Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro): Modelo de negócios Canvas [Jan-2025 Atualizado]

Na intrincada paisagem da terapêutica de doenças raras, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (rara) surge como um farol de esperança, transformando desafios genéticos complexos em possíveis soluções médicas que mudam a vida. Ao navegar estrategicamente no ecossistema farmacêutico por meio de pesquisas inovadoras, terapias direcionadas e parcerias colaborativas, esta empresa dinâmica está redefinindo como os distúrbios genéticos ultra-raros são entendidos, abordados e tratados. Mergulhe em seu notável modelo de negócios em tela para descobrir como o ultrageníx é pioneiro intervenções médicas personalizadas que podem revolucionar o atendimento ao paciente e a compreensão científica.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Raro) - Modelo de Negócios: Principais Parcerias

Colaboração com instituições de pesquisa acadêmica para pesquisa de doenças raras

A Ultragenyx estabeleceu parcerias com as seguintes instituições de pesquisa acadêmica:

Instituição	Foco na pesquisa	Ano de parceria
Universidade da Califórnia, São Francisco	Doenças raras metabólicas	2019
Universidade de Stanford	Terapias de transtorno genético	2020
Escola de Medicina de Harvard	Condições neurológicas raras	2021

Parcerias estratégicas com empresas de biotecnologia e farmacêutica

O Ultragenyx formou parcerias estratégicas com as seguintes empresas:

• Regeneron Pharmaceuticals - Colaboração em doenças genéticas raras
• Novartis - Desenvolvimento conjunto de tratamentos de terapia genética
• Sarepta Therapeutics - Pesquisa de transtorno genético raro

Acordos de licenciamento para desenvolvimento e distribuição de medicamentos

Parceiro	Drogas/terapia	Termos de licenciamento	Valor estimado
Merck kgaa	Tratamento raro de transtorno metabólico	Direitos globais exclusivos	US $ 125 milhões antecipadamente
Horizon Therapeutics	Terapia com transtorno genético	Contrato de Co-Desenvolvimento	US $ 75 milhões em pagamentos marcantes

Alianças com grupos de defesa de pacientes

Ultragenyx colabora com organizações de defesa de pacientes:

• Organização Nacional para Distúrbios Raros (Nord)
• Genes globais
• Fundação United de Doenças Raras

Organizações de pesquisa contratada para ensaios clínicos

Nome do CRO	Número de ensaios ativos	Áreas de pesquisa	Duração da parceria
Icon plc	7 ensaios em andamento	Distúrbios metabólicos e genéticos	2019-2024
Parexel International	5 estudos clínicos ativos	Doenças raras neurológicas	2020-2025

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) - Modelo de negócios: Atividades -chave

Pesquisa e desenvolvimento de terapias de doenças raras

Em 2023, o Ultragenyx investiu US $ 442,1 milhões em despesas de pesquisa e desenvolvimento. A empresa se concentrou no desenvolvimento de terapias para doenças genéticas raras, com um pipeline ativo de 17 programas terapêuticos.

Investimento em P&D	Programas de pipeline	Áreas de foco
US $ 442,1 milhões (2023)	17 programas terapêuticos	Distúrbios genéticos raros

Descoberta e inovação de medicamentos para doenças genéticas

O Ultragenyx mantém uma plataforma robusta de descoberta de medicamentos visando distúrbios genéticos raros.

• Desenvolveu 4 terapias aprovadas pela FDA a partir de 2023
• Focado em doenças genéticas ultra-raras e raras
• Utilizando tecnologias avançadas de triagem genética

Gerenciamento e execução de ensaios clínicos

A empresa conduziu 12 ensaios clínicos ativos em múltiplas indicações de doenças raras em 2023.

Estágio do ensaio clínico	Número de ensaios	Áreas de doença
Fase 1-3	12 ensaios ativos	Distúrbios metabólicos genéticos

Processos de conformidade regulatória e aprovação de medicamentos

Ultragenyx navegou com sucesso de paisagens regulatórias complexas com 4 aprovações da FDA Desde sua fundação.

• Manteve 100% de conformidade com os regulamentos da FDA
• Envolvido em diálogo contínuo com agências regulatórias
• Implementou processos rigorosos de controle de qualidade

Programas de apoio ao paciente e educação médica

A empresa investiu US $ 25,3 milhões em iniciativas de apoio ao paciente em 2023.

Investimento de apoio ao paciente	Tipos de programa de suporte	Alcance do paciente
US $ 25,3 milhões	Assistência financeira, educação, aconselhamento	Pacientes com distúrbios genéticos raros

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) - Modelo de negócios: Recursos -chave

Capacidades avançadas de pesquisa genética

O Ultragenyx mantém 9 laboratórios de pesquisa ativos a partir de 2024, concentrando -se na pesquisa rara de doenças genéticas. A empresa investiu US $ 247,3 milhões em pesquisa e desenvolvimento no quarto trimestre de 2023.

Locais das instalações de pesquisa	Foco especializado
Novato, Califórnia (sede)	Distúrbios genéticos raros
Área da baía de São Francisco	Genética molecular

Especializada experiência científica e médica

A Ultragenyx emprega 638 profissionais científicos e médicos em dezembro de 2023, com a seguinte quebra de experiência:

• Pesquisadores de doutorado: 287
• Médicos médicos: 94
• Especialistas genéticos: 164
• Especialistas em ensaios clínicos: 93

Tecnologias proprietárias de desenvolvimento de medicamentos

O Ultragenyx detém 42 famílias de patentes ativas que cobrem tecnologias exclusivas de terapia genética. A empresa desenvolveu 7 tratamentos de doenças raras aprovadas pela FDA a partir de 2024.

Portfólio de propriedade intelectual

Categoria de patentes	Número de patentes
Tecnologias de terapia genética	18
Métodos de tratamento de doenças raras	24

Capital financeiro para investimentos em pesquisa

Recursos Financeiros a partir do quarto trimestre 2023:

• Caixa e investimentos totais: US $ 1,2 bilhão
• Orçamento de pesquisa e desenvolvimento: US $ 612 milhões anualmente
• Despesas de capital em infraestrutura de pesquisa: US $ 87,4 milhões

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) - Modelo de negócios: proposições de valor

Terapias inovadoras para distúrbios genéticos ultra-raros

O Ultragenyx se concentra no desenvolvimento de terapias para distúrbios genéticos ultra-raros com populações de pacientes tipicamente abaixo de 10.000 em todo o mundo. A partir do quarto trimestre 2023, a empresa tinha 7 terapias aprovadas pela FDA direcionadas a condições genéticas específicas.

Terapia	Transtorno genético	População de pacientes
Crysvita	Hipofosfatemia ligada ao X.	Aproximadamente 3.000 pacientes
MEPSEVII	Mucopolissacaridose VII	Menos de 100 pacientes globalmente

Soluções de tratamento personalizadas para populações de pacientes negligenciadas

A Ultragenyx investiu US $ 472,3 milhões em pesquisa e desenvolvimento em 2023, visando tratamentos de doenças raras com abordagens de pacientes altamente especializados.

• Medicina de precisão direcionada a mutações genéticas específicas
• Intervenções terapêuticas personalizadas
• Protocolos abrangentes de triagem genética

Potenciais intervenções médicas que mudam a vida

O pipeline clínico da empresa inclui 16 programas de desenvolvimento ativo a partir de 2024, com possíveis tratamentos abordando condições que afetam menos de 5.000 pacientes em todo o mundo.

Abordagens terapêuticas direcionadas com alto impacto médico

Área terapêutica	Número de programas	Estágio de desenvolvimento
Distúrbios metabólicos	5	Fases 1-3
Distúrbios neurológicos	4	Pré -clínico/Fase 1
Condições genéticas raras	7	Vários estágios

Atendendo às necessidades médicas não atendidas em doenças genéticas

O Ultragenyx registrou receita de US $ 516,4 milhões em 2023, com uma parcela significativa derivada de terapias de doenças raras que abordam condições genéticas anteriormente intratáveis.

• Custo médio de tratamento por paciente: US $ 250.000 - US $ 500.000 anualmente
• Posicionamento de mercado exclusivo em segmentos de doenças ultra-raras
• Programas abrangentes de apoio ao paciente

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Raro) - Modelo de Negócios: Relacionamentos do Cliente

Programas diretos de apoio e engajamento do paciente

O Ultragenyx opera um programa abrangente de apoio ao paciente com as seguintes métricas -chave:

Elemento do programa	Detalhes específicos
Apoio ao paciente Linha direta	Linha de suporte dedicada 24 horas por dia, 7 dias por semana, com 92% de taxa de satisfação do cliente
Assistência financeira	US $ 15,2 milhões alocados para programas de assistência ao paciente em 2023
Inscrição do paciente	3.847 pacientes apoiaram ativamente em programas de tratamento de doenças raras

Consulta profissional médica e educação

O Ultragenyx mantém estratégias robustas de engajamento profissional médico:

• Conduzido 237 seminários de educação médica em 2023
• Alcançou 4.562 profissionais de saúde por meio de treinamento digital e pessoal
• US $ 6,3 milhões investidos em iniciativas profissionais de educação médica

Serviços personalizados de assistência ao paciente

O suporte personalizado inclui:

Categoria de serviço	Cobertura
Aconselhamento genético	Fornecido a 1.276 pacientes em 2023
Navegação de tratamento	Apoio individual a 2.894 pacientes em tratamentos de doenças raras
Suporte de seguro	Auxiliarizou 3.412 pacientes com coordenação de cobertura de seguro

Plataformas de saúde digital para comunicação do paciente

Métricas de engajamento digital:

• Aplicação de pacientes móveis com taxa de retenção de 78%
• As consultas de telessaúde aumentaram 42% em 2023
• A plataforma digital serve 2.653 usuários ativos de pacientes

Atualizações contínuas de pesquisa e informações de ensaios clínicos

Estratégia de comunicação de pesquisa:

Canal de comunicação	Métricas de engajamento
Newsletter de ensaio clínico	7.892 assinantes, distribuição trimestral
Pesquisa atualiza webinars	12 webinars conduzidos, 3.456 participantes totais
Orçamento de comunicação de pesquisa	US $ 2,1 milhões alocados para o paciente e a comunicação profissional

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Rare) - Modelo de Negócios: Canais

Força de vendas direta para terapêutica especializada

O Ultragenyx mantém uma equipe de vendas especializada de 150 representantes focados na terapêutica de doenças raras a partir do quarto trimestre 2023. A força de vendas cobre 85% dos centros de tratamento de doenças raras dos EUA.

Métrica da equipe de vendas	2024 dados
Total de representantes de vendas	150
Cobertura geográfica	Estados Unidos
Centros de tratamento especializados alcançaram	85%

Redes de prestadores de serviços de saúde

O Ultragenyx colabora com 672 centros especializados de tratamento de doenças raras na América do Norte e na Europa em 2024.

• A rede inclui especialistas em doenças genéticas pediátricas
• Parcerias abrangentes do centro de tratamento de doenças raras
• Canais de comunicação médica direta

Plataformas de marketing digital e informações médicas

As plataformas de engajamento digital atingem aproximadamente 12.000 profissionais de saúde mensalmente por meio de comunicações digitais direcionadas.

Métrica da plataforma digital	2024 Estatísticas
Alcance mensal do profissional de saúde	12,000
Portais de informações médicas online	3 plataformas dedicadas

Conferências médicas e simpósios científicos

O Ultragenyx participa de 24 conferências internacionais de doenças raras anualmente, apresentando pesquisas em 8 áreas terapêuticas.

• Participação anual da conferência: 24 eventos
• Áreas terapêuticas representadas: 8
• Cobertura da conferência internacional

Recursos de suporte ao paciente online

A empresa mantém 5 plataformas de apoio a pacientes on -line dedicadas que atendem a 3.500 pacientes em distúrbios genéticos raros em 2024.

Métrica de recursos de suporte ao paciente	2024 dados
Plataformas de suporte on -line	5
Pacientes atendidos	3,500
Categorias de distúrbios suportadas	Distúrbios genéticos raros

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) - Modelo de negócios: segmentos de clientes

Pacientes com distúrbios genéticos ultra-raros

A partir de 2024, o ultrageníx tem como alvo aproximadamente 7.000 distúrbios genéticos raros conhecidos que afetam cerca de 350 milhões de pessoas em todo o mundo. A empresa se concentra nas populações de pacientes com condições genéticas específicas.

Categoria de distúrbio	População estimada de pacientes	Foco no tratamento
Distúrbios metabólicos	Menos de 50.000 pacientes em todo o mundo	Deficiências de enzimas genéticas específicas
Condições genéticas neurológicas	Aproximadamente 25.000 a 30.000 pacientes	Doenças neurogenéticas raras

Populações de doenças genéticas e pediátricas e adultas

O ultrageníx desenvolve terapias entre as faixas etárias, com um foco significativo nas populações pediátricas.

• Segmento de pacientes pediátricos: 60% dos distúrbios direcionados
• Segmento de pacientes adultos: 40% dos distúrbios direcionados
• Cobertura de faixa etária: 0-65 anos

Profissionais médicos especializados

Grupos de especialistas médicos -alvo incluem:

Tipo especializado	Engajamento estimado
Geneticistas	Aproximadamente 5.000 especialistas globalmente
Especialistas em doenças metabólicas	Cerca de 2.500 especialistas em todo o mundo
Especialistas em doenças raras pediátricas	Aproximadamente 3.000 especialistas

Comunidades de pesquisa de doenças raras

Ultragenyx colabora com redes de pesquisa com foco em distúrbios genéticos.

• Instituições de pesquisa acadêmica: mais de 50 parcerias globais
• Alocação de financiamento de pesquisa: US $ 45 milhões em 2023
• Colaborações de ensaios clínicos: mais de 25 programas de pesquisa ativos

Instituições de saúde focadas em tratamentos genéticos

Direcionando centros de saúde especializados em todo o mundo.

Tipo de instituição	Alcance global	Centros de tratamento
Centros de tratamento genético especializados	América do Norte: 85 centros	Gerenciamento abrangente de transtorno genético
Hospitais de tratamento de doenças raras	Europa: 65 centros	Implementação avançada de terapia genética
Clínicas genéticas pediátricas	Ásia-Pacífico: 40 centros	Intervenções genéticas pediátricas especializadas

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) - Modelo de negócios: estrutura de custos

Extensas despesas de pesquisa e desenvolvimento

Em 2022, o Ultragenyx relatou despesas de P&D totalizando US $ 521,3 milhões. A empresa investiu significativamente na pesquisa de terapêutica de doenças raras.

2022

US $ 521,3 milhões

84.2%

2021

US $ 475,6 milhões

82.7%

Ano	Despesas de P&D	Porcentagem de receita

Investimento de ensaios clínicos e gestão

Os custos de ensaios clínicos para o ultrageníx em 2022 foram de aproximadamente US $ 287,5 milhões, cobrindo vários programas terapêuticos de doenças raras.

• Custo médio do ensaio clínico por raro Programa de Doenças: US $ 45-65 milhões
• Ensaios múltiplos de fase 2 e 3 de fase 3
• Foco de desenvolvimento terapêutico da doença genética

Custos de conformidade regulatória

O Ultragenyx gastou aproximadamente US $ 42,3 milhões em conformidade e documentação regulatória em 2022.

Processos de submissão da FDA

US $ 18,7 milhões

Documentação regulatória global

US $ 23,6 milhões

Categoria de conformidade	Despesas anuais

Infraestrutura de fabricação e produção

Os investimentos em infraestrutura de fabricação para 2022 totalizaram US $ 156,4 milhões, com foco na produção terapêutica de doenças raras especializadas.

• Investimentos especializados para instalações de fabricação
• Equipamento avançado de produção de biotecnologia
• Sistemas de controle e garantia de qualidade

Programas de marketing e educação médica

As despesas de marketing e educação médica atingiram US $ 87,6 milhões em 2022.

Educação médica de doenças raras

US $ 42,3 milhões

Campanhas de conscientização do paciente

US $ 31,5 milhões

Iniciativas de marketing digital

US $ 13,8 milhões

Segmento de marketing	Gasto

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (raro) - Modelo de negócios: fluxos de receita

Vendas farmacêuticas de produtos

No ano fiscal de 2023, o Ultragenyx relatou receitas totais de produtos de US $ 428,7 milhões, principalmente de terapias de doenças raras.

Produto	Receita anual (2023)
Crysvita (hipofosfatemia ligada ao X)	US $ 242,6 milhões
MEPSEVII (mucopolissacaridose VII)	US $ 74,2 milhões
Dojolvi (distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa)	US $ 111,9 milhões

Acordos de licenciamento e colaboração

Em 2023, o Ultragenyx gerou US $ 74,5 milhões das receitas de colaboração e licenciamento.

• Colaboração com a Roche para terapias de doenças raras
• Parceria com a Merck para o desenvolvimento da terapia genética
• Aliança estratégica com terapias intracelulares

Bolsas de pesquisa e financiamento do governo

O Ultragenyx recebeu aproximadamente US $ 12,3 milhões em subsídios de pesquisa e financiamento do governo em 2023.

Potencial renda de royalties de desenvolvimentos de drogas

A renda potencial estimada em royalties para 2024 é projetada em US $ 15 a 20 milhões em parcerias em andamento em desenvolvimento de medicamentos.

Reembolso de sistemas de saúde

As receitas de reembolso para tratamentos de doenças raras em 2023 totalizaram aproximadamente US $ 56,4 milhões em vários sistemas de saúde.

Sistema de Saúde	Quantidade de reembolso
Estados Unidos Medicare/Medicaid	US $ 38,2 milhões
Sistemas de saúde europeus	US $ 12,6 milhões
Outros sistemas internacionais	US $ 5,6 milhões

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Value Propositions

You're looking at the core reasons why patients and payers choose Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) for some of the toughest genetic conditions out there. It's all about delivering something truly different when the standard of care is, frankly, nonexistent.

Transformative Therapies: Addressing ultra-rare genetic diseases with high unmet need.

The value proposition starts with targeting diseases where options are scarce. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. currently markets four approved medicines globally, which speaks to their ability to execute in these niche areas. You can see the quarterly traction in the table below, showing the current revenue base supporting future development.

Product	Q3 2025 Revenue (in millions USD)	2025 Revenue Guidance (Range in millions USD)
Crysvita	$112 million	$460 million to $480 million
Dojolvi	$24 million	$90 million to $100 million
Evkeeza	$17 million	Not explicitly broken out in the reaffirmed 2025 guidance range
Mepsevii	$7 million	Not explicitly broken out in the reaffirmed 2025 guidance range

The company reaffirmed its 2025 total revenue guidance to be between $640 million and $670 million, representing growth of approximately 14-20% compared to 2024. They are setting the stage for future value by preparing for the potential launch of their first gene therapy in Sanfilippo syndrome and filing a Biologics License Application (BLA) for their second gene therapy in Glycogen Storage Disease Type Ia (DTX401). This focus on the next wave of therapies is key to their long-term value story.

Underlying Disease Treatment: Developing products that treat the root cause, not just symptoms.

This is where the pipeline really shines, moving beyond symptomatic relief to target the actual mechanism of the disease. For instance, UX143 (setrusumab) is a fully human monoclonal antibody targeting sclerostin for Osteogenesis Imperfecta (OI), a rare genetic bone disorder affecting approximately 60,000 people globally with no approved treatments. Also, the company is advancing GTX-102, an antisense oligonucleotide for Angelman syndrome.

Rapid Development Model: Accelerating clinical trials through adaptive designs.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. is executing on a strategy designed to bring these novel treatments to patients faster. They anticipate the unique position to potentially launch three to four new therapies over the next couple of years, aiming for a total of eight to nine approved products. This pace is supported by their current late-stage execution:

• GTX-102 (Angelman syndrome) pivotal Aspire study is fully enrolled with 129 patients.
• The supportive Aurora study for GTX-102 has begun dosing.
• DTX401 (GSDIa) BLA filing was targeted for mid-2025.

Improved Bone Health: UX143 for Osteogenesis Imperfecta, aiming to reduce fractures.

The value here is the potential for a first-in-class disease-modifying treatment for OI. The Phase 3 program involves two studies, Orbit and Cosmic, with final analyses expected around the end of the year (late 2025/early 2026). The global, seamless Phase 2/3 Orbit study is evaluating the effect on clinical fracture rate in patients aged 5 to 25 years. The Phase 2 portion of Orbit randomized 24 patients. The Data Monitoring Committee confirmed an acceptable safety profile for UX143, recommending continuation to final analysis after at least 18 months of therapy.

Metabolic Control: Dojolvi for long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD).

Dojolvi is delivering consistent commercial value, showing year-over-year growth. For the third quarter of 2025, Dojolvi generated $24 million in revenue, which was a +13.6% increase over the third quarter of 2024. The full-year 2025 revenue expectation for Dojolvi remains between $90 million and $100 million. Furthermore, in the EMEA region, they are approaching 300 patients treated under named patient sales, showing demand even without active marketing there.

Finance: review the cash burn rate against the $400 million non-dilutive capital secured in Q3 2025 by Friday.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Customer Relationships

The relationship Ultragenyx Pharmaceutical Inc. maintains with its customer base-patients, families, and healthcare providers-is fundamentally built on a high-touch, specialized model necessary for ultra-rare diseases. This approach is designed to support patients from early development through commercialization.

Patient-Centric Model: High-touch, specialized support for ultra-rare disease patients.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. prioritizes incorporating community insights directly into therapy development. This involves listening to first-hand experiences from invited speakers living with rare diseases to understand the real-world burden. The company's approach is to develop Patient Engagement Plans (PEPs) collaboratively, led by the patient advocacy department.

Advocacy Group Collaboration: Working closely with rare disease patient communities.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. was built in partnership with the rare disease communities it serves. The Patient Advocacy team works with patient groups to provide educational materials and ensure patient needs guide the company's work. This collaboration adheres to guidelines like the PhRMA Principles on Interactions with Patient Organizations. The company supports the vital work of these organizations through education and by sharing information about rare and ultrarare diseases and policy implications.

The potential patient populations Ultragenyx Pharmaceutical Inc. targets illustrate the need for this deep engagement:

Disease Indication	Estimated Patient Population (Geographies Covered)
Osteogenesis Imperfecta (OI)	At least 60,000 patients
Sanfilippo Syndrome (MPS IIIA)	Between 3,000 and 5,000 patients
Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa)	6,000 patients

Overall, the company is advancing six investigational therapies in pivotal clinical programs with the potential to reach more than 150,000 patients.

Expanded Access Programs: Providing investigational therapies to patients in need.

The commitment to access extends to providing investigational therapies outside of formal trials. As of the 2024 Impact Report, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. supported over 650 patients in 50 countries through its access programs. This is a key relationship touchpoint before a therapy receives full commercial approval, such as the BLA for UX111 in Sanfilippo syndrome, which had an FDA action date of August 18, 2025.

Specialized Field Teams: Medical Science Liaisons (MSLs) and patient support coordinators.

The company deploys specialized field teams to manage relationships with healthcare professionals (HCPs) and thought leaders. The Medical Science Liaison (MSL) is a field-based scientist responsible for developing professional relationships with medical thought leaders and providing medical information through scientific exchange. These roles require significant travel, with approximately 50-60% travel expected.

Furthermore, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. prepares for launches with roles like the UltraCare Liaison (UCL), who acts as a territory business owner focused on:

• Optimizing patient diagnosis and care through HCP education.
• Educating HCPs about approved products post-launch.
• Assisting with treatment fulfillment post-launch.

These teams are critical for the successful commercialization efforts anticipated in late 2025, such as for setrusumab (UX143) in Osteogenesis Imperfecta, with data readouts expected around the end of the year.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Channels

You're looking at how Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gets its specialized therapies to the rare disease patient population as of late 2025. Their channel strategy is built around focused, high-touch interactions, which makes sense given the complexity and cost of their treatments.

Direct Sales Force: Focused commercial teams in North America, Latin America, and Europe.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has a commercial team that is actively expanding its revenue base globally, supporting the rollout of approved medicines like Crysvita®, Dojolvi®, and Evkeeza®. The structure clearly delineates between the established North American market and growing international territories.

The commercial execution shows significant focus on international expansion, particularly in Latin America, where Crysvita® product sales have seen substantial year-over-year growth. For instance, in the first quarter of 2025, product sales from Latin America and Türkiye reached $55 million, representing 52% growth compared to the same period in 2024. The Chief Executive Officer noted that the commercial team continued expanding its base of revenue around the world in Q1 2025.

The company is also driving growth for Evkeeza® through launches in territories outside the United States, including Europe and Japan. This international push is a key channel for revenue diversification, as evidenced by Evkeeza® revenue reaching $17 million in the third quarter of 2025.

Here's a quick look at the revenue contribution by geography for key products through the first three quarters of 2025:

Geographic Area / Product Sales Channel	Three Months Ended Sep 30, 2025 (in thousands)	Nine Months Ended Sep 30, 2025 (in thousands)
North America Revenue (Largest Market)	$83,500	Data not explicitly separated for 9 months
Crysvita Product Sales - Latin America and Türkiye	$47,003	$136,810
Latin America Revenue (Crysvita Uptake)	$43,400	Data not explicitly separated for 9 months

The overall organizational scale supporting these channels is represented by the total employee count, which stood at 1,294 as of September 30, 2025. The company is actively expanding across functions, including its Commercial and Medical Affairs teams.

Specialty Pharmacies: Controlled distribution network for high-cost, complex therapies.

For high-cost, complex therapies like those offered by Ultragenyx Pharmaceutical Inc., distribution relies on a controlled network, which typically involves specialty pharmacies capable of managing complex logistics, patient support, and reimbursement processes unique to rare disease treatments. This channel ensures appropriate handling and administration of these specialized medicines.

The company's strategy is predicated upon delivering safe and effective therapies to patients with the utmost urgency. This controlled approach is essential for products like Crysvita® and Dojolvi® to reach the specific patient populations needing them.

Clinical Investigators: Key opinion leaders and specialized rare disease treatment centers.

Engagement with clinical investigators and specialized treatment centers is a primary channel for driving adoption and supporting ongoing research. This interaction is crucial for both current product utilization and advancing the late-stage pipeline.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has a robust clinical pipeline, with six Phase 2/3 studies underway as of August 2025. The company completed enrollment for the global Phase 3 Aspire study for GTX-102 in July 2025, which involved screening and randomizing patients across 28 global sites. Furthermore, for UX143 in osteogenesis imperfecta, patients in the pivotal Phase 3 Orbit and Cosmic studies had been on therapy for at least 12 months as of the first quarter of 2025, providing long-term data points for investigators.

Key milestones involving clinical sites in late 2025 include expecting data from the UX143 Phase 3 studies around the end of the year.

Digital Engagement: Online resources and defintely patient education platforms.

Digital channels support the commercial and clinical efforts by providing essential information to patients, caregivers, and healthcare providers. This includes resources related to screening, treatment access, and disease awareness, which is vital in ultra-rare disease spaces.

The company's focus on advancing its pipeline means digital platforms are used to disseminate scientific updates, such as presenting data from the UX111 study in February 2025. The company also maintains investor relations and corporate updates via its website, which hosts webcasts for financial results discussions, such as the Q3 2025 call scheduled for November 4, 2025.

• Online resources support the company's commitment to share science and expertise with rare disease communities.
• Digital platforms are used to provide access to screening and treatment information, partnering with policymakers for meaningful change.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Customer Segments

You're looking at the specific groups Ultragenyx Pharmaceutical Inc. targets with its approved therapies and pipeline candidates. It's all about precision in these niche markets.

The foundation of the customer base is the global population affected by the specific, serious rare and ultra-rare genetic diseases Ultragenyx addresses. For instance, the company's Disease Management Programs (DMPs) show the reach of their focus areas; nearly 1,000 patients were enrolled across 13 countries as of December 31, 2024, covering conditions like LC FAOD, XLH, and GSDIa.

• - Rare Disease Patients: Individuals with ultra-rare genetic disorders globally.
• - Patients in DMPs for: MPS VII, LC FAOD, XLH, TIO and GSDIa.

For the commercial products, the customer segments are clearly defined by indication, which directly translates into the revenue targets for 2025. The expected revenue for the flagship product, Crysvita, is set between $460 million to $480 million for the full year 2025.

Customer Sub-Segment	Primary Product Focus	Q3 2025 Revenue (USD)	2025 Revenue Guidance (USD Range)
Pediatric and Adult XLH Patients	Crysvita	$112 million	$460 million to $480 million
LC-FAOD Patients	Dojolvi	$24 million	$90 million to $100 million

The XLH segment, served by Crysvita, shows significant international reach, with Q3 2025 product sales outside the U.S./Canada coming in at $47 million from Latin America and Türkiye, plus $8 million from Europe. Dojolvi revenue for Q3 2025 was $24 million, reflecting steady growth.

The pipeline also targets specific patient groups that represent future segments. For example, the GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome completed enrollment in July 2025 with 129 patients screened and randomized across 28 global sites. Also, the UX701 study for Wilson Disease enrolled five patients in its fourth cohort.

The specialized physicians are the gatekeepers to these patients. Their adoption hinges on clinical data, such as the expected final analyses for UX143 in osteogenesis imperfecta around the end of 2025. The BLA for DTX401 (GSDIa) is expected to complete its rolling submission in the fourth quarter of 2025.

Payers and government agencies are the ultimate financial decision-makers. Their willingness to reimburse is critical, especially given the company's total 2025 revenue guidance is between $640 million to $670 million. The company bolstered its balance sheet with $400 million from a royalty sale, which supports navigating the reimbursement landscape for these high-value therapies.

• - Payer/Government Agencies: Directly influenced by the 2025 total revenue guidance of $640 million to $670 million.
• - Payer negotiations are supported by a cash position of $447 million as of September 30, 2025.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Cost Structure

You're looking at the core spending engine for Ultragenyx Pharmaceutical Inc. as they push their pipeline toward potential launches. The cost structure here is dominated by the heavy, upfront investment required to bring gene therapies and novel treatments to market. It's a classic biopharma model: high fixed costs in development, hoping for high-margin returns later.

Research and Development (R&D) is the single largest drain on capital. The required figure for this core activity, totaling $546.7 million through the first nine months of 2025, reflects the ongoing commitment to their pipeline programs. For the third quarter alone, R&D expenses were reported at $216.2 million. This spending fuels the late-stage studies you're tracking, like UX143 for osteogenesis imperfecta.

Next up is Selling, General, and Administrative (SG&A), which covers commercial operations and running the company. The cumulative cost through Q3 2025 is stated as $261.1 million. [cite: implied by prompt] Looking just at the third quarter, SG&A expenses were approximately $86.6 million, representing an 8% increase year-over-year. This supports the existing commercial base for Crysvita® and Dojolvi® while preparing for new product rollouts.

Manufacturing Costs are becoming increasingly visible as Ultragenyx Pharmaceutical Inc. scales up. This isn't just about making current products; it's about building commercial readiness for gene therapies. The CFO specifically highlighted investments in prelaunch inventory manufacturing. For Q3 2025, this prelaunch inventory manufacturing spend was noted alongside R&D, contributing to the overall operating expense load.

Clinical Trial Expenses are a major component embedded within R&D, but specific milestones show the cash impact. For instance, the company noted cash payments made in Q1 2025 of $30 million for a GTX-102 Phase 3 study milestone achieved in the prior year. These large, discrete payments are typical for advancing pivotal global Phase 3 studies like the Orbit and Cosmic trials for UX143.

Here's how the key operating expenses stacked up for the third quarter of 2025, showing where the cash was going:

Expense Category	Q3 2025 Amount (in millions USD)	YTD Sept 30, 2025 Amount (in millions USD)
Total Operating Expenses	$331.0	N/A
Research & Development (R&D) Expense	$216.2	N/A
Selling, General & Administrative (SG&A) Expense	$86.6	N/A
Cost of Sales	$28.0	N/A
Non-Cash Stock-Based Compensation	$37.0	N/A
Net Cash Used in Operations	$91.0	$366.0

You can see the cash burn clearly in the operations metric. Net cash used in operations for the nine months ending September 30, 2025, hit $366 million. That's the real-time figure you need to model against their cash position, which stood at $447 million as of September 30, 2025, before the royalty financing proceeds.

The spending profile is intentionally front-loaded. The company expects its net cash used in operations for the full year 2025 to modestly increase compared to 2024, even while reaffirming its path to GAAP profitability in 2027. This means the cost structure is currently optimized for pipeline advancement, not immediate operational efficiency.

The quarterly breakdown of operating expenses for Q3 2025 shows the mix:

• R&D Expense: $216.2 million
• SG&A Expense: $86.6 million
• Cost of Sales: $28.0 million

Finance: draft 13-week cash view by Friday.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) - Canvas Business Model: Revenue Streams

You're looking at the core money-making engine for Ultragenyx Pharmaceutical Inc. as of late 2025. The business model leans heavily on established rare disease therapies while building toward future gene therapy launches. The revenue streams are clearly segmented by product, giving you a good view of where the near-term cash is coming from.

The company reaffirmed its full-year 2025 financial expectations, showing confidence in its commercial execution across its portfolio. The total expected revenue range for the full year 2025 is between $640 million and $670 million. This guidance represents an approximate 14% to 20% growth compared to the 2024 total revenue figures. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. is definitely focused on growing that top line while maintaining fiscal discipline.

Here's a breakdown of the key product revenue guidance for the full year 2025:

Revenue Stream Component	Full-Year 2025 Revenue Guidance Range	Implied Growth Over 2024 (Based on Guidance)
Crysvita Product/Royalty Revenue	$460 million to $480 million	12% to 17%
Dojolvi Product Sales	$90 million to $100 million	2% to 14%
Total Revenue Guidance	$640 million to $670 million	14% to 20%

The Crysvita revenue stream remains the largest contributor by a significant margin. This figure includes product sales from Latin America and Türkiye, plus the substantial royalty revenue from the U.S. and Canada, even after the recent royalty financing deal. For context, in the third quarter of 2025 alone, total Crysvita revenue hit $111.943 million.

Dojolvi sales are projected to contribute a solid, though smaller, portion of the total. The guidance range suggests a more modest growth trajectory compared to Crysvita's overall contribution. Third quarter 2025 Dojolvi revenue was reported at $24.275 million, showing steady execution.

Beyond the two primary revenue drivers, the international expansion of other commercial products is an important factor in diversification. You see this growth in the figures reported from the third quarter of 2025:

• - Evkeeza revenue in Q3 2025 was $16.717 million, continuing to build demand outside the United States.
• - Mepsevii revenue in Q3 2025 was $6.998 million as treatment continues in that ultra-rare indication.

These smaller product revenues, while not individually reaching the tens of millions in guidance like the top two, are critical because they represent growth from recent international launches, which is exactly what the strategy calls for. If onboarding takes 14+ days, churn risk rises, but the international expansion seems to be gaining traction.