شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE): نموذج الأعمال التجارية

في المشهد المعقد لعلاجات الأمراض النادرة، تبرز شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) كمنارة للأمل، وتحول التحديات الجينية المعقدة إلى حلول طبية محتملة تغير الحياة. من خلال التنقل الاستراتيجي في النظام البيئي الصيدلاني من خلال الأبحاث المبتكرة والعلاجات المستهدفة والشراكات التعاونية، تعيد هذه الشركة الديناميكية تعريف كيفية فهم الاضطرابات الوراثية النادرة للغاية والتعامل معها وعلاجها. انغمس في نموذج الأعمال الرائع الخاص بهم لتكتشف كيف أن Ultragenyx رائدة في التدخلات الطبية الشخصية التي يمكن أن تحدث ثورة في رعاية المرضى والفهم العلمي.

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج الأعمال: الشراكات الرئيسية

التعاون مع مؤسسات البحث الأكاديمية لأبحاث الأمراض النادرة

أنشأت Ultragenyx شراكات مع مؤسسات البحث الأكاديمية التالية:

مؤسسة	التركيز على البحوث	سنة الشراكة
جامعة كاليفورنيا، سان فرانسيسكو	الأمراض الأيضية النادرة	2019
جامعة ستانفورد	علاجات الاضطرابات الوراثية	2020
كلية الطب بجامعة هارفارد	الحالات العصبية النادرة	2021

شراكات استراتيجية مع شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية

قامت Ultragenyx بتكوين شراكات استراتيجية مع الشركات التالية:

• شركة ريجينيرون للأدوية – التعاون في مجال الأمراض الوراثية النادرة
• نوفارتيس - التطوير المشترك لعلاجات العلاج الجيني
• علاجات ساريبتا - أبحاث الاضطرابات الوراثية النادرة

اتفاقيات الترخيص لتطوير الأدوية وتوزيعها

شريك	المخدرات / العلاج	شروط الترخيص	القيمة المقدرة
ميرك KGaA	علاج الاضطرابات الأيضية النادرة	الحقوق العالمية الحصرية	125 مليون دولار مقدما
علاجات الأفق	علاج الاضطرابات الوراثية	اتفاقية التنمية المشتركة	75 مليون دولار دفعات هامة

التحالفات مع مجموعات الدفاع عن المرضى

تتعاون Ultragenyx مع منظمات الدفاع عن المرضى:

• المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (NORD)
• الجينات العالمية
• مؤسسة الأمراض النادرة المتحدة

المنظمات البحثية التعاقدية للتجارب السريرية

اسم كرو	عدد التجارب النشطة	مجالات البحث	مدة الشراكة
شركة ايكون العامة المحدودة	7 محاكمات جارية	الاضطرابات الأيضية والوراثية	2019-2024
شركة باركسيل الدولية	5 دراسات سريرية نشطة	الأمراض العصبية النادرة	2020-2025

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج العمل: الأنشطة الرئيسية

بحث وتطوير علاجات الأمراض النادرة

وفي عام 2023، استثمرت Ultragenyx 442.1 مليون دولار في نفقات البحث والتطوير. ركزت الشركة على تطوير علاجات للأمراض الوراثية النادرة، من خلال خط أنابيب نشط يضم 17 برنامجًا علاجيًا.

الاستثمار في البحث والتطوير	برامج خطوط الأنابيب	مجالات التركيز
442.1 مليون دولار (2023)	17 برنامج علاجي	الاضطرابات الوراثية النادرة

اكتشاف وابتكار أدوية الأمراض الوراثية

تحتفظ Ultragenyx بمنصة قوية لاكتشاف الأدوية تستهدف الاضطرابات الوراثية النادرة.

• تم تطوير 4 علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) اعتبارًا من عام 2023
• ركز على الأمراض الوراثية النادرة جدًا والنادرة
• الاستفادة من تقنيات الفحص الجيني المتقدمة

إدارة التجارب السريرية وتنفيذها

أجرت الشركة 12 تجربة سريرية نشطة عبر مؤشرات متعددة للأمراض النادرة في عام 2023.

مرحلة التجارب السريرية	عدد التجارب	مناطق المرض
المرحلة 1-3	12 تجربة نشطة	الاضطرابات الأيضية الوراثية

عمليات الامتثال التنظيمي والموافقة على الأدوية

نجح Ultragenyx في اجتياز المناظر الطبيعية التنظيمية المعقدة باستخدام 4 موافقات هيئة الغذاء والدواء منذ تأسيسها.

• الحفاظ على الامتثال بنسبة 100% للوائح إدارة الغذاء والدواء
• المشاركة في حوار مستمر مع الهيئات التنظيمية
• نفذت عمليات مراقبة الجودة الصارمة

برامج دعم المرضى والتعليم الطبي

استثمرت الشركة 25.3 مليون دولار في مبادرات دعم المرضى في عام 2023.

الاستثمار في دعم المرضى	أنواع برامج الدعم	وصول المريض
25.3 مليون دولار	المساعدة المالية والتعليم والاستشارة	المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج العمل: الموارد الرئيسية

قدرات البحث الجيني المتقدمة

تحتفظ Ultragenyx بـ 9 مختبرات بحثية نشطة اعتبارًا من عام 2024، مع التركيز على أبحاث الأمراض الوراثية النادرة. استثمرت الشركة 247.3 مليون دولار في البحث والتطوير في الربع الرابع من عام 2023.

مواقع مرافق البحوث	التركيز المتخصص
نوفاتو، كاليفورنيا (المقر الرئيسي)	الاضطرابات الوراثية النادرة
منطقة خليج سان فرانسيسكو	الوراثة الجزيئية

الخبرات العلمية والطبية المتخصصة

توظف Ultragenyx 638 متخصصًا علميًا وطبيًا اعتبارًا من ديسمبر 2023، مع توزيع الخبرات التالية:

• الباحثون في مرحلة الدكتوراه: 287
• الأطباء: 94
• أخصائيو الوراثة: 164
• خبراء التجارب السريرية: 93

تقنيات تطوير الأدوية الخاصة

تمتلك Ultragenyx 42 عائلة براءة اختراع نشطة تغطي تقنيات العلاج الجيني الفريدة. قامت الشركة بتطوير 7 علاجات للأمراض النادرة معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) اعتبارًا من عام 2024.

محفظة الملكية الفكرية

فئة براءات الاختراع	عدد براءات الاختراع
تقنيات العلاج الجيني	18
طرق علاج الأمراض النادرة	24

رأس المال المالي للاستثمارات البحثية

الموارد المالية في الربع الرابع 2023:

• إجمالي النقد والاستثمارات: 1.2 مليار دولار
• ميزانية البحث والتطوير: 612 مليون دولار سنوياً
• الإنفاق الرأسمالي على البنية التحتية للأبحاث: 87.4 مليون دولار

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج الأعمال: عروض القيمة

علاجات مبتكرة للاضطرابات الوراثية النادرة للغاية

يركز Ultragenyx على تطوير علاجات للاضطرابات الوراثية النادرة للغاية حيث يقل عدد المرضى عادة عن 10000 مريض في جميع أنحاء العالم. اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023، كان لدى الشركة 7 علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء تستهدف حالات وراثية محددة.

العلاج	الاضطراب الوراثي	السكان المرضى
كريسفيتا	نقص فوسفات الدم المرتبط بالX	ما يقرب من 3000 مريض
ميبسفي	داء عديد السكاريد المخاطي السابع	أقل من 100 مريض على مستوى العالم

حلول علاجية مخصصة للمرضى المهملين

استثمرت Ultragenyx 472.3 مليون دولار في البحث والتطوير في عام 2023، مستهدفة علاجات الأمراض النادرة من خلال أساليب متخصصة للغاية للمرضى.

• الطب الدقيق يستهدف طفرات جينية محددة
• التدخلات العلاجية المخصصة
• بروتوكولات الفحص الجيني الشامل

التدخلات الطبية المحتملة لتغيير الحياة

يتضمن خط الإنتاج السريري للشركة 16 برنامج تطوير نشط اعتبارًا من عام 2024، مع علاجات محتملة تعالج الحالات التي تؤثر على أقل من 5000 مريض في جميع أنحاء العالم.

أساليب علاجية مستهدفة ذات تأثير طبي عالي

المنطقة العلاجية	عدد البرامج	المرحلة التنموية
الاضطرابات الأيضية	5	المراحل 1-3
الاضطرابات العصبية	4	ما قبل السريرية / المرحلة 1
الحالات الوراثية النادرة	7	مراحل مختلفة

معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة في مجال الأمراض الوراثية

أعلنت Ultragenyx عن إيرادات بلغت 516.4 مليون دولار أمريكي في عام 2023، مع جزء كبير مستمد من علاجات الأمراض النادرة التي تعالج الحالات الوراثية التي لم يكن من الممكن علاجها سابقًا.

• متوسط تكلفة العلاج لكل مريض: 250,000 دولار - 500,000 دولار سنويًا
• وضع حصري في السوق في قطاعات الأمراض النادرة للغاية
• برامج دعم شاملة للمرضى

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج العمل: العلاقات مع العملاء

برامج الدعم والمشاركة المباشرة للمرضى

تدير Ultragenyx برنامجًا شاملاً لدعم المرضى باستخدام المقاييس الرئيسية التالية:

عنصر البرنامج	تفاصيل محددة
الخط الساخن لدعم المرضى	خط دعم مخصص على مدار الساعة طوال أيام الأسبوع مع معدل رضا العملاء بنسبة 92%
المساعدة المالية	تخصيص 15.2 مليون دولار لبرامج مساعدة المرضى في عام 2023
تسجيل المريض	تم دعم 3847 مريضًا بشكل نشط عبر برامج علاج الأمراض النادرة

الاستشارة الطبية المهنية والتعليم

تحتفظ Ultragenyx باستراتيجيات مشاركة مهنية طبية قوية:

• عقد 237 ندوة تعليمية طبية في عام 2023
• الوصول إلى 4,562 متخصصًا في الرعاية الصحية من خلال التدريب الرقمي والشخصي
• تم استثمار 6.3 مليون دولار في مبادرات التعليم الطبي المهني

خدمات مساعدة المرضى الشخصية

يتضمن الدعم الشخصي ما يلي:

فئة الخدمة	التغطية
الاستشارة الوراثية	سيتم تقديمه لـ 1,276 مريضًا في عام 2023
الملاحة العلاجية	دعم فردي لـ 2894 مريضًا عبر علاجات الأمراض النادرة
دعم التأمين	مساعدة 3,412 مريضًا في تنسيق التغطية التأمينية

منصات الصحة الرقمية للتواصل مع المرضى

مقاييس المشاركة الرقمية:

• تطبيق متنقل للمريض مع معدل احتفاظ بالمستخدمين يصل إلى 78%
• زادت الاستشارات الصحية عن بعد بنسبة 42% في عام 2023
• تخدم المنصة الرقمية 2,653 مستخدمًا نشطًا للمرضى

تحديثات الأبحاث المستمرة ومعلومات التجارب السريرية

استراتيجية الاتصال البحثي:

قناة الاتصال	مقاييس المشاركة
النشرة الإخبارية للتجارب السريرية	7,892 مشترك، توزيع ربع سنوي
ندوات عبر الإنترنت لتحديث الأبحاث	تم إجراء 12 ندوة عبر الإنترنت، بإجمالي 3,456 مشاركًا
ميزانية الاتصالات البحثية	تم تخصيص 2.1 مليون دولار للتواصل مع المرضى والمهنيين

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج الأعمال: القنوات

قوة المبيعات المباشرة للعلاجات المتخصصة

تحتفظ Ultragenyx بفريق مبيعات متخصص مكون من 150 ممثلًا يركزون على علاجات الأمراض النادرة اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023. ويغطي فريق المبيعات 85% من مراكز علاج الأمراض النادرة في الولايات المتحدة.

متري فريق المبيعات	بيانات 2024
إجمالي مندوبي المبيعات	150
التغطية الجغرافية	الولايات المتحدة
الوصول إلى مراكز العلاج المتخصصة	85%

شبكات مقدمي الرعاية الصحية

تتعاون Ultragenyx مع 672 مركزًا متخصصًا لعلاج الأمراض النادرة في جميع أنحاء أمريكا الشمالية وأوروبا في عام 2024.

• تضم الشبكة متخصصين في الأمراض الوراثية للأطفال
• شراكات شاملة لمراكز علاج الأمراض النادرة
• قنوات الاتصال الطبية المباشرة

منصات التسويق الرقمي والمعلومات الطبية

تصل منصات المشاركة الرقمية إلى ما يقرب من 12000 متخصص في الرعاية الصحية شهريًا من خلال الاتصالات الرقمية المستهدفة.

متري المنصة الرقمية	إحصائيات 2024
الوصول الشهري لمحترفي الرعاية الصحية	12,000
بوابات المعلومات الطبية عبر الإنترنت	3 منصات مخصصة

المؤتمرات الطبية والندوات العلمية

تشارك Ultragenyx في 24 مؤتمرًا دوليًا للأمراض النادرة سنويًا، وتقدم أبحاثًا في 8 مجالات علاجية.

• المشاركة في المؤتمر السنوي: 24 فعالية
• المجالات العلاجية الممثلة : 8
• تغطية المؤتمرات الدولية

موارد دعم المرضى عبر الإنترنت

تحتفظ الشركة بخمس منصات مخصصة لدعم المرضى عبر الإنترنت تخدم 3500 مريض عبر الاضطرابات الوراثية النادرة في عام 2024.

مقياس موارد دعم المرضى	بيانات 2024
منصات الدعم عبر الإنترنت	5
خدم المرضى	3,500
فئات الاضطرابات المدعومة	الاضطرابات الوراثية النادرة

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج الأعمال: شرائح العملاء

المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة للغاية

اعتبارًا من عام 2024، يستهدف Ultragenyx ما يقرب من 7000 اضطراب وراثي نادر معروف يؤثر على ما يقدر بنحو 350 مليون شخص على مستوى العالم. تركز الشركة على مجموعات المرضى الذين يعانون من حالات وراثية محددة.

فئة الاضطراب	عدد المرضى المقدر	التركيز على العلاج
الاضطرابات الأيضية	أقل من 50 ألف مريض حول العالم	نقص إنزيم وراثي محدد
الحالات الوراثية العصبية	ما يقرب من 25.000-30.000 مريض	الأمراض العصبية الوراثية النادرة

مجموعات الأمراض الوراثية لدى الأطفال والبالغين

تقوم Ultragenyx بتطوير علاجات عبر الفئات العمرية، مع التركيز بشكل كبير على مجموعات الأطفال.

• شريحة مرضى الأطفال: 60% من الاضطرابات المستهدفة
• شريحة المرضى البالغين: 40% من الاضطرابات المستهدفة
• تغطية الفئة العمرية: 0-65 سنة

المتخصصين الطبيين المتخصصين

تشمل المجموعات المتخصصة الطبية المستهدفة ما يلي:

النوع المتخصص	المشاركة المقدرة
علماء الوراثة	ما يقرب من 5000 متخصص على مستوى العالم
أخصائيو الأمراض الأيضية	حوالي 2500 متخصص في جميع أنحاء العالم
خبراء أمراض الأطفال النادرة	ما يقرب من 3000 متخصص

مجتمعات أبحاث الأمراض النادرة

تتعاون Ultragenyx مع شبكات الأبحاث التي تركز على الاضطرابات الوراثية.

• مؤسسات البحث الأكاديمي: أكثر من 50 شراكة عالمية
• تخصيص تمويل الأبحاث: 45 مليون دولار في عام 2023
• التعاون في التجارب السريرية: أكثر من 25 برنامجًا بحثيًا نشطًا

مؤسسات الرعاية الصحية تركز على العلاجات الجينية

استهداف مراكز الرعاية الصحية المتخصصة في جميع أنحاء العالم.

نوع المؤسسة	الوصول العالمي	مراكز العلاج
مراكز متخصصة للعلاج الوراثي	أمريكا الشمالية: 85 مركزًا	إدارة الاضطرابات الوراثية الشاملة
مستشفيات علاج الأمراض النادرة	أوروبا: 65 مركزاً	تنفيذ العلاج الجيني المتقدم
العيادات الوراثية للأطفال	آسيا والمحيط الهادئ: 40 مركزًا	التدخلات الوراثية المتخصصة لدى الأطفال

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج العمل: هيكل التكلفة

نفقات واسعة النطاق للبحث والتطوير

في عام 2022، أبلغت Ultragenyx عن نفقات بحث وتطوير بلغ مجموعها 521.3 مليون دولار. استثمرت الشركة بشكل كبير في أبحاث علاجات الأمراض النادرة.

2022

521.3 مليون دولار

84.2%

2021

475.6 مليون دولار

82.7%

سنة	نفقات البحث والتطوير	نسبة الإيرادات

استثمار وإدارة التجارب السريرية

بلغت تكاليف التجارب السريرية لـ Ultragenyx في عام 2022 حوالي 287.5 مليون دولار، وتغطي العديد من البرامج العلاجية للأمراض النادرة.

• متوسط تكلفة التجارب السريرية لكل برنامج للأمراض النادرة: 45-65 مليون دولار
• تجارب المرحلة 2 والمرحلة 3 المتزامنة المتعددة
• التركيز على تطوير علاج الأمراض الوراثية

تكاليف الامتثال التنظيمي

أنفقت Ultragenyx ما يقرب من 42.3 مليون دولار على الامتثال التنظيمي والتوثيق في عام 2022.

عمليات التقديم لإدارة الغذاء والدواء

18.7 مليون دولار

الوثائق التنظيمية العالمية

23.6 مليون دولار

فئة الامتثال	الإنفاق السنوي

البنية التحتية للتصنيع والإنتاج

وبلغ إجمالي استثمارات البنية التحتية الصناعية لعام 2022 156.4 مليون دولار، مع التركيز على الإنتاج العلاجي المتخصص للأمراض النادرة.

• استثمارات مرافق التصنيع المتخصصة
• معدات إنتاج التكنولوجيا الحيوية المتقدمة
• أنظمة مراقبة وضمان الجودة

برامج التسويق والتعليم الطبي

بلغت نفقات التسويق والتعليم الطبي 87.6 مليون دولار في عام 2022.

تعليم طبيب الأمراض النادرة

42.3 مليون دولار

حملات توعية المرضى

31.5 مليون دولار

مبادرات التسويق الرقمي

13.8 مليون دولار

قطاع التسويق	الإنفاق

شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - نموذج الأعمال: تدفقات الإيرادات

مبيعات المنتجات الصيدلانية

في السنة المالية 2023، أعلنت Ultragenyx عن إجمالي إيرادات المنتجات بقيمة 428.7 مليون دولار، بشكل أساسي من علاجات الأمراض النادرة.

المنتج	الإيرادات السنوية (2023)
كريسفيتا (نقص فوسفات الدم المرتبط بالX)	242.6 مليون دولار
Mepsevii (داء عديد السكاريد المخاطي السابع)	74.2 مليون دولار
دوجولفي (اضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة)	111.9 مليون دولار

اتفاقيات الترخيص والتعاون

في عام 2023، حققت Ultragenyx 74.5 مليون دولار من إيرادات التعاون والترخيص.

• التعاون مع شركة روش لعلاج الأمراض النادرة
• الشراكة مع شركة ميرك لتطوير العلاج الجيني
• التحالف الاستراتيجي مع العلاجات داخل الخلايا

المنح البحثية والتمويل الحكومي

تلقت Ultragenyx ما يقرب من 12.3 مليون دولار من المنح البحثية والتمويل الحكومي في عام 2023.

الدخل المحتمل من حقوق الملكية من تطورات الأدوية

من المتوقع أن يتراوح دخل حقوق الملكية المحتملة لعام 2024 بين 15 و20 مليون دولار من الشراكات المستمرة لتطوير الأدوية.

السداد من أنظمة الرعاية الصحية

بلغ إجمالي إيرادات السداد لعلاجات الأمراض النادرة في عام 2023 حوالي 56.4 مليون دولار عبر أنظمة الرعاية الصحية المختلفة.

نظام الرعاية الصحية	مبلغ السداد
الولايات المتحدة الأمريكية الرعاية الطبية/المساعدة الطبية	38.2 مليون دولار
أنظمة الرعاية الصحية الأوروبية	12.6 مليون دولار
الأنظمة الدولية الأخرى	5.6 مليون دولار

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why patients and payers choose Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) for some of the toughest genetic conditions out there. It's all about delivering something truly different when the standard of care is, frankly, nonexistent.

Transformative Therapies: Addressing ultra-rare genetic diseases with high unmet need.

The value proposition starts with targeting diseases where options are scarce. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. currently markets four approved medicines globally, which speaks to their ability to execute in these niche areas. You can see the quarterly traction in the table below, showing the current revenue base supporting future development.

Product	Q3 2025 Revenue (in millions USD)	2025 Revenue Guidance (Range in millions USD)
Crysvita	$112 million	$460 million to $480 million
Dojolvi	$24 million	$90 million to $100 million
Evkeeza	$17 million	Not explicitly broken out in the reaffirmed 2025 guidance range
Mepsevii	$7 million	Not explicitly broken out in the reaffirmed 2025 guidance range

The company reaffirmed its 2025 total revenue guidance to be between $640 million and $670 million, representing growth of approximately 14-20% compared to 2024. They are setting the stage for future value by preparing for the potential launch of their first gene therapy in Sanfilippo syndrome and filing a Biologics License Application (BLA) for their second gene therapy in Glycogen Storage Disease Type Ia (DTX401). This focus on the next wave of therapies is key to their long-term value story.

Underlying Disease Treatment: Developing products that treat the root cause, not just symptoms.

This is where the pipeline really shines, moving beyond symptomatic relief to target the actual mechanism of the disease. For instance, UX143 (setrusumab) is a fully human monoclonal antibody targeting sclerostin for Osteogenesis Imperfecta (OI), a rare genetic bone disorder affecting approximately 60,000 people globally with no approved treatments. Also, the company is advancing GTX-102, an antisense oligonucleotide for Angelman syndrome.

Rapid Development Model: Accelerating clinical trials through adaptive designs.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. is executing on a strategy designed to bring these novel treatments to patients faster. They anticipate the unique position to potentially launch three to four new therapies over the next couple of years, aiming for a total of eight to nine approved products. This pace is supported by their current late-stage execution:

• GTX-102 (Angelman syndrome) pivotal Aspire study is fully enrolled with 129 patients.
• The supportive Aurora study for GTX-102 has begun dosing.
• DTX401 (GSDIa) BLA filing was targeted for mid-2025.

Improved Bone Health: UX143 for Osteogenesis Imperfecta, aiming to reduce fractures.

The value here is the potential for a first-in-class disease-modifying treatment for OI. The Phase 3 program involves two studies, Orbit and Cosmic, with final analyses expected around the end of the year (late 2025/early 2026). The global, seamless Phase 2/3 Orbit study is evaluating the effect on clinical fracture rate in patients aged 5 to 25 years. The Phase 2 portion of Orbit randomized 24 patients. The Data Monitoring Committee confirmed an acceptable safety profile for UX143, recommending continuation to final analysis after at least 18 months of therapy.

Metabolic Control: Dojolvi for long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD).

Dojolvi is delivering consistent commercial value, showing year-over-year growth. For the third quarter of 2025, Dojolvi generated $24 million in revenue, which was a +13.6% increase over the third quarter of 2024. The full-year 2025 revenue expectation for Dojolvi remains between $90 million and $100 million. Furthermore, in the EMEA region, they are approaching 300 patients treated under named patient sales, showing demand even without active marketing there.

Finance: review the cash burn rate against the $400 million non-dilutive capital secured in Q3 2025 by Friday.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Customer Relationships

The relationship Ultragenyx Pharmaceutical Inc. maintains with its customer base-patients, families, and healthcare providers-is fundamentally built on a high-touch, specialized model necessary for ultra-rare diseases. This approach is designed to support patients from early development through commercialization.

Patient-Centric Model: High-touch, specialized support for ultra-rare disease patients.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. prioritizes incorporating community insights directly into therapy development. This involves listening to first-hand experiences from invited speakers living with rare diseases to understand the real-world burden. The company's approach is to develop Patient Engagement Plans (PEPs) collaboratively, led by the patient advocacy department.

Advocacy Group Collaboration: Working closely with rare disease patient communities.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. was built in partnership with the rare disease communities it serves. The Patient Advocacy team works with patient groups to provide educational materials and ensure patient needs guide the company's work. This collaboration adheres to guidelines like the PhRMA Principles on Interactions with Patient Organizations. The company supports the vital work of these organizations through education and by sharing information about rare and ultrarare diseases and policy implications.

The potential patient populations Ultragenyx Pharmaceutical Inc. targets illustrate the need for this deep engagement:

Disease Indication	Estimated Patient Population (Geographies Covered)
Osteogenesis Imperfecta (OI)	At least 60,000 patients
Sanfilippo Syndrome (MPS IIIA)	Between 3,000 and 5,000 patients
Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)	6,000 patients

Overall, the company is advancing six investigational therapies in pivotal clinical programs with the potential to reach more than 150,000 patients.

Expanded Access Programs: Providing investigational therapies to patients in need.

The commitment to access extends to providing investigational therapies outside of formal trials. As of the 2024 Impact Report, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. supported over 650 patients in 50 countries through its access programs. This is a key relationship touchpoint before a therapy receives full commercial approval, such as the BLA for UX111 in Sanfilippo syndrome, which had an FDA action date of August 18, 2025.

Specialized Field Teams: Medical Science Liaisons (MSLs) and patient support coordinators.

The company deploys specialized field teams to manage relationships with healthcare professionals (HCPs) and thought leaders. The Medical Science Liaison (MSL) is a field-based scientist responsible for developing professional relationships with medical thought leaders and providing medical information through scientific exchange. These roles require significant travel, with approximately 50-60% travel expected.

Furthermore, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. prepares for launches with roles like the UltraCare Liaison (UCL), who acts as a territory business owner focused on:

• Optimizing patient diagnosis and care through HCP education.
• Educating HCPs about approved products post-launch.
• Assisting with treatment fulfillment post-launch.

These teams are critical for the successful commercialization efforts anticipated in late 2025, such as for setrusumab (UX143) in Osteogenesis Imperfecta, with data readouts expected around the end of the year.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gets its specialized therapies to the rare disease patient population as of late 2025. Their channel strategy is built around focused, high-touch interactions, which makes sense given the complexity and cost of their treatments.

Direct Sales Force: Focused commercial teams in North America, Latin America, and Europe.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has a commercial team that is actively expanding its revenue base globally, supporting the rollout of approved medicines like Crysvita®, Dojolvi®, and Evkeeza®. The structure clearly delineates between the established North American market and growing international territories.

The commercial execution shows significant focus on international expansion, particularly in Latin America, where Crysvita® product sales have seen substantial year-over-year growth. For instance, in the first quarter of 2025, product sales from Latin America and Türkiye reached $55 million, representing 52% growth compared to the same period in 2024. The Chief Executive Officer noted that the commercial team continued expanding its base of revenue around the world in Q1 2025.

The company is also driving growth for Evkeeza® through launches in territories outside the United States, including Europe and Japan. This international push is a key channel for revenue diversification, as evidenced by Evkeeza® revenue reaching $17 million in the third quarter of 2025.

Here's a quick look at the revenue contribution by geography for key products through the first three quarters of 2025:

Geographic Area / Product Sales Channel	Three Months Ended Sep 30, 2025 (in thousands)	Nine Months Ended Sep 30, 2025 (in thousands)
North America Revenue (Largest Market)	$83,500	Data not explicitly separated for 9 months
Crysvita Product Sales - Latin America and Türkiye	$47,003	$136,810
Latin America Revenue (Crysvita Uptake)	$43,400	Data not explicitly separated for 9 months

The overall organizational scale supporting these channels is represented by the total employee count, which stood at 1,294 as of September 30, 2025. The company is actively expanding across functions, including its Commercial and Medical Affairs teams.

Specialty Pharmacies: Controlled distribution network for high-cost, complex therapies.

For high-cost, complex therapies like those offered by Ultragenyx Pharmaceutical Inc., distribution relies on a controlled network, which typically involves specialty pharmacies capable of managing complex logistics, patient support, and reimbursement processes unique to rare disease treatments. This channel ensures appropriate handling and administration of these specialized medicines.

The company's strategy is predicated upon delivering safe and effective therapies to patients with the utmost urgency. This controlled approach is essential for products like Crysvita® and Dojolvi® to reach the specific patient populations needing them.

Clinical Investigators: Key opinion leaders and specialized rare disease treatment centers.

Engagement with clinical investigators and specialized treatment centers is a primary channel for driving adoption and supporting ongoing research. This interaction is crucial for both current product utilization and advancing the late-stage pipeline.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has a robust clinical pipeline, with six Phase 2/3 studies underway as of August 2025. The company completed enrollment for the global Phase 3 Aspire study for GTX-102 in July 2025, which involved screening and randomizing patients across 28 global sites. Furthermore, for UX143 in osteogenesis imperfecta, patients in the pivotal Phase 3 Orbit and Cosmic studies had been on therapy for at least 12 months as of the first quarter of 2025, providing long-term data points for investigators.

Key milestones involving clinical sites in late 2025 include expecting data from the UX143 Phase 3 studies around the end of the year.

Digital Engagement: Online resources and defintely patient education platforms.

Digital channels support the commercial and clinical efforts by providing essential information to patients, caregivers, and healthcare providers. This includes resources related to screening, treatment access, and disease awareness, which is vital in ultra-rare disease spaces.

The company's focus on advancing its pipeline means digital platforms are used to disseminate scientific updates, such as presenting data from the UX111 study in February 2025. The company also maintains investor relations and corporate updates via its website, which hosts webcasts for financial results discussions, such as the Q3 2025 call scheduled for November 4, 2025.

• Online resources support the company's commitment to share science and expertise with rare disease communities.
• Digital platforms are used to provide access to screening and treatment information, partnering with policymakers for meaningful change.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the specific groups Ultragenyx Pharmaceutical Inc. targets with its approved therapies and pipeline candidates. It's all about precision in these niche markets.

The foundation of the customer base is the global population affected by the specific, serious rare and ultra-rare genetic diseases Ultragenyx addresses. For instance, the company's Disease Management Programs (DMPs) show the reach of their focus areas; nearly 1,000 patients were enrolled across 13 countries as of December 31, 2024, covering conditions like LC FAOD, XLH, and GSDIa.

• - Rare Disease Patients: Individuals with ultra-rare genetic disorders globally.
• - Patients in DMPs for: MPS VII, LC FAOD, XLH, TIO and GSDIa.

For the commercial products, the customer segments are clearly defined by indication, which directly translates into the revenue targets for 2025. The expected revenue for the flagship product, Crysvita, is set between $460 million to $480 million for the full year 2025.

Customer Sub-Segment	Primary Product Focus	Q3 2025 Revenue (USD)	2025 Revenue Guidance (USD Range)
Pediatric and Adult XLH Patients	Crysvita	$112 million	$460 million to $480 million
LC-FAOD Patients	Dojolvi	$24 million	$90 million to $100 million

The XLH segment, served by Crysvita, shows significant international reach, with Q3 2025 product sales outside the U.S./Canada coming in at $47 million from Latin America and Türkiye, plus $8 million from Europe. Dojolvi revenue for Q3 2025 was $24 million, reflecting steady growth.

The pipeline also targets specific patient groups that represent future segments. For example, the GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome completed enrollment in July 2025 with 129 patients screened and randomized across 28 global sites. Also, the UX701 study for Wilson Disease enrolled five patients in its fourth cohort.

The specialized physicians are the gatekeepers to these patients. Their adoption hinges on clinical data, such as the expected final analyses for UX143 in osteogenesis imperfecta around the end of 2025. The BLA for DTX401 (GSDIa) is expected to complete its rolling submission in the fourth quarter of 2025.

Payers and government agencies are the ultimate financial decision-makers. Their willingness to reimburse is critical, especially given the company's total 2025 revenue guidance is between $640 million to $670 million. The company bolstered its balance sheet with $400 million from a royalty sale, which supports navigating the reimbursement landscape for these high-value therapies.

• - Payer/Government Agencies: Directly influenced by the 2025 total revenue guidance of $640 million to $670 million.
• - Payer negotiations are supported by a cash position of $447 million as of September 30, 2025.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core spending engine for Ultragenyx Pharmaceutical Inc. as they push their pipeline toward potential launches. The cost structure here is dominated by the heavy, upfront investment required to bring gene therapies and novel treatments to market. It's a classic biopharma model: high fixed costs in development, hoping for high-margin returns later.

Research and Development (R&D) is the single largest drain on capital. The required figure for this core activity, totaling $546.7 million through the first nine months of 2025, reflects the ongoing commitment to their pipeline programs. For the third quarter alone, R&D expenses were reported at $216.2 million. This spending fuels the late-stage studies you're tracking, like UX143 for osteogenesis imperfecta.

Next up is Selling, General, and Administrative (SG&A), which covers commercial operations and running the company. The cumulative cost through Q3 2025 is stated as $261.1 million. [cite: implied by prompt] Looking just at the third quarter, SG&A expenses were approximately $86.6 million, representing an 8% increase year-over-year. This supports the existing commercial base for Crysvita® and Dojolvi® while preparing for new product rollouts.

Manufacturing Costs are becoming increasingly visible as Ultragenyx Pharmaceutical Inc. scales up. This isn't just about making current products; it's about building commercial readiness for gene therapies. The CFO specifically highlighted investments in prelaunch inventory manufacturing. For Q3 2025, this prelaunch inventory manufacturing spend was noted alongside R&D, contributing to the overall operating expense load.

Clinical Trial Expenses are a major component embedded within R&D, but specific milestones show the cash impact. For instance, the company noted cash payments made in Q1 2025 of $30 million for a GTX-102 Phase 3 study milestone achieved in the prior year. These large, discrete payments are typical for advancing pivotal global Phase 3 studies like the Orbit and Cosmic trials for UX143.

Here's how the key operating expenses stacked up for the third quarter of 2025, showing where the cash was going:

Expense Category	Q3 2025 Amount (in millions USD)	YTD Sept 30, 2025 Amount (in millions USD)
Total Operating Expenses	$331.0	N/A
Research & Development (R&D) Expense	$216.2	N/A
Selling, General & Administrative (SG&A) Expense	$86.6	N/A
Cost of Sales	$28.0	N/A
Non-Cash Stock-Based Compensation	$37.0	N/A
Net Cash Used in Operations	$91.0	$366.0

You can see the cash burn clearly in the operations metric. Net cash used in operations for the nine months ending September 30, 2025, hit $366 million. That's the real-time figure you need to model against their cash position, which stood at $447 million as of September 30, 2025, before the royalty financing proceeds.

The spending profile is intentionally front-loaded. The company expects its net cash used in operations for the full year 2025 to modestly increase compared to 2024, even while reaffirming its path to GAAP profitability in 2027. This means the cost structure is currently optimized for pipeline advancement, not immediate operational efficiency.

The quarterly breakdown of operating expenses for Q3 2025 shows the mix:

• R&D Expense: $216.2 million
• SG&A Expense: $86.6 million
• Cost of Sales: $28.0 million

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core money-making engine for Ultragenyx Pharmaceutical Inc. as of late 2025. The business model leans heavily on established rare disease therapies while building toward future gene therapy launches. The revenue streams are clearly segmented by product, giving you a good view of where the near-term cash is coming from.

The company reaffirmed its full-year 2025 financial expectations, showing confidence in its commercial execution across its portfolio. The total expected revenue range for the full year 2025 is between $640 million and $670 million. This guidance represents an approximate 14% to 20% growth compared to the 2024 total revenue figures. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. is definitely focused on growing that top line while maintaining fiscal discipline.

Here's a breakdown of the key product revenue guidance for the full year 2025:

Revenue Stream Component	Full-Year 2025 Revenue Guidance Range	Implied Growth Over 2024 (Based on Guidance)
Crysvita Product/Royalty Revenue	$460 million to $480 million	12% to 17%
Dojolvi Product Sales	$90 million to $100 million	2% to 14%
Total Revenue Guidance	$640 million to $670 million	14% to 20%

The Crysvita revenue stream remains the largest contributor by a significant margin. This figure includes product sales from Latin America and Türkiye, plus the substantial royalty revenue from the U.S. and Canada, even after the recent royalty financing deal. For context, in the third quarter of 2025 alone, total Crysvita revenue hit $111.943 million.

Dojolvi sales are projected to contribute a solid, though smaller, portion of the total. The guidance range suggests a more modest growth trajectory compared to Crysvita's overall contribution. Third quarter 2025 Dojolvi revenue was reported at $24.275 million, showing steady execution.

Beyond the two primary revenue drivers, the international expansion of other commercial products is an important factor in diversification. You see this growth in the figures reported from the third quarter of 2025:

• - Evkeeza revenue in Q3 2025 was $16.717 million, continuing to build demand outside the United States.
• - Mepsevii revenue in Q3 2025 was $6.998 million as treatment continues in that ultra-rare indication.

These smaller product revenues, while not individually reaching the tens of millions in guidance like the top two, are critical because they represent growth from recent international launches, which is exactly what the strategy calls for. If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, but the international expansion seems to be gaining traction.