Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare): Business Model Canvas [Jan-2025 Mis à jour]

Dans le paysage complexe de la thérapeutique des maladies rares, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (rare) apparaît comme un phare d'espoir, transformant des défis génétiques complexes en solutions médicales potentielles qui changent la vie. En naviguant stratégiquement dans l'écosystème pharmaceutique grâce à des recherches innovantes, des thérapies ciblées et des partenariats collaboratifs, cette entreprise dynamique redéfinit la façon dont les troubles génétiques ultra-rares sont compris, approchés et traités. Plongez dans leur remarquable toile de modèle commercial pour découvrir comment Ultragenyx est un pionnier des interventions médicales personnalisées qui pourraient révolutionner les soins aux patients et la compréhension scientifique.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) - Modèle d'entreprise: partenariats clés

Collaboration avec les établissements de recherche universitaires pour la recherche sur les maladies rares

Ultragenyx a établi des partenariats avec les établissements de recherche académiques suivants:

Institution	Focus de recherche	Année de partenariat
Université de Californie, San Francisco	Maladies rares métaboliques	2019
Université de Stanford	Thérapies sur les troubles génétiques	2020
École de médecine de Harvard	Conditions neurologiques rares	2021

Partenariats stratégiques avec les sociétés de biotechnologie et de pharmaceutique

Ultragenyx a formé des partenariats stratégiques avec les entreprises suivantes:

• Regeneron Pharmaceuticals - Collaboration sur les maladies génétiques rares
• Novartis - Développement conjoint des traitements de thérapie génique
• Sarepta Therapeutics - Recherche de troubles génétiques rares

Accords de licence pour le développement et la distribution des médicaments

Partenaire	Médicament / thérapie	Conditions de licence	Valeur estimée
Merck Kgaa	Traitement des troubles métaboliques rares	Droits mondiaux exclusifs	125 millions de dollars d'avance
Horizon Therapeutics	Thérapie des troubles génétiques	Contrat de co-développement	Paiements d'étape de 75 millions de dollars

Alliances avec des groupes de défense des patients

Ultragenyx collabore avec les organisations de défense des patients:

• Organisation nationale pour les troubles rares (NORD)
• Gènes mondiaux
• Fondation United de maladie rare

Organisations de recherche contractuelle pour les essais cliniques

Nom de CRO	Nombre d'essais actifs	Domaines de recherche	Durée du partenariat
Icône plc	7 essais en cours	Troubles métaboliques et génétiques	2019-2024
Parexel International	5 études cliniques actives	Maladies rares neurologiques	2020-2025

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) - Modèle d'entreprise: Activités clés

Recherche et développement de thérapies par maladies rares

En 2023, Ultragenyx a investi 442,1 millions de dollars dans les dépenses de recherche et développement. L'entreprise s'est concentrée sur le développement de thérapies pour des maladies génétiques rares, avec un pipeline actif de 17 programmes thérapeutiques.

Investissement en R&D	Programmes de pipeline	Domaines de concentration
442,1 millions de dollars (2023)	17 programmes thérapeutiques	Troubles génétiques rares

Découverte et innovation de médicaments génétiques

Ultragenyx maintient une robuste plate-forme de découverte de médicaments ciblant les troubles génétiques rares.

• Développé 4 thérapies approuvées par la FDA en 2023
• Axé sur les maladies génétiques ultra-rares et rares
• Utiliser des technologies de dépistage génétique avancées

Gestion et exécution des essais cliniques

La société a mené 12 essais cliniques actifs sur plusieurs indications de maladies rares en 2023.

Étape d'essai clinique	Nombre de procès	Zones de maladie
Phase 1-3	12 essais actifs	Troubles métaboliques génétiques

Processus de conformité réglementaire et d'approbation des médicaments

Ultragenyx a réussi à naviguer sur les paysages réglementaires complexes avec 4 approbations de la FDA depuis sa fondation.

• Maintenu à 100% de conformité aux réglementations de la FDA
• Engagé dans un dialogue continu avec les agences de réglementation
• Implémentation de processus de contrôle de la qualité rigoureux

Programmes de soutien aux patients et à l'éducation médicale

La société a investi 25,3 millions de dollars dans les initiatives de soutien aux patients en 2023.

Investissement de soutien aux patients	Types de programme de support	Patient à portée de patient
25,3 millions de dollars	Assistance financière, éducation, conseil	Patients souffrant de troubles génétiques rares

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) - Modèle d'entreprise: Ressources clés

Capacités de recherche génétique avancées

Ultragenyx maintient 9 laboratoires de recherche actifs à partir de 2024, en se concentrant sur la recherche de maladies génétiques rares. La société a investi 247,3 millions de dollars dans la recherche et le développement au quatrième trimestre 2023.

Emplacements des installations de recherche	Focus spécialisé
Novato, Californie (siège social)	Troubles génétiques rares
Région de la baie de San Francisco	Génétique moléculaire

Expertise scientifique et médicale spécialisée

Ultragenyx emploie 638 professionnels scientifiques et médicaux en décembre 2023, avec la rupture d'expertise suivante:

• Rechercheurs de doctorat: 287
• Médecins: 94
• Spécialistes génétiques: 164
• Experts en essai clinique: 93

Technologies de développement de médicaments propriétaires

Ultragenyx contient 42 familles de brevets actifs couvrant des technologies de thérapie génétique uniques. L'entreprise a développé 7 traitements de maladies rares approuvés par la FDA en 2024.

Portefeuille de propriété intellectuelle

Catégorie de brevet	Nombre de brevets
Technologies de thérapie génique	18
Méthodes de traitement des maladies rares	24

Capital financier pour les investissements de la recherche

Ressources financières au quatrième trimestre 2023:

• Caisse totale et investissements: 1,2 milliard de dollars
• Budget de recherche et de développement: 612 millions de dollars par an
• Dépenses en capital dans les infrastructures de recherche: 87,4 millions de dollars

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) - Modèle d'entreprise: propositions de valeur

Thérapies innovantes pour les troubles génétiques ultra-rare

Ultragenyx se concentre sur le développement de thérapies pour les troubles génétiques ultra-rares avec des populations de patients en général inférieures à 10 000 dans le monde. Depuis le quatrième trimestre 2023, la société disposait de 7 thérapies approuvées par la FDA ciblant des conditions génétiques spécifiques.

Thérapie	Trouble génétique	Population de patients
Crysvita	Hypophosphatémie liée à l'X	Environ 3 000 patients
Mepsevii	Mucopolysaccharidose VII	Moins de 100 patients dans le monde

Solutions de traitement personnalisées pour les populations de patients négligées

Ultragenyx a investi 472,3 millions de dollars dans la recherche et le développement en 2023, ciblant des traitements de maladies rares avec des approches de patients hautement spécialisées.

• Médecine de précision ciblant des mutations génétiques spécifiques
• Interventions thérapeutiques personnalisées
• Protocoles de dépistage génétique complet

Interventions médicales potentielles qui changent la vie

Le pipeline clinique de l'entreprise comprend 16 programmes de développement actif en 2024, les traitements potentiels traitant des conditions affectant moins de 5 000 patients dans le monde.

Approches thérapeutiques ciblées avec un impact médical élevé

Zone thérapeutique	Nombre de programmes	Étape de développement
Troubles métaboliques	5	Phases 1-3
Troubles neurologiques	4	Préclinique / phase 1
Conditions génétiques rares	7	Diverses étapes

Répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans les maladies génétiques

Ultragenyx a déclaré un chiffre d'affaires de 516,4 millions de dollars en 2023, avec une partie significative dérivée de thérapies par maladies rares traitant des affections génétiques auparavant non traitables.

• Coût moyen du traitement par patient: 250 000 $ - 500 000 $ par an
• Positionnement exclusif du marché dans des segments de maladie ultra-rare
• Programmes complets de soutien aux patients

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) - Modèle d'entreprise: relations avec les clients

Programmes de soutien et d'engagement des patients directs

Ultragenyx exploite un programme complet de soutien aux patients avec les mesures clés suivantes:

Élément du programme	Détails spécifiques
Hotline de soutien des patients	Ligne de support dédiée 24/7 avec un taux de satisfaction client de 92%
Aide financière	15,2 millions de dollars alloués aux programmes d'assistance aux patients en 2023
Inscription des patients	3 847 patients activement soutenus dans les programmes de traitement des maladies rares

Consultation et éducation professionnelles médicales

Ultragenyx maintient des stratégies de fiançailles professionnelles médicales robustes:

• Dirigé 237 séminaires sur l'éducation médicale en 2023
• Atteint 4 562 professionnels de la santé grâce à une formation numérique et en personne
• 6,3 millions de dollars investis dans des initiatives de formation médicale professionnelle

Services d'aide aux patients personnalisés

Le soutien personnalisé comprend:

Catégorie de service	Couverture
Conseil génétique	Fourni à 1 276 patients en 2023
Navigation de traitement	Support individuel pour 2 894 patients dans des traitements de maladies rares
Soutien à l'assurance	Aidé 3 412 patients avec coordination de la couverture d'assurance

Plateformes de santé numérique pour la communication des patients

Métriques d'engagement numérique:

• Application de patient mobile avec un taux de rétention des utilisateurs de 78%
• Les consultations en télésanté ont augmenté de 42% en 2023
• La plate-forme numérique sert 2 653 utilisateurs de patients actifs

Mises à jour de la recherche continue et informations sur les essais cliniques

Stratégie de communication de recherche:

Canal de communication	Métriques d'engagement
Newsletter d'essai clinique	7 892 abonnés, distribution trimestrielle
Webinaires de mise à jour de la recherche	12 webinaires réalisés, 3 456 participants au total
Budget de communication de recherche	2,1 millions de dollars alloués à la communication patient et professionnelle

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) - Modèle d'entreprise: canaux

Force de vente directe pour les thérapies spécialisées

Ultragenyx maintient une équipe de vente spécialisée de 150 représentants axée sur la thérapeutique des maladies rares au quatrième trimestre 2023. La force de vente couvre 85% des centres de traitement des maladies rares américaines.

Métrique de l'équipe de vente	2024 données
Représentants des ventes totales	150
Couverture géographique	États-Unis
Les centres de traitement spécialisés ont atteint	85%

Réseaux de prestataires de soins de santé

Ultragenyx collabore avec 672 centres de traitement de maladies rares spécialisées à travers l'Amérique du Nord et l'Europe en 2024.

• Le réseau comprend des spécialistes des maladies génétiques pédiatriques
• Partenariats complets du centre de traitement des maladies rares
• Canaux de communication médicale directes

Plateformes de marketing numérique et d'information médicale

Les plates-formes d'engagement numériques atteignent environ 12 000 professionnels de la santé chaque mois grâce à des communications numériques ciblées.

Métrique de la plate-forme numérique	2024 statistiques
RECHERCHE MENSUELLE DE SANTÉE CARE	12,000
Portails d'information médicale en ligne	3 plateformes dédiées

Conférences médicales et symposiums scientifiques

Ultragenyx participe à 24 conférences internationales de maladies rares chaque année, présentant des recherches dans 8 zones thérapeutiques.

• Participation annuelle de la conférence: 24 événements
• Zones thérapeutiques représentées: 8
• Couverture de la conférence internationale

Ressources de soutien aux patients en ligne

La société maintient 5 plateformes de soutien aux patients en ligne dédiées au service de 3 500 patients dans des troubles génétiques rares en 2024.

Métrique des ressources de soutien aux patients	2024 données
Plateformes d'assistance en ligne	5
Patients servis	3,500
Catégories de troubles soutenus	Troubles génétiques rares

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) - Modèle d'entreprise: segments de clientèle

Patients souffrant de troubles génétiques ultra-rares

En 2024, Ultragenyx cible environ 7 000 troubles génétiques rares connus affectant environ 350 millions de personnes dans le monde. L'entreprise se concentre sur les populations de patients avec des conditions génétiques spécifiques.

Catégorie de troubles	Population estimée des patients	Focus du traitement
Troubles métaboliques	Moins de 50 000 patients dans le monde	Déficiences enzymatiques génétiques spécifiques
Conditions génétiques neurologiques	Environ 25 000 à 30 000 patients	Maladies neurogénétiques rares

Populations de maladies génétiques pédiatriques et adultes

Ultragenyx développe des thérapies entre les tranches d'âge, avec un accent significatif sur les populations pédiatriques.

• Segment des patients pédiatriques: 60% des troubles ciblés
• Segment des patients adultes: 40% des troubles ciblés
• Couverture de tranche d'âge: 0-65 ans

Professionnels de la santé spécialisés

Les groupes de médecins cibles comprennent:

Type spécialisé	Engagement estimé
Généticiens	Environ 5 000 spécialistes dans le monde
Spécialistes des maladies métaboliques	Environ 2 500 spécialistes dans le monde
Experts en maladie de rares pédiatres	Environ 3 000 spécialistes

Communautés de recherche de maladies rares

Ultragenyx collabore avec des réseaux de recherche axés sur les troubles génétiques.

• Institutions de recherche universitaire: 50+ partenariats mondiaux
• Attribution du financement de la recherche: 45 millions de dollars en 2023
• Collaborations d'essais cliniques: 25+ programmes de recherche actifs

Les établissements de santé axés sur les traitements génétiques

Ciblant des centres de santé spécialisés dans le monde.

Type d'institution	Portée mondiale	Centres de traitement
Centres de traitement génétique spécialisés	Amérique du Nord: 85 centres	Gestion complète des troubles génétiques
Hôpitaux de traitement des maladies rares	Europe: 65 centres	Mise en œuvre de la thérapie génétique avancée
Cliniques génétiques pédiatriques	Asie-Pacifique: 40 centres	Interventions génétiques pédiatriques spécialisées

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) - Modèle d'entreprise: Structure des coûts

Dépenses de recherche et développement approfondies

En 2022, Ultragenyx a déclaré des dépenses de R&D totalisant 521,3 millions de dollars. L'entreprise a investi considérablement dans la recherche thérapeutique rare.

2022

521,3 millions de dollars

84.2%

2021

475,6 millions de dollars

82.7%

Année	Dépenses de R&D	Pourcentage de revenus

Investissement et gestion des essais cliniques

Les coûts des essais cliniques pour Ultragenyx en 2022 étaient d'environ 287,5 millions de dollars, couvrant plusieurs programmes thérapeutiques de maladies rares.

• Coût moyen des essais cliniques par programme de maladies rares: 45 à 65 millions de dollars
• Plusieurs essais simultanés de phase 2 et de phase 3
• Disposition thérapeutique de la maladie génétique Focus

Coûts de conformité réglementaire

Ultragenyx a dépensé environ 42,3 millions de dollars en conformité et documentation réglementaires en 2022.

Processus de soumission de la FDA

18,7 millions de dollars

Documentation réglementaire mondiale

23,6 millions de dollars

Catégorie de conformité	Dépenses annuelles

Infrastructure de fabrication et de production

Les investissements d'infrastructures de fabrication pour 2022 ont totalisé 156,4 millions de dollars, en se concentrant sur la production thérapeutique spécialisée de maladies rares.

• Investissements spécialisés de l'installation de fabrication
• Équipement de production avancé de biotechnologie
• Systèmes de contrôle et d'assurance qualité

Programmes de marketing et d'éducation médicale

Les frais de marketing et de formation médicale ont atteint 87,6 millions de dollars en 2022.

Éducation des médecins de maladies rares

42,3 millions de dollars

Campagnes de sensibilisation des patients

31,5 millions de dollars

Initiatives de marketing numérique

13,8 millions de dollars

Segment marketing	Dépense

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) - Modèle d'entreprise: Strots de revenus

Ventes de produits pharmaceutiques

Au cours de l'exercice 2023, Ultragenyx a rapporté des revenus totaux de produits de 428,7 millions de dollars, principalement à partir de thérapies par maladies rares.

Produit	Revenus annuels (2023)
Crysvita (hypophosphatémie liée à l'X)	242,6 millions de dollars
Mepsevii (mucopolysaccharidose VII)	74,2 millions de dollars
Dojolvi (troubles d'oxydation des acides gras à chaîne à longue chaîne)	111,9 millions de dollars

Accords de licence et de collaboration

En 2023, Ultragenyx a généré 74,5 millions de dollars à partir des revenus de collaboration et de licence.

• Collaboration avec Roche pour les thérapies par maladies rares
• Partenariat avec Merck for Gene Therapy Development
• Alliance stratégique avec les thérapies intracellulaires

Subventions de recherche et financement gouvernemental

Ultragenyx a reçu environ 12,3 millions de dollars de subventions de recherche et de financement gouvernemental en 2023.

Revenus de redevances potentielles des développements de médicaments

Le revenu potentiel des redevances estimé pour 2024 est prévu de 15 à 20 millions de dollars par rapport aux partenariats de développement de médicaments en cours.

Remboursement des systèmes de santé

Les revenus de remboursement pour les traitements de maladies rares en 2023 ont totalisé environ 56,4 millions de dollars dans divers systèmes de santé.

Système de santé	Montant du remboursement
États-Unis Medicare / Medicaid	38,2 millions de dollars
Systèmes de santé européens	12,6 millions de dollars
Autres systèmes internationaux	5,6 millions de dollars

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why patients and payers choose Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) for some of the toughest genetic conditions out there. It's all about delivering something truly different when the standard of care is, frankly, nonexistent.

Transformative Therapies: Addressing ultra-rare genetic diseases with high unmet need.

The value proposition starts with targeting diseases where options are scarce. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. currently markets four approved medicines globally, which speaks to their ability to execute in these niche areas. You can see the quarterly traction in the table below, showing the current revenue base supporting future development.

Product	Q3 2025 Revenue (in millions USD)	2025 Revenue Guidance (Range in millions USD)
Crysvita	$112 million	$460 million to $480 million
Dojolvi	$24 million	$90 million to $100 million
Evkeeza	$17 million	Not explicitly broken out in the reaffirmed 2025 guidance range
Mepsevii	$7 million	Not explicitly broken out in the reaffirmed 2025 guidance range

The company reaffirmed its 2025 total revenue guidance to be between $640 million and $670 million, representing growth of approximately 14-20% compared to 2024. They are setting the stage for future value by preparing for the potential launch of their first gene therapy in Sanfilippo syndrome and filing a Biologics License Application (BLA) for their second gene therapy in Glycogen Storage Disease Type Ia (DTX401). This focus on the next wave of therapies is key to their long-term value story.

Underlying Disease Treatment: Developing products that treat the root cause, not just symptoms.

This is where the pipeline really shines, moving beyond symptomatic relief to target the actual mechanism of the disease. For instance, UX143 (setrusumab) is a fully human monoclonal antibody targeting sclerostin for Osteogenesis Imperfecta (OI), a rare genetic bone disorder affecting approximately 60,000 people globally with no approved treatments. Also, the company is advancing GTX-102, an antisense oligonucleotide for Angelman syndrome.

Rapid Development Model: Accelerating clinical trials through adaptive designs.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. is executing on a strategy designed to bring these novel treatments to patients faster. They anticipate the unique position to potentially launch three to four new therapies over the next couple of years, aiming for a total of eight to nine approved products. This pace is supported by their current late-stage execution:

• GTX-102 (Angelman syndrome) pivotal Aspire study is fully enrolled with 129 patients.
• The supportive Aurora study for GTX-102 has begun dosing.
• DTX401 (GSDIa) BLA filing was targeted for mid-2025.

Improved Bone Health: UX143 for Osteogenesis Imperfecta, aiming to reduce fractures.

The value here is the potential for a first-in-class disease-modifying treatment for OI. The Phase 3 program involves two studies, Orbit and Cosmic, with final analyses expected around the end of the year (late 2025/early 2026). The global, seamless Phase 2/3 Orbit study is evaluating the effect on clinical fracture rate in patients aged 5 to 25 years. The Phase 2 portion of Orbit randomized 24 patients. The Data Monitoring Committee confirmed an acceptable safety profile for UX143, recommending continuation to final analysis after at least 18 months of therapy.

Metabolic Control: Dojolvi for long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD).

Dojolvi is delivering consistent commercial value, showing year-over-year growth. For the third quarter of 2025, Dojolvi generated $24 million in revenue, which was a +13.6% increase over the third quarter of 2024. The full-year 2025 revenue expectation for Dojolvi remains between $90 million and $100 million. Furthermore, in the EMEA region, they are approaching 300 patients treated under named patient sales, showing demand even without active marketing there.

Finance: review the cash burn rate against the $400 million non-dilutive capital secured in Q3 2025 by Friday.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Customer Relationships

The relationship Ultragenyx Pharmaceutical Inc. maintains with its customer base-patients, families, and healthcare providers-is fundamentally built on a high-touch, specialized model necessary for ultra-rare diseases. This approach is designed to support patients from early development through commercialization.

Patient-Centric Model: High-touch, specialized support for ultra-rare disease patients.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. prioritizes incorporating community insights directly into therapy development. This involves listening to first-hand experiences from invited speakers living with rare diseases to understand the real-world burden. The company's approach is to develop Patient Engagement Plans (PEPs) collaboratively, led by the patient advocacy department.

Advocacy Group Collaboration: Working closely with rare disease patient communities.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. was built in partnership with the rare disease communities it serves. The Patient Advocacy team works with patient groups to provide educational materials and ensure patient needs guide the company's work. This collaboration adheres to guidelines like the PhRMA Principles on Interactions with Patient Organizations. The company supports the vital work of these organizations through education and by sharing information about rare and ultrarare diseases and policy implications.

The potential patient populations Ultragenyx Pharmaceutical Inc. targets illustrate the need for this deep engagement:

Disease Indication	Estimated Patient Population (Geographies Covered)
Osteogenesis Imperfecta (OI)	At least 60,000 patients
Sanfilippo Syndrome (MPS IIIA)	Between 3,000 and 5,000 patients
Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)	6,000 patients

Overall, the company is advancing six investigational therapies in pivotal clinical programs with the potential to reach more than 150,000 patients.

Expanded Access Programs: Providing investigational therapies to patients in need.

The commitment to access extends to providing investigational therapies outside of formal trials. As of the 2024 Impact Report, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. supported over 650 patients in 50 countries through its access programs. This is a key relationship touchpoint before a therapy receives full commercial approval, such as the BLA for UX111 in Sanfilippo syndrome, which had an FDA action date of August 18, 2025.

Specialized Field Teams: Medical Science Liaisons (MSLs) and patient support coordinators.

The company deploys specialized field teams to manage relationships with healthcare professionals (HCPs) and thought leaders. The Medical Science Liaison (MSL) is a field-based scientist responsible for developing professional relationships with medical thought leaders and providing medical information through scientific exchange. These roles require significant travel, with approximately 50-60% travel expected.

Furthermore, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. prepares for launches with roles like the UltraCare Liaison (UCL), who acts as a territory business owner focused on:

• Optimizing patient diagnosis and care through HCP education.
• Educating HCPs about approved products post-launch.
• Assisting with treatment fulfillment post-launch.

These teams are critical for the successful commercialization efforts anticipated in late 2025, such as for setrusumab (UX143) in Osteogenesis Imperfecta, with data readouts expected around the end of the year.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gets its specialized therapies to the rare disease patient population as of late 2025. Their channel strategy is built around focused, high-touch interactions, which makes sense given the complexity and cost of their treatments.

Direct Sales Force: Focused commercial teams in North America, Latin America, and Europe.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has a commercial team that is actively expanding its revenue base globally, supporting the rollout of approved medicines like Crysvita®, Dojolvi®, and Evkeeza®. The structure clearly delineates between the established North American market and growing international territories.

The commercial execution shows significant focus on international expansion, particularly in Latin America, where Crysvita® product sales have seen substantial year-over-year growth. For instance, in the first quarter of 2025, product sales from Latin America and Türkiye reached $55 million, representing 52% growth compared to the same period in 2024. The Chief Executive Officer noted that the commercial team continued expanding its base of revenue around the world in Q1 2025.

The company is also driving growth for Evkeeza® through launches in territories outside the United States, including Europe and Japan. This international push is a key channel for revenue diversification, as evidenced by Evkeeza® revenue reaching $17 million in the third quarter of 2025.

Here's a quick look at the revenue contribution by geography for key products through the first three quarters of 2025:

Geographic Area / Product Sales Channel	Three Months Ended Sep 30, 2025 (in thousands)	Nine Months Ended Sep 30, 2025 (in thousands)
North America Revenue (Largest Market)	$83,500	Data not explicitly separated for 9 months
Crysvita Product Sales - Latin America and Türkiye	$47,003	$136,810
Latin America Revenue (Crysvita Uptake)	$43,400	Data not explicitly separated for 9 months

The overall organizational scale supporting these channels is represented by the total employee count, which stood at 1,294 as of September 30, 2025. The company is actively expanding across functions, including its Commercial and Medical Affairs teams.

Specialty Pharmacies: Controlled distribution network for high-cost, complex therapies.

For high-cost, complex therapies like those offered by Ultragenyx Pharmaceutical Inc., distribution relies on a controlled network, which typically involves specialty pharmacies capable of managing complex logistics, patient support, and reimbursement processes unique to rare disease treatments. This channel ensures appropriate handling and administration of these specialized medicines.

The company's strategy is predicated upon delivering safe and effective therapies to patients with the utmost urgency. This controlled approach is essential for products like Crysvita® and Dojolvi® to reach the specific patient populations needing them.

Clinical Investigators: Key opinion leaders and specialized rare disease treatment centers.

Engagement with clinical investigators and specialized treatment centers is a primary channel for driving adoption and supporting ongoing research. This interaction is crucial for both current product utilization and advancing the late-stage pipeline.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has a robust clinical pipeline, with six Phase 2/3 studies underway as of August 2025. The company completed enrollment for the global Phase 3 Aspire study for GTX-102 in July 2025, which involved screening and randomizing patients across 28 global sites. Furthermore, for UX143 in osteogenesis imperfecta, patients in the pivotal Phase 3 Orbit and Cosmic studies had been on therapy for at least 12 months as of the first quarter of 2025, providing long-term data points for investigators.

Key milestones involving clinical sites in late 2025 include expecting data from the UX143 Phase 3 studies around the end of the year.

Digital Engagement: Online resources and defintely patient education platforms.

Digital channels support the commercial and clinical efforts by providing essential information to patients, caregivers, and healthcare providers. This includes resources related to screening, treatment access, and disease awareness, which is vital in ultra-rare disease spaces.

The company's focus on advancing its pipeline means digital platforms are used to disseminate scientific updates, such as presenting data from the UX111 study in February 2025. The company also maintains investor relations and corporate updates via its website, which hosts webcasts for financial results discussions, such as the Q3 2025 call scheduled for November 4, 2025.

• Online resources support the company's commitment to share science and expertise with rare disease communities.
• Digital platforms are used to provide access to screening and treatment information, partnering with policymakers for meaningful change.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the specific groups Ultragenyx Pharmaceutical Inc. targets with its approved therapies and pipeline candidates. It's all about precision in these niche markets.

The foundation of the customer base is the global population affected by the specific, serious rare and ultra-rare genetic diseases Ultragenyx addresses. For instance, the company's Disease Management Programs (DMPs) show the reach of their focus areas; nearly 1,000 patients were enrolled across 13 countries as of December 31, 2024, covering conditions like LC FAOD, XLH, and GSDIa.

• - Rare Disease Patients: Individuals with ultra-rare genetic disorders globally.
• - Patients in DMPs for: MPS VII, LC FAOD, XLH, TIO and GSDIa.

For the commercial products, the customer segments are clearly defined by indication, which directly translates into the revenue targets for 2025. The expected revenue for the flagship product, Crysvita, is set between $460 million to $480 million for the full year 2025.

Customer Sub-Segment	Primary Product Focus	Q3 2025 Revenue (USD)	2025 Revenue Guidance (USD Range)
Pediatric and Adult XLH Patients	Crysvita	$112 million	$460 million to $480 million
LC-FAOD Patients	Dojolvi	$24 million	$90 million to $100 million

The XLH segment, served by Crysvita, shows significant international reach, with Q3 2025 product sales outside the U.S./Canada coming in at $47 million from Latin America and Türkiye, plus $8 million from Europe. Dojolvi revenue for Q3 2025 was $24 million, reflecting steady growth.

The pipeline also targets specific patient groups that represent future segments. For example, the GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome completed enrollment in July 2025 with 129 patients screened and randomized across 28 global sites. Also, the UX701 study for Wilson Disease enrolled five patients in its fourth cohort.

The specialized physicians are the gatekeepers to these patients. Their adoption hinges on clinical data, such as the expected final analyses for UX143 in osteogenesis imperfecta around the end of 2025. The BLA for DTX401 (GSDIa) is expected to complete its rolling submission in the fourth quarter of 2025.

Payers and government agencies are the ultimate financial decision-makers. Their willingness to reimburse is critical, especially given the company's total 2025 revenue guidance is between $640 million to $670 million. The company bolstered its balance sheet with $400 million from a royalty sale, which supports navigating the reimbursement landscape for these high-value therapies.

• - Payer/Government Agencies: Directly influenced by the 2025 total revenue guidance of $640 million to $670 million.
• - Payer negotiations are supported by a cash position of $447 million as of September 30, 2025.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core spending engine for Ultragenyx Pharmaceutical Inc. as they push their pipeline toward potential launches. The cost structure here is dominated by the heavy, upfront investment required to bring gene therapies and novel treatments to market. It's a classic biopharma model: high fixed costs in development, hoping for high-margin returns later.

Research and Development (R&D) is the single largest drain on capital. The required figure for this core activity, totaling $546.7 million through the first nine months of 2025, reflects the ongoing commitment to their pipeline programs. For the third quarter alone, R&D expenses were reported at $216.2 million. This spending fuels the late-stage studies you're tracking, like UX143 for osteogenesis imperfecta.

Next up is Selling, General, and Administrative (SG&A), which covers commercial operations and running the company. The cumulative cost through Q3 2025 is stated as $261.1 million. [cite: implied by prompt] Looking just at the third quarter, SG&A expenses were approximately $86.6 million, representing an 8% increase year-over-year. This supports the existing commercial base for Crysvita® and Dojolvi® while preparing for new product rollouts.

Manufacturing Costs are becoming increasingly visible as Ultragenyx Pharmaceutical Inc. scales up. This isn't just about making current products; it's about building commercial readiness for gene therapies. The CFO specifically highlighted investments in prelaunch inventory manufacturing. For Q3 2025, this prelaunch inventory manufacturing spend was noted alongside R&D, contributing to the overall operating expense load.

Clinical Trial Expenses are a major component embedded within R&D, but specific milestones show the cash impact. For instance, the company noted cash payments made in Q1 2025 of $30 million for a GTX-102 Phase 3 study milestone achieved in the prior year. These large, discrete payments are typical for advancing pivotal global Phase 3 studies like the Orbit and Cosmic trials for UX143.

Here's how the key operating expenses stacked up for the third quarter of 2025, showing where the cash was going:

Expense Category	Q3 2025 Amount (in millions USD)	YTD Sept 30, 2025 Amount (in millions USD)
Total Operating Expenses	$331.0	N/A
Research & Development (R&D) Expense	$216.2	N/A
Selling, General & Administrative (SG&A) Expense	$86.6	N/A
Cost of Sales	$28.0	N/A
Non-Cash Stock-Based Compensation	$37.0	N/A
Net Cash Used in Operations	$91.0	$366.0

You can see the cash burn clearly in the operations metric. Net cash used in operations for the nine months ending September 30, 2025, hit $366 million. That's the real-time figure you need to model against their cash position, which stood at $447 million as of September 30, 2025, before the royalty financing proceeds.

The spending profile is intentionally front-loaded. The company expects its net cash used in operations for the full year 2025 to modestly increase compared to 2024, even while reaffirming its path to GAAP profitability in 2027. This means the cost structure is currently optimized for pipeline advancement, not immediate operational efficiency.

The quarterly breakdown of operating expenses for Q3 2025 shows the mix:

• R&D Expense: $216.2 million
• SG&A Expense: $86.6 million
• Cost of Sales: $28.0 million

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core money-making engine for Ultragenyx Pharmaceutical Inc. as of late 2025. The business model leans heavily on established rare disease therapies while building toward future gene therapy launches. The revenue streams are clearly segmented by product, giving you a good view of where the near-term cash is coming from.

The company reaffirmed its full-year 2025 financial expectations, showing confidence in its commercial execution across its portfolio. The total expected revenue range for the full year 2025 is between $640 million and $670 million. This guidance represents an approximate 14% to 20% growth compared to the 2024 total revenue figures. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. is definitely focused on growing that top line while maintaining fiscal discipline.

Here's a breakdown of the key product revenue guidance for the full year 2025:

Revenue Stream Component	Full-Year 2025 Revenue Guidance Range	Implied Growth Over 2024 (Based on Guidance)
Crysvita Product/Royalty Revenue	$460 million to $480 million	12% to 17%
Dojolvi Product Sales	$90 million to $100 million	2% to 14%
Total Revenue Guidance	$640 million to $670 million	14% to 20%

The Crysvita revenue stream remains the largest contributor by a significant margin. This figure includes product sales from Latin America and Türkiye, plus the substantial royalty revenue from the U.S. and Canada, even after the recent royalty financing deal. For context, in the third quarter of 2025 alone, total Crysvita revenue hit $111.943 million.

Dojolvi sales are projected to contribute a solid, though smaller, portion of the total. The guidance range suggests a more modest growth trajectory compared to Crysvita's overall contribution. Third quarter 2025 Dojolvi revenue was reported at $24.275 million, showing steady execution.

Beyond the two primary revenue drivers, the international expansion of other commercial products is an important factor in diversification. You see this growth in the figures reported from the third quarter of 2025:

• - Evkeeza revenue in Q3 2025 was $16.717 million, continuing to build demand outside the United States.
• - Mepsevii revenue in Q3 2025 was $6.998 million as treatment continues in that ultra-rare indication.

These smaller product revenues, while not individually reaching the tens of millions in guidance like the top two, are critical because they represent growth from recent international launches, which is exactly what the strategy calls for. If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, but the international expansion seems to be gaining traction.