسب، بل تعزيز الموثوقية والتحكم في تكلفة تصنيع العلاج الجيني المعقد. إعادة الهيكلة الإستراتيجية للشركة والتي تهدف إلى تقليل النفقات بنسبة تقريبية 400 مليون دولار سنويا بدءًا من عام 2026، ويتضمن التركيز على الكفاءة التشغيلية وتعديل التزامات التصنيع.

وتشير الإجراءات الرئيسية التي تم اتخاذها بالفعل في عام 2025 إلى هذه الفرصة:

• تقليل تكاليف التصنيع عن طريق 74.9 مليون دولار للأشهر التسعة المنتهية في 30 سبتمبر 2025، ويرجع ذلك أساسًا إلى إنهاء اتفاقية ثيرمو.
• تقييم فرص تعزيز الكفاءة التشغيلية وتعديل التزامات التصنيع لتعزيز السيولة.

يتمثل التحدي على المدى القريب في أن تكلفة المبيعات في الربع الثالث من عام 2025 تأثرت سلبًا بسبب ضعف ودائع التصنيع المدفوعة مسبقًا وشطب دفعات المنتجات التي فشلت في مواصفات الجودة، مما يشير إلى الحاجة إلى مزيد من التحكم. سيؤدي التنفيذ الناجح لأهداف كفاءة إعادة الهيكلة إلى استقرار تكلفة البضائع المباعة (COGS)، وضمان قوة سلسلة التوريد، وتحويل نسبة الهامش الإجمالي المرتفع إلى دخل تشغيل مطلق أعلى. المالية: تتبع معدل التشغيل السنوي لل 400 مليون دولار في وفورات في التكاليف بدءًا من الربع الأول من عام 2026.

Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) – تحليل SWOT: التهديدات

أنت تنظر إلى مخاطر شركة Sarepta Therapeutics profile, والتهديدات على المدى القريب لا تتعلق بمنافس مباشر يسحقهم بقدر ما تتعلق بالاحتكاك التنظيمي والدافع الذي يؤدي إلى تآكل قاعدة مبيعات شركة Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl). لقد أدى فشل التجربة التأكيدية للمرحلة الثالثة ومشكلات السلامة اللاحقة إلى فرض محور استراتيجي رئيسي للشركة، وهذا تهديد واضح للنمو المستقبلي. لقد استجاب السوق بالفعل، حيث تم تخفيض توجيه الإيرادات لعام 2025 بأكمله بشكل كبير.

الشؤون المالية: تتبع معدل الإقبال ربع السنوي على Elevodys في الولايات المتحدة مقابل إجماع المحللين بحلول نهاية هذا الربع. هذا هو المقياس الرئيسي.

منافسة مباشرة من مطوري العلاج الجيني الآخرين، وأبرزهم شركة فايزر، التي يتقدم برنامج العلاج الجيني الخاص بها DMD.

لقد أصبح المشهد التنافسي للعلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني (DMD) أقل ازدحامًا في الواقع، وهي نعمة ونقمة. أوقفت شركة Pfizer، المنافس المباشر الأبرز، رسميًا برنامج العلاج الجيني للميكروديستروفين (fordadistrogene movaparvovec) في يوليو 2024 بعد فشل المرحلة الثالثة من تجربة CIFFREO في تحقيق نقطة النهاية الأولية. لذا، فقد تبخر التهديد المباشر المتمثل في دخول شركة صيدلانية كبيرة منافسة إلى السوق بمنتج مماثل، لكن هذا الفشل يسلط الضوء بوضوح على الطبيعة عالية المخاطر للمجال بأكمله.

ومع ذلك، فإن التهديد المتمثل في منافسة الجيل القادم لا يزال قائما. تركز الشركات الآن على طرائق مختلفة، مثل Avidity Biosciences، التي أعلنت عن برنامج الوصول المُدار لعلاج تخطي exon، del-zota، لمجموعة سكانية فرعية محددة من DMD في نوفمبر 2025. التهديد الحقيقي هنا هو منافس ذو نظام سريري أكثر قوة. profile أو علاج قابل لإعادة الاستخدام يتغلب على قيود الجرعة الواحدة للعلاجات الجينية AAV مثل Elevidys.

رد الدافع وسياسات التغطية المقيدة على التكلفة العالية جدًا لـ Elevidys.

تمثل التكلفة الباهظة للغاية لـ Elevidys - وهو علاج جيني يستخدم لمرة واحدة - تهديدًا كبيرًا، مما يؤدي إلى تراجع كبير في الدافع وسياسات تغطية مقيدة. يؤثر هذا الاحتكاك بشكل مباشر على إمكانية وصول المرضى، وبالتالي على إيرادات Sarepta. على سبيل المثال، كان بعض الممولين واضحين بشأن شكوكهم بعد بيانات التجارب السريرية.

اعتبارًا من 15 يوليو 2025، اعتبرت سياسة Ambetter الخاصة بـ Superior HealthPlan، مستشهدة بفشل المرحلة 3 من تجربة EMBARK في تلبية نقطة النهاية الأساسية، أن Elevidys تجريبي واستقصائي و"ليس ضروريًا طبيًا" لكل من مرضى DMD المتنقلين وغير المتنقلين. تتضمن سياسة الأدوية ذات الفوائد الطبية التجارية لشركة UnitedHealthcare، والتي تسري اعتبارًا من 1 أبريل 2025، أيضًا متطلبات ترخيص مسبق صارمة. تجبر هذه البيئة المقيدة Sarepta على الإنفاق بشكل كبير على برامج وصول المرضى والطعون، مما يؤدي إلى زيادة نفقات البيع والعامة والإدارية (SG&A).

يمكن أن تؤدي النتائج السلبية من التجربة السريرية التأكيدية المطلوبة لعقار Elevodys إلى فقدان حالة الموافقة المتسارعة.

الخطر هنا متعدد الطبقات. في حين قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بتحويل الموافقة المعجلة لمجموعة المرضى المتنقلين إلى موافقة كاملة في يونيو 2024، فإن الموافقة على الاستطباب غير المتنقل تظل تحت الموافقة المعجلة. ويتوقف استمرار الموافقة على هذه المجموعة غير المتنقلة على التحقق من الفائدة السريرية في تجربة تأكيدية.

التهديد الأكثر إلحاحا وخطورة هو السلامة profile, الذي قلص بالفعل السوق. في يونيو 2025، علقت شركة Sarepta الشحنات التجارية لدواء Elevidys للمرضى غير المتنقلين في الولايات المتحدة بعد حالتي وفاة مرتبطتين بالعلاج تعزى إلى فشل الكبد الحاد. طلبت إدارة الغذاء والدواء لاحقًا، ووافقت ساريبتا، على إدراج تحذير من الصندوق الأسود في ملصق Elevidys في يوليو 2025 لمعالجة خطر إصابة الكبد الحادة/فشل الكبد الحاد (ALI/ALF). ولمسألة السلامة هذه تأثير مباشر وقابل للقياس على المبيعات، مما ساهم في انخفاض كبير في صافي إيرادات منتجات Elevidys من 375 مليون دولار في الربع الأول من عام 2025 إلى 131.5 مليون دولار في الربع الثالث من عام 2025.

مخاطر تنظيمية أوسع في مجال العلاج الجيني، مما يؤثر بالتأكيد على تطوير خطوط الأنابيب في المستقبل.

يعد التدقيق التنظيمي على Elevidys بمثابة الريادة لخط أنابيب العلاج الجيني بأكمله لشركة Sarepta. إن شرط التحذير من الصندوق الأسود والتوقف المؤقت للدراسات السريرية في الاتحاد الأوروبي في أبريل 2025 بسبب مخاوف تتعلق بالسلامة (فشل الكبد الحاد) يشير إلى بيئة تنظيمية مشددة لجميع العلاجات الجينية القائمة على AAV.

وقد فرض هذا الخطر بالفعل عملية إعادة هيكلة استراتيجية. في يوليو 2025، أعلنت الشركة عن خطة رئيسية لإعطاء الأولوية لبرامجها عالية التأثير، وخاصة منصة siRNA الخاصة بها، على أصول العلاج الجيني الأخرى. تتضمن إعادة الهيكلة هذه تخفيضًا في القوى العاملة بنسبة 36٪، مما يؤثر على ما يقرب من 500 موظف، ومن المتوقع أن تحقق وفورات في التكاليف السنوية تبلغ حوالي 400 مليون دولار بدءًا من عام 2026. وهذه خطوة دفاعية لضمان الجدوى المالية على المدى الطويل وهي مؤشر واضح على أن الطبيعة عالية التكلفة والمخاطر العالية لمجال العلاج الجيني تجبر على الانكماش والتحول بعيدًا عن أصول خطوط الأنابيب الأقل يقينًا.

إن التأثير المالي لتحديات Elevidys صارخ، مما دفع Sarepta إلى مراجعة توجيهات إيراداتها لعام 2025 بالكامل بشكل كبير من النطاق السابق الذي يتراوح بين 2.9 مليار دولار و3.1 مليار دولار وصولاً إلى 2.3 مليار دولار و2.6 مليار دولار.

• تحذير من الصندوق الأسود بتفويض من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على Elevidys.
• التوقف المؤقت للتجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي في الربع الثاني من عام 2025.
• إعادة الهيكلة الإستراتيجية وتخفيض القوى العاملة بنسبة 36% (500 موظف).
• تحقيق وفورات في التكلفة السنوية المستهدفة تبلغ حوالي 400 مليون دولار أمريكي بدءًا من عام 2026.