Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (SELTEN): Business Model Canvas

In der komplexen Landschaft der Therapeutika für seltene Krankheiten erweist sich Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) als Hoffnungsträger, der komplexe genetische Herausforderungen in potenziell lebensverändernde medizinische Lösungen umwandelt. Durch die strategische Steuerung des pharmazeutischen Ökosystems durch innovative Forschung, gezielte Therapien und Kooperationspartnerschaften definiert dieses dynamische Unternehmen neu, wie extrem seltene genetische Störungen verstanden, angegangen und behandelt werden. Tauchen Sie ein in ihr bemerkenswertes Business Model Canvas und entdecken Sie, wie Ultragenyx Pionierarbeit bei personalisierten medizinischen Interventionen leistet, die die Patientenversorgung und das wissenschaftliche Verständnis revolutionieren könnten.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) – Geschäftsmodell: Wichtige Partnerschaften

Zusammenarbeit mit akademischen Forschungseinrichtungen für die Erforschung seltener Krankheiten

Ultragenyx hat Partnerschaften mit den folgenden akademischen Forschungseinrichtungen aufgebaut:

Institution	Forschungsschwerpunkt	Jahr der Partnerschaft
Universität von Kalifornien, San Francisco	Seltene Stoffwechselkrankheiten	2019
Stanford-Universität	Therapien genetischer Störungen	2020
Harvard Medical School	Seltene neurologische Erkrankungen	2021

Strategische Partnerschaften mit Biotechnologie- und Pharmaunternehmen

Ultragenyx hat strategische Partnerschaften mit folgenden Unternehmen geschlossen:

• Regeneron Pharmaceuticals – Zusammenarbeit bei seltenen genetischen Erkrankungen
• Novartis – Gemeinsame Entwicklung gentherapeutischer Behandlungen
• Sarepta Therapeutics – Forschung zu seltenen genetischen Störungen

Lizenzvereinbarungen für die Entwicklung und den Vertrieb von Arzneimitteln

Partner	Medikament/Therapie	Lizenzbedingungen	Geschätzter Wert
Merck KGaA	Behandlung seltener Stoffwechselstörungen	Exklusive globale Rechte	125 Millionen US-Dollar im Voraus
Horizon Therapeutics	Therapie genetischer Störungen	Co-Entwicklungsvereinbarung	Meilensteinzahlungen in Höhe von 75 Millionen US-Dollar

Allianzen mit Patientenvertretungen

Ultragenyx arbeitet mit Patientenorganisationen zusammen:

• Nationale Organisation für seltene Erkrankungen (NORD)
• Globale Gene
• United-Stiftung für seltene Krankheiten

Auftragsforschungsorganisationen für klinische Studien

CRO-Name	Anzahl aktiver Versuche	Forschungsbereiche	Dauer der Partnerschaft
ICON plc	7 laufende Versuche	Stoffwechsel- und genetische Störungen	2019-2024
Parexel International	5 aktive klinische Studien	Neurologische seltene Krankheiten	2020-2025

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) – Geschäftsmodell: Hauptaktivitäten

Forschung und Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten

Im Jahr 2023 investierte Ultragenyx 442,1 Millionen US-Dollar in Forschungs- und Entwicklungskosten. Das Unternehmen konzentrierte sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene genetische Erkrankungen und verfügt über eine aktive Pipeline von 17 Therapieprogrammen.

F&E-Investitionen	Pipeline-Programme	Schwerpunktbereiche
442,1 Millionen US-Dollar (2023)	17 Therapieprogramme	Seltene genetische Störungen

Entdeckung und Innovation von Medikamenten gegen genetische Krankheiten

Ultragenyx unterhält eine robuste Plattform zur Arzneimittelentwicklung, die auf seltene genetische Erkrankungen abzielt.

• Bis 2023 wurden 4 von der FDA zugelassene Therapien entwickelt
• Konzentriert sich auf extrem seltene und seltene genetische Krankheiten
• Einsatz fortschrittlicher genetischer Screening-Technologien

Management und Durchführung klinischer Studien

Das Unternehmen führte im Jahr 2023 12 aktive klinische Studien zu mehreren Indikationen seltener Krankheiten durch.

Klinische Studienphase	Anzahl der Versuche	Krankheitsgebiete
Phase 1-3	12 aktive Versuche	Genetische Stoffwechselstörungen

Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und Arzneimittelzulassungsprozesse

Ultragenyx hat sich erfolgreich durch komplexe regulatorische Landschaften bewegt 4 FDA-Zulassungen seit seiner Gründung.

• Einhaltung der FDA-Vorschriften zu 100 % gewährleistet
• Kontinuierlicher Dialog mit Regulierungsbehörden
• Implementierung strenger Qualitätskontrollprozesse

Patientenunterstützungs- und medizinische Ausbildungsprogramme

Das Unternehmen investierte im Jahr 2023 25,3 Millionen US-Dollar in Initiativen zur Patientenunterstützung.

Investition in die Patientenunterstützung	Arten von Unterstützungsprogrammen	Patientenreichweite
25,3 Millionen US-Dollar	Finanzielle Unterstützung, Bildung, Beratung	Patienten mit seltenen genetischen Störungen

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) – Geschäftsmodell: Schlüsselressourcen

Erweiterte genetische Forschungskapazitäten

Ultragenyx unterhält ab 2024 9 aktive Forschungslabore, die sich auf die Erforschung seltener genetischer Krankheiten konzentrieren. Das Unternehmen hat im vierten Quartal 2023 247,3 Millionen US-Dollar in Forschung und Entwicklung investiert.

Standorte der Forschungseinrichtungen	Spezialisierter Fokus
Novato, Kalifornien (Hauptsitz)	Seltene genetische Störungen
San Francisco Bay Area	Molekulare Genetik

Spezialisierte wissenschaftliche und medizinische Expertise

Ultragenyx beschäftigt (Stand Dezember 2023) 638 wissenschaftliche und medizinische Fachkräfte mit der folgenden Aufteilung der Fachkenntnisse:

• Doktoranden: 287
• Ärzte: 94
• Genetische Spezialisten: 164
• Experten für klinische Studien: 93

Proprietäre Arzneimittelentwicklungstechnologien

Ultragenyx hält 42 aktive Patentfamilien, die einzigartige Gentherapietechnologien abdecken. Das Unternehmen hat bis 2024 sieben von der FDA zugelassene Behandlungen für seltene Krankheiten entwickelt.

Portfolio für geistiges Eigentum

Patentkategorie	Anzahl der Patente
Gentherapie-Technologien	18
Behandlungsmethoden für seltene Krankheiten	24

Finanzielles Kapital für Forschungsinvestitionen

Finanzielle Ausstattung ab Q4 2023:

• Gesamtbetrag der Barmittel und Investitionen: 1,2 Milliarden US-Dollar
• Forschungs- und Entwicklungsbudget: 612 Millionen US-Dollar pro Jahr
• Kapitalausgaben in die Forschungsinfrastruktur: 87,4 Millionen US-Dollar

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) – Geschäftsmodell: Wertversprechen

Innovative Therapien für äußerst seltene genetische Störungen

Ultragenyx konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien für äußerst seltene genetische Erkrankungen mit Patientenpopulationen, die weltweit typischerweise unter 10.000 liegen. Im vierten Quartal 2023 verfügte das Unternehmen über sieben von der FDA zugelassene Therapien, die auf bestimmte genetische Erkrankungen abzielen.

Therapie	Genetische Störung	Patientenpopulation
Crysvita	X-chromosomale Hypophosphatämie	Ungefähr 3.000 Patienten
Mepsevii	Mukopolysaccharidose VII	Weniger als 100 Patienten weltweit

Personalisierte Behandlungslösungen für vernachlässigte Patientengruppen

Ultragenyx investierte im Jahr 2023 472,3 Millionen US-Dollar in Forschung und Entwicklung und zielte auf die Behandlung seltener Krankheiten mit hochspezialisierten Patientenansätzen ab.

• Präzisionsmedizin, die auf spezifische genetische Mutationen abzielt
• Maßgeschneiderte therapeutische Interventionen
• Umfassende genetische Screening-Protokolle

Mögliche lebensverändernde medizinische Interventionen

Die klinische Pipeline des Unternehmens umfasst ab 2024 16 aktive Entwicklungsprogramme mit potenziellen Behandlungen für Erkrankungen, von denen weltweit weniger als 5.000 Patienten betroffen sind.

Gezielte Therapieansätze mit hoher medizinischer Wirkung

Therapeutischer Bereich	Anzahl der Programme	Entwicklungsstadium
Stoffwechselstörungen	5	Phasen 1-3
Neurologische Störungen	4	Präklinisch/Phase 1
Seltene genetische Erkrankungen	7	Verschiedene Etappen

Bewältigung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse bei genetisch bedingten Erkrankungen

Ultragenyx meldete im Jahr 2023 einen Umsatz von 516,4 Millionen US-Dollar, wobei ein erheblicher Teil aus Therapien für seltene Krankheiten stammte, die zuvor unbehandelbare genetische Erkrankungen behandeln.

• Durchschnittliche Behandlungskosten pro Patient: 250.000 bis 500.000 US-Dollar pro Jahr
• Exklusive Marktpositionierung in Segmenten extrem seltener Krankheiten
• Umfassende Patientenunterstützungsprogramme

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) – Geschäftsmodell: Kundenbeziehungen

Direkte Programme zur Patientenunterstützung und -einbindung

Ultragenyx betreibt ein umfassendes Patientenunterstützungsprogramm mit den folgenden Schlüsselkennzahlen:

Programmelement	Spezifische Details
Patienten-Support-Hotline	Dedizierte Support-Hotline rund um die Uhr mit einer Kundenzufriedenheitsrate von 92 %
Finanzielle Unterstützung	Im Jahr 2023 werden 15,2 Millionen US-Dollar für Patientenhilfsprogramme bereitgestellt
Patientenregistrierung	3.847 Patienten wurden in Programmen zur Behandlung seltener Krankheiten aktiv unterstützt

Medizinische Fachberatung und Ausbildung

Ultragenyx verfügt über solide Strategien zur Einbindung medizinischer Fachkräfte:

• Im Jahr 2023 wurden 237 medizinische Fortbildungsseminare durchgeführt
• Durch digitale und persönliche Schulungen wurden 4.562 medizinische Fachkräfte erreicht
• 6,3 Millionen US-Dollar wurden in Initiativen zur professionellen medizinischen Ausbildung investiert

Personalisierte Patientenunterstützungsdienste

Die personalisierte Unterstützung umfasst:

Servicekategorie	Abdeckung
Genetische Beratung	Im Jahr 2023 für 1.276 Patienten bereitgestellt
Behandlungsnavigation	Individuelle Unterstützung für 2.894 Patienten bei der Behandlung seltener Krankheiten
Versicherungsunterstützung	Unterstützung von 3.412 Patienten bei der Koordinierung des Versicherungsschutzes

Digitale Gesundheitsplattformen für die Patientenkommunikation

Kennzahlen zum digitalen Engagement:

• Mobile Patientenanwendung mit 78 % Benutzerbindungsrate
• Telemedizinische Konsultationen stiegen im Jahr 2023 um 42 %
• Die digitale Plattform bedient 2.653 aktive Patientenbenutzer

Kontinuierliche Forschungsaktualisierungen und Informationen zu klinischen Studien

Forschungskommunikationsstrategie:

Kommunikationskanal	Engagement-Kennzahlen
Newsletter zu klinischen Studien	7.892 Abonnenten, vierteljährliche Verbreitung
Webinare zum Forschungsupdate	12 Webinare durchgeführt, insgesamt 3.456 Teilnehmer
Budget für Forschungskommunikation	2,1 Millionen US-Dollar für Patienten- und Fachkommunikation bereitgestellt

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (SELTEN) – Geschäftsmodell: Kanäle

Direktvertrieb für Spezialtherapeutika

Ultragenyx verfügt ab dem vierten Quartal 2023 über ein spezialisiertes Vertriebsteam von 150 Vertretern, das sich auf Therapeutika für seltene Krankheiten konzentriert. Das Vertriebsteam deckt 85 % der US-amerikanischen Behandlungszentren für seltene Krankheiten ab.

Vertriebsteam-Metrik	Daten für 2024
Gesamtzahl der Vertriebsmitarbeiter	150
Geografische Abdeckung	Vereinigte Staaten
Spezialisierte Behandlungszentren erreicht	85%

Netzwerke von Gesundheitsdienstleistern

Ultragenyx arbeitet im Jahr 2024 mit 672 spezialisierten Behandlungszentren für seltene Krankheiten in Nordamerika und Europa zusammen.

• Das Netzwerk umfasst Spezialisten für pädiatrische genetische Erkrankungen
• Umfassende Partnerschaften mit Behandlungszentren für seltene Krankheiten
• Direkte medizinische Kommunikationskanäle

Digitale Marketing- und medizinische Informationsplattformen

Digitale Engagement-Plattformen erreichen monatlich etwa 12.000 medizinische Fachkräfte durch gezielte digitale Kommunikation.

Digitale Plattformmetrik	Statistik 2024
Monatliche Reichweite von medizinischem Fachpersonal	12,000
Online-Portale für medizinische Informationen	3 dedizierte Plattformen

Medizinische Konferenzen und wissenschaftliche Symposien

Ultragenyx nimmt jährlich an 24 internationalen Konferenzen zu seltenen Krankheiten teil und präsentiert Forschungsergebnisse aus acht Therapiebereichen.

• Jährliche Konferenzteilnahme: 24 Veranstaltungen
• Vertretene Therapiegebiete: 8
• Berichterstattung über internationale Konferenzen

Online-Ressourcen zur Patientenunterstützung

Das Unternehmen unterhält fünf spezielle Online-Plattformen zur Patientenunterstützung, die im Jahr 2024 3.500 Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen versorgen.

Ressourcenmetrik zur Patientenunterstützung	Daten für 2024
Online-Support-Plattformen	5
Patienten betreut	3,500
Unterstützte Störungskategorien	Seltene genetische Störungen

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) – Geschäftsmodell: Kundensegmente

Patienten mit äußerst seltenen genetischen Störungen

Im Jahr 2024 zielt Ultragenyx auf etwa 7.000 bekannte seltene genetische Erkrankungen ab, von denen weltweit schätzungsweise 350 Millionen Menschen betroffen sind. Das Unternehmen konzentriert sich auf Patientenpopulationen mit spezifischen genetischen Erkrankungen.

Störungskategorie	Geschätzte Patientenpopulation	Behandlungsschwerpunkt
Stoffwechselstörungen	Weniger als 50.000 Patienten weltweit	Spezifische genetische Enzymdefizite
Neurologische genetische Erkrankungen	Ungefähr 25.000–30.000 Patienten	Seltene neurogenetische Erkrankungen

Populationen genetischer Erkrankungen bei Kindern und Erwachsenen

Ultragenyx entwickelt Therapien für alle Altersgruppen, mit besonderem Schwerpunkt auf pädiatrischen Bevölkerungsgruppen.

• Pädiatrischer Patientenbereich: 60 % der gezielten Erkrankungen
• Segment der erwachsenen Patienten: 40 % der gezielten Erkrankungen
• Altersspanne: 0–65 Jahre

Spezialisierte medizinische Fachkräfte

Zu den medizinischen Facharztgruppen gehören:

Spezialistentyp	Geschätztes Engagement
Genetiker	Rund 5.000 Spezialisten weltweit
Spezialisten für Stoffwechselerkrankungen	Rund 2.500 Spezialisten weltweit
Experten für seltene Kinderkrankheiten	Etwa 3.000 Spezialisten

Forschungsgemeinschaften für seltene Krankheiten

Ultragenyx arbeitet mit Forschungsnetzwerken zusammen, die sich auf genetische Störungen konzentrieren.

• Akademische Forschungseinrichtungen: Über 50 globale Partnerschaften
• Zuweisung von Forschungsmitteln: 45 Millionen US-Dollar im Jahr 2023
• Kooperationen bei klinischen Studien: Über 25 aktive Forschungsprogramme

Gesundheitseinrichtungen, die sich auf genetische Behandlungen konzentrieren

Ausrichtung auf spezialisierte Gesundheitszentren weltweit.

Institutionstyp	Globale Reichweite	Behandlungszentren
Spezialisierte genetische Behandlungszentren	Nordamerika: 85 Zentren	Umfassendes Management genetischer Störungen
Krankenhäuser zur Behandlung seltener Krankheiten	Europa: 65 Zentren	Fortgeschrittene Gentherapie-Implementierung
Pädiatrische Genetische Kliniken	Asien-Pazifik: 40 Zentren	Spezialisierte pädiatrische genetische Eingriffe

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) – Geschäftsmodell: Kostenstruktur

Umfangreiche Forschungs- und Entwicklungskosten

Im Jahr 2022 meldete Ultragenyx Forschungs- und Entwicklungskosten in Höhe von insgesamt 521,3 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen investierte erheblich in die Forschung zu Therapeutika für seltene Krankheiten.

2022

521,3 Millionen US-Dollar

84.2%

2021

475,6 Millionen US-Dollar

82.7%

Jahr	F&E-Ausgaben	Prozentsatz des Umsatzes

Investition und Management klinischer Studien

Die Kosten für klinische Studien für Ultragenyx beliefen sich im Jahr 2022 auf etwa 287,5 Millionen US-Dollar und deckten mehrere Therapieprogramme für seltene Krankheiten ab.

• Durchschnittliche Kosten für klinische Studien pro Programm für seltene Krankheiten: 45–65 Millionen US-Dollar
• Mehrere gleichzeitige Phase-2- und Phase-3-Studien
• Schwerpunkt der therapeutischen Entwicklung genetischer Erkrankungen

Kosten für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften

Ultragenyx gab im Jahr 2022 etwa 42,3 Millionen US-Dollar für die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften und die Dokumentation aus.

Einreichungsprozesse bei der FDA

18,7 Millionen US-Dollar

Globale regulatorische Dokumentation

23,6 Millionen US-Dollar

Compliance-Kategorie	Jährliche Ausgaben

Fertigungs- und Produktionsinfrastruktur

Die Investitionen in die Produktionsinfrastruktur beliefen sich im Jahr 2022 auf insgesamt 156,4 Millionen US-Dollar und konzentrierten sich auf die Produktion spezialisierter Therapeutika für seltene Krankheiten.

• Investitionen in spezialisierte Produktionsanlagen
• Fortschrittliche biotechnologische Produktionsausrüstung
• Qualitätskontroll- und -sicherungssysteme

Marketing- und medizinische Ausbildungsprogramme

Die Ausgaben für Marketing und medizinische Ausbildung erreichten im Jahr 2022 87,6 Millionen US-Dollar.

Ausbildung von Ärzten für seltene Krankheiten

42,3 Millionen US-Dollar

Patientenaufklärungskampagnen

31,5 Millionen US-Dollar

Digitale Marketinginitiativen

13,8 Millionen US-Dollar

Marketingsegment	Ausgaben

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) – Geschäftsmodell: Einnahmequellen

Vertrieb pharmazeutischer Produkte

Im Geschäftsjahr 2023 meldete Ultragenyx einen Gesamtproduktumsatz von 428,7 Millionen US-Dollar, hauptsächlich aus Therapien für seltene Krankheiten.

Produkt	Jahresumsatz (2023)
Crysvita (X-chromosomale Hypophosphatämie)	242,6 Millionen US-Dollar
Mepsevii (Mukopolysaccharidose VII)	74,2 Millionen US-Dollar
Dojolvi (Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren)	111,9 Millionen US-Dollar

Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen

Im Jahr 2023 erwirtschaftete Ultragenyx 74,5 Millionen US-Dollar aus Kollaborations- und Lizenzeinnahmen.

• Zusammenarbeit mit Roche für Therapien seltener Krankheiten
• Partnerschaft mit Merck zur Entwicklung von Gentherapien
• Strategische Allianz mit Intrazellulären Therapien

Forschungsstipendien und staatliche Förderung

Ultragenyx erhielt im Jahr 2023 etwa 12,3 Millionen US-Dollar an Forschungszuschüssen und staatlichen Fördermitteln.

Potenzielle Lizenzeinnahmen aus Arzneimittelentwicklungen

Die geschätzten potenziellen Lizenzeinnahmen aus laufenden Arzneimittelentwicklungspartnerschaften für 2024 werden voraussichtlich 15 bis 20 Millionen US-Dollar betragen.

Erstattung durch Gesundheitssysteme

Die Erstattungseinnahmen für die Behandlung seltener Krankheiten beliefen sich im Jahr 2023 in verschiedenen Gesundheitssystemen auf insgesamt etwa 56,4 Millionen US-Dollar.

Gesundheitssystem	Rückerstattungsbetrag
Medicare/Medicaid der Vereinigten Staaten	38,2 Millionen US-Dollar
Europäische Gesundheitssysteme	12,6 Millionen US-Dollar
Andere internationale Systeme	5,6 Millionen US-Dollar

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why patients and payers choose Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) for some of the toughest genetic conditions out there. It's all about delivering something truly different when the standard of care is, frankly, nonexistent.

Transformative Therapies: Addressing ultra-rare genetic diseases with high unmet need.

The value proposition starts with targeting diseases where options are scarce. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. currently markets four approved medicines globally, which speaks to their ability to execute in these niche areas. You can see the quarterly traction in the table below, showing the current revenue base supporting future development.

Product	Q3 2025 Revenue (in millions USD)	2025 Revenue Guidance (Range in millions USD)
Crysvita	$112 million	$460 million to $480 million
Dojolvi	$24 million	$90 million to $100 million
Evkeeza	$17 million	Not explicitly broken out in the reaffirmed 2025 guidance range
Mepsevii	$7 million	Not explicitly broken out in the reaffirmed 2025 guidance range

The company reaffirmed its 2025 total revenue guidance to be between $640 million and $670 million, representing growth of approximately 14-20% compared to 2024. They are setting the stage for future value by preparing for the potential launch of their first gene therapy in Sanfilippo syndrome and filing a Biologics License Application (BLA) for their second gene therapy in Glycogen Storage Disease Type Ia (DTX401). This focus on the next wave of therapies is key to their long-term value story.

Underlying Disease Treatment: Developing products that treat the root cause, not just symptoms.

This is where the pipeline really shines, moving beyond symptomatic relief to target the actual mechanism of the disease. For instance, UX143 (setrusumab) is a fully human monoclonal antibody targeting sclerostin for Osteogenesis Imperfecta (OI), a rare genetic bone disorder affecting approximately 60,000 people globally with no approved treatments. Also, the company is advancing GTX-102, an antisense oligonucleotide for Angelman syndrome.

Rapid Development Model: Accelerating clinical trials through adaptive designs.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. is executing on a strategy designed to bring these novel treatments to patients faster. They anticipate the unique position to potentially launch three to four new therapies over the next couple of years, aiming for a total of eight to nine approved products. This pace is supported by their current late-stage execution:

• GTX-102 (Angelman syndrome) pivotal Aspire study is fully enrolled with 129 patients.
• The supportive Aurora study for GTX-102 has begun dosing.
• DTX401 (GSDIa) BLA filing was targeted for mid-2025.

Improved Bone Health: UX143 for Osteogenesis Imperfecta, aiming to reduce fractures.

The value here is the potential for a first-in-class disease-modifying treatment for OI. The Phase 3 program involves two studies, Orbit and Cosmic, with final analyses expected around the end of the year (late 2025/early 2026). The global, seamless Phase 2/3 Orbit study is evaluating the effect on clinical fracture rate in patients aged 5 to 25 years. The Phase 2 portion of Orbit randomized 24 patients. The Data Monitoring Committee confirmed an acceptable safety profile for UX143, recommending continuation to final analysis after at least 18 months of therapy.

Metabolic Control: Dojolvi for long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD).

Dojolvi is delivering consistent commercial value, showing year-over-year growth. For the third quarter of 2025, Dojolvi generated $24 million in revenue, which was a +13.6% increase over the third quarter of 2024. The full-year 2025 revenue expectation for Dojolvi remains between $90 million and $100 million. Furthermore, in the EMEA region, they are approaching 300 patients treated under named patient sales, showing demand even without active marketing there.

Finance: review the cash burn rate against the $400 million non-dilutive capital secured in Q3 2025 by Friday.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Customer Relationships

The relationship Ultragenyx Pharmaceutical Inc. maintains with its customer base-patients, families, and healthcare providers-is fundamentally built on a high-touch, specialized model necessary for ultra-rare diseases. This approach is designed to support patients from early development through commercialization.

Patient-Centric Model: High-touch, specialized support for ultra-rare disease patients.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. prioritizes incorporating community insights directly into therapy development. This involves listening to first-hand experiences from invited speakers living with rare diseases to understand the real-world burden. The company's approach is to develop Patient Engagement Plans (PEPs) collaboratively, led by the patient advocacy department.

Advocacy Group Collaboration: Working closely with rare disease patient communities.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. was built in partnership with the rare disease communities it serves. The Patient Advocacy team works with patient groups to provide educational materials and ensure patient needs guide the company's work. This collaboration adheres to guidelines like the PhRMA Principles on Interactions with Patient Organizations. The company supports the vital work of these organizations through education and by sharing information about rare and ultrarare diseases and policy implications.

The potential patient populations Ultragenyx Pharmaceutical Inc. targets illustrate the need for this deep engagement:

Disease Indication	Estimated Patient Population (Geographies Covered)
Osteogenesis Imperfecta (OI)	At least 60,000 patients
Sanfilippo Syndrome (MPS IIIA)	Between 3,000 and 5,000 patients
Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)	6,000 patients

Overall, the company is advancing six investigational therapies in pivotal clinical programs with the potential to reach more than 150,000 patients.

Expanded Access Programs: Providing investigational therapies to patients in need.

The commitment to access extends to providing investigational therapies outside of formal trials. As of the 2024 Impact Report, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. supported over 650 patients in 50 countries through its access programs. This is a key relationship touchpoint before a therapy receives full commercial approval, such as the BLA for UX111 in Sanfilippo syndrome, which had an FDA action date of August 18, 2025.

Specialized Field Teams: Medical Science Liaisons (MSLs) and patient support coordinators.

The company deploys specialized field teams to manage relationships with healthcare professionals (HCPs) and thought leaders. The Medical Science Liaison (MSL) is a field-based scientist responsible for developing professional relationships with medical thought leaders and providing medical information through scientific exchange. These roles require significant travel, with approximately 50-60% travel expected.

Furthermore, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. prepares for launches with roles like the UltraCare Liaison (UCL), who acts as a territory business owner focused on:

• Optimizing patient diagnosis and care through HCP education.
• Educating HCPs about approved products post-launch.
• Assisting with treatment fulfillment post-launch.

These teams are critical for the successful commercialization efforts anticipated in late 2025, such as for setrusumab (UX143) in Osteogenesis Imperfecta, with data readouts expected around the end of the year.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gets its specialized therapies to the rare disease patient population as of late 2025. Their channel strategy is built around focused, high-touch interactions, which makes sense given the complexity and cost of their treatments.

Direct Sales Force: Focused commercial teams in North America, Latin America, and Europe.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has a commercial team that is actively expanding its revenue base globally, supporting the rollout of approved medicines like Crysvita®, Dojolvi®, and Evkeeza®. The structure clearly delineates between the established North American market and growing international territories.

The commercial execution shows significant focus on international expansion, particularly in Latin America, where Crysvita® product sales have seen substantial year-over-year growth. For instance, in the first quarter of 2025, product sales from Latin America and Türkiye reached $55 million, representing 52% growth compared to the same period in 2024. The Chief Executive Officer noted that the commercial team continued expanding its base of revenue around the world in Q1 2025.

The company is also driving growth for Evkeeza® through launches in territories outside the United States, including Europe and Japan. This international push is a key channel for revenue diversification, as evidenced by Evkeeza® revenue reaching $17 million in the third quarter of 2025.

Here's a quick look at the revenue contribution by geography for key products through the first three quarters of 2025:

Geographic Area / Product Sales Channel	Three Months Ended Sep 30, 2025 (in thousands)	Nine Months Ended Sep 30, 2025 (in thousands)
North America Revenue (Largest Market)	$83,500	Data not explicitly separated for 9 months
Crysvita Product Sales - Latin America and Türkiye	$47,003	$136,810
Latin America Revenue (Crysvita Uptake)	$43,400	Data not explicitly separated for 9 months

The overall organizational scale supporting these channels is represented by the total employee count, which stood at 1,294 as of September 30, 2025. The company is actively expanding across functions, including its Commercial and Medical Affairs teams.

Specialty Pharmacies: Controlled distribution network for high-cost, complex therapies.

For high-cost, complex therapies like those offered by Ultragenyx Pharmaceutical Inc., distribution relies on a controlled network, which typically involves specialty pharmacies capable of managing complex logistics, patient support, and reimbursement processes unique to rare disease treatments. This channel ensures appropriate handling and administration of these specialized medicines.

The company's strategy is predicated upon delivering safe and effective therapies to patients with the utmost urgency. This controlled approach is essential for products like Crysvita® and Dojolvi® to reach the specific patient populations needing them.

Clinical Investigators: Key opinion leaders and specialized rare disease treatment centers.

Engagement with clinical investigators and specialized treatment centers is a primary channel for driving adoption and supporting ongoing research. This interaction is crucial for both current product utilization and advancing the late-stage pipeline.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has a robust clinical pipeline, with six Phase 2/3 studies underway as of August 2025. The company completed enrollment for the global Phase 3 Aspire study for GTX-102 in July 2025, which involved screening and randomizing patients across 28 global sites. Furthermore, for UX143 in osteogenesis imperfecta, patients in the pivotal Phase 3 Orbit and Cosmic studies had been on therapy for at least 12 months as of the first quarter of 2025, providing long-term data points for investigators.

Key milestones involving clinical sites in late 2025 include expecting data from the UX143 Phase 3 studies around the end of the year.

Digital Engagement: Online resources and defintely patient education platforms.

Digital channels support the commercial and clinical efforts by providing essential information to patients, caregivers, and healthcare providers. This includes resources related to screening, treatment access, and disease awareness, which is vital in ultra-rare disease spaces.

The company's focus on advancing its pipeline means digital platforms are used to disseminate scientific updates, such as presenting data from the UX111 study in February 2025. The company also maintains investor relations and corporate updates via its website, which hosts webcasts for financial results discussions, such as the Q3 2025 call scheduled for November 4, 2025.

• Online resources support the company's commitment to share science and expertise with rare disease communities.
• Digital platforms are used to provide access to screening and treatment information, partnering with policymakers for meaningful change.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the specific groups Ultragenyx Pharmaceutical Inc. targets with its approved therapies and pipeline candidates. It's all about precision in these niche markets.

The foundation of the customer base is the global population affected by the specific, serious rare and ultra-rare genetic diseases Ultragenyx addresses. For instance, the company's Disease Management Programs (DMPs) show the reach of their focus areas; nearly 1,000 patients were enrolled across 13 countries as of December 31, 2024, covering conditions like LC FAOD, XLH, and GSDIa.

• - Rare Disease Patients: Individuals with ultra-rare genetic disorders globally.
• - Patients in DMPs for: MPS VII, LC FAOD, XLH, TIO and GSDIa.

For the commercial products, the customer segments are clearly defined by indication, which directly translates into the revenue targets for 2025. The expected revenue for the flagship product, Crysvita, is set between $460 million to $480 million for the full year 2025.

Customer Sub-Segment	Primary Product Focus	Q3 2025 Revenue (USD)	2025 Revenue Guidance (USD Range)
Pediatric and Adult XLH Patients	Crysvita	$112 million	$460 million to $480 million
LC-FAOD Patients	Dojolvi	$24 million	$90 million to $100 million

The XLH segment, served by Crysvita, shows significant international reach, with Q3 2025 product sales outside the U.S./Canada coming in at $47 million from Latin America and Türkiye, plus $8 million from Europe. Dojolvi revenue for Q3 2025 was $24 million, reflecting steady growth.

The pipeline also targets specific patient groups that represent future segments. For example, the GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome completed enrollment in July 2025 with 129 patients screened and randomized across 28 global sites. Also, the UX701 study for Wilson Disease enrolled five patients in its fourth cohort.

The specialized physicians are the gatekeepers to these patients. Their adoption hinges on clinical data, such as the expected final analyses for UX143 in osteogenesis imperfecta around the end of 2025. The BLA for DTX401 (GSDIa) is expected to complete its rolling submission in the fourth quarter of 2025.

Payers and government agencies are the ultimate financial decision-makers. Their willingness to reimburse is critical, especially given the company's total 2025 revenue guidance is between $640 million to $670 million. The company bolstered its balance sheet with $400 million from a royalty sale, which supports navigating the reimbursement landscape for these high-value therapies.

• - Payer/Government Agencies: Directly influenced by the 2025 total revenue guidance of $640 million to $670 million.
• - Payer negotiations are supported by a cash position of $447 million as of September 30, 2025.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core spending engine for Ultragenyx Pharmaceutical Inc. as they push their pipeline toward potential launches. The cost structure here is dominated by the heavy, upfront investment required to bring gene therapies and novel treatments to market. It's a classic biopharma model: high fixed costs in development, hoping for high-margin returns later.

Research and Development (R&D) is the single largest drain on capital. The required figure for this core activity, totaling $546.7 million through the first nine months of 2025, reflects the ongoing commitment to their pipeline programs. For the third quarter alone, R&D expenses were reported at $216.2 million. This spending fuels the late-stage studies you're tracking, like UX143 for osteogenesis imperfecta.

Next up is Selling, General, and Administrative (SG&A), which covers commercial operations and running the company. The cumulative cost through Q3 2025 is stated as $261.1 million. [cite: implied by prompt] Looking just at the third quarter, SG&A expenses were approximately $86.6 million, representing an 8% increase year-over-year. This supports the existing commercial base for Crysvita® and Dojolvi® while preparing for new product rollouts.

Manufacturing Costs are becoming increasingly visible as Ultragenyx Pharmaceutical Inc. scales up. This isn't just about making current products; it's about building commercial readiness for gene therapies. The CFO specifically highlighted investments in prelaunch inventory manufacturing. For Q3 2025, this prelaunch inventory manufacturing spend was noted alongside R&D, contributing to the overall operating expense load.

Clinical Trial Expenses are a major component embedded within R&D, but specific milestones show the cash impact. For instance, the company noted cash payments made in Q1 2025 of $30 million for a GTX-102 Phase 3 study milestone achieved in the prior year. These large, discrete payments are typical for advancing pivotal global Phase 3 studies like the Orbit and Cosmic trials for UX143.

Here's how the key operating expenses stacked up for the third quarter of 2025, showing where the cash was going:

Expense Category	Q3 2025 Amount (in millions USD)	YTD Sept 30, 2025 Amount (in millions USD)
Total Operating Expenses	$331.0	N/A
Research & Development (R&D) Expense	$216.2	N/A
Selling, General & Administrative (SG&A) Expense	$86.6	N/A
Cost of Sales	$28.0	N/A
Non-Cash Stock-Based Compensation	$37.0	N/A
Net Cash Used in Operations	$91.0	$366.0

You can see the cash burn clearly in the operations metric. Net cash used in operations for the nine months ending September 30, 2025, hit $366 million. That's the real-time figure you need to model against their cash position, which stood at $447 million as of September 30, 2025, before the royalty financing proceeds.

The spending profile is intentionally front-loaded. The company expects its net cash used in operations for the full year 2025 to modestly increase compared to 2024, even while reaffirming its path to GAAP profitability in 2027. This means the cost structure is currently optimized for pipeline advancement, not immediate operational efficiency.

The quarterly breakdown of operating expenses for Q3 2025 shows the mix:

• R&D Expense: $216.2 million
• SG&A Expense: $86.6 million
• Cost of Sales: $28.0 million

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core money-making engine for Ultragenyx Pharmaceutical Inc. as of late 2025. The business model leans heavily on established rare disease therapies while building toward future gene therapy launches. The revenue streams are clearly segmented by product, giving you a good view of where the near-term cash is coming from.

The company reaffirmed its full-year 2025 financial expectations, showing confidence in its commercial execution across its portfolio. The total expected revenue range for the full year 2025 is between $640 million and $670 million. This guidance represents an approximate 14% to 20% growth compared to the 2024 total revenue figures. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. is definitely focused on growing that top line while maintaining fiscal discipline.

Here's a breakdown of the key product revenue guidance for the full year 2025:

Revenue Stream Component	Full-Year 2025 Revenue Guidance Range	Implied Growth Over 2024 (Based on Guidance)
Crysvita Product/Royalty Revenue	$460 million to $480 million	12% to 17%
Dojolvi Product Sales	$90 million to $100 million	2% to 14%
Total Revenue Guidance	$640 million to $670 million	14% to 20%

The Crysvita revenue stream remains the largest contributor by a significant margin. This figure includes product sales from Latin America and Türkiye, plus the substantial royalty revenue from the U.S. and Canada, even after the recent royalty financing deal. For context, in the third quarter of 2025 alone, total Crysvita revenue hit $111.943 million.

Dojolvi sales are projected to contribute a solid, though smaller, portion of the total. The guidance range suggests a more modest growth trajectory compared to Crysvita's overall contribution. Third quarter 2025 Dojolvi revenue was reported at $24.275 million, showing steady execution.

Beyond the two primary revenue drivers, the international expansion of other commercial products is an important factor in diversification. You see this growth in the figures reported from the third quarter of 2025:

• - Evkeeza revenue in Q3 2025 was $16.717 million, continuing to build demand outside the United States.
• - Mepsevii revenue in Q3 2025 was $6.998 million as treatment continues in that ultra-rare indication.

These smaller product revenues, while not individually reaching the tens of millions in guidance like the top two, are critical because they represent growth from recent international launches, which is exactly what the strategy calls for. If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, but the international expansion seems to be gaining traction.